附錄 99.1

® BioXcel Therapeutics | 長碼頭大道 555 號,12 樓 | 康涅狄格州紐黑文 06511 | bioxceltherapeutics.com 納斯達克:BTAI 2024 年 4 月 AI-神經科學領域的變革性藥物

本演示文稿包括1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。BioXcel Therapeutics, Inc.(“BioXcel” 或 “公司”)希望將此類前瞻性陳述納入經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所載的前瞻性陳述的安全港條款。除歷史事實陳述外,本演示文稿中包含的所有陳述均應被視為前瞻性陳述,包括但不限於與安全性、有效性、監管和臨牀設計或進展相關的陳述、監管和臨牀設計或進展的陳述;與SERENITY相關的AAD或與躁鬱症或精神分裂症相關的潛在急性治療藥物;與SERENITY相關的發展和計劃 TRANQUILITY 計劃;以及潛力公司已完成、正在進行和擬議的臨牀試驗的結果,以支持監管部門批准其在護理設施和家庭環境中的候選產品。此處使用包括 “預測”、“相信”、“可以”、“繼續”、“可以”、“設計”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 和相似的表達式旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都使用這些詞語或表達式。此外,任何涉及預期、信念、計劃、預測、目標、績效或其他未來事件或情況特徵的陳述或信息,包括任何基本假設,都是前瞻性的。所有前瞻性陳述均基於公司當前的預期和各種假設。公司認為其期望和信念有合理的依據,但它們本質上是不確定的。公司可能無法實現其期望,其信念可能不正確。由於各種重要因素,實際業績可能與此類前瞻性陳述所描述或暗示的結果存在重大差異,包括但不限於:其運營歷史有限,創收有限;它蒙受的重大損失;其戰略調整優先順序和相關的生效削減可能無法實現其預期結果;它需要大量的額外資金和在需要時籌集資金的能力;其鉅額債務、履行契約義務的能力和潛在的付款與此類債務和其他合同義務相關的義務;公司已發現使其持續經營能力受到嚴重懷疑的條件和事件;其藥物發現和藥物開發經驗有限;與TRANQUILITY計劃相關的風險;與支持BXCL 501在家中使用的潛在安全性或有效性的有限臨牀數據相關的風險;它依賴於IGALMI,BXCL 50的成功和商業化 1、BXCL 502、BXCL 701 和 BXCL 702 以及其他產品候選產品;其臨牀試驗的中期 “最佳” 和初步數據可能會發生變化並導致最終數據發生實質性變化;其候選產品能夠獲得美國食品藥品管理局和類似外國當局的監管批准;臨牀試驗昂貴、耗時、難以設計、難以開展,收入不確定;缺乏藥品營銷和銷售經驗;IGALMI或公司的候選產品可能無法被接受的風險由醫生或醫學界在概況;公司估計的焦慮發作次數及其相應的預計總體潛在市場受到固有的挑戰和不確定性的影響;公司對IGALMI仍面臨廣泛而持續的監管要求和義務;其臨牀研究的初步數據未能預測最終研究結果;其早期臨牀研究或臨牀前研究未能預測未來的臨牀研究;其招收患者參與臨牀試驗的能力;公司造成的不良副作用候選產品;其基於EvolverAI發現和開發候選產品的新方法;對BioXcel LLC的重大影響和依賴;其遭受專利侵權訴訟的風險;對第三方的依賴;其遵守廣泛適用法規的能力;數據泄露或網絡攻擊(如果有)的影響;公司現在和將來都可能在正常業務過程中或之外受到法律訴訟、索賠和調查,這可能既昂貴又耗時捍衞並可能導致不利結果;與不利的全球政治或經濟事件和條件相關的風險;與加強對環境、社會和治理(ESG)事務的審查相關的風險;與聯邦、州或外國醫療保健 “欺詐和濫用” 法律相關的風險;其將候選產品商業化的能力,以及其本財年表10-K年度報告中在 “風險因素” 標題下討論的重要因素截至 2023 年 12 月 31 日的年度,可通過以下網址訪問美國證券交易委員會的網站 www. sec. gov.,以及該公司網站的 “投資者” 部分,網址為 www. bioxceltherapeutics. com。這些和其他重要因素可能導致實際結果與本演示文稿中前瞻性陳述所顯示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述均代表管理層截至本報告發布之日的估計。儘管除非法律要求,否則公司可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述,但它不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務,即使隨後發生的事件導致公司的觀點發生變化。不應將這些前瞻性陳述視為本演示之日後任何日期的公司觀點。行業和其他數據除非另有説明,否則本演示文稿中包含的有關我們的行業和BioXC el Therapeutics經營的市場的信息,包括其總體預期、市場地位和市場機會,均基於其管理層的估計和研究,以及行業和一般出版物以及第三方進行的研究、調查和研究。儘管BioXcel Therapeutics認為來自這些第三方出版物、研究、調查和研究的信息是可靠的,但它不能保證此類信息的準確性或完整性,而且BioXcel Therapeutics尚未獨立驗證這些信息。管理層的估計來自公開信息、他們對公司行業的瞭解以及他們基於此類信息和知識的假設,他們認為這些信息和知識是合理的。這些數據涉及許多假設和侷限性,這些假設和侷限性必然受到高度的unce rta和風險的影響,這些因素包括BioXcel Therapeutics向美國證券交易委員會提交的以 “前瞻性陳述”、“風險因素摘要” 和 “風險因素” 為標題的定期報告中描述的那些因素。這些因素和其他因素可能導致BioXcel Therapeutics的未來表現和市場預期與其存在重大差異假設和估計。前瞻性陳述 2

