EX-99.1

附錄 99.1


		將疾病瞄準核孔

Karyopharm公佈2024年第一季度財務業績並重點介紹公司近期進展

宣佈與Healthcare Royalty進行重大再融資交易並修訂特許權使用費協議，將其絕大部分債務到期日延長至2028年和2029年，遠遠超出公司三階段第三階段試驗的預期數據公佈和可能的批准，從而增強了公司下一階段增長的能力

2024 年第一季度總收入達到 3,310 萬美元，美國 XPOVIO^® (selinexor) 產品淨收入為2600萬美元

重申2024年全年總收入預期為1.4億美元至 1.60億美元，其中包括1億美元至1.20億美元的美國XPOVIO淨產品收入指導

受邀在 2024 ASCO 年會上介紹針對TP53野生型晚期/複發性子宮內膜癌患者Selinexor維持治療的3期SIENDO試驗的預先指定的探索性亞組分析的最新數據

電話會議定於今天美國東部時間上午 8:00 舉行

馬薩諸塞州牛頓2024年5月8日開創新型癌症療法的商業階段製藥公司Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）今天公佈了截至2024年3月31日的季度財務業績，並重點介紹了部分公司里程碑及其關鍵臨牀開發計劃的進展。

我們已經邁出了重要的一步，改善了我們的資本結構，增強了我們實現selinexor三個潛在新指標全部價值的機會。Karyopharm總裁兼首席執行官Richard Paulson表示，我們為下一階段的增長做好了堅實的準備，這得益於我們專注且快速推進的後期產品線，以及明年我們正在進行的三項3期試驗的數據讀出。

2024 年第一季度及近期亮點

XPOVIO 商業表演

2024年第一季度美國的淨產品收入為2600萬美元，而2023年第四季度為2510萬美元，2023年第一季度為2,830萬美元。

在競爭加劇的情況下，新患者開診量同比增長支撐了XPOVIO的淨產品收入，同時受到2023年第四季度新處方減少後補充量疲軟以及醫療保險返利增加和3400億美元折扣推動的總淨額增長的不利影響。

XPOVIO淨產品收入中約有60％來自社區環境，其中絕大多數XPOVIO 患者組合繼續使用早期的治療方案。在學術環境中，儘管存在競爭壓力，但對XPOVIO的需求仍同比增長，這要歸因於XPOVIO在T細胞療法之前和之後在後期產品中使用XPOVIO的範圍不斷擴大。


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自2024年1月1日起，XPOVIO被列入中國大陸國家報銷藥品清單，用於治療至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種抗CD38單克隆抗體難治的復發或難治性多發性骨髓瘤的成年患者。

2024年4月，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）建議擴大NEXPOVIO與硼替佐米和地塞米松聯合使用，作為先前接受過一兩次治療的多發性骨髓瘤患者的治療方法。

研發亮點

子宮內膜癌

受邀介紹塞利內索對以下患者的最新長期隨訪數據 TP53野生型晚期或複發性子宮內膜癌：第 3 階段的預先指定的探索性亞組分析 ENGOT-EN5/GOG-3055/SIENDO在 2024 年 6 月 ASCO 全體會議系列：快速摘要更新會議期間的研究。

來自對晚期或復發患者的預先指定的探索性亞組分析的長期隨訪數據 TP53SIENDO研究（NCT03555422）中的野生型子宮內膜癌在2024年3月的第25屆歐洲婦科腫瘤學大會（ESGO）的上再次以口頭陳述的形式發表。

骨髓纖維化

啟動了第 2 階段 SENTRY-2 試驗 (XPORT-MF-044;NCT05980806)，評估 60 mg QW 或 40 mg QW 對血小板計數為 50 至小於 JAK 抑制劑的骨髓纖維化受試者（n=58）的 selinexor 單一療法的療效和安全性

融資交易

該公司宣佈了某些融資交易，將其絕大多數債務到期日延長至 2028年和2029年，並進一步加強了其資產負債表。Karyopharm還修訂了與Healthcare Royalty（HCRx）的特許權使用費協議，以解決HCRx1.35億美元投資的剩餘本金部分，除其他外，將公司淨收入的特許權使用費率從12.5％降至7.0％。有關這些交易的詳細信息，請參閲今天上午早些時候發佈的Karyopharms新聞稿以及2024年5月8日向美國證券交易委員會提交的8-K 表格。

2024 年第一季度財務業績

總收入：2024年第一季度的總收入為3310萬美元，而2023年第一季度的總收入為3,870萬美元。


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淨產品收入：2024年第一季度的淨產品收入為2600萬美元，，而2023年第一季度的淨產品收入為2,830萬美元。

