Editas Medicine 公佈2024年第一季度業績和業務更新

完成成人隊列入組，並將多名患者納入RUNI-CEL治療嚴重鐮狀細胞病的1/2/3期RUBY臨牀試驗的青少年隊列中

有望在2024年中期公佈來自RUBY試驗和eDithal針對輸血依賴性β-地中海貧血的reni-cel試驗的更多臨牀數據，並在2024年年底之前提供更多更新

在ASGCT上展示有關體內能力的臨牀前數據，以支持革命性的體內基因編輯藥物的開發

財務狀況良好，運營將持續到2026年

馬薩諸塞州劍橋，2024年5月8日——臨牀階段的基因編輯公司Editas Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：EDIT）今天公佈了2024年第一季度的財務業績並提供了業務最新情況。

Editas Medicine總裁兼首席執行官Gilmore O'Neill表示：“本季度我們在戰略的所有三大支柱方面都取得了重大進展，包括reni-cel、體內和業務發展，包括知識產權。”“我們以強勁的勢頭進入2024年，我為Editas團隊在成為一家商業階段的公司以及為患有嚴重的、以前無法治癒的疾病的人開發具有臨牀差異化的轉型藥物方面取得的重大進展感到自豪。”

近期成就與展望

體外血紅蛋白病

•Renizgamglogene autogedtemcel（renizgamglogene autogedtemcel，前身為 EDIT-301）用於嚴重鐮狀細胞病（SCD）

•公司已經完成了針對SCD的1/2/3期RUBY試驗成人隊列的入組，並繼續為患者服藥。

•該公司已在青少年隊列中招收了多名患者參加RUBY試驗。

•公司仍有望在2024年中期提供大量鐮狀細胞患者的臨牀數據集，並在2024年年底之前在RUBY試驗中提供更多臨牀隨訪。

•Reni-Cel 治療輸血依賴性 β 地中海貧血 (TDT)

•該公司繼續在eDithal的TDT試驗中招募患者並給患者服藥。

•該公司仍有望在2024年中期提供來自eDithal試驗的更多臨牀數據，並在2024年年底之前提供更多數據。

體內藥物

•該公司將於本週晚些時候在5月9日和10日的美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第27屆年會上公佈臨牀前數據，以支持其革命性的活體內基因編輯藥物的開發。演示包括：

口頭呈現來自小鼠研究的活體臨牀前數據，這些數據使用脂質納米顆粒（LNP）介導的優化導向核糖核酸（gRNA）和工程化的Ascas12a信使核糖核酸（mRNA）的遞送。

臨牀前數據表明，Ascas12a gRNA修飾可以在包括肝臟在內的多種細胞類型中進行高效基因編輯，並改善體內基因編輯結果，從而促進體內基因編輯藥物的開發。

oResearch 以鑑定強效的大型絲氨酸重組酶 (LSR) 為基礎，開發用於全基因敲入的新型體內基因編輯技術，從而擴大開發藥物的潛在體內基因編輯靶標。

•該公司有望在年底之前為未公開適應症建立體內臨牀前概念驗證。

其他公司亮點

業務發展

•2024年3月，Editas Medicine和Bristol Myers Squibb（紐約證券交易所代碼：BMY）簽署了為期兩年的延期協議，根據該協議，雙方可以研究、開發和商業化用於治療癌症和自身免疫性疾病的自體和異體α-β-T細胞藥物。延期還可以選擇將合作進一步延長兩年。

知識產權

•就CRISPR專利干涉問題進行的口頭辯論

2024年5月7日，美國聯邦巡迴上訴法院（CAFC）就專利審判和上訴委員會（PTAB）先前有利於布羅德研究所（Broad）的裁決提起的上訴進行了口頭辯論，該裁決涉及加利福尼亞大學、維也納大學與艾曼紐爾·夏彭蒂爾（統稱CVC）和布羅德之間的人體細胞中CRISPR/Cas9編輯的特定專利。預計將在2024年下半年就此案作出裁決。

領導力

•格雷戈裏·懷特黑德被任命為執行副總裁兼首席技術和質量官

Whitehead先生以首席技術和質量官（CTQO）的身份加入執行領導團隊，負責領導技術開發、技術運營和質量部門，推動公司將其基因編輯藥物推向生物製劑許可申請（BLA）。Whitehead 先生在生物技術行業擁有超過 25 年的經驗，擁有豐富的細胞和基因療法臨牀和商業開發專業知識。在擔任現任職務之前，懷特黑德先生曾在Editas Medicine擔任質量高級副總裁。在加入Editas Medicine之前，Whitehead先生曾在Rubius Therapeutics擔任首席質量官，負責建立質量能力，以支持基因工程紅細胞的首次人體臨牀試驗。在他職業生涯的早期，他曾在藍鳥生物擔任質量副總裁。在bluebird bio任職期間，Greg擴大了該組織的規模，以支持在美國和歐洲進行的多項基因療法臨牀試驗和商業上市。