® 公司概述® 3®

關於 BioXcel Therapeutics 4 成立時間:2017 年首次公開募股:2018 年股票代碼:BTAI(納斯達克)總部:康涅狄格州紐黑文

® 5® 利用人工智能開發神經科學領域的變革性藥物我們的使命

利用技術、臨牀和商業專業知識的變革性方法強大的價值主張和長期增長潛力 6 種獨特、成熟的商業模式 • 經過臨牀和商業驗證的人工智能平臺 • BXCL501 IND 到 IGALMI 的批准

* 土地企業增長驅動因素以推進土地和擴張戰略 7 BXCL501 第 3 階段 TRANQUILITY 和 SERENITY 計劃擴大與躁鬱症或精神分裂症相關的激動與阿爾茨海默氏痴呆相關的激動與躁鬱症或精神分裂症相關的激動(在家中)1.存檔的數據。BioXcel Therapeutics, Inc.,康涅狄格州紐黑文,2020 年 12 月。2.Wu EQ、Shi L、Birnbaum H 等美國診斷為精神分裂症的年度患病率:索賠數據分析方法。Psychol Med. 2006; 36 (11): 1535-1540. 3.國立心理健康研究所。成人雙相情感障礙的患病率。2017 年 11 月 2 日。已於 2022 年 12 月 16 日訪問。https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/bipolar-混亂。*實際潛在市場可能較小約1,600萬BPD/SCZ機構第1-3集最多約2300萬* BPD/SCZ 激動第 1-3 集高達約1億* 阿爾茨海默氏症* 激動集 1 研究產品和/或批准產品的研究用途的安全性和有效性尚未確定 d.

神經科學臨牀開發 8 *政府-資助,研究者-贊助的試驗尚未確定研究藥物和/或批准產品的研究用途的安全性和有效性複合適應症臨牀前 1 期 2 期 3 期註冊已上市治療在醫療保健提供者監督下成人與精神分裂症或雙相情感 I 或 II 障礙相關的躁動的急性治療 BXCL501 TRANQUILITY PROGRAM 急性治療與阿爾茨海默氏痴呆相關的躁動 SERENITY PROGRAM 急性治療治療與躁鬱症/精神分裂症(在家中)阿片類藥物使用障礙(OUD)* 創傷後應激障礙(PTSD)* BXCL502(l 阿瑞匹定)痴呆候選人的慢性激動 BXCL503 痴呆候選人中的冷漠 BXCL504 痴呆的攻擊性 2022 年 4 月 22 日 IGALMI(右美託咪定)舌下電影