許可證和其他收入：2024年第一季度的許可證和其他收入為710萬美元，而2023年第一季度為1,040萬美元。下降的主要原因是美納里尼集團（美納里尼）在截至2023年3月31日的三個月中確認的350萬美元許可證相關收入，但部分被美納里尼報銷開發相關費用的收入增加100萬美元所抵消，這是由於截至2024年3月31日的三個月基礎支出相應增加。

銷售成本：2024年第一季度的銷售成本為190萬美元，而2023年第一季度的銷售成本為140萬美元。銷售成本反映了出售XPOVIO設備的成本以及出售給合作伙伴的產品的成本。

研發（研發）費用：2024年第一季度的研發費用為3540萬美元，而2023年第一季度為3,230萬美元。增長主要是由於在截至2024年3月31日的三個月中，我們的三個關鍵三期項目的進展相關的臨牀試驗成本增加。

銷售、一般和管理（SG&A）費用： 2024年第一季度的銷售和收購支出為2950萬美元，而2023年第一季度為3590萬美元。減少的主要原因是我們持續的成本削減計劃和員工人數的減少。

利息收入：2024年第一季度的利息收入為220萬美元，而2023年第一季度為280萬美元。

利息支出：2024年第一季度的利息支出為590萬美元，而2023年第一季度為580萬美元。

淨虧損：Karyopharm報告稱，2024年第一季度淨虧損3,740萬美元，合每股虧損0.32美元，而2023年第一季度的淨虧損為3,410萬美元，合每股虧損0.30美元。

現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和投資總額為1.493億美元，而截至2023年12月31日為1.924億美元。

2024 年財務展望

根據其目前的運營計劃，Karyopharm重申了2024年全年以下內容：

總收入將在1.4億美元至1.6億美元之間。總收入包括美國 XPOVIO 淨產品收入以及從合作伙伴那裏獲得的許可、特許權使用費和里程碑收入。

美國XPOVIO的淨產品收入將在1億美元至1.2億美元之間。

研發和銷售併購費用將在2.6億美元至2.8億美元之間，其中包括估計的約2,000萬美元至2500萬美元的非現金股票薪酬支出。


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該公司預計，其現有的現金、現金等價物和投資，以及其預計從XPOVIO產品淨銷售中產生的收入以及許可協議產生的收入，將足以為其2025年底之前的計劃運營提供資金¹.

電話會議信息

Karyopharm將於今天，即美國東部時間2024年5月8日上午8點舉辦電話會議，討論2024年第一季度的財務業績並提供業務亮點。要參加電話會議，請在開始時間前至少10分鐘撥打（800）836-8184（本地）或（646）357-8785（國際），並要求加入Karyopharm Therapeutics電話會議。本次電話會議的網絡直播以及隨附的幻燈片將在公司網站 “投資者 ” 部分的 “活動與演示” 下提供。活動結束大約兩小時後，將在公司網站上提供存檔的網絡直播。

參考文獻：

¹	不包括公司剩餘的2025年可轉換票據的償還以及2028年優先有擔保定期貸款下的2500萬美元最低流動性契約的償付。

關於 XPOVIO^®（selinexor）

XPOVIO 是一個同類首創，口服出口素1（XPO1）抑制劑，也是第一種用於治療癌症的Karyopharms選擇性核輸出抑制劑（SINE）化合物。 XPOVIO 的作用是選擇性地結合和抑制核輸出蛋白 XPO1。XPOVIO在美國獲得批准，由Karyopharm上市，適用於多種腫瘤適應症，包括：（i）與VELCADE聯合使用^®(bortezomib) 和地塞米松 (xVD) 用於先前至少一次治療後的多發性骨髓瘤患者；(ii) 與地塞米松聯合治療的多發性骨髓瘤患者；(iii) 瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 患者，包括濾泡性淋巴瘤引起的 DLBCL，至少經過兩系全身療法。XPOVIO（也稱為 NEXPOVIO）^®在某些國家）已在越來越多的前美國領土和國家（包括歐洲、英國、中國、韓國和以色列）獲得監管部門的批准，並由Karyopharms全球合作伙伴在這些地區銷售。Selinexor還在其他幾項中期和晚期臨牀試驗中進行研究，涉及多個高未滿足需求的癌症適應症，包括子宮內膜癌和骨髓纖維化。

有關 Karyopharms 產品或臨牀試驗的更多信息，請聯繫醫學信息部門：電話：+1 (888) 209-9326；電子郵件：medicalinformation@karyopharm.com

XPOVIO^®（selinexor）是一種經批准的處方藥：

與硼替佐米和地塞米松聯合用於治療先前至少接受過一種治療（xvD）的多發性骨髓瘤成年患者。

與地塞米松聯合用於治療復發或難治性多發骨髓瘤的成年患者，這些患者之前接受過至少四種治療，並且其疾病對至少兩種蛋白酶體抑制劑、至少兩種免疫調節劑和一種抗CD38單克隆抗體（Xd）具有難治性。

