Krystal Biotech宣佈2024年第一季度

財務業績並提供業務更新

第一季度淨產品收入為4,530萬美元，自8月份以來為9,590萬美元

在針對局部晚期或轉移性肺部腫瘤的吸入 KB707 研究中，首位患者給藥

吸入和腫瘤內注射 KB707 均獲得快速通道認證

資產負債表強勁，現金和投資為6.223億美元

匹茲堡，2024年5月6日（環球新聞專線）——商業階段生物技術公司克里斯塔爾生物技術公司（“公司”）（納斯達克股票代碼：KRYS）今天公佈了截至2024年3月31日的第一季度財務業績和主要業務更新。

Krystal Biotech董事長兼首席執行官Krish S. Krishnan表示：“隨着VYJUVEK的強勁採用以及我們不斷增長的臨牀產品線的註冊人數的加快，我們在向罕見和嚴重疾病患者提供轉型基因藥物的使命方面取得了長足的進展。”“我們在美國推出的VYJUVEK繼續取得良好進展，實現了收入同比增長，並得到了強勁的需求、報銷批准的快速增長和患者依從性的高水平支撐。隨着我們在日本成功完成臨牀研究，美國以外的勢頭也在加速，這使我們走上了在年底前提交第二份美國境外監管申請的道路。展望未來，我們的重點是繼續擴大VYJUVEK在美國和國外的渠道，同時推進我們的深度臨牀渠道，直至預計將於今年晚些時候開始的關鍵數據讀取。”

VYJUVEK 用於治療大皰性表皮鬆解症 (DEB)

•該公司在2024年第一季度創下了4,530萬美元的VYJUVEK淨產品收入。該季度的毛利率為95％。

•截至4月，該公司已在美國獲得超過330份VYJUVEK的報銷批准，商業和醫療補助計劃所涵蓋的96％的生命已獲得積極准入。1月，該公司收到了VYJUVEK的永久J碼，這有助於高效、準確的計費和報銷，包括美國醫療補助計劃下的賬單和報銷。

•截至本季度末，患者服藥期間每週一次治療的依從性仍然很高，為91％。

•2月，歐洲藥品管理局（EMA）完成了對公司生產設施的檢查，這是EMA對該公司用於治療出生患者DEB的B-VEC上市許可申請（MAA）的審查的一部分。預計GMP認證和MAA決定都將在2024年下半年作出。

•繼4月完成B-VEC日本開放標籤擴展研究的功效部分之後，該公司仍有望在2024年下半年提交日本新藥申請，並預計可能在2025年獲得批准。2023 年 12 月，B-VEC 被授予用於治療 DEB 的孤兒藥稱號 (ODD) 資格

日本衞生、勞動和福利省，這一指定賦予了特定的好處，包括優先審查申請、延長註冊有效期和降低開發成本。

呼吸系統

用於治療囊性纖維化 (CF) 的 KB407

•3月，該公司完成了第一階段 CORAL-1 研究第二組的給藥。CORAL-1 是一項多中心劑量遞增研究，評估 CF 患者的 KB407，無論其潛在基因型如何。公司打算在2024年第二季度啟動第三批也是最後一批。第一階段研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT05504837。

KB408 用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

•2月，該公司給了 KB408 一期 SERPENTINE-1 研究中的第一位患者給藥。SERPENTINE-1 是一項針對具有 PI*ZZ 基因型的 AATD 成人 AATD 患者的 1 期開放標籤、單劑量遞增研究。招募工作正在進行中，有關第一期研究的詳細信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT標識符下找到：NCT06049082。該公司仍有望在2024年下半年報告該研究的中期數據。

眼科

用於 DEB 眼部併發症的 B-VEC 眼藥水

•2月，該公司宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》上發佈有關同情地使用作為眼藥水給藥的B-VEC治療患有DEB眼部併發症的患者的臨牀數據。

•2月，該公司與美國食品藥品監督管理局（FDA）就擬議的對約10名患者進行單臂開放標籤研究達成一致，該研究旨在批准用於治療眼部併發症的B-VEC眼藥水，據信這種併發症會影響超過25％的DEB患者。該公司計劃在2024年下半年啟動這項研究。

