MoonLake Immunotherapeutics公佈2024年第一季度財務業績並提供業務最新情況

•宣佈了FDA和EMA對化膿性汗腺炎（HS）的Nanobody® sonelokimab第三階段計劃的監管路徑的積極反饋，並概述了開發計劃，預計將在2025年中期取得主要成果

•報告稱，在針對活動性銀屑病關節炎（psA）的ARGO 2期試驗中，在24周內使用sonelokimab的所有關鍵結果均有顯著改善，包括關節、皮膚和其他領域前所未有的多域反應，為索內洛基單抗的潛在同類最佳表現提供了支持

•宣佈即將開始另外四項涉及皮膚病學和風濕病學的索內洛基單抗臨牀試驗，包括手掌足膿皰病（PPP）、幼年HS和血清陰性脊柱關節炎的創新試驗

•第一季度末有5.471億美元的現金、現金等價物和短期有價債務證券，預計將支持富含潛在催化劑的路線圖和到2026年底的現金跑道

瑞士楚格，2024年5月7日——專注於為炎症性疾病開發更高級療法的臨牀階段生物技術公司MoonLake Immunotherapeutics（納斯達克股票代碼：MLTX）（“MoonLake”）今天公佈了其2024年第一季度的財務業績。

MoonLake Immunotherapeutics首席執行官豪爾赫·桑托斯·達席爾瓦博士表示：“對於MoonLake來説，2024年將是強勁的一年。我們在最近的研發日上公佈了更多用於PSA的Nanobody® sonelokimab的積極數據，並期待着即將啟動HS的3期計劃，並期待在今年晚些時候啟動PSA的第三階段計劃。我們還預計將啟動針對青少年HS的進一步3期項目，以及三項涵蓋皮膚病學和風濕病學的2期試驗，從而擴大我們的產品線，以應對炎症性疾病中一些增長最快的市場。這些新試驗確保我們繼續評估我們的Nanobody® sonelokimab在涉及 IL-17A 和 IL-17F 的適應症以及需要深層組織穿透的適應症方面的全部潛力。”

第一季度亮點（包括期末）

•提供了索內洛基單抗在HS中的開發的最新情況，包括該名為VELA的計劃的3期試驗設計和時間表的詳細信息，該計劃將招收800名患者，並得到美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局的積極反饋

•在美國皮膚科學會（AAD）2024年年會上作為後期研究者介紹了索內洛基單抗在HS中的MIRA試驗數據，包括前所未有的主要終點化膿性汗腺炎臨牀反應（HiSCR）在第12周（約43％ HISCR75）和第24周（約57％HisCR75）的75種治療效果，以及國際化膿性汗腺炎嚴重程度評分系統（IHS4）100 項反應（大約1/4的患者達到這種炎症緩解水平）

•在AAD年會期間舉辦了研發日活動，其中包括皮膚病學和風濕病學領域知名關鍵意見領袖的演講

•宣佈索內洛基單抗在活性 pSA 中的索內洛基單抗在 24 周內取得顯著改善，包括前所未有的多域反應，例如高達 52% 的患者達到 ACR50 + 銀屑病面積和嚴重程度指數 (PASI) 100，高達 61% 的患者達到最低疾病活性 (MDA)

•宣佈計劃在皮膚病學和風濕病學領域開始另外四項索內洛基單抗臨牀試驗，包括手掌足膿皰病、幼年HS和血清陰性脊柱關節炎的創新試驗

•與Komodo Health簽署了為期三年的技術合作夥伴關係，以推進炎症性皮膚和關節疾病的研究，並提供了該合作伙伴關係的初步數據，表明截至2023年，至少有200萬美國人被診斷出患有HS，這突顯了對醫療系統的重大需求和影響，以及到2035年潛在的市場機會將超過100億美元

2024 年第一季度財務業績

截至2024年3月31日，MoonLake持有的現金、現金等價物和短期有價債務證券為5.471億美元。

截至2024年3月31日的季度的研發費用為1,300萬美元，而上一季度為810萬美元。增加的主要原因是啟動新的臨牀試驗所產生的費用。截至2024年3月31日的季度的一般和管理費用為680萬美元，與上一季度產生的690萬美元相似。

