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最大成員US-GAAP：ForexFordFord會員2022-01-012022-03-310000875320貨幣：歐元美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320貨幣：歐元美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員貨幣：英鎊US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員貨幣：英鎊US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：加元2022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員貨幣：加元2021-12-310000875320貨幣：澳元美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320貨幣：澳元美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員貨幣：瑞士法郎US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員貨幣：瑞士法郎US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：非指定成員2022-01-012022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：非指定成員2022-03-310000875320US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：產品會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-01-012022-03-310000875320US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：產品會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-01-012021-03-310000875320US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：非指定成員2022-01-012022-03-310000875320US-GAAP：從累積的其他綜合收入成員中重新分類US-GAAP：累積翻譯調整成員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：非指定成員2021-01-012021-03-310000875320US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320US-GAAP：其他流動負債成員美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：其他資產成員2022-03-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：其他非流動負債成員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2022-03-310000875320US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320US-GAAP：其他流動負債成員美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：被指定為對衝工具成員US-GAAP：其他資產成員2021-12-310000875320美國公認會計準則：現金流對衝會員US-GAAP：ForexFordFord會員US-GAAP：其他非流動負債成員US-GAAP：被指定為對衝工具成員2021-12-310000875320US-GAAP：限制性股票成員2022-01-012022-03-310000875320US-GAAP：限制性股票成員2021-01-012021-03-310000875320US-GAAP：員工股票會員2022-01-012022-03-310000875320US-GAAP：員工股票會員2021-01-012021-03-310000875320美國公認會計準則：銷售成員成本2022-01-012022-03-310000875320美國公認會計準則：銷售成員成本2021-01-012021-03-310000875320US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-03-310000875320US-GAAP：研發費用會員2021-01-012021-03-310000875320US-GAAP：出售一般和管理費用會員2022-01-012022-03-310000875320US-GAAP：出售一般和管理費用會員2021-01-012021-03-310000875320VRTX: 2020 年股票回購計劃會員2020-11-300000875320VRTX: 2020 年股票回購計劃會員2021-01-012021-03-310000875320VRTX: 股票回購計劃 2021 會員2021-06-300000875320VRTX: 股票回購計劃 2021 會員2022-01-012022-03-310000875320VRTX: 股票回購計劃 2021 會員2022-03-31vrtx: 信用協議0000875320US-GAAP：循環信貸機制成員2019-09-300000875320US-GAAP：循環信貸機制成員SRT: 最低成員美國公認會計準則：基準利率成員2019-09-012019-09-300000875320SRT: 最大成員US-GAAP：循環信貸機制成員美國公認會計準則：基準利率成員2019-09-012019-09-300000875320US-GAAP：循環信貸機制成員美國公認會計準則：歐元會員SRT: 最低成員2019-09-012019-09-300000875320SRT: 最大成員US-GAAP：循環信貸機制成員美國公認會計準則：歐元會員2019-09-012019-09-300000875320US-GAAP：信用證會員2019-09-300000875320US-GAAP：循環信貸機制成員2020-09-300000875320US-GAAP：循環信貸機制成員SRT: 最低成員美國公認會計準則：基準利率成員2020-09-012020-09-300000875320SRT: 最大成員US-GAAP：循環信貸機制成員美國公認會計準則：基準利率成員2020-09-012020-09-300000875320US-GAAP：循環信貸機制成員美國公認會計準則：歐元會員SRT: 最低成員2020-09-012020-09-300000875320SRT: 最大成員US-GAAP：循環信貸機制成員美國公認會計準則：歐元會員2020-09-012020-09-300000875320US-GAAP：循環信貸機制成員2020-09-012020-09-300000875320US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員2021-12-310000875320US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員2022-03-310000875320US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員2020-12-310000875320US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員2021-03-31
目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
________________________________________________________
表單 10-Q
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
截至的季度期間 2022年3月31日
要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內  到  
委員會檔案編號000-19319
____________________________________________
Vertex 製藥公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）

馬薩諸塞
（公司或組織的州或其他司法管轄區）

50 北方大道, 波士頓, 馬薩諸塞
（主要行政辦公室地址）

04-3039129
（美國國税局僱主識別號）

02210
（郵政編碼）

註冊人的電話號碼，包括區號 (617) 341-6100
____________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題
交易符號
註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元
VRTX
納斯達克全球精選市場
用複選標記註明註冊人是否：（1）在過去的12個月中（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）中是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，並且（2）在過去的90天中一直受到此類申報要求的約束。是的 ☒沒有☐
用複選標記表明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）內是否以電子方式提交了根據 S-T 法規（本章第 232.405 條）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的 ☒ 沒有☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器 ☐非加速過濾器 ☐規模較小的申報公司 ☐新興成長型公司 ☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的☐沒有 ☒ 
註明截至最新可行日期，每類發行人普通股的已發行股票數量。
普通股，面值每股0.01美元
255,755,961
截至2022年4月29日未平息

目錄
VERTEX 製藥公司
表格 10-Q
截至2022年3月31日的季度

目錄
頁面
第一部分財務信息
第 1 項。
財務報表
1
簡明合併財務報表（未經審計）
1
簡明合併運營報表- 截至 2022 年 3 月 31 日和 2021 年 3 月 31 日的三個月
1
綜合收益簡明合併報表- 截至 2022 年 3 月 31 日和 2021 年 3 月 31 日的三個月
2
簡明合併資產負債表- 2022 年 3 月 31 日和 2021 年 12 月 31 日
3
簡明合併股東權益報表——截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月
4
簡明合併現金流量表-截至 2022 年 3 月 31 日和 2021 年 3 月 31 日的三個月
5
簡明合併財務報表附註
6
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
20
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
31
第 4 項。
控制和程序
31
第二部分。其他信息
第 1 項。
法律訴訟
31
第 1A 項。
風險因素
32
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
33
第 6 項。
展品
33
簽名
34

本10-Q表季度報告中使用的 “Vertex”、“我們” 和 “我們的” 是指馬薩諸塞州的一家公司Vertex Pharmaceuticals Incorporated及其子公司。
“頂點®，” “KALYDECO®”，“ORKAMBI®，” “SYMDEKO®，” “SYMKEVI®” 和 “TRIKAFTA®” 是 Vertex 的註冊商標。“KAFTRIO” 的商標TM” 在美國待審並在歐盟註冊。本10-Q表季度報告中包含的其他品牌、名稱和商標均為其各自所有者的財產。
當我們提及已獲批准的產品以及批准的標籤上的説明時，我們會使用產品的品牌名稱。否則，包括在討論我們的囊性纖維化開發計劃時，我們會按其科學（或通用）名稱或VX發育名稱來指代我們的化合物。


目錄
第一部分財務信息

第 1 項。財務報表

VERTEX 製藥公司
簡明合併運營報表
（未經審計）
（以百萬計，每股金額除外）
截至3月31日的三個月
20222021
收入：
產品收入，淨額$2,097.5 $1,723.3 
其他收入— 1.0 
總收入2,097.5 1,724.3 
成本和支出：
銷售成本245.8 192.3 
研究和開發費用603.1 456.0 
銷售、一般和管理費用215.2 192.1 
或有對價公允價值的變化(7.5)(3.9)
成本和支出總額1,056.6 836.5 
運營收入1,040.9 887.8 
利息收入1.6 1.5 
利息支出(14.9)(15.7)
其他費用，淨額(72.8)(52.7)
所得税準備金前的收入954.8 820.9 
所得税準備金192.7 167.8 
淨收入$762.1 $653.1 
普通股每股淨收益：
基本$2.99 $2.52 
稀釋$2.96 $2.49 
每股計算中使用的股份：
基本255.1 259.4 
稀釋257.9 261.9 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

1
目錄
VERTEX 製藥公司
簡明綜合收益表
（未經審計）
（單位：百萬）
截至3月31日的三個月
20222021
淨收入$762.1 $653.1 
其他綜合（虧損）收入：
有價證券的未實現持有虧損，淨額
(2.3)(0.2)
扣除税款後的外幣遠期合約的未實現收益（2.2) 百萬和 $ (9.3) 分別為百萬
10.1 34.0 
外幣折算調整(12.4)1.4 
其他綜合（虧損）收入總額
(4.6)35.2 
綜合收入$757.5 $688.3 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

2
目錄
VERTEX 製藥公司
簡明合併資產負債表
（未經審計）
（以百萬計，股票數據除外）
3月31日十二月三十一日
20222021
資產
流動資產：
現金和現金等價物$7,600.1 $6,795.0 
有價證券638.0 729.9 
應收賬款，淨額1,292.8 1,136.8 
庫存338.9 353.1 
預付費用和其他流動資產
491.5 545.8 
流動資產總額
10,361.3 9,560.6 
財產和設備，淨額1,107.4 1,094.1 
善意1,002.2 1,002.2 
無形資產
400.0 400.0 
遞延所得税資產
945.5 934.5 
經營租賃資產
329.0 330.3 
其他資產
110.7 110.8 
總資產
$14,256.1 $13,432.5 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$173.6 $195.0 
應計費用1,720.5 1,678.6 
其他流動負債
286.1 268.4 
流動負債總額
2,180.2 2,142.0 
長期融資租賃負債495.5 509.8 
長期經營租賃負債377.0 377.4 
長期或有對價
179.0 186.5 
其他長期負債
117.4 116.8 
負債總額
3,349.1 3,332.5 
承付款和意外開支— — 
股東權益：
優先股，$0.01面值； 1,000,000授權股份； 無已發行的和未決的
— — 
普通股，$0.01面值； 500,000,000授權股份， 255,574,961和 254,479,046分別發行和流通股份
2.6 2.5 
額外的實收資本6,930.2 6,880.8 
累計其他綜合收益11.3 15.9 
留存收益
3,962.9 3,200.8 
股東權益總額
10,907.0 10,100.0 
負債和股東權益總額
$14,256.1 $13,432.5 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

