Stoke Therapeutics公佈第一季度財務業績並提供業務最新情況

— 最近的數據表明，發作頻率降低，認知和行為有所改善，這支持了 STK-001 作為治療德拉維特綜合徵的潛在疾病藥物的潛力 —

— 公司計劃與監管機構會面，討論 STK-001 的註冊研究設計；預計在 2024 年下半年更新 —

— 截至2024年3月31日，公司擁有1.786億美元的現金及現金等價物 —

— 4月，公司通過公開發行後續發行淨收益1.203億美元加強了現金狀況——

馬薩諸塞州貝德福德，2024 年 5 月 6 日 — Stoke Therapeutics, Inc納斯達克股票代碼：STOK）是一家致力於通過使用基於RNA的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病根本原因的生物技術公司，今天公佈了2024年第一季度的財務業績，並提供了業務最新情況，包括與該公司專有的反義寡核苷酸（ASO）相關的業務最新情況，斯托克正在開發，是第一種解決德拉維特綜合徵遺傳原因的潛在藥物。STK-001

Stoke Therapeutics首席執行官愛德華·凱伊醫學博士表示：“在2024年第一季度，斯托克在努力推進第一種針對德拉維特綜合徵患者的潛在疾病改善藥物方面向前邁出了重要一步。”“我們最近的數據顯示，除了現有的最佳抗癲癇藥物外，發作頻率大幅持續下降，而且在多種認知和行為指標上都有臨牀意義的改善，這支持了我們的信念，即我們正在解決德拉維特綜合徵的根本原因。我們懷着緊迫感與監管機構會面，討論我們針對 STK-001 進行隨機對照註冊研究的計劃，並期待在 2024 年下半年提供最新情況。”

最近的計劃亮點和即將到來的里程碑

其他公司亮點

2024 年第一季度財務業績

關於德拉維特綜合症

Dravet 綜合徵是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇，其特徵是發作頻繁、持續時間和難治性，發作始於出生後的第一年。Dravet 綜合徵難以治療，長期預後也很差。該疾病的併發症通常導致患者及其護理人員的生活質量差。這種疾病的影響消失了

除癲癇發作外，通常還包括智力障礙、發育遲緩、運動和平衡問題、語言和言語障礙、生長缺陷、睡眠異常、自主神經系統紊亂和情緒障礙。由於與該疾病相關的發育遲緩和認知障礙，該疾病被歸類為發育和癲癇性腦病。與一般癲癇人羣相比，Dravet綜合徵患者在癲癇（SUDEP）中突然死亡的風險更高。尚無經批准的針對德拉維特綜合徵患者的疾病改善療法。每16,000名嬰兒中就有一名出生時患有德拉維特綜合症，這種綜合徵並不集中在特定的地理區域或族裔羣體。

關於 STK-001

STK-001 是一種用於治療 Dravet 綜合徵的研究性新藥，目前正在進行的臨牀試驗中進行評估。斯托克認為，STK-001 是一種專有的反義寡核苷酸（ASO），有可能成為第一種解決德拉維特綜合徵遺傳原因的疾病改善療法。STK-001 旨在通過利用 SCN1A 基因的非突變體（野生型）拷貝來恢復生理 nav1.1 水平來調節 nav1.1 蛋白的表達，從而減少癲癇發作和嚴重的非癲癇發作合併症的發生。STK-001 已被美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局授予孤兒藥稱號，並被美國食品藥品管理局指定為治療德拉維特綜合徵的潛在新療法。

關於常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)

常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA) 是最常見的遺傳性視神經疾病。這是一種罕見的疾病，從生命的頭十年開始，會導致雙眼出現漸進性和不可逆轉的視力喪失。嚴重程度可能有所不同，視力喪失的速度可能難以預測。在擁有ADOA的人中，大約有一半沒有達到駕駛標準，多達46％的人被登記為合法盲人。據報道，在被診斷患有 ADOA 的人中，有 400 多個 OPA1 突變。目前，ADOA患者尚無經批准的治療方法。ADOA影響全球大約每3萬人中就有一人，在丹麥，由於創始人效應，發病率更高，為萬分之一。

