假的2024Q112-310001664710http://fasb.org/us-gaap/2023#LicenseMemberhttp://fasb.org/us-gaap/2023#LicenseMemberxbrli: 股票iso421:USDiso421:USDxbrli: 股票xbrli: pure00016647102024-01-012024-03-3100016647102024-05-0100016647102024-03-3100016647102023-12-3100016647102023-01-012023-03-310001664710US-GAAP：服務其他會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：服務其他會員2023-01-012023-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001664710US-GAAP：額外實收資本會員2023-12-310001664710US-GAAP：留存收益會員2023-12-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員2024-01-012024-03-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：額外實收資本會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：留存收益會員2024-01-012024-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001664710US-GAAP：額外實收資本會員2024-03-310001664710US-GAAP：留存收益會員2024-03-3100016647102023-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001664710US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001664710US-GAAP：留存收益會員2022-12-3100016647102022-12-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員2023-01-012023-03-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001664710US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-310001664710US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001664710US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001664710US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員2021-05-012021-05-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員2022-12-012022-12-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員2024-03-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2024-03-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2024-03-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2024-03-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員2023-12-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員2023-12-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入二級會員2023-12-310001664710US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公允價值輸入三級會員2023-12-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員2021-05-032021-05-030001664710KROS: At theMarket 優惠會員2022-12-122022-12-120001664710KROS: At theMarket 優惠會員美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-12-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員美國通用會計準則：普通股成員2023-12-310001664710KROS: At theMarket 優惠會員美國通用會計準則：普通股成員2024-03-310001664710美國通用會計準則：普通股成員2024-01-082024-01-080001664710US-GAAP：超額配股期權成員美國通用會計準則：普通股成員2024-01-082024-01-080001664710美國通用會計準則：普通股成員2024-01-080001664710KROS: 2017 年股票激勵計劃成員2024-03-310001664710KROS: 2020 年股票激勵計劃成員2024-01-012024-03-310001664710KROS: 2020 年股票激勵計劃成員2024-01-012024-01-010001664710KROS: 2020 年股票激勵計劃成員2024-03-310001664710KROS: Unvested股票期權會員2024-03-310001664710KROS：基於績效的股票期權會員2024-03-310001664710US-GAAP：員工股權會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：研發費用會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001664710US-GAAP：一般和管理費用會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001664710US-GAAP：員工股票會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：員工股票會員2023-01-012023-03-310001664710US-GAAP：許可證會員KROS: 上海漢索健康科技有限公司會員2021-12-022021-12-020001664710US-GAAP：許可證會員KROS: 上海漢索健康科技有限公司會員2021-12-120001664710KROS：綜合醫院公司會員US-GAAP：許可協議條款會員2024-01-012024-03-310001664710US-GAAP：許可證會員KROS: 上海漢索健康科技有限公司會員2021-01-012021-12-31

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

________________________________________

表單 10-Q

________________________________________

（Mark One）

☒			根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2024年3月31日

或者

☐			根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從到的過渡期間

委員會檔案編號： 001-39264

________________________________________

KEROS THERAPEUTICS, INC.

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

________________________________________

特拉華									81-1173868
（州或其他司法管轄區 公司或組織）									（美國國税局僱主 識別碼）
沃爾瑟姆街 1050 號			302 套房						02421
列剋星敦，			馬薩諸塞
（主要行政辦公室地址）									（郵政編碼）

電話:(617) 314-6297

（註冊人的電話號碼，包括區號）

________________________________________

根據該法第12（b）條註冊的證券：

每個班級的標題

交易符號

註冊的每個交易所的名稱

普通股，每股面值0.0001美元

KROS

納斯達克股票市場有限責任公司

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 ☑  是的   ☐沒有

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 ☑ 是的  ☐沒有

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。

大型加速過濾器

☑

加速文件管理器

☐

非加速文件管理器

☐

規模較小的申報公司

☐

新興成長型公司

☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。☐ 是的 ☑沒有

截至 2024 年 5 月 1 日，有 36,083,886註冊人普通股的已發行股份，面值每股0.0001美元。

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目錄

						頁面
關於前瞻性陳述的特別説明						2
關於公司參考文獻的特別説明						3
關於商標的特別説明						3
與我們的業務相關的特定風險摘要						4
第一部分			財務信息			5
第 1 項。			財務報表（未經審計）			5
			簡明合併資產負債表			5
			簡明合併運營報表			6
			股東權益簡明合併報表			7
			簡明合併現金流量表			8
			簡明合併財務報表附註			9
第 2 項。			管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析			15
第 3 項。			關於市場風險的定量和定性披露			24
第 4 項。			控制和程序			24
第二部分。			其他信息			25
第 1 項。			法律訴訟			25
第 1A 項。			風險因素			25
第 2 項。			未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用			78
第 3 項。			優先證券違約			78
第 4 項。			礦山安全披露			78
第 5 項。			其他信息			78
第 6 項。			展品			79
簽名

1

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關於前瞻性陳述的特別説明

本10-Q表季度報告包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述，包括有關以下內容的陳述：

▪我們正在進行的針對骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者的主要候選產品 KER-050 的2期臨牀試驗的註冊完成時間和公佈更多數據的時間；

▪完成入組的時間以及公佈我們正在進行的針對骨髓纖維化相關細胞減少患者的 KER-050 2 期臨牀試驗的更多數據的時機；

▪公佈我們正在進行的針對肺動脈高壓患者的第二種候選產品 KER-012 的二期臨牀試驗數據的時機；

▪公佈我們正在進行的針對射血分數保持的慢性心力衰竭患者和射血分數降低的患者的 KER-012 開放標籤 2 期生物標誌物臨牀試驗數據的時機；

▪公佈我們正在進行的第三種候選產品 KER-065 在健康志願者中進行的 1 期臨牀試驗數據的時機；

▪與公共衞生危機相關的風險，這可能會對我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗產生不利影響；

▪如果在美國和某些其他國家獲得批准，我們有能力獲得必要的監管批准和許可，以成功推銷和銷售我們的產品；

▪我們成功推進其他候選產品渠道的能力；

▪我們發展銷售和營銷能力的能力；

▪我們能夠商業化的任何產品的市場接受率和程度；

▪競爭加劇以及我們市場中新的和現有競爭對手創新的影響；

▪我們為我們的運營獲得資金的能力；

▪我們建立和維持合作的能力；

▪我們有效管理預期增長的能力；

▪我們維護、保護和增強我們的知識產權和專有技術的能力；

▪我們在不侵犯第三方知識產權和專有技術的情況下經營業務的能力；

▪與知識產權侵權、產品責任和其他索賠進行辯護相關的費用；

▪美國、澳大利亞、新西蘭、歐洲、英國和其他國家的監管發展；

▪我們吸引和留住合格員工的能力；

▪有關未來收入、招聘計劃、支出、資本支出、資本要求和股票表現的聲明；以及

▪我們普通股的未來交易價格以及證券分析師的報告對這些價格的影響。

在某些情況下，您可以通過 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“預測”、“潛在”、“應該”、“將” 或 “會” 等詞語來識別前瞻性陳述，或者這些術語的否定詞或其他類似詞語旨在識別未來陳述的術語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。

此外，“我們相信” 的陳述和類似的陳述反映了我們對相關主題的信念和看法。這些陳述基於截至本報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應閲讀我們的陳述以表明我們已經對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過分依賴這些陳述。

2

---

您應閲讀本10-Q表季度報告第二部分第1A項中標題為 “風險因素” 的部分，討論可能導致我們的實際業績與前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大差異的重要因素。此外，我們在不斷變化的環境中運營。新的風險因素和不確定性可能會不時出現，管理層不可能預測所有的風險因素和不確定性。由於這些因素，我們無法向您保證，本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。除非適用法律要求，否則我們不計劃公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

您應該完整閲讀本10-Q表季度報告，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。我們用這些警示性陳述來限定所有前瞻性陳述。

關於公司參考文獻的特別説明

在本10-Q表季度報告中，“Keros”、“公司”、“我們” 和 “我們的” 指的是Keros Therapeutics, Inc.及其子公司。

關於商標的特別説明

本10-Q表季度報告中出現的所有商標、商品名稱和服務商標均為其各自所有者的財產。

3

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與我們的業務相關的特定風險摘要

我們的業務面臨重大風險和不確定性。如果出現以下任何風險，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。您應仔細閲讀並考慮本10-Q表季度報告第二部分第1A項中標題為 “風險因素” 的部分中對我們風險因素的全面討論。一些更重大的風險包括：

•我們的經營歷史有限，自成立以來每年都出現淨虧損，預計未來我們將繼續出現淨虧損。

•我們將需要大量的額外資金來完成候選產品的開發並開始商業化。在需要時未能獲得這些必要的資金可能會迫使我們推遲、減少或取消我們的某些產品開發或研究業務。

•我們在很大程度上依賴於我們處於臨牀開發階段的候選產品的成功。如果我們無法通過臨牀試驗推進當前或未來的候選產品，無法獲得上市批准並最終將我們開發的任何候選產品商業化，或者在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。

•我們所有的候選產品都處於臨牀前或臨牀開發階段。臨牀試驗很難設計和實施，而且它們涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們在完成 KER-050、KER-012、KER-065 或任何未來候選產品的開發和商業化方面可能會遇到延遲，或者最終無法完成。

•如果我們無法成功地將獲得監管部門批准的任何候選產品商業化，或者在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。

•我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們未能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

•我們的成功在一定程度上取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術既困難又昂貴，而且我們可能無法確保對他們的保護。

•我們依賴第三方，包括獨立臨牀研究人員、合同實驗室和合同研究組織，來進行臨牀前研究和臨牀試驗，並將繼續依賴第三方。如果這些第三方未能成功履行其合同義務或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

•我們依靠第三方來供應和製造我們的候選產品，如果獲得批准，我們預計將繼續依賴第三方來製造我們的產品。如果任何此類第三方未能向我們提供足夠數量的候選產品或產品，或者未能以可接受的質量水平或價格提供服務，或者未能保持或達到令人滿意的監管合規性，則此類候選產品的開發和任何產品的商業化如果獲得批准，可能會停止、延遲或減少利潤。

•我們未來的合作對我們的業務很重要。如果我們無法進行新的合作，或者這些合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。

•公共衞生危機可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀前研究和臨牀試驗的時間或結果。

4

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第一部分財務信息

第 1 項。財務報表（未經審計）

KEROS THERAPEUTICS, INC.

簡明合併資產負債表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

			3 月 31 日 2024						十二月三十一日 2023
資產
流動資產：
現金和現金等價物			$	442,443					$	331,147
應收賬款			226						143
預付費用和其他流動資產			20,457						16,003
流動資產總額			463,126						347,293
經營租賃使用權資產			14,995						15,334
財產和設備，淨額			4,434						4,134
受限制的現金			1,212						1,212
其他長期資產			2,052						2,052
總資產			$	485,819					$	370,025
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款			$	4,986					$	5,450
經營租賃負債的流動部分			1,050						1,005
應計費用和其他流動負債			12,682						17,918
流動負債總額			18,718						24,373
經營租賃負債，扣除流動部分			13,154						13,439
負債總額			31,872						37,812
股東權益：
優先股，面值為美元0.0001每股； 10,000,000分別截至2024年3月31日和2023年12月31日授權的股份； 不已發行和流通股份			—						—
普通股，面值為美元0.0001每股； 200,000,000截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日授權的股份； 36,067,786和 31,841,084分別截至2024年3月31日和2023年12月31日的已發行和流通股份			3						3
額外的實收資本			878,484						713,636
累計赤字			(424,540)						(381,426)
股東權益總額			453,947						332,213
負債總額和股東權益			$	485,819					$	370,025

參見簡明合併財務報表附註。

5

---

KEROS THERAPEUTICS, INC.

簡明合併運營報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

						截至3月31日的三個月
						2024						2023
收入：
服務和其他收入						$	83					$	—
總收入						83						—
運營費用：
研究和開發						(38,258)						(31,091)
一般和行政						(10,308)						(7,778)
運營費用總額						(48,566)						(38,869)
運營損失						(48,483)						(38,869)
其他收入（支出），淨額
股息收入						5,806						3,105
其他費用，淨額						(437)						(40)
其他收入總額，淨額						5,369						3,065
淨虧損						$	(43,114)					$	(35,804)
歸屬於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄虧損（注8）						$	(43,114)					$	(35,804)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後						$	(1.21)					$	(1.26)
加權平均已發行普通股——基本股和攤薄後普通股						35,685,422						28,369,453

見簡明合併財務報表附註。

6

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KEROS THERAPEUTICS, INC.

簡明合併股東權益表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

						普通股 $0.0001面值												額外 付費 資本						積累 赤字						股東權益總額
						股份						金額
截至 2023 年 12 月 31 日						31,841,084						$	3					$	713,636					$	(381,426)					$	332,213
普通股的發行，扣除承保折扣、佣金和發行成本 $9,943						4,025,000						—						151,057						—						151,057
行使普通股期權						201,702						—						5,721						—						5,721
基於股票的薪酬						—						—						8,070						—						8,070
淨虧損						—						—						—						(43,114)						(43,114)
截至 2024 年 3 月 31 日						36,067,786						$	3					$	878,484					$	(424,540)					$	453,947
						普通股 $0.0001面值												額外 付費 資本						積累 赤字						股東權益總額
						股份						金額
截至2022年12月31日						27,543,453						$	2					$	505,855					$	(228,434)					$	277,423
根據自動櫃員機協議發行普通股，扣除佣金和發行成本 $1,665						1,990,927						1						107,307						—						107,308
行使普通股期權						14,269						—						370						—						370
基於股票的薪酬						—						—						5,687						—						5,687
淨虧損						—						—						—						(35,804)						(35,804)
截至2023年3月31日						29,548,649						$	3					$	619,219					$	(264,238)					$	354,984

參見簡明合併財務報表附註。

7

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KEROS THERAPEUTICS, INC.

簡明合併現金流量表

（以千計）

（未經審計）

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
來自經營活動的現金流：
淨虧損			$	(43,114)					$	(35,804)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊費用			277						167
處置固定資產的損失			—						4
股票薪酬支出			8,070						5,687
非現金租賃費用			339						522
運營資產和負債的變化：
應收賬款			(83)						—
預付費用和其他流動資產			(4,478)						(4,074)
應付賬款			23						1,322
使用權資產和經營租賃負債			(240)						(82)
應計費用和其他流動負債			(5,354)						(1,977)
用於經營活動的淨現金			(44,560)						(34,235)
來自投資活動的現金流：
購買財產和設備			(946)						(1,062)
用於投資活動的淨現金			(946)						(1,062)
來自融資活動的現金流量:
普通股發行的收益，扣除承保折扣			151,340						107,308
支付發行費用			(259)						—
行使股票期權的收益			5,721						370
融資活動提供的淨現金			156,802						107,678
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）			111,296						72,381
期初現金、現金等價物和限制性現金			332,359						280,375
期末現金、現金等價物和限制性現金			$	443,655					$	352,756
現金流信息的補充披露：
為換取經營租賃義務而獲得的使用權資產			$	—					$	1,338
應付賬款和應計費用中的財產和設備採購			$	230					$	21

下表提供了截至上述每個時期的期末現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況：

			3 月 31 日
			2024						2023
現金和現金等價物			$	442,443					$	351,429
受限制的現金			1,212						1,327
現金、現金等價物和限制性現金總額			$	443,655					$	352,756

參見簡明合併財務報表附註。

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KEROS THERAPEUTICS, INC.

簡明合併財務報表附註

（未經審計）

1. 業務性質和陳述基礎

Keros Therapeutics, Inc.（“Keros” 或 “公司”）於2015年作為特拉華州的一家公司註冊成立。其主要辦公室位於馬薩諸塞州列剋星敦。該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化新療法，以治療與轉化生長因子-β（“TGF-β”）系列蛋白質信號傳導失調相關的各種疾病患者。

該公司正在開發的主要候選產品 KER-050（elritercept），用於治療骨髓增生異常綜合徵（“MDS”）患者和骨髓纖維化患者的低血細胞數（“cytopenias”），包括貧血和血小板減少症。該公司的第二種候選產品 KER-012（cibotercept）正在開發中，用於治療肺動脈高壓（“PAH”）和治療心血管疾病。該公司的第三款候選產品 KER-065 正在開發中，用於治療肥胖和治療神經肌肉疾病。

自2015年成立以來，公司已將其大部分資源用於業務規劃、候選產品的研究和開發，包括開展臨牀試驗和臨牀前研究、籌集資金以及招聘管理層和技術人員來支持這些業務。迄今為止，該公司尚未從產品銷售中產生任何收入，因為其候選產品均未獲得商業化批准。

2021年5月，公司在S-3表格上提交了註冊聲明，該聲明在提交後自動生效（“先前貨架註冊聲明”）。根據事先的貨架註冊聲明, 公司最多可以發行 $150.0根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）的定義，銷售的數百萬股普通股被視為 “市場發行”，只要公司有資格成為《證券法》第405條所定義的 “知名經驗豐富的發行人”，公司普通股、優先股、債務證券和認股權證的股份數量不詳即可。2022年12月，公司提交了事先上架註冊聲明的招股説明書補充文件，以額外發行和出售（如果有），最高可額外發行和出售250.0根據《證券法》的定義，數百萬股普通股的銷售被視為 “市場發行”。

2024年5月，公司在S-3表格上提交了註冊聲明，以取代先前貨架註冊聲明，該聲明在提交後立即生效（“新貨架註冊聲明”）。新上架註冊聲明包括公司可以發佈的基本招股説明書 未指明數量的公司普通股、優先股、債務證券和認股權證的股份.

流動性和資本資源

公司的簡明合併財務報表是在公司未來12個月繼續經營的基礎上編制的。管理層認為公司現有的美元442.4百萬美元的現金和現金等價物將使公司能夠至少在未來12個月內繼續運營。在缺乏大量經常性收入來源的情況下，公司在此之後的持續生存能力取決於其繼續籌集額外資金為其運營融資的能力。如果公司無法獲得額外資金，公司可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化工作，這可能會對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。

隨附的截至2024年3月31日以及截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的未經審計的中期簡明合併財務報表由公司根據美利堅合眾國的公認會計原則（“美國公認會計原則”）以及美國證券交易委員會（“SEC”）發佈的中期財務報表第S-X條第10條的規則和條例編制。根據此類規章制度，通常包含在根據美國公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已被簡要或省略。但是，該公司認為，這些披露足以使所提供的信息不具有誤導性。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與公司於2024年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告（“年度報告”）中包含的截至2023年12月31日的公司經審計的財務報表及其附註一起閲讀。

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2. 重要會計政策摘要

重要會計政策

公司截至2023年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註中描述了編制未經審計的中期簡明合併財務報表時使用的重要會計政策和估計，這些報表包含在年度報告中。除下文詳述外，在截至2024年3月31日的三個月中，公司的重大會計政策沒有重大變化。

股票薪酬

公司將發放給員工和非員工的所有股票獎勵記作股票薪酬支出，按公允價值計算。該公司的股票獎勵包括股票期權和基於業績的股票期權。員工和非僱員獎勵的計量日期是撥款日期。對於根據服務條件歸屬的股票期權，股票補償成本被確認為必要服務期（即歸屬期）的直線支出。對於具有業績條件的股票期權，當業績條件可能達到時，使用加速歸因方法將股票薪酬成本確認為支出。股票薪酬支出根據提供相關服務的職能在隨附的合併運營報表中進行分類。沒收將在發生時記錄在案。

每份股票期權授予的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型在授予之日估算的。該公司缺乏公司特定的歷史和隱含波動率信息。因此，它根據一組公開交易的同行公司的歷史波動率加權其股票公開交易期間的自身波動率來估算其預期的股票波動率. 公司股票期權的預期期限是使用 “簡化” 獎勵方法確定的，這些獎勵符合 “普通期權” 資格。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限大致等於獎勵的預期期限。預期的股息收益率基於這樣一個事實，即公司從未支付過普通股的現金分紅，預計在可預見的將來不會支付任何現金分紅。

最近發佈的會計公告

2023 年 11 月，美國財務會計準則委員會發布了 ASU 2023-07， 分部報告 （主題 280）。本更新中的修正擴大了分部披露要求，包括對擁有單一可申報分部的實體的新分部披露要求以及其他披露要求。此更新對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期有效。該準則的採用預計不會對公司的合併財務報表產生重大影響。

風險和不確定性

全球金融市場出現重大混亂，導致全球經濟普遍放緩。儘管最近通貨膨脹率上升的趨勢有所緩解，但價格繼續上漲，這可能會對公司的業務以及相應的財務狀況和現金流產生重大影響。通貨膨脹因素，例如與公司臨牀前研究和臨牀試驗相關的材料和供應成本的增加、利率和管理費用，可能會對其經營業績產生不利影響。利率上升是影響美國經濟的最新挑戰，並可能使公司將來更難以可接受的條件獲得傳統融資。儘管該公司認為通貨膨脹或更高的利率迄今尚未對其財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於供應鏈限制、與公共衞生危機相關的後果和全球地緣政治緊張局勢，例如俄羅斯和烏克蘭之間的持續戰爭以及以色列戰爭惡化，公司的運營成本，包括勞動力成本和研發成本，可能會在不久的將來（尤其是在通貨膨脹率更快的情況下）出現增長。走向全球宏觀經濟狀況以及員工可用性和工資增長，這可能會給公司的營運資本資源帶來額外的壓力。截至這些財務報表發佈之日，公司尚無任何具體事件或情況需要公司更新其估計、假設和判斷或修改其資產或負債的賬面價值。實際業績可能與這些估計有所不同，任何此類差異都可能對公司的財務報表具有重大意義。

此外，公司還面臨與其業務及其執行業務計劃和戰略的能力相關的其他挑戰和風險，以及生物製藥行業從事研發業務的公司共同面臨的風險和不確定性，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：獲得監管部門對候選產品的批准；獲得臨牀供應方面的延遲或問題、單一來源供應商的流失或未能遵守制造法規；產品開發和臨牀成功的固有不確定性；

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保護和增強其知識產權面臨的挑戰；遵守適用監管要求的挑戰；以及確定、收購或許可其他產品或候選產品所面臨的挑戰。

3. 公允價值測量

下表定期顯示了有關公司以公允價值計量的金融資產和負債的信息，並指出了用於確定此類公允價值的公允價值層次結構的級別（以千計）：

描述			2024 年 3 月 31 日						相同資產的報價活躍市場 （級別 1）						其他重要的可觀察輸入 （級別 2）						其他重要的可觀察輸入 （級別 3）
資產
貨幣市場基金			$	437,275					$	437,275					$	—					$	—
金融資產總額			$	437,275					$	437,275					$	—					$	—

描述			2023 年 12 月 31 日						相同資產的報價活躍市場 （級別 1）						其他重要的可觀察輸入 （級別 2）						其他重要的可觀察輸入 （級別 3）
資產
貨幣市場基金			$	325,898					$	325,898					$	—					$	—
金融資產總額			$	325,898					$	325,898					$	—					$	—

在截至2024年3月31日的三個月中，沒有在公允價值水平之間進行過轉賬。由於其他流動資產、應付賬款和應計費用的賬面價值具有短期性質，這些資產和負債的賬面價值接近其公允價值。

4. 預付費用和其他流動資產

預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：

			3 月 31 日 2024						十二月三十一日 2023
預付外部研發費用			$	16,711					$	10,116
預付外部製造成本			16						2,303
預付銷售税			506						429
預付保險			110						638
預付費訂閲			946						568
應收利息和股息			1,552						948
其他			616						1,001
預付費用和其他流動資產總額			$	20,457					$	16,003

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5. 應計費用和其他流動負債

應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：

			3 月 31 日 2024						十二月三十一日 2023
應計外部研發成本			$	3,646					$	3,904
應計外部製造成本			3,223						5,288
應計薪酬和福利			3,930						7,542
應計法律和諮詢費			1,028						519
其他			855						665
應計費用和其他流動負債總額			$	12,682					$	17,918

應計薪酬和福利主要由應計工資和應計假期組成.

6. 普通股

截至2024年3月31日，公司經修訂和重述的公司註冊證書授權公司簽發 200,000,000面值為美元的普通股0.0001每股。

2021年5月3日，公司與作為代理人的SVB Securities LLC（以Leerink Partners LLC的名義開展業務）（“Leerink”）簽訂了銷售協議（“自動櫃員機銷售協議”），根據該協議，公司可以不時通過Leerink發行和出售其普通股（“自動櫃員機發行”）。2021年5月3日，公司向美國證券交易委員會提交了事先上架註冊聲明，包括基本招股説明書和銷售協議招股説明書，該聲明在提交後立即生效，用於發行和出售不超過$的股票150.0根據自動櫃員機銷售協議，公司普通股的百萬股。2022年12月12日，公司提交了事先上架註冊聲明的招股説明書補充文件，要求額外發行和出售不超過1美元（如果有）250.0根據自動櫃員機銷售協議，其百萬股普通股。

截至該年度 2023 年 12 月 31 日，該公司籌集了總收益 $178.5百萬根據自動櫃員機發行，通過出售 4,061,606普通股的加權平均價格為 $43.95每股。截至年度的自動櫃員機發行的淨收益 2023 年 12 月 31 日大約是 $175.8百萬扣除的銷售代理佣金後 $2.7百萬.

截至2024年3月31日，公司有資格不時發行和出售其普通股，總髮行金額不超過剩餘部分 $71.5百萬（減去任何銷售代理佣金）在自動櫃員機產品下可用。

開啟 2024 年 1 月 8 日，該公司 完成了承銷的公開募股，其中 4,025,000普通股的發行和出售，其中包括 525,000根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權而發行和出售的普通股，公開發行價格為美元40.00每股。公司從公開募股中獲得的總淨收益約為 $151.1百萬，扣除承保折扣、佣金和發行費用後。

2024年5月3日，公司提交了新的註冊聲明，以取代即將到期的先前上架註冊聲明，包括基本招股説明書，該招股説明書在提交後立即生效，公司可以根據該聲明發布 未指明數量的公司普通股、優先股、債務證券和認股權證的股份.

7. 股票薪酬

2017 年股票激勵計劃

董事會於2017年2月通過了2017年股票激勵計劃（“2017年計劃”），股東於2017年3月批准了2017年計劃。2017年計劃最近一次修訂是在2020年3月。

截至2024年3月31日，共有 500,485根據2017年計劃行使未償還期權時可發行的普通股。2017年計劃下任何未兑現的期權或獎勵仍未兑現且有效。

2020 年股權激勵計劃

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2020年4月，2020年股權激勵計劃（“2020年計劃”）生效，因此，根據2017年計劃，將不再發放更多獎勵。2020年計劃規定向員工授予符合激勵性股票期權（“ISO”）資格的股票期權，並向員工、顧問和董事授予非法定股票期權（“NSO”）、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵、股票增值權、績效股票獎勵和其他形式的股票薪酬。2020年計劃還規定向員工、顧問和董事發放績效現金獎勵。先前根據2017年計劃授予的任何獎勵將按照其各自的條款保持未償狀態。

根據2020年計劃，從2021年1月1日起，每年1月1日每年1月1日都有年度增長，持續到2030年1月1日， 4.0上一個日曆年12月31日已發行普通股總數的百分比，或董事會可能確定的較少數量的普通股。2024年1月1日，公司將2020年計劃下可供未來授予的股票數量增加了 1,273,643股份。根據2020年計劃授予的獎勵通常位於 四年來一段時間再來一次 10 年合同條款。

截至2024年3月31日，共有 4,717,920根據2020年計劃行使未償還期權時可發行的普通股。此外，總共有 1,224,795根據2020年計劃為未來發行預留的股份，包括從2017年計劃中沒收的股份。

股票期權

截至2024年3月31日的三個月期權活動摘要如下（除股票和每股數據外，以千計）：

			期權數量						加權平均行使價
截至 2023 年 12 月 31 日的未繳税款			4,394,807						$	36.08
已授予			1,163,400						57.10
已鍛鍊			(201,702)						28.37
已取消或沒收			(138,100)						49.80
截至 2024 年 3 月 31 日的未繳税款			5,218,405						$	40.70
截至 2024 年 3 月 31 日可行使的期權			2,559,385						$	29.22

期權活動摘要包括2024年第一季度授予的基於業績的股票期權。截至2024年3月31日，基於業績的股票期權尚未確認任何費用。在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，授予期權的每股權的加權平均授予日公允價值價格為美元40.72和 $39.02，分別地。截至 2024 年 3 月 31 日，有 $92.2與未歸屬股票期權相關的未確認的股票薪酬支出，包括美元4.9數百萬未確認的股票薪酬支出與未歸屬的基於業績的股票期權有關。據估計，未確認的股票薪酬支出將在一段時間內確認 2.9年份。

股票期權的總內在價值是根據行使價低於公司普通股公允價值的股票期權的股票期權的行使價與公司普通股公允價值之間的差額計算得出的。已發行股票期權和可行使股票期權的總內在價值為美元134.6百萬和美元95.9截至 2024 年 3 月 31 日，分別為百萬人。行使的股票期權的總內在價值為美元5.7百萬和美元0.4在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，分別為百萬人。

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股票薪酬支出

在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，員工、董事和非僱員的股票薪酬支出總額如下（以千計）：

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
研究和開發			$	3,902					$	2,658
一般和行政			4,168						3,029
股票薪酬支出總額			$	8,070					$	5,687

8. 每股虧損

該公司的潛在稀釋性證券，包括股票期權，已被排除在攤薄後的每股淨虧損的計算範圍之外，因為這將減少每股淨虧損。因此，用於計算歸屬於普通股股東的每股基本淨虧損和攤薄後淨虧損的已發行普通股的加權平均數是相同的。 公司在計算截至2024年3月31日和2023年3月31日歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損時排除了以下內容，因為將它們包括在內會產生反稀釋作用：

			3 月 31 日 2024						3 月 31 日 2023
購買普通股的期權			5,218,405						4,287,564

9. 與客户簽訂合同的收入

Hansoh 許可協議

2021 年 12 月 12 日，公司與翰森（上海）健康科技有限公司（“Hansoh”）簽訂了許可協議（“漢森協議”）。根據漢索協議，公司授予漢索在中國大陸、香港和澳門（“領土”）境內開發、製造和商業化 KER-050 和含有 KER-050 的許可產品的專有權利。

關於《漢索協議》，漢索將從該公司購買 KER-050 的臨牀試驗供應，雙方還將本着誠意進行談判，以便在該領土實現任何預期商業化之前簽訂商業供應協議。此外，漢索將採取商業上合理的努力，在該領土的任何地區開發許可產品，獲得監管部門的批准並商業化。

根據漢索協議，公司一次性收到淨額 $18.0預付了百萬美元的許可費，也有資格獲得總計（i）美元的獎勵26.5在達到規定的發展里程碑後獲得百萬美元，以及 (ii) $144.0在領土內所有特許產品達到規定的淨銷售門檻後獲得百萬美元.如果特許產品獲準在該地區上市，則公司將有權根據該地區每個地區的年淨銷售額的階梯百分比獲得特許權使用費，該百分比從低兩位數到十幾歲不等，但須視特許權使用費的具體減少情況而定。

