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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
在截至的季度期間
或者
委員會檔案編號：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| 不。 | |
（公司或組織的州或其他司法管轄區） | （美國國税局僱主識別號） |
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
| 交易品種 |
| 註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。（選一項）：
| 加速過濾器☐ | |
非加速過濾器☐ | 規模較小的申報公司 | |
新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
截至2024年4月30日，
目錄
CELLDEX 療法有限公司
表格 10-Q
截至2024年3月31日的季度期間
目錄
|
| 頁面 |
第一部分 — 財務信息 | ||
第 1 項。未經審計的財務報表 | 3 | |
截至 2024 年 3 月 31 日和 2023 年 12 月 31 日的簡明合併資產負債表 | 3 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併運營報表和綜合虧損報表 | 4 | |
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表 | 5 | |
未經審計的簡明合併財務報表附註 | 6 | |
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 | 14 | |
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 | 29 | |
第 4 項。控制和程序 | 29 | |
第二部分 — 其他信息 | 29 | |
第 1A 項。風險因素 | 29 | |
第 5 項。其他信息 | 30 | |
第 6 項。展品 | 30 | |
展品索引 | 30 | |
簽名 | 31 |
2
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第一部分 — 財務信息
第 1 項。未經審計的財務報表
CELLDEX 療法有限公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
資產 | ||||||
流動資產： | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 |
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賬款和其他應收款 |
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預付資產和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產，淨額 | | | ||||
無形資產 |
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其他資產 |
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總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 | ||||||
流動負債： | ||||||
應付賬款 | $ | | $ | | ||
應計費用 |
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經營租賃負債的流動部分 | | | ||||
其他長期負債的流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債的長期部分 | | | ||||
其他長期負債 |
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負債總額 |
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承付款和或有負債 | ||||||
股東權益： | ||||||
可轉換優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 |
| |
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負債和股東權益總額 | $ | | $ | | ||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
3
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CELLDEX 療法有限公司
簡明的合併運營報表和綜合虧損
（未經審計）
（以千計，每股金額除外）
三個月 | 三個月 | |||||
| 2024年3月31日 |
| 2023年3月31日 | |||
收入： | ||||||
產品開發和許可協議 | $ | | $ | — | ||
合同和補助金 |
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總收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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運營費用總額 |
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營業虧損 |
| ( |
| ( | ||
投資和其他收入，淨額 |
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淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
普通股每股基本虧損和攤薄後淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
用於計算每股基本虧損和攤薄淨虧損的股份 |
| |
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綜合損失： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
其他綜合收益（虧損）： | ||||||
有價證券的未實現（虧損）收益 |
| ( |
| | ||
綜合損失 | $ | ( | $ | ( | ||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
4
目錄
CELLDEX 療法有限公司
簡明合併現金流量表
（未經審計）
（以千計）
三個月 | 三個月 | |||||
| 2024年3月31日 |
| 2023年3月31日 | |||
來自經營活動的現金流： | ||||||
淨虧損 | $ | ( | $ | ( | ||
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： | ||||||
折舊和攤銷 |
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有價證券的攤銷和溢價，淨額 |
| ( |
| ( | ||
出售或處置資產的損失 | | — | ||||
股票薪酬支出 |
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運營資產和負債的變化： | ||||||
賬款和其他應收款 |
| ( |
| ( | ||
預付資產和其他流動資產 |
| ( |
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應付賬款和應計費用 |
| ( |
| ( | ||
其他負債 |
| ( |
| ( | ||
用於經營活動的淨現金 |
| ( |
| ( | ||
來自投資活動的現金流： | ||||||
有價證券的銷售和到期 |
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購買有價證券 |
| ( |
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購置財產和設備 | ( | ( | ||||
投資活動提供的淨現金（用於） |
| ( |
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來自融資活動的現金流： | ||||||
股票發行的淨收益 | | — | ||||
員工福利計劃發行股票的收益 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金和現金等價物的淨增長 |
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期初的現金和現金等價物 |
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期末的現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
非現金投資活動 | ||||||
應計施工正在進行中 | $ | | $ | | ||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註
5
目錄
CELLDEX 療法有限公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
2024年3月31日
(1) 演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表由Celldex Therapeutics, Inc.（“公司” 或 “Celldex”）根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制，反映了公司及其全資子公司的業務。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。
這些中期財務報表不包括美國公認會計原則要求的年度財務報表的所有信息和腳註，應與截至2023年12月31日止年度的經審計的財務報表一起閲讀，後者包含在公司於2024年2月26日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中。管理層認為，中期財務報表反映了所有必要的正常經常性調整，這些調整是公平陳述公司在所列中期的財務狀況和經營業績所必需的。為比較目的提供的年終簡明資產負債表數據來自經審計的財務報表，但不包括美國公認會計原則要求的所有披露。
中期經營業績不一定代表任何未來中期或截至2024年12月31日的財政年度的預期經營業績。
截至2024年3月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元
