附錄 99.1
Rocket Pharmicals公佈2024年第一季度財務業績並重點介紹近期進展
針對範可尼貧血的高級 RP-L102 進入監管審查；EMA 接受 MAA 進行審查，BLA 預計將於 2024 年上半年提交
繼續準備從KRESLADI開始推出輕型車產品組合™（marnetegragene autotemcel）用於嚴重 LAD-I；PDUFA 的日期為 2024 年 6 月
30 日
任命 Aaron Ondrey 為首席財務官，在商業階段財務管理、戰略
規劃和資本配置方面擁有豐富的領導經驗
現金、現金等價物和投資約3.303億美元；預計運營將持續到2026年
新澤西州克蘭伯裏— 2024年5月6日——火箭製藥公司（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家全面整合的後期生物技術公司，正在推進針對需求量大的罕見疾病的可持續基因療法管道，該公司今天公佈了截至2024年3月31日的季度財務和近期經營業績。
“火箭在2024年有了一個良好的開端。火箭製藥首席執行官
醫學博士高拉夫·沙阿説，本季度我們的所有臨牀項目都取得了有意義的進展，最值得注意的是 EMA 對
RP-L102 治療範可尼貧血的審查、KRESLADI 可能獲準用於重度 LAD-I 的商業準備工作，以及正在進行的 2 期 RP-A501 治療達農病的關鍵研究和 PKP2-ACM 的 1 期研究。。RP-A601“在本季度取得的進展基礎上，我們將繼續專注於治療選擇有限的罕見和毀滅性疾病患者的執行力。”
最近的管道和運營更新
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進入關鍵監管里程碑的晚期範可尼貧血（FA）計劃。
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4月，Rocket宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）接受了用於治療脂肪的 RP-L102 的上市許可申請（MAA）。MAA 的接受是基於
此前披露的全球 RP-L102 1/2 期臨牀試驗的陽性數據。
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該公司仍有望在2024年上半年向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交生物製劑許可申請（BLA）。
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KRESLADI™有望在 2024 年 6 月 30 日的 PDUFA 日期之前完成。
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Rocket繼續加大支持活動，以支持其慢病毒（LV）載體產品組合的推出，首先是KRESLADI™用於嚴重的白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）。
合格治療中心的啟動、疾病教育、付款人蔘與和現場團隊建設都在進行中。
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增強了公司領導層的財務、投資者關係和企業傳播專業知識，以支持向商業階段的發展。
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火箭任命亞倫·昂德里為首席財務官（CFO）。Ondrey 先生在領導商業階段的財務管理、戰略規劃和資本
分配方面擁有 20 多年的經驗。昂德里先生曾在Mirati Therapeutics擔任首席財務官，曾在Arena Pharmicals、Alexion Pharmicals和Regeneron Pharmicals擔任過多個高級財務領導職務。
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此外，梅格·道奇被任命為副總裁，負責投資者關係和企業傳播。道奇女士在吸引生物技術和金融領域的投資者、媒體和其他
社區的利益相關者方面經驗豐富。在加入Rocket之前，道奇女士曾在Krystal Biotech擔任投資者關係和企業傳播主管。
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慶祝一年一度的罕見病日開展多方面的宣傳活動。
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2024 年 2 月 29 日，Rocket 舉辦了年度罕見病日表彰計劃，主題是 “為稀有疾病採取行動”。數百名與會者聚集在自由科學
中心，通過虛擬方式聆聽來自社區的勵志故事。Rocket 還繼續與全球合作伙伴合作，開展 “為稀有疾病日點亮” 計劃，以罕見疾病日的顏色點亮建築物和地標，包括
帝國大廈。
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Rocket仍然堅定地致力於通過以患者為中心的活動、教育和科學進步來支持罕見病社區，為需求未得到滿足的患者提供潛在的治療方法。
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其針對罕見和毀滅性疾病的基因療法產品線在2024年的里程碑已步入正軌。
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Rocket繼續推進其腺相關病毒（AAV）心血管產品組合中的三個已披露項目，包括：
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RP-A501 治療達農病的 2 期關鍵研究，
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RP-A601 用於 PKP2 心律失常源性心肌病 (ACM) 的 1 期研究，以及
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BAG3 相關擴張型心肌病 (DCM) 的 IND 支持研究
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在其後期的 LV 產品組合中，Rocket 正努力啟動 RP-L301 治療丙酮酸激酶缺乏症 (PKD) 的 2 期關鍵研究。
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來自 Rocket 左心室血液學產品組合的數據將在美國基因和
細胞療法學會 (ASGCT) 上公佈 27第四年度會議。
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Rocket LV 血液學項目的最新數據將在ASGCT 27上以口頭陳述的形式重點介紹第四年會將於 2024 年 5 月 7-11 日在馬裏蘭州巴爾的摩舉行
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增量更新包括長期數據，這些數據表明 Rocket 針對重度 LAD-I 的 KRESLADI™ 和 FA 的 RP-L102 的第 1/2 期關鍵研究的安全性和有效性，以及針對 RP-L301 治療 PKD 的 1 期研究。
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口頭陳述的詳情如下：
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標題：嚴重丙酮酸激酶缺乏成人
和兒科患者的基因療法：RP-L301 全球研究結果
會議：臨牀試驗
聚焦研討會
主持人：朱利安·塞維利亞，
醫學博士，尼諾耶穌大學兒童醫院血液學和血液療法、兒科血液學和腫瘤學臨牀研究員
演講日期和時間：星期三，
，2024 年 5 月 8 日，美國東部時間上午 8:00 — 上午 8:15
地點：1 號宴會廳
演示文稿編號：4
標題：慢病毒介導的
基因療法（RP-L102）治療範可尼貧血 [A 組]在缺乏條件的情況下與多克隆整合模式有關
會議：細胞療法和
基於細胞的基因療法試驗
演講者：Agnieszka
