附錄 99.1

Viridian Therapeutics重點介紹近期進展並公佈2024年第一季度財務業績

-THRIVE VRDN-001 針對活動性甲狀腺眼病 (TED) 的全球 3 期臨牀試驗於 2024 年 3 月完成並超過了入組目標；預計將於 2024 年 9 月公佈頭條數據-

-THRIVE-2 VRDN-001 針對慢性 TED 患者的全球 3 期臨牀試驗仍有望在 2024 年年底前公佈頭條-

-與美國食品藥品監督管理局 (FDA) 舉行的 VRDN-003 C 型陽性會議； 關鍵計劃有望在 2024 年年中開始-

- VRDN-006 fcRN 抑制劑仍有望在 2024 年年底前提交研究性新藥 (IND)；預計在 2024 年下半年將出現 VRDN-008（一種延長半衰期 fcRN 抑制劑）的非人類靈長類動物數據 -

- 今天美國東部時間上午 8:00 的電話會議-

馬薩諸塞州沃爾瑟姆，2024 年 5 月 8 日 Viridian Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：VRDN），一家專注於發現和開發潛力的生物技術 公司 一流的用於嚴重和罕見疾病的藥物，今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度的最新業務亮點和財務 業績。

Viridian總裁兼首席執行官史蒂夫·馬奧尼説，隨着我們在TED 和新生兒Fc受體（FcRn）抑制劑項目方面取得了進展，這是執行的第一季度的出色表現。迅速完成並超過THRIVE的註冊人數表明了TED對新治療選擇的需求， 反映了我們團隊的執行能力，因為我們期待在來年發揮令人興奮的催化劑。我們的目標是實現公司優先事項，為患者和其他利益相關者造福 ，我們的目標是實現整個產品組合的關鍵里程碑。

最近的進展

甲狀腺眼病投資組合

VRDN-001，一種靜脈注射的抗胰島素樣生長因子 1 受體 (IGF-1R) 抗體

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THRIVE註冊於2024年3月完成，主要數據預計為2024年9月：針對活躍TED患者的THRIVE三期臨牀試驗於2024年3月完成入組，達到並超過了其90名患者的入組目標，患者需求推動總入組113名患者。大約一半的入組患者 來自美國，一半來自歐洲。

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2024 年底的 THRIVE-2 頭條數據已步入正軌：針對慢性 TED 患者的 THRIVE-2 三期臨牀試驗繼續入組，並有望在 2024 年年底前公佈頭條數據。

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VRDN-001 安全數據庫和2025年下半年生物製劑許可申請（BLA）申請的準備工作：為了滿足BLA申請的安全數據庫要求，Viridian正在積極招募患者參加最近啟動的STRIVE臨牀試驗。STRIVE 是一項針對 TED 患者 VRDN-001 的全球研究，採用了廣泛的納入標準（例如，任何嚴重程度或疾病持續時間），隨機分配 3:1（10 mg/kg 靜脈注射，有效控制為 3 mg/kg IV）。Viridian 還招募 患者參加 THRIVE 和 THRIVE-2 中針對無反應者的開放標籤延期研究。Viridian預計將在2025年下半年提交BLA，等待TED 的上市批准，並預計其數據包將支持歐洲的上市許可申請。

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VRDN-003， 一種潛力 一流的，皮下，半衰期延長 抗 IGF-1R候選產品設計為低容量且不頻繁的皮下注射

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在 美國食品藥品管理局積極會議之後，關鍵項目有望在 2024 年年中啟動：Viridian 完成了與 FDA 的積極的 C 型會議，討論 VRDN-003 的關鍵發展計劃。關鍵項目仍有望在2024年年中啟動，Viridian計劃在該計劃開始之前提供更多細節，包括研究設計。

fcRN 抑制劑產品組合

VRDN-006，一種高選擇性的抗 Fcrn Fc 片段，旨在為患者提供方便的皮下和自我給藥選擇

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IND 在 2024 年年底步入正軌：Viridian 有望在 2024 年年底之前提交 IND 的 VRDN-006 申請。

