PROGRESS 患者投資者電話會議 2024 年 4 月 29 日附錄 99.1

2 前瞻性陳述本演示文稿包括這些幻燈片的任何印刷或電子副本、演講者的演講、任何演示和問答環節中傳達的信息，以及演示中或與演示文稿相關的任何文件或材料，包含適用證券法（包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法）所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 等詞語或其他與X4的預期、戰略、業務、計劃或意圖相關的類似術語或表述來識別。前瞻性陳述包括但不限於暗示或明示的陳述，內容涉及X4對XOLREMDI開始計劃推出、上市和商業化的期望，XOLREMDI已在美國獲準用於12歲及以上的WHIM綜合徵患者；X4計劃在該指標中商業推出XOLREMDI，包括計劃通過PantherX Rare在美國商業上市；X4相信其已做好商業上市準備 XOLREMDI；XOLREMDI 在治療中的潛在益處 [A 或 B]；WHIM綜合徵的潛在患者人數和XOLREMDI的潛在市場；完成商用藥品製造的預期時機；以及我們業務的使命和目標。本演示文稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念。這些前瞻性陳述既不是對未來業績的承諾也不是保證，並且受到各種風險和不確定性的影響，其中許多風險和不確定性是X4無法控制的，這可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中設想的結果存在重大差異，包括以下風險：X4在美國的XOLREMDI的推出和商業化努力可能不成功，X4可能無法在我們預期的水平或時機上創造收入在支持我們所需的水平或時機上目標；WHIM綜合徵患者人數、未滿足的額外治療選擇需求以及XOLREMDI的潛在市場可能比我們預期的要小得多；XOLREMDI可能無法達到我們預期的臨牀益處、臨牀用途或市場接受度，或者我們可能會遇到影響我們商業化工作成功的報銷相關或其他與市場相關的問題；我們可能在任何階段遇到XOLREMDI的不良事件，對商業化產生負面影響化；X4 建立和維持有效銷售的能力以及任何批准產品的營銷組織或合適的第三方替代品；作為一個組織，X4缺乏藥品銷售、營銷或分銷方面的經驗；X4的其他候選產品；X4可能探索XOLREMDI的更多機會和適應症；X4正在進行的XOLREMDI臨牀試驗的臨牀數據的預期可用性、內容和時機；臨牀試驗的臨牀試驗設計和註冊以及潛在的治療益處，包括當前的設計一種潛力評估XOLREMDI治療某些慢性中性粒細胞減少性疾病的3期臨牀試驗及其預計將於2024年上半年啟動；患者患病率；市場機會；以及X4的資本使用和其他財務業績，包括其財務狀況。由於許多因素，實際事件或結果可能與本演示文稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於獲得和維持監管部門批准的風險，包括但不限於潛在的監管延遲或拒絕；臨牀前研究、臨牀試驗和臨牀開發的啟動和完成所固有的不確定性；試驗和研究可能延遲且可能無法產生令人滿意結果的風險；臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果無法預測以後的臨牀試驗結果；臨牀試驗的初始或中期結果可能無法預測試驗最終結果或未來試驗結果的風險；測試或使用我們的產品和候選產品所產生的潛在不良安全影響；患者患病率、市場或機會估計可能不準確的風險；總體宏觀經濟和地緣政治狀況對X4業務的影響；與 X4 相關的風險籌集額外資金的能力；與對X4持續經營能力的重大懷疑相關的風險；預期或現有競爭的變化；監管環境的變化；如果獲得批准，與X4成功銷售mavorixafor的能力相關的風險；意外訴訟或其他爭議；與合作者結盟的需要可能會阻礙或延遲我們的開發和商業化努力或增加我們的成本；我們的業務可能會受到不利影響，我們的成本可能會受到不利影響如果我們的任何關鍵合作者未能做到這一點，則增加履行其義務或終止合作；我們正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本以及由此對支出和現金使用的影響可能高於預期，這可能會導致我們比預期的更快地使用現金，或更改或縮減我們的部分計劃，或兩者兼而有之；以及其他風險和不確定性，包括X4向美國證券交易所提交的10-K表年度報告中題為 “風險因素” 的部分中描述的風險和不確定性委員會 (SEC) 於 2024 年 3 月 21 日以及 X4 提交的其他文件中不時與美國證券交易委員會合作。除非法律要求，否則X4沒有義務更新本演示文稿中包含的信息以反映新的事件或情況。本演示文稿中包含的某些信息涉及或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據以及X4自己的內部估計和研究。儘管X4認為截至本演示文稿之日這些第三方來源是可靠的，但它尚未獨立核實，也沒有對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性做出任何陳述。最後，儘管X4認為自己的內部研究是可靠的，但此類研究尚未得到任何獨立來源的驗證或驗證。X4 是各種商標、商品名稱和服務標誌的所有者。本演示文稿中出現的某些其他商標、商品名稱和服務標誌是第三方的財產。僅為方便起見，本演示文稿中提及的商標和商品名稱不帶有® 和 TM 符號，但此類提及不應被解釋為表明其各自所有者不會在適用法律的最大範圍內主張其相關權利。

歡迎和概述 Paula Ragan，博士，總裁兼首席執行官標籤亮點和支持臨牀數據 Christophe Arbet-Engels，醫學博士，首席醫學官商業發佈戰略與執行馬克·鮑德里，首席商務官結論和問答