Hansoh 在該領土的特定地區為特定許可產品支付特許權使用費的義務將從該地區首次商業銷售此類許可產品之日開始，一直持續到 (i) 10自該地區首次商業銷售此類許可產品之日起數年，（ii）某些許可專利或聯合專利的最後有效索賠到期，以及（iii）該地區的監管排他性到期。在特許權使用費期內，任何一方都不會直接或間接地將競爭產品在領土上商業化。

漢索協議將逐個地區繼續有效，直到特許權使用費期限到期。為方便起見，Hansoh 可以在事先通知的情況下完全終止本協議。對於Hansoh或其關聯公司或其分許可持有人提出的專利質疑，公司可以完全終止漢索協議。任何一方均可完全終止漢索協議（i）如果另一方嚴重違反漢索協議且未能糾正此類違約行為，或（ii）另一方破產。

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該公司評估了漢索協議，並得出結論，該協議受ASC 606的約束，因為該公司將漢索協議視為與客户簽訂的合同。因此，公司評估了《漢索協議》的條款，確定了公司的一項單一履約義務，即向漢索提供獨家許可，允許他在該地區開發、製造和商業化 KER-050 及含有 KER-050 的許可產品，包括與此類許可證相關的基礎專有技術。在《漢索協議》的背景下，所有其他承諾的商品/服務均被視為無關緊要。根據漢索協議，公司確認了一次性的預付許可費 $20.0百萬作為收入，美元2.0截至2021年12月31日的年度中，預扣税支出為百萬美元。該公司收到了淨付款 $18.0在截至2022年3月31日的三個月中，有百萬美元。

在確定有可能實現這些里程碑時，公司將把發展里程碑款項確認為收入，因為所有績效義務在里程碑可能發生的時刻都已得到滿足（即，漢索將承擔漢索協議規定的活動的所有責任）。公司將確認特許權使用費和商業里程碑付款，因為特許權使用費和商業里程碑付款由漢索記錄，因為它們主要與《漢索協議》授予的許可有關。截至2024年3月31日，尚未實現任何里程碑。

關於漢索協議，公司與漢索簽訂了製造技術轉讓協議（“技術轉讓協議”），該協議於2023年6月生效。技術轉讓協議規定了公司向漢索轉讓完成製造技術轉讓所需的所有文件和信息。根據技術轉讓協議，漢索有義務按技術轉讓協議中規定的費率向公司支付某些款項，因為製造技術轉讓服務是在技術轉讓協議的期限內提供的。除非根據其條款延期，否則技術轉讓協議將於2024年12月30日到期。截至2024年3月31日，技術轉讓協議下的工作已經開始。公司認可了 $0.1在截至2024年3月31日的三個月中，服務收入為百萬美元。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及（1）本10-Q表季度報告中其他地方包含的簡明合併財務報表和相關附註和其他財務信息，以及（2）經審計的合併財務報表和相關附註以及管理層對截至12月31日的31份10-K表年度報告中包含的截至2023年12月31日財年的財務狀況和經營業績的討論和分析，2023年，並於2024年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交，我們稱之為年度報告。

本討論和分析中包含的某些信息或本10-Q表季度報告中其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括本10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異。您應仔細閲讀本10-Q表季度報告第二部分第1A項中標題為 “風險因素” 的部分，以瞭解可能導致實際業績與我們的前瞻性陳述存在重大差異的重要因素。另請參閲標題為 “關於前瞻性陳述的特別説明” 的部分。因此，在本10-Q表季度報告發布之日之後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。

概述

我們是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於開發和商業化新療法，以治療與轉化生長因子β或TGF-β家族蛋白質信號傳導失調相關的各種疾病患者。我們在理解 TGF-β 系列蛋白質的作用方面處於領先地位，這些蛋白質是許多組織（包括血液、骨骼、骨骼、骨骼、脂肪和心臟組織）生長、修復和維護的主要調節劑。通過利用這種理解，我們已經發現並正在開發蛋白質療法，這些療法有可能為患者提供有意義且可能改善疾病的益處。

我們的主要候選產品 KER-050（elritercept）是一種工程配體陷阱，由名為IIA型激活素受體或Actriia的TGF-β超家族受體的改良配體結合結構域組成，該結構域與人體抗體中被稱為Fc結構域的部分融合。KER-050 正在開發用於治療骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者和骨髓纖維化患者的低血細胞計數或血小板減少症，包括貧血和血小板減少症。2023 年 12 月，我們公佈了正在進行的 2 期臨牀試驗的更多數據，該試驗評估 KER-050 用於治療極低、低或中等風險 MDS 患者的貧血和血小板減少症。我們預計

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在 2024 年第二和第四季度報告該試驗第 2 部分的更多數據。此外，我們已經與美國食品藥品監督管理局就計劃在MDS患者中進行的 KER-050 3期臨牀試驗的設計進行了接觸，並預計將在2024年中期提供計劃試驗設計的最新情況。此外，2023 年 12 月，我們公佈了正在進行的 2 期臨牀試驗的更多數據，該試驗評估 KER-050 用於治療骨髓纖維化相關細胞減少患者，我們稱之為 RESTORE 試驗。我們預計將在2024年第二和第四季度分別公佈該試驗的更多數據。

我們的第二個候選產品 KER-012（cibotercept）旨在結合並抑制刺激血管內皮和平滑肌細胞和成纖維細胞增殖的 TGF-β 配體的信號傳導，包括激活素 A、激活素 B 和肌抑素（GDF8）。我們認為，KER-012 有可能通過抑制激活素 A 和激活素 B 信號傳導來增加骨形態生成蛋白（BMP）通路的信號傳導，進而治療肺動脈高壓（PAH）等與 BMP 信號傳導降低相關的疾病，包括 BMP 受體中的突變失活。我們正在開發用於治療多環芳烴和心血管疾病的 KER-012。我們預計將在2024年上半年提供正在進行的評估多環芳烴患者中 KER-012（我們稱之為TROPOS試驗）的2期臨牀試驗的最新入組情況。我們還預計將在2024年下半年公佈我們正在進行的針對射血分數保持的慢性心力衰竭患者和射血分數下降的患者的 KER-012 開放標籤 2 期生物標誌物臨牀試驗的初步數據。

我們的第三種候選產品 KER-065 旨在結合和抑制 TGF-β 配體，包括肌肉抑素 (GDF8) 和激活素 A，它們是肌肉和骨質量及力度的負調節劑。通過抑制這些 TGF-β 配體，我們認為 KER-065 有可能增加骨骼肌肉、增加能量消耗、減少體內脂肪、改善胰島素抵抗和改善心臟功能。我們正在開發用於治療肥胖和治療神經肌肉疾病的 KER-065。身體肥胖增加、骨骼肌流失和骨質流失是肥胖的後果。瘦肌肉質量的顯著減少與類胰高血糖素樣pepede-1受體激動劑介導的體重減輕有關。我們已經開始在健康的志願成年人羣中進行 KER-065 的 1 期臨牀試驗，並預計將在 2025 年第一季度公佈該試驗的初步數據。該試驗完成後，我們計劃啟動一項針對肥胖患者的 KER-065 概念驗證試驗。

自2015年成立以來，我們將大部分精力投入到業務規劃、候選產品的研發上，包括開展臨牀試驗和臨牀前研究、籌集資金以及招聘管理人員和技術人員來支持這些業務。迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，因為我們的候選產品均未獲得商業化批准。從歷史上看，我們的運營資金主要通過出售可轉換優先股、普通股和許可協議中獲得的現金。

自動櫃員機銷售協議

2021 年 5 月，我們與之簽訂了銷售協議 Leerink Partners LLC 或 Leerink，作為銷售代理，我們稱之為自動櫃員機銷售協議，根據該協議，我們可以不時通過Leerink（我們稱之為自動櫃員機發行）發行和出售我們的普通股或自動櫃員機股票。2021年5月，我們在S-3表格上向美國證券交易委員會提交了註冊聲明，我們稱之為事先上架註冊聲明，包括基本招股説明書和銷售協議招股説明書，該聲明在提交後立即生效，最多可發行和出售 1.50億美元根據自動櫃員機銷售協議，我們的普通股股份。2022年12月，我們提交了預先上架註冊聲明的招股説明書補充文件，根據自動櫃員機銷售協議，額外發行和出售最多2.5億美元的普通股（如果有）。根據自動櫃員機銷售協議，Leerink可以通過被視為 “市場發行” 的方法出售自動櫃員機股票，該方法定義見經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第415（a）（4）條。根據自動櫃員機銷售協議的條款和條件，我們可能會按金額出售自動櫃員機股票，有時由我們決定，但我們沒有義務出售自動櫃員機產品中的任何自動櫃員機股票。截至 2024 年 3 月 31 日，我們總共售出了 7,991,990根據自動櫃員機發行的普通股，總淨收益約為 3.233 億美元扣除銷售代理佣金和預計的發行費用後。自2024年3月31日起，我們可能會發行和出售自動櫃員機股票，總髮行價不超過剩餘股份 7150 萬美元（減去任何銷售代理佣金）在自動櫃員機產品下可用。

2024年5月，我們在S-3表格上提交了一份新的註冊聲明，我們稱之為新上架註冊聲明，以取代即將到期的先前貨架註冊聲明，包括一份基本招股説明書，該説明書在提交後立即生效，我們可以根據該説明書發佈 未指明數量的普通股、優先股、債務證券和認股權證.

2024 年 1 月普通股公開發行

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開啟 2024 年 1 月 8 日，我們 完成了承銷公開發行，我們發行並出售了4,025,000股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股票的選擇權而發行和出售的52.5萬股普通股，公開發行價格為每股40.00美元。我們從公開募股中獲得的總淨收益約為 扣除承保折扣、佣金和發行費用後的1.511億美元。

自2015年成立以來，我們一直遭受經常性營業虧損。我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將取決於我們的一種或多種候選產品的成功開發和商業化。我們的淨虧損為4,310萬美元 三分別截至2024年3月31日的月份。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為4.245億美元。我們預計，在可預見的將來，我們的持續活動將繼續產生營業虧損和負運營現金流。截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為4.424億美元。

已知趨勢、事件和不確定性

儘管最近通貨膨脹率上升的趨勢有所緩解，但價格繼續上漲，這也可能對我們的業務以及相應的財務狀況和現金流產生重大影響。通貨膨脹因素，例如與我們的臨牀前研究、臨牀試驗、利率和管理費用相關的材料和供應成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。利率上升也構成了影響美國經濟的最新挑戰，並可能使我們將來更難以可接受的條件獲得傳統融資。此外，經濟學家的普遍共識表明，我們應該預計，明年衰退風險將繼續增加，再加上上述情況，可能會在短期內導致進一步的經濟不確定性和資本市場的波動，並可能對我們的業務產生負面影響。此外，這種經濟狀況給股價帶來了下行壓力。儘管我們認為通貨膨脹或更高的利率並未對我們迄今為止的財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於供應鏈限制、與公共衞生危機相關的後果和全球地緣政治緊張局勢，例如俄羅斯和烏克蘭之間的持續戰爭以及以色列戰爭惡化，我們的運營成本，包括勞動力成本和研發成本，在不久的將來（尤其是在通貨膨脹率上升得更快的情況下），我們的運營成本可能會增加，包括勞動力成本和研發成本宏觀經濟狀況，包括銀行倒閉以及員工空缺率和工資增長所致，這可能會給我們的營運資本資源帶來額外壓力。

許可協議

2016 年與綜合醫院公司簽訂的獨家專利許可協議

2016年4月，我們與綜合醫院公司（MGH）簽訂了獨家專利許可協議，該協議隨後於2017年5月和2018年2月進行了修訂。根據與MGH簽訂的許可協議或《MGH協議》，我們獲得了全球獨家許可，有權根據MGH的某些專利和技術信息進行再許可，以製造、製造、使用、使用、出售、出售、租賃、租賃、租賃、租賃、出租、進口、進口或以其他方式轉讓用於治療、診斷、緩解和預防人類和動物疾病和失調的許可產品和工藝。我們必須採取商業上合理的努力來開發和商業化許可產品和工藝，並且必須實現某些必要的調查里程碑。

根據MGH協議的條款，我們在2016年支付了10萬美元的初始許可款，並在2017年向MGH償還了與許可專利相關的約30萬美元先前專利申請費用。我們還向MGH共發行了358,674股普通股。此外，在首次商業銷售我們的第一個產品或工藝之前，我們需要支付象徵性的年度維護費，在第一個產品或工藝的首次商業銷售之後支付中等五位數的年度維護費，該費用可抵扣特許權使用費，為實現此類里程碑的前三種產品或適應症支付某些臨牀和監管里程碑款項，這些里程碑付款總額為860萬美元，以及前三種產品或適應症的某些商業里程碑付款實現這樣的目標里程碑，這些里程碑的付款總額為1,800萬美元。我們在2020年和2021年分別支付了5萬美元和30萬美元，用於實現臨牀和監管里程碑，即（i）在第一個國家申請IND和（ii）完成1期臨牀試驗。我們還有義務為許可產品的淨銷售額支付從低個位數到中等個位數的分級特許權使用費。如果我們需要獲得與許可產品和仿製藥競爭相關的任何第三方知識產權的許可，則由於缺乏有效的索賠，特許權使用費率最多可降低50％。根據MGH協議支付特許權使用費的義務在逐個許可的產品和逐國基礎上到期，在涵蓋此類許可產品的許可專利的最後一次有效索賠到期之後，以及自此類產品在該國首次商業銷售之日起十年後，到期。我們還必須支付我們從分許可證持有者那裏收到的非特許權使用費相關款項的一定比例，金額不超過十兩位數，並支付控制權變更費，相當於任何已完成交易中收到的款項的低個位數百分比，金額不超過七位數。

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2021 年與翰森（上海）健康科技有限公司簽訂的許可協議

2021 年 12 月 12 日，我們與翰森（上海）健康科技有限公司（簡稱 Hansoh）簽訂了許可協議。根據與 Hansoh 簽訂的許可協議或《漢索協議》的條款，我們授予 Hansoh 在中國大陸、香港和澳門（我們統稱為 “領土”）內開發、製造和商業化 KER-050 和含有 KER-050 的許可產品的專有權利。

關於《漢索協議》，漢索將向我們購買 KER-050 的臨牀試驗供應，雙方還將本着誠意進行談判，以便在該領土實現任何預期商業化之前簽訂商業供應協議。此外，漢索將採取商業上合理的努力，在該領土的任何地區開發許可產品，獲得監管部門的批准並商業化。

根據漢索協議的條款，我們在2022年1月淨收到了1,800萬美元的預付款。除預付款外，我們還有權獲得總額不超過2 650萬美元的款項，即在實現規定的發展里程碑後，我們有權獲得總額為2 650萬美元的款項，以及 (ii) 領土內所有特許產品達到規定的淨銷售門檻後獲得1.44億美元。如果特許產品獲準在領土上銷售，我們將有權根據領土內每個地區的年淨銷售額的階梯百分比獲得特許權使用費，該百分比從低兩位數到十幾歲不等，但須視具體的潛在特許權使用費減幅度而定。

Hansoh 為該地區的特定許可產品支付特許權使用費的義務將從該地區首次商業銷售該許可產品之日開始，並持續到 (i) 該地區此類許可產品首次商業銷售之日起十年，(ii) 某些許可專利或聯合專利的最後有效索賠到期，以及 (iii) 此類地區的監管排他性到期之日起地區。在特許權使用費期內，任何一方都不會直接或間接地在領土上將競爭產品商業化。

根據《漢索協議》，我們與漢索簽訂了製造技術轉讓協議或技術轉讓協議，即技術轉讓協議，自2023年6月起生效。技術轉讓協議規定向漢索轉讓完成製造技術轉讓所需的所有文件和信息。根據技術轉讓協議，漢索有義務按技術轉讓協議中規定的費率向我們支付某些款項，因為製造技術轉讓服務是在技術轉讓協議的期限內提供的。除非根據其條款延期，否則技術轉讓協議將於2024年12月30日到期。

我們的經營業績的組成部分

收入

迄今為止，我們尚未從產品銷售中產生任何收入，預計在可預見的將來也不會產生任何收入。我們的收入僅來自研究合作或知識產權許可。將來，我們可能會從其他戰略合作中獲得收入。

運營費用

研究與開發費用

研發費用主要包括我們的研究活動所產生的成本，包括我們的發現工作以及我們當前和潛在未來候選產品的臨牀前和臨牀開發，包括：

▪從事研發職能的人員的工資、福利和其他相關成本，包括股票薪酬支出；

▪根據與第三方簽訂的協議產生的費用，包括代表我們開展研究、臨牀前和臨牀活動的CRO，以及生產用於我們臨牀前研究和臨牀試驗的藥物產品的合同製造組織或首席營銷官；

▪與許可協議相關的許可費；

▪研究與開發用品和服務費用;

▪與設施相關的費用，包括直接折舊費用和分配的設施租金和維護費用以及其他運營成本；

▪從事研發職能的外部顧問的費用，包括他們的費用和相關的差旅費；

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▪與監管事務相關的費用；以及

▪與我們的科學顧問委員會相關的費用。

我們將研發費用記作已發生的費用。外部開發活動的成本是在使用供應商提供給我們的信息對完成特定任務的進度進行評估的基礎上確認的。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與產生的成本模式不同，並在我們的簡明合併財務報表中作為預付或應計的研發費用反映在我們的簡明合併財務報表中。將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款記作預付費用，在相關商品交付或服務提供時記作費用。

研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的將來，隨着我們繼續進行和啟動針對候選產品的新的臨牀試驗，並繼續發現和開發其他候選產品，我們的研發費用將繼續增加。我們期待研究和

開發費用將根據臨牀試驗活動的時間逐季度波動，臨牀

製造業和其他開發活動。如果我們的任何候選產品進入臨牀開發的後期階段，它們的開發成本通常會高於臨牀開發早期階段的候選產品，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間的延長。與我們未來可能開發的任何候選產品的成功商業化相關的因素有很多，包括未來的試驗設計和各種監管要求，根據我們的開發階段，目前無法準確地確定其中許多因素。此外，我們無法控制的未來商業和監管因素將影響我們的臨牀開發計劃和計劃。

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括工資和其他相關費用，包括我們的行政、財務、企業和業務發展及行政職能人員的股票薪酬。一般和管理費用還包括法律、專利、會計、信息技術、審計、税務和諮詢服務的專業費用，以及差旅費和設施相關費用，其中包括直接折舊成本以及設施租金和維護的分配費用以及其他運營成本。

我們預計，隨着我們增加員工人數，未來我們的一般和管理費用將增加，以支持候選產品的持續研發和潛在的商業化。我們已經產生並預計將繼續增加與上市公司相關的費用，包括會計、審計、法律、監管和税務合規服務成本、董事和高級管理人員保險費用以及投資者和公共關係成本。

其他收入（支出），淨額

股息收入

股息收入包括我們的貨幣市場基金賺取的收入，這些收入作為現金等價物記錄在我們的合併資產負債表上。

其他費用，淨額

其他支出淨額主要包括未實現和已實現的外幣損益。

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運營結果

截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的經營業績（以千計）：

			截至3月31日的三個月
			2024						2023
收入：
服務和其他收入			$	83					$	—
總收入			83						—
運營費用：
研究和開發			(38,258)						(31,091)
一般和行政			(10,308)						(7,778)
運營費用總額			(48,566)						(38,869)
運營損失			(48,483)						(38,869)
其他收入（支出），淨額
股息收入			5,806						3,105
其他費用，淨額			(437)						(40)
其他收入總額，淨額			5,369						3,065
淨虧損			$	(43,114)					$	(35,804)

收入

我們認出來了 10 萬美元與《漢索協議》相關的服務收入的百分比 三幾個月已結束 2024 年 3 月 31 日。 我們沒有確認任何收入 三幾個月已結束2023 年 3 月 31 日。

研究與開發費用

下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的研發費用（以千計）：

			截至3月31日的三個月												增加/（減少）
			2024						2023
KER-050			$	8,584					$	10,330					$	(1,746)
KER-012			5,471						4,900						571
KER-065			4,364						1,013						3,351
臨牀前和開發費用			3,383						3,116						267
人事費用（包括股票薪酬）			12,950						9,145						3,805
專業費用			1,265						721						544
設施和用品			1,708						1,532						176
其他開支			533						334						199
			$	38,258					$	31,091					$	7,167

截至2024年3月31日的三個月，研發費用為3,830萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為3,110萬美元。增加720萬美元的主要原因是（i）與KER-012相關的支出增加了60萬美元，這主要是由與我們正在進行的2期臨牀試驗相關的臨牀支出淨增加200萬美元被製造和臨牀前活動的140萬美元減少所抵消；（ii）與KER-065相關的費用增加了340萬美元，主要是由製造和臨牀前淨增加280萬美元推動的活動以及與我們正在進行的1期臨牀試驗相關的臨牀支出增加了60萬美元；(iii) 臨牀前管道和開發活動增加30萬美元；(iv) 與人事支出相關的380萬美元增加，其中包括增加120萬美元的股票薪酬成本，這主要是由股票薪酬增加所推動的

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員工人數以支持我們的產品線的發展；以及（v）由於我們組織的發展，設施、用品、專業費用和其他費用淨增加90萬美元，但部分被KER-050相關支出減少170萬美元所抵消，這主要是由製造活動和臨牀前活動減少340萬美元被我們正在進行的2期臨牀試驗相關的170萬美元臨牀支出增加所抵消。

由於 KER-065 計劃進入臨牀，我們於 2023 年第二季度開始單獨披露與 KER-065 相關的支出，並更新了 2023 年第一季度的研發費用表，單獨披露了 KER-065 相關支出，以便對同比支出進行有意義的比較。由於我們決定降低 KER-047 計劃的優先順序，我們不再在 2024 年單獨披露 KER-047相關費用，並更新了前一時期的研發費用表，將與KER-047相關的費用納入臨牀前支出，以便對同比支出進行有意義的比較。我們預計，研發費用將逐季度波動，具體取決於臨牀試驗活動、臨牀製造和其他開發活動的時間。

一般和管理費用

截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為1,030萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為780萬美元。增加約250萬美元的主要原因是 (一) 人事支出增加了160萬美元，其中包括增加 110 萬美元額外的股票薪酬成本，以支持我們的組織發展和實現公司目標；以及（ii）專業費用、設施、用品和其他費用淨增加130萬美元以支持我們業務的增長，但董事和高級管理人員保險費減少的30萬美元部分抵消了這一點。

其他收入總額，淨額

相比之下，截至2024年3月31日的三個月，其他總收入淨額為540萬美元 截至2023年3月31日的三個月，增至310萬美元。230萬美元的增長是由股息收入增加270萬美元推動的，但部分被股息收入減少的40萬美元所抵消其他費用，淨額。

流動性和資本資源

自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業損失。截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為4,310萬美元和3580萬美元。截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的累計赤字分別為4.245億美元和3.814億美元。迄今為止，我們已將大部分精力投入到業務規劃、候選產品的研發上，包括開展臨牀試驗和臨牀前研究、籌集資金以及招聘管理層和技術人員來支持這些業務。我們現金的主要用途是為運營支出提供資金，主要是研發支出。我們預計，與持續活動相關的支出將大幅增加，尤其是在我們推進候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗時。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外成本，包括重大的法律、會計、投資者關係、董事和高級管理人員保險費和其他費用。此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，我們預計將承擔與建立銷售、營銷、分銷和其他商業基礎設施以實現此類產品商業化相關的鉅額商業化費用。

我們沒有任何獲準銷售的產品。除非我們成功完成開發並獲得監管部門對一種或多種候選產品的批准，否則我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計這將需要數年時間。自成立以來，我們主要通過股權融資、研究合作或知識產權許可為我們的運營提供資金。

2021年5月3日，我們提交了事先上架註冊聲明，允許我們不時發行數量不詳的普通股、優先股、債務證券和認股權證。我們同時與代理商Leerink簽訂了自動櫃員機銷售協議，規定我們根據事先上架註冊聲明（我們稱之為ATM計劃）不時以 “在市場” 發行的形式發行和出售ATM股票。截至2024年3月31日，我們根據自動櫃員機發行共出售了7,991,990股普通股，扣除銷售代理佣金和預計發行費用後，淨收益總額約為3.233億美元。在這三場比賽中幾個月已結束2024年3月31日，我們沒有根據自動櫃員機發行出售普通股。截至2024年3月31日，我們有資格不時發行和出售普通股，總髮行金額不超過自動櫃員機計劃下剩餘的7,150萬加元。2024年5月3日，我們提交了新的上架註冊聲明，以取代先前的上架註冊聲明，該聲明允許我們不時發行數量不詳的普通股、優先股、債務證券和認股權證。

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截至2024年3月31日，我們的現金及現金等價物為4.424億美元。我們認為，我們現有的現金和現金等價物將足以為至少未來12個月的預計流動性需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。由於我們的候選產品和項目的開發存在許多風險和不確定性，並且由於我們可能在多大程度上與第三方合作開發候選產品，因此我們無法估計與完成候選產品的研發相關的資本支出和運營費用增加的時間和金額。我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括：

•我們當前或任何未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的進展、時間和完成情況，以及相關費用，包括由於公共衞生危機或其他原因導致的臨牀前研究或臨牀試驗延遲而可能產生的任何不可預見的費用；

•根據我們與綜合醫院公司和Hansoh簽訂的許可協議，我們需要支付或有資格獲得的里程碑和特許權使用費的時間和金額；

•我們確定並決定開發的潛在新候選產品的數量；

•除了我們計劃對當前和未來的候選產品進行的臨牀前研究和臨牀試驗外，還需要進行更多或擴大的臨牀前研究和臨牀試驗；

•將我們的組織發展到允許我們當前或任何未來候選產品的研究、開發和潛在商業化所需的規模，所涉及的成本；

•提交專利申請、維護和執行專利或為第三方提出的侵權或其他索賠進行辯護所涉及的費用；

•維護我們現有的許可和合作協議，以及簽訂新的許可和合作協議；

•我們的候選產品獲得監管部門批准所涉及的時間和成本，以及由於監管要求的變化或我們的任何候選產品的不利結果而可能遇到的任何延遲；

•相互競爭的技術和市場發展的影響;

•作為上市公司運營的成本；

•為準備上市批准和商業化做準備的臨牀試驗 KER-050、KER-012、KER-065 和未來候選產品的成本；

•在我們選擇自行將產品商業化的地區為我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；

•如果獲得批准，我們可以直接或以特許權使用費的形式從候選產品的未來銷售中獲得收入（如果有）；以及

•任何經批准的候選產品的市場接受度。

此外，公共衞生危機、銀行倒閉、地緣政治緊張局勢以及由此產生的全球經濟活動放緩繼續迅速演變，已經對全球金融市場造成重大幹擾。如果混亂持續下去並加深，我們可能無法在需要時獲得額外資金。如果我們無法獲得資金，我們可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃和臨牀開發工作，這將對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。我們的發展努力沒有任何堅定的外部資金來源或其他支持，我們無法確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本無法確定。在我們能夠產生足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求（我們可能永遠不會這樣做）之前，我們希望通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排相結合的方式為未來的現金需求提供資金。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外資金，或者根本無法獲得足夠的額外資金。任何未能在需要時籌集資金都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。

現金流

下表彙總了我們截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的現金流量（以千計）：

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			截至3月31日的三個月
			2024						2023
用於經營活動的淨現金			$	(44,560)					$	(34,235)
用於投資活動的淨現金			(946)						(1,062)
融資活動提供的淨現金			156,802						107,678
現金、現金等價物和限制性現金淨增加			$	111,296					$	72,381

經營活動中使用的現金

截至2024年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為4,460萬美元，這受淨虧損4,310萬美元以及運營資產和負債使用的1,010萬美元淨現金的推動，部分被非現金費用所抵消，包括810萬美元的股票薪酬支出、30萬美元的租賃費用和30萬美元的折舊。用於運營資產和負債的1,010萬美元淨現金包括：（i）用於支持我們推進計劃的應付賬款和應計費用的530萬美元；（ii）由於研發成本的費用確認時機而用於預付費用和其他資產的450萬美元；（iii）用於運營租賃負債的20萬美元；（iv）用於應收賬款的10萬美元。

截至2023年3月31日的三個月，經營活動中使用的淨現金為3,420萬美元，這受以下因素的推動：（i）淨虧損3580萬美元；（ii）用於運營資產和負債的淨現金增加了480萬美元，但被以下非現金支出部分抵消：（a）570萬美元的股票薪酬支出；（b）50萬美元的租賃費用；（c）20萬美元的折舊。運營資產和負債使用的480萬美元淨現金主要包括：（i）410萬美元用於預付費用和其他資產，這歸因於我們的研發費用確認時間；（ii）70萬美元用於支持我們項目推進的應付賬款和應計支出；（iii）用於運營租賃負債的10萬美元。

用於投資活動的現金

截至2024年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為90萬美元，截至2023年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為110萬美元。這兩個時期用於投資活動的現金都用於購買財產和設備。

融資活動提供的現金

截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為1.568億美元，這主要與（i）扣除承保折扣、佣金和發行費用後，我們在2024年1月公開發行普通股獲得的1.511億美元淨收益；（ii）與行使購買普通股期權相關的570萬美元收益。

截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為1.077億美元，這主要與（i）扣除銷售代理佣金和發行費用後，通過自動櫃員機計劃出售普通股獲得的1.073億美元淨收益；（ii）與行使購買普通股期權相關的40萬美元收益。

合同義務和承諾

在截至2024年3月31日的三個月中，我們的合同義務和承諾與年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述的合同義務和承諾沒有實質性變化。

關鍵會計估計

我們未經審計的中期簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制未經審計的中期簡明合併財務報表和相關披露要求我們做出估算和判斷，以影響報告的資產、負債、成本和支出金額以及簡明財務報表中或有資產和負債的披露。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在這種情況下合理的其他各種因素，這些因素的結果構成了對賬面價值做出判斷的基礎

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從其他來源看不出來的資產和負債。我們會持續評估我們的估計和假設。在不同的假設或條件下，我們的實際結果可能與這些估計值有所不同。

與年度報告中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中所述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。

最近發佈的會計公告

有關近期會計公告的討論，請參閲本10-Q表季度報告其他地方的未經審計的中期簡明合併財務報表附註中的附註2。在 三截至2024年3月31日的月份，最近發佈的會計公告沒有新適用。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

我們在正常業務過程中面臨市場風險。市場風險是指由於金融市場價格和利率的不利變化而可能影響我們的財務狀況的損失風險。我們的市場風險敞口主要是利率敏感性的結果。

利率敏感度

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們的現金和現金等價物分別為4.424億美元和3.311億美元。我們的利率敏感度敞口受到美國基礎銀行利率變化的影響。我們的剩餘現金不時投資於貨幣市場基金賬户和計息儲蓄賬户。我們沒有出於交易或投機目的進行投資。由於我們的投資組合的保守性質，即以短期到期投資的資本保值為前提，我們認為利率立即變動一個百分點不會對投資組合的公允市場價值產生重大影響，因此，我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變動的重大影響。

截至2024年3月31日和2023年12月31日，我們沒有受利率波動影響的未償債務。因此，我們不受與債務相關的利率風險的影響。

第 4 項。控制和程序

評估披露控制和程序

我們維護《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條所定義的 “披露控制和程序”，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在其根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的主要執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2024年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據對截至2024年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至該日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。

財務報告內部控制的變化

在本10-Q表季度報告所涉期間，根據交易法第13a-15（d）條和第15d-15（d）條的要求，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