在接下來的十二個月及以後，公司可能會採取進一步措施籌集額外資金以滿足其長期流動性需求，包括但不限於以下一項或多項：向現有或新的合作伙伴許可候選藥物、可能的業務合併、發行債務，或通過私募或公開發行發行普通股或其他證券。儘管該公司過去曾成功籌集資金，但無法保證會以可接受的條件提供額外融資，如果有的話，而且隨着現有資源的使用，公司在籌資方面的談判地位可能會惡化。也無法保證公司能夠建立進一步的合作關係。額外的股權融資可能會削弱公司股東的利益；債務融資（如果有）可能涉及大量的現金支付義務和契約，限制公司的企業運營能力；許可或戰略合作可能會產生特許權使用費或其他條款，從而降低公司在開發產品的經濟潛力。如果公司實現了與股東代表服務有限責任公司（“SRS”）（“SRS”）（參見附註13）達成的和解協議（定義見下文），公司自發行之日起十二個月後繼續為其計劃運營提供資金的能力還取決於未來里程碑的付款時間和方式。公司可以選擇以現金、普通股或其組合支付這筆里程碑式的款項。如果公司無法籌集滿足其長期流動性需求所需的資金，則可能不得不推遲或停止一項或多項計劃的開發，停止或推遲正在進行或預期的臨牀試驗，比預期提前發放項目，以大幅折扣或其他不利條件（如果有的話）籌集資金，或出售公司的全部或部分股份。
(2) 重要會計政策
在編制截至2024年3月31日的三個月的10-Q表季度報告的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中財務報表附註2中討論的政策一致。
6
目錄
最近的會計公告
財務會計準則委員會（“FASB”）或公司自指定生效日期起採用的其他準則制定機構不時發佈新的會計公告。除非另有討論，否則公司認為，最近發佈的尚未生效的準則在採用後不會對公司的合併財務報表產生重大影響。
2023 年 11 月，美國財務會計準則委員會發布了 ASU 2023-07 分部報告-對可報告的分部披露的改進，這主要通過加強對重大分部支出的披露，改善了可申報的分部披露要求。亞利桑那州立大學2023-07年的修正案適用於公共實體，包括那些擁有單一應報告細分市場的公共實體，對2023年12月15日之後開始的財政年度以及2024年12月15日之後開始的財政年度內的過渡期內有效，允許提前採用。該公司目前正在評估亞利桑那州立大學2023-07年度將對其合併財務報表產生的影響。
2023 年 12 月，FASB 發佈了 ASU 2023-09 所得税（主題740）：所得税披露的改進，它要求公共實體在有效的税率對賬中披露具體類別，以及有關對賬超過量化門檻的項目的額外信息。亞利桑那州立大學 2023-09 年還要求所有實體披露已繳納的所得税，按聯邦、州和外國税收分列，並針對超過所得税總額5％的特定司法管轄區進一步分列，並進行其他擴大的披露。亞利桑那州立大學2023-09對2024年12月15日之後開始的財政年度有效，允許提前採用。該公司目前正在評估採用亞利桑那州立大學2023-09年度可能對其合併財務報表和相關披露產生的影響。
2024年3月，美國證券交易委員會通過了最終規則，要求公共實體在其註冊聲明和年度報告中提供某些與氣候相關的信息。這些規則要求披露的內容包括：與氣候相關的重大風險；減輕或適應此類風險的活動；此類風險的治理和管理；自有或控制的業務（範圍1）產生的物質温室氣體（GHG）排放和/或運營中消耗的購買能源的間接排放（範圍2）。此外，這些細則要求在財務報表附註中披露惡劣天氣事件和其他自然條件的影響，但須遵守一定的重要性閾值。2024年4月，由於懸而未決的法律挑戰，美國證券交易委員會自願暫停執行新規定。如果沒有懸而未決的法律質疑的結果以及中止措施的取消，這些規則將按分階段生效，第一批要求將在公司從2025年開始的財年採用。該公司正在評估新規定對其合併財務報表和相關披露的影響。
(3) 公允價值計量
下表列出了公司須按公允價值計量的金融資產和負債：
截至截至 | ||||||||||||
| 2024年3月31日 |
| 第 1 級 |
| 第 2 級 |
| 第 3 級 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金和現金等價物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有價證券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
截至截至 | ||||||||||||
| 2023年12月31日 |
| 第 1 級 |
| 第 2 級 |
| 第 3 級 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金和現金等價物 | $ | | — | $ | | — | ||||||
有價證券 | | — | | — | ||||||||
$ | | — | $ | | — | |||||||
公司的金融資產主要由貨幣市場基金、現金等價物和有價證券組成，在估值層次結構中被歸類為二級。公司使用獨立定價服務對其有價證券進行估值，這些服務通常從最近報告的相同或相似證券的交易中得出證券價格，並進行調整
7
目錄
基於可觀察到的重大交易。在每個資產負債表日，可觀察到的市場輸入可能包括交易信息、經紀商或交易商報價、出價、報價或這些數據源的組合。
使用第三級投入按公允價值計量的或有對價負債為美元
有
公司沒有任何轉入或轉出第 3 級的款項 要麼 截至2024年3月31日的三個月。
(4) 有價證券
以下是歸類為可供出售的有價債務證券的摘要：
攤銷 | 未實現總額 | 未實現總額 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
2024年3月31日 | ||||||||||||
有價證券 | ||||||||||||
美國政府和市政的義務 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | | — | ( | | ||||||||
美國政府和市政債務總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | | | ( | | ||||||||
公司債務證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
攤銷 | 未實現總額 | 未實現總額 | 公平 | |||||||||
| 成本 |
| 收益 |
| 損失 |
| 價值 | |||||
（以千計） | ||||||||||||
2023年12月31日 | ||||||||||||
有價證券 | ||||||||||||
美國政府和市政的義務 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | | | — | | ||||||||
美國政府和市政債務總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
公司債務證券 | ||||||||||||
在一年或更短的時間內到期 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
一年到三年後成熟 | | | — | | ||||||||
公司債務證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
有價證券總額 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
該公司持有投資級有價證券。未實現的虧損通常歸因於利率的變化。截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司持有的處於未實現虧損狀況的有價證券的總公允價值為美元
8
目錄
有價證券包括 $
(5) 無形資產
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司無限期無形資產的賬面價值為美元
公司至少每年對IPR&D資產進行減值測試，如果事件或情況變化表明IPR&D資產可能減值，則更頻繁地進行減值測試。由於IPR&D項目的性質，公司將來可能會延遲或未能獲得監管部門批准以進行臨牀試驗，此類臨牀試驗失敗或其他未能實現商業上可行的產品，因此，將來可能會確認進一步的減值損失。
(6) 其他長期負債
其他長期負債包括：
| 3月31日 |
| 十二月三十一日 | |||
2024 | 2023 | |||||
（以千計） | ||||||
與知識產權與開發相關的遞延所得税負債淨額（注11） | $ | | $ | | ||
出售税收優惠的遞延收入 |
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遞延收入（附註10） |
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總計 |
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減少當前部分 |
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長期部分 | $ | | $ | | ||
2022年3月，該公司獲得了新澤西州經濟發展局的批准，並同意出售新澤西州的税收優惠
(7) 股東權益
2023年11月，公司向美國證券交易委員會提交了自動上架註冊聲明，要求註冊出售上架註冊聲明中描述的證券類型的任意組合，包括其普通股。同樣在 2023 年 11 月，該公司發行了
2024年2月26日，公司與坎託·菲茨傑拉德公司簽訂了受控股權發行銷售協議（“ATM協議”）。（“Cantor”）允許公司通過擔任代理人的Cantor不時發行和出售其普通股。同樣在2024年2月26日，公司終止了2016年5月19日與Cantor簽訂的先前存在的受控股權發行銷售協議。截至 2024 年 3 月 31 日，該公司註冊了 $
2024 年 3 月，該公司發行了
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，股東權益的變化彙總如下：
9
目錄
|
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|
| 累積的 |
|
| |||||||||||
常見 | 常見 | 額外 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 付費 | 全面 | 累積的 | 股東 | ||||||||||||
| 股份 |
| 價值 |
| 資本 |
| 收入 |
| 赤字 |
| 公平 | ||||||
（以千計，股票金額除外） | |||||||||||||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的合併餘額 |
| |
| $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | ( |
| $ | |
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 |
| |
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| — |
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| | — |
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| — |
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在承銷發行中發行的股票，淨額 |
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基於股票的薪酬 |
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| — |