•1月，美國專利商標局（USPTO）發佈了第11,865,148號美國專利，涵蓋了使用複製不合格的 HSV-1 向眼睛傳遞人類轉基因的方法。

管道擴張

•2024年5月7日，公司將在視覺與眼科學研究協會2024年年會上公佈臨牀前數據，重點介紹該公司基於HSV-1的基因遞送平臺在眼背基因傳遞方面的潛力。

•該公司正在積極評估多種臨牀前階段的基因醫學候選藥物，用於治療眼睛正面和背部疾病。

腫瘤學

吸入 KB707 用於治療肺部實體瘤

•4月，公司在針對局部晚期或轉移性肺部實體瘤患者的開放標籤、多中心、單一療法、劑量遞增和擴展 1 期 KYANITE-1 臨牀研究中為首位患者給藥。招募工作正在進行中，該研究的詳細信息可在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT06228326。

•2月，美國食品藥品管理局批准了吸入式 KB707 的快速通道認證，用於治療復發或對標準護理療法難以治癒的肺轉移實體瘤患者。這是 KB707 計劃的第二個快速通道稱號。此前，在 2023 年 7 月，美國食品藥品管理局授予腫瘤內 KB707 快速通道稱號，用於治療抗 PD-1 復發/難治性局部晚期或轉移性黑色素瘤。

用於治療可注射實體瘤的腫瘤注射 KB707

•4月，公司成功完成了針對局部晚期或轉移性實體瘤惡性腫瘤患者的1期 OPAL-1 臨牀研究隊列3的入組。OPAL-1 研究的前兩個劑量遞增隊列已被清除，KB707 迄今為止總體耐受性良好，沒有研究患者出現劑量限制毒性或藥物相關等級 ≥3 的不良事件。根據目前的入學率，公司預計將在2024年下半年公佈中期數據。該研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT05970497。

•在 4 月舉行的美國癌症研究協會 2024 年年會上，公佈了使用小鼠等效物 KB707 在同基因小鼠模型中生成的臨牀前數據。研究結果表明，使用該公司基於HSV-1的基因遞送平臺在腫瘤內輸送的白介素-12和白介素-2可增強局部和全身T細胞效應因子的反應，這與先前報告的抗腫瘤活性一致。

美學

用於治療美學適應症的 KB301

•1月，該公司的全資子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune Aesthetics”）啟動了第一階段 PEARL-1 研究的第4組，旨在評估 KB301 在多達20名受試者中改善肩部動態皺紋的情況。第 4 組與 PEARL-1 隊列 3 同時運行，評估 KB301 在靜止時改善側眼角線，而 Jeune Aesthetics 預計將在 2024 年年中期公佈這兩個隊列的結果。第一階段研究的詳細信息可以在www.clinicaltrials.gov上找到，標識符為NCT NCT04540900。

截至2024年3月31日的季度財務業績：

•截至2024年3月31日，現金、現金等價物和投資總額為6.223億美元。

•該公司記錄了2023年8月開始治療的患者的首次銷售額，截至2024年3月31日的季度，由此產生的產品淨收入總額為4,530萬美元。

•截至2024年3月31日的季度，商品銷售成本總額為240萬美元。在2023年5月獲得美國食品藥品管理局對VYJUVEK的批准之前，與製造VYJUVEK相關的成本作為研發費用記作支出。

•截至2024年3月31日的季度的研發費用為1,100萬美元，其中包括190萬美元的股票薪酬，而截至2023年3月31日的季度為1,230萬美元，包括250萬美元的股票薪酬。

•截至2024年3月31日的季度的銷售、一般和管理費用為2610萬美元，其中包括740萬美元的股票薪酬，而截至2023年3月31日的季度為2,400萬美元，包括790萬美元的股票薪酬。

•截至2024年3月31日的季度淨收益為90萬美元，合每股普通股0.03美元（基本和攤薄後）。截至2023年3月31日的季度淨虧損為4,530萬美元，合每股普通股虧損1.76美元（基本和攤薄後）。

•有關公司截至2024年3月31日的季度財務業績的更多信息，請參閲向美國證券交易委員會提交的10-Q表格。

財務指導

在截至2024年12月31日的年度中，我們仍然預計非公認會計準則研發（“研發”）以及銷售、一般和管理（“SG&A”）支出約為1.5億至1.75億美元。非公認會計準則的研發和銷售與收購合併支出指導不包括股票薪酬，因為我們目前無法自信地估算2024年全年股票薪酬支出。因此，我們沒有提供預測的非公認會計準則與預測的GAAP合併研發和銷售併購費用的對賬表。這可能會對前瞻性的GAAP合併研發和銷售併購費用的計算產生重大影響，因為它本質上是不確定的。有關其他信息，請參閲下面的非公認會計準則財務指標部分。