3
目錄
VERTEX 製藥公司
股東權益簡明合併報表
（未經審計）
（單位：百萬）
三個月已結束
普通股
額外
實收資本
累計其他綜合（虧損）收益
留存收益
總計
股東權益
股份
金額
截至2020年12月31日的餘額259.9 $2.6 $7,894.0 $(68.5)$858.7 $8,686.8 
其他綜合收益，扣除税款
— — — 35.2 — 35.2 
淨收入
— — — — 653.1 653.1 
回購普通股(2.0)0.0 (424.9)— — (424.9)
為履行員工納税義務而預扣的普通股(0.5)0.0 (102.1)— — (102.1)
根據福利計劃發行普通股1.4 0.0 15.2 — — 15.2 
股票薪酬支出
— — 117.0 — — 117.0 
截至2021年3月31日的餘額258.8 $2.6 $7,499.2 $(33.3)$1,511.8 $8,980.3 
2021 年 12 月 31 日的餘額254.5 $2.5 $6,880.8 $15.9 $3,200.8 $10,100.0 
扣除税款的其他綜合虧損— — — (4.6)— (4.6)
淨收入
— — — — 762.1 762.1 
為履行員工納税義務而預扣的普通股(0.5)0.0 (117.5)— — (117.5)
根據福利計劃發行普通股1.6 0.1 36.4 — — 36.5 
股票薪酬支出
— — 130.5 — — 130.5 
截至2022年3月31日的餘額255.6 $2.6 $6,930.2 $11.3 $3,962.9 $10,907.0 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

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簡明合併現金流量表
（未經審計）
（單位：百萬）
截至3月31日的三個月
20222021
來自經營活動的現金流：
淨收入
$762.1 $653.1 
為使淨收入與經營活動提供的淨現金保持一致而進行的調整：
股票薪酬支出130.3 115.2 
折舊費用35.9 28.8 
或有對價的公允價值下降(7.5)(3.9)
遞延所得税(12.3)57.0 
股權證券虧損75.6 52.3 
其他非現金項目，淨額4.9 2.3 
運營資產和負債的變化：
應收賬款，淨額(165.2)(98.4)
庫存2.0 (22.8)
預付費用和其他資產67.6 (13.3)
應付賬款(14.5)(10.6)
應計費用61.6 153.0 
其他負債15.7 8.3 
經營活動提供的淨現金
956.2 921.0 
來自投資活動的現金流：
購買可供出售的債務證券(117.1)(121.5)
可供出售債務證券的到期日129.7 118.1 
購買財產和設備(63.6)(70.9)
用於投資活動的淨現金
(51.0)(74.3)
來自融資活動的現金流：
根據福利計劃發行普通股33.7 15.6 
回購普通股
— (424.9)
與因員工納税義務而預扣的普通股相關的付款
(117.5)(102.1)
融資租賃的付款
(12.9)(12.2)
融資租賃的收益
— 3.6 
其他籌資活動1.3 1.3 
用於融資活動的淨現金
(95.4)(518.7)
匯率變動對現金的影響
(5.9)(4.0)
現金、現金等價物和限制性現金淨增加803.9 324.0 
現金、現金等價物和限制性現金——期初
6,800.1 5,988.9 
現金、現金等價物和限制性現金——期末
$7,604.0 $6,312.9 
現金流信息的補充披露：
支付利息的現金
$13.7 $14.5 
為所得税支付的現金
$85.0 $10.7 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
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簡明合併財務報表附註（未經審計）

A.列報基礎和會計政策
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表未經審計，由Vertex Pharmicals Incorporated（“Vertex”、“我們” 或 “我們的”）根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制。
簡明的合併財務報表反映了Vertex及其全資子公司的業務。所有重要的公司間餘額和交易均已清除。我們在以下地區運營 一細分市場，製藥。
我們截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告（“2021年10-K表年度報告”）中通常包含的某些信息和腳註披露已被壓縮或省略。管理層認為，這些中期財務報表反映了公允列報截至2022年3月31日和2021年3月31日的中期財務狀況和經營業績所必需的所有正常經常性調整。
過渡期的經營業績不一定代表整個財年的預期經營業績。這些中期財務報表應與截至2021年12月31日止年度的經審計的財務報表一起閲讀，這些財務報表包含在我們的2021年10-K表年度報告中。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求我們做出某些估計和假設，這些估計和假設會影響我們簡明合併財務報表之日報告的資產負債金額和或有資產負債的披露，以及報告期內的收入和支出金額。我們的估算基於歷史經驗和其他各種假設，包括在某些情況下我們認為在某些情況下合理的未來預測。實際結果可能與這些估計有所不同。估計值的變化反映在已知期間報告的結果中。
最近通過和發佈的會計準則
有關最近通過的會計聲明的討論，請參閲我們的2021年10-K表年度報告中的附註A，“業務和會計政策的性質”。我們預計最近發佈的任何會計準則都不會對我們的簡明合併財務報表產生重大影響。
重要會計政策摘要
我們在2021年10-K表年度報告的附註A “業務和會計政策的性質” 中描述了我們的重要會計政策。


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簡明合併財務報表附註（未經審計）
B.收入確認
收入分解
按產品劃分的收入
淨產品收入包括以下內容：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
TRIKAFTA/自助餐廳$1,761.6 $1,193.2 
SYMDEKO/SYMKEVI64.8 125.1 
ORKAMBI132.1 218.7 
KALYDE139.0 186.3 
產品總收入，淨額$2,097.5 $1,723.3 
按地理位置劃分的產品收入
根據客户所在地按地理區域劃分的總淨產品收入包括以下內容：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
美國$1,368.2 $1,253.4 
在美國以外
歐洲632.3 405.0 
其他
97.0 64.9 
美國以外的產品總收入729.3 469.9 
產品總收入，淨額
$2,097.5 $1,723.3 
合同負債
我們的合同負債為美元186.1百萬和美元171.7截至2022年3月31日和2021年12月31日，分別為百萬美元，與國際市場上政府擁有和支持的客户簽訂的年度合同有關，這些合同限制了我們可以獲得的年度補償金額。在超過年度補償金額時，將免費提供產品，這是一項重大權利。這些合同包括預付款和費用。我們將按年度補償限額發貨所收到的部分對價作為 “其他流動負債” 的一部分予以延期。免費產品發貨時，遞延金額被確認為收入。我們的產品收入合同包括一年或更短的履約義務。
我們在每個財政年度末的合同負債與國際市場上具有年度報銷限額的合同有關，在這些合同中，與合同相關的年度期限與我們的財政年度不同。在這些市場中，我們確認與前幾年履行的績效義務相關的收入；但是，這些收入與在本年度開始前超過12個月的履行義務無關。


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簡明合併財務報表附註（未經審計）
C.合作和其他安排
我們已經與第三方簽訂了許多協議，以合作開展研究、開發和商業化計劃，許可技術或收購資產。在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們的 “研發費用” 包括美元2.0百萬和美元1.7分別為百萬美元，與預付款、或有里程碑款項或根據我們的業務發展交易（包括合作、第三方技術許可和資產收購）支付的其他款項有關。
下文描述了我們的合作、許可和資產收購協議，這些協議對我們截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月的財務報表產生了重大影響，或者在截至2022年3月31日的三個月中進行了新的或重大修改。我們在2021年10-K表年度報告的附註B “合作和其他安排” 中描述了其他協議。
許可協議
我們簽訂了許多許可協議，以促進和獲得與我們的研究和早期開發活動相關的技術和服務。我們通常需要在執行許可協議時預先付款；在實現某些產品研究、開發和商業化目標後支付開發、監管和商業化里程碑款項；以及為合作產生的商業產品的未來銷售（如果有）支付特許權使用費。
根據我們的許可協議條款，我們的合作者通常領導發現工作，我們領導與任何候選產品的推進相關的所有臨牀前、開發和商業化活動，併為所有費用提供資金。
我們通常可以通過提前通知合作者來終止我們的許可協議；所需的通知期限取決於根據許可協議開發的任何產品是否已獲得上市批准。根據通知和補救條款，任何一方均可因另一方的重大違規行為而終止我們的許可協議。除非提前終止，否則這些許可協議通常在所有國家/地區的所有產品的特許權使用費期限和所有付款義務到期之日之前一直有效。
CRISPR Therapeutics AG-CRISPR-Cas9 基因編輯療法
2015年，我們與CRISPR Therapeutics AG及其附屬公司（“CRISPR”）簽訂了戰略合作、期權和許可協議（“CRISPR協議”），合作使用CRISPR-Cas9基因編輯技術發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。我們擁有許可某些目標的專有權利。2019 年，我們選擇了獨家許可 三根據CRISPR協議，靶標包括囊性纖維化。對於每一個 三我們選擇許可的目標，CRISPR有可能額外獲得高達1美元的收益410.0百萬美元的開發、監管和商業里程碑以及產品淨銷售的特許權使用費。
2017年，我們根據CRISPR協議（“最初的 CTX001 JDCA”）的條款與CRISPR簽訂了聯合開發和商業化協議，根據該協議，我們和CRISPR正在共同開發和準備共同商業化用於治療血紅蛋白病的 CTX001，包括治療鐮狀細胞病和依賴輸血的β地中海貧血。
在2021年第二季度，我們和CRISPR修改並重申了最初的 CTX001 JDCA（“A&R JDCA”），根據該協議，除其他外，雙方同意（a）調整合作的治理結構並調整各方的責任；（b）調整雙方之間的淨利潤和淨虧損分配；（c）獨家許可（受CRISPR的保留權利約束）用於開展某些活動）我們與可能研究、開發的產品相關的某些知識產權，根據此類協議製造和商業化。
根據 A&R JDCA，我們現在在 CRISPR 的支持下，領導 CTX001 的全球開發、製造和商業化。根據A&R JDCA的條款和條件，我們還有權在全球範圍內開展與A&R JDCA（包括 CTX001）下的候選產品和產品有關的所有研究、開發、製造和商業化活動，但須遵守CRISPR進行某些活動的保留權利。