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有價證券的未實現虧損 |
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| — |
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| — |
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| ( |
淨虧損 |
| — |
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| — |
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| — |
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| ( |
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| ( |
截至2024年3月31日的合併餘額 |
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| $ | |
| $ | |
| $ | | $ | ( |
| $ | | |
|
|
|
| 累積的 |
|
| |||||||||||
常見 | 常見 | 額外 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
股票 | 股票面值 | 已付款 | 全面 | 累積的 | 股東 | ||||||||||||
股份 | 價值 | 資本 | 收入 | 赤字 | 公平 | ||||||||||||
（以千計，股票金額除外） | |||||||||||||||||
截至2022年12月31日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
根據股票期權和員工股票購買計劃發行的股票 |
| |
| — |
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| — |
| — |
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基於股票的薪酬 |
| — |
| — |
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| — |
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有價證券的未實現收益 |
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| — |
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| — |
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淨虧損 |
| — |
| — |
| — |
| — |
| ( |
| ( | |||||
截至 2023 年 3 月 31 日的合併餘額 |
| | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||||
(8) 股票薪酬
截至2024年3月31日的三個月的股票期權活動摘要如下：
加權 | 加權 | ||||||
平均值 | 平均值 | ||||||
運動 | 剩餘的 | ||||||
價格 | 合同的 | ||||||
| 股份 |
| 每股 |
| 期限（以年為單位） | ||
2023 年 12 月 31 日未償還的期權 |
| | $ | | |||
已授予 |
| | $ | | |||
已鍛鍊 |
| ( | $ | | |||
已取消 |
| ( | $ | | |||
截至 2024 年 3 月 31 日的未償還期權 |
| | $ | | |||
期權已歸屬，預計將於2024年3月31日歸屬 |
| | $ | | |||
期權可於 2024 年 3 月 31 日行使 |
| | $ | | |||
2021年計劃下可供授予的股份 |
| | |||||
在截至2024年3月31日的三個月中，授予的股票期權的加權平均授予日公允價值為美元
截至2024年3月31日，已歸屬和預計歸屬的股票期權的總內在價值為美元
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月的股票薪酬支出記錄如下：
10
目錄
截至3月31日的三個月 | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
（以千計） | ||||||
研究和開發 | $ | | $ | | ||
一般和行政 |
| |
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股票薪酬支出總額 | $ | | $ | | ||
在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中授予的員工、顧問和非僱員董事股票期權的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型進行估值的，其假設如下：
截至3月31日的三個月 | ||||
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| 2024 |
| 2023 |
預期的股價波動 |
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預期的期權期限 |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
| |||
(9) 累計其他綜合收益
截至2024年3月31日的三個月中，作為股東權益組成部分報告的累計其他綜合收益的變化彙總如下：
未實現 | |||||||||
收益（虧損）於 | |||||||||
可銷售 | 國外 | ||||||||
| 證券 |
| 貨幣物品 |
| 總計 | ||||
（以千計） | |||||||||
2023 年 12 月 31 日的餘額 | $ | | $ | | $ | | |||
其他綜合損失 |
| ( |
| |
| ( | |||
截至 2024 年 3 月 31 日的餘額 | $ | ( | $ | | $ | | |||
(10) 收入
合同和補助金收入
該公司已與洛克菲勒大學（“洛克菲勒”）簽訂協議，根據該協議，公司在時間和材料的基礎上或按議定的固定價格提供製造和研發服務。公司認可了 $
合同資產和負債
在2024年3月31日和2023年12月31日，公司在所有合同下的對價權被視為無條件的，因此
(11) 所得税
公司評估了與其遞延所得税淨資產可變現性有關的正面和負面證據，並考慮了其虧損歷史，最終得出結論，公司 “很可能” 不承認
11
目錄
聯邦、州和外國遞延所得税資產的收益，因此，截至2024年3月31日和2023年12月31日，其遞延所得税資產的全額估值補貼保持不變。
淨遞延所得税負債為美元
馬薩諸塞州、新澤西州、紐約州和康涅狄格州是公司主要經營或已經運營並具有所得税關係的司法管轄區。目前，這些司法管轄區或任何其他司法管轄區均未對公司進行任何納税年度的審查。
(12) 每股淨虧損
普通股每股基本淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數，不包括已發行但尚未歸屬的限制性股票。攤薄後的每股普通股淨虧損基於該期間已發行普通股的加權平均數，加上在攤薄效應期間已發行的額外加權平均潛在稀釋普通股。在公司報告淨虧損的時期，基本每股淨虧損和攤薄後的每股淨虧損之間沒有區別，因為攤薄後的普通股沒有發行，因為其影響是反稀釋的。由於會產生反稀釋效應，因此未計入普通股每股淨虧損計算的潛在稀釋性普通股如下：
截至3月31日的三個月 | ||||
| 2024 |
| 2023 | |
股票期權 |
| |
| |
限制性股票 |
| — |
| — |
| |
| | |
(13) 收購 Kolltan
2016年11月29日，公司收購了臨牀階段生物製藥公司Kolltan的所有股權和債務權益，以換取
2019年10月，公司收到了Kolltan前股東的受聘代表SRS的來信，信中通知該公司，該公司反對該公司將與 CDX-0158 相關的開發、監管批准和基於銷售的Kolltan Milestones描述為已放棄，而是爭辯説相關的里程碑款項應由Celldex支付給Kolltan股東。
2020年8月18日，Celldex向特拉華州財政法院對SRS（根據合併協議以其作為Kolltan前股東的代表行事）提起了經核實的申訴，要求對雙方在與已終止的 CDX-0158 計劃（“訴訟”）相關的合併協議下的某些或有里程碑付款的權利和義務給予宣告性救濟。
2022年7月15日，公司與SRS簽訂了最終和解協議（“和解協議”），公司和SRS於2022年7月19日共同提交了與訴訟相關的解僱條款。
根據和解協議的條款，合併協議中規定的所有里程碑付款全部被以下款項所取代，每筆款項只能支付一次：
| (i) | 該公司支付了 $ |
| (ii) | 該公司支付了 $ |
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目錄
| (iii) | 公司應支付 $ |
上述付款義務完全取代了開發、監管批准和基於銷售的里程碑形式的或有對價，最高為美元
根據和解協議，公司和SRS均廣泛地相互釋放了與合併協議有關或由合併協議引起的所有索賠，包括但不限於訴訟中提出或可能在訴訟中提出的所有索賠。
公司於2022年7月以現金支付了首期付款。2023年11月，該公司以現金方式 “成功完成” 了barzolvolimab的2期臨牀試驗，從而實現了第二個里程碑。
根據ASC 450下的損失應急模型，與受訴訟約束的barzolvolimab計劃相關的未來里程碑付款將在付款可能和合理估計時記錄在案。與剩餘尚存的公司產品相關的未來里程碑付款按公允價值計量（參見附註3）。當上述剩餘款項到期時，應由公司自行選擇以現金或股票（如合併協議所規定）或兩者的組合方式支付。
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目錄
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
根據1995年《私人證券訴訟改革法》發表的安全港聲明：本10-Q表季度報告包含根據經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條，根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款做出的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括有關我們的信念、計劃、目標、預期、預期、假設、估計、意圖和未來業績的陳述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能超出我們的控制範圍，並可能導致我們的實際業績、業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的未來業績、業績或成就存在重大差異。除歷史事實陳述以外的所有陳述都是可能是前瞻性陳述的陳述。您可以通過我們使用諸如 “可能”、“將”、“可以”、“預測”、“假設”、“應該”、“表明”、“會”、“相信”、“考慮”、“期望”、“尋求”、“估計”、“繼續”、“計劃”、“指向”、“項目”、“預測”、“可以”、“打算” 等詞語來識別這些前瞻性陳述 “目標”、“潛力” 和其他類似的未來詞語和表達。