電話會議

該公司將於美國東部時間2024年5月6日上午 8:30 舉辦投資者網絡直播。

投資者和公眾可以通過以下網址觀看網絡直播：https://www.webcaster4.com/Webcast/Page/3018/50407

對於那些無法收聽電話會議直播的人，公司網站www.krystalbio.com的 “投資者” 欄目將提供為期30天的重播。

關於 VYJUVEK

VYJUVEK 是一種非侵入性、局部用的、可重用的基因療法，當直接應用於 DEB 傷口時，可提供兩份 COL7A1 基因拷貝。VYJUVEK 專為治療 DEB 而設計

通過為患者的皮膚細胞提供製造正常 COL7 蛋白的模板來實現分子水平，從而解決根本的致病機制。

指示

VYJUVEK是一種基於1型單純皰疹病毒（HSV-1）載體的基因療法，適用於治療六個月及以上的大皰性營養不良表皮鬆解症患者的傷口，其中 VII 型膠原蛋白 α1 鏈（COL7A1）基因發生了突變。

重要的安全信息

不良反應

最常見的藥物不良反應（發生率大於 5%）是瘙癢、發冷、發紅、皮疹、咳嗽和流鼻涕。這些並不是VYJUVEK可能產生的所有副作用。致電您的醫療保健提供者，獲取有關副作用的醫療建議。

要報告疑似不良反應，請致電 1-844-557-9782 與 Krystal Biotech, Inc. 聯繫，或致電 1-800-FDA-1088 或 http://www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫。

禁忌症

沒有。

警告和注意事項

VYJUVEK 凝膠必須由醫療保健提供者使用。

治療後，患者和護理人員應注意在24小時內不要觸摸經過治療的傷口和敷料。

更換傷口敷料時洗手並戴上防護手套。使用殺病毒劑對第一次更換敷料後的繃帶進行消毒，並將消毒過的繃帶放在單獨的密封塑料袋中，丟棄在生活垃圾中。將隨後用過的敷料放入密封的塑料袋中丟棄在生活垃圾中。

患者應避免觸摸或刮擦傷口部位或傷口敷料。

如果意外暴露，請用清水沖洗至少 15 分鐘。

欲瞭解更多信息，請參閲完整的美國處方信息。

關於孤兒藥認定

美國食品藥品管理局授予孤兒藥資格，用於治療影響美國少於20萬人的罕見醫學疾病或病症的研究性療法。孤兒藥地位為藥物開發商提供福利，包括藥物研發過程中的援助、臨牀費用税收抵免、免除某些美國食品藥品管理局費用，以及批准後七年的市場獨家經營權。

日本的孤兒藥指定製度旨在支持開發針對影響不到50,000名日本患者的疾病的藥物，而這些疾病的醫療需求仍有大量未得到滿足。如果沒有批准的替代治療方案，或者與預期的現有治療方案相比療效或安全性高，則在研療法有資格獲得ODD。支持孤兒藥開發的具體措施包括研發支出補貼、臨牀開發優先諮詢、降低諮詢費、税收優惠、優先審查申請、降低申請費和延長註冊有效期。

關於指定快速通道

Fast Track Designations旨在促進藥物的開發和加快審查，以治療嚴重疾病和治療嚴重或未滿足的醫療需求，從而使藥物能夠更快地送達患者。在整個監管審查過程中，獲得快速通道認證的臨牀項目可能受益於與FDA的早期和頻繁的溝通，如果滿足相關標準，此類臨牀項目可能有資格申請加速批准和優先審查。

關於克里斯塔爾生物技術公司

Krystal Biotech, Inc.（納斯達克股票代碼：KRYS）是一家處於商業階段的生物技術公司，專注於遺傳藥物的發現、開發和商業化，以治療醫療需求未得到滿足的疾病。VYJUVEK® 是公司的第一款商用產品，是有史以來第一種可重用基因療法，也是美國食品藥品管理局批准的第一種治療大皰性營養不良表皮鬆解症的藥物。該公司正在迅速推進呼吸系統、腫瘤學、皮膚科、眼科和美學領域的強大臨牀前和臨牀研究遺傳藥物產品線。Krystal Biotech總部位於賓夕法尼亞州匹茲堡。欲瞭解更多信息，請訪問 http://www.krystalbio.com，然後在 LinkedIn 和 X（前身為 Twitter）上關注 @KrystalBiotech。

關於Jeune Aesthetics公司

Jeune Aesthetics, Inc. 是Krystal Biotech, Inc. 的全資子公司，是一家生物技術公司，利用經過臨牀驗證的基因遞送平臺開發產品，從根本上解決和逆轉皮膚衰老和/或受損的生物學問題。欲瞭解更多信息，請訪問 http://www.jeuneinc.com。