VRDN-008，一種延長半衰期的 fcRN 抑制劑，旨在延長 IgG 抑制並提供潛在的 一流的患者可選擇皮下治療

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NHP 2024 年下半年的數據已步入正軌：Viridian 有望在 2024 年下半年提供 VRDN-008 非人類靈長類動物數據，包括 PK 和 PD 數據。

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潛力 一流的 簡介：作為一種延長半衰期的 fcRN 抑制劑，與現有靶向 fcRN 的療法相比，VRDN-008 有可能實現更深、更持久的抑制。

財務業績

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現金狀況：截至2024年3月31日，現金、現金等價物和短期投資為6.132億美元，而截至2023年12月31日為4.774億美元。該公司認為，其目前的現金、現金等價物和短期投資將足以為其2026年下半年的運營提供資金。

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研發費用：截至2024年3月31日的季度，研發費用為4,090萬美元，而截至2023年3月31日的季度為5,070萬美元。研發費用的減少是由截至2023年3月31日的季度產生的1500萬美元許可費推動的。 與我們正在進行的 THRIVE 和 THRIVE-2 臨牀試驗相關的臨牀試驗成本增加以及人員成本的增加部分抵消了這一下降。

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併購費用：截至2024年3月31日的季度，一般和管理費用為1,500萬美元，而截至2023年3月31日的季度為2180萬美元。一般和管理費用的減少是由與前執行官在截至2023年3月31日的季度中籤訂的離職 協議相關的遣散費和基於股份的薪酬成本的減少所推動的。

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淨虧損：截至2024年3月31日的第一季度，該公司的淨虧損為4,850萬美元，而去年同期為6,820萬美元。

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已發行股份：截至2024年3月31日，Viridian共有約83,863,339股普通股（按折算計算），其中包括63,798,536股普通股和總共約20,064,803股普通股，在轉換157,435股和 143,522股A系列和B系列優先股後可發行的普通股。

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電話會議和網絡直播

Viridian將於今天（美國東部時間5月8日上午 8:00）主持網絡直播和電話會議，討論其2024年第一季度的財務業績，並提供公司最新情況。

該網絡直播可在Viridian網站 viridiantherapeutics.com的 “投資者” 部分的 “活動和演講” 下觀看。要參加電話會議，請撥打 800-715-9871（國內）或 646-307-1963（國際）和參考代碼 7373356。活動結束後，將提供網絡直播的重播。

關於維瑞迪安療法

Viridian 是一家 生物製藥公司，專注於工程和潛力開發 一流的嚴重和罕見疾病患者的藥物。Viridians 在抗體發現和蛋白質工程方面的專業知識 能夠為商業化疾病領域先前經過驗證的藥物靶標開發差異化候選療法。

Viridian正在臨牀上推出多種治療甲狀腺眼病（TED）患者的候選藥物。該公司正在針對 VRDN-001 開展一項關鍵 項目，包括兩項全球 3 期臨牀試驗（THRIVE 和 THRIVE-2），以評估其對活動性和慢性 TED 患者的療效和安全性。 Viridians 的目標是推動 VRDN-001 的潛力 一流的靜脈注射治療之後可能使用 VRDN-003 一流的用於治療TED的皮下療法。

除了其TED產品組合外，Viridian還在推進新生兒Fc受體（fcRN）抑制劑的新產品組合，包括 VRDN-006 和 VRDN-008，它們有可能在多種自身免疫性疾病中開發。

Viridian 總部位於馬薩諸塞州沃爾瑟姆。欲瞭解更多信息，請訪問 www.viridiantherapeutics.com。在 LinkedIn 和 X 上關注 Viridian。