有許多重要因素可能導致實際結果與我們在任何前瞻性陳述中所表達的結果存在重大差異。這些因素包括但不限於：
| ● | 我們對仍處於開發階段的候選產品的依賴； |
| ● | 我們成功完成研究和進一步開發的能力，包括臨牀前和臨牀研究； |
| ● | 我們預計的臨牀前開發、監管機構申報、臨牀試驗和產品批准的開始和完成時間； |
| ● | 我們在適當情況下為候選藥物談判戰略夥伴關係的能力； |
| ● | 我們有能力管理處於不同開發階段的各種候選藥物的多項臨牀試驗； |
| ● | 正在進行的臨牀前和臨牀測試的成本、時間、範圍和結果； |
| ● | 我們對產品和候選開發產品的屬性的期望，包括藥物特性、功效、安全性和給藥方案； |
| ● | 我們的候選藥物獲得監管部門批准的成本、時機和不確定性； |
| ● | 我們的臨牀研究組織合作伙伴提供的臨牀管理服務的可用性、成本、交付和質量； |
| ● | 由我們自己的製造工廠生產或合同製造商、供應商和合作夥伴提供的臨牀和商業級材料的可用性、成本、交付和質量； |
| ● | 我們將候選藥物商業化的能力以及這些候選藥物市場的增長； |
| ● | 我們有能力在競爭對手之前開發和商業化產品，這些產品優於這些競爭對手開發的替代品； |
| ● | 我們發展技術能力的能力，包括確定新的和具有臨牀重要性的靶標，利用我們現有的技術平臺開發新的候選藥物，以及將現有靶向療法的重點擴大到更廣泛的市場； |
| ● | 根據我們收購Kolltan Pharmicals, Inc.（“Kolltan”）的合併協議以及我們與Kolltan的相關和解協議，支付監管部門批准里程碑的成本； |
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目錄
| ● | 我們有能力籌集足夠的資金，以我們可接受的條件或完全可以接受的條件為我們的臨牀前和臨牀研究提供資金，並滿足我們的長期流動性需求。如果我們無法籌集必要的資金來滿足我們的長期流動性需求，我們可能不得不推遲或停止一項或多項計劃的開發，停止或推遲正在進行或預期的臨牀試驗，停止或推遲我們的商業製造工作，停止或推遲擴大候選藥物新適應症的努力，比預期提前發放項目，以大幅折扣或其他不利條件（如果有的話）籌集資金，或全部出售或我們業務的一部分； |
| ● | 我們保護知識產權的能力和我們避免知識產權訴訟的能力，這些訴訟可能代價高昂並分散管理時間和注意力； |
| ● | 我們在不侵犯第三方知識產權的情況下開發和商業化產品的能力；以及 |
| ● | 本10-Q表季度報告中其他地方列出的風險因素，以及截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他報告中 “業務”、“風險因素” 和 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 標題下列出的因素. |
本警示通知明確限制了所有前瞻性陳述的全部內容。提醒您不要過分依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本報告發布之日或以引用方式納入本報告的文件之日。無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，我們沒有義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述，也明確表示沒有義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述。我們真誠地表達了我們的期望、信念和預測，我們認為它們有合理的依據。但是，我們無法向您保證我們的期望、信念或預測將會實現、實現或實現。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於探索肥大細胞生物學和開發治療性抗體，這些抗體能夠參與人體免疫系統和/或直接影響關鍵途徑，從而改善嚴重炎症、過敏性、自身免疫和其他毀滅性疾病患者的生活。我們的候選藥物包括單克隆抗體和雙特異性抗體，旨在解決可用治療不足的肥大細胞介導疾病。
我們將精力和資源集中在持續的研究和開發上
| ● | Barzolvolimab（也稱為 CDX-0159），一種特異性結合 KIT 受體並有效抑制其活性的單克隆抗體，目前正在研究多種肥大細胞驅動的疾病，包括 |
| - | 慢性蕁麻疹：我們目前計劃在2024年夏季啟動慢性自發性蕁麻疹（CSU）的3期研究。2023年11月，我們宣佈我們在科羅拉多州立大學的2期研究達到了主要療效終點（與安慰劑相比，蕁麻疹活動評分從基線到第12周的平均值具有統計學上的顯著變化），並且耐受性良好。該研究仍在進行中，患者將繼續接受巴佐沃利單抗為期52周的治療；我們計劃在2024年下半年報告52周的主要數據。一項針對慢性誘發性蕁麻疹（CinDU）的2期研究最近完成了入組，我們預計將在2024年下半年報告該研究的數據； |
| - | Prurigo Nodularis (PN)：2024 年 4 月，我們啟動了一項針對 PN 的 2 期研究；2023 年 11 月報告了 PN 1b 期研究的陽性數據； |
| - | 嗜酸性食管炎 (EoE)：一項針對 EoE 的 2 期研究於 2023 年 6 月啟動，入組工作正在進行中。 |
| ● | 我們的下一代雙特異性抗體平臺可為炎性疾病和腫瘤學的更多候選藥物提供產品線擴展。我們正在根據新科學及其兼容性來選擇靶標，以用於雙特異性抗體格式，與我們現有的抗體項目相容。開發的重點是控制炎症性疾病或腫瘤免疫的新興重要途徑。 |
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目錄
有關這些計劃的更多詳細信息，請參見 “臨牀開發計劃” 部分。
我們的目標是建立一家完全整合的、處於商業階段的生物製藥公司，為醫療需求未得到滿足的患者開發重要的療法。我們認為，我們的項目資產為我們提供了戰略選擇，既可以保留創新療法的全部經濟權利，要麼通過有利的商業夥伴關係尋求有利的經濟條件。這種方法使我們能夠最大限度地提高技術和產品組合的總體價值，同時最好地確保每種產品的快速開發。
執行我們的業務計劃所需的支出受到許多不確定性的影響。臨牀試驗的完成可能需要幾年或更長時間，時間長短通常因候選藥物的類型、複雜性、新穎性和預期用途而有很大差異。每種候選藥物的臨牀開發都需要五年或更長時間，而且每種候選藥物的總開發成本可能超過數億美元，這種情況並不少見。我們估計，我們通常進行的此類臨牀試驗通常在以下時間表內完成：
| 估計的 | |
| 完成 | |
臨牀階段 |
| 時期 |
第 1 階段 |
| 1-2 年 |
第 2 階段 |
| 1-5 年 |
第 3 階段 |
| 1-5 年 |
由於臨牀試驗方案中出現的差異，臨牀試驗的持續時間和成本在項目的整個生命週期中可能會有很大差異，其中包括以下內容：
| ● | 最終參與試驗的患者人數； |
| ● | 從結果來看，患者隨訪的持續時間似乎合適； |
| ● | 試驗中包括的臨牀場所的數量； |
| ● | 註冊合適的患者受試者所需的時間長度；以及 |
| ● | 候選藥物的療效和安全性概況。 |
我們在眾多臨牀前研究中測試潛在候選藥物的安全性、毒理學和免疫原性。然後，我們可以對每種候選藥物進行多項臨牀試驗。當我們獲得試驗結果時，我們可能會選擇停止或推遲某些候選藥物的臨牀試驗，以便將資源集中在更有前途的候選藥物上。
我們業務戰略的一個要素是發現、研究和開發廣泛的候選藥物組合。這旨在使我們能夠分散與研發支出相關的風險。如果我們無法維持廣泛的候選藥物，我們對一種或幾種候選藥物成功的依賴就會增加。
在將候選藥物作為治療產品銷售之前，需要獲得監管部門的批准。為了進入後續臨牀試驗階段並最終獲得監管部門的批准，監管機構必須得出結論，我們的臨牀數據表明我們的候選產品是安全有效的。從歷史上看，臨牀前測試和早期臨牀試驗（至第二階段）的結果通常無法預測後期臨牀試驗中獲得的結果。許多新藥和生物製劑在早期的臨牀試驗中顯示出令人鼓舞的結果，但隨後未能建立足夠的安全性和有效性數據以獲得必要的監管批准。
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目錄
此外，我們的業務戰略包括選擇與第三方簽訂合作協議，以完成我們的候選藥物的開發和商業化。如果第三方接管我們的一種候選藥物的臨牀試驗過程，預計的完成日期將在很大程度上由該第三方而不是我們控制。我們無法確定哪些專有產品（如果有）將全部或部分受未來合作安排的約束，以及此類安排將如何影響我們的發展計劃或資本需求。我們的項目還可能受益於補貼、補助金、合同或政府或機構贊助的研究，這些研究可以降低我們的開發成本。
除其他外，由於上述不確定性，很難準確估計我們研發項目的期限和完成成本，也很難準確估計我們將在何時（如果有的話），以及我們將在多大程度上從產品的商業化和銷售中獲得現金流入。我們無法及時完成研發項目或未能在適當時簽訂合作協議，可能會大大增加我們的資本需求，並可能對我們的流動性產生不利影響。這些不確定性可能迫使我們不時尋求額外的外部融資來源，以繼續我們的業務戰略。我們無法籌集額外資金，或者無法按照我們合理可接受的條件籌集更多資金，將危及我們業務未來的成功。
在截至2023年12月31日的過去五年中，我們共產生了3.388億美元的研發費用。下表顯示了在截至2024年3月31日和2023年3月31日的三個月中，我們每項重大研究項目和其他已確定的研發活動的支出金額。下表中披露的金額反映了直接研發成本、與基礎技術相關的許可費以及向每個項目分配的間接研發成本。
三個月 | 三個月 | |||||
已結束 | 已結束 | |||||
| 2024年3月31日 |
| 2023年3月31日 | |||
| （以千計） | |||||
Barzolvolimab/Anti-Kit 計劃 | $ | 23,778 | $ | 17,683 | ||
CDX‑585 |
| 888 |
| 2,209 | ||
其他節目 |
| 6,995 |
| 6,906 | ||
研發費用總額 | $ | 31,661 | $ | 26,798 | ||
臨牀開發項目
Barzolvolimab（也稱為 CDX-0159）
Barzolvolimab 是一種人源化單克隆抗體，可特異性結合受體酪氨酸激酶試劑盒並有效抑制其活性。KIT 在包括肥大細胞在內的多種細胞中表達，其配體 SCF 的激活可調節肥大細胞的生長、分化、存活、趨化性和脱粒。Barzolvolimab 旨在通過破壞 SCF 結合和 KIT 二聚化來阻斷 KIT 激活。通過靶向試劑盒，barzolvolimab已被證明可以抑制肥大細胞活性並減少肥大細胞數量，我們認為這可以在肥大細胞相關疾病中提供潛在的臨牀益處。
Barzolvolimab最初是在慢性自發性蕁麻疹（CSU）和慢性誘發性蕁麻疹（CinDU）中研究的，在這些疾病中，肥大細胞脱顆粒在疾病的發作和進展中起着核心作用。我們目前正計劃在科羅拉多州立大學進行第三階段研究，預計將於2024年夏季啟動。科羅拉多州立大學和CindU的1期研究已成功完成，2期研究正在進行中。2023 年 7 月，我們宣佈正在進行的科羅拉多州立大學第二階段研究的註冊已經完成。2023年11月，我們報告稱，在這項研究中，barzolvolimab達到了主要療效終點，與安慰劑相比，從基線到第12周（每週蕁麻疹活動分數）的平均值發生了統計學上的顯著變化，並且耐受性良好。我們計劃在2024年下半年報告這項研究的52週數據。2024年4月，我們宣佈我們已經完成了CinDU第二階段研究的入組，我們預計將在2024年下半年報告該研究的數據。
