附錄 99.2

納斯達克：MRNS @MarinusPharma 照片來源：Kelly Crews 攝影 Ryan（中）患有 CDKL5 缺乏症公司介紹 2024 年 5 月

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 由於本演示文稿中包含的陳述不是對馬裏努斯歷史事實的描述，它們是前瞻性陳述，反映了管理層根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款做出的當前信念和期望。諸如 “可能”、“將”、“期望”、“預期”、“估計”、 “打算”、“相信” 等詞語和類似表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達）旨在識別前瞻性陳述。本演示文稿中包含的前瞻性陳述示例包括有關我們持續經營能力的陳述；我們的預期收入和支出；我們的ZTALMY® 商業化計劃和加那索隆臨牀開發計劃及其預期時間；臨牀開發時間表和里程碑；臨牀試驗的預期劑量；我們開始和完成臨牀試驗註冊的預計時機；預期的試驗為我們的設計、定位患者羣體和終點臨牀試驗；解讀使用加那唑酮的科學依據；數據提供和發佈的時機；加那唑酮的潛在安全性、有效性和治療潛力；關於ZTALMY將為患者和醫生提供的潛在益處的時機和期望；有關監管溝通和申報的時機和期望；對我們與BARDA協議的期望；對我們當前和計劃與前美國合作伙伴的合作的期望，包括潛在的好處和時機其中；對候選產品潛在市場機會的預期；對患者羣體的預期；對潛在商業聯盟的預期；對現金流、現金預測和現金流的預期；對持續採用ZTALMY的預期；對正在進行的科學和臨牀研究投資對候選產品的影響的預期；對營業利潤率的預期；商業投資計劃；利用我們現有基礎設施的計劃和知識；我們的全球准入計劃計劃及其預期收益和時機；以及我們對口服和靜脈注射加那可龍未來機會的期望。本演示文稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、未來結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的存在顯著差異。除其他外，此類風險和不確定性包括與患者和醫生接受ZTALMY相關的不確定性和延遲；我們為ZTALMY獲得足夠市場準入的能力；我們遵守美國食品藥品監督管理局（“FDA”）關於在要求的時間範圍內進行更多上市後研究的能力；監管機構包括美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（“EMA”）的可能性”），可能不會批准或推遲批准我們的候選產品；不確定性和與臨牀試驗的設計、註冊、完成和結果有關的延遲；意想不到的成本和支出；早期臨牀試驗可能無法代表以後的臨牀試驗結果；臨牀試驗結果可能不支持監管機構的批准或特定適應症的進一步發展； FDA或EMA的行動或建議可能會影響臨牀試驗的設計、啟動、時間、持續和/或進展，或導致需要進行更多臨牀試驗；我們獲得和維持監管批准的能力對我們的候選產品而言；我們獲得、維護、保護和捍衞候選產品的知識產權的能力；第三方專利對合作者或我們商業化加那索隆能力的潛在負面影響；候選產品的生產和供應延遲、中斷或失敗；候選產品在市場的規模和增長潛力，以及我們為這些市場提供服務的能力；我們的現金和現金等價物可能不足以在預期的時間內支持我們的運營計劃；我們對支出、未來收入、資本要求以及額外融資的可用性和需求的預期、預測和估計；我們獲得額外資金以支持我們的商業和臨牀開發計劃的能力；我們對前美國合作伙伴在美國境外將ZTALMY商業化的依賴；我們的前美國合作伙伴違反我們的合作協議或終止協議的可能性；以及替代產品或治療的可用性或潛在可用性適用於目標條件我們可能會影響候選產品的可用性或商業潛力。Marinus沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。要進一步描述可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性以及與我們的總體業務相關的風險，請參閲我們向美國證券交易委員會提交的文件。你可以訪問美國證券交易委員會網站www.sec.gov上的EDGAR，免費訪問這些文件。安全港聲明 2