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簡明合併財務報表附註（未經審計）
在 A&R JDCA 方面，我們賺了一美元900.02021年第二季度向CRISPR預付了100萬英鎊的款項。我們得出結論，收購的在制研發中我們沒有其他用途，並將這筆預付款記入 “研發費用”。CRISPR 有可能一次性額外獲得一美元200.0在收到美國食品藥品監督管理局或歐盟委員會首次上市批准的 CTX001 後，將獲得百萬里程碑式的付款。
我們和 CRISPR 平均分攤在原始 CTX001 JDCA 下產生的所有費用。2021 年 7 月 1 日，根據 A&R JDCA 開始分配與 CTX001 相關的淨利潤和淨虧損 60% 給我們和 40％歸CRISPR，而所有其他候選產品和產品的淨利潤和淨虧損繼續由各方平均分擔。我們得出的結論是，最初的 CTX001 JDCA 和 A&R JDCA 是成本分攤安排，因此這些安排的淨影響記錄在我們簡明合併運營報表的 “總成本和支出” 中。 在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們確認了與這些協議相關的總金額：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
根據原始 CTX001 JDCA 和 A&R JDCA 產生的研發費用總額$76.6 $40.0 
在我們簡明的合併運營報表中 “總成本和支出” 中確認的Vertex份額
46.0 20.0 
囊性纖維化基金會
我們最初於2004年與囊性纖維化基金會簽訂了研究、開發和商業化協議，該協議是囊性纖維化基金會治療公司的繼任者。該協議最近於2016年進行了修訂。根據經修訂的協議，我們同意為在2014年3月1日至2016年8月31日期間首次合成和/或測試的某些化合物（包括elexacaftor）的潛在銷售支付從低個位數到中個位數不等的特許權使用費，並對在2014年2月28日當天或之前的研究期內首次合成和/或測試的涵蓋化合物支付從個位數到十幾歲不等的分級特許權使用費，包括KALYDECO（ivacaftor）、ORKAMBI（lumacaftor 與 ivacaftor 組合使用）和 SYMDEKO/SYMKEVI（tezacaftor 與 ivacaftor 組合使用）。對於組合產品，例如ORKAMBI、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor和ivacaftor），組合產品中每種活性藥物成分的銷售額平均分配。我們將支付給囊性纖維化基金會的特許權使用費記錄為 “銷售成本”。


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簡明合併財務報表附註（未經審計）
D.每股收益
下表列出了截至期間普通股每股基本收益和攤薄後淨收益的計算結果：
截至3月31日的三個月
20222021
（以百萬計，每股金額除外）
淨收入$762.1 $653.1 
已發行基本加權平均普通股255.1 259.4 
潛在稀釋證券的影響：
股票期權1.3 1.2 
限制性股票單位（包括PSU）
1.4 1.3 
員工股票購買計劃
0.1 0.0 
攤薄後的加權平均已發行普通股257.9 261.9 
普通股每股基本淨收益$2.99 $2.52 
攤薄後的每股普通股淨收益$2.96 $2.49 
在計算攤薄後的每股普通股淨收益時，我們沒有將證券包括在下表中，因為這種影響在每個時期都會產生反稀釋作用：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
股票期權0.0 0.4 
未歸屬的限制性股票單位（包括PSU）0.6 0.7 

E.公允價值測量
以下公允價值層次結構用於根據可觀察的輸入和不可觀察的輸入對資產和負債進行分類，以確定我們的金融資產和負債的公允價值：
第 1 級：
相同資產或負債在活躍市場上的報價。資產或負債的活躍市場是指資產或負債交易的頻率和交易量足以持續提供定價信息的市場。
第 2 級：
1 級輸入以外的可觀察輸入。二級投入的示例包括活躍市場中類似資產或負債的報價，以及非活躍市場中相同資產或負債的報價。
第 3 級：
根據我們對市場參與者在對資產或負債進行定價時將使用的假設的評估，無法觀察到的輸入。
我們的投資策略側重於資本保值。我們投資於符合投資政策中規定的信貸質量標準的工具，該政策還限制了任何一種發行或類型的工具的信貸風險敞口。如附註F “有價證券和股權投資” 所述，我們將戰略投資與管理其他現金、現金等價物和有價證券的投資政策分開維護。此外，我們使用外幣遠期合約，旨在減輕外匯匯率變動對我們簡明合併運營報表的影響。

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簡明合併財務報表附註（未經審計）
下表列出了我們在公允價值層次結構中按級別進行公允價值衡量的金融資產和負債（不包括美元）3.2十億和美元3.3截至2022年3月31日和2021年12月31日，分別有十億現金）：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日
總計
第 1 級
第 2 級
第 3 級
總計
第 1 級
第 2 級
第 3 級
（單位：百萬）
按公允價值記賬的金融工具（資產頭寸）：
現金等價物：
貨幣市場基金
$4,378.6 $4,378.6 $— $— $3,478.1 $3,478.1 $— $— 
商業票據14.2 — 14.2 — — — — — 
有價證券：
公司股權證券155.3 155.3 — — 230.9 230.9 — — 
美國國債154.3 154.3 — — 86.4 86.4 — — 
政府贊助的企業證券
7.0 7.0 — — 69.0 69.0 — — 
公司債務證券
76.8 — 76.8 — 90.9 — 90.9 — 
商業票據
244.6 — 244.6 — 252.7 — 252.7 — 
預付費用和其他流動資產：
外幣遠期合約57.2 — 57.2 — 44.5 — 44.5 — 
其他資產：
外幣遠期合約0.9 — 0.9 — 2.0 — 2.0 — 
金融資產總額
$5,088.9 $4,695.2 $393.7 $— $4,254.5 $3,864.4 $390.1 $— 
按公允價值記賬的金融工具（負債頭寸）：
其他流動負債：
外幣遠期合約
$(5.1)$— $(5.1)$— $(5.6)$— $(5.6)$— 
長期或有對價
(179.0)— — (179.0)(186.5)— — (186.5)
其他長期負債：
外幣遠期合約
(2.6)— (2.6)— (2.7)— (2.7)— 
金融負債總額
$(186.7)$— $(7.7)$(179.0)$(194.8)$— $(8.3)$(186.5)
請參閲附註F “有價證券和股票投資”，瞭解按投資類型分列的賬面金額和相關的未實現收益（虧損）。
公司股權證券的公允價值
在簡明的合併資產負債表中，我們將對公開交易的公司股權證券的投資歸類為 “有價證券”。通常，我們對上市公司普通股的投資是根據第一級投入進行估值的，因為它們的公允價值很容易確定。但是，由於與這些投資相關的轉讓限制，我們對上市公司的某些投資已經或繼續根據二級投入進行估值。有關這些投資的更多信息，請參閲附註F “有價證券和股權投資”。
或有對價的公允價值
2019年，我們收購了Exonics Therapeutics, Inc.（“Exonics”），這是一傢俬營公司，專注於開發變革性的基因編輯療法，以修復導致DMD和其他嚴重神經肌肉疾病（包括DM1）的突變。我們的三級或有對價負債與美元有關678.3數百萬個發展和監管里程碑可能會支付給Exonics的前股東。我們根據可歸因於罕見疾病的行業數據，對實現與或有補助金公允價值相關的里程碑的概率進行估計。估值模型中使用的或有付款的貼現率介於 2.9% 和 3.3截至2022年3月31日的百分比代表衡量與清算負債相關的信用風險和市場風險。在確定每個報告期內這些假設的適當性時，都使用了重要的判斷。由於與製藥行業候選產品的開發和商業化相關的不確定性以及包括貼現率在內的其他假設變化的影響，我們預計未來我們對或有對價公允價值的估計將發生變化，

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簡明合併財務報表附註（未經審計）
導致我們的或有對價負債的公允價值進行調整，任何此類調整的影響都可能很大。
下表顯示了我們的或有對價負債公允價值的向前滾動：
截至2022年3月31日的三個月
（單位：百萬）
2021 年 12 月 31 日的餘額$186.5 
或有付款的公允價值下降
(7.5)
截至2022年3月31日的餘額$179.0 

F.有價證券和股權投資
我們的現金等價物和有價證券的摘要，這些證券按公允價值入賬（不包括美元）3.2十億和美元3.3截至2022年3月31日和2021年12月31日，分別有十億現金）如下所示：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日
攤銷成本
格羅斯
未實現
收益
格羅斯
未實現
損失
公平
價值
攤銷成本
格羅斯
未實現
收益
格羅斯
未實現
損失
公平
價值
（單位：百萬）
現金等價物：
貨幣市場基金$4,378.6 $— $— $4,378.6 $3,478.1 $— $— $3,478.1 
商業票據14.2 — — 14.2 — — — — 
現金等價物總額
$4,392.8 $— $— $4,392.8 $3,478.1 $— $— $3,478.1 
有價證券：
美國國債$155.7 $— $(1.4)$154.3 $86.6 $— $(0.2)$86.4 
政府贊助的企業證券
7.1 — (0.1)7.0 69.0 — — 69.0 
公司債務證券
77.4 — (0.6)76.8 91.1 — (0.2)90.9 
商業票據
245.3 — (0.7)244.6 252.8 — (0.1)252.7 
有價債務證券總額
485.5 — (2.8)482.7 499.5 — (0.5)499.0 
公司股權證券
69.4 92.2 (6.3)155.3 69.4 167.1 (5.6)230.9 
有價證券總額
$554.9 $92.2 $(9.1)$638.0 $568.9 $167.1 $(6.1)$729.9 
在我們的簡明合併資產負債表中，可供出售的債務證券按公允價值分類如下：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日
（單位：百萬）
現金和現金等價物$4,392.8 $3,478.1 
有價證券
482.7 499.0 
總計
$4,875.5 $3,977.1 
按合同到期日分列的可出售債務證券如下：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日
（單位：百萬）
在一年內成熟$4,819.8 $3,912.3 
一年到五年後成熟
55.7 64.8 
總計
$4,875.5 $3,977.1 