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目錄
根據蕁麻疹中報告的積極結果，我們將barzolvolimab的開發擴展到其他適應症，據信肥大細胞在這些適應症中起着重要作用。我們正在進行一項針對嗜酸性食管炎（EoE）的2期研究，並在2023年底報告了PN的1b期研究的陽性數據後，於2024年4月啟動了結節性瘙癢症（PN）的2期研究。我們已選擇特應性皮炎作為barzolvolimab研究的下一個適應症，目前正計劃針對該適應症設計一項2期研究，包括先前接受過生物製劑治療的患者。我們將繼續評估barzolvolimab在肥大細胞起重要作用的其他疾病中的潛在機會，例如皮膚病、呼吸道疾病、過敏性疾病、胃腸道疾病和眼科疾病。
慢性自發性蕁麻疹 (CSU)
科羅拉多州立大學表現為蕁麻疹發癢、血管性水腫或兩者兼而有之，持續至少六週，沒有特定的觸發因素；多次發作可能會持續數年甚至數十年。它是美國最常見的皮膚病之一，患病率為總人口的0.5-1.0％，約為100萬至300萬名患者（Weller等人，2010年）。Hautarzt. 61 (8)，Bartlett 等人。2018。Dermnet.org）。大約 50% 的科羅拉多州立大學患者使用抗組胺藥實現症狀控制。奧馬珠單抗是一種IgE抑制劑，可緩解大約一半的剩餘抗組胺耐藥患者。因此，需要額外的療法。
我們已經在科羅拉多州立大學完成了barzolvolimab的1b期隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究。該研究旨在評估在接受抗組胺治療但仍有症狀的科羅拉多州立大學患者中多次遞增劑量的barzolvolimab的安全性。次要目標和探索性目標包括藥代動力學和藥效學評估、臨牀活性結果和生活質量評估。Barzolvolimab作為H1抗組胺藥的附加治療進行靜脈注射，單獨使用或與H2-抗組胺藥和/或白三烯受體激動劑聯合使用。45名對抗組胺藥難治的中度至重度CSU患者入組並接受了治療 [35 barzolvolimab（在 0.5 mg/kg 中為 n=9；在 1.5 mg/kg 中為 n=8；在 3.0 mg/kg 中為 n=9；在 4.5 mg/kg 中為 n=9）和 10 個安慰劑].
在飽和劑量（1.5 mg/kg及以上）下，barzolvolimab對抗組胺藥的中度至重度 CSU 耐藥患者產生快速、明顯和持久的反應。1.5 mg/kg、3.0 mg/kg和4.5 mg/kg的劑量組顯示出類似的明顯改善的蕁麻疹症狀，包括反應迅速發作（最早在第一次給藥後1周），以及疾病控制時間延長，持續時間長達24周。之前接受過奧馬珠單抗治療的患者的症狀改善也與所有患者類似。
| ● | 在1.5 mg/kg劑量組（n=8）中，第12周的每週蕁麻疹活動分數（UAS7）較基線的平均下降幅度為67％，在3.0 mg/kg劑量組（n=9）中為67％，在4.5 mg/kg劑量組（n=9）中為82％。在第24周，UAS7在1.5毫克/千克劑量組（n=7）中比基線的平均下降幅度為80％，在3.0 mg/kg劑量組（n=6）中為70％，在4.5 mg/kg劑量組（n=7）中為77％。 |
| ● | 第12周的完全反應（UAS7=0）在1.5 mg/kg劑量組中為57％，在3.0 mg/kg劑量組中為44％，在4.5 mg/kg劑量組中為67％。在第24周的完全反應（UAS7=0）在1.5 mg/kg劑量組中為57％，在3.0 mg/kg劑量組中為67％，在4.5 mg/kg劑量組中為43％。 |
| ● | 在第12周控制良好的疾病（UCT≥ 12）在1.5 mg/kg劑量組中為75％，在3.0 mg/kg劑量組中為63％，在4.5 mg/kg劑量組中為89％。在第24周控制良好的疾病（UCT≥ 12）在1.5 mg/kg劑量組中為75％，在3.0 mg/kg劑量組中為67％，在4.5 mg/kg劑量組中為67％。 |
| ● | 在治療後的隨訪中，71％（14名患者中有10名）接受過劑量大於或等於1.5 mg/kg的治療並在第12周出現完全緩解（UAS7=0）的患者在第24周保持無蕁麻疹狀態（患者在第8周接受了最後一劑巴佐沃利單抗）。 |
| ● | 通過每週血管性水腫活動評分（AAS7）測量，所有劑量水平均實現了血管性水腫症狀的深刻而持久的改善，在1.5 mg/kg和更高的劑量水平下觀察到持續活性。 |
| ● | 根據皮膚科生活質量指數（DLQI）的評估，患者還報告了生活質量的改善，該指數調查了患者對症狀和感受、日常活動、休閒、工作和學校表現、人際關係和治療的看法。 |
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| ● | 胰蛋白酶抑制表明肥大細胞消耗，同時症狀有所改善，表明肥大細胞消耗對科羅拉多州立大學疾病活動的影響。 |
| ● | Barzolvolimab 耐受性良好。大多數不良反應的嚴重程度為輕度或中度，並在研究期間消退。最常見的治療緊急不良事件是頭髮顏色變化、COVID-19、頭痛、中性粒細胞減少和尿路感染（UTI）。據報道，尿路感染和 COVID-19 與治療無關。與先前研究的觀察結果一致，血液學參數通常是短暫的、無症狀的和輕微的變化。多劑量給藥未觀察到進一步減少的模式。 |
這項研究的數據是在多個醫學會議上報告的，包括2023年2月的美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAI）年會、2023年6月的歐洲過敏與臨牀免疫學會（EAACI）年會和2023年10月的歐洲皮膚病與性病學會（EADV）大會。
2022年6月，我們啟動了一項針對儘管接受抗組胺治療但仍有症狀的科羅拉多州立大學患者的2期研究給藥；2023年7月，我們宣佈入組已完成。該研究正在9個國家的約75個地點進行。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組2期研究，評估了巴佐沃利單抗多劑量方案的療效和安全性，以確定最佳給藥策略。208名患者被隨機分配按照 1:1:1 的比例進行巴佐沃利單抗皮下注射，每4周注射75毫克，每4周150毫克，每8周或安慰劑300毫克在為期 16 周的安慰劑對照治療階段。16周後，患者進入為期36周的有效治療期，在此期間，接受安慰劑或75mg劑量的患者被隨機分配為每4周接受150mg的barzolvolimab或每8周接受300mg的治療；已經被隨機分配到150mg和300mg治療組的患者與安慰劑對照治療期間的患者保持相同的治療方案。52周後，患者再進入24周的隨訪期。該研究的主要終點是UAS7中基線至第12周的平均變化（每週蕁麻疹活動分數）。次要終點包括安全性和其他臨牀活動評估，包括ISS7（每週瘙癢嚴重程度分數）、HSS7（每週蜂巢嚴重程度分數）和AAS7（每週血管性水腫活動分數）。
這項研究的主要數據於2023年11月公佈，為期12周的治療結果已在2024年2月的美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會上公佈。研究中隨機抽取的208名患者的數據顯示，barzolvolimab達到了主要療效終點，在所有劑量水平下，與安慰劑相比，UAS7從基線到第12周的平均值都有統計學上的顯著變化。該研究的次要和探索性終點也在第12周達到，這有力地支持了主要終點結果，包括ISS7和HSS7的變化以及響應者分析。重要的是，barzolvolimab在抗組胺藥難治的中度至重度CSU患者（包括之前接受過奧馬珠單抗治療的患者）中表現出快速、持久且具有臨牀意義的反應。不同治療組的人口結構和基線疾病特徵均衡良好。研究的大多數患者都患有嚴重疾病（UAS7≥28）。
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第 12 周臨牀活動評估摘要 | ||||
300 毫克 Q8W (n=51) | 150 毫克 Q4W | Q4W 75 毫克 | 安慰劑 | |
UAS7 變更 | ||||
基線 UAS7（平均值） | 31.33 | 30.75 | 30.30 | 30.09 |
LS 第 12 周的平均變化 | -23.87 | -23.02 | -17.06 | -10.47 |
LS 與安慰劑的平均差值（置信區間，p 值） | -13.41（CI：-17.47，-9.34）p | -12.55（CI：-16.56，-8.55）p | -6.60（置信區間：-10.71，-2.49）p=0.0017 | |
HSS7 變更 | ||||
基線 HSS7（平均值） | 14.92 | 15.05 | 14.86 | 14.47 |
LS 第 12 周的平均變化 | -12.19 | -11.19 | -8.25 | -4.95 |
LS 與安慰劑的平均差值（置信區間，p 值） | -7.24（CI：-9.36，-5.12） | -6.24（CI：-8.33，-4.16）， | -3.31（CI：-5.40，-1.22）， | |
ISS7 變更 | ||||
基線 ISS7（平均值） | 16.42 | 15.70 | 15.44 | 15.61 |
LS 第 12 周的平均變化 | -11.79 | -11.68 | -8.62 | -5.47 |
LS 與安慰劑的平均差值（置信區間，p 值） | -6.32 (CI: -8.50, -4.13)， | -6.21（CI：-8.38，-4.04）， | -3.16（CI：-5.41，-0.91）， | |
受訪者分析/臨牀反應 | ||||
UAS7=0（完全控制） | 37.5% | 51.1% | 22.9% | 6.4% |
UAS7≤6（控制良好） | 62.5% | 59.6% | 41.7% | 12.8% |
使用ANCOVA模型和多重插補對UAS7、HSS7和ISS7數據進行了分析。
在第12周，無論奧馬珠單抗的狀態如何，Barzolvolimab的UAS7表現出強勁的改善。大約20％（n=41）的入組患者先前接受了奧馬珠單抗的治療，其中一半以上的患者患有奧馬珠單抗難治性疾病。根據barzolvolimab的作用機制，這些患者在各自給藥組中獲得的臨牀益處與接受治療的總人羣相似。
巴佐沃利單抗耐受性良好，安全性良好。大多數不良事件的嚴重程度為輕度至中度；在12周內，接受barzolvolimab治療的患者中最常見的治療緊急不良事件是蕁麻疹/CSU（10％）、頭髮顏色變化（9％）和中性粒細胞減少/ANC降低（8％）。接受barzolvolimab治療的患者與安慰劑之間的感染率相似，中性粒細胞減少與感染無關。
研究患者將繼續接受巴佐沃利單抗治療52周，我們計劃在2024年下半年報告為期52周的數據。我們認為，這些結果有力地支持了科羅拉多州立大學barzolvolimab的進一步開發，目前正在計劃對barzolvolimab進行兩項三期研究，我們計劃於2024年夏季啟動。
慢性誘發性蕁麻疹（cinDU）
cindus 是蕁麻疹的形式，其原因或觸發因素與之相關，通常會導致蕁麻疹或蕁麻疹。據估計，CindU的患病率佔總人口的0.5％，據報道，在多達36％的科羅拉多州立大學患者中，CindU的患病率重疊（Weller等人，2010年）。Hautarzt. 61 (8)，Bartlett 等人。2018。Dermnet.org）。除抗組胺藥外，目前尚無經批准的慢性誘發性蕁麻疹療法，患者會嘗試通過避免誘發因素來控制與疾病相關的症狀。我們目前正在進行的 2 期研究中探索感冒誘發的蕁麻疹和皮膚造影（劃痕誘發的）蕁麻疹。
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目錄