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I Ganaxolone 開發管道 3 Ganaxolone 是一種陽性變構的 GABAA 受體調節劑，具有明確的 MOA，旨在治療癲癇發作障礙患者。 Ganaxolone 旨在調節突觸和突觸外 GABAA 受體，以鎮靜過度興奮的神經元。正在進行的試驗計劃中的未來試驗 PDUFA 日期 2022 年 3 月 MAA 申請驗證 2021 年第四季度口服靜脈注射口服 CDKL5 缺乏症 FDA 和 EMA 批准標題數據 2024 年初夏上半年難治性癲癇持續狀態 RAISE 試驗結節性硬化綜合體結節性硬化綜合體 } TrustTSC 試驗第 1 階段 2 期 3 期已批准預期里程碑試驗將於 2025 年上半年開始發育性癲癇腦病包括 Lennox-Gastaut 綜合徵口服混懸劑

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 項目指示 2024 年上半年 2024 年下半年 2025 年下半年 CDKL5 缺乏疾病已實現盈利能力* 結節性硬化症已完成第 3 階段 TrustTSC 註冊第 3 階段 TrustTSC 讀數可能申請 FDA 批准潛在啟動發育和癲癇腦病開始註冊 2 期試驗 IV Ganaxolone 難治狀態癲癇第 3 階段 RAISE 註冊已完成第 3 階段 RAISE 讀數第二代項目 Lennox-Gastaut 綜合徵 IND預期的重大短期里程碑建立在商業成功的基礎上 4 預計在年底前公佈兩份關於ZTALMY商業投資的頭條數據 *

商業概述不用於促銷用途

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I ZTALMY® 績效指標和增長驅動力 7 美國 2024 年第一季度淨產品收入為 750 萬美元 > 比 2023 年第一季度增長 125% 新患者註冊人數持續強勁新開處方者的持續增長推動需求在 2024 年第一季度實現盈利在最初的目標中所有付款人都有優惠的報銷，包括商業和政府計劃不用於促銷用途預計2024年全年美國淨額增加產品收入達到 3,300萬至3500萬美元增長機會： • 通過第三方數據源確定的 >1,000 名 CDD 患者 • 適應症擴展，包括 TSC • 從美國前推出（歐盟、中東和北非地區、中國）

結節性硬化症複合物 “儘管混合了多種抗癲癇藥物，但許多TSC患者仍會出現無法控制的癲癇發作。由於總是需要新的選擇， TSC 社區歡迎對新的癲癇治療方法進行臨牀評估。” -結節性硬化症聯盟總裁兼首席執行官卡里·路德·羅斯貝克

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 結節性硬化綜合症 (TSC) 9 個原因 • TSC1 和/或 TSC2 基因缺陷或突變發病率 • 6,000 例活產中約有 1 例常見症狀 • 癲癇發作、認知障礙、行為困難、皮膚/腎臟/肺部異常等 TSC 癲癇 • 大約 80-90% 的 TSC2 患者會出現癲癇 • 癲癇發作通常在出生後的第一年內開始（嬰兒痙攣和/或局灶性發作）2 1.Hasbani DM & Crino PB 2018 Hand。克林。Neurol。 2。Chu-Shore CJ 等人。2010 癲癇 TSC 是最常見的遺傳性癲癇之一，儘管有現有療法，但通常表現出高難治性的癲癇發作

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I TSC 第二階段試驗結果 10 * -200 -100 -80 -60 -20 0 20 40 60 80 100 TSC 相關發作頻率降低 =中位數 16.6% 次要和探索性分析主要終點結果：中位數減少 16.6% 報告的最常見不良事件（AE）為嗜睡、鎮靜和疲勞 17.4%（n=4）因不良反應而停藥的患者中（總停藥率：26%（n=6）） 74%（n=17）的患者報告了與睡眠相關的不良事件 52%（n=12）的患者所需劑量調整試驗中報告了一起與治療相關的嚴重癲癇不良事件 (AE) * 次要終點與 TSC 相關的癲癇發作頻率降低 ≥ 50% 的患者比例的治療意向 (n=23) +大麻二酚 (n=12) +依維洛莫斯 (n=11) 0 5 10 15 20 25 30 40 45 50 36.4 25.0 30.4% 的患者 % % % % 受試者 (n=19) 0 10 20 30 25.2 局灶性發作頻率降低 25.2 百分比（中位數） %