Czechowicz，醫學博士，博士權威與治療醫學中心、兒科系、血液學/腫瘤學、幹細胞移植和再生醫學
、斯坦福大學醫學院露西爾·帕卡德兒童醫院
演講日期和時間：2024 年 5 月 10 日，星期五，
，美國東部時間下午 2:45 — 下午 3:00
地點：1 號宴會廳
演示文稿編號：245
標題：Autologus Ex-Vivo 慢病毒基因療法適用於嚴重白細胞粘附缺陷的兒科患者，可提供持續的療效和良好的安全性
會議：細胞療法和
基於細胞的基因療法試驗
主持人：Donald B. Kohn，
醫學博士，微生物學、免疫學和分子遺傳學（MIMG）、兒科和分子與醫學藥理學傑出教授；加州大學洛杉磯分校人類基因和細胞療法項目主任，加州大學洛杉磯分校人類基因和細胞療法項目主任
演講日期和時間：美國東部時間 2024 年 5 月 10 日星期五，
下午 3:00 — 下午 3:00 — 3:15
地點：1 號宴會廳
演示文稿編號：246
即將舉行的投資者會議
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2024 年美國銀行全球醫療保健會議：2024 年 5 月 16 日
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第一季度財務業績
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現金狀況。截至
2024年3月31日，現金、現金等價物和投資為3.303億美元。
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研發費用。截至2024年3月31日的三個月，研發費用為4,520萬美元，而截至2023年3月31日的三個月，研發費用為4,640萬美元。研發費用的減少主要是由推動的製造和開發成本以及直接材料減少了580萬美元。由於研發人員增加，薪酬和福利費用增加140萬美元，專業費用增加110萬美元，實驗室用品增加90萬美元，非現金股票薪酬支出80萬美元，臨牀試驗成本增加60萬美元，臨牀試驗成本增加60萬美元，部分抵消了減少的減少。
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併購費用。截至2024年3月31日的三個月，一般和管理費用為2,210萬美元，而截至2023年3月31日的三個月為1,580萬美元。併購費用的增加主要是由商業準備費用的增加所推動的，
包括330萬美元的商業戰略、醫療事務、市場開發和定價分析、150萬美元的法律費用和50萬美元的非現金股票薪酬支出。
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淨虧損。截至2024年3月31日的三個月，淨虧損為6,210萬美元，合每股虧損0.66美元
（基本和攤薄後），而截至2023年3月31日的三個月淨虧損為5,830萬美元，合0.73美元（基本和攤薄後）。
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已發行股份。截至2024年3月31日，已發行90,646,590股普通股
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財務指導
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現金狀況。截至2024年3月31日，Rocket的現金、現金等價物和投資為3.303億美元。Rocket預計，這些資源將足以為其2026年的運營提供資金，包括在該公司位於新澤西州克蘭伯裏的研發和製造工廠生產AAV cGMP批次，以及
繼續開發其六個臨牀和/或臨牀前項目。
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關於火箭製藥公司
Rocket Pharmaceuticals, Inc.（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家完全整合的後期生物技術公司，正在推進可持續的研究性遺傳
療法，旨在糾正複雜和罕見疾病的根本原因。Rocket 創新的多平臺方法使我們能夠為每種適應症設計最佳的基因療法，創造潛在的變革性選擇，使
患有毀滅性罕見疾病的人能夠長壽而充實地生活。
Rocket 基於慢病毒（LV）載體的血液學產品組合包括針對範可尼貧血（FA）（一種難以治療的遺傳性疾病，可導致
骨髓衰竭（BMF）和潛在癌症的後期項目、白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）（一種導致復發和危及生命的感染，經常致命）的後期項目，以及丙酮酸激酶缺乏症（PKD）），
一種單基因紅細胞疾病，導致紅細胞破壞加劇和輕度至危及生命的貧血。
Rocket 基於腺相關病毒 (AAV) 載體的心血管產品組合包括一項針對達農病的後期項目、一種導致心臟增厚的毀滅性心力衰竭疾病
、PKP2-心律失常源性心肌病 (ACM) 臨牀試驗的早期項目、一種導致心室心律失常和心臟性猝死的危及生命的心力衰竭疾病，以及一項針對bag3-的臨牀前項目相關性擴張型心肌病 (DCM)，一種心力衰竭疾病，
會導致心室腫大。
有關 Rocket 的更多信息，請訪問 www.rocketpharma.com 並在 LinkedIn、YouTube 和 X 上關注我們。
關於前瞻性陳述的火箭警示聲明
本新聞稿包含有關Rocket未來預期、計劃和前景的前瞻性陳述，這些陳述涉及風險和不確定性，以及假設，如果
它們沒有實現或被證明不正確，可能會導致我們的結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。我們根據1995年
《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。本新聞稿中除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。您不應依賴這些
前瞻性陳述，這些陳述通常包含 “相信”、“期望”、“預期”、“打算”、“計劃”、“將給出”、“估計”、“尋求”、“將”、“可能”、“建議” 或類似條款、此類術語的變體或這些
術語的否定之類的詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於關於Rocket對Rocket為治療範可尼貧血（FA）、白細胞
粘附缺陷-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、達農病（DD）和其他疾病而開發的候選產品的安全性和有效性的預期、Rocket正在進行和計劃中的臨牀試驗的預期時間和數據讀取的陳述，Rocket 監管部門
互動的預期時間和結果以及計劃提交的文件、Rocket 推進其進展的計劃DD計劃，包括其計劃中的關鍵試驗，以及相關的臨牀前研究和臨牀試驗的安全性、有效性和時機，Rocket
為其候選產品建立關鍵合作和供應商關係的能力，Rocket發展銷售和營銷能力或與第三方簽訂銷售和銷售其候選產品的協議的能力，以及Rocket擴大其產品線以靶向與其基因療法技術兼容的其他適應症的能力。儘管Rocket認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但Rocket不能
保證這樣的結果。由於各種重要因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述所示結果存在重大差異，包括但不限於Rocket對第三方開發的依賴，
候選產品的製造、營銷、銷售和分銷，訴訟結果，意外支出，Rocket競爭對手的活動，包括競爭產品發佈時間、定價和
折扣的決定，Rocket開發、收購和推進候選產品的能力，註冊一個有足夠數量的患者參與併成功完成臨牀研究，Rocket 收購更多企業、組建戰略
聯盟或創建合資企業的能力，以及其從此類收購、聯盟或合資企業中獲益的能力，Rocket 獲得和執行專利以保護其候選產品的能力，成功為
免受不可預見的第三方侵權索賠進行辯護的能力，以及在 Rocket 中題為 “風險因素” 的章節中更全面地討論的風險的年度報告表格截至2023年12月31日止年度的10-K，於2024年2月27日向