對控制有效性的固有限制

我們的披露控制和程序以及對財務報告的內部控制旨在為實現預期的控制目標提供合理的保證。我們的管理層認識到，任何控制系統，無論如何

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精心設計和運作, 以某些判斷和假設為基礎, 不能絕對保證其目標得到實現.同樣，對控制措施的評估無法絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述，也不能保證所有控制問題和欺詐事件（如果有）都已被發現。

第二部分 — 其他信息

第 1 項。法律訴訟

我們可能會不時受到仲裁、訴訟或正常業務過程中產生的索賠。我們目前不是任何重大仲裁或法律訴訟的當事方。無法肯定地預測未來任何索賠或訴訟的結果，而且無論結果如何，由於辯護和訴訟費用、管理資源的轉移和其他因素，訴訟都可能對我們產生不利影響。

第 1A 項。風險因素

我們的業務面臨許多風險。除了本10-Q表季度報告以及我們向美國證券交易委員會或美國證券交易委員會提交的其他公開文件中包含的其他信息外，您還應仔細考慮下述風險和不確定性。以下任何風險都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響，並導致我們普通股的交易價格下跌。

與我們的財務狀況和額外資本需求相關的風險

我們的經營歷史有限，自成立以來每年都出現淨虧損，預計未來我們將繼續出現淨虧損。

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。自2015年成立以來，我們已將大部分資源投資於開發候選產品、建立我們的知識產權組合、發展供應鏈、進行業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。因此，我們沒有有意義的業務可以用來評估我們的業務，對我們未來成功或可行性的預測可能不如我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥品的歷史時那樣準確。對生物製藥產品開發的投資具有很強的投機性，因為這需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品都無法表現出足夠的效果或可接受的安全性，無法獲得監管部門的批准並具有商業可行性。我們尚未表現出通過後期臨牀試驗推進任何候選產品的能力，我們沒有獲準商業銷售的產品，迄今為止，我們還沒有從產品銷售中產生任何收入。我們繼續承擔與持續運營相關的大量研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來的每個時期都蒙受了損失。對於 三截至2024年3月31日的幾個月，我們報告的淨虧損為4,310萬美元。截至2024年3月31日，我們的累計赤字為4.245億美元。我們預計在可預見的將來將繼續蒙受重大損失，隨着我們繼續研究和開發我們的主要候選產品 KER-050、我們的第二候選產品 KER-012、我們的第三個候選產品 KER-065 以及我們可能開發的任何未來候選產品，並尋求監管部門的批准，這些損失將增加。

我們預計，如果且當我們：

■推進並完成我們正在進行的 KER-050 二期臨牀試驗，一項評估骨髓增生異常綜合徵（MDS）患者血細胞減少症（包括貧血和血小板減少）的治療，另一項評估骨髓纖維化患者血細胞減少症（包括貧血和血小板減少症）的治療；

■推進並完成我們正在進行的兩項 KER-012 二期臨牀試驗，一項針對肺動脈高壓（PAH）患者，另一項針對射血分數保持不變的慢性心力衰竭患者和射血分數降低的患者；

■推進並完成我們正在進行的針對健康志願者的 KER-065 1 期臨牀試驗；

■繼續研究和開發我們的其他臨牀和臨牀前階段候選產品和發現階段項目；

■使用我們專有的發現方法，增加研發活動的數量，以識別和開發候選產品；

■根據許可協議或合作協議支付里程碑、特許權使用費或其他款項；

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■維護、擴大和保護我們的知識產權組合；

■擴大我們的運營、財務和管理體系，增加人員，包括支持我們的臨牀開發、製造和商業化工作以及我們作為上市公司的運營的人員；

■建立銷售、營銷、醫療事務和分銷基礎設施，將我們可能獲得上市批准並打算自行或與第三方共同商業化的任何產品商業化；

■投資或許可其他技術；以及

■遇到任何延誤或遇到上述任何問題，包括但不限於失敗的研究、複雜的結果、製造挑戰、安全問題或其他監管挑戰。

為了成為並保持盈利，我們、我們的合作者和任何潛在的未來合作者都必須開發具有巨大市場潛力的產品，並最終將其商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得候選產品的上市許可，製造、營銷和銷售我們可能獲得上市批准的產品，以及滿足任何上市後要求。我們可能永遠無法在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠無法創造足夠可觀或大到足以實現盈利的收入。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或增加每季度或每年的盈利能力。我們未能實現盈利並保持盈利將降低我們公司的價值，並可能損害我們籌集資金、維持研發工作、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司價值的下降也可能導致您損失全部或部分投資。

即使我們成功地將一種或多種候選產品商業化，我們仍將繼續投入大量研發和其他支出來開發和銷售其他候選產品。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他未知因素，這些因素可能會對我們的業務產生不利影響。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們支出的未來增長率和我們的創收能力。我們之前的虧損和未來的預期虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資金產生不利影響。

我們將需要大量的額外資金來完成候選產品的開發並開始商業化。在需要時未能獲得這些必要的資金可能會迫使我們推遲、減少或取消我們的某些產品開發或研究業務。

迄今為止，我們的業務主要通過私募股權證券、從合作者那裏獲得的預付款和費用報銷款、2020年4月的首次公開募股或首次公開募股、2020年11月和2024年1月的普通股公開發行以及與作為代理人的Leerink Partners LLC（Leerink LLC）或Leerink的銷售協議有關的 “市場發行” 來提供資金，根據該協議，我們可以提供和不時出售我們的普通股，總髮行價不超過通過Leerink或自動櫃員機產品獲得4億美元。我們預計，隨着我們正在進行的活動，我們的支出將增加，尤其是隨着我們進展和完成兩項 KER-050 2期臨牀試驗，一項針對MDS患者，另一項針對骨髓纖維化患者，針對多環芳烴患者的2期臨牀試驗，針對PAH患者的開放標籤2期生物標誌物臨牀試驗，以及我們在健康志願者中進行的 KER-065 1期臨牀試驗，並繼續研究、開發和啟動任何其他未來的臨牀試驗候選產品。KER-012 KER-012此外，如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品製造、營銷、銷售和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，我們預計將產生與上市公司運營相關的額外費用。因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或任何未來的商業化努力。

截至2024年3月31日，我們有4.424億美元的現金及現金等價物。我們預計，截至2024年3月31日，我們現有的現金和現金等價物將使我們能夠為2027年的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。我們未來對 KER-050、KER-012、KER-065 或其他臨牀前計劃的資本要求將取決於許多因素，包括：

■我們當前或任何未來候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的進展、時間和完成情況，以及相關費用，包括由於公共衞生危機或其他原因導致的臨牀前研究或臨牀試驗延遲而可能產生的任何不可預見的費用；

■根據我們與綜合醫院集團和翰森（上海）健康科技有限公司（簡稱 Hansoh）簽訂的許可協議，我們需要支付或有資格獲得的里程碑和特許權使用費的時間和金額；

■我們確定並決定開發的潛在新候選產品的數量；

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■除了我們計劃對當前和未來的候選產品進行的臨牀前研究和臨牀試驗外，還需要進行更多或擴大的臨牀前研究和臨牀試驗；

■將我們的組織發展到允許我們當前或任何未來候選產品的研究、開發和潛在商業化所需的規模，所涉及的成本；

■提交專利申請、維護和執行專利或為第三方提出的侵權或其他索賠進行辯護所涉及的費用；

■維護我們現有的許可和合作協議，以及簽訂新的許可和合作協議；

■我們的候選產品獲得監管部門批准所涉及的時間和成本，以及由於監管要求的變化或我們的任何候選產品的不利結果而可能遇到的任何延遲；

■相互競爭的技術和市場發展的影響;

■製造 KER-050、KER-012、KER-065 和未來臨牀試驗候選產品的成本，以準備上市批准申請和為商業化做準備；

■在我們選擇自行將產品商業化的地區，如果獲得批准，我們可能獲得監管部門批准的任何候選產品建立銷售、營銷和分銷能力的成本；

■如果獲得批准，我們可以直接或以特許權使用費的形式從候選產品的未來銷售中獲得收入（如果有）；以及

■任何經批准的候選產品的市場接受度。

我們的發展努力沒有任何堅定的外部資金來源或其他支持，我們無法確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本無法確定。在我們能夠產生足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求（我們可能永遠不會這樣做）之前，我們希望通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷或分銷安排相結合的方式為未來的現金需求提供資金。

我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟和市場狀況以及其他因素，我們可能無法控制或控制這些因素。總體而言，金融市場的混亂，以及最近由於銀行倒閉而造成的混亂，例如硅谷銀行的倒閉和破產管理、地緣政治衝突和經濟不穩定，可能會使股權和債務融資更加難以獲得，並可能對我們滿足籌款需求的能力產生重大不利影響。如果有的話，我們無法保證未來會有足夠的資金或以我們可接受的條件提供融資。如果我們無法獲得額外資金，我們可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃和臨牀開發工作，這將對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。

籌集額外資本可能會導致普通股持有人稀釋，限制我們的業務或要求我們放棄對技術或候選產品的權利。

在我們能夠創造可觀的產品收入之前，如果有的話，我們希望用現有的現金和現金等價物以及合作收入來為我們的運營提供資金。為了進一步推進候選產品的開發，發現更多候選產品並實現我們的其他業務目標，我們將需要尋求額外的資金。

如果有的話，我們無法保證未來會有足夠的金額或商業上合理的條件提供融資。此外，任何融資條款都可能對我們普通股持有人的持有量或權利產生不利影響，我們發行的額外證券，無論是股權還是債務，或者此類發行的可能性，都可能導致我們普通股的市場價格下跌。出售更多普通股或可轉換為普通股或可兑換成普通股的證券將稀釋我們所有的現有股東，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，這些優惠會對您作為普通股持有人的權利產生不利影響。負債可能導致固定還款義務增加，我們可能需要同意某些限制性契約，例如限制我們承擔額外債務或申報分紅的能力，限制我們收購、出售或許可知識產權的能力，以及其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。如果我們通過營銷和分銷安排或其他合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，則與第三方，我們可能必須向我們的候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃放棄某些寶貴的權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求在理想的早期階段尋找 KER-050、KER-012、KER-065 或任何未來候選產品的合作者，或者放棄對我們本來會尋求開發的候選產品或技術的權利或

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將自己商業化。此外，任何額外的籌款活動都可能使我們的管理層偏離其日常活動，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響。

如果我們無法籌集足夠數量的額外資金或以我們可接受的條件籌集更多資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止一項或多項候選產品的開發或商業化，或者我們的一項或多項其他研發計劃。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營業績，並導致我們的普通股價格下跌。

與我們的候選產品的發現、開發和監管批准相關的風險

我們在很大程度上依賴於我們處於臨牀開發階段的候選產品的成功。如果我們無法通過臨牀試驗推進當前或未來的候選產品，無法獲得上市批准並最終將我們開發的任何候選產品商業化，或者在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。

在獲得監管機構的上市批准才能銷售我們的候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明候選產品對人體的安全性和有效性。由於 KER-050、KER-012 和 KER-065 仍在臨牀試驗中，我們的候選產品開發還處於初期階段。如果 KER-050、KER-012 或 KER-065 中的任何一個遇到安全性或有效性問題、開發延遲或監管問題或其他問題，我們的發展計劃和業務將受到嚴重損害。

我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於 KER-050、KER-012、KER-065 以及我們未來開發的任何候選產品的成功開發和最終商業化，而這種情況可能永遠不會發生。KER-050、KER-012、KER-065 以及我們未來開發的任何候選產品都需要額外的臨牀前和臨牀開發、臨牀、臨牀前和製造活動的管理、特定適應症在美國和其他司法管轄區的上市批准、向定價和報銷機構證明有效性、為臨牀開發和商業生產獲得充足的製造供應、建立商業組織以及大量投資和重大營銷工作在我們從產品銷售中獲得任何收入之前。我們當前和未來的候選產品的成功將取決於多個因素，包括：

■成功及時完成美國食品藥品監督管理局、FDA或任何類似的外國監管機構同意其設計、終點或實施的臨牀試驗和臨牀前研究；

■我們的財務和其他資源足以完成必要的臨牀前研究和臨牀試驗；

■獲得監管部門的批准或授權，以進行我們計劃的臨牀試驗或未來的臨牀試驗；

■及時開始併成功招募和完成更多臨牀試驗；

■我們有能力向食品藥品管理局或任何類似的外國監管機構滿意地證明適用的候選產品作為我們靶向適應症的治療是安全有效的，或者對於受生物製品監管的適用候選產品，適用的候選產品對我們的靶向適應症是安全、純淨和有效的；

■我們有能力證明適用候選產品與其擬議適應症的風險收益比率是可以接受的，令美國食品藥品管理局或任何類似的外國監管機構感到滿意；

■及時收到相關監管機構對我們候選產品的上市許可；

■向相關監管機構作出的上市後批准承諾的範圍；

■如果我們的任何候選產品獲得批准，則單獨或與第三方製造商建立和擴大臨牀試驗和商業製造的臨牀供應制造能力；

■在美國和國際上為我們的候選產品獲得和維護專利和商業祕密保護或監管排他性；

■成功擴大銷售和營銷組織的規模，並啟動我們的候選產品的商業銷售（如果獲得批准）；

■患者、醫學界和第三方付款人接受我們的候選產品的好處和用途（如果獲得批准）；

■在獲得批准後，我們的候選產品繼續保持可接受的安全狀況；

■與開發和商業化我們候選產品目標適應症中其他療法的公司進行有效競爭；

■獲得和維持醫療保險並從第三方付款人那裏獲得足夠的報銷；以及

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■執行和捍衞知識產權和索賠。

如果我們未能及時或根本無法在其中一個或多個因素上取得成功，我們可能會遇到重大延遲，或者無法成功地將 KER-050、KER-012、KER-065 或我們開發的任何未來候選產品商業化，這將對我們的業務造成重大損害。如果我們沒有獲得當前和未來候選產品的營銷批准，我們可能無法繼續運營。

我們所有的候選產品都處於臨牀前或臨牀開發階段。臨牀試驗很難設計和實施，而且它們涉及漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們在完成 KER-050、KER-012、KER-065 或任何未來候選產品的開發和商業化方面可能會遇到延遲，或者最終無法完成。

臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。在臨牀試驗過程中，失敗可能隨時發生，我們未來的臨牀試驗結果可能不會成功。我們無法保證我們正在進行和計劃中的任何臨牀試驗將按計劃進行或按計劃完成（如果有的話）。此外，即使這些試驗及時啟動或進行，也可能會出現可能導致此類臨牀試驗暫停或終止的問題。

迄今為止，我們尚未完成批准任何候選產品所需的任何關鍵臨牀試驗。儘管我們已經在健康志願者中完成了 KER-050 的 1 期臨牀試驗和 KER-012 的 1 期臨牀試驗，但我們正在進行的臨牀試驗或臨牀前研究可能會出現延遲，我們不知道計劃的臨牀試驗是否會按時開始、需要重新設計、按時招募患者、及時為我們的候選產品提供充足的藥物供應或按時完成（如果有的話）。一項或多項臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們正在進行和未來的臨牀試驗可能不會成功。在臨牀試驗期間，我們還可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻礙我們獲得上市批准或商業化 KER-050、KER-012、KER-065 或任何未來候選產品的能力，包括：

■延遲或未能獲得監管部門授權開始審判；

■延遲與監管機構就我們的臨牀試驗的設計或實施達成共識；

■延遲或未能與潛在的合同研究組織或CRO和臨牀試驗場所就可接受的條款達成協議，其條款可能需要進行廣泛的談判，並且在不同的CRO和試驗地點之間可能會有很大差異；

■延遲或未能在每個地點獲得機構審查委員會、IRB或道德委員會的正面意見；

■延遲或未能招募足夠數量的合適患者參與試驗；

■未能讓患者完成試驗或返回接受治療後隨訪，包括由於公共衞生危機而導致我們治療患者或進行治療後隨訪的能力中斷；

■臨牀場所偏離試驗方案、缺少數據或退出試驗；

■延遲增加新的臨牀試驗地點；

■未能及時生產足夠數量的候選產品以用於臨牀試驗；

■發生與候選產品相關的被認為超過其潛在益處的不良事件，或安全性或耐受性問題，如果我們或我們的合作者發現參與者面臨不可接受的健康風險，則可能導致我們或我們的合作者（如適用）暫停或終止試驗；

■未能按照美國食品和藥物管理局或任何類似外國監管機構的良好臨牀實踐或其他國家的GCP、要求或監管指南進行臨牀試驗；

■監管要求、政策和指導方針的變化；

■我們的第三方研究承包商未能遵守監管要求或及時履行對我們的合同義務，或根本沒有履行其對我們的合同義務；

■在臨牀試驗中延遲確定適當的劑量水平和給藥頻率；

■我們的候選產品的質量或穩定性低於可接受的標準；以及

■地緣政治行動導致的業務中斷，包括戰爭，例如當前的俄烏戰爭和以色列戰爭，以及恐怖主義或認為此類敵對行動可能迫在眉睫的看法、傳染病的再次爆發或包括地震、颱風、洪水和火災在內的自然災害。

此外，公共衞生危機可能會增加我們未來遇到更多困難和延誤的可能性。如果我們、進行此類試驗的機構的IRB或FDA或類似的外國監管機構暫停或終止臨牀試驗，或者安全審查委員會建議暫停或終止此類試驗，我們也可能會遇到延誤。由於以下幾點，可能會被暫停或終止

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因素，包括未能按照監管要求或我們的臨牀方案進行臨牀試驗、美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構對臨牀試驗運營或試驗場所的檢查導致臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用產品或治療有益處、未能確定或實現具有臨牀意義的試驗終點、政府法規或行政行動的變化或缺乏足夠的資金繼續臨牀試驗。導致或導致臨牀試驗延遲開始或完成的許多因素最終也可能導致我們的候選產品被監管部門拒絕批准。此外，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在對我們的臨牀試驗設計進行了審查和評論之後，仍可能更改批准要求。

如果我們在臨牀測試或市場批准方面遇到延遲，我們的產品開發成本將增加。我們不知道我們的任何臨牀試驗是否會按計劃開始、是否需要重組或按計劃完成，或者根本不知道。重大的臨牀試驗延遲還可能縮短我們可能擁有將候選產品商業化的專有權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會損害我們成功將候選產品商業化的能力，損害我們的業務和經營業績。我們臨牀開發計劃的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

我們的臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品或任何未來候選產品的安全性和有效性或安全性、純度和效力的實質性證據，這將阻礙、延遲或限制監管批准和商業化的範圍。

為了獲得必要的監管部門批准來推銷和銷售我們的任何候選產品，包括 KER-050、KER-012、KER-065 和任何其他未來候選產品，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，證明我們的研究藥物是安全有效的，可用於每種靶向適應症；對於受生物製品監管的候選產品，例如 KER-050、KER-012 和 KER-065，該候選產品是安全、純淨和有效的，可用於其靶向適應症。臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。在臨牀開發過程中，任何時候都可能出現故障。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得監管機構的商業化批准。我們可能無法確定相關監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，並且臨牀試驗在任何測試階段都可能失敗。此外，獲得監管部門批准的過程非常昂貴，臨牀試驗開始後通常需要很多年，並且可能因所涉候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標適應症、患者羣體和監管機構而有很大差異。在獲準在美國或國外將 KER-050、KER-012、KER-065 和任何未來候選產品商業化之前，我們、我們的合作者或潛在的未來合作者必須從充分、控制良好的臨牀試驗中拿出大量證據，證明此類候選產品對於其預期用途是安全有效的，令美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構滿意。

我們進行的臨牀試驗可能無法證明獲得監管部門批准以銷售我們的候選產品所必需的療效和安全性。在某些情況下，由於多種因素，包括方案中規定的試驗程序的變化、患者羣體規模和類型的差異、臨牀試驗方案的變化和遵守情況以及臨牀試驗參與者的退出率，同一候選產品的不同臨牀試驗之間的安全性或有效性結果可能存在顯著差異。如果我們正在進行或未來的臨牀試驗的結果對候選產品的療效尚無定論，如果我們沒有達到具有統計和臨牀意義的臨牀終點，或者如果我們的候選產品存在安全問題，我們可能會延遲獲得上市批准（如果有的話）。此外，我們在靶向適應症的任何一項臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制我們在這些適應症和其他適應症中的候選產品獲得監管部門批准的前景。

即使成功完成試驗，臨牀數據也往往容易受到不同的解釋和分析的影響，我們無法保證 FDA 或類似的外國監管機構會像我們一樣解釋結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多試驗。即使在臨牀試驗中觀察到陽性結果，我們也不能保證 FDA 或類似的外國監管機構會將我們的候選產品視為具有療效。此外，另一個監管機構可能認為支持一個司法管轄區批准的結果不足以支持另一個司法管轄區的監管批准。如果試驗結果在支持上市申請方面不能令美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構滿意，KER-050、KER-012、KER-065 和任何未來候選產品的批准可能會被嚴重延遲，或者我們可能需要花費大量額外資源來進行額外的試驗，以支持潛在的試驗

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批准我們的候選產品。即使候選產品獲得了監管部門的批准，此類批准的條款也可能會限制特定候選產品的範圍和用途，這也可能限制其商業潛力。

我們的候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。我們正在進行的臨牀試驗的初步成功可能並不表示這些試驗完成時或進入後期試驗時所獲得的結果。

非臨牀和臨牀前研究以及臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。儘管臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展，但處於臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。此外，無法保證我們的任何臨牀試驗最終都會成功，也無法保證我們的任何候選產品的進一步臨牀開發。正在進行臨牀試驗的候選產品的失敗率很高。生物技術和製藥行業的許多公司在早期開發中取得了積極的成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們無法確定我們不會面臨類似的挫折。除其他外，這些挫折是由臨牀試驗進行期間得出的臨牀前發現，或臨牀前研究和臨牀試驗中的安全性或有效性觀察造成的，包括以前未報告的不良事件。此外，臨牀前和臨牀數據通常容易受到不同的解釋和分析的影響，許多公司認為其候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但未能獲得美國食品藥品管理局或類似外國監管機構的批准。我們臨牀開發中的任何此類挫折都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

此外，我們進行的一些臨牀試驗可能包括在有限數量的臨牀場所對有限數量的患者進行的開放標籤試驗。例如，我們正在進行的 KER-050 二期臨牀試驗，一項針對 MDS 患者，另一項針對骨髓纖維化患者，均為開放標籤試驗。“開放標籤” 臨牀試驗是患者和研究者都知道患者正在接受的候選研究產品還是現有的批准產品或安慰劑。最典型的是，開放標籤臨牀試驗僅測試候選研究產品，有時可能在不同的劑量水平下進行測試。例如，在我們正在進行的針對 MDS 患者的 KER-050 的 2 期臨牀試驗中，試驗第 1 部分第 1、2、3、4 和 5 組的劑量水平分別為 0.75 mg/kg、1.5 mg/kg、2.5 mg/kg、3.75 mg/kg 和 5.0 mg/kg。

開放標籤臨牀試驗也受到各種限制，這些侷限性可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者知道自己何時接受治療。開放標籤臨牀試驗可能會受到 “患者偏見” 的影響，即患者僅僅因為意識到接受實驗性治療就認為自己的症狀有所改善。此外，入選進行早期臨牀試驗的患者通常包括最嚴重的患者，儘管採用了新的治療方法，他們的症狀可能必然會改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到 “研究者偏見” 的影響，即那些評估和審查臨牀試驗生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並且鑑於這些知識，可能會對受治療組的信息做出更積極的解釋。鑑於兩項針對 KER-050 的開放標籤 2 期臨牀試驗正在進行中，一項針對 MDS 患者，另一項針對骨髓纖維化患者，另一項針對射血分數保持的慢性心力衰竭患者和射血分數降低的患者，這些臨牀試驗的結果可能無法預測這些產品或其他候選產品的未來臨牀試驗結果，當我們納入開放標籤臨牀試驗時在受控環境中使用安慰劑進行研究 KER-012或主動控制。

我們的候選產品可能與嚴重的不良、不良或不可接受的副作用或其他特性或安全風險有關，這可能會延遲或停止其臨牀開發，或阻礙上市批准。如果在候選產品的開發過程中或獲得批准後發現此類副作用，我們可能會暫停或放棄此類候選產品的開發，則任何經批准的標籤的商業形象都可能受到限制，或者在獲得上市批准後，我們可能會面臨其他重大負面後果。

我們的候選產品可能造成的不良副作用可能導致我們或監管機構中斷、延遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或延遲或拒絕美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構的監管批准。儘管迄今為止，在我們的臨牀前研究和臨牀試驗中，KER-050、KER-012 和 KER-065 的耐受性總體良好，但未來的臨牀前研究和臨牀試驗，包括我們的其他候選產品的結果，可能會發現我們的候選產品的安全問題或其他不良特性。

我們正在進行的 KER-050 和 KER-012 的 2 期臨牀試驗、我們正在進行的 KER-065 的 1 期臨牀試驗以及未來對這些產品和其他候選產品的臨牀試驗的結果可能表明，我們的候選產品會導致不良或不可接受的副作用甚至死亡。在這種情況下，我們的試驗可能會暫停或終止，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的產品

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任何或所有靶向適應症的候選人。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或入組患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

此外，如果我們的候選產品在臨牀前研究或臨牀試驗中出現不良副作用或具有意想不到的特徵，我們可能會選擇放棄其開發或將其開發局限於更狹窄的用途或亞羣，在這些用途或亞羣中，不良副作用或其他特徵不太普遍，不太嚴重或從風險收益的角度來看更容易接受，如果獲得批准，這可能會限制對候選產品的商業預期。此外，由他人進行的製藥和生物製藥產品臨牀試驗的不利發展可能導致美國食品和藥物管理局或其他外國監管監督機構暫停或終止我們的臨牀試驗，或更改我們任何候選產品的批准要求。

此外，如果我們的任何候選產品獲得上市批准，而我們或其他人隨後發現此類產品會造成不良或不可接受的副作用，則可能會導致許多潛在的重大負面後果，包括：

■監管機構可能會撤回對此類產品的批准，並要求我們將批准的產品從市場上撤出；

■監管機構可能要求向醫生和藥房添加標籤聲明、特定警告、禁忌症或現場警報；

■監管機構可能要求向患者分發一份概述此類副作用風險的藥物指南，或者我們實施風險評估和緩解策略（REMS），以確保產品的益處大於風險；

■我們可能需要進行額外的臨牀試驗，這可能會導致與監管機構的更多互動；

■我們可能需要更改產品的管理方式，進行額外的臨牀試驗或更改產品的標籤；

■我們在推廣產品的方式上可能會受到限制；

■該產品的銷量可能會大幅下降；

■我們可能會受到訴訟或產品責任索賠；以及

■我們的聲譽可能會受到影響。

這些事件中的任何一個都可能使我們、我們的合作者或潛在的未來合作伙伴無法實現或維持對受影響產品的市場認可，或者可能大幅增加商業化成本和支出，如果獲得批准，這反過來又可能推遲或阻止我們通過銷售候選產品獲得可觀的收入。

我們可能會發現很難讓患者參與我們的臨牀試驗，這可能會延遲或阻止我們繼續進行候選產品的臨牀試驗，或者以其他方式對候選產品的臨牀試驗產生不利影響。

識別和認證患者參與我們候選產品的臨牀試驗對我們的成功至關重要。除其他外，我們能否根據其方案及時完成臨牀試驗，取決於我們是否有能力招募足夠數量的合格患者參與試驗，並在試驗結束之前繼續參與試驗。由於與新治療方法相關的不良事件、針對相似患者羣體的競爭性臨牀試驗、當前治療方法的存在或其他原因（包括公共衞生危機）引起的負面報道，患者可能不願參與我們的臨牀試驗。任何與患者入組相關的延遲或與留住患者相關的困難都可能導致成本增加、候選產品的推遲推出、候選產品的有效性測試延遲或臨牀試驗完全終止。我們可能無法識別、招募和招募足夠數量的患者或具有所需或期望特徵的患者，無法及時完成我們的臨牀試驗。患者入組和試驗完成受許多因素的影響，包括：

■患者羣體的規模和性質以及識別患者的程序；

■潛在患者臨牀試驗場所的距離和可用性；

■患者前往臨牀試驗場所的能力；

■審判的資格和排除標準；

■臨牀試驗的設計；

■迄今為止正在研究的候選產品的安全概況；

■所研究候選產品的預期風險和收益；

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■我們方法的預期風險和收益；

■批准目前正在研究的用於治療類似疾病或病症的競爭候選產品，或類似候選產品的競爭性臨牀試驗，或針對符合我們患者資格標準的患者羣體；

■正在調查的疾病的嚴重程度；

■入組時和整個臨牀試驗期間患者疾病的進展程度；

■獲得和維持患者同意的能力；

■入組患者在試驗完成前退學的風險；

■醫生的患者轉診做法；以及

■在治療期間和治療後充分監測患者的能力。

罕見病或孤兒病適應症的入組風險增加，這可能會限制可能參加我們計劃臨牀試驗的患者人數。此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗競爭，尋找與候選產品處於相同治療領域的候選產品，而這種競爭將減少我們可用的患者數量和類型，因為一些可能選擇參加我們試驗的患者可能會選擇報名參加我們的競爭對手正在進行的試驗。由於合格的臨牀研究人員數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗場所進行一些臨牀試驗，這將減少在該臨牀試驗場所可供我們進行臨牀試驗的患者數量。

與患者入組相關的延遲以及與患者留住相關的困難可能會導致成本增加或影響我們未來臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻礙這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。

隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期、頭號和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審核和驗證程序，這可能會導致最終數據發生實質性變化。

我們可能會不時發佈臨牀試驗的中期、頭條或初步數據。隨着更多受試者數據的出現，我們臨牀試驗的初步和中期數據可能會發生變化。例如，2021 年 6 月，我們公佈了 2 期臨牀試驗第 1 組和第 2 組的初步結果，該試驗評估 KER-050 用於治療極低、低或中等風險 MDS 患者的貧血和血小板減少症，其中僅包括預計參加該試驗的一小部分患者。最近，我們還於2023年12月公佈了該試驗第1部分和第2部分的更多初步療效結果。來自我們臨牀試驗的初步或中期數據不一定能預測最終結果。初步和中期數據存在以下風險：隨着入組的繼續、更多的試驗數據可用以及我們發佈最終臨牀試驗報告，一項或多項臨牀結果可能發生重大變化。中期、頭號和初步數據也仍受審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據與我們先前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎地看待初步數據、頭條數據和臨時數據。與臨時數據相比，最終數據的重大不利變化可能會嚴重損害我們的業務前景。

此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，也可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品（如果有）的可批准性或商業化，以及整個公司。此外，我們選擇公開披露的有關特定臨牀前研究或臨牀試驗的信息基於通常的大量信息，您或其他人可能不同意我們認為應包含在披露中的重要或其他適當信息，並且我們決定不披露的任何信息最終都可能被視為對未來有關特定產品（如果有）、候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面具有重要意義。如果我們報告的初步和中期數據與實際結果不同，或者包括監管機構在內的其他人不同意得出的結論，則我們的候選產品獲得批准和商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。

臨牀前開發尚不確定。我們的臨牀前項目可能會出現延誤，或者可能永遠無法進入臨牀試驗，這將對我們獲得監管部門批准或及時或根本將這些計劃商業化的能力產生不利影響，這將對我們的業務產生不利影響。