MoonLake Immunotherapeutics首席財務官馬蒂亞斯·博登斯泰特表示：“MoonLake對未來抱有遠大的抱負，在2024年第一季度末財務狀況良好，現金餘額非常可觀，我們預計這將為我們到2026年底的富含催化劑的路線圖提供資金，包括預計從2025年中期開始的第三階段HS VELA計劃的主要讀數以及監管部門批准的申請。美國最近發佈的數據也令我們感到鼓舞，包括secukinumab在HS中的採用和bimekizumab在牛皮癬中的應用，這些數據進一步證實了我們對重大市場機會和對新治療選擇需求的看法。索內洛基單抗將一種具有高親和力的小型白蛋白結合納米體® 與久經考驗的 IL-17A 和 IL-17F 作用機制相結合，這使我們能夠在專注適應症方面取得成功。進入第二季度，我們期待在今年迄今為止產生的勢頭基礎上再接再厲，將產品線擴大到其他有大量未滿足需求的炎症性疾病。”

MoonLake即將舉行的重要預期活動：

•2024 年第二季度：啟動美國第三階段 VELA 計劃

•2024 年第二季度：與 FDA 和 EMA 就 PSA 舉行的第 2 階段會議結束

•2024 年下半年：在 pSa 啟動第 3 階段計劃

•2H-2024：如宣佈的那樣，啟動針對皮膚病學和風濕病學適應症的更多研究

即將舉行的銀行會議

•傑富瑞醫療會議，6月5日至6日，美國紐約

•高盛第45屆年度全球醫療保健會議，6月10日至12日，美國邁阿密

•Stifel 歐洲醫療保健峯會，6 月 25 — 27 日，法國里昂

-結束-

關於 MoonLake 免疫療法

MoonLake Immunotherapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，它釋放了sonelokimab（一種用於治療炎症性疾病的新型研究性Nanobody®）的潛力，從而徹底改變患者的療效。Sonelokimab 通過抑制引發炎症的 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚體來抑制 IL-17A 和 IL-17F。該公司的重點是尚未得到滿足的主要需求的炎症性疾病，包括化膿性汗腺炎和銀屑病關節炎，這些疾病影響着全球數百萬人，他們迫切需要改善治療方案。MoonLake 成立於 2021 年，總部位於瑞士楚格。更多信息可在 www.moonlaketx.com 上查閲。

關於 Sonelokimab

Sonelokimab（M1095）是一種正在研究中的約40 kDa的人源化納米體®，由三個通過柔性甘氨酸-絲氨酸間隔物共價連接的VHH結構域組成。索內洛基單抗具有兩個結構域，可選擇性地與 IL-17A 和 IL-17F 高度親和力結合，從而抑制 IL-17A/A、IL-17A/F 和 IL-17F/F 二聚體。第三個中心結構域與人體白蛋白結合，促進炎性水腫部位索內洛基單抗的進一步富集。

Sonelokimab正在評估兩種主要適應症，即化膿性汗腺炎（HS）和銀屑病關節炎（PSA），該公司正在研究皮膚病學和風濕病學方面的其他適應症。

在HS方面，在MoonLake與美國食品藥品管理局的2期末相互作用取得成功結果之後，正在對索內洛基單抗進行兩項3期試驗，即VELA I和VELA II進行評估，並且結果呈陽性

其與EMA互動的反饋意見於2024年2月公佈。2023年10月，為期24周的2期MIRA試驗（NCT05322473）的完整數據集顯示，索內洛基單抗的維持治療使化膿性汗腺炎臨牀反應（HisCR）75得到進一步改善，與其他臨牀試驗中使用的HiSCR50指標相比，這是衡量臨牀反應的更高指標，樹立了里程碑和其他臨牀相關結果。在此之前，即2023年6月，為期12周的MIRA試驗的主要結果顯示，該試驗達到了其主要終點HisCR75。

對於psA，預計將在2024年第四季度啟動第三階段，此前於2024年3月公佈了全球2期ARGO試驗的完整數據集，該試驗評估了Nanobody® sonelokimab在24周內對活性psA患者的療效和安全性。觀察到所有關鍵結局都有顯著改善，包括大約 60% 的接受索內洛基單抗治療的患者在第 24 周達到 ACR50 反應。這是繼2023年11月取得積極的頂線結果之後，該試驗達到了主要終點，與在第12周服用安慰劑的患者相比，接受索諾基單抗60mg或120mg（誘導）治療的患者獲得美國風濕病學會（ACR）50反應的比例在統計學上顯著增加。60mg和120mg的誘導劑量滿足了該試驗的所有關鍵次要終點。