前瞻性陳述

本新聞 新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。這些陳述可以通過使用但不限於預測、相信、 繼續、可能、估計、期望、打算、可能、可能、計劃、潛力、預測、計劃、預測、應該、 目標、將要或將來等詞語來識別，或者其他與我們的期望、計劃和意圖相關的類似術語或表達。前瞻性陳述既不是歷史事實，也不是對未來表現的保證。 相反，它們基於我們當前的信念、期望和假設。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Viridians候選產品 VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008 的臨牀前和臨牀開發；研究的預期開始日期，包括 VRDN-003 關鍵項目的 啟動日期；與監管機構的一致性以及預期的監管機構申報，包括 VRDN-006 的預期IND和預計的VRDN-001 BLA提交；Viridians預計其數據將在下半年支持BLA 2025 年，待定數據，VRDN-001 在 TED 中獲得 上市許可；Viridians 預計其數據包將支持 VRDN-001 在歐洲的上市許可申請； 預期的研究設計及其披露；Viridians 臨牀研究的註冊；即將到來的里程碑和預期的數據結果，包括頭條結果；VRDN-001、VRDN-003、VRDN-006 和 VRDN-008 的潛在效用、療效、安全性、臨牀益處、 臨牀反應和便利性； Viridians 的候選產品可能是 同類最佳；

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並且該公司的現金、現金等價物和短期投資將足以為其2026年下半年的運營提供資金。 可能會不時出現新的風險和不確定性，因此不可能預測所有的風險和不確定性。對任何此類前瞻性陳述的準確性不作任何陳述或保證（明示或暗示）。此類前瞻性陳述受到 許多重大風險和不確定性的影響，包括但不限於：Viridians候選產品的潛在效用、療效、效力、安全性、臨牀益處、臨牀反應和便利性；來自已完成或正在進行的臨牀試驗的陽性數據的結果 與正在進行或未來的臨牀試驗結果之間的關係；該初步數據可能不代表最終數據；我們正在進行的時間、進展和計劃或者未來的研究， 臨牀前和臨牀開發計劃；正在進行的臨牀試驗的試驗方案；對監管機構申報時間的預期；對註冊和數據時間安排的預期；與臨牀藥物開發有關的 的不確定性和潛在延遲；我們臨牀項目監管延遲的持續時間和影響；候選療法獲得和維持監管批准的時機以及我們獲得和維持監管部門批准的能力；製造風險；來自 其他療法或產品的競爭；市場規模估計；其他可能的事項影響現有現金、現金等價物和短期投資為運營提供資金的充足性；我們的財務狀況和預計的現金流；我們未來的 經營業績和財務業績；Viridian的知識產權狀況；臨牀前和臨牀試驗活動的時機及報告結果；以及我們最近向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表年度報告中風險 因素標題中列出的風險 因素 2024 年 2 月 27 日和其他後續披露向美國證券交易委員會提交的文件。任何前瞻性陳述僅代表其發表之日的 。除非法律要求，否則公司及其關聯公司、顧問或代表均不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是 其他原因。不應依賴這些前瞻性陳述來代表公司自本文發佈之日起的任何日期的觀點。

簡明的合併運營報表和綜合虧損

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

		截至3月31日的三個月
		2024				2023
收入：
協作收入-關聯方		$	72			$	98
總收入			72				98
運營費用：
研究和開發			40,944				50,740
一般和行政			15,025				21,831
運營費用總額			55,969				72,571
運營損失			(55,897	)			(72,473	)
其他收入
利息和其他收入			7,942				4,487
利息和其他費用			(587	)			(165	)
淨虧損			(48,542	)			(68,151	)
投資未實現收益（虧損）的變化			(705	)			216
綜合損失		$	(49,247	)		$	(67,935	)
淨虧損		$	(48,542	)		$	(68,151	)
基本和攤薄後的每股淨虧損		$	(0.79	)		$	(1.61	)
加權平均股票用於計算每股基本虧損和攤薄後每股虧損			61,099,038				42,242,309

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Vidian Therapeutics, Inc.

精選財務信息

簡明合併資產負債表

（金額以千計）

（未經審計）

		3月31日				十二月三十一日
		2024				2023
現金、現金等價物和短期投資		$	613,187			$	477,370
其他資產			17,194				13,054
總資產		$	630,381			$	490,424
負債總額			47,851				48,402
股東權益總額			582,530				442,022
負債和股東權益總額		$	630,381			$	490,424

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投資者關係經理

IR@viridiantherapeutics.com

資料來源：Viridian Therapeutics, Inc.

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