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在開始任何候選產品的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，以支持任何未來在美國的研究性新藥（IND）申請或其他司法管轄區的類似申請。迄今為止，我們所有完成的臨牀試驗都是在美國境外進行的。但是，我們於2022年10月向美國食品藥品管理局提交併批准了針對多發性硬化症患者的 KER-050 的2期臨牀試驗，並於2023年7月向美國食品藥品管理局提交併批准了針對多環芳烴患者的2期臨牀試驗。KER-012進行臨牀前測試是一個漫長、耗時且昂貴的過程，與我們直接進行臨牀前測試和研究的候選產品相關的延誤可能會導致我們產生額外的運營費用。雖然我們正在對骨髓纖維化患者進行 KER-050 的二期臨牀試驗、一項開放標籤的 KER-012 二期生物標誌物臨牀試驗，以及在美國以外的健康志願者中針對 KER-065 的1期臨牀試驗，但我們無法確定我們對其他候選產品的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也無法預測美國食品藥品管理局是否會接受我們提議的臨牀計劃，或者我們的臨牀前測試和國外臨牀試驗的結果最終將支持... 的進一步發展我們的其他候選產品。因此，我們無法確定我們是否能夠在預期的時間表內為我們的臨牀前項目提交IND或類似的申請，也無法確定提交IND或類似申請是否會導致FDA或類似的外國監管機構允許臨牀試驗開始。

由於動物供應短缺或動物試驗可能受到限制，我們的研發活動可能會受到影響或延遲。

某些法律法規要求我們在啟動涉及人類的臨牀試驗之前，在動物身上測試我們的候選產品。未能訪問或嚴重延遲訪問符合我們需求或符合監管要求的動物研究模型，可能會對我們推進臨牀前和臨牀項目以及成功開發候選產品的能力產生重大不利影響，這可能會對我們的業務造成重大損害。

此外，動物試驗活動一直是爭議和負面宣傳的話題。動物權利組織和其他組織和個人試圖阻止動物試驗活動，敦促在這些領域制定立法和法規，並通過抗議和其他手段破壞這些活動。只要這些團體的活動取得成功，我們的研發活動可能會中斷、延遲或變得更加昂貴。

美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構的監管批准程序漫長、耗時且本質上不可預測，如果我們最終無法獲得監管部門對候選產品的批准，我們的業務將受到嚴重損害。

獲得美國食品藥品管理局和類似外國監管機構的批准所需的時間是不可預測的，但通常需要很多年才能開始臨牀試驗，並且取決於許多因素，包括監管機構的實質性自由裁量權。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法律或法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，我們現有的候選產品或將來可能尋求開發的任何候選產品都無法獲得監管部門的批准。

我們的候選產品可能無法獲得監管部門的批准，原因有很多，包括：

■美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施；

■我們可能無法令美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構滿意地證明候選產品作為我們靶向適應症的治療方法是安全有效的，或者對於受生物製品監管的候選產品，候選產品對於其擬議適應症是安全、純淨和有效的；

■所研究的人羣可能不夠廣泛或具有代表性，無法確保我們尋求批准的人羣的安全性或有效性；

■臨牀試驗的結果可能不符合美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構批准所需的統計重要性水平；

■我們可能無法證明候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險；

■FDA 或類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀試驗數據的解釋；

■除了我們目前預期的之外，FDA或類似的外國監管機構可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗；

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■從我們的候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持向 FDA 或其他提交材料提交新藥申請、保密協議、生物製劑許可申請（BLA）（如適用），也不足以獲得美國或其他地方的監管批准；

■美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會發現與我們簽訂臨牀和商業用品合同的第三方製造商的製造工藝或設施存在缺陷或未予批准；以及

■美國食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構的批准政策或法規或其執行的法律可能會發生重大變化，從而使我們的臨牀數據不足以獲得批准。

漫長的批准程序以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管部門的批准來銷售我們的任何候選產品，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況和經營業績。FDA和類似的外國監管機構在批准過程中擁有很大的自由裁量權，並決定何時或是否將我們的任何候選產品獲得監管部門的批准。即使我們認為從候選產品的臨牀試驗中收集的數據令人鼓舞，但這些數據可能不足以支持美國食品藥品管理局或類似外國監管機構的批准。如果疫情等全球健康問題使FDA或其他監管機構無法進行定期檢查、審查或其他監管活動，則可能會嚴重影響FDA或類似的外國監管機構及時審查和處理我們的監管申報的能力，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

此外，即使我們獲得了批准，監管機構也可能批准我們的任何候選產品，但其適應症數量少於或多於我們的要求，可能不批准我們打算為我們的產品收取的價格（如果有），可以根據昂貴的上市後臨牀試驗的完成情況給予批准，或者可能批准標籤不包含該候選產品成功商業化所必需或理想的標籤聲明的候選產品。上述任何情景都可能對我們的候選產品的商業前景造成重大損害。

美國食品和藥物管理局和任何類似的外國監管機構不得接受在其管轄範圍以外的地方進行的試驗的數據。

美國食品和藥物管理局或任何類似的外國監管機構接受在其各自司法管轄區之外進行的臨牀試驗中的試驗數據可能受某些條件的約束，也可能根本不被接受。如果外國臨牀試驗的數據旨在作為美國上市批准的依據，則食品和藥物管理局通常不會僅根據國外數據批准申請，除非 (i) 數據適用於美國人口和美國醫療機構；(ii) 試驗由具有公認能力的臨牀研究人員進行，符合當前的GCP要求；(iii) FDA能夠通過現場檢查來驗證數據或其他適當的手段。關於外國臨牀試驗數據可接受性的類似要求和限制可能適用於其他國家。此外，必須滿足美國食品和藥物管理局的臨牀試驗要求，包括所研究的患者羣體的充足性和統計數據。此外，此類外國審判受進行審判的外國司法管轄區的適用當地法律的約束。無法保證食品和藥物管理局或任何適用的外國監管機構會接受在其適用司法管轄區之外進行的試驗的數據。如果美國食品和藥物管理局或任何適用的外國監管機構不接受此類數據，則需要進行更多試驗，這將既昂貴又耗時，並且會延遲我們業務計劃的某些方面，並可能導致我們的候選產品無法在適用司法管轄區獲得商業化批准。

即使我們獲得監管部門對候選產品的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查，這可能會導致大量額外支出，如果我們未能遵守監管要求或在該候選產品上遇到意想不到的問題，我們可能會受到處罰。

如果我們的任何候選產品獲得批准，它們將受到製造、標籤、包裝、存儲、廣告、促銷、抽樣、記錄保存、上市後研究以及提交安全性、有效性和其他上市後信息的持續監管要求的約束，包括美國聯邦和州的要求以及相應的外國監管機構的要求。此外，對於我們在批准後進行的任何臨牀試驗，我們將繼續遵守當前的良好生產規範（cGMP）和GCP要求。

製造商及其設施必須遵守 FDA 和類似的外國監管機構的廣泛要求，包括確保質量控制和製造程序符合 cGMP 法規。因此，我們和我們的合同製造商將接受持續的審查和檢查，以評估對cGMP的遵守情況

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遵守在任何保密協議或BLA、其他外國上市許可申請中做出的承諾以及先前對檢查意見的答覆。因此，我們和與我們合作的其他人必須繼續在所有監管合規領域（包括製造、生產和質量控制）花費時間、金錢和精力。

我們獲得的候選產品的任何監管批准都可能受到產品上市批准的指定用途的限制或批准條件的約束，或者包含潛在昂貴的上市後測試要求，包括為監測候選產品的安全性和有效性而進行的4期臨牀試驗和監測。美國食品和藥物管理局可能還要求將REMS計劃作為批准我們的候選產品的條件，這可能要求患者長期隨訪、藥物指南、醫生溝通計劃或其他確保安全使用的內容，例如限制分發方法、患者登記和其他風險最小化工具。類似的外國監管機構可能會對FDA REMS計劃施加類似的要求。例如，歐盟委員會可能要求制定風險緩解計劃，以收集有關藥物安全概況的更多信息，其中可能包括藥物警戒活動計劃和風險最小化的措施。此外，如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構批准我們的候選產品，我們將必須遵守包括提交安全和其他上市後信息、報告和註冊在內的要求。

如果不遵守監管要求和標準，或者如果產品上市後出現問題，FDA或類似的外國監管機構可以實施同意令或類似要求，或者撤回批准。稍後發現我們的候選產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造過程中的不良事件，或者不遵守監管要求，可能會導致對批准的標籤進行修訂以添加新的安全信息；實施上市後研究或臨牀試驗以評估新的安全風險；或根據REMS計劃或類似的外國計劃實施分銷限制或其他限制。其他潛在後果包括：

■限制或暫停運營，包括對我們產品的營銷或製造（如果獲得批准）、產品退出市場或自願或強制召回產品；

■罰款、警告信或暫停臨牀試驗；

■美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構拒絕批准我們提交的待處理申請或對已批准申請的補充或暫停或撤銷許可批准；

■產品扣押或扣留或拒絕允許進口或出口我們的候選產品；以及

■禁令或施加民事或刑事處罰。

美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構嚴格監管上市產品的營銷、標籤、廣告和促銷。只能根據批准的適應症和批准的標籤的規定推廣產品。美國食品和藥物管理局和其他機構以及類似的外國監管機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會承擔重大責任，包括負面宣傳、警告信、糾正性廣告以及可能的民事和刑事處罰。醫生可以根據其獨立的專業醫學判斷，開出合法可用的產品的處方，這些產品的用途未在產品標籤中描述，也不同於我們測試並經美國食品藥品管理局或類似外國監管機構批准的用途。醫生可能認為，這種非標籤用途是不同情況下的許多患者的最佳治療方法。美國食品藥品管理局和類似的外國監管機構不管理醫生在選擇治療方法時的行為。但是，美國食品和藥物管理局和類似的外國監管機構確實限制了製造商就其產品的標籤外使用問題進行溝通。例如，美國聯邦政府對涉嫌不當推廣標籤外使用的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止公司進行標籤外促銷。美國食品和藥物管理局和其他外國監管機構還要求公司簽訂同意令或永久禁令，根據該法令或永久禁令，更改或縮減特定的促銷行為。但是，公司可能會共享真實而非誤導性的信息，這些信息在其他方面與產品批准的標籤一致。

NDA或BLA以及同等外國申請的持有人必須提交新的或補充的申請，並獲得批准才能對批准的產品、產品標籤或製造過程進行某些更改。如果獲得批准，我們還可能被要求進行上市後臨牀試驗，以確認我們的產品在總體或特定患者羣體中的安全性和有效性。如果通過加速批准途徑獲得最初的上市許可，如果獲得批准，我們可能需要成功進行上市後臨牀試驗，以確認我們的產品的臨牀益處。上市後研究失敗或未能完成此類研究可能會導致撤回上市許可。

美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構的政策可能會發生變化，並可能頒佈額外的政府法規，這些法規可能會阻止、限制或推遲監管部門對我們的候選產品的批准。我們無法預測

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美國或國外的未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。例如，與歐盟臨牀試驗相關的監管格局已經發生了變化。歐盟臨牀試驗條例（CTR）於2014年4月通過，廢除了歐盟臨牀試驗指令，於2022年1月31日生效。CTR允許試驗發起人向每個歐盟成員國的主管當局和倫理委員會提交一份報告，從而使每個歐盟成員國做出單一決定。臨牀試驗授權的評估程序也已統一，包括由所有進行試驗的歐盟成員國對申請的某些內容進行聯合評估，以及每個歐盟成員國對包括倫理規則在內的與本國領土相關的具體要求的單獨評估。每個歐盟成員國的決定都通過歐盟集中門户網站、臨牀試驗信息系統（CTIS）傳達給發起人。此外，CTR確立了一項一般原則，根據該原則，CTIS中包含的信息應向公眾公開，除非出於保護個人數據或商業機密信息的合理保密理由，這是保護歐盟成員國之間與編制評估報告相關的機密通信所必需的，或者是確保有效監督歐盟成員國進行臨牀試驗所必需的。如果披露有壓倒一切的公共利益，則可以否決這種保密例外情況。與開展臨牀試驗有關的數據和文件的發佈將按照具體的時間表進行。時間表由歐洲藥品管理局（EMA）制定，並根據文件和臨牀試驗的分類確定。此外，臨牀試驗的發起人目前可以在提交初次臨牀試驗申請時申請延期公佈某些文件。延期公佈的申請應以正當理由為依據，幷包括合理的擬議延期限。延期公佈的申請須經有關歐盟成員國的批准。CTR 提供了三年的過渡期。正在進行的臨牀試驗將在多大程度上受CTR的約束。對於在2023年1月31日之前根據臨牀試驗指令申請批准的臨牀試驗，《臨牀試驗指令》將繼續過渡性地適用三年，直至2025年1月31日。到那時，所有正在進行的審判都將受CTR條款的約束。我們對點擊率要求和第三方服務提供商（例如CRO）的遵守可能會影響我們的開發計劃。

此外，2023年4月26日，歐盟委員會通過了一項新指令和法規的提案，以修訂現有的藥品立法。如果以擬議的形式獲得通過，歐盟委員會最近提出的修改歐盟或歐盟關於藥品授權的現有法律的提案可能會導致我們在歐盟候選產品的數據和市場排他性降低。

如果我們進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們無法保持監管合規性，我們可能會失去可能獲得的任何上市許可，也可能無法實現或維持盈利能力。

如果獲得批准，我們的生物製劑監管的研究產品，包括 KER-050、KER-012 和 KER-065，可能會面臨來自通過縮短監管途徑批准的生物仿製藥的競爭。

我們正在開發用於治療多發性硬化症和骨髓纖維化患者的細胞減少症（包括貧血和血小板減少症）的 KER-050，用於治療多環芳烴和心血管疾病的 KER-012，用於治療肥胖和神經肌肉疾病的 KER-065，我們預計每種疾病都將作為生物產品進行監管。經2010年《醫療保健和教育協調法》（統稱《ACA》）修訂的《患者保護和平價醫療法案》包括一個名為《2009年生物製劑價格競爭與創新法》（BPCIA）的副標題，該副標題為與美國食品藥品管理局許可的參考生物產品具有生物仿製藥或可互換的生物製品制定了縮短的批准途徑。根據BPCIA，生物仿製藥產品的申請要等到參考產品首次獲得FDA許可之日起四年後才能向FDA提交。此外，生物仿製藥產品的批准要等到參考產品首次獲得許可之日起12年後才能由美國食品和藥物管理局生效。在這12年的獨家經營期內，如果美國食品和藥物管理局批准競爭產品的BLA，其中包含發起人自己的臨牀前數據和來自充足且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明另一家公司產品的安全性、純度和效力，則另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。該法律很複雜，仍在由美國食品和藥物管理局解釋和實施。因此，其最終影響、實施和含義存在不確定性。

我們認為，根據BLA批准為生物製品的任何候選產品都應符合12年的獨家經營資格。但是，由於國會的行動或其他原因，這種排他性可能會縮短，或者美國食品藥品管理局不會將我們的研究藥物視為競爭產品的參考產品，這有可能比預期的更快地為仿製藥競爭創造機會。BPCIA的其他方面也成為訴訟的主題，其中一些方面可能會影響BPCIA的排他性條款。此外，生物仿製藥在多大程度上，

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一旦獲得許可，將取代我們的任何一種參考產品，其方式與非生物產品的傳統仿製替代品類似，目前尚不清楚，將取決於仍在發展的許多市場和監管因素。如果競爭對手能夠獲得參考我們產品的生物仿製藥的上市許可，如果獲得批准，我們的產品可能會受到來自此類生物仿製藥的競爭，隨之而來的是競爭壓力和後果。

歐盟還為獲得與營銷授權相關的數據和市場排他性提供了機會。獲得上市許可後，創新藥品通常有權獲得八年的數據獨家經營權和十年的市場獨家經營權。如果獲得數據排他性，則歐盟監管機構在自創新產品獲得批准之日起的八年內無法參考創新者的數據來評估仿製藥申請或生物仿製藥申請，在此之後可以提交仿製藥或生物仿製藥的上市許可申請，並可以參考創新者的數據。市場排他期禁止成功的仿製藥或生物仿製藥申請人在歐盟將其產品商業化，直到參考產品在歐盟獲得初次上市許可後10年。如果上市許可持有人在這十年的前八年中獲得一項或多項新治療適應症的許可，在獲得批准之前的科學評估期間，與現有療法相比，該適應症具有顯著的臨牀益處，則總體十年期限偶爾可以再延長一年至最長11年。但是，無法保證歐盟監管機構會將產品視為新的化學/生物實體，並且產品可能不符合數據獨家經營資格。

在歐盟，對於生物仿製藥或類似於參考藥品但不符合仿製藥定義的生物藥品，有特殊的制度。對於此類產品，必須提供適當的臨牀前或臨牀試驗結果，以支持上市許可申請。EMA的指南詳細説明瞭為不同類型的生物製品提供的補充數據的數量。

我們還認為，我們在歐盟的候選產品應該從這些數據和市場排他性中受益。但是，與美國一樣，如果競爭對手獲得其生物仿製藥的上市許可，我們的產品可能會受到來自這些生物仿製藥的競爭，隨之而來的競爭壓力和後果

無論是在臨牀測試我們的候選產品還是在商業階段，我們都可能面臨代價高昂且具有破壞性的責任索賠，而且我們的產品責任保險可能無法涵蓋此類索賠造成的所有損失。

我們面臨潛在的產品責任和職業賠償風險，這些風險是生物製藥產品的研究、開發、製造、營銷和使用所固有的。目前，我們沒有獲準商業銷售的產品；但是，我們和我們的合作者當前和將來在臨牀試驗中使用候選產品，以及將來可能銷售任何批准的產品，可能會使我們面臨責任索賠。這些索賠可能由使用該產品的患者、醫療保健提供者、製藥公司、我們的合作者或其他銷售此類產品的人提出。對我們的任何索賠，無論是非曲直如何，都可能難以辯護，而且代價高昂，並可能對我們的候選產品的市場或候選產品的商業化前景產生重大不利影響。無論案情或最終結果如何，責任索賠都可能導致：

■由於公眾的負面看法，如果獲得批准，對我們產品的需求減少；

■損害我們的聲譽；

■臨牀試驗參與者退出或難以招募新的試驗參與者；

■監管機構發起調查；

■辯護或解決相關訴訟的費用；

■分散管理層的時間和資源；

■向試驗參與者或患者提供可觀的金錢獎勵；

■產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制；

■產品銷售收入損失；以及

■如果獲得批准，將無法將我們的任何候選產品商業化。

儘管我們認為我們會為候選產品提供足夠的產品責任保險，但我們的負債可能會超過我們的保險承保範圍。如果我們的任何候選產品獲得上市許可，我們打算擴大保險覆蓋範圍，將商業產品的銷售包括在內。但是，我們可能無法以合理的成本維持保險覆蓋範圍，也無法獲得足以償還可能產生的任何責任的保險。如果針對未投保的負債向我們成功提出產品責任索賠或一系列索賠，或者

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超額的保險負債，我們的資產可能不足以支付此類索賠，我們的業務運營可能會受到損害。

如果發生上述任何事件，都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

由於我們的資源和資本渠道有限，我們必須而且過去也曾決定優先開發某些候選產品，而不是其他潛在的候選產品。這些決定可能被證明是錯誤的，可能會對我們開發自己的計劃的能力和我們作為商業合作伙伴的吸引力產生不利影響，並最終可能對我們的商業成功產生影響。

由於我們的資源和資本有限，無法為我們的運營提供資金，因此我們必須決定要追求哪些候選產品以及為每個候選產品分配多少資源。例如，2023年11月，我們宣佈取消小分子候選產品 KER-047 的優先級，即激活素受體樣激酶-2的有效選擇性抑制劑，一種TGF-β超家族受體，包括我們決定暫停與該資產相關的所有開發活動。我們關於向我們庫中的特定專有分子、候選產品或治療領域分配研究、合作、管理和財務資源的決定可能不會導致可行的商業產品的開發，並可能將資源從更好的機會上轉移出去。同樣，我們推遲、終止某些產品開發計劃或與第三方合作的決定也可能被證明不是最佳的，並可能導致我們錯過寶貴的機會。如果我們對候選產品的市場潛力做出錯誤的決定，或者誤讀了生物製藥行業的趨勢，特別是 KER-050、KER-012 和 KER-065，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到重大不利影響。

我們可能會為我們開發的候選產品尋求美國食品藥品管理局的快速通道認證，但我們可能會失敗。如果我們成功了，這一指定實際上可能不會加快開發或監管審查或批准程序。

我們可能會為我們開發的候選產品尋求快速通道認定。如果產品旨在治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀前或臨牀數據表明有可能解決該疾病未得到滿足的醫療需求，則產品贊助商可以申請快速通道資格。美國食品和藥物管理局對是否授予該稱號擁有廣泛的自由裁量權，因此，即使我們認為特定的候選產品有資格獲得該稱號，我們也無法向您保證 FDA 會決定授予該稱號。我們獲得了 KER-050 的快速通道認證，用於治療患有極低、低或中等風險的 MDS 成人貧血，但是與傳統的 FDA 程序相比，我們的開發過程、審查或批准可能不會更快。如果美國食品藥品管理局認為我們的臨牀開發活動數據不再支持快速通道認定，則可以撤銷該認定。

我們可能會為我們開發的候選產品尋求孤兒藥認定，但我們可能不成功，也可能無法維持與孤兒藥認定相關的益處，包括市場排他性的潛力。

作為我們業務戰略的一部分，我們可能會為我們開發的任何候選產品尋求孤兒藥認定，但我們可能會失敗。一些司法管轄區（包括美國）的監管機構可能會將針對相對較少患者羣體的藥物指定為孤兒藥。根據美國的《孤兒藥法》，如果一種藥物是用於治療罕見疾病或病症的藥物，美國食品和藥物管理局可以將該藥物指定為孤兒藥，這種藥物通常定義為美國每年患者人數少於20萬人，或者美國的患者人數超過20萬但沒有合理的預期可以從美國的銷售中收回開發該藥物的成本。在美國，孤兒藥的指定使當事方有權獲得經濟激勵，例如為某些臨牀試驗成本提供撥款的機會、税收優惠和使用費減免。

通常，在美國，如果具有孤兒藥名稱的藥物隨後獲得該名稱的適應症的首次上市許可，則該藥物有權獲得一段獨家上市期，這使食品和藥物管理局無法在七年內批准同一藥物和適應症的另一項上市申請，除非在有限的情況下。

即使我們獲得了任何候選產品的孤兒藥獨家經營權，這種排他性也可能無法有效保護候選產品免受競爭，因為不同的療法可以批准用於相同的疾病，相同的療法可以被批准用於不同的疾病，但在標籤外使用。即使在孤兒藥獲得批准之後，如果FDA得出結論，後一種藥物在臨牀上具有優越性，則FDA隨後也可以批准用於相同疾病的相同藥物

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事實證明它更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻。此外，如果指定孤兒藥獲準的用途大於獲得孤兒認定的適應症，則該指定孤兒藥可能無法獲得孤兒藥獨家經營權。此外，如果美國食品和藥物管理局事後確定指定申請存在重大缺陷，或者製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足罕見疾病或病症患者的需求，則孤兒藥在美國的獨家銷售權可能會喪失。

在歐盟，歐盟委員會根據EMA孤兒藥產品委員會的意見，為用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病、不存在令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者如果存在這種方法，則該藥物對受此類疾病影響的人具有重大益處的藥物授予孤兒藥資格。要從這種指定中受益，要麼這種疾病的發病率在歐盟範圍內不得超過萬分之五，要麼如果更普遍，則該藥物的營銷不太可能產生足夠的回報來證明其開發所需的投資是合理的。

孤兒藥的指定既不會縮短藥物的開發時間或監管審查時間，也不會使該藥物在監管審查或批准過程中具有任何優勢。儘管我們可能會為當前和任何未來的候選產品尋求孤兒藥的適用適應症，但我們可能永遠不會收到此類名稱。即使我們確實獲得了這樣的稱號，也無法保證我們會從這些稱號中受益。

與我們的候選產品的商業化相關的風險

如果我們無法成功地將獲得監管部門批准的任何候選產品商業化，或者在此過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到重大損害。

如果我們成功獲得相關監管機構對 KER-050、KER-012、KER-065 或任何其他候選產品的上市許可，那麼我們從任何此類產品中創收的能力將取決於我們在以下方面的成功：

■單獨或與他人合作開展此類產品的商業銷售；

■收到經批准的標籤，其聲稱是成功營銷所必需或理想的，且不包含會妨礙我們銷售此類產品能力的安全或其他限制；

■通過營銷、銷售和促銷活動創造對此類產品的市場需求；

■僱用、培訓和部署銷售隊伍或與第三方簽訂合同，在美國將此類產品商業化；

■與第三方建立戰略合作關係或向其提供許可，以便在我們獲得上市批准的國外市場推廣和銷售此類產品；

■以可接受的質量和成本製造足夠數量的此類產品，以滿足發射時及之後的商業需求；

■根據商業上合理的條款與批發商、分銷商和團體採購組織訂立和維持協議；

■維護此類產品的專利和商業祕密保護及監管排他性；

■爭取患者、醫學界和第三方付款人對此類產品的市場接受；

■為此類產品獲得第三方付款人的承保範圍和充足的補償；

■在沒有此類保險和第三方付款人提供足夠報銷的情況下，患者是否願意自付費用；

■與其他療法有效競爭；以及

■此類產品在發佈後繼續保持可接受的安全狀況。

如果我們無法採取上述任何措施，我們的業務、財務狀況、經營業績、股票價格和前景將受到重大損害。

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們未能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

生物製藥行業的特點是激烈的競爭和快速的創新。我們的競爭對手可能能夠開發出能夠取得相似或更好的結果的其他化合物或藥物。我們的潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、知名生物技術公司、專業製藥公司和大學以及其他研究機構。我們的許多競爭對手的財務、技術和其他方面都要強得多

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資源，例如更大的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織以及成熟的銷售隊伍。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，尤其是在他們開發治療疾病適應症的新方法時，我們的候選產品也側重於治療這些適應症。知名製藥公司也可以進行大量投資，以加快新療法的發現和開發，或許可可能使我們開發的候選產品過時的新療法。生物技術和製藥行業的合併和收購可能導致更多的資源集中在競爭對手身上。由於技術的商業適用性提高以及投資這些行業的資本增加，競爭可能進一步加劇。我們的競爭對手，無論是單獨還是與合作伙伴合作，都可能成功地獨家開發、收購或許可比我們的候選產品更有效、更安全、更容易商業化或成本更低的藥物或生物製劑，或者可能開發出我們開發技術和產品可能需要的專有技術或獲得專利保護。我們認為，影響候選產品的開發和商業成功的關鍵競爭因素是功效、安全性、耐受性、可靠性、使用便利性、價格和報銷。

我們在生物技術、製藥和其他相關行業領域競爭，這些領域開發和銷售目標適應症的療法。還有許多其他公司，包括大型生物技術和製藥公司，已經商業化和/或正在開發與我們的候選產品目標相同的治療領域的療法。例如，FibroGen Inc.和安斯泰來製藥公司正在開發治療貧血的候選產品，而Acceleron Pharma Inc.（被默沙東公司收購）。Inc.（2021 年 11 月），或默沙東、百時美施貴寶公司和 Disc Medicine 正在開發針對與多發性硬化症和骨髓纖維化相關的疾病（包括慢性貧血）的候選產品。此外，2020年4月，默沙東和百時美施貴寶公司的產品Reblozyl獲得了美國食品藥品管理局的批准，該產品不使用紅細胞生成刺激劑，對於具有環狀鐵粒細胞的極低至中等風險MDS的成年患者，或帶有環狀鐵血球的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤的成年患者，需要在八週內使用兩個或更多的紅細胞單位成細胞和血小板增多症。2020 年 6 月，默沙東進一步宣佈，歐盟委員會批准了 Reblozyl 用於治療 MDS 或 β 地中海貧血成年患者的輸血依賴性貧血。2020 年 9 月，默沙東宣佈，加拿大衞生部批准了 Reblozyl 用於治療與 β 地中海貧血相關的紅細胞輸血依賴性貧血的成年患者。Geron Corporation正在開發imetelstat，用於治療多發性硬化症和骨髓纖維化。2023年8月，百時美施貴寶公司宣佈，美國食品藥品管理局批准Reblozyl用於治療貧血，無需事先使用紅細胞生成刺激劑（ESA-naieve），適用於患有極低至中等風險的MDS的成年患者，可能需要定期輸注紅細胞。2024年4月，百時美施貴寶公司進一步宣佈，歐盟委員會擴大了對Reblozyl的批准範圍，包括對因極低、低和中等風險的MDS而患有輸血依賴性貧血的成年患者的一線治療。

2022年3月，CTI BioPharma Corp.（2023年6月被瑞典Orphan Biovitrum AB收購）獲得了美國食品藥品管理局的加速批准，其產品帕克裏替尼（Vonjo）用於治療血小板數低於50×10的中度或高風險原發性或繼發性（真性紅細胞增多症後或必發性血小板增多症）骨髓纖維化的成年人9/L. 2023年9月，葛蘭素史克公司宣佈，美國食品藥品管理局批准其產品Ojjaara用於治療成人貧血患者的中度或高風險骨髓纖維化，包括原發性骨髓纖維化或繼發性骨髓纖維化（真性多紅細胞血癥後和特發性血小板增多症）。此外，MorphoSys AG還在開發一種治療骨髓纖維化的候選產品，Incyte Corporation正在開發一種用於治療骨髓纖維化的ALK2抑制劑候選產品。

其他正在開發旨在靶向TGF-β信號通路的候選產品的公司包括Scholar Rock Holding Corporation、Biogen Inc.和Regeneron Pharmicals, Inc.