前瞻性陳述

本新聞稿中關於Krystal Biotech, Inc.或Jeune Aesthetics, Inc. 的未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括有關該公司在美國商業推出VYJUVEK的聲明；該公司對EMA就該公司從出生起治療患者DEB的MAA做出可能決策的時機的看法；該公司對申請日本新藥時機的看法申請用於治療DEB患者的B-VEC和可能獲得日本的授權；公司對啟動評估囊性纖維化患者中 KB407 的 CORAL-1 研究隊列 3 的時機的期望；公司計劃在 2024 年下半年啟動用於治療 DEB 眼部併發症的 B-VEC 眼藥水的研究；Jeune Aesthetics 計劃公佈其 1 期臨牀隊列 3 和隊列 4 結果的時機

評估 KB301 的研究；關鍵數據讀取的預期時間；以及其他包含 “預測”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛在”、“可能”、“應該”、“繼續” 等詞語的陳述構成前瞻性陳述根據1995年《私人證券訴訟改革法》的定義。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異，包括：與臨牀試驗和上市批准申請的監管審查相關的不確定性；VYJUVEK或候選產品的可用性或商業潛力；現金資源的充足性和額外融資需求；以及公司向美國證券和證券局提交的年度和季度報告中 “風險因素” 標題下列出的其他重要因素。交易委員會。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表了公司截至本新聞稿發佈之日的觀點。該公司預計，隨後的事件和事態發展將導致其觀點發生變化。但是，儘管公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但它明確表示不承擔任何更新這些前瞻性陳述的義務。不應將這些前瞻性陳述視為本新聞稿發佈之日後任何日期的公司觀點。

非公認會計準則財務指標

本新聞稿包括前瞻性的研發和銷售與銷售和收購合併支出指導，該指導不是美國公認會計原則所要求或根據美國公認會計原則提出的，不應被視為研發和銷售與收購費用或根據公認會計原則得出的任何其他績效衡量標準的替代方案。該公司將非公認會計準則的研發和銷售併購合併支出定義為GAAP的研發和銷售併購合併費用，不包括股票薪酬。該公司提醒投資者，根據其對非公認會計準則研發和銷售併購合併支出的定義列報的金額可能無法與競爭對手披露的類似指標相提並論，因為並非所有公司都以相同的方式計算該非公認會計準則財務指標。公司之所以提出這項非公認會計準則財務指標，是因為該公司認為該指標是一項重要的補充指標，並認為證券分析師、投資者和其他利益相關方經常使用該指標來評估公司行業的公司。管理層認為，將這項前瞻性的非公認會計準則財務指標作為比較公司持續經營業績的合理依據，可以增強投資者對公司業績的理解。管理層將這種非公認會計準則財務指標用於規劃目的，包括編制公司的內部年度運營預算和財務預測；評估公司運營戰略的績效和有效性；以及評估公司擴展業務的能力。這種非公認會計準則財務指標作為分析工具存在侷限性，不應孤立地考慮，也不能作為研發和銷售與收購費用或公司合併財務報表中根據公認會計原則列報的其他財務報表數據的替代或替代品。公司沒有提供預測的非公認會計準則合併研發和銷售及收購費用與預測的GAAP研發和銷售和銷售併購總支出的量化對賬表，因為如果不做出不合理的努力，公司就無法以股票為基礎計算對賬項目

自信地支付補償費用。該項目可能會對前瞻性GAAP研發和銷售和併購總支出的計算產生重大影響，但本質上是不確定的，取決於各種因素，其中一些因素是公司無法控制的。

聯繫

投資者和媒體：

斯蒂芬·帕奎特博士

克里斯塔爾生物科技

spaquette@krystalbio.com

簡明的合併資產負債表數據：

簡明合併運營報表：

			截至3月31日的三個月
			2024						2023						改變
（以千計，每股數據除外）			（未經審計）
收入
產品收入，淨額			$	45,250					$	—					$	45,250
開支
銷售商品的成本			2,419						—						2,419
研究和開發			10,957						12,288						(1,331)
銷售、一般和管理			26,058						24,035						2,023
訴訟和解			12,500						12,500						—
運營費用總額			51,934						48,823						3,111
運營損失			(6,684)						(48,823)						42,139
其他收入
利息和其他收入，淨額			7,616						3,526						4,090
淨收益（虧損）			$	932					$	(45,297)					$	46,229
普通股每股淨收益（虧損）：
基本			$	0.03					$	(1.76)
稀釋			$	0.03					$	(1.76)
已發行普通股的加權平均值：
基本			28,295						25,712
稀釋			29,291						25,712