用於治療經過至少兩線全身治療的復發或難治性瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL)（未另行説明）的成年患者，包括由濾泡性淋巴瘤引起的 DLBCL。根據的響應率，該適應症在加速批准中獲得批准。該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。


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選擇重要的安全信息

警告和注意事項

血小板減少症：在整個治療過程中監測血小板計數。通過中斷劑量和/或減少劑量和支持性護理進行管理。

中性粒細胞減少：在整個治療過程中監測中性粒細胞計數。通過中斷劑量和/或減少和粒細胞集落刺激因子進行管理。

胃腸道毒性：可能會出現噁心、嘔吐、腹瀉、厭食和體重減輕。提供止吐預防。通過中斷和/或減少劑量、止吐藥和支持性護理進行管理。

低鈉血癥：在整個治療過程中監測血清鈉水平。校正同時出現的高血糖和高血清副蛋白水平。通過中斷、減少或停用劑量以及支持性護理進行管理。

嚴重感染：監測感染情況並及時治療。

神經毒性：建議患者在神經系統毒性消退之前不要開車和從事危險職業或活動。優化水合狀態和配套用藥，以避免頭暈或精神狀態改變。

胚胎-胎兒毒性：可能對胎兒造成傷害。告知具有生殖潛力的女性和有女性伴侶具有生殖潛力的男性，告知胎兒的潛在風險並使用有效的避孕方法。

白內障：白內障可能會發展或發展。治療白內障通常需要手術切除白內障。

不良反應

在接受 xvD 的多發性骨髓瘤患者中，最常見的不良反應（≥ 20%）是疲勞、噁心、食慾下降、腹瀉、周圍神經病變、上呼吸道感染、體重減輕、白內障和嘔吐。3-4 級實驗室異常（≥ 10%）為血小板減少、淋巴細胞減少、低磷血癥、貧血、低鈉血癥和中性粒細胞減少。在波士頓試驗中，6％的患者在上次治療後的30天內出現了致命的不良反應。52% 的患者出現嚴重的不良反應。不良反應導致的治療停藥率為 19%。

在接受 Xd 的多發性骨髓瘤患者中，最常見的不良反應（≥ 20%）是血小板減少、疲勞、噁心、貧血、食慾下降、體重減輕、腹瀉、嘔吐、低鈉血癥、中性粒細胞減少、白細胞減少、便祕、呼吸困難和上呼吸道感染。在STORM試驗中，9％的患者出現了致命的不良反應。58% 的患者出現嚴重的不良反應。不良反應導致的治療停藥率為27％。

DLBCL 患者最常見的不良反應（發生率 ≥ 20%），不包括實驗室異常，是疲勞、噁心、腹瀉、食慾下降、體重減輕、便祕、嘔吐和發熱。3-4 級實驗室異常（≥ 15%）為血小板減少、淋巴細胞減少、中性粒細胞減少、貧血和低鈉血癥。在SADAL試驗中，3.7％的患者在30天內出現了致命的不良反應，5％的患者在上次治療後的60天內出現了致命的不良反應；最常見的致命不良反應是感染（佔{ br} 患者的4.5％）。46% 的患者出現嚴重不良反應；最常見的嚴重不良反應是感染（21% 的患者）。17% 的患者因不良反應而停藥。

在特定人羣中使用

哺乳：建議不要母乳餵養。

如需其他產品信息，包括完整的處方信息，請訪問 www.xpovio.com。


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如需報告疑似不良反應，請聯繫 Karyopharm Therapeutics Inc. 1-888-209-9326或者 FDA，網址為 1-800-FDA-1088或者是 www.fda.gov/medwatch。

