附錄 99.1
Taysha Gene Therapies 宣佈在 REVEAL 1/2 期成人 治療雷特綜合徵試驗中第二名患者服用 TSHA-102 劑量
獨立數據監測委員會 (IDMC) 審查後，將在即將舉行的季度財報電話會議上討論第一組（低劑量）中兩名服用 TSHA-102 的成年患者的可用臨牀數據
第三名成年患者給藥並完成低劑量隊列的入組，預計將於 2023 年第四季度完成
預計將在2024年第一季度為首例兒科雷特綜合徵患者進行給藥
達拉斯2023年9月26日 Taysha Gene Therapies, Inc.（納斯達克股票代碼：TSHA）是一家臨牀階段的基因療法公司，專注於開發和 商業化用於治療中樞神經系統單基因疾病（CNS）的基因療法。該公司今天宣佈，在加拿大的 REVEAL 1/2 期成人試驗中，第二名雷特綜合徵患者已服用 TSHA-102 劑量。
Taysha總裁兼研發主管蘇庫瑪爾·納根德蘭醫學博士（Sukumar Nagendran）表示，在加拿大REVEAL 1/2期成人試驗中，給第二名成年患者給藥標誌着正在進行的雷特綜合徵臨牀評估取得了重要進展。TSHA-102 雷特綜合徵社區對潛在的疾病改善療法的熱情令人鼓舞，我們將繼續專注於進一步評估 TSHA-102 在成人中的治療潛力，並將 的臨牀評估擴展到患有這種毀滅性疾病的兒科患者。繼預先指定的IDMC審查之後，我們期待在11月中旬的季度財報電話會議上報告第二名成年患者的初步臨牀數據，並提供 低劑量隊列中第一位成年患者的最新情況。
加拿大的 REVEAL 1/2 期成人試驗正在對 TSHA-102 進行評估， 人類第一，開放標籤、隨機、劑量遞增和劑量擴張研究，評估 TSHA-102 對患有 Rett 綜合徵的成年女性的安全性和初步療效 MECP2 功能喪失突變。TSHA-102 以單次腰椎鞘內注射的形式給藥。劑量 遞增將按順序評估 TSHA-102 的兩劑量水平。然後，將在劑量擴大期間給藥確定的最大耐受劑量（MTD）或最大給藥劑量（MAD）。隨着第三名患者的給藥， 低劑量隊列的註冊預計將於2023年第四季度完成。
REVEAL成人試驗在加拿大蒙特利爾 的蒙特利爾大學母子大學醫院中心CHU Sainte-Justine進行，由首席研究員、醫學博士、FRCP、FAAP、CHU Sainte-Justine神經科學和兒科副教授艾爾莎·羅西尼奧爾博士主持。
美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了針對雷特綜合徵兒科患者的 TSHA-102 的研究性新藥（IND）申請，該公司預計將在2024年第一季度為第一位兒科患者服藥。此外，該公司向 英國藥品和保健產品監管局（MHRA）提交了針對雷特綜合徵兒科患者的 TSHA-102 的臨牀試驗申請，並預計將在 2023 年下半年收到 MHRA 反饋。
關於 TSHA-102
TSHA-102 是一種自我互補的鞘內遞送的 AAV9 研究性基因轉移療法，用於雷特綜合徵臨牀 評估。TSHA-102 採用了新型 miRNA 響應式自動調節元件 (MiRare) 平臺，該平臺旨在調節 miRNA 水平 MECP2在 CNS 上的 逐個單元格沒有過度表達風險的基礎。TSHA-102 已獲得 FDA 的 Fast Track 認定、孤兒藥和罕見兒科疾病認定， 已被歐盟委員會授予孤兒藥稱號。
關於雷特綜合症
Rett 綜合徵是一種罕見的神經發育障礙，由 X 連鎖突變引起 MECP2 基因，這是對大腦神經元和突觸功能至關重要的 基因。該疾病的特徵是智力障礙、失去溝通、癲癇、發育減緩和/或倒退、運動和呼吸障礙，以及 預期壽命縮短。雷特綜合徵主要發生在女性身上，是嚴重智力障礙的最常見遺傳原因之一。目前，尚無經批准的治療該疾病 遺傳根源的治療疾病的療法。由致病性/可能致病性引起的雷特綜合徵 MECP2據估計，突變將影響美國、歐盟和英國的15,000至20,000名患者。
關於 Taysha 基因療法
Taysha Gene Therapies （納斯達克股票代碼：TSHA）的使命是根除單基因中樞神經系統疾病。我們專注於開發治療藥物，目標是快速將我們的治療從治療台轉化為牀邊。我們將我們的團隊在基因 療法藥物開發和商業化方面久經考驗的經驗與世界一流的德克薩斯大學西南基因療法項目相結合。我們共同利用我們的完全集成的平臺，目標是顯著改善患者的生活。更多信息可在 www.tayshagtx.com 上獲得 。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。諸如 預期、相信、期望、打算、項目、計劃以及未來或類似表述之類的詞語旨在識別前瞻性陳述。前瞻性 陳述包括有關 TSHA-102 潛力的陳述，包括最初在我們在 REVEAL 試驗中給藥的第一位患者身上看到的任何有利結果的可重複性和耐久性，以及我們的 其他候選產品，包括我們的臨牀前候選產品，對我們尋求治療的患者的生活質量和病程產生積極影響，我們對候選產品的研發、監管計劃， 這些候選產品的潛力獲得 FDA 的監管批准或同等外國監管機構，如果獲得批准，這些候選產品能否成功分銷和銷售，以及這些候選產品的潛在市場機會，以及 TSHA-102 的快速通道、孤兒藥和罕見兒科疾病認證的潛在好處。前瞻性陳述基於管理層 當前的預期，受各種風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的業績存在重大不利差異。因此，這些前瞻性 陳述不構成對未來業績的保證，提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述。我們在美國證券交易委員會 （SEC）的文件中詳細描述了我們的業務風險，包括截至2022年12月31日的全年10-K表年度報告和截至2023年6月30日的 季度10-Q表季度報告，兩者均可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上查閲。其他信息將在我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中提供。COVID-19 疫情的 影響可能會加劇此類風險。這些前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，除非法律要求，否則我們不承擔任何更新這些陳述的義務。
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董事、企業傳播主管
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頻道通訊
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