我們完成了在德國進行的針對CindU抗組胺藥難治患者的1b期開放標籤臨牀試驗。該研究旨在評估單次靜脈注射（3 mg/kg）的巴佐沃利單抗對感冒性蕁麻疹（ColDU）或有症狀的皮膚造影（SD）患者的安全性。該研究擴大到包括膽鹼能性蕁麻疹（“ChoLU”）患者的隊列（單劑量，3 mg/kg）和低劑量（單劑量，1.5 mg/kg）ColdU的隊列。患者的症狀是通過類似於現實生活中的觸發情況的刺激測試誘發的。次要目標和探索性目標包括藥代動力學和藥效學評估，包括基線激發閾值的變化、胰蛋白酶和幹細胞因子水平的測量、臨牀活動結果、生活質量評估以及通過皮膚活檢測量組織肥大細胞。
通常，接受研究的患者在基線時疾病活性很高，控制不力，生活質量明顯受損。在ColdU和SD隊列中，以3 mg/kg的劑量計，報告了21名患者的安全結果，並報告了接受全劑量barzolvolimab治療的20名患者的活動結果。在ColDU隊列中，為1.5 mg/kg，報告了10名患者的安全性結果，並報告了接受全劑量巴佐沃利單抗的9名患者的活動結果。在膽鹼能隊列中，以3 mg/kg計，報告了21名患者的安全性結果，並報告了接受全劑量巴佐沃利單抗的20名患者的活動結果。
根據刺激測試的評估，在患者中觀察到快速（最早可達1周）和持久的反應。
| ● | 在接受單劑量3 mg/kg（n=10/10 colDU；n=9/10 SD）治療的ColdU和SD患者中，有95％（n=19/20）取得了完全的緩解，其中包括3名對先前奧馬珠單抗治療反應不足的患者。在12周觀察期內，ColDU患者的完全緩解的中位持續時間（範圍）為77天以上（29—86；n=10），SD患者的完全緩解中位數（範圍）為57天以上（16—70；n=9）。80% 的患者（n=16/20）在治療後的第4周內達到了≥12（控制良好）的UCT分數。到第8周，所有患者（100％；n=20/20）的蕁麻疹得到了很好的控制，80％（n=16/20）的患者在給藥後第12周持續了蕁麻疹。在第4、8和12周，蕁麻疹的完全控制（UCT=16）分別達到了35％（n = 7/20）、65％（n = 13/20）和40％（n = 8/20）。 |
| ● | 100% 接受單劑量1.5 mg/kg治療的ColdU患者（9例中的9例）取得了完全的緩解，其中包括4名奧馬珠單抗難治性疾病的患者。在12周的觀察期內，完全緩解的平均持續時間為51天以上（7周以上）。巴佐沃利單抗給藥後，所有患者均出現了良好的控制疾病（UCT>12），9例患者中有7例實現完全控制（UCT=16）。 |
| ● | 在 56% 的膽鹼能性蕁麻疹患者中，以3 mg/kg的單劑量治療（n=9例中的5例）獲得了完全的緩解。大多數反應持續到第12周。分別有63％（5/8）的患者在第8週報告了控制良好的疾病（UCT≥12），在第12週報告了50％（4/8）的患者。 |
| ● | 根據皮膚科生活質量指數（DLQI）的評估，患者還報告了生活質量的改善，該指數調查了患者對症狀和感受、日常活動、休閒、工作和學校表現、人際關係和治療的看法。 |
| ● | 單劑量的barzolvolimab導致胰蛋白酶和皮膚肥大細胞明顯降低。動力學與激發測試和臨牀活性的改善相關，這與肥大細胞在ColdU和SD發病機制中的核心作用一致。這證實了血清胰蛋白酶水平是一種強大的藥效學生物標誌物，可用於評估誘發性蕁麻疹以及可能涉及肥大細胞驅動的其他疾病的肥大細胞負擔和臨牀活性。 |
| ● | Barzolvolimab在所有隊列中都具有良好的耐受性。在3 mg/kg ColdU和SD隊列中，大多數不良事件是輕微的，最常見的（≥3名患者）是頭髮顏色變化（76％；n=16/21）、輸液反應（43％；n=9/21）、味覺變化（38％；n=8/21）、鼻咽炎（24％；n=5/21），不適（24％；n=5/21），和頭痛（19％；n=4/21）。頭髮顏色變化（通常是頭髮顏色變亮的小區域）和味覺障礙（通常是品嚐鹽或鮮味能力的部分變化）與抑制其他細胞類型的 KIT 信號傳導一致，隨着時間的推移，隨訪期間會完全消失。一名有暈厥史的患者在輸液期間失去知覺。患者很快康復。重要的是，在該患者中未觀察到通過血清胰蛋白酶監測測得的肥大細胞激活的證據。在1.5 mg/kg ColdU隊列和3.0 mg/kg膽鹼能隊列中，患者對巴佐沃利單抗的耐受性普遍良好，其安全性與先前報告的類似。在1b期誘發性蕁麻疹研究中，平均血液學參數通常保持在正常範圍內，這是一項重要發現 |
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目錄
| 試劑盒抑制劑。一些患者的血紅蛋白和白細胞參數出現輕度、短暫和無症狀的下降。 |
| ● | 長期隨訪數據是從感冒性蕁麻疹和有症狀皮膚造影的3.0 mg/kg隊列中收集的。14名患者同意了可選評估（6名感冒，8名有症狀的皮膚造影）；根據第12周的激發性測試的評估，14名患者中有10名仍完全控制了自己的疾病。數據是在第12周至第36周之後的一個或多個時間點收集的。大多數患者在12至36周內出現症狀恢復和/或蕁麻疹控制失控。值得注意的是，兩名患者在給藥36周時仍呈挑釁陰性，四名患者在給藥36周後疾病得到良好控制（UCT≥12）。血清胰蛋白酶表現出與臨牀症狀相似的恢復速度，而皮膚肥大細胞的恢復速度較慢。按SCF水平估計，組織試劑盒信號傳導在給藥後迅速受到抑制，並在給藥約18周後完全重新激活。在隨訪期間，胰蛋白酶水平恢復到預處理水平，同時肥大細胞繼續恢復。研究期間發現的藥物相關不良事件均已解決。 |
這項研究的數據已在《過敏》（2022年11月）和多個醫學會議上進行了報道，包括12月的GA²LEN全球蕁麻疹論壇（GUF）和2022年6月的歐洲過敏與臨牀免疫學學會（EAACI）年會。
2022年7月，我們宣佈，在一項針對儘管接受抗組胺治療但仍有症狀的CindU患者的2期研究中，第一位患者已給藥；2024年4月，我們宣佈入組已完成。該研究正在大約12個國家的約85個地點進行。這項隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組2期研究正在評估barzolvolimab多劑量方案對cindU患者的療效和安全性，以確定最佳給藥策略。2組196名患者（按cinDu亞型區分），包括97名冷蕁麻疹患者和99名有症狀的皮膚造影患者，按照 1:1:1 的比例隨機分配接受亞型每4周皮膚注射150毫克的巴佐沃利單抗，每8周注射300毫克，或者在20周的治療階段進行安慰劑。然後，患者再進入24周的隨訪階段。此外，該研究還包括讓在治療階段後出現症狀的患者，包括服用安慰劑的患者，可以選擇參加開放標籤延期，所有患者每8周接受300毫克的barzolvolimab。該研究的主要終點是第12周（使用TempTest（R）和FricTest（R））刺激試驗陰性的患者百分比。次要終點包括安全性和其他臨牀活動評估，包括CTT（臨界温度閾值）、CFT（臨界摩擦閾值）和WI-NRS（最差瘙癢數字評級量表）。這項研究的數據預計將在2024年下半年公佈。
結節性瘙癢 (PN)
我們已將巴佐沃利單抗的臨牀開發擴展到結節性瘙癢（PN）。PN 是一種慢性皮膚病，其特徵是皮膚上出現堅硬、劇烈發癢（瘙癢）的結節。肥大細胞通過與感覺神經元和其他免疫細胞的相互作用在放大慢性瘙癢和神經炎症方面發揮重要作用，這兩者都是PN的標誌。目前只有一種經美國食品藥品管理局批准的PN療法，這是一個需求尚未得到滿足的領域。業內消息人士估計，美國大約有15.4萬名PN患者在過去12個月內接受了治療，其中約有75,000人符合生物學資格。
我們已經完成了一項針對PN的1b期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的靜脈注射研究。該研究的數據，包括24周的隨訪，已在2023年11月舉行的第十二屆世界瘙癢大會（WCI）上公佈。24名中度至重度PN的成年人（可評估：n=23 安全性；n=22 療效）被隨機分為三個組別：（1）barzolvolimab 3.0 mg/kg（n = 9）、barzolvolimab 1.5 mg/kg（n=7）和安慰劑 (n=8)。該研究的主要終點是安全性；關鍵次要終點包括與最差瘙癢數字評級量表（WI-NRS）和研究者全球評估（IGA）基線相比的變化。臨牀活動評估的主要時間為8周；對患者進行安全性和有效性終點隨訪至24周。研究患者通常患有中度至重度疾病，WI-NRS所有組的平均基準分數為8.6，IGA的平均基線分數為3.3。
3.0 mg/kg 的單次靜脈注射劑量 barzolvolimab 可快速持久地減少中度至重度 PN 患者的瘙癢和皮膚病變癒合，並且巴佐沃利單抗的耐受性總體良好。
| ● | 在第8周，單劑量3.0或1.5 mg/kg barzolvolimab組的WI-NRS下降≥4個百分點的患者比例分別為57％和43％，安慰劑組的患者比例為25％；這種反應水平通常持續到 |
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目錄
| 第 16 周。在3.0 mg/kg組中，WI-NRS的降低率早在第一週就下降了≥4個百分點，在第六週達到71％的患者的最高水平，這與1.5 mg/kg的barzolvolimab和安慰劑組不同。 |
WI-NRS 降低 ≥4 分的受試者百分比 | |||||||||||||||||
劑量 |
| 第 1 周 |
| 第 2 周 |
| 第 3 周 |
| 第 4 周 |
| 第 5 周 |
| 第 6 周 |
| 第 7 周 |
| 第 8 周 | |
1.5 毫克/千克 | 0 | 14 | 29 | 14 | 29 | 29 | 29 | 43 | |||||||||
3.0 毫克/千克 | 14 | 29 | 29 | 29 | 57 | 71 | 57 | 57 | |||||||||
安慰劑 | 0 | 0 | 13 | 13 | 25 | 38 | 38 | 25 | |||||||||
| ● | 根據IGA的數據，在第8周，29％的患者在單劑量barzolvolimab 3.0 mg/kg後獲得了透明或幾乎透明的皮膚。這種效果早在第二週（第一次就診）就出現了，一直持續到第12/16周。根據IGA的數據，截至第8周，在1.5 mg/kg的barzolvolimab或安慰劑下治療的患者沒有獲得透明或幾乎透明的皮膚。在第8周至第24周的時間點，在1.5 mg/kg組中又有2名患者在3.0 mg/kg組中另外2名患者以及服用安慰劑的1名患者的IGA 0/1。 |
IGA 0/1 的受試者百分比 | |||||||||
劑量 |
| 基線 |
| 第 2 周 |
| 第 4 周 |
| 第 8 周 | |
1.5 毫克/千克 | 0 | 0 | 0 | 0 | |||||
3.0 毫克/千克 | 0 | 14 | 14 | 29 | |||||
安慰劑 | 0 | 0 | 0 | 0 | |||||
| ● | 臨牀活性與血清胰蛋白酶的顯著降低有關。在3.0 mg/kg劑量下，胰蛋白酶被嚴重降低到或低於定量水平，並且這種還原水平至少維持了8周。在 1.5 mg/kg 組中觀察到胰蛋白酶降低，但程度較小。 |
| ● | 不良事件的強度通常為輕度至中度，被認為與治療無關。在3.0 mg/kg劑量組的最初8周觀察期內，一名患有多種合併症的複雜患者發生了過敏反應；該事件完全消退，沒有後遺症。通常，在24周隨訪期內出現的不良反應與PN人羣中常見的合併症一致。 |