2024 年 3 月，默沙東的產品索他西普（WINREVAIR）獲得美國食品藥品管理局批准，用於治療成人多環芳烴。目前批准的所有其他多環芳烴療法都是血管擴張劑，它們是擴張血管的藥物。Aerovate Therapeutics, Inc.和Gossamer Bio, Inc.正在開發臨牀階段的候選產品，分別用於治療多環芳烴的 AV-101 和 seralutinib。

GLP-1 受體激動劑 Wegovy 和雙 GLP-1/葡萄糖依賴性促胰島素多肽受體激動劑 Zepbound 均在美國獲準用於治療肥胖。此外，Scholar Rock Holding Corporation正在推進一種抗肌抑素單克隆候選抗體，用於評估包括肥胖在內的心臟代謝疾病。Biohaven Ltd.正在開發一種肌抑制劑taldefgrobep alfa，作為肥胖症的潛在治療方法，Versanis Bio, Inc.（2023年8月被禮來公司收購）正在開發抗Actrii候選產品bimagrumab，用於治療肥胖，Regeneron Pharmicals, Inc.正在開發抗肌抑素單克隆抗體候選藥物trevogrumab，還有抗激活素A候選產品garetosmab，用於治療肥胖症。

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我們預計，隨着新療法進入市場和先進技術的問世，我們將繼續面臨激烈且日益激烈的競爭。無法保證我們的競爭對手目前沒有或將來不會開發與我們當前或未來的任何候選產品一樣或更有效或更具經濟吸引力的產品。競爭產品可能比我們的產品（如果有）更快或更高的市場接受度，而競爭對手的醫學進步或快速的技術開發可能會導致我們的候選產品在我們能夠收回研發和商業化費用之前失去競爭力或過時。如果我們或我們的候選產品無法有效競爭，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們沒有銷售或營銷基礎設施，也沒有銷售或營銷生物製藥產品的經驗。為了使任何經批准的產品取得商業成功，我們必須發展或收購銷售和營銷組織，將這些職能外包給第三方或進行戰略合作。

如果獲得美國或其他司法管轄區的監管批准，我們可能會決定建立自己的銷售和營銷能力並推廣我們的候選產品。如果我們決定建立自己的銷售和營銷能力或與第三方簽訂協議以提供這些服務，則存在風險。即使我們建立了銷售和營銷能力，由於我們沒有生物製藥產品的銷售和營銷經驗，如果獲得批准，我們也可能無法有效推銷我們的產品，也可能無法有效地推銷我們的產品。此外，招募和培訓銷售隊伍既昂貴又耗時，並且可能會延遲任何產品的發佈。如果任何此類發佈因任何原因推遲或未啟動，我們將過早或不必要地承擔這些商業化費用，如果我們無法留住或調動銷售和營銷人員，我們的投資就會蒙受損失。如果獲得批准，可能會阻礙我們自行將產品商業化的因素包括：

■我們無法招聘、培訓和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員；

■如果獲得批准，銷售人員無法接觸或教育足夠數量的醫生了解我們產品的益處；

■缺乏銷售人員提供的補充產品，這可能使我們與擁有更廣泛產品線的公司相比處於競爭劣勢；

■與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和開支；以及

■營銷和促銷成本高於我們的預期。

如果我們與第三方達成安排以提供銷售和營銷服務，我們的產品收入或這些產品收入給我們的盈利能力可能會低於我們推銷和銷售我們自己開發的任何產品時的盈利能力。與合作伙伴的此類合作安排如果獲得批准，可能會使我們產品的商業化超出我們的控制範圍，並將使我們面臨多種風險，包括我們可能無法控制合作伙伴為我們的產品投入資源的數量或時間（如果有），或者我們的合作者履行其義務的意願或能力，以及我們在安排下的義務可能會受到業務合併或合作者業務重大變化的不利影響策略。此外，如果獲得批准，我們可能無法成功地與第三方達成銷售和營銷我們的產品的協議，或者可能無法以對我們有利的條件這樣做。可接受的第三方可能無法投入必要的資源和精力來有效地銷售和銷售我們的產品（如果有）。

如果我們不能成功地建立銷售和營銷能力，無論是靠我們自己還是與第三方合作，我們都可能無法成功地將我們的產品商業化（如果有的話），這反過來會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

即使我們開發的候選產品獲得上市批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所必需的市場接受程度。我們從他們的銷售中獲得的收入可能有限，而且我們可能永遠無法盈利。

我們從未將任何適應症的候選產品商業化。即使我們的候選產品已獲得相應監管機構的批准進行營銷和銷售，也可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的認可。如果我們獲得監管部門批准的任何候選產品沒有獲得足夠的市場接受度，我們可能無法實現盈利或嚴重延遲。醫學界、患者和第三方付款人對我們的候選產品的市場接受將取決於多種因素，其中一些因素是我們無法控制的。例如，醫生通常不願更換患者

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而且，即使新的、可能更有效或更安全的療法進入市場，患者也可能不願放棄現有療法。

教育醫學界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處可能需要大量資源，而且可能不會成功。如果我們的任何候選產品獲得批准，但沒有達到足夠的市場接受度，我們可能會無法實現盈利或嚴重延遲。我們獲得上市批准的任何產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括：

■我們的候選產品獲得批准的臨牀適應症；

■考慮將我們的候選產品視為安全有效的治療方法的醫生、醫院和患者；

■我們的候選產品相對於替代療法的潛在和預期優勢；

■任何副作用的發生率和嚴重程度；

■FDA 或類似外國監管機構的產品標籤或產品説明書要求；

■美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構批准的標籤中包含的限制或警告；

■與其他潛在競爭產品相比，我們的候選產品上市的時機；

■我們的候選產品與替代療法相關的成本；

■醫生管理我們的候選產品所需的前期費用或培訓金額；

■是否有保障，第三方付款人和政府機構是否有足夠的報銷；

■在沒有第三方付款人和政府當局的全面保障和報銷的情況下，患者是否願意自付費用；

■相對的便利性和易用性，包括與替代療法和競爭性療法相比；

■我們的銷售和營銷工作以及分銷支持的有效性；以及

■潛在產品責任索賠的存在或感知的風險。

頒佈和未來的醫療保健立法可能會增加我們推進臨牀項目、獲得上市批准和商業化候選產品的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。

在美國和其他司法管轄區，已經進行了許多立法和監管變更以及醫療保健系統的擬議變革，這些變更可能會影響我們未來的經營業績，我們預計將繼續如此。特別是，美國聯邦和州兩級已經並將繼續採取許多旨在降低醫療成本和提高醫療質量的舉措。例如，2010年3月，ACA頒佈，從根本上改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式。除其他外，ACA提高了名牌藥品製造商支付的最低醫療補助回扣水平；要求為醫療補助管理醫療組織支付的藥品收取折扣；要求製造商參與保險差距折扣計劃，根據該計劃，他們必須同意在保險間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品談判價格的銷售點折扣（提高至70％，自2019年1月1日起生效），以此作為條件製造商的門診藥物受醫療保險 D 部分的保障；對向特定聯邦政府計劃銷售某些 “品牌處方藥” 的藥品製造商或進口商徵收不可扣除的年費，實施了一種新方法，根據該方法，製造商在醫療補助藥品回扣計劃下所欠的回扣是計算吸入、注射、灌輸、植入或注射的藥品的；擴大了符合340B藥品折扣計劃的實體類型；擴大了醫療補助計劃的資格標準; 創造了以患者為中心的新成果研究所將監督、確定臨牀療效比較研究的優先事項並進行比較臨牀療效研究，併為此類研究提供資金；並在CMS成立了醫療保險創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出。

自ACA頒佈以來，司法、國會和行政部門一直對ACA的某些方面提出質疑。 例如，2021年6月17日，美國最高法院以程序為由駁回了一項質疑，該質疑認為ACA完全違憲，因為國會廢除了 “個人授權”。但是，ACA將來可能會面臨更多的司法或國會挑戰。

此外，ACA受到了各種醫療改革措施的約束。例如，在美國最高法院作出裁決之前，拜登總統於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動了特殊註冊期，目的是通過ACA市場獲得健康保險，該市場從2021年2月15日開始，一直保持開放

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直到 2021 年 8 月 15 日。該行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮其限制獲得醫療保健的現有政策和規定，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，其中包括工作要求，以及為通過醫療補助或ACA獲得健康保險設置不必要障礙的政策。2022年8月16日，拜登總統簽署了2022年通貨膨脹降低法案（IRA），使之成為法律，該法案除其他外，將對在ACA市場購買健康保險的個人的強化補貼延長至2025計劃年度。IRA還通過大幅降低受益人的最高自付費用和新設立的製造商折扣計劃，從2025年開始消除了Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈洞”。目前尚不清楚拜登政府的任何其他醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。

自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法變更。2011年8月，除其他外，2011年的《預算控制法》使每個財政年度向提供者支付的醫療保險費用總額減少了2％。這些削減措施於2013年4月生效，由於隨後對該法規進行了立法修訂，包括《基礎設施投資和就業法》和《2023年合併撥款法》，除非國會採取更多行動，否則將持續到2032年。此外，拜登總統於2021年3月11日簽署了《2021年美國救援計劃法》，該法案取消了單一來源和創新者多來源藥物的法定醫療補助藥品回扣上限，該上限先前設定為藥品平均製造商價格的100％，自2024年1月1日起生效。2013年1月，《2012年美國納税人救濟法》簽署成為法律，該法案除其他外，進一步減少了對包括醫院、影像中心和癌症治療中心在內的幾類提供者的醫療保險付款，並將政府向提供者追回多付款項的時效期限從三年延長至五年。這些新法律或未來出臺的任何其他類似法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户產生負面影響，從而對我們的財務業務產生負面影響。

此外，支付方式可能會受到醫療保健立法和監管舉措的變化。例如，CMS 可能會開發新的支付和交付模式，例如捆綁支付模式。此外，最近，政府加強了對製造商為其上市產品設定價格的方式的審查，這導致了幾項美國總統行政命令、國會調查以及擬議和頒佈的聯邦立法，除其他外，旨在提高藥品定價的透明度、降低醫療保險下處方藥的成本以及審查定價與製造商患者計劃之間的關係等。在聯邦一級，拜登政府於2021年7月發佈了一項行政命令，其中包括多項針對處方藥的條款。針對拜登的行政命令，美國衞生與公共服務部（HHS）於2021年9月9日發佈了《解決高藥品價格綜合計劃》，概述了藥品定價改革的原則。該計劃列出了國會可以推行的各種潛在立法政策，以及國土安全部為推進這些原則可能採取的行政行動。此外，****除其他外，（1）指示國土安全部就醫療保險所涵蓋的某些單一來源藥物和生物製劑的價格進行談判，（2）根據醫療保險B部分和醫療保險D部分實施回扣，以懲罰超過通貨膨脹的漲價。****允許國土安全部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導方針。這些規定從 2023 財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS公佈了將進行價格談判的前十種藥物清單，儘管醫療保險藥品價格談判計劃目前面臨法律挑戰。目前尚不清楚IRA將如何實施，但它可能會對製藥行業產生重大影響。此外，針對拜登政府2022年10月的行政命令，HHS於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了CMS創新中心測試的三種新模型，將根據其降低藥品成本、促進可及性和改善醫療質量的能力進行評估。目前尚不清楚這些模型將來是否會用於任何醫療改革措施。此外，拜登政府於2023年12月7日宣佈了一項倡議，通過使用1980年《Bayh-Dole法案》（Bayh-Dole法案）或Bayh-Dole法案下的進入權來控制處方藥的價格。2023年12月8日，美國國家標準與技術研究所發佈了考慮行使進入權的機構間指導框架草案徵求意見，該框架首次將產品價格列為機構在決定行使進入權時可以使用的因素之一。儘管此前沒有行使過進入權，但尚不確定在新框架下這種情況是否會繼續下去。我們預計，未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何措施都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們的候選產品的需求減少或額外的定價壓力。

美國各州也越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。法律規定的第三方付款人對付款金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、經營業績、財務狀況和前景。此外，地區醫療保健當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來

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確定其處方藥和其他醫療保健計劃中將包括哪些藥品和哪些供應商。這可能會減少對候選產品的最終需求，或給我們的產品定價帶來壓力。

在美國以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家已經對特定產品和療法設定了價格上限。例如，歐盟為歐盟成員國提供了選擇方案，以限制其國家健康保險體系提供報銷的藥品範圍，並控制人用藥品的價格。歐盟成員國可以批准該藥品的具體價格，可以拒絕按製造商設定的價格報銷產品，也可以對將該藥品投放市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制制度。許多歐盟成員國還定期審查其藥品報銷程序，這可能會對報銷狀況產生不利影響。我們預計，歐盟成員國的立法者、決策者和醫療保險基金將繼續提出和實施控制成本的措施，例如降低最高價格，降低或缺乏報銷範圍，以及激勵使用更便宜的（通常是仿製藥）的產品作為品牌產品的替代品，和/或通過平行進口獲得的品牌產品以降低醫療成本。

此外，為了在一些歐洲國家（包括一些歐盟成員國）獲得我們的產品補償，我們可能需要彙編更多數據，將我們的產品與其他可用療法的成本效益進行比較。在一些歐盟成員國，包括代表更大市場的成員國，藥品的健康技術評估（HTA）已成為定價和報銷程序中越來越常見的一部分。HTA流程是評估給定藥品對個別國家的國家醫療體系的治療、經濟和社會影響的程序。HTA的結果通常會影響個別歐盟成員國的主管當局對這些藥品的定價和報銷地位。目前，定價和報銷決策在多大程度上受特定藥品的HTA的影響因歐盟成員國而異。2021 年 12 月，歐盟通過了關於 HTA 的第 2021/2282 號法規，對第 2011/24/EU 號指令進行了修訂。該法規於2022年1月生效，將從2025年1月起適用。它旨在促進歐盟成員國在評估健康技術（包括新藥品）方面的合作，併為歐盟層面在這些領域的聯合臨牀評估提供合作基礎。該法規將允許歐盟成員國使用歐盟通用的HTA工具、方法和程序，儘早發現有前途的技術，並繼續在其他領域進行自願合作。個別歐盟成員國將繼續負責評估健康技術的非臨牀（例如經濟、社會、倫理）方面，並就定價和報銷做出決策。如果我們無法為我們成功開發並可能獲得監管部門批准的候選產品在歐盟成員國保持優惠的定價和報銷地位，那麼這些產品在歐盟的任何預期收入和增長前景都可能受到負面影響。

我們無法預測美國或任何其他司法管轄區的未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或範圍。成本控制措施或其他醫療改革的實施可能會對我們的運營產生負面影響。如果我們或我們可能聘用的任何第三方進展緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採納，或者我們或此類第三方無法保持監管合規性，則我們的候選產品可能會失去任何可能獲得的監管批准，我們可能無法實現或維持盈利能力。

資金短缺或全球健康問題造成的食品藥品管理局、美國證券交易委員會和其他政府機構或類似監管機構的中斷可能會阻礙他們僱用和留住關鍵領導層和其他人員的能力，否則會阻礙他們及時或根本無法開發、批准或商業化新產品和服務，或者以其他方式使這些機構無法履行我們業務運營可能依賴的正常業務職能，這可能會對我們的業務產生負面影響。

美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員和接受用户費用的能力、法定、監管和政策變化以及其他可能影響食品和藥物管理局或類似外國監管機構履行日常職能能力的事件。因此，近年來，美國食品和藥物管理局的平均審查時間有所波動。此外，美國證券交易委員會（SEC）的政府資助，以及我們的業務可能依賴的其他政府機構或類似的外國監管機構，包括為研發活動提供資金的機構，都受政治進程的約束，而政治進程本質上是不穩定和不可預測的。

美國食品和藥物管理局、其他機構或類似的外國監管機構的中斷也可能會減緩新藥審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在 2023 年，美國政府

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處於停工邊緣，此前曾多次關閉，某些監管機構，例如美國食品藥品管理局和美國證券交易委員會，在之前的停工期間不得不讓關鍵員工休假並停止關鍵活動。如果政府長期關閉，或者如果全球健康問題使FDA或其他監管機構無法進行定期檢查、審查或其他監管活動，則可能會對FDA或類似的外國監管機構及時審查和處理我們的監管申報的能力產生重大影響，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。此外，未來的政府關閉或延誤可能會影響我們進入公開市場和獲得必要資本以適當資本和繼續運營的能力。

我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來關係可能會受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們面臨處罰。

我們的業務運營以及與調查人員、醫療保健專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律和法規。如果獲得批准，這些法律可能會限制我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們研究、營銷、銷售和分發候選產品的方式。此類法律包括：

■美國聯邦反回扣法規，除其他外，禁止個人或實體故意和故意以現金或實物形式直接或間接、公開或祕密地索取、提供、接受或提供任何報酬（包括任何回扣、賄賂或某些回扣），以誘導或獎勵或作為回報，引誘或獎勵個人推薦任何人，或購買、租賃、訂購或推薦任何人根據美國聯邦和州醫療保健可以全部或部分付款的商品、設施、物品或服務醫療保險和醫療補助等計劃。個人或實體無需實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖即可實施違法行為；

■美國聯邦民事和刑事虛假索賠法，包括《民事虛假索賠法》，該法可由個人通過民事舉報人或集體訴訟代表政府執行，以及民事罰款法，除其他外，禁止個人或實體故意向美國聯邦政府提出或促成提交虛假或欺詐性的付款或批准索賠，故意提出、使用或導致提出或使用虛假的記錄或陳述材料轉化為虛假或欺詐性的索賠，或者故意作出虛假陳述，以避免、減少或隱瞞向美國聯邦政府付款的義務。此外，政府可以斷言，就民事虛假索賠法而言，包括因違反美國聯邦反回扣法規而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；

■《1996年美國聯邦健康保險流通與責任法》（HIPAA），該法為故意和故意執行或企圖執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃，或故意和故意偽造、隱瞞或掩蓋與醫療福利、物品或物品的交付或支付有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述等行為規定了額外的聯邦民事和刑事責任服務。與美國聯邦反回扣法規類似，個人或實體無需實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖即可實施違規行為；

■經2009年《促進經濟和臨牀健康的健康信息技術法》（HITECH）修訂的HIPAA及其實施條例規定了某些義務，包括強制性合同條款，未經受該規則約束的受保實體（例如健康計劃、醫療信息交換所和某些醫療保健提供者及其業務夥伴、受保實體的獨立承包商）的適當授權，保護個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸提供涉及使用或披露個人身份健康信息的某些服務的人及其承保分包商；

■《聯邦食品、藥品和化粧品法》，除其他外，該法禁止摻假藥物、生物製劑和醫療器械或錯誤標記；

■《美國公共衞生服務法》，除其他外，該法禁止將生物製品引入州際貿易，除非該產品的生物製劑許可證已生效；

■美國《醫生付款（陽光法案）》及其實施條例，要求某些根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃報銷的藥品、器械、生物製劑和醫療用品製造商，除特定例外情況外，每年向CMS報告與上一年度向醫生（定義包括醫生、牙醫、驗光師、足部醫生和脊椎按摩師）支付的某些款項和其他價值轉移相關的信息）、其他醫療保健專業人員（例如醫師助理和護士）從業人員），

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和教學醫院，以及這些醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益；以及

■類似的美國州和外國法律法規，包括：反回扣和虛假索賠法，可能適用於我們的商業行為，包括但不限於研究、分銷、銷售和營銷安排以及涉及任何第三方付款人（包括私人保險公司）報銷的醫療保健項目或服務的索賠；要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和美國聯邦政府或外國監管機構頒佈的相關合規指南的法律當局，或以其他方式限制向醫療保健提供者和其他潛在轉診來源支付的款項；要求藥品製造商提交與藥品定價和營銷信息有關的報告，這要求跟蹤向醫療保健專業人員和實體提供的禮物和其他報酬和有價物品的法律和法規；要求藥品銷售代表註冊的法律；以及管理某些情況下健康信息隱私和安全的法律，其中許多法律各不相同其他方面也很重要，通常不會被 HIPAA 搶佔先機，因此使合規工作變得複雜。

此外，我們的活動還受某些聯邦、州消費者和外國保護以及不正當競爭法的約束，這些法律廣泛監管市場活動和可能傷害消費者的活動。

確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療保健法律法規將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，認為我們的商業行為不符合當前或未來涉及適用的欺詐和濫用行為的法規、法規、機構指南或判例法或其他醫療保健法律法規。如果發現我們的業務違反了上述任何法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助或其他國家或司法管轄區的類似計劃）之外、誠信監督和報告義務，以解決違規、撤資、監禁、合同損失、聲譽損害等指控，利潤減少以及我們的業務縮減或重組。如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外和監禁，這可能會影響我們經營業務的能力。此外，防範任何此類行為可能既昂貴又耗時，並且可能需要大量的人力資源。因此，即使我們成功地抵禦了可能對我們提起的任何此類訴訟，我們的業務也可能會受到損害。

如果我們的候選產品的市場機會比我們想象的要小，即使假設候選產品獲得批准，我們的業務也可能會受到影響。

我們對在潛在目標適應症範圍內受疾病影響的人數以及有可能從我們的候選產品治療中受益的部分人羣的預測均基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、醫療保健利用數據庫和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。事實證明，患者人數可能低於預期。同樣，我們的每種候選產品的潛在潛在患者羣體可能受到限制，或者可能不適合使用我們的候選產品進行治療，而且新患者可能越來越難以識別或獲得接觸，這將對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。

我們開發的任何候選產品都可能受到不利的第三方承保和報銷做法以及定價法規的約束。

保險的可用性和範圍以及第三方付款人（包括政府衞生管理機構、私人健康保險保險公司、管理式醫療組織和其他第三方付款人）的充足報銷對於大多數患者能夠負擔得起昂貴的治療至關重要。我們任何獲得上市批准的候選產品的銷售將在很大程度上取決於我們的候選產品的費用將在很大程度上由第三方付款人支付和報銷，無論是在美國還是在國際上。如果不提供補償，或者僅限於有限的補償，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的補償金額也可能不夠高，不足以讓我們確定或維持足夠的定價，以實現足夠的投資回報。承保範圍和報銷可能會影響我們獲得市場批准的任何候選產品的需求或價格。如果承保範圍和賠償不可用或賠償不可用

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僅限於有限的等級，我們可能無法成功地將任何獲得市場批准的候選產品商業化。

在第三方付款人的承保範圍和新批准的產品的報銷方面存在很大的不確定性。例如，在美國，有關新產品報銷的主要決定通常由CMS做出。CMS決定新產品是否以及在多大程度上將獲得醫療保險的承保和報銷，而私人第三方付款人通常會在很大程度上遵循CMS關於承保和報銷的決定。但是，一個第三方付款人決定為候選產品提供保險，並不能保證其他付款人也將為候選產品提供保險。因此，承保範圍的確定過程通常既耗時又昂貴。如果獲得批准，該流程將要求我們分別向每位第三方付款人提供科學和臨牀支持，以支持我們產品的使用，但不能保證承保範圍和足夠的報銷會持續適用或在第一時間獲得充足的報銷。

越來越多的第三方付款人要求製藥公司向他們提供預先確定的標價折扣，並對醫療產品的收費提出質疑。此外，這些付款人越來越多地質疑價格，研究醫療必要性並審查候選醫療產品的成本效益。在獲得新批准的藥物的保險和報銷方面，可能會出現特別嚴重的延遲。第三方付款人可能會將承保範圍限制在批准清單（稱為處方集）上的特定候選產品，該清單可能不包括所有經美國食品藥品管理局批准的針對特定適應症的藥物。我們可能需要進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明我們產品的醫療必要性和成本效益（如果有）。儘管如此，我們的候選產品可能不被視為醫學上必要或不具有成本效益。我們無法確定我們商業化的任何產品是否能獲得承保和賠償，如果可以報銷，賠償水平將是多少。

此外，在醫生監督下給藥的產品獲得保險和足夠的報銷可能特別困難，因為此類藥物的價格通常較高。此外，可能無法單獨報銷產品本身或使用該產品的治療或程序，這可能會影響醫生的使用率。此外，伴侶診斷測試需要單獨的承保和報銷，但不包括伴隨藥品或生物產品的承保和報銷。對於藥品或生物製品，獲得保險和報銷所面臨的類似挑戰也將適用於伴隨診斷。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家越來越重視成本控制舉措，已經並將繼續給我們的候選產品等療法的定價和使用帶來壓力。在許多國家，特別是歐盟國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品價格受不同的價格控制機制的約束。在這些國家，產品獲得上市批准後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選產品的成本效益與其他可用療法進行比較。總的來説，此類系統下的產品價格大大低於美國。其他國家允許公司自行確定產品價格，但要監控和控制公司的利潤。額外的國外價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向候選產品收取的金額。因此，在美國以外的市場，如果獲得批准，與美國相比，我們產品的報銷可能會降低，並且可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

如果我們無法為第三方付款人的任何未來候選產品建立或維持承保範圍和足夠的補償，則這些產品的採用和銷售收入將受到不利影響，如果獲得批准，這反過來又可能對推銷或銷售這些候選產品的能力產生不利影響。保險政策和第三方付款人賠償率可能隨時更改。即使我們獲得監管部門批准的一種或多種產品獲得了優惠的承保範圍和報銷地位，將來也可能會實施不太優惠的承保政策和報銷標準。

與我們的知識產權相關的風險

我們的成功在一定程度上取決於我們保護知識產權的能力。保護我們的專有權利和技術既困難又昂貴，而且我們可能無法確保對他們的保護。

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我們的商業成功將在很大程度上取決於獲得和維護我們的專有技術和候選產品及其各自成分、配方、組合療法、製造這些技術的方法和治療方法的專利、商標和商業祕密保護，以及成功捍衞這些專利免受第三方質疑。我們阻止未經授權的第三方製造、使用、銷售、提議出售或進口我們的候選產品的能力取決於我們在涵蓋這些活動的有效且可執行的專利下享有的權利的範圍。如果我們無法確保和維持我們開發的任何產品或技術的專利保護，或者所保障的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的產品和技術，並且我們將可能開發的任何候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。

專利申請過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴和維護所有必要或理想的專利申請。此外，我們可能不會在所有相關市場尋求、獲得或維持專利保護。在獲得專利保護為時已晚之前，我們也有可能無法確定研發成果中可獲得專利的方面。此外，在某些情況下，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，也無權維護專利，涵蓋我們從第三方許可或許可給第三方並依賴我們的許可方或被許可人的技術。因此，不得以符合我們業務最大利益的方式起訴和執行這些專利和申請。

生物技術和製藥領域的專利力量涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們擁有或許可的專利申請可能無法獲得已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們的候選產品或其在美國或其他國家的用途。即使成功頒發了專利，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、失效或被認為不可執行。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。如果我們對候選產品的專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，則可能會阻礙公司與我們合作開發候選產品，並威脅到我們商業化的能力。此外，如果我們在臨牀試驗中遇到延誤，我們可以在專利保護下推銷候選產品的期限就會縮短。

由於美國和大多數其他國家的專利申請在提交後的一段時間內是保密的，因此我們無法確定我們是第一個提交與候選產品相關的專利申請的人。此外，對於所有索賠均有權在2013年3月16日之前獲得優先權的美國申請，第三方可以發起幹預程序，也可以由美國專利商標局（USPTO）提起幹預程序，以確定誰是第一個發明我們申請專利索賠所涵蓋的任何標的的人。

我們無法確定我們是第一個發明待處理的專利申請所涵蓋的發明的人，如果不是，我們可能會面臨優先權爭議。我們可能需要放棄某些專利的部分或全部期限或某些專利申請的全部期限。可能有我們不知道的現有技術可能會影響專利申請的有效性或可執行性，我們可能需要第三方在簽發前向美國專利商標局提交現有技術。可能還有我們所知的現有技術，但我們認為這些技術不會影響索賠的有效性或可執行性，儘管如此，最終可能會發現這些技術會影響索賠的有效性或可執行性。無法保證如果受到質疑，我們的專利會被法院宣佈為有效或可執行，或者即使認定競爭對手的技術或產品是有效和可執行的，法院也會認定競爭對手的技術或產品侵犯了我們的專利。我們可能會分析我們認為與我們的活動相關的競爭對手的專利或專利申請，並認為我們可以自由經營與候選產品相關的業務，但我們的競爭對手可能會提出索賠，包括我們認為無關的專利，這會阻礙我們的努力或可能導致我們的候選產品或我們的活動侵犯此類索賠。其他人有可能在獨立的基礎上開發與我們的產品具有相同效果且不侵犯我們的專利或其他知識產權的產品，或者如果獲得批准，圍繞我們已頒發的涵蓋我們產品的專利要求進行設計。

最近或未來的專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本。根據2013年頒佈的《Leahy-Smith 美國發明法》（即《美國發明法》），美國從 “先發明” 制度轉變為 “先申請” 制度。在 “先申請” 制度下，假設其他可專利性要求得到滿足，則無論其他發明人是否早於發明，提交專利申請的第一位發明人通常都有權獲得該發明的專利。《美國發明法》包括對美國專利法的許多其他重大修改，包括影響專利申請起訴方式、重新定義現有技術和建立新的授權後審查制度的條款。這些的影響

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目前尚不清楚變化，因為美國專利商標局直到最近才制定了與《美國發明法》有關的新法規和程序，而且專利法的許多實質性變化，包括 “先申請” 條款，直到2013年3月才生效。此外，法院尚未處理其中許多條款，本法和本文討論的有關特定專利的新法規的適用性尚未確定，需要進行審查。但是，《美國發明法》及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請和執行或辯護我們已頒發的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

未來對我們所有權的保護程度尚不確定，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持競爭優勢。例如：

■其他人可能能夠製造或使用與我們的候選產品的生物成分相似但不屬於我們專利主張範圍的化合物或細胞；

■我們當前候選產品中的活性生物成分最終將在生物仿製藥產品中上市，並且配方或使用方法可能不提供專利保護；

■我們或我們的許可方（視情況而定）可能無法履行我們對美國政府承擔的任何許可專利和由美國政府撥款資助的專利申請所承擔的義務，從而導致專利權的喪失；

■視情況而定，我們或我們的許可方可能不是第一個為這些發明提交專利申請的人；

■其他人可能獨立開發類似或替代技術，或複製我們的任何技術；

■我們待審的專利申請可能不會導致已頒發的專利；

■事先的公開披露可能會使我們或我們的許可人的專利（視情況而定）或我們或他們的部分專利無效；

■其他人有可能規避我們擁有的或已獲得許可的專利；

■可能存在未公佈的申請或保密的專利申請，這些申請以後可能會提出涉及我們的產品（如果有）或與我們的類似技術的索賠；

■外國法律可能無法像美國法律那樣保護我們或我們的許可人（視情況而定）的所有權；

■我們自有或獲得許可的已頒發專利或專利申請的主張（如果發行）可能不包括我們的候選產品；

■由於第三方的法律質疑，我們自有或在許可內頒發的專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，範圍可能會縮小，或者被認定為無效或不可執行；

■我們自有或已許可的專利或專利申請的發明人可能參與競爭對手，開發圍繞我們的專利進行設計的產品或工藝，或者對我們或他們被指定為發明人的專利或專利申請產生敵意；

■我們擁有的或獲得許可的專利或專利申請可能會省略本應列為發明人的個人，或者包括不應列為發明人的個人，這可能會導致這些專利或從這些專利申請中頒發的專利被視為無效或不可執行；

■我們過去曾參與過科學合作，並將繼續這樣做。此類合作者可能會開發與我們相鄰或競爭的產品，這些產品超出了我們的專利範圍；

■我們不得開發其他可以獲得專利保護的專有技術；

■我們開發的候選產品或診斷測試可能受第三方專利或其他專有權利的保護；或者

■他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

我們依賴第三方許可的知識產權，終止任何許可證都可能導致重大權利的損失，這將損害我們的業務。

我們依賴專利、專有技術和專有技術，包括我們自己的專利和他人許可的專利、專有技術和專有技術。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們對候選產品進行商業化的能力。有關我們許可協議的更多信息，請參閲本10-Q表季度報告第一部分第2項中標題為 “管理層對財務狀況和運營業績的討論和分析——許可協議” 的部分。

根據許可協議，我們與我們的許可人之間也可能出現有關知識產權的爭議，包括：

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■根據許可協議授予的權利的範圍和其他與解釋有關的問題；我們的技術和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受許可協議約束的許可人的知識產權；

■我們在合作開發關係下將專利和其他權利轉許可給第三方的權利；

■我們在使用與候選產品的開發和商業化相關的許可技術方面的盡職調查義務，以及哪些活動滿足了這些盡職調查義務；以及

■我們的許可人、我們和我們的合作伙伴共同創造或使用知識產權所產生的發明和專有技術的發明權或所有權。

此外，知識產權許可協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋。解決可能出現的任何合同解釋分歧可能會縮小我們認為的相關知識產權或技術權利的範圍，或者增加我們認為在相關協議下的財務或其他義務，這兩種情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。如果有關我們許可的知識產權的爭議妨礙或損害了我們在可接受的條件下維持當前許可安排的能力，則我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品。