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簡明合併財務報表附註（未經審計）
截至2022年3月31日，我們有數量有限的可供出售債務證券處於微不足道的虧損頭寸，我們不打算出售這些證券，並得出結論，在到期時收回投資的攤銷成本之前，我們無需出售這些證券。我們做到了 不記錄所有信貸損失準備金，以調整截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中可供出售債務證券的公允價值或已實現收益或虧損總額。
我們在簡明的合併運營報表中記錄了公司股權證券投資的公允價值變動至 “其他支出，淨額”。 在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們在每個時期結束時持有的公司股權證券的未實現淨虧損如下：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
未實現虧損淨額
$(75.6)$(52.3)
截至2022年3月31日，我們在簡明合併資產負債表上的 “其他資產” 中記錄的不易確定的公允價值的股票投資的賬面價值為美元85.8百萬。

G.累計其他綜合收益（虧損）
下表彙總了按組成部分分列的累計其他綜合收益（虧損）的變化：
外幣折算調整未實現的持股收益（虧損），扣除税款總計
關於可供出售的債務證券關於外幣遠期合約
（單位：百萬）
2021 年 12 月 31 日的餘額$(13.6)$(0.5)$30.0 $15.9 
重新分類前的其他綜合（虧損）收入(12.4)(2.3)25.9 11.2 
從累計其他綜合收益（虧損）中重新分類的金額— — (15.8)(15.8)
本期其他綜合（虧損）淨收益(12.4)(2.3)10.1 (4.6)
截至2022年3月31日的餘額$(26.0)$(2.8)$40.1 $11.3 
截至2020年12月31日的餘額$(15.6)$0.3 $(53.2)$(68.5)
重新分類前的其他綜合收益（虧損）1.4 (0.2)21.0 22.2 
從累計其他綜合收益（虧損）中重新分類的金額— — 13.0 13.0 
本期其他綜合收益淨額（虧損）1.4 (0.2)34.0 35.2 
截至2021年3月31日的餘額$(14.2)$0.1 $(19.2)$(33.3)

H.套期保值
外幣遠期合約-被指定為對衝工具
我們維持一項套期保值計劃，旨在減輕外匯匯率變動對以某些外幣計價的部分預測產品收入的影響。該計劃包括根據美國公認會計原則被指定為現金流套期保值的外幣遠期合約，合同期限為 一到 十八個月。我們在我們的 “產品收入淨額” 中確認此類合同有效部分的已實現損益

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簡明合併財務報表附註（未經審計）
我們確認受套期保值外匯匯率變動影響的產品收入的同期簡要合併經營報表。
我們正式記錄了外幣遠期合約（對衝工具）和預測的產品收入（對衝項目）之間的關係，以及我們開展各種套期保值活動的風險管理目標和戰略，包括將所有被指定為現金流套期保值的外幣遠期合約與預測的交易進行匹配。我們還在對衝初期和持續的基礎上正式評估外幣遠期合約在未來和回顧性基礎上抵消對衝項目現金流變化方面是否非常有效。如果我們確定（i）外幣遠期合約作為現金流對衝工具的有效性不高，（ii）外幣遠期合約已不再是高效的對衝工具，或（iii）預測的交易不再可能發生，我們將在未來停止對衝會計處理。我們根據遠期合約公允價值的變化和假設外幣遠期合約的公允價值來衡量有效性，其條款與對衝風險的關鍵條款相匹配。截至2022年3月31日，所有套期保值都被確定為非常有效。
我們考慮交易對手的信用風險對外幣遠期合約公允價值的影響。截至2022年3月31日和2021年12月31日，信用風險並未改變我們外幣遠期合約的公允價值。
下表彙總了根據美國公認會計原則指定為現金流套期保值的未償外幣遠期合約的名義金額（美元）：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日
外幣（單位：百萬）
歐元$1,542.6 $1,364.5 
英鎊
283.7 287.7 
加元
170.2 89.9 
澳元
102.1 96.3 
瑞士法郎57.0 54.1 
外幣遠期合約總額
$2,155.6 $1,892.5 
外幣遠期合約-未指定為對衝工具
我們還簽訂合同到期日少於的外幣遠期合約 一個月，旨在減輕外匯匯率變動對貨幣資產和負債的影響，包括公司間餘額的影響。根據美國公認會計原則，這些合約未被指定為對衝工具。我們在每個時期的簡明合併運營報表中將此類合約的已實現收益和虧損記入 “其他支出，淨額”。截至2022年3月31日，不適用美國公認會計原則對衝會計的未償外幣遠期合約的名義金額為美元527.2百萬。

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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們在簡明合併運營報表中確認了以下與外幣遠期合約相關的內容：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
指定為對衝工具-從 AOCI 重新歸類
產品收入，淨額$20.1 $(16.5)
未指定為對衝工具
其他費用，淨額$(8.4)$(8.0)
簡明合併運營報表中報告的總額
產品收入，淨額$2,097.5 $1,723.3 
其他費用，淨額$(72.8)$(52.7)
下表彙總了我們簡明合併資產負債表中包含的根據美國公認會計原則指定為現金流套期保值的未償外幣遠期合約的公允價值：
截至2022年3月31日
資產負債
分類公允價值分類公允價值
（單位：百萬）
預付費用和其他流動資產$57.2 其他流動負債$(5.1)
其他資產0.9 其他長期負債(2.6)
總資產
$58.1 
負債總額
$(7.7)
截至2021年12月31日
資產負債
分類公允價值分類公允價值
（單位：百萬）
預付費用和其他流動資產$44.5 其他流動負債$(5.6)
其他資產2.0 其他長期負債(2.7)
總資產
$46.5 
負債總額
$(8.3)
截至2022年3月31日，我們預計，在 “預付費用和其他流動資產” 和 “其他流動負債” 中記錄的與根據美國公認會計原則指定為現金流套期保值的外匯遠期合約相關的金額將在十二個月內重新歸類為收益。
我們在簡明的合併資產負債表中按總額列報外幣遠期合約的公允價值。 下表彙總了按美國公認會計原則指定為現金流套期保值的金融工具類型抵消衍生品對我們的簡明合併資產負債表的潛在影響：
截至2022年3月31日
確認的總金額總金額抵消列報的總金額總金額未抵消合法抵消
外幣遠期合約（單位：百萬）
總資產$58.1 $— $58.1 $(7.7)$50.4 
負債總額(7.7)— (7.7)7.7 — 

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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
截至2021年12月31日
確認的總金額總金額抵消列報的總金額總金額未抵消合法抵消
外幣遠期合約（單位：百萬）
總資產$46.5 $— $46.5 $(8.3)$38.2 
負債總額(8.3)— (8.3)8.3 — 

I.庫存
庫存包括以下內容：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日
（單位：百萬）
原材料$42.2 $42.4 
在處理中工作205.8 224.0 
成品
90.9 86.7 
總計
$338.9 $353.1 

J.股票薪酬支出和股票回購計劃
股票薪酬支出
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們確認了以下股票薪酬支出：
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
按獎勵類型劃分的股票薪酬支出：
限制性股票單位（包括PSU）$118.2 $100.8 
股票期權5.5 10.6 
ESPP 股票發行6.8 5.6 
與庫存相關的股票薪酬支出
(0.2)(1.8)
成本和支出中包含的股票薪酬支出總額
$130.3 $115.2 
按行項目分列的股票薪酬支出：
銷售成本$2.2 $1.4 
研究和開發費用80.4 72.8 
銷售、一般和管理費用47.7 41.0 
成本和支出中包含的股票薪酬支出總額
130.3 115.2 
所得税效應(36.0)(31.3)
扣除税後的股票薪酬支出總額
$94.3 $83.9 

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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
股票回購計劃
2020 年 11 月，我們的董事會批准了一項股票回購計劃（“2020 年股票回購計劃”），根據該計劃，我們回購了 $500.02020年和2021年第一季度，我們的普通股中有100萬股。在截至2021年3月31日的三個月中，我們回購了2.0根據2020年股票回購計劃，我們的百萬股普通股，總額為美元424.9百萬。
2021 年 6 月，我們董事會批准了一項股票回購計劃（“2021 年股票回購計劃”），根據該計劃，我們有權回購不超過 $1.5到2022年12月31日，我們的普通股達到10億股。在截至2022年3月31日的三個月中，我們做到了 不根據2021年股票回購計劃回購我們的任何普通股。截至 2022 年 3 月 31 日，總計 $499.7根據2021年股票回購計劃，仍有100萬股獲準回購普通股。

K.所得税
我們需要繳納美國聯邦、州和外國所得税。 在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，與所得税準備金前的收入相比，我們記錄了以下所得税和有效税率準備金：
截至3月31日的三個月
20222021
（以百萬計，百分比除外）
所得税準備金前的收入$954.8 $820.9 
所得税準備金192.7 167.8 
有效税率20 %20 %
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月，我們的有效税率均低於美國的法定税率，這主要是由於與股票薪酬相關的超額税收優惠。
我們已經審查了目前可供税務機構審查的所有納税年度的納税申報表中採取或將要採取的納税狀況。截至 2022 年 3 月 31 日和 2021 年 12 月 31 日，我們有 $137.4百萬和美元129.5未確認的淨税收優惠分別為100萬個，如果得到確認，這將影響我們的税率。
從2022年開始，我們支付的所得税現金將大幅增加，這是因為美國取消了在研發費用發生期間扣除研發費用的選項，而是按照2017年《減税和就業法》的要求，如果來自美國，則在五年內攤銷，如果來自外國司法管轄區，則在十五年內攤銷。
我們在各州、地方和外國司法管轄區提交美國聯邦所得税申報表和所得税申報表。我們在世界各地隨時都在進行各種所得税審計。除了我們有淨營業虧損或税收抵免結轉的司法管轄區外，在2018年之前的幾年中，我們不再需要接受税務機關的任何税收評估。