預計將啟動一項針對手掌足底膿皰病（PPP）的2期試驗，這是一種影響大量患者的使人衰弱的疾病。此外，預計將在青少年HS中啟動3期試驗，這種疾病通常始於患者生命的早期階段，也是不可逆損傷和炎症緩解最為關鍵的時期。

Sonelokimab還將接受血清陰性脊柱關節炎評估，射線照相和非射線照相軸向脊柱關節炎（axSPA）的2期試驗預計將於2024年開始。這些試驗將採用創新設計，用現代成像技術補充傳統臨牀結果。

一項針對313名中度至重度斑塊型牛皮癬患者的隨機、安慰劑對照的2b期試驗（NCT03384745）也對索內洛基單抗進行了評估。在中度至重度斑塊型牛皮癬患者中觀察到高閾值臨牀反應（研究者的全球評估分數為0或1，銀屑病面積和嚴重程度指數為90/100）。Sonelokimab 的耐受性總體良好，其安全性與主動對照組 secukinumab 相似（Papp KA 等人。《柳葉刀》，2021；397:1564-1575）。

在較早的一項針對中度至重度斑塊型牛皮癬患者的1期試驗中，索內洛基單抗已被證明可以降低（至正常皮膚水平）促炎細胞因子和趨化因子的皮膚基因表達（Svecova D. J Am Acad Dermatol。2019；81:196 —203）。

關於納米體®

Nanobodies® 代表了新一代抗體衍生的靶向療法。它們由基於重鏈抗體（VHH）的小抗原結合可變區域的一個或多個結構域組成。與傳統抗體相比，Nanobodies® 具有許多潛在的優勢，包括體積小、組織穿透力強、耐温度變化、易於製造，以及能夠設計成具有定製靶標組合的多價治療分子。

Nanobody® 和 Nanobodies® 這兩個術語是賽諾菲旗下公司 Ablynx 的商標。

關於 VELA 計劃

VELA計劃預計將在兩項設計相似的3期試驗（VELA I和VELA II）中招收800名患者，目的是評估皮下給藥的Nanobody® sonelokimab對活動性中度至重度化膿性汗腺炎成年患者的療效和安全性。與具有里程碑意義的2期MIRA試驗的設計類似，該項目的主要終點是達到化膿性汗腺炎臨牀反應75（HisCr75）的參與者百分比，其定義是膿腫和炎性結節（AN）總數減少≥75％，而膿腫或引流隧道數量與基線相比沒有增加。該試驗還將評估許多次要終點，包括獲得汗腺炎化膿性臨牀反應（HisCR50）的患者比例、國際化膿性汗腺炎嚴重程度評分系統（IHS4）與基線的變化、皮膚科生活質量指數（DLQI）總分≤5的患者比例，以及數字評級量表（NRS30）中比基線下降至少30％的患者比例在《患者皮膚疼痛全球評估》（PGA 皮膚疼痛）中。

關於 MIRA 試驗

MIRA試驗（M1095-HS-201）是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估皮下給藥的Nanobody® sonelokimab治療活動性中度至重度化膿性汗腺炎成年患者的療效和安全性。該試驗將包括200多名患者，並將評估兩種不同劑量的索內洛基單抗，安慰劑對照組和阿達木單抗作為主動對照參照組。該試驗的主要終點是達到化膿性汗腺炎臨牀反應75（HisCr75）的參與者的百分比，其定義是膿腫和炎性結節（AN）總數減少≥75％，而膿腫或排出隧道數量與基線相比沒有增加。該試驗還將評估許多次要終點，包括達到HisCR50的患者比例、國際化膿性汗腺炎嚴重程度評分系統（IHS4）與基線的變化、皮膚科生命質量指數（DLQI）總分≤5的患者比例，以及患者皮膚痛全球評估（PP）數字評級量表（NRS30）中達到至少30％的患者比例 GA 皮膚疼痛）。更多細節可在以下網址獲得：https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05322473

