BioLinerX 宣佈發佈有關 APHEXDA® 經濟模型數據的海報演示
（motixafortide）作為CD34+患者造血幹細胞動員的一部分
ISPOR 2024 上的多發性骨髓瘤
-今天，2024年5月6日星期一在佐治亞州亞特蘭大舉行的演講
以色列特拉維夫2024年5月6日——BioLinerX有限公司（納斯達克/塔斯證券交易所股票代碼：BLRX）是一家在腫瘤和罕見疾病領域尋求改變生活的療法的商業階段生物製藥公司，
今天宣佈，將在APHEXDA®（motixafortide）上公佈用於多發性骨髓瘤患者CD34+造血幹細胞（HSC）動員的新經濟模型數據在 2024 年 5 月 5 日至 8 日在亞特蘭大舉行的國際
藥物經濟學與結果研究學會 (ISPOR) — 2024 年健康經濟學與結果研究專業學會會議上，格魯吉亞。
自體幹細胞移植（ASCT）是多發性骨髓瘤護理標準治療模式的一部分，可延長此類癌症患者的存活時間。1從歷史上看，根據
誘導方案和動員策略，大約50％至75％的患者需要一次以上的血液分離療程才能收集目標數量的細胞。2,3幹細胞動員的不確定性以及可能需要進行多次
血液分離療程可能會給患者帶來心理和後勤負擔，此外還會導致血液分離中心的財務和運營效率低下。
新的經濟模型使用Micromedex的藥物成本、CMS.gov的手術成本以及從臨牀試驗和產品標籤中獲得的血液分離天數數據對每日非格司汀與plerixafor或APHEXDA一起使用的間接
比較來評估了多次血液分離嘗試對成本和醫療資源利用率的影響。預計這些數據將在
發佈在《健康價值》，第 27 卷，第 6 期，S1（2024 年 6 月）
在 ISPOR 2024 上發佈海報
喬治亞世界會議中心，喬治亞州亞特蘭大
海報會議詳情
海報：編號 EE148
標題：接受自體幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者額外血液分離天數對成本和
醫療資源利用率的機構層面影響
主持人：紐約州三一生命科學博士 Jeffrey R Skaar 和馬薩諸塞州沃爾瑟姆 BioLinerX 美國公司公共衞生碩士 Jennifer L Lessor
海報會議：經濟評估
日期：2024 年 5 月 6 日星期一
時間：下午 3:30-下午 6:30
將在ISPOR 2024上公佈的新經濟模型數據建立在血液分離中心
手術中對多發性骨髓瘤患者進行CD34+ HSC動員的評估的基礎上。
關於 GENESIS 試用版
GENESIS（NCT 03246529）是一項由兩部分組成的第三階段隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，評估了與安慰劑加非格司汀（G-CSF）相比，APHEXDA（motixafortide）加非格司汀（G-CSF）在多發性骨髓瘤患者中動員造血幹細胞進行自體移植的安全性和有效性。第1部分是一項單一中心的、先導的、開放標籤的研究，涉及12名接受motixafortide和filgrastim治療的患者，旨在確定 劑量。第二部分涉及122名患者，在一項雙盲、安慰劑對照的多中心研究中，他們以 2:1 的比例隨機分配。該研究的主要目標是評估在最多兩次血液分離療程中動員≥600萬個CD34+細胞的能力是否優於安慰劑加 filgrastim。該研究的一個關鍵次要目標是評估在一次血液分離療程中動員≥600萬個CD34+細胞的能力 是否優於安慰劑加非格司汀。
GENESIS（NCT 03246529）是一項由兩部分組成的第三階段隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心研究，評估了與安慰劑加非格司汀（G-CSF）相比，APHEXDA（motixafortide）加非格司汀（G-CSF）在多發性骨髓瘤患者中動員造血幹細胞進行自體移植的安全性和有效性。第1部分是一項單一中心的、先導的、開放標籤的研究，涉及12名接受motixafortide和filgrastim治療的患者，旨在確定 劑量。第二部分涉及122名患者，在一項雙盲、安慰劑對照的多中心研究中，他們以 2:1 的比例隨機分配。該研究的主要目標是評估在最多兩次血液分離療程中動員≥600萬個CD34+細胞的能力是否優於安慰劑加 filgrastim。該研究的一個關鍵次要目標是評估在一次血液分離療程中動員≥600萬個CD34+細胞的能力 是否優於安慰劑加非格司汀。
關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤是一種無法治癒的血液癌，它會影響骨髓中發現的一些稱為漿細胞的白細胞。當受損時，這些漿細胞會迅速擴散並取代骨髓中的正常細胞。根據 美國癌症協會的數據，到2024年，估計將有超過35,000人被診斷出患有多發性骨髓瘤，美國將有近13,000人死於該疾病。4 雖然一些被診斷患有多發性骨髓瘤 的人最初沒有症狀，但大多數患者被診斷的症狀可能包括骨折或疼痛、紅細胞計數低、疲倦、高鈣水平、腎臟問題或感染。