L.承付款和或有開支
循環信貸額度
Vertex 及其某些子公司已簽署 二與作為管理代理人的美國銀行以及其中提及的貸款人（“貸款人”）簽訂的信貸協議（“信貸協議”）。信貸協議不是在收盤時簽訂的，我們迄今為止也沒有根據這些協議簽訂。根據信貸協議提取的款項（如果有）將用於一般公司用途。根據信貸協議借入的任何金額將根據我們的選擇按基準利率或歐元貨幣利率計息，外加根據我們的合併槓桿比率（最近完成的四個財季期間我們的合併資金負債總額與合併息税折舊攤銷前利潤的比率）計算的適用利潤。

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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
2019年9月，Vertex及其某些子公司簽訂了美元500.0與貸款人簽訂的百萬美元無抵押循環貸款（“2019年信貸協議”），將於2024年9月17日到期。根據2019年信貸協議，基準利率貸款的適用利潤率範圍為 0.125% 至 0.500歐元貨幣貸款的百分比和適用的利潤率範圍為 1.125% 至 1.500%。2019年信貸協議規定的子限額為美元50.0百萬元用於信用證。
2020年9月，Vertex及其某些子公司簽訂了美元2.0與貸款人簽訂的十億美元無抵押循環貸款（“2020年信貸協議”），將於2022年9月18日到期。根據2020年信貸協議，基準利率貸款的適用利潤率範圍為 0.500% 至 0.875歐元貨幣貸款的百分比和適用的利潤率範圍為 1.500% 至 1.875%。2020年信貸協議不支持信用證。
在滿足某些條件的前提下，我們可以要求將每份信貸協議的借款能力再增加一美元500.0百萬。根據信貸協議借入的任何款項均由我們現有和未來的某些國內子公司擔保，但某些例外情況除外。
信貸協議包含慣例陳述和擔保以及肯定和否定承諾，包括在某些有限例外情況下維持（x）合併槓桿率為 3.50至 1.00，可能上調至 4.00重大收購後升至1.00，(y) 合併利息覆蓋率為 2.50至 1.00，每種情況均按季度計量。截至2022年3月31日，我們遵守了上述契約。信貸協議還包含慣常的違約事件。如果發生持續的違約事件，行政代理人將有權採取各種補救措施，包括加速償還未償貸款的到期款額。
與信貸協議相關的直接成本在信貸協議的期限內記錄，對我們的財務報表無關緊要。
擔保和賠償
在馬薩諸塞州法律允許的情況下，我們的《組織章程和章程》規定，我們將賠償某些高管和董事因擔任高級管理人員或董事而對他們提出的某些索賠。根據這些賠償條款，我們未來可能需要支付的最大可能付款金額是無限的。但是，我們已經購買了董事和高級管理人員責任保險單，這可以減少我們的貨幣敞口，並使我們能夠收回未來支付的任何款項的一部分。 沒有賠償索賠目前尚待處理，我們認為這些賠償安排的估計公允價值微乎其微。
在正常業務過程中，我們通常會同意與臨牀試驗研究人員簽訂的協議和產品開發計劃中的場地、與學術和非營利機構簽訂的贊助研究協議、涉及為我們提供服務的各方的各種類似協議以及我們的房地產租賃中的賠償條款。我們還習慣性地同意我們的藥物發現、開發和商業化合作協議中的某些賠償條款。就我們的臨牀試驗和贊助研究協議而言，這些賠償條款通常適用於針對研究人員或研究者機構提出的任何索賠，這些索賠涉及因我們的化合物或候選產品的研究或臨牀測試而產生的人身傷害或財產損失、違法行為或某些違反合同義務的行為。關於租賃協議，賠償條款通常適用於向房東提出的索賠，這些索賠涉及我們造成的人身傷害或財產損失、我們的違法行為或某些違反合同義務的行為。我們的合作協議中出現的賠償條款與上面討論的其他協議中的賠償條款類似，但此外還為我們的合作者提供了一些有限的賠償，以應對第三方指控侵犯知識產權的索賠。在上述每種情況下，賠償義務通常在協議終止後繼續存在一段較長時間，儘管我們認為該義務通常在合同期限內及其後的短時間內最為重要。根據這些條款，我們未來可能需要支付的最大可能付款金額通常是無限的。我們已經購買了涵蓋人身傷害、財產損失和一般責任的保險單，這減少了我們的賠償風險，在許多情況下，我們能夠收回未來支付的全部或部分款項。我們從未支付過任何金額來為訴訟辯護或解決與這些賠償條款相關的索賠。因此，我們認為這些賠償安排的估計公允價值微乎其微。

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VERTEX 製藥公司
簡明合併財務報表附註（未經審計）
其他突發事件
我們的某些或有負債是在正常業務活動過程中產生的。當未來有可能支出並且可以合理估計此類支出時，我們會累積或有負債準備金。除了附註E “公允價值計量” 中討論的或有對價負債外，還有 不截至2022年3月31日或2021年12月31日的應計重大或有負債。

M.其他現金流信息
我們的簡明合併現金流量表中列報的每個期初和期末的現金、現金等價物和限制性現金包括以下內容：
截至3月31日的三個月
20222021
期初期末期初期末
（單位：百萬）
現金和現金等價物$6,795.0 $7,600.1 $5,988.2 $6,304.3 
預付費用和其他流動資產
5.1 3.9 0.7 8.6 
每份簡明合併現金流量表的現金、現金等價物和限制性現金$6,800.1 $7,604.0 $5,988.9 $6,312.9 


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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
概述
我們投資於科學創新，為嚴重疾病患者創造變革性藥物，重點關注專業市場。我們有四種獲批准的治療囊性纖維化（CF）（一種危及生命的遺傳性疾病）的藥物，並專注於通過擴大標籤、批准新藥和擴大報銷來增加符合CF資格並能夠獲得我們藥物的人數。我們正在通過內部研究和通過業務發展交易獲得外部創新，將產品線擴大到其他疾病領域。
我們的三聯療法TRIKAFTA/KAFTRIO（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）於2019年在美國或美國獲得批准，並於2020年在歐盟或歐盟獲得批准。在北美、歐洲和澳大利亞大約83,000名CF患者中，大多數正在使用我們的四種藥物。我們正在對包括年幼兒童在內的其他患者羣體中的藥物進行評估，目標是為大約 90% 的 CF 患者提供小分子治療。我們還在為其餘的CF患者尋求基因療法，他們可能無法得到我們目前的CF藥物的幫助。
除CF外，我們還繼續研究和開發用於治療嚴重疾病的候選產品，包括鐮狀細胞病、β地中海貧血、APOL1介導的腎臟疾病、1型糖尿病、疼痛、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、杜興氏肌營養不良症和1型肌強直性營養不良。
財務要聞
收入
在2022年第一季度，我們的淨產品收入持續增長，這要歸因於TRIKAFTA/KAFTRIO在國際多個國家的強勁推出，以及TRIKAFTA在美國的強勁表現，包括2021年6月推出的針對CF 6至11歲兒童的TRIKAFTA。
開支
我們的研發或研發、銷售、一般和管理（SG&A）總支出在2022年第一季度增至8.183億美元，而2021年第一季度為6.481億美元，這主要是由於幾種候選產品進入了中後期臨牀開發。在2022年第一季度，銷售成本佔我們淨產品收入的12％。
現金
截至2022年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券增至82億美元，而截至2021年12月31日為75億美元，這主要是由於我們的淨產品收入和盈利能力。

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業務更新
已上市的產品
我們預計將繼續發展我們的CF業務，方法是增加有資格獲得我們藥物的CF患者人數，併為已經有資格使用我們的一種藥物的人提供更好的治療選擇。支持這些努力的活動最近和預期的進展載於下文。
•1月，歐盟委員會和英國藥品和保健產品監管局批准了KAFTRIO的上市許可，用於治療CFTR基因中至少有一個F508del突變的CF 6至11歲兒童。
•我們向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了補充新藥申請（snDa），要求ORKAMBI用於12個月至不到24個月大的CF患兒。我們計劃在2022年第二季度在歐洲提交監管文件。
•我們完成了針對CF 2至5歲兒童TRIKAFTA/KAFTRIO的三期研究的入組。我們計劃在2022年向美國食品藥品管理局提交SNDA。
•我們與澳大利亞TRIKAFTA藥品福利計劃簽訂了報銷協議，用於治療CFTR基因中至少有一個F508del突變的12歲及以上CFTR基因患者。
•加拿大衞生部批准了TRIKAFTA的上市許可，用於治療CF 6至11歲的兒童。
•TRIKAFTA/KAFTRIO現已獲得批准和報銷，或可在超過25個國家使用。
管道
我們將繼續推進旨在治療嚴重疾病的具有潛在變革性的小分子、細胞和基因療法產品線。支持這些努力的活動最近和預期的進展載於下文。
囊性纖維化
•我們正在進行兩項全球、隨機、雙盲、主動對照的3期臨牀試驗，評估我們針對CF患者的Vx-121/TezaCaftor/VX-561的每日研究性新三聯組合。兩項研究的研究中心均已開放並正在註冊，兩項試驗的註冊預計將於2022年底或2023年初完成。
•我們正在與 Moderna 合作開發 CF mRNA 療法，用於治療不產生任何 CFTR 蛋白的 CF 患者。我們已經完成了支持 IND 的研究是，還有預計將在2022年下半年為該項目提交研究性新藥申請（IND）。
β地中海貧血和鐮狀細胞病
•我們正在評估非病毒藥物的使用 活體外CRISPR 基因編輯療法 CTX001，用於治療嚴重的鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性 β 地中海貧血（TDT）。正在進行的評估 CTX001 在重度 SCD 和 TDT 中的臨牀試驗的註冊工作已經完成，兩項針對 SCD 和 TDT 的兒科患者的 CTX001 新的 3 期研究已經啟動。我們預計將在今年晚些時候公佈該計劃的最新數據，並在 2022 年底提交 CTX001 的監管申報。
APOL1 介導的腎臟疾病
•根據我們用於治療 APOL1 介導的局灶節段性腎小球硬化（FSGS）的小分子 VX-147 的 2 期陽性數據，我們 在一項針對以下患者的單項 2/3 期研究中啟動了 VX-147 的關鍵開發 APOL1 介導的腎臟疾病伴有兩個 APOL1 突變和蛋白尿性腎臟疾病。