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 第 3 階段協議的改進以第 2 階段耐受性為依據 11 第 3 階段的滴定速度較慢，旨在優化耐受性並提高療效否 (n=6) 是 (n=17) 0 5 10 15 20 25 30 與 TSC 相關的 AE 發作頻率降低百分比中位數) 2 期無睡眠相關不良反應的患者的發作減少幅度更大 0 7 14 21 28 35 0 50 10 150 20 250 時間（天）模擬 GNX 濃度 (ng/mL) 300 預測的 GNX 濃度（Ph2 滴定）預測的 GNX 濃度（Ph3 滴定）

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 3 期試驗概述 12 ► 入組：約 128 名患者，目標受試地點位於美國、西歐、加拿大、以色列、澳大利亞和中國 • 90% 的能力檢測出 25% 的治療差異 • 治療差異約為 15% 可以實現統計學意義 • 與最近的罕見癲癇試驗（TSC、LGS、CDD 等）相似的動力假設和治療組規模) ► 主要終點：與基線相比，16 周治療期間 28 天 TSC 相關發作頻率的變化百分比 ► 關鍵次要終點：12 周維持期內 TSC 相關發作頻率的變化百分比、50% 的反應率和臨牀全球印象安慰劑基線（4 周）滴定 (28) 天) 維護（12 周）符合條件的患者 TSC R 1:1 主要終點分析開放標籤 Ganaxolone 雙盲期即將到來的里程碑 •報名將於5月中旬完成，頭條數據預計在2024年第四季度上半年•目標是在2025年4月提交美國SNDA，預計將進行優先審查

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 可尋址患者羣體 ~2,000 12,700 44% 4,5 CDD 患者6 難治* CDD 患者確診 TSC 患者癲癇 TSC CDD 29,000 84% 3 34,000 75% 2 48,000 1/6000 發病率1 解鎖 ZTAL4-5 倍的增長機會 MY® in TSC 15 1TSC 聯盟；2Marinus ZS 機會評估，2020 年市場研究；3Curatolo P — TOSCA 研究結果；4Chu-Shore CJ 等人。結節性硬化綜合體癲癇的自然史。癲癇。；563％（Chu-Shore）調整了2010年Epidiolex和Afinitor利用率的-19％；6根據西蒙茲等人估計兒童時期發作的遺傳性癲癇的發病率和表型：基於人羣的前瞻性全國隊列。Brain。2019 年 8 月 1 日；142 (8): 2303-2318 *嘗試/失敗了 2+ 種抗癲癇藥物 15

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 計劃利用現有的 ZTALMY® 基礎設施預計將在 TSC 中產生可觀的回報 16 16 商業基礎設施增加 12-16 個 RAM 以實現關鍵目標，包括 17 個 TSC CoE 市場定位不同的 TSC 定位：第一階段試驗，Everolimus 和 Epidiolex 作為 concomcomlex 抗體藥物擴展目標 • 約 50% 與現有 CDD 通話積分重疊 • 51% 的 TSC COE/診所的 MSL 參與度 • 40% 的 CDD KOL 還會治療 TSC 准入策略 • 預計速度很快鑑於CDD 所有付款人的報銷動態，付款人可獲得廣泛的付款人渠道 • Medicare D 部分下的受保護類別 • 付款人渠道類似（醫療補助 45%、醫療保險 20%、商業 35%） • 專業藥房流程提供快速一致的配送和支持強有力的倡導夥伴關係 • 社區和護理人員教育 • ver 激活現有 ZTALMY CDD 商業組織患者識別高診斷率和易於識別 “難治性” 患者羣體已建立的 ICD-10 代碼