出版物

•《新英格蘭醫學雜誌》於5月6日發表了BRILLIANCE EDIT-101 1/2期試驗的結果。

oBRILLIANCE試驗是第一項針對人類的體內CRISPR基因編輯研究，該研究證實了治療罕見遺傳性失明Leber先天性黑蒙病10的臨牀概念驗證，具有良好的安全性，併為患者提供了初步的療效信號。

2024 年第一季度財務業績

截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券為3.768億美元，而截至2023年12月31日為4.271億美元。該公司預計，現有的現金、現金等價物和有價證券，以及短期年度許可費和根據與Vertex Pharmicals, Incorporated的許可協議應支付的或有預付款，將為2026年的運營費用和資本支出提供資金。

2024 年第一季度

•在截至2024年3月31日的三個月中，歸屬於普通股股東的淨虧損為6,200萬美元，合每股虧損0.76美元，而2023年同期的淨虧損為4,900萬美元，合每股虧損0.71美元。

•截至2024年3月31日的三個月，合作和其他研發收入降至110萬美元，而2023年同期為990萬美元。減少與2023年1月一次性出售公司的全資腫瘤資產和相關許可證有關。

•截至2024年3月31日的三個月，研發費用增加了1,100萬美元，達到4,880萬美元，而2023年同期為3,780萬美元。增長主要歸因於分許可和許可付款以及與公司reni-cel計劃的持續進展相關的臨牀和製造成本。

•截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用減少了370萬美元，至1,930萬美元，而2023年同期為2300萬美元。減少的主要原因是與2023年戰略計劃和業務發展活動有關的一次性專業服務費用以及法律和專利成本的降低。

即將舉行的活動

Editas Medicine 計劃參加以下科學和醫學會議：

•美國基因與細胞療法學會（ASGCT）第 27 屆年會

2024 年 5 月 7 日至 11 日

馬裏蘭州巴爾的摩

Editas Medicine計劃參與以下投資者活動：

•2024年美國銀行醫療保健會議

2024年5月14日

內華達州拉斯維加斯

•2024 加拿大皇家銀行資本市場全球醫療保健會議

2024年5月15日

紐約，紐約

•Stifel 第二屆年度基因醫學論壇

2024年5月28日

虛擬

電話會議

Editas Medicine管理團隊將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，提供和討論2024年第一季度的公司最新情況和財務業績。要接聽電話，請撥打1-877-407-0989（國內）或1-201-389-0921（國際），並要求撥打Editas Medicine財報電話會議。電話會議還將在Editas Medicine網站www.editasmedicine.com的 “投資者” 欄目上進行網絡直播，重播將在電話會議結束大約兩小時後播出。

關於埃迪塔斯醫學

作為臨牀階段的基因編輯公司，Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為面向全球嚴重疾病患者的強大治療產品線。Editas Medicine旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革性、耐用、精準的基因組藥物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a專利遺產以及布羅德研究所和哈佛大學Cas9人類藥物專利資產的獨家被許可人。如需瞭解最新信息和科學演講，請訪問 www.editasmedicine.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續”、“可以”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“將” 等詞語以及類似的表述旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括有關公司臨牀前和臨牀研究及其研發計劃的啟動、時間、進展和結果的聲明，包括在2024年年底之前為未公開適應症建立體內臨牀前概念驗證，公司接收和提交臨牀試驗和臨牀前研究數據的時機，包括在2024年中期提供來自RUBY和Edithal試驗的更多臨牀數據，以及到2024年年底的其他更新，公司候選產品的潛在和預期、監管機構申報和批准的時間或可能性、公司對商業準備情況的預期以及公司對現金流的預期。公司可能無法實際實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，包括：臨牀前研究和臨牀試驗（包括RUBY和Edithal試驗）的啟動和完成以及包括reni-cel在內的公司候選產品的臨牀開發所固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀結果的可用性和時間

試驗；臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；對監管部門批准進行試驗或推銷產品的預期，以及足以滿足公司可預見和不可預見的運營費用和資本支出要求的資金供應情況。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述，該報告包含在公司向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告中，該報告由公司隨後向美國證券交易委員會提交的文件進行了更新，也包含在公司未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則公司明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

EDITAS MEDICINE, INC.

合併運營報表

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

EDITAS MEDICINE, INC.

選定的合併資產負債表項目

（金額以千計）

（未經審計）

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媒體和投資者聯繫人：

克里斯蒂·巴內特

(617) 401-0113

cristi.barnett@editasmed.com