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疼痛
•我們發現了多種選擇性的 NaV1.8 小分子抑制劑，目的是開發一類新的止痛藥物，這些藥物有可能有效緩解疼痛。3月，我們公佈了用於非阿片類藥物治療急性疼痛的NaV 1.8抑制劑 VX-548 的2期陽性數據。在與監管機構討論後，我們預計將在2022年下半年將 VX-548 推向關鍵開發階段。
1 型糖尿病
•VX-880 是一種幹細胞衍生、異基因、完全分化、分泌胰島素的胰島細胞替代療法，與免疫抑制聯合使用以保護植入的細胞。VX-880 正在 1/2 期臨牀試驗中被評估為 1 型糖尿病（T1D）的潛在治療方法。該計劃已被美國食品藥品管理局暫停在臨牀上。
•我們最近公佈了該臨牀試驗中第一名 T1D 患者的最新結果，以及第二名患者給藥的初步結果，從而確立了 VX-880 在 T1D 治療中的概念驗證。結果表明，胰島細胞功能得到恢復，多項措施迅速改善。我們還宣佈了第三名接受 VX-880 治療的患者的最新情況，該患者已獲得全部目標劑量的 VX-880。迄今為止的 VX-880 安全數據總體上與研究中使用的免疫抑制方案和圍手術期一致。
•我們將繼續推進T1D中的其他項目，將這些相同的幹細胞衍生、完全分化、分泌胰島素的胰島細胞封裝並植入免疫保護設備中，或進行改造以產生免疫缺陷幹細胞胰島，目標是消除免疫抑制的需求。我們正在對電池和器件項目進行支持IND的研究，我們預計將在2022年提交該計劃的IND。
α-1 抗胰蛋白酶或 AAT 缺乏症
•我們正在努力通過開發新的Z-AAT蛋白摺疊小分子校正劑來解決AAT缺乏的潛在遺傳原因，目標是使功能性AAT分泌到血液中，同時解決AAT缺乏的肺部和肝臟方面的問題。我們計劃在2022年將一種或多種小分子Z-AAT校正劑推向臨牀。
杜興氏肌肉萎縮症 (DMD)
•我們正在研究一種治療DMD的新方法，該方法向肌肉細胞提供CRISPR/Cas9基因編輯技術，目標是通過靶嚮導致該疾病的肌營養素基因中的特定突變來恢復近乎全長度的肌營養素蛋白表達。我們已經推進了我們的第一個 在活體中將DMD的基因編輯療法轉化為支持IND的研究。
我們的商業環境
我們的淨產品收入來自於治療CF的藥物的銷售。我們的CF戰略包括繼續制定治療方案並獲得批准和報銷，這些方案將為所有CF患者提供福利，並通過擴大標籤、擴大報銷範圍和開發新藥等方式，增加有資格和能夠獲得我們藥物的CF患者數量。我們正在積極尋找一系列候選產品，用於治療CF以外的嚴重疾病。我們的戰略是將對人類疾病生物學的理解和治療科學的變革性進展相結合，以發現和開發新藥。這種方法包括將每個項目中的多種化合物（涵蓋多種模式）推進到早期臨牀試驗，並評估患者數據，為其他化合物的發現和開發提供信息，目標是為患者提供一流和一流的療法，並取得持久的臨牀和商業成功。
為了在專業市場尋找新的候選產品和療法，我們投資於研發。我們相信，在不同領域進行研究可以使我們平衡產品開發中固有的風險，並可能提供將在未來幾年形成我們產品線的候選產品。為了補充我們的內部研究計劃，我們收購了技術和計劃，並根據需要與生物製藥和技術公司、領先的學術研究機構、政府實驗室、基金會和其他組織合作，以推進我們感興趣的治療領域的研究，並獲得執行我們戰略所需的技術。

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目錄

新藥或生物產品的發現和開發是一個艱難而漫長的過程，需要大量的財政資源以及廣泛的技術和監管專業知識。大多數潛在的藥物或生物製品從未進入開發階段，大多數進入開發階段的產品從未獲得上市批准。我們對候選產品的投資面臨相當大的風險。我們密切關注我們的發現、研究、臨牀試驗和非臨牀研究的結果，並經常根據新數據以及科學、商業和商業見解評估我們的產品開發計劃，目的是平衡風險和潛力。隨着新信息的出現，以及我們對正在進行的計劃和潛在的新計劃以及競爭對手的進一步瞭解，這一過程可能會導致重點和優先事項的快速變化。
我們的業務還需要確保產品的適當生產和報銷。當我們通過臨牀開發推動候選產品向商業化和市場推廣以及銷售我們批准的產品時，我們會建立和維護我們的供應鏈和質量保證資源。我們依靠全球第三方網絡和內部能力來製造和分銷用於商業銷售和批准後臨牀試驗的產品，並製造和分銷用於臨牀試驗的候選產品。除了為每種新批准的產品建立供應鏈外，我們還針對現有產品調整供應鏈，以包括其他配方或根據需要擴大現有產品的生產規模。細胞和基因療法的過程可能比小分子藥物所需的過程更為複雜，並且需要不同的系統、設備、設施和專業知識。我們專注於確保我們當前產品和管道計劃供應鏈的穩定性。
我們產品的銷售在很大程度上取決於第三方付款人的報銷程度，例如政府健康計劃、商業保險和管理式醫療保健組織。我們的產品（包括我們潛在的管道療法）的報銷無法保證，可能需要很長時間才能獲得報銷。我們投入了大量的管理資源和其他資源，以便從第三方付款人（包括美國和美國以外市場的政府組織）那裏獲得和維持適當水平的產品報銷。
在美國，我們成功地與第三方付款人合作，以便迅速為我們的CF藥物獲得適當水平的報銷。我們計劃繼續與眾多商業保險公司和託管醫療保健組織以及通常由各州當局管理的政府健康計劃進行討論，以確保付款人認識到我們的藥物所帶來的重大好處，併為患者現在和將來提供適當水平的藥品獲取渠道。在美國以外的市場，我們會根據需要逐國或逐個地區尋求政府對藥品的補償。這對於每種新藥都是必要的，對於擴大我們現有藥物的標籤也是必要的。我們預計將繼續集中大量資源，為我們的CF藥物以及最終在美國和美國以外市場的管道療法爭取更大的報銷。
新冠肺炎
我們將繼續監測 COVID-19 全球疫情對我們業務的影響，包括我們的臨牀試驗、製造設施和能力以及獲得必要資源的能力。COVID-19 沒有對我們的供應鏈或藥品需求產生重大影響，我們相信我們將能夠繼續向全球患者提供所有經批准的藥物。我們調整了業務運營以應對 COVID-19，並繼續監測當地 COVID-19 趨勢和我們每個站點的政府指導。我們正在使用針對特定地點的方法來評估和允許員工訪問我們的網站。目前，在當地法律和準則允許的情況下，我們的網站向某些員工開放。
戰略交易
收購
作為我們業務戰略的一部分，我們尋求收購符合我們企業和研發戰略的產品、候選產品以及其他技術和業務，並補充和推進我們正在進行的研發工作。2019年，我們對旨在擴大產品線的業務開發交易進行了大量投資，包括收購Semma Therapeutics, Inc.（Semma），一家專注於使用幹細胞衍生的人體胰島作為T1D治療的私人控股公司，以及Exonics Therapeutics, Inc.（一家專注於開發變革性基因編輯療法以修復導致DMD的突變的私營公司）以及其他嚴重的神經肌肉疾病，包括1型肌強直性營養不良症或DM1。我們預計將繼續識別和評估潛在的收購，並可能包括更大的交易或後期階段的資產。

23
目錄

合作和許可安排
我們與第三方簽訂協議，包括合作和許可安排，以開發、製造和商業化產品、候選產品和其他技術，這些技術有可能補充我們正在進行的研發工作。我們希望繼續識別和評估可能與我們之前參與的合作和許可類似或不同的合作和許可機會。
許可協議
我們已與生物技術和製藥公司開展合作，以獲得版權或許可候選產品或技術，以增強我們的產品線和/或我們的研究能力。在過去的幾年中，我們與多家公司簽訂了合作協議，包括Arbor Biotechnologies, Inc.、CRISPR Therapeutics, Inc.、Mammoth Biosciences, Inc.、Moderna, Inc. 和 Obsidian Therapeutics, Inc.。或有付款，可能包括里程碑、特許權使用費和期權付款。這些合作補助金大多作為研發費用記作支出；但是，根據許多因素，包括合作結構、許可內候選產品對合作者運營的重要性以及我們的合作者參與的其他活動，這些交易的會計核算可能會有很大差異。
許可外協議
我們還將內部開發的項目外包給了領導這些計劃開發的合作者。根據這些外包許可安排，我們的合作者負責與這些計劃相關的研究、開發和商業化成本，我們有權獲得或有里程碑和/或特許權使用費。因此，我們預計不會產生與這些計劃相關的鉅額開支，並且有可能從這些計劃中獲得未來的合作和特許權使用費收入。
在2022年和2021年第一季度，我們的研發費用分別包括200萬美元和170萬美元，與預付款、臨時里程碑或根據我們的業務發展交易支付的其他款項有關，包括合作、第三方技術許可和資產收購。在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月中，我們的所有外向許可協議均未對我們的簡明合併運營報表產生重大影響。
戰略投資
在業務發展活動方面，我們定期對合作者進行股權投資。截至2022年3月31日，我們對某些上市和私營公司進行了戰略股權投資，我們預計未來還會進行額外的戰略股權投資。雖然我們將大部分現金、現金等價物和有價證券投資於符合特定信貸質量標準並限制我們對任何一種證券或工具的敞口的工具，但我們的戰略投資與其他現金、現金等價物和有價證券是分開維持和管理的。如下面我們的 “其他收入（支出），淨額” 中所述 運營結果，公允價值易於確定的股票投資（包括公開交易的證券）的公允價值的任何變化均計入我們的簡明合併運營報表中的其他收益（支出）。