第二代產品開發

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 第二代 Ganaxolone 19 個目標目標口服藥代動力學特徵提高療效持續給藥以達到目標血漿濃度提高耐受性優化 PK 配置以減少 CMAX 相關的不良反應減少給藥頻率增加持續暴露以允許每天一次或兩次給藥降低商品成本提高吸收率，降低每劑量 API 的需求增強 IP 保護改善配方特性為新 IP AUC Cmax Cmax 提供機會Tmax MEC MTC 當前概況目標概況增加等離子體水平超過最低有效濃度的時間比例避免峯值水平 (Cmax) 大幅增加會超過最大容忍濃度 (MTC) } 第二代加那可隆開發方法： • 重組 • Prodrug

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 後續步驟：Prodrug 和 Ganaxolone 重新配方 20 Ganaxolone Prodrug 口服前藥候選藥物目標： • 優化 PK 參數以提高療效、耐受性和給藥頻率增加吸收（口服）、溶解度（IV）臨牀前 IND-啟用計劃中的試驗臨牀：IND 將在計劃中的臨牀前研究完成之後進行第二代加那可龍配方目標 1 期對第二代代加那可龍配方的多重遞增劑量 (MAD) 研究： • 初步結果顯示出寬劑量範圍內的線性動力學，可以實現難治性癲癇患者的治療個性化 • 預計將緩釋技術應用於配方，目標是持續暴露，實現每日一或兩次給藥，同時允許醫生將滴定劑量劑量到更高的血清濃度的加那唑酮 • 實現穩定狀態 ng/mL • 最大限度地減少峯谷變異性 • 允許每天給藥一兩次，同時將足夠的槽水平保持在穩定狀態（萬壽菊研究中的平均低谷水平約為 88 ng/mL）

癲癇持續狀態

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 癲癇持續狀態概述 22 Status Elepipticus = 由導致發作終止的機制失效或由導致： • 發作時間異常延長（時間點 t 1 之後） • 可能產生長期後果（時間點 t2 之後） 1。DeLorenzo RJ 等人 1995 年 J Clin Neurophysiol 2.Naylor DE.癲癇公開賽。2023 3.Rossetti AO 等神經外科精神病學雜誌。2006 4。Jayalakshmi S 等人緝獲。2015 5.Penberthy LT 等人2005 年的緝獲量 6.Guterman EL 等人。JAMA Neurol 2021 • 致殘認知缺陷3 • 發作癲癇的風險增加 2.9 倍3 與倖存者的顯著發病率相關： • 潛在的 SE 病因3 • 更難治的 SE4 • 治療性昏迷暴露量3 • 年齡增加3 • 大量直接醫療費用5 尤其是隨着 SE 的進展 6 美國 SE 的發病率：每年約 150,000 次 SE 發作 1 • 致殘性認知缺陷2 • 發作癲癇的風險增加2 死亡率增加與：顯著有關 br} 醫療保健利用率：

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 藥代動力學/藥效學非常適合急性 SE 治療 23 實驗 PK — 血漿和大腦 1 小鼠體內 ganaxolone 3 mg/kg IM 後的大腦和血漿人體 PD — 腦電圖變化2 健康志願者的腦電圖雙譜指數在 IV ganaxolone 之後 IV ganaxolone 1。Zolkowska D、Wu CY、Rogawski MA。在耐藥性癲癇持續狀態小鼠模型中肌肉注射別孕酮和甘那唑酮。癲癇。2018 年 10 月；59:220-7。 2。存檔數據，Marinus Pharmicals, inc. Human PK2 在 30 mg ganaxolone bolus （超過 5 分鐘）後： Cmax 1,240 ng/mL Tmax 0.08 小時 Ganaxolone 激活突觸外的 GABAA 受體，與高腦濃度有關，並能快速起作用。