關於 STK-002

STK-002 是一種專有的反義寡核苷酸 (ASO)，正在臨牀前開發，用於治療常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)。大約80％的ADOA患者在10歲之前出現症狀，通常從4到6歲開始。斯托克認為，STK-002 有可能成為針對ADOA患者的第一種改善疾病的療法。據估計，65％至90％的病例是由OPA1基因突變引起的，其中大多數導致單倍功能不全，導致50％的OPA1蛋白表達和疾病表現。STK-002 旨在通過利用 OPA1 基因的非突變體（野生型）拷貝來恢復 OPA1 蛋白表達，從而上調 OPA1 蛋白的表達，目的是阻止或減緩 ADOA 患者的視力喪失。Stoke 已經生成的臨牀前數據證明瞭 STK-002 的機制驗證和概念驗證。STK-002 已被美國食品藥品管理局認定為ADOA的潛在新療法，該公司已獲得MHRA的CTA授權。

關於斯托克療法

Stoke Therapeutics（納斯達克股票代碼：STOK）是一家生物技術公司，致力於通過使用基於RNA的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。斯托克正在使用斯托克專有的TANGO（靶向增強核基因輸出）方法，開發反義寡核苷酸（ASO），以選擇性地恢復蛋白質水平。斯托克的第一個化合物 STK-001 正在臨牀測試中，用於治療德拉維特綜合徵，這是一種嚴重的進行性遺傳性癲癇。Dravet綜合徵是單倍體功能不全引起的眾多疾病之一，在這種疾病中，正常蛋白質水平的損失約50％會導致疾病。斯托克正在開發用於治療常染色體顯性視神經萎縮（ADOA）的 STK-002，這是最常見的遺傳性視神經疾病。斯托克最初的重點是單倍體功能不全以及中樞神經系統和眼睛的疾病，儘管概念驗證已在其他器官、組織和系統中得到證實，這支持了其相信其專有方法具有廣泛潛力的信念。斯托克總部位於馬薩諸塞州貝德福德，在馬薩諸塞州劍橋設有辦事處。欲瞭解更多信息，請訪問 https://www.stoketherapeutics.com/.

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》“安全港” 條款所指的前瞻性陳述，包括但不限於：公司的季度業績；其未來經營業績以及當前或未來的財務狀況和流動性；STK-001 治療德拉維特綜合徵根本原因和減少癲癇發作或在指定劑量水平下或完全改善行為和認知的能力；以及臨牀的時間和預期進展試驗，數據讀取，監管會議、監管決定和其他演講。包含 “期望”、“計劃”、“將”、“繼續” 或 “持續” 等詞語的陳述以及未來時態的陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性以及假設，如果事實證明不正確或未完全實現，則可能導致我們的業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於以下方面的風險和不確定性：公司推進、獲得監管部門批准並最終將其候選產品（包括 STK-001）商業化的能力；數據讀出時間以及臨牀前和最終結果的中期和最終結果臨牀試驗；潛在監管決策的接收和時間；臨牀試驗的積極結果可能無法在隨後的試驗中複製，或者早期臨牀試驗的成功可能無法預測後期試驗的結果；公司為發展活動提供資金和實現發展目標的能力；公司保護其知識產權的能力；全球商業、政治和宏觀經濟條件的直接或間接影響，包括通貨膨脹、利率波動、網絡安全事件、與之相關的不確定性聯邦預算、全球銀行系統的不穩定和動盪的市場狀況、全球事件，包括公共衞生危機和持續的地緣政治衝突，例如烏克蘭和中東的衝突；以及公司截至2023年12月31日的10-K表年度報告、其10-Q表季度報告及其不時向美國證券交易所提交的其他文件中 “風險因素” 標題下描述的其他風險和不確定性佣金。這些前瞻性陳述僅代表截止日期

本新聞稿發佈日期，公司沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。

財務表如下

Stoke Therapeutics, Inc

合併資產負債表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Stoke Therapeutics, Inc

合併經營報表和綜合虧損表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

Stoke 媒體與投資者聯繫人：

黎明卡爾瑪

首席傳播官

dkalmar@stoketherapeutics.com

781-303-8302

埃裏克·羅哈斯

投資者關係副總裁

IR@stoketherapeutics.com

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