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目錄

操作結果
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比和每股金額除外）
收入$2,097.5 $1,724.3 22%
運營成本和支出1,056.6 836.5 26%
運營收入
1,040.9 887.8 17%
其他非營業支出，淨額(86.1)(66.9)29%
所得税準備金
192.7 167.8 15%
淨收入
$762.1 $653.1 17%
攤薄後每股普通股淨收益$2.96 $2.49 
每股計算中使用的攤薄股份
257.9 261.9 
收入
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
TRIKAFTA/自助餐廳$1,761.6 $1,193.2 48%
SYMDEKO/SYMKEVI64.8 125.1 (48)%
ORKAMBI132.1 218.7 (40)%
KALYDE139.0 186.3 (25)%
產品收入，淨額$2,097.5 $1,723.3 22%
其他收入— 1.0 **
總收入$2,097.5 $1,724.3 22%
** 沒有意義
產品收入，淨額
在2022年第一季度，我們的淨產品收入與2021年第一季度相比增長了3.742億美元，增長了22％，這主要是由於TRIKAFTA/KAFTRIO在國際多個國家的強勁推出，以及TRIKAFTA在美國的強勁表現，包括2021年6月為CF 6至11歲兒童推出的TRIKAFTA。我們除TRIKAFTA/KAFTRIO以外的其他產品的收入下降主要是患者從這些藥物轉向TRIKAFTA/KAFTRIO的結果。
我們來自美國和美國以外市場的淨產品收入如下：
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
美國$1,368.2 $1,253.4 9%
前美國729.3 469.9 55%
產品收入，淨額$2,097.5 $1,723.3 22%

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目錄

其他收入
我們在2021年第一季度實現了100萬美元的合作里程碑，而在2022年第一季度沒有任何其他收入。從歷史上看，根據我們的合作外包許可活動，我們的其他收入在不同時期之間波動很大，並且將來可能會繼續波動。
運營成本和費用
`
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
銷售成本$245.8 $192.3 28%
研究和開發費用603.1 456.0 32%
銷售、一般和管理費用215.2 192.1 12%
或有對價公允價值的變化(7.5)(3.9)92%
成本和支出總額$1,056.6 $836.5 26%
銷售成本
我們的銷售成本主要包括根據我們產品的淨銷售額支付的第三方特許權使用費以及庫存生產成本。根據我們與囊性纖維化基金會達成的協議，我們的TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI、KALYDECO和ORKAMBI銷售的第三方分級特許權使用費佔淨銷售額的百分比從個位數到十幾歲不等，TRIKAFTA/KAFTRIO銷售的特許權使用費略低於我們的其他產品。在過去的幾年中，由於淨產品收入的增加，我們的銷售成本一直在增加。在2022年和2021年第一季度，我們的銷售成本佔淨產品收入的百分比分別為12％和11％。
研究和開發費用
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
研究費用$145.8 $129.8 12%
開發費用
457.3 326.2 40%
研發費用總額
$603.1 $456.0 32%
我們的研發費用包括研發我們的產品和候選產品所產生的內部和外部成本，以及與我們通過業務開發交易獲得或許可的某些技術相關的費用。我們不會將內部成本，例如工資和福利、股票薪酬支出、實驗室用品和其他直接支出和基礎設施成本，分配給個人產品或候選產品，因為我們的研發團隊中的員工通常分佈在多個研發計劃中。我們分配臨牀研究機構向我們提供的服務的外部成本以及由個別計劃進行的其他外包研究。除了預付款、臨時里程碑款或其他與我們通過業務發展交易獲得或許可的技術相關的款項外，我們的內部成本大大高於外部成本。我們的產品和候選產品的所有研發費用均按實際支出計算。
自2020年1月以來，我們已經承擔了約55億美元的與產品發現和開發相關的研發費用。我們的候選產品的成功開發具有很大的不確定性，並且存在許多風險。此外，臨牀試驗的持續時間可能因候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標疾病適應症而有很大差異。美國食品藥品管理局和國外同類機構對治療性藥物的引進提出了嚴格要求，通常需要漫長而詳細的實驗室和臨牀測試程序、抽樣活動以及其他昂貴而耗時的程序。在測試過程的任何階段從非臨牀和臨牀活動中獲得的數據都可能不利並導致

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目錄

發展活動的終止或重定向。從這些活動中獲得的數據也容易受到不同的解釋，這可能會延遲、限制或阻礙監管部門的批准。在項目的整個生命週期中，發現、非臨牀研究和臨牀試驗的持續時間和成本可能會有很大差異，而且很難預測。因此，無法對將我們的候選產品推向市場的最終成本進行準確而有意義的估計。
關於我們候選產品的開發和監管時間表的任何估計都是高度主觀的，可能會發生變化。在我們獲得3期臨牀試驗的數據之前，我們無法對臨牀開發計劃何時或是否會產生收入和現金流做出有意義的估計。
研究費用
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
研究費用：
工資和福利$40.2 $34.7 16%
股票薪酬支出22.9 21.0 9%
外包服務和其他直接費用39.5 40.1 (1)%
前期支出和里程碑支出2.0 1.7 18%
基礎設施成本
41.2 32.3 28%
研究費用總額
$145.8 $129.8 12%
我們預計將繼續投資我們的研究項目，重點是開發治療嚴重疾病的變革性藥物。由於預付款、里程碑款以及與我們通過業務開發交易獲得或許可的技術相關的其他付款，我們的研究費用歷來一直在波動，預計還會繼續波動。在過去的幾年中，隨着我們對研發管道的投資以及細胞和基因療法能力的擴大，我們的研究費用，除這些費用外，一直在增加。
開發費用
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
開發費用：
工資和福利$109.9 $84.5 30%
股票薪酬支出57.5 51.8 11%
外包服務和其他直接費用212.7 132.8 60%
基礎設施成本
77.2 57.1 35%
開發費用總額
$457.3 $326.2 40%
與2021年第一季度相比，我們在2022年第一季度的開發支出增加了1.311億美元，增長了40％，這主要是由於支持與我們推進的研發項目相關的臨牀試驗的成本，包括我們的VX-121/TezaCaftor/VX-561三重組合、疼痛和T1D。我們正在投資內部員工和基礎設施，並利用外包服務來支持這些計劃。在2022年和2021年第一季度，與我們的CF計劃相關的成本佔我們開發成本的最大部分。
銷售、一般和管理費用
截至3月31日的三個月
20222021% 變化
（以百萬計，百分比除外）
銷售、一般和管理費用$215.2 $192.1 12%

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目錄

與2021年第一季度相比，2022年第一季度的銷售、一般和管理費用增長了12％，這主要是由於持續投資以支持我們藥物的商業化，以及對我們的候選管道產品的支持增加。
或有對價
2022年第一季度和2021年第一季度，可能支付給Exonics前股東的或有對價的公允價值分別減少了750萬美元和390萬美元。
其他非營業收入（支出），淨額
利息收入
2022年第一季度和2021年第一季度的利息收入分別為160萬美元和150萬美元。我們未來的利息收入將取決於我們未償還的現金等價物和可供出售債務證券的金額和現行市場利率。
利息支出
2022年第一季度和2021年第一季度的利息支出分別為1,490萬美元和1,570萬美元。我們在這些時期的大部分利息支出與我們在波士頓租賃的公司總部相關的估算利息支出有關。
其他收入（支出），淨額
其他收入（支出）淨額分別為2022年和2021年第一季度的7,280萬美元和5,270萬美元的支出，主要與2022年和2021年第一季度的未實現淨虧損7,560萬美元和5,230萬美元有關，這是我們戰略投資公允價值變動造成的。截至2022年3月31日，我們對上市公司的投資的公允價值為1.553億美元。只要我們繼續對上市公司進行戰略投資，我們將按季度記錄與這些戰略投資相關的其他收入（支出）。我們預計，由於生物技術公司股價的波動，我們的其他淨收入（支出）將在未來時期根據戰略投資公允價值的增加或減少而波動。
所得税
我們在2022年和2021年第一季度的所得税準備金分別為1.927億美元和1.678億美元。我們在2022年和2021年第一季度的有效税率均為20％，低於美國的法定税率，這主要是由於與股票薪酬相關的超額税收優惠。
淨收入
我們的淨收入在2022年第一季度增至7.621億美元，而2021年第一季度的淨收入為6.531億美元，這主要是由於我們的產品收入增加被銷售成本的增加、幾種候選產品進入中後期臨牀開發的開發費用以及支持我們藥物商業化的銷售、一般和管理費用以及對我們的候選藥物的支持增加所部分抵消。


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目錄

流動性和資本資源
下表彙總了截至2022年3月31日和2021年12月31日的財務狀況的組成部分：
截至2022年3月31日截至2021年12月31日% 變化
（以百萬計，百分比除外）
現金、現金等價物和有價證券$8,238.1 $7,524.9 9%
營運資金：
流動資產總額10,361.3 9,560.6 8%
流動負債總額(2,180.2)(2,142.0)2%
營運資金總額$8,181.1 $7,418.6 10%
營運資金
截至2022年3月31日，總營運資金為82億美元，較截至2021年12月31日的74億美元增加了7.625億美元。2022年第一季度總營運資金的增加主要與運營提供的9.562億美元現金有關。
現金流
截至3月31日的三個月
20222021
（單位：百萬）
提供的淨現金（用於）：
經營活動$956.2 $921.0 
投資活動$(51.0)$(74.3)
籌資活動$(95.4)$(518.7)
運營活動
2022年第一季度，經營活動提供的現金為9.562億美元，而2021年第一季度為9.21億美元，這主要是由於產品收入的增加使我們的淨收入增長了1.09億美元，部分被應收賬款的相應增加所抵消。
投資活動
2022年第一季度和2021年第一季度，用於投資活動的現金分別為5,100萬美元和7,430萬美元。這些投資活動主要與購買財產和設備有關。
融資活動
2022年第一季度和2021年第一季度，用於融資活動的現金分別為9,540萬美元和5.187億美元。在2022年第一季度，我們的最大一部分融資活動與員工股票福利計劃相關的付款有關。在2021年第一季度，我們最大的融資活動是根據總額為4.249億美元的股票回購計劃進行股票回購。
流動性的來源和用途
截至2022年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券為82億美元，較截至2021年12月31日的75億美元增加了7.132億美元。我們打算依靠我們現有的現金、現金等價物和有價證券以及來自產品銷售的現金流作為我們的主要流動性來源。
我們預計，來自我們產品的現金流以及我們當前的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們至少未來十二個月的運營提供資金。我們的可用資金是否足以滿足我們未來的運營和資本需求將取決於許多因素，包括由以下因素產生的未來收入金額