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 治療期負荷劑量維持逐漸減少第 2 期難治性癲癇持續狀態試驗 (RSE) 設計 24 • 驚厥性或非驚厥性 SE 的診斷 • 至少一種二線靜脈注射器失效，但尚未發展為三線靜脈麻醉劑連續輸液 2-4 天 18 小時逐漸輸液篩查治療後隨訪 24 小時第 2、3、4 周 SE 患者每日加那可龍的隊列劑量 N 低 500mg/天 5 中等 650mg/天 4 高 713mg/天 8 新療法的目標當前的侷限性治療終點 • 快速停止 • 維持發作控制 • 防止發展為靜脈麻醉劑 • 一線苯二氮卓類藥物在 45%-50% 時無效；受心血管和呼吸系統副作用的限制 • 第二線對已建立的 SE 無效；難治性 SE 的反應進一步降低 • 第三線靜脈麻醉劑：高發病率，死亡率約 35%；住院時間和護理費用延長 • 初級：在沒有的患者中，需要升級使用靜脈麻醉劑的治療的患者百分比 ganaxolone 啟動後的前 24 小時 • 次要：其他療效、安全性和耐受性 8 名男性，9 名女性平均年齡：57 歲（範圍：23-88） 17 名患者入組

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 2 期試驗結果顯示起效迅速，效果持久 25 在 AES 2019 AED 上公佈的數據 — 抗癲癇藥物隊列在開始輸液後 24 小時內不會升級為靜脈（主要終點）（主要終點）開始輸液後 24 小時內無狀態（研究者確定）不升級到額外靜脈注射抗癲癇藥或靜脈麻醉劑用於在停藥後的 24 小時內的任何時間內狀態復發在 4 周的隨訪期間任何時候都不會復發上升週期高 (713 mg/天) 100% 100% (8 箇中的 8 個) 88% (8 箇中的 7 個) 100% (8 箇中的 8 個) 100% (6 箇中的 6 個) 中等 (650 mg/天) br} (n=4) 100% （4 箇中的 4 個） 100% （4 箇中的 4 個） 75% （4 箇中的 3 個） 67% （3 箇中的 2 個）（1 個美國東部時間）（500 mg/天） 100% （5 箇中的 5 個） 100% （5 箇中的 5 個） 60% （5 箇中的 3 個） 50% （2 箇中的 1 個）（1 個死亡） AED 立即使用加那可隆治療 4 小時（平均值）所有劑量組（中位數 = 5 分鐘）安全摘要: • 2治療中出現的嚴重不良事件，記為嚴重鎮靜 • 13 個治療緊急不良事件：5 箇中度（4 個嗜睡；1 個高碳水症）；6 個輕度（2 個低血壓，2 個嗜睡，1 個尿瀦留，1 個高碳水化合物）發表在 Eplepisia 上的試驗數據

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I RAISE：難治性癲癇持續狀態的 3 期試驗 26 項研究人羣幹預共同主要終點關鍵次要終點起作用：在 30 分鐘內停藥的患者比例效果持續時間：持續時間效果持續時間：靜脈麻醉在 72 小時內沒有進展年齡 ≥12 歲的癲癇持續狀態患者在的 2 次或更多次抗癲癇治療中失敗SE* 背景護理標準 + IV Ganaxolone 1:1 隨機分配背景護理標準 + 安慰劑給藥方案 • 對總入組人數的2/3進行中期分析 (N=83) • DMC 建議：試驗可以繼續，無需修改 • 完成了100名患者的入組 topline 預計將在 2024 年初夏公佈結果中期分析和 Topline 結果

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I ► SRSE 特異性給藥方法 • ↓ Cmax 但是 ↑ AUC • 3 個月口服斷奶 • Ganaxolone 833mg/天 x48h ➛ 1,050mg/天 x 168h • Captisol® 50gm/天 ➛ 63gm/天治療 SRSE 27 29 名患者迄今為止，靜脈注射加那可龍 14 的方案與 RSE 劑量類似 15 採用針對 SRSE 的新方案 0 24 48 72 96 120 144 168 192 0 250 500 750 1000 時間 (h) 模擬 GNX 血漿 SRSE 治療期間的模擬血漿水平 RAISE 試驗中的模擬血漿水平 } 3 個月口服逐漸變窄