在保護我們許可的知識產權方面，我們通常也面臨與保護我們擁有的知識產權相同的所有風險，如下所述。如果我們或我們的許可方未能充分保護這一知識產權，我們實現產品商業化的能力可能會受到影響。

如果我們未能履行與第三方簽訂的專利許可下的義務，我們可能會失去對我們的業務至關重要的許可權。

我們是許可協議的當事方，根據該協議，我們對候選產品的關鍵專利和專利申請進行許可。這些現有許可證對我們規定了各種盡職調查、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們未能遵守這些義務，我們的許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法開發或銷售此類許可知識產權所涵蓋的產品。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或者限制我們在符合業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一種或多種候選產品的進一步開發或商業化。

我們對這些許可專利和專利申請、活動或可能與我們的許可知識產權相關的任何其他知識產權的維護和起訴的控制可能有限。例如，我們無法確定我們的許可方的此類活動是否已經或將要按照適用的法律法規進行，也無法確定是否會產生有效和可執行的專利和其他知識產權。

如果我們無法保護商業祕密的機密性，我們的業務和競爭地位就會受到損害。

除了專利保護外，我們還嚴重依賴專有技術，在某種程度上也依賴商業祕密保護，以及與員工、顧問和第三方簽訂的保密協議和發明轉讓協議，以保護我們的機密和專有信息，尤其是在我們認為專利保護不適當或不可獲得的情況下。除合同措施外，我們還嘗試使用物理和技術安全措施保護我們專有信息的機密性質。例如，在員工或有權訪問的第三方盜用商業祕密的情況下，此類措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護。我們的安全措施可能無法阻止員工或顧問盜用我們的商業機密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為採取的追索措施可能無法提供充分保護我們的利益的充分補救措施。強制執行有關一方非法披露或盜用商業祕密的指控可能很困難、昂貴且耗時，而且結果是不可預測的。此外，商業祕密可能由他人以可能阻止我們追索法律的方式獨立開發。如果我們的任何機密或專有信息，例如我們的商業祕密，被披露或盜用，或者任何此類信息是由競爭對手獨立開發的，我們的競爭地位可能會受到損害。

此外，美國以外的法院有時不太願意保護商業祕密。如果我們選擇上法庭阻止第三方使用我們的任何商業祕密，我們可能會承擔鉅額費用。即使我們成功了，這些訴訟也可能會消耗我們的時間和其他資源。儘管我們採取措施保護我們的專有信息和交易

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機密，包括通過與我們的員工和顧問簽訂合同的方式，第三方可以獨立開發基本等效的專有信息和技術，或者以其他方式獲取我們的商業祕密或披露我們的技術。因此，我們可能無法有意義地保護我們的商業祕密。我們的政策是要求我們的員工、顧問、外部科學合作者、受助的研究人員和其他顧問在與我們開始僱用或諮詢關係時簽署保密協議。這些協議規定，在當事人與我們的關係中，向個人或實體開發或公開的有關我們業務或財務事務的所有機密信息均應保密，除非在特殊情況下，否則不得向第三方披露。就員工而言，協議規定，個人構思的、與我們當前或計劃中的業務或研發有關的所有發明，或者在正常工作時間內、在我們的場所或使用我們的設備或專有信息進行的所有發明均為我們的專有財產。此外，我們還採取其他適當的預防措施，例如物理和技術安全措施，以防第三方盜用我們的專有技術。我們還制定了政策並開展了培訓，為我們在保護商業祕密方面的期望提供指導，併為最佳實踐提供建議。

第三方的知識產權侵權索賠可能會阻止或延遲我們的產品發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選產品的能力，以及在不侵犯第三方專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權, 以及質疑專利的行政訴訟, 包括幹預, 推導, 各方之間美國專利商標局的審查、撥款後審查和複審程序或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。我們可能會面臨或威脅將來受到擁有專利或其他知識產權的第三方提起的訴訟，指控我們的候選產品和/或專有技術侵犯了他們的知識產權。在我們開發候選產品的領域中，存在許多由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和待處理的專利申請。可能有第三方專利或專利申請，涉及與我們的候選產品和計劃相關的材料、配方、製造方法或處理方法。隨着生物技術和製藥行業的擴張以及更多專利的頒發，我們的候選產品提出侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋了各種類型的藥物、產品或其使用或製造方法。因此，由於我們的領域頒發了大量專利和提交了大量專利申請，第三方可能會聲稱他們擁有涵蓋我們的候選產品、技術或方法的專利權。我們知道在美國和國外已經頒發了與治療多環芳烴患者的方法和治療DMD的方法有關的專利。如果有人針對我們主張任何此類專利，我們認為我們對任何此類行為都有辯護，包括我們的候選產品不會侵犯這些專利和/或這些專利無效。但是，如果這些專利是針對我們提出的，而我們對此類訴訟的辯護不成功，除非我們獲得這些專利的許可（這些許可可能無法按商業上合理的條款提供），或者根本無法獲得，否則我們可能承擔損害賠償責任，並在某些跡象中禁止將 KER-012 或 KER-065 商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況、現金流或經營業績產生重大不利影響。

如果第三方聲稱我們侵犯了其知識產權，我們可能會面臨許多問題，包括但不限於：

■侵權和其他知識產權索賠，無論其價值如何，訴訟都可能既昂貴又耗時，並可能轉移我們管理層對核心業務的注意力；

■如果法院裁定有爭議的候選產品或技術侵犯或侵犯了第三方的權利，我們可能需要支付鉅額的侵權賠償；如果法院認定侵權行為是故意的，我們可能會被命令支付三倍的賠償金和專利所有者的律師費；

■法院禁止我們開發、製造、營銷或銷售我們的候選產品，或使用我們的專有技術，除非第三方向我們許可其產品權利，但它沒有這樣做；

■如果從第三方獲得許可，我們可能需要支付大量的特許權使用費、預付費用和其他金額，和/或授予我們產品的知識產權交叉許可（如果有）；以及

■重新設計我們的候選產品或流程，使其不侵權，這可能是不可能的，也可能需要大量的金錢支出和時間。

我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的啟動和持續所產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。

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第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用了他們的專有技術。通常，在美國進行臨牀試驗和其他開發活動受到《美國法典》第 35 篇第 271 節規定的安全港豁免的保護。如果 KER-050、KER-012、KER-065 或我們的另一種候選產品獲得 FDA 的批准，則該第三方可能會通過對我們提起專利侵權訴訟來尋求執行其專利。儘管我們認為，任何可能對我們的候選產品的商業化產生重大不利影響的此類專利主張，如果獲得批准，均無效且可執行，但我們的這種看法可能是錯誤的，或者我們可能無法在訴訟中證明這一點。在這方面，美國依法頒發的專利享有有效性推定，只有用 “清晰和令人信服” 的證據（更高的舉證標準）才能推翻這一推定。可能存在我們目前不知道的第三方專利，這些專利涉及與使用或製造我們的候選產品相關的材料、配方、製造方法或處理方法。由於專利申請可能需要很多年才能簽發，因此目前可能有待處理的專利申請，這些專利以後可能會導致我們的候選產品侵犯已頒發的專利。此外，第三方將來可能會獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。如果有司法管轄權的法院持有任何第三方專利，以涵蓋我們的候選產品、製造過程中使用或形成的分子的製造過程，或任何最終產品本身，則任何此類專利的持有人都可以阻止我們對候選產品進行商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得許可，或者直到此類專利到期或最終確定它們無效或不可執行。同樣，如果有司法管轄權的法院持有任何第三方專利以涵蓋我們的配方、製造工藝或使用方法的各個方面，則任何此類專利的持有人都可能阻止我們開發和商業化候選產品的能力，除非我們獲得許可，或者直到該專利到期或最終被認定為無效或不可執行。無論哪種情況，此類許可證都可能無法以商業上合理的條款提供，也可能根本無法提供。如果我們無法以商業上合理的條款獲得第三方專利的必要許可，或者根本無法獲得必要的許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受到損害或延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。即使我們獲得了許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。此外，如果我們的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻礙公司與我們合作對當前或未來的候選產品進行許可、開發或商業化。

對我們提出索賠的各方可以尋求並獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們進一步開發和商業化候選產品的能力。為這些索賠進行辯護，無論其依據如何，都將涉及鉅額訴訟費用，並將嚴重分散員工資源從我們的業務中轉移出去。如果對我們成功提出侵權索賠，我們可能必須支付鉅額賠償金，包括三倍的賠償金和故意侵權的律師費，從第三方獲得一個或多個許可，支付特許權使用費或重新設計我們的侵權產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們無法預測是否會有任何此類許可證，也無法預測是否會以商業上合理的條款提供。即使有這樣的許可，它也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，即使沒有訴訟，我們也可能需要獲得第三方的許可，以推進我們的研究或允許我們的候選產品的商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款（如果有的話）獲得任何此類許可。在這種情況下，我們將無法進一步開發和商業化我們的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

最後，我們可能需要賠償客户和分銷商因侵犯與我們的候選產品（包括 KER-050、KER-012 和 KER-065）相關的第三方的知識產權而提出的索賠。第三方可能會對我們的客户或分銷商提出侵權索賠。這些索賠可能要求我們代表客户或分銷商提起曠日持久且昂貴的訴訟或辯護，無論這些索賠的是非曲直如何。如果其中任何索賠成功，我們可能被迫代表我們的客户、供應商或分銷商支付賠償金，或者可能需要為他們使用的候選產品或服務獲得許可證。如果我們無法以商業上合理的條款獲得所有必要的許可，如果獲得批准，我們的客户可能會被迫停止使用我們的產品或服務。

第三方可能會聲稱我們的員工或顧問錯誤地使用或披露了機密信息或盜用了商業祕密。

與生物技術和製藥行業一樣，我們僱用以前在大學或其他生物製藥或製藥公司工作的人員，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待決，儘管我們努力確保我們的員工和顧問在工作中不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會因我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或披露了前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。訴訟可能是

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這是為這些索賠進行辯護所必需的。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟也可能導致我們承擔鉅額開支，並可能分散我們的技術和管理人員對正常職責的注意力。此外，可能會公開宣佈聽證會、議案或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。這種訴訟或程序可能會大大增加我們的營業損失，減少我們可用於開發活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們的財務資源要多得多。專利訴訟或其他知識產權相關程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生不利影響。

我們可能無法成功獲得或維護必要的權利，無法以可接受的條件開發任何未來候選產品。

由於我們的計劃可能涉及其他候選產品，可能需要使用第三方持有的專有權，因此我們業務的增長可能部分取決於我們獲取、許可或使用這些專有權利的能力。

我們的候選產品可能還需要特定的配方才能有效和高效地發揮作用，這些權利可能由其他人擁有。我們可能會開發含有我們的化合物和先前存在的藥物化合物的產品。美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會要求我們為我們的候選產品提供一項或多項輔助診斷測試。這些診斷測試可能受他人持有的知識產權保護。我們可能無法從第三方獲得或許可我們認為對我們的業務運營是必要或重要的任何成分、使用方法、流程或其他第三方知識產權。我們可能無法以合理的成本或合理的條件（如果有的話）獲得任何此類許可，這將損害我們的業務。我們可能需要停止使用此類第三方知識產權所涵蓋的組合物或方法，並可能需要尋求開發不侵犯此類知識產權的替代方法，這可能會帶來額外的成本和開發延遲，即使我們能夠開發出此類替代方案，這可能不可行。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得許可給我們的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可替代技術。

此外，我們有時會與學術機構合作，根據與這些機構的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。在某些情況下，這些機構為我們提供了就合作產生的機構任何技術權利的許可進行談判的選項。無論選擇哪種選擇，我們都可能無法在規定的時間範圍內或根據我們可接受的條款協商許可證。如果我們無法這樣做，該機構可能會向他人提供知識產權，這可能會阻礙我們開展計劃的能力。如果我們無法成功獲得所需的第三方知識產權的權利或維持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄此類計劃的開發，我們的業務和財務狀況可能會受到影響。

第三方知識產權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能採取策略來許可或收購我們認為必要或有吸引力的第三方知識產權，以便將我們的候選產品商業化。由於其規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，更成熟的公司可能比我們具有競爭優勢。無法保證我們能夠成功完成此類談判，並最終獲得圍繞我們可能尋求收購的其他候選產品的知識產權。

我們可能會參與訴訟以保護或執行我們的專利或許可人的專利，這可能昂貴、耗時且不成功。

競爭對手可能會侵犯我們的專利或許可方的專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可能會裁定我們的一項或多項專利無效或不可執行，或者可能以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效、不可執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的專利申請面臨不予頒發的風險。為這些索賠進行辯護，無論其為何

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優點，將涉及鉅額訴訟費用，並將大量從我們的業務中分散員工資源。

我們可以選擇通過要求美國專利商標局審查第三方美國專利商標局的專利主張來質疑第三方美國專利中索賠的可專利性 ex-parte重新考試， 各方之間審查或撥款後審查程序。這些訴訟費用昂貴，可能會消耗我們的時間或其他資源。我們可以選擇在外國專利局的專利異議程序中對第三方的專利提出質疑。這些異議程序的費用可能很高，可能會消耗我們的時間或其他資源。如果我們未能在美國專利商標局或其他專利局獲得有利的結果，那麼我們可能會面臨第三方的訴訟，指控我們的候選產品或專有技術可能侵犯了該專利。

此外，由於美國的某些專利申請可能會在專利頒發之前保密，美國和許多外國司法管轄區的專利申請通常要等到申請後18個月才公佈，而且科學文獻中的出版物往往落後於實際發現，因此我們無法確定其他人沒有針對我們自有和已許可的專利或待處理的申請所涵蓋的技術提交專利申請，或者我們或許可方（如果適用）或者是第一個發明的這項技術。如果獲得批准，我們的競爭對手可能已經提交了專利申請，並且將來可能會提交涵蓋我們產品或與我們的類似技術的專利申請。任何此類專利申請可能優先於我們擁有和許可的專利申請或專利，這可能要求我們獲得涵蓋此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方就與我們擁有或許可的發明相似的發明提交了美國專利申請，則我們，如果是未經許可的技術，則許可方可能必須參與美國專利商標局宣佈的幹預程序，以確定發明在美國的優先權。如果我們或我們的許可方參與了一項幹預訴訟，該訴訟涉及對我們擁有或已獲得許可的發明的美國專利申請，那麼即使我們成功了，我們也可能會承擔鉅額成本、轉移管理層的時間並花費其他資源。

可能需要由第三方發起或由美國專利商標局提起的幹擾程序，才能確定發明相對於我們的專利或專利申請或我們的許可人的專利或專利申請的優先權。不利的結果可能會導致我們目前的專利權喪失，並可能要求我們停止使用相關技術或嘗試從勝訴方那裏獲得該技術的許可。如果勝訴方不以商業上合理的條款向我們提供許可證，或者根本不向我們提供許可，我們的業務可能會受到損害。訴訟或幹預程序可能會導致不利於我們利益的決定，即使我們成功了，也可能導致鉅額成本並分散我們的管理層和其他員工的注意力。我們可能無法單獨或與我們的許可方一起防止盜用我們的商業機密或機密信息，尤其是在法律可能無法像美國那樣充分保護這些權利的國家。

此外，由於知識產權訴訟需要進行大量的披露，因此我們的一些機密信息有可能因此類訴訟中的披露而受到泄露。此外，可以公開公佈聽證會、動議或其他臨時程序的結果或進展情況。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們的普通股價格產生重大的不利影響。

獲得和維持我們的專利保護取決於對政府專利機構規定的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求的遵守情況，如果不遵守這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。

任何已頒發專利的定期維護費應在專利有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利機構。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利申請過程中和專利簽發後遵守許多程序、文件、費用支付和其他規定。儘管在許多情況下，無意中失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式予以糾正，但在某些情況下，不合規可能會導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不合規事件包括但不限於未能在規定的時限內對官方行為作出迴應、不支付費用以及未能適當合法化和提交正式文件。在這種情況下，我們的競爭對手可能能夠進入市場，這將對我們的業務產生重大不利影響。

如果在法庭或美國專利商標局受到質疑，涵蓋我們候選產品的已頒發專利可能會被認定無效或不可執行。

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如果我們或我們的許可合作伙伴對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們候選產品的專利，則被告可以反訴，認為涵蓋我們候選產品的專利（如適用）無效和/或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告反訴聲稱無效和/或不可執行性是司空見慣的，第三方可以根據許多理由主張專利無效或不可執行。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的索賠，即使是在訴訟範圍之外也是如此。此類機制包括重新審查、撥款後審查和外國司法管轄區的同等程序（例如異議程序）。此類訴訟可能導致我們的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋我們的候選產品。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們無法確定現有技術是否無效，而我們、我們的專利律師和專利審查員在起訴期間沒有意識到這一點。如果被告以無效和/或不可執行的法律主張勝訴，或者如果我們無法充分保護我們的權利，我們將至少失去對候選產品的部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務以及我們商業化或許可我們的候選技術和產品的能力產生重大不利影響。

此外，我們的專利組合中包含的專利可能會在我們的第一款產品在美國或外國司法管轄區獲得上市批准之前或之後不久到期。例如，我們從綜合醫院公司許可的專利家族中與新型ALK2抑制劑相關的專利預計將於2038年4月到期，不考慮任何可能的專利期限調整或延期。當我們當前或未來擁有或許可的專利到期時，我們可能會失去禁止他人從事這些發明的權利。這些專利的到期也可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生類似的重大不利影響。我們擁有未決的專利申請，涵蓋我們的專有技術或候選產品，如果作為專利頒發，這些專利申請預計將在2037年至2045年到期，而不考慮任何可能的專利期限調整或延期。但是，我們無法保證美國專利商標局或相關的外國專利局會批准任何這些專利申請。

如果獲得批准，美國和前美國司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護產品的能力。

與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上取決於知識產權，尤其是專利。在生物製藥行業獲得和執行專利涉及技術和法律方面的複雜性，因此成本高昂、耗時且具有內在的不確定性。美國或前美國司法管轄區的專利法或專利法解釋的變化可能會增加專利申請起訴和已頒發專利的執行或辯護方面的不確定性和成本。此外，美國最近頒佈並正在實施範圍廣泛的專利改革立法。美國最高法院最近的裁決縮小了在某些情況下可用的專利保護範圍，並在某些情況下削弱了專利所有者的權利。除了增加我們未來獲得專利的能力的不確定性外，這種事件的組合還給專利一旦獲得的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律法規可能會以不可預測的方式發生變化，這將削弱我們獲得新專利或執行現有專利和未來可能獲得的專利的能力。例如，在這種情況下 安進公司訴賽諾菲案，聯邦巡迴法院認為，特徵明確的抗原不足以滿足針對僅由功能定義的抗體屬的某些索賠的書面描述要求；就以下情況而言 分子病理學協會訴Myriad Genetics, Inc.美國最高法院認為，對DNA分子的某些主張不可申請專利。我們無法預測這些決定或法院、美國國會或美國專利商標局未來的任何決定將如何影響我們專利的價值。同樣，其他司法管轄區專利法的任何不利變化都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

我們通過政府資助的計劃發現的某些許可知識產權可能受聯邦法規的約束，例如 “准入” 權、某些報告要求和對美國工業的偏好。遵守此類法規可能會限制我們的專有權利，使我們在報告要求方面花費資源，並限制我們與外國製造商簽訂合同的能力。

我們未來可能選擇許可的專利申請可能會受Bayh-Dole法案的約束。特別是，根據Bayh-Dole法案，聯邦政府為其財政援助生產的發明保留 “非排他性、不可轉讓、不可撤銷、有償許可”，以滿足自身利益。Bayh-Dole法案還為聯邦機構提供 “進入權”。進入權允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向 “負責任的申請人” 發放 “非排他性、部分排他性或排他性許可”。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己發放許可證。在下方發現的知識產權

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政府資助的計劃也受某些報告要求的約束，遵守這些要求可能要求我們或我們的許可方花費大量資源。此類知識產權還受到美國工業的優先考慮，這可能會限制我們與外國產品製造商簽訂此類知識產權所涵蓋產品的合同的能力。此外，我們有時會與學術機構合作，以加快我們的臨牀前研究或開發。儘管我們的政策是避免讓大學合作伙伴參與聯邦資金可能混入的項目，但我們無法確定根據《Bayh-Dole法案》，任何共同開發的知識產權是否不受政府權利。此外，根據Bayh-Dole法案，我們將來可能會選擇許可受政府權利約束的知識產權。如果將來我們共同擁有或許可全部或部分由受Bayh-Dole法案約束的聯邦資金開發的對我們的業務至關重要的技術，則我們執行或以其他方式利用涵蓋此類技術的專利的能力可能會受到不利影響。

我們的外國知識產權有限，可能無法在世界各地保護我們的知識產權。

我們在美國以外的知識產權有限。在全球所有國家申請、起訴和捍衞候選產品的專利的成本將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國那麼廣泛。此外，一些外國法律保護知識產權的程度與美國聯邦和州法律的保護程度不同。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實踐我們的發明，也無法阻止第三方在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。許多國家都有強制許可法，根據該法，專利所有者可能被迫向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有者的補救措施可能有限，這可能會嚴重降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可方被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。此外，競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可能將原本侵權的產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。如果獲得批准，這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，我們的專利要求或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。

許多公司在保護和捍衞外國司法管轄區的知識產權方面遇到了重大問題。某些國家，特別是某些發展中國家的法律制度，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，尤其是與生物製藥產品有關的專利、商業祕密和其他知識產權保護，這可能使我們難以停止侵犯我們的專利或普遍侵犯我們所有權的第三方銷售競爭產品。第三方提起訴訟質疑我們在外國司法管轄區的專利權範圍或有效性，可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的精力和注意力從業務的其他方面轉移開來，可能會使我們的專利面臨失效或狹義解釋的風險，我們的專利申請面臨無法簽發的風險，並可能促使第三方對我們提出索賠。我們可能無法在我們提起的任何訴訟中勝訴，裁定的損害賠償或其他補救措施（如果有）可能沒有商業意義。因此，我們在全球範圍內行使知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

由於與專利有關的訴訟或其他訴訟，我們可能會承擔鉅額費用，如果獲得批准，我們可能無法保護我們對產品和技術的權利。

如果我們或我們的許可人選擇上法庭阻止第三方使用我們在自有或許可的專利中聲稱的發明，則該第三方可能會要求法院裁定這些專利無效和/或不應對該第三方強制執行。這些訴訟費用昂貴，即使我們或他們（視情況而定）成功地阻止了對這些專利的侵犯，也會消耗時間和其他資源。此外，法院有可能裁定這些專利無效，並且我們或他們（視情況而定）無權阻止他人使用這些發明。

還有一種風險，即即使這些專利的有效性得到維持，法院也會拒絕阻止該第三方，理由是此類第三方的活動沒有侵犯我們擁有的或許可的專利。此外，美國最高法院最近修改了一些影響專利申請、授予專利以及評估這些專利的資格或有效性的法律原則。因此，根據新頒佈的專利，可能會發現已頒發的專利包含無效的主張

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修訂的資格和有效性標準。根據修訂後的標準，我們在美國專利商標局的訴訟中或訴訟期間，我們的一些自有或許可的專利可能會受到質疑，隨後宣告無效或索賠範圍顯著縮小。修訂後的標準也可能使獲得專利變得更加困難。

視情況而定，我們或我們的許可方可能無法發現對我們自有或已許可的專利的侵權行為，這對於製造工藝或配方專利來説可能尤其困難。即使我們或我們的許可方發現第三方侵犯了我們擁有的或許可的專利，我們或我們的許可方（視情況而定）也可以選擇不對第三方提起訴訟或與其達成和解。如果我們或我們的許可方後來以專利侵權為由起訴該第三方，則該第三方可能擁有某些法律辯護，否則除了從首次發現侵權行為到提起訴訟之間的延遲外，這些辯護將不可用。此類法律辯護可能使我們或我們的許可方無法對此類第三方執行我們自有或許可的專利（視情況而定）。

如果另一方質疑我們在自有或許可的美國專利中的任何主張的可專利性，則第三方可以要求美國專利商標局審查這些專利索賠，例如 各方之間評論， 單方面的複試或撥款後審查程序。這些訴訟費用昂貴，可能導致某些索賠範圍的縮小或整個專利的損失。除了潛在的美國專利商標局審查程序外，我們可能成為外國專利局專利異議程序的當事方，在這些程序中，我們擁有的或許可的外國專利都會受到質疑。

將來，我們可能會參與質疑他人專利權的類似訴訟，而此類訴訟的結果非常不確定。在任何此類訴訟中作出不利裁決都可能縮小我們的專利權範圍或使其無效，允許第三方將我們的技術或產品商業化並直接與我們競爭，無需向我們付款，或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。這些異議或類似程序的費用可能很大，並可能導致某些索賠範圍的縮小或整個專利的損失。美國專利商標局或其他專利局的不利結果可能會導致我們喪失禁止他人在相關國家或司法管轄區從事一項或多項發明的權利，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

專利條款可能不足以在足夠的時間內保護我們在候選產品中的競爭地位。

專利的壽命有限。在美國，如果按時支付所有維護費，則專利的自然到期時間通常為自其最早的美國非臨時申請日起20年。可以進行各種延期，例如專利期限調整和/或延期，但專利的有效期及其提供的保護是有限的。即使獲得了涵蓋我們的候選產品的專利，一旦專利有效期到期，我們也可能對來自包括生物仿製藥在內的競爭產品的競爭持開放態度。鑑於開發、測試和監管審查新候選產品所需的時間，保護此類候選產品的專利可能會在此類候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們自有和許可的專利組合可能無法為我們提供足夠的權利來排除他人將與我們相似或相同的產品商業化。

如果我們不為我們可能開發的任何候選產品獲得專利期限延期和數據專有權，我們的業務可能會受到重大損害。

根據我們可能開發的任何候選產品的FDA上市批准的時間、期限和具體情況，根據1984年Hatch-Waxman修正案的《藥品價格競爭和專利期限恢復行動》，我們的一項或多項美國專利可能有資格獲得有限的專利期限延長。Hatch-Waxman修正案允許將專利延期最長為五年，以補償在FDA監管審查過程中損失的專利期限。專利期限的延長不能將自產品批准之日起的專利剩餘期限延長到總共14年以上，只能延長一項專利，並且只有那些涉及已批准藥物、其使用方法或製造方法的權利要求才能延長。但是，我們可能無法獲得延期，例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查、未能在適用的截止日期內申請、未能在相關專利到期之前申請或以其他方式未能滿足適用要求。此外，適用的時限或所提供的專利保護範圍可能小於我們的要求。如果我們無法獲得專利期限延期，或者任何此類延期的期限少於我們的要求，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大損害。此外，對於我們的許可專利，我們可能無權控制根據《Hatch-Waxman法案》提出的延長專利期限的申請的起訴，包括向美國專利商標局提交的申請。因此，如果我們的一項許可專利有資格獲得專利

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根據Hatch-Waxman法案，我們可能無法控制是否向美國專利商標局提交或獲得了延長專利期限的申請。

如果我們的商標和商品名稱得不到充分保護，那麼我們可能無法在我們的利益市場中建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。

我們的商標或商品名稱可能會受到質疑、侵權、規避或被宣佈為通用商標或被認定為侵權其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們相似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他註冊的商品名稱或包含我們未註冊商品名稱或商標變體的商標的所有者可能會提出潛在的商品名稱或商標侵權索賠。如果我們無法根據我們的商標和商品名稱建立知名度，我們可能無法有效競爭，我們的業務可能會受到不利影響。

與我們依賴第三方相關的風險

我們依靠第三方，包括獨立臨牀研究人員、簽約實驗室和CRO，來進行臨牀前研究和臨牀試驗，並將繼續依賴第三方。如果這些第三方未能成功履行其合同義務或在預期的最後期限之前完成任務，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方，包括獨立臨牀研究人員、簽約實驗室和第三方CRO，根據適用的監管要求進行臨牀前研究和臨牀試驗，並監測和管理我們正在進行的臨牀前和臨牀項目的數據。我們依賴這些各方來執行我們的臨牀前研究和臨牀試驗，並且僅控制其活動的某些方面。但是，我們有責任確保我們的每項研究和試驗都按照適用的協議、法律和監管要求以及科學標準進行，我們對這些第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的第三方承包商和CRO必須遵守良好的實驗室規範（GLP）（如適用）和GCP要求，這些要求由FDA和類似的外國監管機構在開展、記錄和報告臨牀試驗結果時強制執行，以確保數據和報告的結果可信、可重複和準確，並保護試驗參與者的權利、完整性和機密性。監管機構通過定期檢查進行GLP研究的實驗室、試驗發起人、主要研究人員和試驗場所來執行這些GLP和GCP。如果我們、我們的研究人員或我們的任何CRO或簽約實驗室未能遵守適用的GLP和GCP，則我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。我們無法向您保證，在特定監管機構的檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗符合適用的GLP或GCP法規。此外，我們的臨牀試驗必須使用符合適用的 cGMP 法規生產的產品，包括生物製劑。我們未能遵守這些法規可能要求我們重複臨牀前研究或臨牀試驗，這將推遲監管機構的批准程序。

此外，這些實驗室、研究人員和CRO不是我們的員工，除了通過合同外，我們將無法控制他們花在候選產品和臨牀試驗上的資源量，包括時間。如果獨立實驗室、研究人員或首席研究組織未能投入足夠的資源來開發我們的候選產品，或者他們的表現不合格，則可能會延遲或損害我們開發的任何候選產品的批准和商業化的前景。此外，使用第三方服務提供商要求我們向這些方披露我們的專有信息，這可能會增加這些信息被盜用的風險。

如果出現未解決的重大違規行為，我們的CRO有權終止與我們的協議。此外，如果我們為債權人的利益做出一般性轉讓或者如果我們被清盤，可以合理地證明參與臨牀試驗的受試者的安全值得終止，那麼我們的一些CRO就有能力終止與我們的各自協議。

公共衞生危機和政府採取的應對措施也會影響我們的CRO，並可能影響我們啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗的能力。

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只有有限數量的第三方服務提供商具備實現我們的業務目標所需的專業知識。如果我們與這些第三方實驗室、CRO或臨牀研究者的任何關係終止，我們可能無法與替代實驗室、CRO或研究人員達成協議，也無法及時或以商業上合理的條件達成協議。如果實驗室、CRO或臨牀研究人員未能成功履行其合同職責或義務或在預期的最後期限之前完成工作，如果他們需要更換，或者由於未能遵守我們的臨牀前或臨牀方案、監管要求或其他原因，他們獲得的臨牀數據的質量或準確性受到損害，我們的臨牀前或臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門批准或成功商業化我們的候選產品。結果，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會延遲。

更換或增加額外的實驗室或CRO（或研究人員）需要額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的實驗室或合同研究組織開始工作時，會有一個自然的過渡期。結果，延遲發生，這可能會對我們滿足所需臨牀開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎管理與簽約實驗室和CRO的關係，但無法保證將來不會遇到類似的挑戰或延誤，也無法保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