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目錄

我們的產品，以及向市場推出一種或多種其他候選產品的可能性，我們的業務發展活動水平以及研發計劃的數量、廣度、成本和前景。
信貸額度和融資策略
根據兩項循環信貸額度，我們可以總共借款25億美元。我們可以根據這些循環信貸協議償還和再借款，而不會受到罰款。在某些條件下，我們可以要求將每份信貸協議的借款能力再增加5億美元，總額達到35億美元。我們的信貸協議中的負面承諾可能會禁止或限制我們獲得這些流動性來源的能力。截至2022年3月31日，我們遵守了這些契約。
我們還可能通過根據信貸協議借款、通過公開募股或私募我們的證券或擔保新的合作協議或其他融資方式來籌集額外資金。我們將繼續管理我們的資本結構，並將考慮所有可能增強我們的長期流動性狀況的融資機會。如果有的話，也無法保證任何此類融資機會都會以可接受的條件提供。
未來資本要求
我們有重要的未來資本要求，包括：
•開展研發活動和運營我們組織的預期運營費用。
•設施和融資租賃義務。
•我們為CF產品的銷售向囊性纖維化基金會支付的特許權使用費。
•從2022年開始，我們支付的所得税現金將大幅增加，這是因為美國取消了在研發費用發生期間扣除研發費用的選項，而是按照2017年《減税和就業法》的要求，如果來自美國，則在五年內攤銷，如果來自外國司法管轄區，則在十五年內攤銷。
此外，我們還有很大的潛在資本要求，包括：
•我們已經與第三方簽訂了某些與業務發展相關的協議，其中包括為某些研究、開發和商業化工作提供資金。我們的某些交易，包括合作、許可安排和資產收購，包括在實現預先設定的發展和監管目標和/或商業目標後，我們可能向未來支付里程碑和特許權使用費。我們有義務為這些研發和商業化工作提供資金並支付這些潛在的里程碑和特許權使用費，這取決於我們是否繼續參與這些計劃和/或不發生任何可能導致與我們的合作和收購相關的計劃終止的不利事件。我們可能會進行額外的業務發展交易，包括收購、合作和股權投資，這些交易需要額外的資金。
•如果我們根據現有信貸協議借款，我們將需要在2022年第三季度或2024年第三季度償還所有未償還的本金。
•截至2022年3月31日，我們在2021年股票回購計劃下有5億美元的可用資金。
我們在2022年2月9日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2021年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的未來資本要求沒有任何重大變化。

關鍵會計政策和估計
我們對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們根據美國公認會計原則編制的簡明合併財務報表。這些財務報表的編制要求我們做出某些影響報告的估計和假設

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目錄

資產和負債金額，簡明合併財務報表發佈之日的或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。管理層對這些項目進行監測和分析，以瞭解事實和情況的變化，這些估計值將來可能會發生實質性變化。估計數的變化反映在變動發生期間報告的結果中。我們的估計基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的其他各種假設。如果事實證明過去的經驗或其他假設基本不準確，則實際結果可能與我們的估計有所不同。在截至2022年3月31日的三個月中，正如我們在2022年2月9日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的10-K表年度報告中報告的那樣，我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化。

最近的會計公告
有關近期會計聲明的討論，請參閲附註A “列報基礎和會計政策”。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
本項目所要求的信息以引用方式納入了我們於2022年2月9日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日年度的10-K表年度報告第二部分第7A項 “市場風險的定量和定性披露” 中的討論。

第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們的管理層（在首席執行官兼首席財務官的監督和參與下）在評估了截至本10-Q表季度報告所涉期末的披露控制和程序（定義見經修訂的1934年《證券交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性後，得出結論，根據此類評估，截至2022年3月31日，我們的披露控制和程序是有效的，旨在為信息提供合理的保證要求披露的內容將在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告。在設計和評估我們的披露控制和程序時，我們的管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，而且我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必然需要運用自己的判斷力。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年3月31日的三個月中，我們對財務報告的內部控制（定義見經修訂的1934年《證券交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟
我們目前沒有受到任何實質性的法律訴訟。


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第 1A 項。風險因素
有關風險因素的信息見第一部分第 1A 項。我們於2022年2月9日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日止年度的10-K表年度報告中的 “風險因素”。與先前在10-K表年度報告中披露的風險因素相比，沒有實質性變化。
關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告，特別是第一部分第2項中列出的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析，包含許多前瞻性陳述。前瞻性陳述不純粹是歷史性的，可能附帶諸如 “預期”、“可能”、“預測”、“預期”、“打算”、“計劃”、“可能地”、“相信”、“尋求”、“估計” 等詞語以及其他具有相似含義的詞語和術語。此類陳述可能涉及：
•我們對財務業績金額、時間和趨勢的預期，包括收入、成本和支出以及其他損益，包括與淨產品收入相關的損益；
•我們對臨牀試驗、開發時間表、監管機構申報、提交、候選產品以及其他管道計劃的潛在批准和標籤擴展的期望，包括臨牀試驗的時間和結構、預期的患者入組和劑量、我們正在進行和計劃中的臨牀試驗數據的可用時間以及預期的監管申請時間；
•我們在美國和美國以外市場獲得藥品報銷的能力，以及我們推出、商業化和銷售我們的產品或我們獲得監管部門批准的任何其他候選產品的能力；
•正在進行和計劃中的臨牀試驗將生成的數據，以及使用這些數據推進化合物、繼續開發或支持監管申報的能力；
•我們對候選產品的臨牀試驗、臨牀前和非臨牀研究以及其他管道計劃為進一步研究、臨牀試驗或潛在用作治療的潛在用途提供支持的信念；
•我們對CF患者和可能有資格獲得我們藥物的人數的看法，以及我們通過增加有資格和能夠獲得我們藥物的CF患者人數來發展我們的CF業務的能力；
•我們對候選產品的潛在收益和商業潛力的期望，包括治療或治癒特定疾病的潛在方法；
•我們計劃繼續投資我們的研發計劃，包括我們計劃的預期時間表，以及我們單獨或與第三方合作者一起制定管道計劃的戰略；
•我們的收購和合作的潛在未來收益，包括我們與 CRISPR 的 CTX001 合作；
•建立、發展和維護合作關係，包括潛在的里程碑付款或其他義務；
•潛在的業務發展活動，包括確定潛在的合作伙伴或收購目標；
•我們對 COVID-19 對我們的財務業績、流動性、業務和運營（包括製造、供應鏈、研發活動和管道計劃）等影響的預期；
•外幣匯率的潛在波動；
•我們對所得税準備金或從中受益以及遞延所得税資產使用情況的期望；

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•我們有能力利用我們的研究計劃來識別和開發新的候選產品，以解決嚴重疾病和重大未滿足的醫療需求；以及
•我們的流動性以及我們對籌集額外資金可能性的預期。
前瞻性陳述受某些風險、不確定性或其他難以預測的因素的影響，並可能導致實際事件或結果與任何此類陳述中顯示的事件或結果存在重大差異。 這些風險、不確定性和其他因素包括但不限於我們的 “風險因素” 中描述的因素 在我們於2022年2月9日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日年度的10-K表年度報告的第1A項中，以及我們在未來向美國證券交易委員會提交的報告中不時描述的內容。
任何此類前瞻性陳述都是基於我們截至申報之日的觀點和假設作出的，不是對未來業績的估計。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述。提醒讀者不要過分依賴任何此類陳述。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
發行人回購股票證券
2021 年 6 月，我們董事會批准了一項股票回購計劃（“2021 年股票回購計劃”），根據該計劃，我們有權在 2022 年 12 月 31 日之前回購高達 15 億美元的普通股。在截至2022年3月31日的三個月中，我們沒有根據2021年股票回購計劃回購任何普通股。截至2022年3月31日，該股票回購計劃下仍有4.997億美元可用於為回購提供資金。
根據我們的2021年股票回購計劃，我們有權不時通過公開市場或私下協商交易購買股票。此類購買可能符合第10b5-1條計劃或我們的管理層確定的其他方式，也可能符合美國證券交易委員會的要求。

第 6 項。展品
展品編號
展品描述
10.1
截至2022年2月7日，傑弗裏·萊登與Vertex Pharmicals Incorporated簽訂的第1號僱傭協議修正案。
31.1
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席執行官進行認證。
31.2
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對首席財務官進行認證。
32.1
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官和首席財務官進行認證。
101.INSXBRL 實例-該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。
101.SCHXBRL 分類擴展架構
101.CALXBRL 分類擴展計算
101.LABXBRL 分類擴展標籤
101.PREXBRL 分類法擴展演示
101.DEFXBRL 分類法擴展定義
104封面頁交互式數據文件——封面交互式數據文件未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中。

33

簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
Vertex 製藥公司
2022年5月6日
來自：
/s/ 小查爾斯·瓦格納
小查爾斯·瓦格納
執行副總裁、首席財務官
（首席財務官和
經正式授權的官員）

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