多發性骨髓瘤是一種無法治癒的血液癌，它會影響骨髓中發現的一些稱為漿細胞的白細胞。當受損時，這些漿細胞會迅速擴散並取代骨髓中的正常細胞。根據 美國癌症協會的數據，到2024年，估計將有超過35,000人被診斷出患有多發性骨髓瘤，美國將有近13,000人死於該疾病。4 雖然一些被診斷患有多發性骨髓瘤 的人最初沒有症狀，但大多數患者被診斷的症狀可能包括骨折或疼痛、紅細胞計數低、疲倦、高鈣水平、腎臟問題或感染。
關於 APHEXDA®
APHEXDA（motixafortide）是一種 CXCR4 拮抗劑，受體佔用時間長（大於 72 小時），與非格司汀（G-CSF）合用，可以將造血幹細胞調動到外周血進行採集，隨後對多發性骨髓瘤患者進行 自體幹細胞移植。5
APHEXDA（motixafortide）是一種 CXCR4 拮抗劑，受體佔用時間長（大於 72 小時），與非格司汀（G-CSF）合用，可以將造血幹細胞調動到外周血進行採集，隨後對多發性骨髓瘤患者進行 自體幹細胞移植。5
指示和重要的安全信息
指示
APHEXDA 可與非格司汀（G-CSF）聯合使用，將造血幹細胞調動到外周血，用於多發性骨髓瘤患者採集和隨後的自體移植。
APHEXDA 可與非格司汀（G-CSF）聯合使用，將造血幹細胞調動到外周血，用於多發性骨髓瘤患者採集和隨後的自體移植。
重要的安全信息
禁忌症
APHEXDA 禁用於對莫替卡福肽有嚴重超敏反應史的患者。
APHEXDA 禁用於對莫替卡福肽有嚴重超敏反應史的患者。
警告和注意事項
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過敏性休克和超敏反應：發生了過敏性休克和超敏反應。在每劑APHEXDA前大約 30-60 分鐘，對所有患者進行三聯藥物預先用藥，包括
H1 抗組胺、H2 阻滯劑和白三烯抑制劑。在立即有人員和療法可用來治療
過敏反應和其他全身反應的環境中給藥 APHEXDA。在給藥APHEXDA後對患者進行1小時的監測，並及時管理反應。在出現超敏反應時，接受陰性計時藥物（例如β受體阻滯劑）的患者可能更容易出現低血壓
，在適當的情況下，應使用非計時藥物代替這些藥物。
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注射部位反應：出現了注射部位反應（73%），包括疼痛（53%）、紅斑（27%）和瘙癢（24%）。9% 的患者出現嚴重反應。在每次服用 APHEXDA 之前，使用
鎮痛藥前用藥（例如對乙酰氨基酚）進行預用藥。根據需要在給藥後使用鎮痛藥物和局部治療。
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白血病患者的腫瘤細胞動員：出於造血幹細胞（HSC）動員的目的，APHEXDA 可能會導致白血病細胞的動員，進而污染
血液分離產物。因此，APHEXDA不適用於白血病患者HSC的動員和收集。
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白細胞增多：將APHEXDA與非格司汀聯合使用可增加循環白細胞和HSC羣體。在使用 APHEXDA 期間監測白細胞計數。
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腫瘤細胞動員潛力：當APHEXDA與非格司汀聯合使用進行HSC動員時，腫瘤細胞可能會從骨髓中釋放出來，隨後收集到
白細胞分離產物中。腫瘤細胞潛在再灌注的影響尚未得到充分研究。
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胚胎-胎兒毒性：根據其作用機制，APHEXDA可能對胎兒造成傷害。告知孕婦對胎兒的潛在風險。在開始使用APHEXDA治療之前，驗證具有生殖潛力
女性的妊娠狀態，並建議在治療期間和最後一次給藥後的8天內使用有效的避孕措施。
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不良反應
在接受APHEXDA治療的患者中最常見的不良反應（發病率> 20%）是注射部位反應 [73%，包括疼痛（53%）、紅斑（27%）、瘙癢（24%）]；瘙癢（38%）；潮紅（33%）；背痛（21%）。
在接受APHEXDA治療的患者中最常見的不良反應（發病率> 20%）是注射部位反應 [73%，包括疼痛（53%）、紅斑（27%）、瘙癢（24%）]；瘙癢（38%）；潮紅（33%）；背痛（21%）。
在特定人羣中使用
懷孕：請參閲胚胎-胎兒毒性下的警告和注意事項中的重要信息。
哺乳：沒有關於人乳中是否存在motixafortide、對母乳餵養孩子的影響或對產奶量影響的數據。告知女性，在APHEXDA治療期間和最後一次給藥後的8天內，不推薦
母乳餵養。
兒科用藥：APHEXDA在兒科患者中的安全性和有效性尚未得到證實。
請參閲隨附的完整處方信息。
關於 BioLinerX
BioLinerX有限公司（納斯達克/塔斯證券交易所代碼：BLRX）是一家商業階段的生物製藥公司，致力於在腫瘤和罕見疾病領域尋求改變生活的療法。該公司的第一款獲批產品是APHEXDA®（motixafortide），
是美國多發性骨髓瘤自體移植的幹細胞動員適應症。BioLinerX 正在推進針對鐮狀細胞病、胰腺癌和其他固體