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 超級難治性癲癇持續狀態：Ganaxolone 迄今為止的經歷 28 新發的難治性癲癇持續狀態（NORSE）發熱性癲癇綜合徵（FIRES） Lennox-Gastaut 綜合徵 PCDH-19 相關癲癇自身免疫性腦炎血管疾病線粒體疾病先天性畸形先天性畸形創傷後（遠程）反應先前的治療方案新方案總計 SE 分辨率 5 (36%) 8 (53%) 13 (45%) 部分反應 6 (21%) 3 (20%) 6 (21%) 沒有反應 9 (43%) 3 (20%)9 (31%) 未知 0 1 (7%) 1 (3%) 總計 14 15 29 年齡段診斷結果年齡範圍患者人數 1-4 歲 3 5-12 歲 6 13-17 歲 4 18 + 16 總計 29

財務更新

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 財務概覽 30 分析師報道*：坎託·菲茨傑拉德：查爾斯·鄧肯博士 T.D. Cowen：約瑟夫·託姆博士 H.C. Wainwright & Co: Douglas Tsao JMP 證券：傑森·巴特勒博士拉登堡塔爾曼：希金斯奧本海默：傑伊·奧爾森加拿大皇家銀行：布萊恩·亞伯拉罕斯 RW Baird：Brian Skorney Leerink Partners：Marc Goodman Truist：Joon Lee，醫學博士，博士 *注意：個別分析師對馬裏納斯的觀點、估計和預測不代表觀點、估計和 Marinus 的預測。上述清單並不表示贊同或贊同他們的信息、結論或建議。納斯達克：MRNS 2024 年全年指引收入： • 美國 ZTALMY 淨產品收入：3,300萬美元至3500萬美元運營費用 • 2024 財年 GAAP 運營支出（SG&A 和研發）在 1.35 億美元至 1.4 億美元之間；包括約 2,000 萬美元的非現金股票薪酬財務摘要（截至 2024 年 3 月 31 日）: • 1.133 億美元的現金、現金等價物和短期投資 • 2025 年第一季度的現金跑道 • 7,500 萬美元的債務；僅在 2024 年 5 月之前的利息，2026 年到期 • 已發行5,490萬股；完全持有 6,800 萬股股票稀釋基礎1 1 完全攤薄總額包括預先注資的認股權證和未償還股票期權以及RSU的影響

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 推動 ZTALMY®（ganaxolone）的全球准入 31 歐洲：與 Orion Corporation 簽訂合作協議，在 CDD、TSC、RSE 領域達成加那索龍的合作協議 • 開發、商業和銷售里程碑高達 9,000 萬歐元1；分級特許權使用費低至青少年（口服停藥）和 20 歲以下（IV） • 在實現某些CDD啟動里程碑後，Marinus有資格獲得1,000萬歐元的補助金中國：與泰納西亞生物技術在CDD、TSC、SE 領域簽訂加納索隆的合作協議 • 高達2.56億美元開發、商業和銷售里程碑2；分級兩位數特許權使用費中東和北非地區：與Biologix Fzco簽訂加那索隆分銷協議 • 具有監管里程碑的收益分成安排計劃於2023年第四季度啟動，旨在擴大與CDD相關的癲癇發作患者在非合作市場獲得ZTALMY的全球渠道 1視某些臨牀和商業啟動的實現而定與 CDD、 TSC 和 RSE 相關的里程碑以及口服和靜脈注射產品的年化銷售門檻 2視情況而定CDD 和 TSC 獲得監管部門的批准