關於 ARGO 試用版

ARGO試驗（M1095-PSA-201）是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗，旨在評估皮下給藥的索內洛基單抗治療活性psA成年患者的療效和安全性。該試驗預計將包括約200名患者，旨在評估不同劑量的索內洛基單抗，安慰劑對照組和阿達木單抗作為活性參考組。根據美國風濕病學會（ACR）50的迴應，該試驗的主要終點是與安慰劑相比，參與者的疾病體徵和症狀比基線改善≥50％的百分比。該試驗還將評估許多次要終點，包括 ACR70 與安慰劑相比的改善、以牛皮癬面積和嚴重程度指數改善至少 100% 來衡量的完全皮膚清除率、以健康評估問卷殘疾指數衡量的身體機能、以利茲附着炎指數衡量的附着點炎以及由關節炎疼痛患者評估衡量的疼痛。更多細節可在以下網址獲得：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05640245

關於化膿性汗腺炎

化膿性汗腺炎是一種嚴重衰弱的慢性皮膚病，會導致不可逆轉的組織破壞。HS 表現為疼痛的炎症性皮膚病變，通常出現在腋下、腹股溝和臀部周圍。隨着時間的推移，不受控制和治療不當的炎症會導致不可逆轉的組織破壞和疤痕。該疾病影響全球人口的0.05-4.1％，受影響的女性是男性的三倍。真實數據表明，截至2023年，至少有200萬美國人被診斷出患有HS，這凸顯了醫療保健系統的重大需求未得到滿足和影響，到2035年，市場機會將超過100億美元。發病通常發生在成年初期，HS 對生活質量有深遠的負面影響，其發病率高於其他皮膚病。越來越多的科學證據支持 IL-17A 和 IL-17F 介導的炎症是 HS 發病機制的關鍵驅動因素，其他已確定的風險因素包括遺傳、吸煙和肥胖。

關於銀屑病關節炎

銀屑病關節炎（psA）是一種慢性進行性炎性關節炎，與牛皮癬有關，主要影響周圍關節。psA 的臨牀特徵多種多樣，包括關節疼痛、腫脹和僵硬，這可能導致活動受限和疲勞。高達30％的牛皮癬患者會出現psA，最常見的是年齡在30至60歲之間的患者。psA的症狀負擔可能對患者的生活質量產生重大的負面影響。儘管疾病的確切機制尚不完全清楚，但有證據表明，IL-17 途徑的激活在疾病病理生理學中起着重要作用。

關於前瞻性陳述的警示聲明

本新聞稿包含1995年《美國私人證券訴訟改革法》所指的某些 “前瞻性陳述”。前瞻性陳述包括但不限於有關MoonLake對未來的預期、希望、信念、意圖或戰略的陳述，包括但不限於以下方面的陳述：臨牀試驗的計劃和時間，包括啟動索內洛基單抗在HS中的3期VELA計劃和在PSA啟動3期項目，開始在PPP、幼年HS和血清陰性脊柱關節炎中進行索內洛基單抗的臨牀試驗，

sonelokimab治療HS和pSA的療效和安全性，包括與現有標準或護理或其他競爭療法的對比、臨牀試驗和研發計劃以及這些研究和試驗得出結果的預期時間、與包括FDA和EMA在內的監管機構的預期會晤以及我們的預期現金使用量以及我們預計此類現金可用的期限。此外，任何涉及未來事件或情況的預測、預測或其他描述的陳述，包括任何基本假設，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 等詞語以及類似的表述可以識別前瞻性陳述，但這些詞語的缺失並不意味着該陳述不是前瞻性的。

前瞻性陳述基於當前的預期和假設，儘管MoonLake及其管理層認為這些預期和假設是合理的，但本質上是不確定的。新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有的風險和不確定性。由於各種風險和不確定性，實際結果可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於與MoonLake總體業務相關的風險和不確定性以及有限的運營歷史、難以招收患者參與臨牀試驗、可能導致對MoonLake候選產品的需求減少的州和聯邦醫療改革措施以及依賴第三方進行和支持其臨牀前研究和臨牀試驗以及其他風險在MoonLake截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中描述或以引用方式納入其中。

本新聞稿中的任何內容均不應被視為任何人陳述將實現此處提出的前瞻性陳述或此類前瞻性陳述的任何預期結果將實現。您不應過分依賴本新聞稿中的前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至發佈之日，並參照此處的警示陳述對前瞻性陳述進行了全面限定。MoonLake不承擔或接受任何義務公開發布對任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映其預期或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的任何變化。

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