2024 年 4 月，我們啟動了 PN 的 2 期皮下研究。這項隨機、雙盲、安慰劑對照的平行小組研究正在評估大約120名對處方外用藥物反應不足、或醫學上不建議外用藥物（例如安全問題）的中度至重度 PN 患者中與安慰劑相比的 2 劑量水平的巴佐沃利單抗的療效和安全性。患者按照 1:1:1 的比例隨機分配在初始負荷劑量為450 mg Q4W後接受150 mg Q4W的barzolvolimab注射，在初始負荷劑量為450mg後接受300mg Q4W的注射，或者在24周的治療階段接受安慰劑。然後，參與者進入沒有研究治療的隨訪階段，持續16周至第40周。這項研究的主要目的是評估與安慰劑相比，barzolvolimab對瘙癢反應的臨牀影響，根據數字評級量表（WI-NRS），最差瘙癢強度改善≥4個百分點的參與者的比例來衡量。次要目標包括但不限於從基線開始對比不同時間點的瘙癢反應的額外衡量標準、由研究者全球評估（IGA）測得的皮膚病變評估、生活質量結果和安全性。該研究將包括美國在內的全球約50個臨牀試驗中心。
嗜酸性食管炎 (EoE)
2023 年 7 月，我們宣佈，在嗜酸性食管炎 (EoE) 的 2 期研究中，第一位患者已服藥。EoE 是最常見的嗜酸性胃腸道疾病類型，是一種以嗜酸性粒細胞浸潤為特徵的食道慢性炎性疾病。這種慢性炎症可能導致吞嚥困難、胸痛、嘔吐和食道食物堵塞，這是一種醫療緊急情況。多項研究表明，肥大細胞可能是該疾病的重要驅動因素，表明在EoE活檢中，肥大細胞的數量和激活狀態會大大增加，肥大細胞的特徵與炎症、纖維化、疼痛和疾病嚴重程度的標誌物相關。目前，只有一種經美國食品藥品管理局批准的EoE療法，這是一個有大量未滿足需求的領域。業內消息人士估計，美國約有16萬名EoE患者在過去12個月內接受了治療，其中約有48,000人符合生物學資格。鑑於缺乏有效的EoE療法以及barzolvolimab作為肥大細胞消耗劑的潛力，我們認為EoE是未來研究的重要指標。
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目錄
這項隨機、雙盲、安慰劑對照的平行組2期研究正在評估皮下barzolvolimab對活性EoE患者的療效和安全性。為了優化這種難以治療的適應症的潛在療效信號，我們最近修改了方案，每4周而不是8周給藥300 mg。總共將招收大約75名患者。在修訂後的方案中，將按照 1:1 的比例隨機分配患者每4周接受一次300 mg的barzolvolimab皮下注射，或者在為期16周的安慰劑對照治療階段接受安慰劑。然後，患者進入為期12周的積極治療階段，所有患者將每4周接受300毫克的barzolvolimab。然後，患者再進入16周的隨訪階段。根據食管上皮內肥大細胞數量峯值的評估，該研究的主要終點是減少肥大細胞的食道上皮內浸潤。次要終點包括減輕吞嚥困難症狀和嗜酸性粒細胞食道上皮內浸潤和安全性。該研究包括來自包括美國在內的8個國家的約60個臨牀試驗中心。註冊正在進行中。
Barzolvolimab 的其他開發活動
2023年，我們完成了向首席營銷官移交當前的barzolvolimab製造工藝，併成功擴大了藥物製造流程，生產了更大批量的cGMP，以支持後期試驗併為潛在的商業化做準備。為支持 3 期試驗，製成 1 mL 預充注射器的藥品生產已經完成。我們正在擴大我們的藥品生產規模。我們認為，可以擴大barzolvolimab的規模，以允許商業批量生產藥品。
2022年2月，我們在完成針對非人類靈長類動物的為期六個月的慢性毒理學研究的生命中劑量部分後報告了中期數據。給藥完成後唯一的臨牀不利發現是對精子發生的深遠影響，這是一種預期的、眾所周知的KIT抑制作用。作為毒理學研究的標準部分，在恢復期內繼續觀察每組中的一些動物，以瞭解任何不良發現的可逆性。由於給藥結束時巴佐沃利單抗的濃度非常高，恢復期約為一年。正如我們所預料的那樣，與先前關於KIT阻斷抗體的發現一致，我們高興地在2022年12月報告，根據精子數量和活力的測量，在此恢復期間，所有雄性動物的精子發生完全恢復。最終的組織學分析和研究報告於2023年初完成，與先前報告的結果一致。這些發現令我們感到鼓舞，並相信這些數據有力地支持了barzolvolimab的持續開發。
雙特異性平臺
我們的下一代雙特異性抗體平臺正在支持擴大我們的產品線，為炎症性疾病和腫瘤學的更多候選藥物提供支持。我們正在根據新科學及其兼容性來選擇靶標，以用於雙特異性抗體形式，與我們現有的抗體項目相容。開發的重點是控制炎症性疾病或腫瘤免疫的新興重要途徑。
CDX-585
CDX-585 結合了我們專有的高活性 PD-1 阻斷和抗 ILT4 阻斷，分別克服 T 細胞和骨髓細胞中的免疫抑制信號。ILT4正在成為骨髓細胞的重要免疫檢查點，被認為有助於增強對PD-1阻斷的耐藥性。已知PD-1和ILT4與其配體的相互作用會傳遞免疫抑制信號，從而減弱抗腫瘤免疫反應。CDX-585 背後的概念是同時抑制 T 細胞和骨髓抑制信號，以增強兩種細胞類型的抗腫瘤活性，並有可能克服 PD-1 耐藥性。在臨牀前研究中，與批准的 PD-1 抗體 nivolumab 相比，CDX-585 被證明是一種有效的 PD-1 信號傳導抑制劑。此外，CDX-585 激活並促進了人巨噬細胞和樹突狀細胞培養物中的強烈炎症表型。CDX-585 的這些活性共同增強了混合淋巴細胞反應測定中的反應，高於對親本單抗或 PD-1 和 ILT4 單克抗體組合所觀察到的反應。這個 在活體中黑色素瘤人源化小鼠模型也證明瞭 CDX-585 的功效。CDX-585 已成功完成藥品生產和臨牀試驗支持研究，以支持臨牀開發。CDX-585 最初將開發用於實體瘤的治療，可以是單一療法，也可以與其他腫瘤治療聯合使用。
2023 年 5 月下旬，我們宣佈，在 CDX-585 的 1 期研究中，第一位患者已服藥。這項針對 CDX-585 的開放標籤、多中心、靜脈注射研究正在對在標準護理治療期間或之後進展的晚期或轉移性實體瘤患者進行評估。該研究的劑量遞增階段（n=~30 名患者）旨在確定最大耐受劑量（MTD），並選擇 CDX-585 劑量以供未來在腫瘤特異性擴張隊列中進行評估。在第一個
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階段，增加劑量的 CDX-585 將每 2 周靜脈注射（0.03 mg/kg 至 10.0 mg/kg），直至確診疾病進展、不耐受，或最長 2 年。在第二階段，潛在的擴展隊列將評估 CDX-585 在特定腫瘤類型中的選定劑量水平的安全性、耐受性和生物學效應，包括抗腫瘤活性。註冊正在進行中。
關鍵會計政策和估計
有關新通過和近期會計公告的信息，請參閲本10-Q表季度報告中其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表附註2。另請參閲截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的財務報表附註2，以討論我們的關鍵會計政策和估算。這些重要的會計政策或估計沒有實質性變化。我們認為，我們最重要的會計政策包括或有對價、收入確認、無形和長期資產、研發費用和股票薪酬支出的會計。
操作結果
截至2024年3月31日的三個月，與截至2023年3月31日的三個月相比
三個月已結束 | 增加/ | 增加/ |
| |||||||||
3月31日 | （減少） | （減少） |
| |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千計） | |||||||||||
收入： | ||||||||||||
產品開發和許可協議 | $ | 2 |
| $ | — | $ | 2 | 不適用 | ||||
合同和補助金 |
| 154 |
|
| 967 |
| (813) | (84) | % | |||
總收入 | $ | 156 |
| $ | 967 | $ | (811) | (84) | % | |||
運營費用： |
|
|
|
|
| |||||||
研究和開發 |
| 31,661 |
|
| 26,798 |
| 4,863 | 18 | % | |||
一般和行政 |
| 9,103 |
|
| 6,640 |
| 2,463 | 37 | % | |||
運營費用總額 |
| 40,764 |
|
| 33,438 |
| 7,326 | 22 | % | |||
營業虧損 |
| (40,608) |
| (32,471) |
| 8,137 | 25 | % | ||||
投資和其他收入，淨額 |
| 7,800 |
|
| 3,110 |
| 4,690 | 151 | % | |||
淨虧損 | $ | (32,808) | $ | (29,361) | $ | 3,447 | 12 | % | ||||
淨虧損
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月淨虧損增加了340萬美元，這主要是由於研發以及一般和管理費用的增加，但部分被投資和其他收入的淨增長所抵消。
收入
截至2024年3月31日的三個月，產品開發和許可協議的收入與截至2023年3月31日的三個月相對一致。與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月，合同和補助金收入減少了80萬美元，這主要是由於我們與洛克菲勒大學簽訂的合同製造和研發協議的收入減少。我們預計，未來十二個月收入將增加，這主要是由於根據我們與洛克菲勒大學簽訂的合同製造和研發協議預計將提供的服務增加。
研發費用
研發費用主要包括（i）人員費用，（ii）與我們的技術開發相關的實驗室供應費用，（iii）設施費用以及（iv）與我們的候選藥物相關的產品開發費用，如下所示：
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目錄
三個月已結束 | 增加/ |
| ||||||||||
3月31日 | （減少） |
| ||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| $ |
| % |
| ||||
| （以千計） | |||||||||||
人事 | $ | 11,440 | $ | 9,024 | $ | 2,416 | 27 | % | ||||
實驗室用品 |
| 1,308 |
| 1,408 |
| (100) | (7) | % | ||||
設施 |
| 1,286 |
| 1,209 |
| 77 | 6 | % | ||||
產品開發 |
| 15,525 |
| 13,295 |
| 2,230 | 17 | % | ||||
人事支出主要包括工資、福利、股票薪酬和工資税。與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月中，人事支出增加了240萬美元，這主要是由於股票薪酬支出增加和員工人數增加。我們預計，由於增加員工以支持barzolvolimab的擴大開發，未來十二個月的人員支出將增加。
實驗室用品費用包括實驗室材料和用品、服務以及在開發我們的技術時產生的其他相關費用。截至2024年3月31日的三個月，實驗室供應費用與截至2023年3月31日的三個月相對一致。我們預計，在未來十二個月中，實驗室用品支出將保持相對穩定，儘管季度可能會出現波動。
設施費用包括折舊、攤銷、水電費、租金、維護和其他相關費用。截至2024年3月31日的三個月的設施支出與截至2023年3月31日的三個月相對一致。我們預計，在未來十二個月中，設施支出將保持相對穩定，儘管季度可能會出現波動。
產品開發費用包括臨牀研究人員場地費、外部試驗監測成本、數據積累成本、合同研究和外部臨牀藥物產品製造。與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月，產品開發費用增加了220萬美元，這主要是由於巴佐沃利單抗臨牀試驗支出的增加，但巴佐沃利單抗合同製造費用的減少部分抵消了這一增加。我們預計，由於barzolvolimab的開發範圍擴大，未來十二個月的產品開發費用將增加，儘管每個季度可能會出現波動。
一般和管理費用