知識產權

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 多層潛在保護 33 CDD 和 PCDH19 的孤兒藥認定分別在美國和歐盟提供 7 年和 10 年的監管排他性。 SE 的孤兒藥指定在美國提供 7 年的監管獨家經營權美國專利/專利申請到期日期癲癇持續狀態使用方法臨牀方案獲得專利 2040 年使用更廣泛加那可龍劑量的臨牀方案獲得專利 2040 年 SRSE 和 ESE 2041/2042 配方 Licences 2041/2042 配方 Licensed Captiress Sol® 專利截至 2033 年靜脈注射配方待處理的申請 2036 年 CDKL5 缺乏症使用方法用於治療 CDKL5 缺乏症的方法的專利已獲批准（許可）疾病 2037 劑量方案待審申請 2038/2041/2042 配方已獲專利（口服懸浮液）2031（如獲得 PTE 授權）結節性硬化症綜合體使用方法已獲授專利 2040 新給藥方案的申請待批准 2041/2042 配方授予（口服懸浮液）2031（如果 PTE 獲得批准）第二代 Ganaxolone 配方申請正在等待第二代配方 2042/2043

附錄

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 發展 ZTALMY® 品牌的全面商業戰略 35 患者識別激活護理人員社區重點教育，將 ZTALMY 確立為 CDD 發作管理的護理標準持續增強患者體驗 • 通過教育醫療保健工作者認識確定的重要性來提升患者體驗難治性癲癇綜合徵患者的遺傳病因 • 增加對第三方數據的投資預計將允許靶向的CDD增加約2倍患者 • 通過新增加的 “光輝時刻” 教育項目激發靈感，護理人員社區將重點放在 ZTALMY 和 CDD 上社區 • 針對極傾向患有 CDD 患者和處方 ZTALMY 處方的 HCP 的宣傳教育 • 數據驅動的分析和 HCP } 細分策略，在正確的時間向正確的 HCP 傳達正確的信息 • 完善 ztalmyOne 患者支持計劃，以滿足 CDD 社區不斷變化的需求開出一流的賽車實踐，確立馬裏努斯作為難治性癲癇領域的領導者的地位，併為未來的發佈建立能力不用於促銷目的

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 36 Ganaxolone 安慰劑 0 10 20 30 40 中位數減少百分比 28 天運動發作頻率 30.7% 6.9% *Wilcoxon Rank-Sum 測試 **Hodges-Lehman 對中位數差異的估計服用加那唑酮的患者發作頻率顯著降低 Ganaxolone 減少了 br} 每月主要運動發作頻率中位數為 30.7%，而安慰劑的發作頻率為 6.9%（p=0.0036）* = 27.1%（47.9-9.6）** *霍奇斯-萊曼估計的中位差異（95% 置信區間） **Wilcoxon rank-sum 測試在《柳葉刀神經病學》上發佈的第三期萬壽菊數據在《神經病學前沿》上發表的第一份國際 CDKL5 指南三期 CDD 萬壽菊試驗數據和安全性摘要不用於促銷用途治療緊急不良事件 (TEAE) 首選術語安慰劑 (n=51) Ganaxolone (n=50) 任何 TEA AE，n (%) 45 (88.2) 43 (86.0) Somnolence 8 (15.7) 18 (36.0) 發熱 4 (7.8) 9 (18.0) 上呼吸道道感染 3 (5.9) 5 (10.0) 便祕 3 (5.9) 3 (5.9) 3 (6.0) 唾液分泌過多 1 (2.0) 3 (6.0) 鎮靜 2 (3.9) 3 (6.0) 包括 ganaxolone 組和 ganaxolone > 安慰劑首選術語安慰劑 (n=51) Ganaxolone (n=50) 任何嚴重的 TEAE，n (%) 5 (9.8) 6 (12.0) 支氣管炎 0 (0.0) 1 (2.0) 鼻病毒感染 0 (0.0) 1 (2.0) 尿路感染 0 (0.0) 1 (2.0) 肺炎支原體 1 (2.0) 0 (0.0) 肺炎病毒 1 (2.0) 0 (0.0) 呼吸道合胞病毒細支氣管炎 1 (2.0) 0 (0.0) 氧飽和度降低 0 (0.0) 1 (2.0) 拒食 0 (0.0) 1 (2.0) 肺炎吸入 0(0.0) 1 (2.0) 缺氧 1 (2.0) 0 (0.0) 糞便 1 (2.0) 0 (0.0) 低血壓 1 (2.0) 0 (0.0) 發作 1 (2.0) 0 (0.0) 對刺激無反應 1 (2.0) 0 (0.0) 嚴重治療緊急不良事件