4 X4：為罕見免疫疾病患者提供創新 2014 X4 成立，旨在推進針對罕見疾病患者的CxCR4靶向療法 2022 X4 宣佈馬沃裏沙福治療WHIM綜合徵的關鍵性全球性3期臨牀試驗取得積極成果 2023 美國食品藥品管理局接受馬沃裏沙福治療WHIM綜合徵的保密協議，批准2024年美國食品藥品管理局批准了XOLREMDITM（mavorixafor），這是第一個，也是唯一的 WHIM 綜合徵患者需要治療 CXCR4 = CXC 趨化因子受體 4；WHIM = 疣、低丙種球蛋白血癥、感染、骨髓病變

現已獲得 FDA 批准！（zôl-rm-dee）

6 終身影響2 慢性先天性疾病通常出現在兒童時期，中位診斷年齡為5.5歲，與普通人羣相比預期壽命較低3,4 由於敗血癥、不可逆器官損傷、複發性肺炎和某些癌症 WHIM 綜合徵是一種原發性免疫缺陷和慢性中性粒細胞減少性疾病1 超罕見人羣5 根據2019年、2020年的X4市場研究，估計美國至少有1,000人。異質表現2 最常見的特徵是：根據包括兒科（65％）和成人（35％）患者在內的66名WHIM綜合徵患者的國際隊列，只有不到四分之一的患者出現WHIM縮寫中的所有四種表現（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）。中性粒細胞減少（98%）反覆感染（92%）低丙種球蛋白血癥（65%）參考文獻：1.Dale DC、Firkin F、Bolyard AA 等人，Blood。2020；136 (26): 2994-3003。2.Geier CB、Ellison M、Cruz R 等人，J Clin Immunol。2022；42 (8): 1748-1765；3.Dotta L、Notarangelo L、Moratto D 等J Allergy Clin Immunol. 2019；7 (5): 1568-1577；4.Beaussant Cohen S、Fenneeau O、Plouvier E 等Orphanet J Rare Dis.2012；7:71；5.存檔的數據。X4 製藥公司，2024 年。疣（40%）

7 WHIM 綜合徵的根本原因，即 CXCR4 通路失調，會損害對健康免疫反應至關重要的白細胞的運動1 淋巴細胞在 WHIM 綜合徵中，CXCR4 變體可能導致白細胞在外周循環中的動員減少。參考文獻：1.Dale DC、Firkin F、Bolyard AA 等人，Blood。2020；136 (26): 2994-3003。WHIM 綜合徵中的免疫缺陷會增加對嚴重、長期和復發的細菌和病毒感染的易感性1

8 一種靶向 WHIM 綜合徵根本原因的選擇性口服 CXCR4 拮抗劑參考文獻：XOLREMDI 包裝説明書。請在www.xolremdi.com上查看重要安全信息和完整的處方信息。XOLREMDI 抑制 CXCL12 配體與 CXCR4 受體的結合，抑制其下游激活。XOLREMDI 可增加中性粒細胞和淋巴細胞在外周血中的動員

標籤亮點和支持臨牀數據 Christophe Arbet-Engels，醫學博士，首席醫學官

10 到目前為止，WHIM 綜合徵的治療方法尚未解決其根本原因參考文獻：1.Dale DC、Firkin F、Bolyard AA 等人，Blood。2020；136 (26): 2994-3003；2.Geier CB、Ellison M、Cruz R 等人，J Clin Immunol。2022；42 (8): 1748-1765；3.Kiss C、Connoley D、Connelly K 等人，抗生素，2022 年 1 月 11 日 (1)：62；4.X4 2024 年 3 月研究；74 個 HCP（44 名免疫學家和 30 名 HEM/ONC）。G-CSF：粒細胞集落刺激因子；iViG：靜脈注射免疫球蛋白。抗生素和抗病毒藥物 • 未特別適用於WHIM綜合徵 • 沒有足夠且對照良好的試驗評估WHIM綜合徵患者的安全性和有效性1,2 • G-CSF和IvIG與繁瑣的給藥有關 • 長期使用抗生素與發生抗微生物藥物耐藥性 (AMR) 和累積不良事件風險相關的3 • 73％的受訪HCP（n=74）對WHIM中的抗生素耐藥性感到擔憂 IM 綜合徵患者4 g-CSFIVIG 對症治療

11 XOLREMDITM（mavorixafor）美國標籤亮點適應症聲明 XOLREMDI 獲準用於 12 歲及以上患有 WHIM 綜合徵（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變）的患者，以增加循環中的成熟中性粒細胞和淋巴細胞的數量。禁忌症與高度依賴 CYP2D6 的藥物一起使用。盒裝警告無劑量和給藥體重 >50 kg 的患者：400 mg，口服，每日一次，體重 ≤50 kg 的患者：300 mg，口服，每日一次，劑型和強度膠囊：100 mg mavorixafor 參見幻燈片 15 瞭解產品標籤上的不良反應摘要。請在www.xolremdi.com上查看重要安全信息和完整的處方信息。

12 4WHIM 是迄今為止最大的 WHIM 綜合徵的 3 期臨牀試驗 XOLREMDI 是在一項全球隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期試驗中進行的，對 31 名 WHIM 綜合徵患者進行的主要終點 • 絕對中性粒細胞計數 (ANC) 的改善，以次要終點時平均高於 500 個細胞/μL 的 ANC 閾值來衡量 • 絕對淋巴細胞的改善細胞數 (ALC) 以在 13、26、39 和 52 周時平均超過 ALC 閾值 1000 個細胞/μL 來衡量 • 複合終點：分析總感染分數（發生率、嚴重程度）和總疣變化評分基線訪問 XOLREMDI（N = 14）>50 kg：400 mg QD ≤50 kg：200 mg QD 安慰劑（N = 17）主要終點評估了開放標籤擴展（OLE）研究人羣中約 90% 的持續性 • 成人和青少年（12 至

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