腫瘤患者的研究藥物產品線。該公司總部位於以色列，在美國開展業務，正在利用開發和商業化方面的端到端專業知識推動創新療法，確保改變生活的發現從試驗枱延伸到
牀邊。
在 www.biolinerx.com、Twitter 和 LinkedIn 上詳細瞭解我們的身份、我們的工作以及我們是如何做到的。
前瞻性聲明
本新聞稿中有關BioLinerX未來預期的各種陳述構成1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。
這些陳述包括 “預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和 “將” 等詞語，並描述了對未來事件的看法。這些
包括有關管理層對APHEXDA的潛在好處、APHEXDA啟動的執行以及管理層對未來運營的計劃和目標
、motixafortide的預期和商業潛力及其潛在研究用途等方面的期望、信念和意圖的聲明。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致BioLinerX的實際業績、
業績或成就與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。可能導致BioLinerX的實際結果與此類前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異的因素包括但不限於：BioLinerX的臨牀前研究、臨牀試驗和其他候選療法
開發工作的啟動、時間、進展和結果；BioLinerX將其候選療法推進臨牀試驗或成功完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力；BiolinerX是否有能力將其候選療法推向臨牀試驗或成功完成臨牀前研究或臨牀試驗；BiolinerX是否有能力將其候選藥物推向臨牀試驗 inerX 的合作伙伴將能夠執行
合作及時實現目標；APHEXDA的臨牀試驗結果是否可以預測現實世界的結果；BioLinerX獲得監管機構對其候選藥物的批准以及其他監管機構申報和批准的時機；BioLinerX候選療法的臨牀開發、商業化和市場接受度，包括APHEXDA用於動員造血幹細胞的市場吸收程度和速度多發性骨髓瘤患者的自體
移植；是否可以獲得APHEXDA商業上可行的方式，以及APHEXDA是否從第三方付款人那裏獲得足夠的報銷；BioLinerX建立、運營和
維持企業合作的能力；BioLinerx整合新的候選療法和新人員的能力；對BioLinerX候選療法的特性和特徵的解釋，以及對其
候選療法在臨牀前研究或臨牀試驗中獲得的結果的解釋；BioLinerX的實施其業務的商業模式和戰略計劃，以及候選治療藥物；保護範圍 BioLinerX 能夠建立和維護
知識產權，涵蓋其候選療法及其在不侵犯他人知識產權的情況下經營業務的能力；對BioLinerX支出、未來收入、資本要求的估計，以及
其獲得足夠額外融資的需求和能力，包括APHEXDA商業上市的任何意外成本或延遲；與醫療保健變化相關的風險的法律、規章和規章美國或
其他地方；競爭性公司、技術和BioLinerX的行業；關於以色列政治和安全局勢對BioLinerX業務影響的聲明；COVID-19 疫情捲土重來的影響、俄羅斯
入侵烏克蘭、以色列對哈馬斯宣戰以及針對哈馬斯和其他恐怖組織的軍事行動，這可能會加劇上述因素的嚴重性。BioLinerX於2024年3月26日向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告的 “風險因素” 部分對這些因素和其他因素進行了更全面的討論。此外，任何前瞻性陳述僅代表BioLinerX截至本新聞稿發佈之日
的觀點，不應以此作為其後任何日期的觀點。除非法律要求，否則BioLinerX不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。
| 1. |
Kumar SK 等人Blood. 2008; 111 (5): 2516-2520。
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| 2. |
Dhakal B、Zhang M、Burns L 等。血液學。2023; 106 (8): 2257-2260。
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| 3. |
Ahmed N、Li L、Rojas P 等。骨髓移植。2021; 56 (6): 1458-1461。
|
| 4. |
美國癌症協會。關於多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。喬治亞州亞特蘭大：美國癌症協會；2024。
|
| 5. |
APHEXDA。處方信息。BioLinerX 有限公司；2023。
|
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BioLinerX
IR@biolinerx.com
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