此外，臨牀研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關補償導致感知或實際的利益衝突，或者FDA或類似的外國監管機構得出結論，認為財務關係可能影響了臨牀前研究或臨牀試驗的解釋，則在適用的臨牀前研究或臨牀試驗場所生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀前研究或臨牀試驗本身的效用可能會受到損害，這可能導致FDA或類似外國監管機構的延遲或拒絕當局。任何此類延遲或拒絕都可能使我們無法將臨牀階段的候選產品或任何未來的候選產品商業化。

我們依靠第三方來供應和製造我們的候選產品，如果獲得批准，我們預計將繼續依賴第三方來製造我們的產品。如果任何此類第三方未能向我們提供足夠數量的候選產品或產品，或者未能以可接受的質量水平或價格提供服務，或者未能保持或達到令人滿意的監管合規性，則此類候選產品的開發和任何產品的商業化如果獲得批准，可能會停止、延遲或減少利潤。

目前，如果我們的產品獲得批准，我們內部沒有基礎設施或能力來製造用於進行臨牀前研究和臨牀試驗或商業供應的候選產品。我們依賴並預計將繼續依賴合同製造組織或首席營銷官。我們的首席營銷官的任何替代都可能需要大量的努力和專業知識，因為合格的首席營銷官數量可能有限。當我們依賴單一來源供應商時，這可能會特別成問題，就像目前 KER-050、KER-012 和 KER-065 的製造情況一樣。

與我們自己製造候選產品相比，依賴第三方提供商可能會使我們面臨更大的風險。我們依賴我們的首席營銷官根據相關法規（例如cGMP）生產候選產品，其中包括質量控制、質量保證以及記錄和文檔的維護等。此外，與我們簽訂合同的許多第三方還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們還可能為他們開展產品開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。

如果我們的供應意外中斷，或者任何供應商無法滿足我們對任何候選產品的需求，我們的研究或計劃中的臨牀試驗或商業化可能會出現延遲。我們可能無法找到質量合理、數量合理、成本可接受的替代供應商。此外，我們的供應商經常受到嚴格的製造要求和嚴格的測試要求的約束，這可能會限制或延遲生產。監管要求、政策和指導方針的任何變化，包括對總體制造和測試要求或特別是對我們的技術實施額外的監管監督，也可能限制或延遲生產。如有必要，更換製造商和供應商所需的漫長過渡期，如果獲得批准，可能會大大延遲我們的臨牀研究和產品的商業化，這可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

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為了遵守美國食品和藥物管理局和類似外國監管機構的適用製造法規，我們和我們的第三方供應商必須在設計和開發、測試、生產、記錄保存和質量控制領域花費大量時間、金錢和精力，以確保產品符合適用的規格和其他監管要求。我們的合同製造商用於生產候選產品的設施將受到美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構的審查，這些檢查將在我們向美國食品和藥物管理局提交保密協議或BLA或類似的外國監管機構後進行檢查，或者向類似的外國監管機構提交類似的申請。我們不控制合同製造合作伙伴的製造過程，完全依賴我們的合同製造合作伙伴來遵守藥品和生物製品製造的cGMP要求。如果我們的合同製造商無法成功製造符合我們的規格以及食品和藥物管理局或類似外國監管機構的嚴格監管要求的材料，我們將無法獲得或維持監管部門對在這些製造設施生產的候選產品的批准。此外，我們對合同製造商保持適當質量控制、質量保證和合格人員的能力的控制有限。儘管我們努力審核和驗證監管合規性，但美國食品和藥物管理局或其他類似外國監管機構的監管檢查可能會發現我們的一個或多個第三方製造合作伙伴不符合cGMP法規。如果美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果任何監管機構將來撤回批准，我們和他們可能需要尋找替代製造設施，如果獲得批准，這將對開發、獲得監管部門批准或銷售我們的候選產品的能力產生負面影響。我們的製造商未能遵守監管要求也可能導致對我們採取執法行動，包括沒收產品和停止生產。如果我們的任何第三方供應商不遵守cGMP或其他適用的製造法規，我們開發和商業化產品的能力可能會受到嚴重幹擾。我們面臨依賴單一首席營銷官所固有的風險，因為首席營銷官的任何干擾，例如火災、自然災害或故意破壞，都可能嚴重中斷我們的製造能力。我們所有的首席營銷官目前都沒有替代生產計劃，也沒有災難恢復設施可用。如果出現中斷，我們將必須建立替代的製造來源。這將需要我們提供大量資金，而我們可能無法以商業上可接受的條件或根本無法獲得這些資本。此外，隨着首席營銷官建造或尋找替代設施以及尋求和獲得必要的監管部門批准，我們可能會經歷數月的生產延遲。如果發生這種情況，我們將無法及時滿足製造需求。

我們依賴與漢索現有的第三方合作在中國大陸、香港和澳門地區將 KER-050 商業化，如果漢索未能成功地在這些領域將 KER-050 商業化，我們將失去重要的潛在收入來源。

我們目前與Hansoh簽訂了許可協議，Hansoh將在實現規定的開發和商業里程碑後向我們支付里程碑付款。此外，如果 KER-050 或含有 KER-050 的許可產品獲準在中國大陸、香港和澳門（我們統稱為 “領土”）內銷售，我們將有權根據領土內每個地區年淨銷售額的階梯百分比獲得特許權使用費，該百分比從低兩位數到青少年不等，但須視具體的潛在特許權使用費減免額而定。我們依靠漢索在該地區將 KER-050 商業化，如果漢索無法在這些國家將 KER-050 商業化，或者決定不在這些國家開發 KER-050 或商業化，我們將不會根據協議獲得任何里程碑或特許權使用費。

我們未來的合作對我們的業務很重要。如果我們無法進行新的合作，或者這些合作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。

我們戰略的一部分是進行戰略評估，並在認為適當的情況下，將來在具有戰略吸引力的情況下進行額外的戰略合作，包括可能與大型生物技術或製藥公司進行合作。我們的產品開發能力有限，還沒有任何商業化能力。因此，我們可能會與其他公司合作，為我們的計劃和技術提供重要的技術和資金。如果我們未能以合理的條件或根本無法建立或維持合作，我們開發現有或未來研究計劃和候選產品的能力可能會延遲，我們產品的商業潛力可能會發生變化，我們的開發和商業化成本可能會增加。此外，我們可能會發現我們的計劃需要使用第三方持有的知識產權，而我們業務的增長可能部分取決於我們獲得或許可這些知識產權的能力。

我們未來達成的任何合作都可能帶來許多風險，包括但不限於以下風險：

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■合作者在決定將要付出的努力和資源方面有很大的自由裁量權；

■合作者可能無法按預期履行其義務；

■合作者不得進行任何獲得監管部門批准的候選產品的開發和商業化，也不得根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點或可用資金的變化或外部因素（例如可能轉移資源或創造競爭優先事項的戰略交易）選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃或許可安排；

■合作者可能會推遲臨牀試驗，為臨牀試驗計劃提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求為候選產品提供新的配方進行臨牀測試；

■合作者可以獨立開發或與第三方一起開發與我們的產品直接或間接競爭的產品（如果獲得批准）；如果合作者認為競爭產品更有可能成功開發或可以按照比我們的更具經濟吸引力的條款進行商業化，則可以獨立開發候選產品；

■與我們合作發現的候選產品可能會被我們的合作者視為與他們自己的候選產品或產品相比具有競爭力，這可能會導致合作者停止將資源用於候選產品的商業化；

■合作者可能無法遵守有關候選產品或產品的開發、製造、分銷或營銷的適用監管要求；

■對我們的一個或多個獲得監管部門批准的候選產品擁有營銷和分銷權的合作者可能無法投入足夠的資源來營銷和分銷此類產品或產品；

■與合作者的分歧，包括對所有權、合同解釋或首選開發過程的分歧，可能會導致候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，可能導致我們在候選產品方面承擔額外責任，或可能導致訴訟或仲裁，其中任何一項既耗時又昂貴；

■合作者可能無法妥善維護或捍衞我們的知識產權，或者可能以引發訴訟的方式使用我們的專有信息，這可能會危及或使我們的知識產權或專有信息失效，或者使我們面臨潛在的訴訟；

■合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在責任；

■如果我們的合作者參與業務合併，則該合作者可能會不再強調或終止我們許可的任何候選產品的開發或商業化；以及

■合作者可能會終止合作，如果終止，我們可能需要籌集額外資金，用於適用候選產品的進一步開發或商業化。

如果我們的合作沒有導致候選產品的成功發現、開發和商業化，或者我們的合作者之一終止了與我們的協議，則我們未來可能無法獲得此類合作下的任何研究資金或里程碑或特許權使用費。本10-Q表季度報告中描述的與產品開發、監管批准和商業化有關的所有風險也適用於我們的治療合作者的活動。

此外，如果我們的合作者之一終止與我們的協議，我們可能會發現吸引新的合作者變得更加困難，我們在商業和金融界的看法可能會受到不利影響。

在尋找合適的合作伙伴方面，我們面臨着激烈的競爭。除其他外，我們達成最終合作協議的能力將取決於對合作者資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件以及擬議合作者對多種因素的評估。這些因素可能包括臨牀前研究或臨牀試驗的設計或結果、監管部門批准的可能性、候選受試產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們的技術所有權是否存在任何不確定性（無論挑戰的優點如何，如果此類所有權受到質疑，這種不確定性都可能存在）以及整個行業和市場狀況。合作者還可以考慮替代候選產品或技術，以尋找可能可供合作的類似跡象，以及這種合作是否會比與我們合作更具吸引力。

我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不縮減我們尋求合作的候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或一項或多項其他開發計劃，推遲其潛在的商業化，縮小任何銷售或營銷活動的範圍或增加支出，並自費開展開發或商業化活動。如果我們選擇增加支出，為以下方面的開發或商業化活動提供資金

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我們自己可能需要獲得額外的資本，而這筆資金可能無法按可接受的條件提供，或者根本無法提供。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發候選產品或將其推向市場並創造產品收入。

如果我們進行未來的收購或戰略合作，這可能會增加我們的資本需求，稀釋我們的股東，導致我們承擔債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。

我們可能會不時評估各種收購機會和戰略合作，包括許可或收購補充產品、知識產權、技術或業務。任何潛在的收購或戰略合作都可能帶來許多風險，包括：

■運營費用和現金需求增加；

■承擔額外債務或或有負債；

■我們的股權證券的發行；

■吸收併購公司的業務、知識產權和產品，包括與整合新人員相關的困難；

■在進行此類戰略合併或收購時，我們的管理層將注意力從我們現有的計劃和舉措上轉移開來；

■關鍵員工的留用、關鍵人員的流失以及我們維持關鍵業務關係能力的不確定性；

■與此類交易的另一方相關的風險和不確定性，包括該方的前景及其現有產品或候選產品以及營銷許可；以及

■我們無法從收購的技術和/或產品中獲得足夠的收入，無法實現我們的收購目標，甚至無法抵消相關的購置和維護成本。

此外，如果我們在未來進行收購或尋求合作，我們可能會發行稀釋性證券，承擔或承擔債務，產生大量的一次性支出並收購無形資產，這可能會導致未來的鉅額攤銷支出。此外，我們可能無法找到合適的收購機會，這種無能為力可能會損害我們增長或獲得可能對我們業務發展至關重要的技術或產品的能力。

與我們的員工事務、管理我們的成長相關的風險以及與我們的運營相關的其他風險

我們高度依賴我們的關鍵人員，包括我們的首席執行官、首席醫療官和首席運營官。如果我們未能成功吸引、激勵和留住高素質人才，我們可能無法成功實施我們的業務戰略。

我們在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭的能力取決於我們吸引、激勵和留住高素質管理、科學和醫療人員的能力。我們高度依賴我們的管理，尤其是我們的科學人員的服務，包括我們的首席執行官賈斯比爾·西赫拉博士和我們的首席運營官克里斯托弗·羅瓦爾第。我們認為，他們的藥物發現和開發經驗以及生物製藥公司的整體管理經驗很難被取代。我們的任何執行官都可以隨時離職，因為我們所有的員工都是 “隨意” 的員工。我們的關鍵人員和任何其他執行官、關鍵員工、科學和醫療顧問的服務中斷，以及我們無法找到合適的替代者，可能會導致我們的研發目標延誤並損害我們的業務。

為我們的業務招聘和留住合格的員工、顧問和顧問，包括科學和技術人員，對我們的成功也至關重要。對熟練人員的競爭非常激烈，離職率可能很高。鑑於眾多製藥和生物技術公司及學術機構之間在爭奪熟練人才，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。此外，未能在臨牀前研究、臨牀試驗或上市批准申請中取得成功可能會使招聘和留住合格人員變得更加困難。無法招聘某些高管、關鍵員工、顧問或顧問或失去服務，可能會阻礙我們的研究、開發和商業化目標的進展，並對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

我們將需要擴大組織規模，在管理這種增長方面可能會遇到困難。

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截至2024年3月31日，我們有141名全職員工，其中包括112名從事研發的員工和29名從事管理或一般和行政活動的員工。隨着我們的臨牀開發和商業化計劃和戰略的制定，我們預計將需要更多的管理、運營、銷售、營銷、財務、法律和其他人員。未來的增長將給管理層成員帶來顯著的額外責任，包括：

■識別、招聘、整合、維護和激勵更多員工；

■有效管理我們的開發工作，包括 KER-050、KER-012、KER-065 和任何未來候選產品的臨牀和 FDA 審查流程，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及

■改善我們的業務、財務和管理控制、報告系統和程序。

我們未來的財務業績以及我們將 KER-050、KER-012、KER-065 和我們開發的任何其他候選產品商業化的能力將部分取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動上轉移開，以便投入大量時間來管理這些增長活動。

我們目前在很大程度上依賴某些獨立組織、顧問和顧問來提供某些服務，在可預見的將來也將繼續如此。這些服務幾乎包括臨牀試驗管理和製造的所有方面。我們無法向您保證，在需要時將繼續及時向我們提供獨立組織、顧問和顧問的服務，也無法向您保證，我們可以找到合格的替代者。此外，如果我們無法有效管理我們的外包活動，或者顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因受到損害，我們的臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，並且我們可能無法獲得 KER-050、KER-012、KER-065 和其他候選產品的上市批准或以其他方式推進我們的業務。我們無法向您保證，我們將能夠以經濟上合理的條件管理我們現有的顧問或找到其他合格的外部承包商和顧問，或者根本無法保證。

如果我們無法通過僱用合格的新員工和擴大顧問和承包商羣體來有效擴大我們的組織，我們可能無法成功執行進一步開發和商業化 KER-050、KER-012、KER-065 和其他候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。

如果我們的內部計算機系統或我們的合同研究機構或與我們合作的其他承包商或顧問使用的計算機系統出現故障、遭受安全事故或受到其他損害，我們可能會遭受不利後果，包括但不限於監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；客户或銷售損失；以及其他不利後果。

在我們的正常業務過程中，我們和與我們合作的第三方可能會收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉讓、披露、提供、保護、處置、傳輸和共享，或共同處理專有、機密和敏感數據，包括個人數據（例如健康相關數據）、知識產權和商業祕密，或統稱為敏感信息。

網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、在線和離線欺詐以及其他類似活動威脅着我們以及與我們合作的第三方的敏感信息和信息技術系統的保密性、完整性和可用性。 此類威脅普遍存在並持續上升，越來越難以發現，並且來自各種來源，包括傳統的計算機 “黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織犯罪威脅行為者、人員（例如通過盜竊或濫用）、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。 一些行為者現在參與並將繼續參與網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因以及與軍事衝突和國防活動相關的民族國家行為者。 在戰爭和其他重大沖突時期，我們和與我們合作的第三方可能容易受到這些攻擊（包括報復性網絡攻擊）的更大風險，這些攻擊可能會嚴重幹擾我們的系統和運營、供應鏈以及生產、銷售和分銷我們的商品和服務的能力。我們和與我們合作的第三方可能會受到各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊（包括通過深度偽造攻擊，這種攻擊可能越來越難以識別為虛假攻擊）、惡意代碼（例如病毒和蠕蟲）、惡意軟件（包括高級持續威脅入侵所致）、拒絕服務攻擊、憑證填充攻擊、憑據收集、人員不當行為或錯誤，勒索軟件攻擊，供應鏈攻擊，軟件錯誤，服務器故障，軟件或硬件故障、數據丟失或

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其他信息技術資產、廣告軟件、電信故障、由人工智能增強或促成的攻擊以及其他類似威脅。特別是，嚴重的勒索軟件攻擊變得越來越普遍，可能導致我們的運營、提供產品和服務的能力嚴重中斷、敏感數據和收入的損失、聲譽損害以及資金轉移。 勒索付款可以減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但由於適用法律或法規禁止此類付款，我們可能不願或無法支付此類款項。

我們越來越依賴信息技術系統、基礎設施和數據來運營我們的業務，特別是由於我們的混合辦公政策。隨着越來越多的員工在辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家工作、在交通途中和在公共場所工作，混合工作已變得越來越普遍，也增加了我們的信息技術系統和數據面臨的風險。未來或過去的商業交易（例如收購或整合）可能會使我們面臨額外的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現對此類收購或整合實體進行盡職調查時未發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。

我們使用第三方來運營關鍵業務系統，以處理各種環境中的敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎架構、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還可能與第三方服務提供商合作，提供其他產品、服務、零件或其他方式來運營我們的業務。我們監控這些第三方信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遭受不利後果。儘管如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回此類賠償。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中第三方的基礎設施或第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到損害。

儘管我們已經實施了旨在防範安全事件的安全措施，但無法保證這些措施會有效。我們採取措施檢測和修復信息系統中的漏洞，但我們可能無法及時檢測和修復所有漏洞，因為用於利用漏洞的威脅和技術經常變化，而且本質上往往是複雜的。因此，此類漏洞可能會被利用並導致安全事件，但可能要等到安全事件發生後才能被發現。未得到補救的高風險或嚴重漏洞對我們的業務構成重大風險。此外，我們在制定和部署旨在解決任何此類已發現漏洞的補救措施方面可能會遇到延遲。

任何先前發現的威脅或類似威脅都可能導致安全事件或其他幹擾，從而可能導致未經授權的、非法的或意外地獲取、修改、破壞、丟失、更改、加密、披露或訪問我們的敏感信息或信息技術系統，或與我們合作的第三方的敏感信息或信息技術系統。安全事件或其他中斷可能會干擾我們（以及與我們合作的第三方）運營業務的能力。我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動（包括我們的臨牀試驗活動），以防範安全事件。某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施或行業標準或合理的安全措施，以保護我們的信息技術系統和敏感信息。

應對安全事件和/或緩解可能發現的任何安全漏洞的成本可能很高，我們解決這些問題的努力可能不成功，這些問題可能會導致意外中斷、延誤、服務停止、負面宣傳以及對我們的業務和競爭地位造成其他損害。任何影響我們、我們當前和未來的CRO、合作者、承包商、顧問或其他合作伙伴或我們行業的安全事件，無論是真實的還是想象的，都可能損害我們的聲譽，削弱對我們安全措施有效性的信心，並導致監管機構的審查。同樣，我們可能會使用第三方來製造我們的候選產品和進行臨牀試驗，與他們的計算機系統相關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。如果任何中斷或安全事件導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者機密或專有信息的不當披露，我們可能會面臨政府的報告義務、罰款、承擔責任，並且我們的候選產品的進一步開發和商業化可能會被推遲。

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如果我們（或與我們合作的第三方）遇到安全事件或被認為經歷了安全事件，我們可能會遭受不利後果。此外，我們的敏感信息可能會由於我們的員工、人員或供應商使用生成人工智能技術而被泄露、披露或泄露，從而導致不利後果。在每種情況下，這些後果可能包括：政府執法行動（例如調查、罰款、處罰、審計和檢查）；額外的報告要求和/或監督；對處理敏感信息（包括個人數據）的限制；訴訟（包括集體訴訟索賠）；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害；貨幣基金轉移注意力；轉移管理層注意力；中斷我們的運營（包括數據的可用性）；財務損失；以及其他類似的損失 ms。安全事件和隨之而來的後果可能會阻止或導致個人停止與我們開展業務，或對我們發展和運營業務的能力產生負面影響。例如，臨牀前或臨牀數據的丟失可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。我們的合同可能不包含責任限制，即使有責任限制，也無法保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。適用的數據隱私和安全義務可能要求我們將安全事件通知相關利益相關者，包括受影響的個人、客户、監管機構和投資者，或實施其他要求，例如提供信用監控。大多數司法管轄區都頒佈了法律，要求公司將涉及某些類型數據的安全事件通知個人、監管機構和其他人。此外，我們與合作者的協議可能要求我們在發生安全事件時通知他們。此類強制性披露和遵守此類要求的成本很高，披露或不遵守此類要求可能會導致負面宣傳等不利後果，可能導致我們的合作者對我們的安全措施的有效性失去信心，並要求我們花費大量資本和其他資源來應對和/或緩解實際或感知的安全事件造成的問題。

此外，任何實際或感知的安全事件都可能導致法律索賠或訴訟、監管調查或訴訟，以及根據保護個人信息隱私和安全的法律（包括聯邦、州和外國數據保護和隱私法規）承擔其他類型的責任，違反這些法律可能會導致歐盟、英國和美國的鉅額處罰和罰款。此外，儘管我們力求發現和調查所有數據安全事件，但安全事件和其他未經授權訪問我們的信息技術系統和數據的事件可能很難被發現，任何延遲識別此類漏洞或事件都可能導致上述類型的傷害和法律風險增加。

我們的合同可能不包含責任限制，即使有責任限制，也無法保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們無法確定我們的保險是否足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，無法確定此類保險是否會繼續以商業上合理的條款提供或根本不確定，也無法確定此類保險能否支付未來的索賠。成功向我們提出一項或多項超出我們可用保險承保範圍的鉅額索賠，或者導致我們的保險單發生變化（包括保費增加或施加鉅額免賠額或共同保險要求），可能會對我們的業務產生不利影響。

我們和與我們合作的第三方受嚴格且不斷變化的美國和外國法律、法規和規則、合同義務、行業標準、政策以及與數據隱私和安全相關的其他義務的約束。我們（或與我們合作的第三方）實際或被認為未能履行此類義務可能會導致政府採取執法行動，包括行政、民事或刑事罰款或處罰、私人訴訟（包括集體索賠）和大規模仲裁要求；罰款和處罰；業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；其他責任和負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。合規或不遵守此類法律法規可能會增加我們產品的成本，可能會限制其使用或採用，否則可能會對我們的經營業績和業務產生負面影響。

在正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉讓、披露、公開、保護、處置、傳輸和共享（統稱為 “處理”）個人數據和其他敏感信息，包括個人數據、專有和機密商業數據、商業祕密、知識產權以及我們在臨牀試驗中收集的有關試驗參與者的數據。我們的數據處理活動使我們遵守許多數據隱私和安全義務，例如各種法律、法規、指導、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同要求以及與數據隱私和安全相關的其他義務。

在美國，有許多聯邦和州法律法規，包括聯邦和州健康信息隱私法、州數據泄露通知法以及聯邦和州消費者保護法（包括聯邦第 5 條）

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《貿易委員會法》）和其他管理收集、使用、披露和保護健康信息及其他個人信息的類似法律（例如竊聽法）可能適用於我們的業務或合作者的業務。此外，我們可能會從第三方（包括我們從中獲取臨牀試驗數據的研究機構）獲取健康信息，這些信息受HIPAA的隱私和安全要求的約束，HITECH修訂了HIPAA，HITECH對隱私、安全和傳輸具有個人身份保護的健康信息提出了具體要求。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰和罰款。

此外，某些州和外國法律在某些情況下規範健康信息的隱私和安全，其中一些法律比美國聯邦法律更為嚴格，其中許多法律在很大程度上相互不同，可能產生不同的效果，因此使合規工作複雜化。

在過去的幾年中，包括加利福尼亞州、弗吉尼亞州、科羅拉多州、康涅狄格州和猶他州在內的許多美國州都頒佈了全面的隱私法，對受保企業規定了某些義務，包括在隱私聲明中提供具體披露以及賦予居民有關其個人數據的某些權利。視情況而定，此類權利可能包括訪問、更正或刪除某些個人數據的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，例如定向廣告、分析和自動決策。這些權利的行使可能會影響我們的業務和提供產品和服務的能力。某些州還對處理某些個人數據（包括敏感信息）施加了更嚴格的要求，例如進行數據隱私影響評估。這些州法律允許對違規行為處以法定罰款。例如，經2020年《加州隱私權法》修訂的2018年加州消費者隱私法案（CPRA）（統稱為CCPA）適用於身為加利福尼亞州居民的消費者、企業代表和員工的個人數據，要求企業在隱私聲明中提供具體披露並滿足此類個人行使某些隱私權的請求。CCPA規定對每起故意違規行為處以最高7,500美元的罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定賠償。

其他幾個州以及聯邦和地方各級也在考慮類似的法律，我們預計未來會有更多州通過類似的法律。這些事態發展可能會使合規工作進一步複雜化，並增加我們和與我們合作的第三方的法律風險和合規成本。

其他法律法規也可能適用於我們的商業模式。我們可能會受到管理消費者健康數據隱私的新法律的約束。例如，華盛頓州的《我的健康我的數據法案》（MHMD）廣泛定義了消費者健康數據，限制了消費者健康數據的處理（包括對同意提出嚴格的要求），為消費者提供了與健康數據相關的某些權利，並規定了私人訴訟權，允許個人就違法行為提起訴訟。其他州正在考慮並可能通過類似的法律。此外，根據各種隱私法和其他義務，我們可能需要獲得某些同意才能處理個人數據。 例如，如果我們通過各種方法（包括聊天機器人和會話重播提供商）或通過第三方營銷像素從第三方獲取消費者信息，我們的某些數據處理做法可能會受到竊聽法的質疑。集體訴訟原告可能會對這些做法提出越來越多的質疑。我們無法或未能獲得對這些做法的同意可能會導致不利後果，包括集體訴訟和大規模仲裁要求。

在美國以外，越來越多的法律、法規和行業標準可能管理數據隱私和安全。例如，歐盟的《通用數據保護條例》（EU GDPR）、英國的GDPR、巴西的《一般數據保護法》（Lei Geral de Presoão de Pessoais）（第13,709/2018號法律）、土耳其的《個人數據保護法》、《韓國個人信息保護法》、《臺灣個人數據保護法》對處理個人數據提出了嚴格的要求。例如，根據GDPR，公司可能面臨暫時或明確的數據處理禁令和其他糾正措施；根據歐盟GDPR，公司可能面臨最高2000萬歐元的罰款，英國GDPR規定的1750萬英鎊的罰款，或每種情況下都佔全球年收入的4％，以較高者為準；或與處理個人數據相關的私人訴訟，由法律授權代表其利益的消費者保護組織提起。

在正常業務過程中，我們可能會將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。歐洲和其他司法管轄區已頒佈法律，要求對數據進行本地化或限制向其他國家傳輸個人數據。特別是，歐洲經濟區（EEA）和英國已嚴格限制向其認為隱私法不足的國家傳輸個人數據。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據傳輸法律採取同樣嚴格的解釋。雖然有

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目前有多種機制可用於根據法律（例如歐盟-美國）將個人數據從歐洲經濟區和英國傳輸到美國數據隱私框架和英國對歐盟-美國的擴展根據數據隱私框架，我們已根據該框架進行了自我認證，允許從歐洲經濟區和/或英國傳輸到美國，這些機制面臨法律挑戰，無法保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法地傳輸到美國。如果我們沒有合法方式將個人數據從歐洲經濟區、英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者符合法律要求的傳輸要求過於繁重，我們可能會面臨重大的不利後果，包括我們的業務中斷或退化，需要將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區（例如歐洲），增加監管行動風險，鉅額罰款以及處罰，無法傳輸數據和工作與合作伙伴、供應商和其他第三方共享，並禁止我們處理或傳輸經營業務所需的個人數據。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區（尤其是美國）的公司將受到監管機構、個人訴訟當事人和激進團體的嚴格審查。一些歐洲監管機構因涉嫌違反歐盟GDPR的跨境數據傳輸限制而下令某些公司暫停或永久停止某些向歐洲的傳輸。美國還越來越多地審查某些數據傳輸，還可能實施某些數據本地化要求，特別是當我們將個人數據傳輸到高風險司法管轄區或受制裁司法管轄區居民的個人數據時，或處理這些司法管轄區居民的個人數據時。

諸如此類的法律給我們帶來了一系列越來越複雜的合規義務。這些數據保護規則不斷演變，可能導致監管和公眾審查不斷加強，執法和制裁水平不斷提高，合規成本增加。我們努力盡可能遵守這些規則和義務。這種合規是一個嚴格而耗時的過程。

我們還可能受與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們履行此類義務的努力可能不會成功。我們維護有關數據隱私和安全的隱私政策、營銷材料和其他文檔。儘管我們努力遵守我們的政策和其他文件，但我們有時可能會不這樣做，或者可能被認為沒有這樣做。如果發現這些政策、材料、聲明或文件不足、缺乏透明度、欺騙性、不公平或誤導我們的做法，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。

與數據隱私和安全（以及個人的數據隱私期望）相關的義務正在迅速變化，變得越來越嚴格並帶來不確定性。此外，這些義務可能受不同的適用和解釋的約束，這可能不一致或在不同司法管轄區之間發生衝突。為這些義務做好準備和履行需要我們投入大量資源。這些義務可能需要更改我們的服務、信息技術、系統和慣例，以及代表我們處理個人數據的任何第三方的服務、信息技術、系統和慣例。此外，這些義務可能要求我們改變我們的業務模式。我們在履行數據隱私和安全義務的努力中有時可能會失敗（或被認為失敗了）。此外，儘管我們做出了努力，但我們的人員或與我們合作的第三方可能無法履行此類義務，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。如果我們或與我們合作的第三方未能或被認為未能履行或遵守適用的數據隱私和安全義務，我們可能會面臨重大後果，包括但不限於：政府執法行動（例如調查、罰款、處罰、審計和檢查）；訴訟（包括集體訴訟索賠）和大規模仲裁要求；額外報告要求和/或監督；禁止或限制處理個人數據；銷燬或不使用個人數據的命令；和監禁公司官員。特別是，原告越來越積極地對公司提起與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，則有可能根據數據量和違規次數獲得鉅額法定賠償。任何這些事件都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括但不限於：我們的業務運營（包括臨牀試驗）中斷或停止；無法處理個人數據或在某些司法管轄區開展業務；開發或商業化我們產品的能力有限；為任何索賠或查詢辯護所花費的時間和資源；負面宣傳；或我們的商業模式或運營的重大變化。

遵守美國和國外數據保護法律法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，增加我們的法律合規成本，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下，影響我們或我們的合作伙伴或供應商在某些司法管轄區的運營能力。不遵守這些法律法規可能會導致政府調查和/或執法行動（可能包括民事、刑事和行政處罰）、私人訴訟和/或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，臨牀試驗受試者、我們或潛在合作者獲取個人信息的員工和其他個人，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會限制我們收集、使用和披露這些信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權、未能遵守數據保護法或

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即使我們不承擔責任，違反合同義務的行為也可能既昂貴又耗時，並且可能導致負面宣傳，從而損害我們的業務。

我們的員工、獨立承包商、供應商、主要調查員、CRO 和顧問可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求以及內幕交易。