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月中，一般和管理費用增加了250萬美元，這主要是由於股票薪酬和巴佐沃利單抗商業規劃費用增加。我們預計，由於barzolvolimab的開發範圍擴大和商業規劃工作的增加，未來十二個月的一般和管理費用將增加，儘管每個季度可能會出現波動。
投資和其他收入，淨額
與截至2023年3月31日的三個月相比，截至2024年3月31日的三個月淨投資和其他收入增加了470萬美元，這主要是由於我們2023年11月和2024年3月承銷的公開募股導致現金水平增加。我們預計，在未來十二個月中，投資和其他收入將保持相對穩定，儘管季度可能會出現波動。
流動性和資本資源
我們的現金等價物是高度流動的投資，在購買之日到期日為三個月或更短，主要包括對商業銀行和金融機構的貨幣市場共同基金的投資。我們在金融機構保持的現金餘額超過保險限額。我們預計此類現金餘額不會有任何損失。我們將多餘的現金餘額投資於有價證券，包括市政債券證券、美國政府機構證券和符合我們投資政策中規定的高信貸質量標準的高等級公司債券。我們的投資政策旨在管理這些資產，以實現我們保留本金和保持充足流動性的目標。
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目錄
我們的現金流用於運營主要包括員工的工資和工資；我們的辦公室、實驗室和製造工廠的設施和設施相關成本；與臨牀前研究、臨牀研究、合同製造、實驗室用品和服務相關的費用；以及諮詢、法律和其他專業費用。我們預計，隨着我們推進當前候選藥物的臨牀試驗過程並開發更多候選藥物，我們的運營現金流將繼續集中在這些領域。迄今為止，運營現金流的主要來源是從我們的合作伙伴和政府實體收到的款項以及為我們提供的合同製造和研發服務而收到的付款。任何新的合同製造和研發協議、合作協議、政府合同或補助金以及這些協議、合同或補助金下的任何付款的時間都不容易預測，而且每個季度之間可能有很大差異。
截至2024年3月31日，我們的主要流動性來源包括現金、現金等價物和8.238億美元的有價證券。在截至2024年3月31日的三個月中，我們經常出現虧損，虧損3,280萬美元。截至2024年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金為4,060萬美元。我們認為，截至2024年3月31日，現金、現金等價物和有價證券足以滿足預計的營運資金需求，併為2027年之前的當前計劃運營提供資金。如果我們實現了與該付款相關的里程碑，如果我們選擇使用SRS以現金支付和解協議規定的未來里程碑，則可能會受到影響。
在接下來的十二個月中，我們可能會採取進一步措施籌集額外資金以滿足我們的長期流動性需求，包括但不限於以下一項或多項：向現有或新的合作伙伴發放候選藥物許可、可能的業務合併、發行債務，或通過私募或公開發行發行普通股或其他證券。儘管我們過去成功地籌集了資金，但無法保證會以可接受的條件提供額外融資，而且隨着現有資源的使用，我們在籌資工作中的談判地位可能會惡化。也無法保證我們能夠建立進一步的合作關係。額外的股權融資可能會稀釋我們的股東；債務融資（如果有）可能涉及大量的現金支付義務和契約，限制了我們的企業運營能力；許可或戰略合作可能會產生特許權使用費或其他條款，從而降低我們在開發產品的經濟潛力。如果我們實現了與SRS簽訂的和解協議中與SRS相關的里程碑，我們能否繼續為計劃運營提供資金，還取決於根據與SRS簽訂的和解協議中未來里程碑的付款時間和方式。我們可能會決定以現金、普通股或其組合支付這筆里程碑式的款項。如果我們無法籌集滿足長期流動性需求所需的資金，我們可能不得不推遲或停止一項或多項計劃的開發，終止或推遲正在進行或預期的臨牀試驗，比預期提前發放項目，以大幅折扣或其他不利條件（如果有的話）籌集資金，或出售全部或部分業務。
運營活動
截至2024年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為4,060萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為2,860萬美元。用於經營活動的淨現金的增加主要是由於研發以及一般和管理費用的增加，但由於現金水平的增加，投資收益的增加被部分抵消。我們預計，由於barzolvolimab的擴大開發，未來十二個月中用於經營活動的現金將增加。
我們在研發領域已經產生並將繼續承擔鉅額成本，包括臨牀前和臨牀試驗，以及候選藥物開發過程中的臨牀藥物產品製造。我們計劃花費大量資金，在臨牀試驗過程中推進我們目前的候選藥物，並開發其他候選藥物。隨着我們的候選藥物在臨牀試驗過程中的進展，根據我們未來可能達成的現有安排和安排，我們可能有義務支付重要的里程碑款項。
投資活動
截至2024年3月31日的三個月，用於投資活動的淨現金為3.152億美元，而截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為5,260萬美元。用於投資活動的淨現金的增加主要是由於截至2024年3月31日的三個月，有價證券的淨購買量為3.149億美元，而截至2023年3月31日的三個月，有價證券的淨銷售額和到期日為5,320萬美元。
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目錄
融資活動
截至2024年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為4.361億美元，而截至2023年3月31日的三個月為70萬美元。融資活動提供的淨現金增加主要是由於股票發行淨收益的增加。
2024年3月，我們在承銷公開發行中發行了979.8萬股普通股，扣除承保費和發行費用後，淨收益為4.323億美元。
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目錄
第 3 項。有關市場風險的定量和定性披露
作為投資組合的一部分，我們擁有對市場風險敏感的金融工具。我們的投資組合用於保護我們的資本，直到將其用於為運營提供資金，包括我們的研發活動。這些市場風險敏感工具均不用於交易目的。我們主要將現金投資於貨幣市場共同基金。這些投資每季度進行一次評估，以確定投資組合的公允價值。我們會不時將多餘的現金餘額投資於有價證券，包括市政債券證券、美國政府機構證券和符合我們投資政策中規定的高信貸質量標準的高等級公司債券。我們的投資政策旨在管理這些資產，以實現我們保留本金和保持充足流動性的目標。由於這些投資的短期性質，我們認為我們不會因市場風險而面臨重大風險。利率可能的變化對我們的財務狀況和經營業績的影響並不大。
我們不使用衍生金融工具。由於這些工具的短期到期，截至2024年3月31日，現金和現金等價物、應收賬款和應付賬款的合併資產負債表中反映的賬面金額接近公允價值。
第 4 項控制和程序
評估披露控制和程序。
截至2024年3月31日，我們在首席執行官兼首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序（定義見經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據該評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2024年3月31日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。我們的披露控制和程序旨在合理地保證我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息將在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告，並酌情收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
財務報告內部控制的變化。
在截至2024年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
第二部分 — 其他信息
第 1A 項。風險因素
除了本報告中列出的其他信息外，您還應仔細考慮第一部分 “第 1A 項” 中討論的因素。截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告中的 “風險因素”，這可能會對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響。我們在10-K表年度報告中描述的風險可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況和/或經營業績產生重大不利影響。
我們此前在2024年2月26日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中披露的風險因素沒有重大變化。
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目錄
第 5 項。其他信息
在本10-Q表季度報告所涉期間，公司沒有董事或高級管理人員
第 6 項。展品
作為本10-Q表季度報告的一部分提交的證物列於隨附的證物索引中，並以引用方式納入此處。
展覽索引
展覽 沒有。 |
| 描述 |
*31.1 | 總裁兼首席執行官認證 | |
*31.2 | 高級副總裁兼首席財務官認證 | |
**32.1 | 第 1350 節認證 | |
*101.INS | 直列式 XBRL 實例 文檔 — 實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。 | |
*101.SCH | 內聯XBRL 分類擴展架構文檔。 | |
*101.CAL | 內聯XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。 | |
*101.DEF | 內聯XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。 | |
*101.LAB | 內聯XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。 | |
*101.PRE | 內聯XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。 | |
104 | 封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息）。 |
* | 隨函提交。 |
** | 隨函提供。 |
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目錄
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
| CELLDEX 療法有限公司 |
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| 來自： |
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| /s/ 安東尼·馬魯奇 |
日期：2024 年 5 月 6 日 | 安東尼·S·馬魯奇 |
| 總裁兼首席執行官 |
| （首席執行官） |
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| /s/ 山姆·馬丁 |
日期：2024 年 5 月 6 日 | 山姆·馬丁 |
| 高級副總裁兼首席財務官 |
| （首席財務和會計官） |
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