©2024 馬裏努斯製藥。版權所有 I 平均加那唑酮水平與發作減少的相關性 37 • 血漿加那可龍水平的對數和主要運動發作頻率的變化百分比呈負相關 • 中、高加那可龍水平組患者的加那可龍平均濃度為 120 ng/mL，發作頻率中位數降低 38.5% • 發作頻率 • 發作頻率中位數 • 發作頻率降低 38.5% 不同劑量組中與中樞神經系統相關的不良事件相似 Loge 主要運動發作頻率的變化百分比由計算得出 loge (百分比變化 + 100) 3.0 3.5 4.0 4.5 5.0 5.0 3.0 3.5 4.0 4.5 5.5 Loge GNX 級別 (ng/mL) Loge 百分比變化主要運動發作頻率等效百分比重大運動發作頻率的變化 r = -0.512 p = 0.001 *皮爾遜相關性 * 145 48.4 -10.0 -45.4 -66.9 -87.8 等效值 GNX 等級 (ng/mL) 20.1 33.1 54.6 90.0 148 245 403 低 (40 ng/m L*) 中 (70 ng/m L*) 高 (170 ng/m L*) -100 -75 -50 -25 0 25 50 75 100% 主要運動發作頻率的變化 **p = 0.01 *m ean GNX 等級 h 在羣組 p **Kruskal-w allis 測試 n =13 n =13 n =12 重新配方的目標是將穩定的血漿甘那唑酮水平提高到目標範圍的中端和上端

©2024 Marinus Pharmaceuticals. All Rights Reserved I Patients who remained in the clinical trial at 2 years experienced sustained reduction in MMSF1 ► Following the pivotal trial, 88 out of 101 patients entered an open-label extension study to evaluate the ongoing safety and efficacy of ZTALMY.1 ► The primary objective of the OLE was to collect additional safety and tolerability data. Safety findings were consistent with the double-blind phase; no new safety findings had emerged at the time of analysis. 1,2 ► Additional efficacy assessments were also performed. Open-label design and small sample size preclude conclusions about efficacy. 38 Reduction in monthly major motor seizure frequency through 2 years of the OLE* Phase 3 Open Label Extension Data in CDD Not for promotional use Patients achieved average seizure reductions of approximately 50% at two years of treatment *Data as of June 30, 2022 1. Data on file. Marinus Pharmaceuticals, Inc. 2. Specchio N, Amin S, Hulihan J, et al. Extended duration safety and efficacy of ganaxolone for the treatment of CDKL5 deficiency disorder: preliminary open-label extension analysis (Marigold Study). American Epilepsy Society. Dec 4-8, 2020. Virtual conference. Trial data published in Epilepsia

©2024 Marinus Pharmaceuticals. All Rights Reserved I Phase 1 Single Ascending Dose (SAD) Study 39 39 Mean Cmax (ng/mL) Mean AUC0-t (h*ng/mL) 41% 31% 38% 18% 18% 14% Study design Ganaxolone reformulation demonstrated linear kinetics at single doses from 100-1200 mg • Single dose PK study in healthy adult volunteers • Evaluated PK profile of 100, 200, 400, 600, 900 and 1200 mg of reformulated ganaxolone • Ganaxolone reformulation administered as sprinkle mixed with water or yogurt Test Reference Test Reference