我們面臨的風險是，我們的員工、獨立承包商、供應商、主要調查員、CRO 和顧問可能從事欺詐行為或其他非法活動。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為或向我們披露未經授權的活動，這些活動違反了 FDA 和類似外國監管機構的法規，包括要求向此類機構報告真實、完整和準確信息的法律；美國和國外的醫療保健欺詐和濫用法律法規；或要求準確報告財務信息或數據的法律。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律和法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，或者在我們的臨牀前研究或臨牀試驗中創建欺詐性數據，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。並非總是能夠識別和阻止員工和其他第三方的不當行為，我們為發現和防止這種活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，也無法保護我們免受因未能遵守這些法律或法規而導致的政府調查或其他行動或訴訟。此外，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為，我們也有可能有人指控此類欺詐或其他不當行為。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功捍衞自己或維護自己的權利，則這些行為可能會對我們的業務產生重大影響，包括處以重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、監禁、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦或類似外國醫療保健計劃、如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，則需要進行額外的報告要求和監督有關不遵守這些法律的指控、合同損害賠償、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及削減我們的業務，所有這些都可能對我們的業務運營能力、財務狀況和經營業績產生不利影響。

公共衞生危機可能會對我們的業務產生不利影響，包括我們的臨牀前研究和臨牀試驗的時間或結果。

由於任何公共衞生危機，我們都可能經歷中斷，這可能會嚴重影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗，包括：

•延遲獲得當地監管機構的批准以啟動我們計劃的臨牀試驗；

•在註冊患者參加我們的臨牀試驗方面出現延誤或困難；

•臨牀研究中心啟動的延遲或困難，包括難以招募臨牀研究人員和臨牀現場工作人員；

•臨牀場所延遲收到進行臨牀試驗所需的物資和材料，包括可能影響臨牀試驗材料運輸的全球運輸中斷；

•作為應對公共衞生危機的一部分，修改地方法規，這可能要求我們改變臨牀試驗的方式，這可能會導致意想不到的費用，或者完全停止臨牀試驗；

•將醫療資源從臨牀試驗中轉移出去，包括將作為我們臨牀試驗場所的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員轉移；

•由於聯邦或州政府、僱主和其他方面對旅行施加或建議的限制，或者臨牀試驗受試者就診和研究程序的中斷，導致臨牀試驗場所監測等關鍵臨牀試驗活動中斷，這種情況的發生可能會影響臨牀試驗數據的完整性；

•在臨牀試驗進行期間，參加我們臨牀試驗的參與者可能會患上任何傳染性疾病，這可能會影響臨牀試驗的結果，包括增加觀察到的不良事件的數量；

•由於我們的研發實驗室設施的運營受限或有限或延遲收到進行臨牀前研究所需的物資和材料，臨牀前研究中斷；

•由於員工資源有限或政府僱員被迫休假，與當地監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；

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•員工資源有限，這些資源本應集中在開展臨牀試驗上，包括由於員工或其家人生病或員工希望避免與大批人接觸；

•美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構拒絕接受這些受影響地區的臨牀試驗數據；以及

•我們來源的發現和臨牀活動中斷或延遲。

在某種程度上，公共衞生危機對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響，也可能加劇本 “風險因素” 部分中描述的許多其他風險。

我們的國際業務存在各種風險，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們在澳大利亞、新西蘭、歐洲、英國和其他國家開展某些研發和臨牀業務，未來還可能在美國以外的地方進行某些臨牀試驗。此外，儘管我們尚未採取任何措施進入任何非美國市場，但將來我們可能會這樣做。因此，我們面臨與在國外運營相關的風險，包括：

■不同國家的護理標準不同，這可能會使我們的候選產品的評估變得複雜；

■不同的美國和外國毒品進出口規則；

■某些國家減少了對知識產權的保護；

■關税、貿易壁壘和監管要求的意外變化；

■經濟疲軟，包括通貨膨脹，或政治不穩定，尤其是外國經濟和市場；

■遵守在國外生活或旅行的員工的税收、就業、移民和勞動法；

■遵守《反腐敗法》和其他反腐敗和反賄賂法；

■外國税，包括預扣工資税；

■外幣波動，這可能導致運營費用增加和收入減少，以及與在另一個國家開展業務相關的其他義務；

■勞動力動盪比美國更為普遍的國家的勞動力不確定性；

■任何影響國外原材料供應或製造能力的事件導致的生產短缺；

■不同的付款人報銷制度、政府付款人或患者自付制度和價格控制；

■外國夥伴開展的開發工作產生的潛在責任；

■自然災害、傳染病爆發和其他公共衞生危機、地緣政治行動（包括戰爭和恐怖主義）或系統故障（包括網絡安全漏洞）導致的業務中斷；以及

■遵守不斷變化和擴大的外國監管要求，包括數據隱私法（例如歐盟GDPR）。

此外，由於俄羅斯和烏克蘭之間持續的戰爭，美國政府和歐盟國家加強了對某些產品的出口管制，並對俄羅斯的某些行業部門和各方實施了制裁。美國政府還表示將在不久的將來考慮實施額外的制裁和其他類似措施。儘管我們目前沒有在俄羅斯或烏克蘭進行任何臨牀試驗，但地緣政治緊張局勢的進一步升級可能會產生更廣泛的影響，並擴展到我們開展業務或開展某些研發業務的其他市場，這可能會對我們的業務、候選產品的供應鏈、合作者或我們進行臨牀試驗的能力產生不利影響。

我們受某些美國和外國反腐敗、反洗錢、出口管制、制裁和其他貿易法律法規的約束。我們可能會因違規行為而面臨嚴重後果。

我們目前正在澳大利亞、新西蘭、歐洲、英國和其他國外進行臨牀開發，將來可能會選擇進行更多國際臨牀試驗。美國《反海外腐敗法》（FCPA）禁止公司及其員工和第三方中介機構向任何外國官員、政黨或候選人支付、提供、承諾或授權他人直接或間接地向任何外國官員、政黨或候選人支付或提供任何有價值的東西，以影響外國實體的任何行為或決定，以協助個人或企業獲得或保留業務。《反海外腐敗法》還規定，證券在美國上市的公司必須遵守某些會計規定，要求公司保存賬簿和記錄，以準確、公平地反映公司的所有交易，包括國際子公司，並設計和維持適當的內部會計控制體系。《反海外腐敗法》給製藥行業帶來了特殊的挑戰，因為在許多國家，醫院是

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由政府擁有和經營，醫生和其他醫院僱員被視為外國官員。我們可能對員工、代表、承包商、業務合作伙伴和代理人的腐敗或其他非法活動承擔責任，即使我們沒有明確授權或實際瞭解此類活動。不遵守反海外腐敗法和反腐敗法可能會使我們面臨舉報人投訴、調查、制裁、和解、起訴、其他執法行動、利潤流失、鉅額罰款、損害賠償、其他民事和刑事處罰或禁令、暫停和/或禁止與某些人簽約、出口特權的喪失、聲譽損害、媒體的負面報道和其他附帶後果。如果發起任何傳票或調查，或實施政府或其他制裁，或者如果我們在任何可能的民事或刑事訴訟中沒有勝訴，我們的業務、經營業績和財務狀況可能會受到重大損害。

此外，如果獲得批准，我們的產品可能會受到出口管制、貿易制裁法律和法規的約束。政府對我們產品進出口的監管，或者我們未能獲得產品所需的進出口許可（如果適用），可能會損害我們的國際銷售並對我們的收入產生不利影響。遵守有關我們產品出口的適用監管要求可能會延遲我們的產品在國際市場上推出，或者在某些情況下，會完全阻礙我們的產品向某些國家出口。此外，美國出口管制法律和經濟制裁禁止向受美國製裁的國家、政府和個人運送某些產品和服務。如果我們不遵守進出口法規和此類經濟制裁，可能會受到處罰，包括罰款和/或拒絕給予某些出口特權。此外，任何新的進出口限制、新的立法或現行法規的執行或範圍的變化，或者此類法規所針對的國家、個人或產品的變化，都可能導致我們產品的使用減少，或降低我們向從事國際業務的現有或潛在客户出口產品的能力。減少對我們產品的使用或對我們出口或銷售產品的能力的限制都可能對我們的業務產生不利影響。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被處以罰款或處罰，或承擔費用，這可能會對我們的業務成功產生重大不利影響。

我們受許多環境、健康和安全法律法規的約束，包括規範實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的法律法規。我們的研發活動涉及生物和危險材料的使用以及危險廢物的生產。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。我們無法消除這些材料的污染或傷害風險，這可能會導致我們的商業化工作、研發工作和業務運營中斷，造成環境損害，導致昂貴的清理工作，並根據有關這些材料和特定廢物的使用、儲存、處理和處置的適用法律和法規承擔責任。儘管我們認為我們的第三方製造商在處理和處置這些材料時使用的安全程序通常符合這些法律法規規定的標準，但我們無法保證情況確實如此，也無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。在這種情況下，我們可能對由此造成的任何損害負責，此類責任可能會超出我們的資源，州或聯邦或其他適用機構可能會減少我們對某些材料的使用和/或中斷我們的業務運營。此外，環境法律和法規很複雜，變化頻繁，而且往往變得更加嚴格。我們無法預測此類變更的影響，也無法確定我們未來的合規性。此外，為了遵守當前或未來的環境、健康和安全法律法規，我們可能會承擔大量成本。這些現行或未來的法律法規可能會損害我們的研究、開發或生產工作。不遵守這些法律法規也可能導致鉅額罰款、處罰或其他制裁。

儘管我們維持工傷補償保險，以支付因使用危險材料或其他與工作相關的傷害而導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在責任提供足夠的保障。我們不提供特定的生物廢物或危險廢物保險、工人賠償或財產和意外傷害保險以及一般責任保險，這些保險包括因生物或危險廢物暴露或污染而造成的損害和罰款。

對我們不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

2017年頒佈的名為《2017年減税和就業法》（簡稱《税收法》）的立法對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來在《税法》方面的指導可能會影響我們，《税法》的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，為應對 COVID-19 疫情，《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》（CARES）已簽署成為法律

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2020 年 3 月。CARES法案修改了《税法》所做的某些修改。公司税率的變化、與我們在美國業務相關的遞延所得税淨資產的變動，以及經CARES法案修訂的《税法》或未來的税收改革立法規定的支出的可扣除性，可能會對我們的遞延所得税資產的價值產生重大影響，可能會導致當前或未來的應納税年度產生重大的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。上述項目以及未來税法的任何其他變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。例如，IRA包含將影響美國聯邦公司所得税的條款，包括對某些大公司的賬面收入徵收最低税，以及對回購此類股票的公司徵收的某些公司股票回購徵收消費税。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上遵守經《CARES法》修訂的《税法》或新頒佈的聯邦税收立法。

我們使用淨營業虧損（NOL）結轉和某些税收抵免結轉額的能力可能會受到限制。

截至2023年12月31日，我們有1.352億美元的美國聯邦債務，1.244億美元的州政府債務，沒有外國NOL結轉。根據經CARES法案修改的《税法》，在2017年12月31日之後的應納税年度內產生的聯邦淨利潤可以無限期結轉，但在2020年12月31日之後的應納税年度中，聯邦淨資產的扣除額是有限的。CARES法案還規定，公司能夠將2017年之後和2021年之前的納税年度產生的淨營業虧損最多延續5年。我們評估了《CARES法案》的規定，結果，截至2020年12月31日，我們收到了約20萬美元，與2019年NOL的結轉有關，用於申請退還先前的聯邦納税負債，因此，我們的NOL結轉額將減少。

我們的NOL結轉要接受美國和州税務機關的審查和可能的調整。此外，根據該法第382和383條以及州法律的相應條款，如果公司發生 “所有權變更”（通常定義為三年內其股權所有權的變動（按價值計算）超過50％，則公司使用其變更前的NOL結轉和研發（R&D）信貸來抵消其變更後收入的能力可能會受到限制。這可能會限制我們每年可以用來抵消未來應納税所得額或納税負債的NOL或研發信貸結轉金額。隨後的所有權變更以及與結轉的NOL和研發抵免的使用有關的美國税收規則的變更可能會進一步影響未來幾年的限制。此外，在州一級，可能會暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加所欠的州税。

在2024年第一季度，我們完成了一項研究，以評估自我們成立以來是否發生了所有權變更或是否發生了多次所有權變更。這項研究的結果表明，我們在2016年和2020年經歷了《守則》第382條所定義的所有權變更。這些所有權變更已經並將繼續對我們的NOL結轉額設定年度限額，這將嚴重限制我們在所有權變更後的時期內使用NOL結轉額來抵消應納税所得額的能力。根據研究結果，管理層已經確定，這些限制可能會對我們利用NOL和研發信貸結轉來抵消未來納税負債的能力產生重大影響。

與我們的普通股相關的風險

我們的普通股可能無法形成活躍、流動和有序的交易市場，因此，您可能很難出售我們的普通股。

在我們於2020年4月進行首次公開募股之前，我們的普通股沒有公開市場。儘管我們的普通股目前在納斯達克全球市場上市，但我們無法向您保證我們股票的活躍交易市場將發展或持續下去。在我們普通股沒有活躍的交易市場的情況下，如果不降低普通股的市場價格，投資者可能無法出售普通股，或者可能根本無法出售普通股。不活躍的交易市場還可能損害我們通過出售股票籌集資金以繼續為運營提供資金的能力，並可能損害我們以股票作為對價進行合作或收購其他公司或技術的能力。

我們的季度經營業績可能會大幅波動，也可能低於投資者或證券分析師的預期，每種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。

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我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：

■與我們的候選產品以及臨牀前和臨牀開發計劃的持續開發相關的支出水平的變化；

■臨牀前研究和正在進行和未來的臨牀試驗的結果，或者我們或當前或未來的合作者或許可合作伙伴增加或終止臨牀試驗或資金支持；

■我們執行任何合作、許可或類似安排，以及我們在現有或未來安排下可能支付或接收的付款時間，或終止或修改任何此類現有或未來安排；

■我們可能參與的任何知識產權侵權訴訟或異議、干涉或取消程序；

■關鍵人員的增設和離職;

■我們的戰略決策，例如收購、資產剝離、分拆出去、合資企業、戰略投資或業務戰略變更；

■如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，此類批准的條款以及市場對此類候選產品的接受和需求；

■影響我們的候選產品的監管發展；以及

■總體經濟狀況，包括銀行倒閉造成的狀況，以及特別影響生物製藥行業的經濟狀況。

如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們的普通股價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度波動反過來都可能導致我們的普通股價格大幅波動。我們認為，對財務業績的季度比較不一定有意義，不應將其作為我們未來表現的指標。

我們普通股的市場價格一直並且可能會繼續波動並大幅波動。

我們普通股的市場價格一直並且可能繼續保持高度波動，並且可能會由於各種因素而大幅波動，其中一些因素的關聯性很複雜。我們普通股的市場價格可能會因多種因素而大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括下面列出的因素以及本 “風險因素” 部分中描述的其他因素：

■KER-050、KER-012、KER-065 和我們可能開發的任何其他候選產品或競爭對手的臨牀前研究和臨牀試驗結果；

■對財務業績、開發時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化；

■開始或終止我們開發計劃的合作、許可或類似安排；

■我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略夥伴關係、合資企業、合作或資本承諾；

■我們的任何開發計劃的失敗或中止；

■競爭對手候選產品的臨牀試驗結果；

■美國和其他國家的監管或法律發展；

■與專利申請、已頒發的專利或其他所有權有關的事態發展或爭議；

■關鍵人員的招聘或離開;

■與開發 KER-050、KER-012、KER-065 和我們可能開發的任何其他候選產品相關的支出水平；

■我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的變化；

■關於我們額外融資的公告或預期；

■我們、我們的內部人士或其他股東出售我們的普通股；

■證券分析師對涵蓋我們股票的估算或建議（如果有）的建議和變動；

■醫療保健支付系統結構的變化；

■製藥和生物技術部門的市場狀況;

■總體經濟、政治和市場狀況以及美國和國外金融市場的總體波動，例如銀行倒閉導致的銀行存款或貸款承諾未來可能中斷；以及

■投資者對我們和我們業務的總體看法。

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總體而言，股票市場，尤其是製藥、生物製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的價格和交易量波動，這些波動往往與發行人的經營業績無關或不成比例。此外，由於公共衞生危機、地緣政治緊張局勢以及由此產生的全球經濟活動放緩，其他製藥、生物製藥和生物技術公司的普通股交易價格波動很大。這些因素可能在多大程度上影響我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗將取決於未來的發展，這些發展高度不確定，無法自信地預測。

無論我們的實際經營業績如何，這些因素以及其他市場和行業因素都可能導致普通股的市場價格和需求大幅波動，這可能會對普通股的流動性產生負面影響。

我們可能會受到證券集體訴訟。

過去，證券集體訴訟通常是在上市公司證券市場價格下跌後對他們提起的。這種風險對生物製藥公司尤其重要，這些公司近年來經歷了巨大的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務、經營業績、財務狀況和現金流。

未來出售和發行普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會進一步稀釋股東的所有權百分比，並可能導致我們的股價下跌。

未來將需要額外的資金來繼續我們的計劃運營。在某種程度上，我們通過發行股權證券籌集額外資金，我們的股東可能會經歷大幅稀釋。我們可能會以我們不時確定的價格和方式通過一項或多筆交易出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們在多筆交易中出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，則隨後的銷售可能會嚴重稀釋投資者。這些出售還可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新投資者可能獲得優於我們現有股東的權利。

根據我們的2020年股權激勵計劃或2020年計劃，我們的管理層有權向員工、董事和顧問授予股票期權和其他股票獎勵。我們根據2020年計劃預留的普通股數量將在每年1月1日自動增加，為期十年，從2021年1月1日起持續到2030年1月1日，增加上一個日曆年12月31日已發行普通股總數的4.0％，或減少董事會確定的數量。如果我們董事會選擇每年將可供未來授予的股票數量增加到最大金額，股東可能會遭受進一步的稀釋，這可能會導致我們的股價下跌。

我們不打算為普通股支付股息，因此任何回報都將僅限於我們的股票價值。

您不應依靠對我們普通股的投資來提供股息收入。我們目前預計，我們將保留未來的收益用於業務的發展、運營和擴張，並且預計在可預見的將來不會申報或支付任何現金分紅。因此，股東的任何回報將僅限於其股票的升值，而這種升值可能永遠不會發生，這是實現投資回報的唯一途徑。

我們的執行官、董事和股東及其關聯公司如果實益擁有我們5％以上的普通股，則有能力對我們公司施加重大影響，這將限制您影響公司事務的能力，並可能延遲或阻止公司控制權的變更。

截至2024年3月31日，我們的執行官、董事和股東及其關聯公司實益擁有我們普通股5％以上的實益持有我們已發行普通股的很大一部分。因此，如果這些股東共同行動，他們將能夠對我們的管理和事務以及提交股東批准的事項的結果施加重大影響，包括董事選舉以及所有或幾乎所有資產的出售、合併、合併或出售。此外，這種所有權的集中可能會通過以下方式對我們普通股的市場價格產生不利影響：

■延遲、推遲或阻止我們公司的控制權變更；

74

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■阻礙涉及我們公司的合併、合併、收購或其他業務合併；或

■阻止潛在收購方提出要約或以其他方式試圖獲得對我們公司的控制權。

可能會出現利益衝突，因為我們董事會的某些成員是我們主要股東的代表。

我們的某些主要股東或其關聯公司是風險投資基金或其他投資工具，可以投資於直接或間接與我們競爭的實體。由於這些關係，主要股東或其關聯公司的利益與其他股東的利益之間可能會產生衝突，而作為這些主要股東代表的董事會成員不得對此類衝突不感興趣。根據我們修訂和重述的公司註冊證書的條款，主要股東和董事會主要股東的代表均無須向我們提供他們意識到的任何交易機會，可以自己抓住任何此類機會或將其提供給其他關聯公司，除非明確向他們提供此類機會，但僅以董事會成員的身份向他們提供此類機會。

在公開市場上出售大量普通股可能會導致我們的股價下跌。

如果我們現有的股東在公開市場上出售或表示打算出售大量普通股，那麼我們普通股的市場價格可能會下跌。我們無法預測此類出售，尤其是我們的董事、執行官和重要股東的出售，可能對我們普通股的現行市場價格產生的影響。

2021年5月，我們在S-3表格上提交了註冊聲明，包括基本招股説明書和銷售協議招股説明書，或預先上架註冊聲明，該聲明在提交後自動生效，用於發行和出售高達1.5億美元的普通股，銷售被視為《證券法》定義的 “市場發行”。2022年12月，我們提交了先前上架註冊聲明的招股説明書補充文件，要求額外發行和出售最多2.5億美元的普通股。2024年5月3日，我們在S-3表格上提交了新的註冊聲明，即《新貨架註冊聲明》，以取代原定到期的先前貨架註冊聲明，該聲明在提交後自動生效。只要我們有資格成為《證券法》第405條所定義的 “知名經驗豐富的發行人”，我們還可以根據新上架註冊聲明發行數量不詳的普通股、優先股、債務證券和認股權證。

此外，我們還在S-8表格上提交了註冊聲明，登記了根據我們的股權激勵計劃發行或預留用於未來發行的期權或其他股權獎勵的普通股的發行。根據這些註冊聲明在S-8表格上註冊的股票可以在公開市場上出售，但須遵守歸屬安排和期權行使以及《證券法》第144條對關聯公司的限制。此外，在某些條件下，我們普通股的某些持有人有權要求我們提交有關其股票的註冊聲明，或將其股份納入我們可能為自己或其他股東提交的註冊聲明中。如果我們登記轉售這些股票，它們可以在公開市場上自由出售。如果在公開市場上出售這些額外股票，或者有人認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下跌。

如果證券或行業分析師發佈有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的股價和交易量可能會下降。

我們普通股的交易市場將部分依賴於行業或金融分析師發佈的有關我們或我們業務的研究和報告。我們對這些分析師沒有任何控制權。如果負責我們業務的一位或多位分析師下調了對我們股票的評估，或者發佈了有關我們業務的不準確或不利的研究，我們的股票價格可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止報道我們的股票或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去股票在市場上的知名度，這反過來又可能導致我們的股價和交易量下降。

作為上市公司運營，我們的成本將大幅增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。

作為一家上市公司，我們將承擔作為私營公司沒有承擔的重大法律、會計和其他費用。經修訂的2002年《薩班斯-奧克斯利法案》，或《薩班斯-奧克斯利法案》、《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、納斯達克股票市場的上市要求和其他適用的證券規則，以及

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規章對上市公司提出了各種要求, 包括建立和維持有效的披露和財務控制以及公司治理慣例。我們的管理層和其他人員將需要在這些合規舉措上投入大量時間。此外，我們預計這些規章制度將大大增加我們的法律和財務合規成本，並使某些活動更加耗時和昂貴。例如，我們預計，這些規章制度可能會使我們更難獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能需要承擔大量費用才能維持足夠的保險。我們正在評估這些規章制度，無法預測或估計我們可能產生的額外費用的金額或時間或此類費用的發生時間。這些要求的影響還可能使我們更難吸引和留住合格人員在董事會、董事會委員會任職或擔任執行官。成本的增加可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高服務的價格。此外，這些規則和條例往往會有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏具體性，因此，隨着監管和管理機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而發生變化。這可能會導致合規問題持續存在不確定性，並導致持續修訂披露和治理做法所必需的成本增加。

如果我們未能維持有效的財務報告內部控制體系，我們可能無法準確報告財務業績或防止欺詐。結果，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和普通股的交易價格。

根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，我們需要每年評估對財務報告的內部控制以及每季度對披露控制和程序的有效性。特別是，我們必須按照《薩班斯-奧克斯利法案》第404條的要求，對財務報告的內部控制進行系統和流程評估和測試，以允許管理層報告我們對財務報告的內部控制的有效性。根據薩班斯-奧克斯利法案第404條，我們的獨立註冊會計師事務所還必須從截至2023年12月31日的財政年度開始報告我們的財務報告內部控制的有效性。該評估包括披露我們的管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大缺陷。管理層評估我們對財務報告的內部控制必須滿足的標準的管理規則非常複雜，需要大量的文件、測試和可能的補救措施。為了遵守經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》規定的申報公司的要求，我們將需要實施額外的財務和管理控制、報告制度和程序，並僱用更多的會計和財務人員。

我們無法向您保證，將來我們的財務報告內部控制不會出現重大缺陷或重大缺陷。任何未能維持對財務報告的內部控制都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況、經營業績或現金流的能力。如果我們無法得出對財務報告的內部控制有效的結論，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所確定我們在財務報告的內部控制方面存在重大弱點或重大缺陷，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心，普通股的市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克股票市場、美國證券交易委員會或其他監管機構的制裁或調查。未能糾正我們在財務報告內部控制方面的任何重大缺陷，或者未能實施或維持上市公司要求的其他有效控制體系，也可能限制我們未來進入資本市場的機會。

我們的披露控制和程序可能無法防止或發現所有錯誤或欺詐行為。

我們受到《交易法》的定期報告要求的約束。我們設計了披露控制和程序，以合理地確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中必須披露的信息會被累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告。我們認為，任何披露控制和程序或內部控制和程序，無論構思和操作多麼周密，都只能為控制系統的目標得到實現提供合理而非絕對的保證。

這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策中的判斷可能是錯誤的，而崩潰可能是由於簡單的錯誤或錯誤造成的。例如，我們的董事或執行官可能無意中未能披露新的關係或安排，導致我們未能按要求披露關聯方交易。此外，可以通過某些人的個人行為、兩人或更多人串通或未經授權擅自越過控制來規避管制。因此，由於我們的控制系統固有的侷限性，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生且無法被發現。

76

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我們的公司章程文件和特拉華州法律中的規定可能會使收購我們（這可能對我們的股東有利）變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

我們經修訂和重述的公司註冊證書以及經修訂和重述的章程中的規定可能會阻止、推遲或阻止股東可能認為有利的合併、收購或其他控制權變更，包括您本來可能會獲得股票溢價的交易。這些條款還可能限制投資者將來可能願意為我們的普通股支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們董事會負責任命管理團隊成員，因此這些條款可能會使股東更難更換董事會成員，從而阻礙或阻止股東更換或罷免我們現任管理層的任何嘗試。除其他外，這些規定：

■設立機密董事會，使董事會並非所有成員都同時選舉產生；

■僅允許通過董事會的決議更改董事的授權人數；

■限制股東可以將董事從董事會中撤職的方式；

■制定股東提案的預先通知要求，這些提案可以在股東大會和董事會提名中採取行動；

■要求股東行動必須在正式召開的股東大會上進行，並禁止我們的股東經書面同意採取行動；

■禁止我們的股東召集股東特別會議；

■授權我們董事會在未經股東批准的情況下發行優先股，這可用於制定股東權益計劃或所謂的 “毒丸”，這將削弱潛在敵對收購者的股票所有權，從而有效防止未經董事會批准的收購；以及

■要求所有股東有權投票的至少 66 2/ 3% 的持有人批准才能修改或廢除我們的章程或章程的某些條款。

此外，由於我們在特拉華州註冊成立，我們受《特拉華州通用公司法》第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們15％或以上的已發行有表決權股票的個人在收購我們15％或以上的已發行有表決權股票的交易之日起的三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。這些條款可能會阻礙潛在的收購提議，並可能延遲或阻止控制權交易的變更。它們還可能阻礙其他人對我們的普通股進行要約，包括可能符合您最大利益的交易。這些規定還可能阻止我們的管理層變動或限制投資者願意為我們的股票支付的價格。

我們修訂和重述的公司註冊證書將特拉華州財政法院指定為我們與股東之間幾乎所有爭議的獨家法庭，這可能會限制我們的股東為與我們或我們的董事、高級管理人員或員工之間的爭議獲得有利司法論壇的能力。

我們經修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州財政法院（或者，如果且僅當特拉華州財政法院缺乏屬事管轄權時，位於特拉華州的任何州法院或僅當所有此類州法院都缺乏屬事管轄權時，特拉華州聯邦地方法院）將是特拉華州法定或法定下述類型訴訟或訴訟的專屬論壇普通法：

■代表我們提起的任何衍生訴訟或訴訟；

■聲稱我們任何現任或前任董事、高級管理人員或其他僱員違反向我們或我們的股東承擔的信託義務的任何訴訟或程序；

■因特拉華州通用公司法、我們的公司註冊證書或我們的章程的任何規定而對我們或我們的任何現任或前任董事、高級管理人員或其他僱員提出索賠的任何訴訟或程序；

■為解釋、應用、執行或確定我們的公司註冊證書或章程的有效性而採取的任何行動或程序；以及

■對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他受內部事務原則管轄的員工提出索賠的任何訴訟。

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該條款不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於美國聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠。

此外，我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除非我們書面同意選擇其他法庭，否則美國聯邦地方法院將是解決任何主張《證券法》提起訴訟理由的投訴的唯一論壇。

這些排他性法庭條款可能會限制股東向其認為有利於我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工的爭議的司法法庭提出索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。此外，其他公司註冊證書中類似的法院選擇條款的可執行性在法律訴訟中受到質疑，法院可能會認定這類條款不適用或不可執行。例如，特拉華州衡平法院最近裁定，一項規定美國聯邦地方法院是解決任何主張《證券法》引起的訴訟原因的投訴的唯一法庭的條款不可執行。但是，2020年3月18日，該裁決最終被特拉華州最高法院推翻。如果法院認定我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的專屬法庭條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會損害我們的業務。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

(a) 未註冊證券的近期銷售

沒有。

(b) 所得款項的用途

沒有。

(c) 發行人購買股權證券

沒有。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 5 項。其他信息

在截至2024年3月31日的三個月中，公司沒有董事或高級管理人員 採用要麼 終止a “規則 10b5-1 交易安排” 或 “非規則 10b5-1 交易安排”，每個術語的定義見第 S-K 法規第 408 (a) 項。

78

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第 6 項。展品

以引用方式納入

展覽 數字

描述

日程安排 表單

文件號

展覽

申報日期

3.1

註冊人經修訂和重述的公司註冊證書。

8-K

001-39264

3.1

2020年4月13日

3.2

註冊人經修訂和重述的章程。

8-K

001-39264

3.2

2020年4月13日

31.1*

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。

31.2*

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14 (a) 條和第15d-14 (a) 條對首席財務官進行認證。

32.1+

根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。

101.INS

行內 XBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中

101.SCH*

內聯 XBRL 分類擴展架構文檔

101.CAL*

內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔

101.DEF*

內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔

101.LAB*

內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔

101.PRE*

內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔

104*

封面交互式數據文件——封面交互式數據嵌入在 Inline XBRL 文檔中或包含在附錄 101 的附件中

*			隨函提交。
+			根據《美國法典》第18條第1350條，該認證僅作為本10-Q表季度報告的附帶提供，不是為了經修訂的1934年《證券交易法》第18條的目的而提交的，也不得以其他方式受該節的責任約束，也不得將其視為以提及方式納入註冊人根據經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》提交的任何文件中，無論是在本協議發佈之日之前還是之後制定，無論其中的任何通用公司註冊語言如何備案.

79

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。

			KEROS THERAPEUTICS, INC.
日期：2024 年 5 月 8 日			來自：			/s/ Jasbir Seehra
						Jasbir Seehra，博士
						首席執行官 (首席執行官)
日期：2024 年 5 月 8 日			來自：			/s/ Keith Regnante
						基思·雷格南特
						首席財務官 (首席財務官兼首席會計官)

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