附錄 99.1

XORTX 宣佈發表 ADPKD 關鍵研究

艾伯塔省卡爾加里，2024年4月22日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於開發治療進行性腎臟疾病的創新療法的後期臨牀製藥公司XORTX Therapeutics Inc.（“XORTX” 或 “公司”）（納斯達克股票代碼：XRTX | TSXV：XRTX | 法蘭克福：ANUA WKN：A3UNZ）很高興地宣佈了一篇題為 “使用尿酸酶抑制劑提高血清尿酸會使大鼠和小鼠模型的PKD惡化”已獲準在同行評審中發表 《美國生理學-腎生理學雜誌》，於 2024 年 4 月 19 日在線發表.

這項研究報告了常染色體顯性多囊腎病（“ADPKD”）小鼠或大鼠模型血清尿酸（“SUA”）升高對健康的影響，特別是增加SUA對囊腫生長和腎臟大小的影響。囊腫發生和囊腫生長（統稱為 “囊腫指數”）及其變化率是疾病進展的重要指標，與過濾能力下降和末期腎臟疾病（“ESRD”）相關。這項研究首次表明，慢性增加的SUA可以顯著增加ADPKD中的囊腫指數並增加腎臟的大小。

根據該研究的結果，導致 “晶體損傷” 的SUA的飽和濃度並不是對ADPKD腎臟的結構和功能產生負面影響的必要條件。還發現中等高的 SUA 濃度與血清和腎臟組織中炎症狀態（細胞因子譜）的增加有關。與長期增加的SUA的改變作用無關，這項研究的一項基本新發現是，腎臟組織中存在黃嘌呤氧化酶（“XO”）的過度表達，這表明ADPKD中可能存在異常的嘌呤代謝，並表明XO可能在疾病進展中起作用。

綜合考慮，在ADPKD腎臟中，超出正常範圍的SUA和XO的過度表達，尤其是在囊腫的位置，代表了使用XO抑制來減輕這種新描述的損傷機制的強大動力。使用 XORLO 抑制 XO^™，在本研究中，XORTX的專有羥嘌醇配方顯著降低了尿酸濃度，減弱了SUA長期升高對ADPKD小鼠模型中囊腫指數和腎臟大小的影響。

XORTX首席執行官艾倫·戴維多夫博士表示：“我們很高興支持科羅拉多大學查爾斯·愛德斯坦博士對多囊腎臟病的這項開創性研究。首次發現血清尿酸升高以及ADPKD腎臟中黃嘌呤氧化酶的過度表達會加速疾病進展，這具有重大意義。這項研究為一種有可能加速ADPKD進展的修改因子提供了重要的新見解。在人類 ADPKD 中，腎臟大小和腎臟過濾能力下降是相關的，是疾病進展和預後的關鍵指標。確定任何能解釋ADPKD患者可變結局的可改變因素是我們對這種疾病的理解向前邁出的開創性一步。XORLO^TM被證明可以減弱這種影響。從概念上講，XORLO^TM應該能夠減弱這兩個可修改的因子。這些機制研究對於規劃未來對ADPKD患者進行黃嘌呤氧化酶抑制的臨牀研究非常重要。”

關於 ADPKD

ADPKD 是一種罕見的疾病，影響着全球超過 1000 萬人。^1,2ADPKD 通常根據腎臟中充滿液體的囊腫的擴張來診斷。隨着時間的推移，囊腫數量和大小的增加會導致腎臟的結構和功能改變，並經常伴有慢性疼痛，這是ADPKD患者的常見問題。³人們認為，囊腫的擴張會壓縮囊腫周圍的健康功能組織，導致腎功能進一步喪失、纖維化、營養交換受損和腎功能受損，隨後伴有終末期腎臟疾病。¹對於ADPKD進展的個人，治療建議包括抗高血壓治療、飲食限制，以及對於有限比例的合適患者，藥物療法。⁴需要新的、更廣泛適用的療法來有效減緩ADPKD腎功能的下降。

參考文獻：

1. Wiley C.、Kamat S.、Stelhorn R.、Blais J.，分析全國數據以確定美國常染色體顯性多囊腎病的發病率和診斷，腎臟疾病，5 (2)：107-117，2019
2. Bergmann C.、Guay-Woodford L.M.、Harris P.C.、Horie S.、Peters D.J.、Torres V.E.、多囊腎病、Nat Rev Dis Primers。4 (1): 50, 2018
3. https://pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C.、Bermann C.、Bockenhauer D. 等，《兒童和青少年常染色體顯性顯性多囊腎病診斷和管理國際共識聲明》，Nat Rev Nephrol 15 (11): 713-726，2019

溝通和社交媒體互動

繼公司於2024年4月8日發佈新聞稿之後，XORTX繼續參與重要的醫療保健和投資者會議，包括最近的諾布爾資本市場新興增長虛擬醫療保健股票會議和CEM斯科茨代爾資本活動。關於如何收聽網絡直播演示的更多信息（如果有）將在以後提供。該公司還通過聘請營銷和傳播顧問來提高投資者的知名度，包括：

• IRPUB已參與提供一項XORTX宣傳活動，費用為4萬美元，為期四個月。經雙方同意，IRPUB的參與可以延長，屆時XORTX可以終止。

• FemaX出版與諮詢有限公司一直在分析和評估歐洲的溝通和投資者在歐洲的聯繫情況。合同期限為12個月，評估服務月費為3500歐元，歐洲宣傳活動月費為8,500歐元。經雙方同意，可以延長 FemaX 出版和諮詢合約。
  

關於 XORTX Therapeutics Inc.

XORTX是一家制藥公司，正在開發兩種臨牀先進的產品：1）我們的主要ADPKDX-008計劃正準備進行一項單一註冊試驗，即 XRX-OXY-201，該試驗有資格獲得加速批准；2）我們在xRx-101中的二級項目，用於治療與冠狀病毒/ COVID-19 感染相關的急性腎臟和其他急性器官損傷。此外，xrx-225是2型糖尿病腎病的臨牀前階段項目。XORTX正在努力推進其臨牀開發階段的產品，這些產品針對異常嘌呤代謝和黃嘌呤氧化酶，以減少或抑制尿酸的產生。在XORTX，我們致力於開發藥物，以改善患者的生活質量和未來健康。有關 XORTX 的更多信息，請訪問 www.xortx.com。

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