美國證券交易委員會提交，隨後向美國證券交易委員會提交了文件，包括我們的10-Q表季度報告。因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。所有此類陳述僅代表截至發表之日，Rocket 沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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截至3月31日的三個月
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2024
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2023
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運營費用：
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研究和開發
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45,227
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$
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46,371
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一般和行政
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22,148
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15,823
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運營費用總額
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67,375
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62,194
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運營損失
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(67,375
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)
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(62,194
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)
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利息支出
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(471
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)
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(468
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)
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利息和其他收入，淨額
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3,029
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1,908
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投資折扣的增加，淨額
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2,763
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2,419
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淨虧損
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$
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(62,054
|
)
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$
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(58,335
|
)
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每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損
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$
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(0.66
|
)
|
$
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(0.73
|
)
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已發行普通股加權平均值——基本股和攤薄後普通股
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93,549,884
|
79,453,519
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2024年3月31日
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2023年12月31日
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現金、現金等價物和投資
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$
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330,313
|
$
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407,495
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總資產
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499,442
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566,341
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負債總額
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57,940
|
73,767
|
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股東權益總額
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441,502
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492,574
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媒體與投資者
梅格·道奇
媒體
凱文·佐丹奴
media@rocketpharma.com
投資者
布魯克斯·拉默
investors@rocketpharma.com