關於 Karyopharm Therapeu

Karyopharm Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：KPTI）是一家處於商業階段的製藥公司，其致力於開創新型癌症療法，這源於對癌症患者非凡力量和勇氣的信念。自成立以來，Karyopharm一直是解決核出口失調的口服化合物的行業領導者，這種化合物是癌症發生的基本機制。Karyopharms 的先導化合物和同類首創，口服 exportin 1 (XPO1) 抑制劑，XPOVIO^®（selinexor）在美國獲得批准，由公司在三種腫瘤適應症中銷售。它還在越來越多的前美國領土和國家（包括歐洲和英國）以各種方式獲得了監管部門的批准（如 NEXPOVIO）^®）和中國。Karyopharm擁有針對多種高需求癌症的適應症的重點產品線，包括多發性骨髓瘤、子宮內膜癌、骨髓纖維化和瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。有關我們的員工、科學和管道的更多信息，請訪問 www.karyopharm.com，並在 LinkedIn 和 X 上關注我們，網址為 @Karyopharm。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括有關Karyopharms對其2024年總收入、2024年美國淨產品收入和 2024年的研發和銷售和併購支出的指導；Karyopharms的預期現金流；再融資交易的預期收益和活動；對商業化工作的預期；selinexor治療多發性骨髓瘤、子宮內膜癌、骨髓纖維化、瀰漫性患者的能力大 B 細胞淋巴瘤和其他疾病；以及對臨牀開發計劃的期望selinexor 可能提交的監管申報。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響，其中許多是Karyopharms無法控制的，這些因素可能導致實際事件或結果與 Karyopharms當前的預期存在重大差異。例如，無法保證Karyopharm會成功將XPOVIO商業化，也無法保證Karyopharms的任何候選藥物，包括selinexor，都能成功完成必要的臨牀開發階段，也無法保證Karyopharms任何候選藥物的開發將繼續進行。此外，無法保證Karyopharms候選藥物產品組合的開發或商業化方面的任何積極進展都會導致股價上漲。管理層的預期以及本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與許多其他因素相關的風險和不確定性的影響，包括以下因素：XPOVIO在商業市場上的採用、XPOVIO或任何獲得監管部門批准的Karyopharms候選藥物商業化所涉及的時間和成本；獲得和保留監管部門對XPOVIO或任何一種藥物的批准的能力獲得監管部門批准的 Karyopharms 候選藥物；Karyopharms 臨牀結果試驗和臨牀前試驗，包括對現有數據和從正在進行的和未來試驗中獲得的新數據的後續分析；美國食品藥品監督管理局和其他監管機構、臨牀試驗場所的研究審查委員會和出版物審查機構做出的決策的內容和時機，包括對額外臨牀試驗的需求；Karyopharm或其第三方合作者或利益相關者充分開展各自臨牀試驗的能力適用協議下的義務以及此類協議對未來的潛在財務影響；Karyopharms 招募患者參與臨牀試驗的能力；計劃外的現金需求和支出；Karyopharms 競爭對手為 Karyopharm 目前正在商業化或開發的產品或候選產品候選藥物開發或監管部門批准；COVID-19 疫情或任何未來疫情對Karyopharms業務的直接或間接影響，的結果


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運營和財務狀況；以及Karyopharms為其任何產品或候選產品獲得、維持和執行專利和其他知識產權保護的能力。 2024年2月29日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2023年12月31日的Karyopharms10-K表年度報告以及Karyopharm未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中，在 “風險因素” 標題下描述了這些風險和其他風險。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非法律要求，否則，Karyopharm明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

XPOVIO^®還有 NEXPOVIO^®是 Karyopharm Therapeutics Inc. 的註冊商標。本新聞稿中提及的任何其他商標均為其各自所有者的財產。

聯繫人：

投資者：

Elhan Webb，特許金融分析師

投資者關係高級副總裁

617.658.0600 | elhan.webb@karyopharm.com

媒體：

Stacy Nobles

企業傳播主管

617.658.0540 | stacy.nobles@karyopharm.com


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KARYOPHARM 療法公司

簡明合併運營報表

（未經審計）；（以千計，每股金額除外）


	三個月已結束 3月31日
	2024			2023
收入：
產品收入，淨額	$	26,006		$	28,288
許可證和其他收入		7,120			10,410

總收入		33,126			38,698

運營費用：
銷售成本		1,911			1,351
研究和開發		35,425			32,339
銷售、一般和管理		29,549			35,907

運營費用總額		66,885			69,597

運營損失		(33,759	)		(30,899	)

其他收入（支出）：
利息收入		2,156			2,849
利息支出		(5,884	)		(5,758	)
其他收入（支出），淨額		196			(264	)

其他支出總額，淨額		(3,532	)		(3,173	)

所得税前虧損		(37,291	)		(34,072	)
所得税條款		(71	)		(54	)

淨虧損	$	(37,362	)	$	(34,126	)

基本和攤薄後的每股淨虧損	$	(0.32	)	$	(0.30	)

用於每股淨虧損的已發行普通股的加權平均數基本和攤薄		115,454			113,481


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KARYOPHARM 療法公司

簡明的合併資產負債表

（未經審計）；（以千計）


	3月31日 2024			十二月三十一日 2023
資產
現金、現金等價物和投資	$	148,578		$	191,443
受限制的現金		763			961
應收賬款		31,082			26,962
其他資產		24,035			21,072

總資產	$	204,458		$	240,438

負債和股東赤字
可轉換優先票據	$	171,127		$	170,919
遞延特許權使用費義務		132,479			132,479
其他負債		69,807			73,246

負債總額		373,413			376,644
股東赤字總額		(168,955	)		(136,206	)

負債和股東赤字總額；截至2024年3月31日和2023年12月31日，分別已發行116,457股和114,915股以及已發行股票	$	204,458		$	240,438