領導力專長 9 維馬爾·梅塔博士首席執行官兼創始人理查德·斯坦哈特高級副總裁兼首席財務官弗蘭克·約卡博士高級副總裁兼首席科學官文森特·奧尼爾醫學博士執行副總裁、產品開發主管兼醫療官切坦·拉西亞博士高級副總裁兼監管事務主管馬特·威利高級副總裁兼首席商務官杜尚·科斯蒂克,博士副總裁、醫學事務負責人羅伯特·裏辛格醫學博士神經科學首席醫學官哈維爾·羅德里格斯高級副總裁、首席法務官兼公司祕書

® 與阿爾茨海默氏痴呆相關的焦慮的急性治療 (AAD)® 10® TRANQUILITY 計劃

AAD 使患者虛弱,也給護理人員帶來負擔 11 1.2022年12月 inVibe 患者和護理人員研究 (n=75) 存檔數據 2.阿爾茨海默氏症協會。2023 年阿爾茨海默氏病事實與數據。已於 2023 年 11 月 14 日訪問。https://www.alz.org/media/Documents/alzheimers-事實-和-figures.pdf。;Halpern R、Seare J 等。使用電子健康記錄來估計阿爾茨海默病/痴呆症中焦慮的患病率。國際老年精神病學雜誌。2019;34:420-431。3。心理藥理學與外周和中樞神經系統藥物諮詢委員會聯席會議於2023年4月14日舉行會議 • 美國有近700萬阿爾茨海默氏痴呆患者,其中約50%患有焦慮症。2 • AD 相關的激動通常會隨着時間的推移而惡化 2 — 躁動發作的次數和嚴重程度都會增加 2 — 通常會給護理人員帶來沉重負擔 1,2 • 沒有獲得美國食品藥品管理局批准的按需治療方案 (PRS) N) 阿爾茨海默氏症患者焦慮的急性治療 3 Agitation 被列為最佳決定將患者從家中轉移到寄宿護理機構的驅動因素 1

TRANQUILITY 計劃為通向 snDa 12 提供了潛在途徑 • 計劃在未來與美國食品藥品管理局的會議上討論長期安全數據要求的細節** • 公司已經制定了初步的 TRANQUILITY At-Home 試驗設計並正在重新評估啟動時間 * 試驗方案正在開發中,設計可能會發生變化。** 根據ICH指南,公司可能需要從至少300名患者那裏收集6個月的安全數據,從至少100名患者那裏收集1年的安全數據患者在提交任何 sndA TRANQUILITY 之前我已經完成了 2021 年 5 月的寧靜II 已於 2023 年 6 月完成 TRANQUILITY In-Care * 突破性療法正在等待啟動潛在的 snDA 提交

臨牀試驗策略旨在最大限度地提高患者所在地的潛在商業機會評估 BXCL501 在高到低護理環境中是否存在 AAD 13 個熟練護理機構記憶護理單元患者護理強度居家試驗* 輔助生活設施家居設置安全寧靜——護理試驗療效和安全技能——護理設施:為全天候接受專業護理和醫療監測的晚期患者的醫療環境記憶護理單位:p患者的醫療設置接受症狀管理專業護理的痴呆症輔助生活設施:為基本獨立但需要幫助 ADL(洗澡、穿衣和其他非我醫療類援助)的老年患者的居住環境*試驗設計可能會發生變化

• 設計:隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組試驗 • 功效:超過 8 0% • 納入標準 — 可能患有 AD(輕度、中度或重度,MMSE ≤ 25)、出現焦慮症且居住在熟練護理機構、記憶護理單位或輔助生活設施中的患者 — 入組前一個月出現躁動發作的患者 — 隨機分組前 PEC 總分≥14 • 主要終點:首次接種 2 小時時 PEC 總分基線的變化 • 研究時間:12 周,評估為持續療效(最多 3 個 PEC)BXCL501(60 mcg)N=75 安慰劑 N=75 篩查 R 焦慮的痴呆和可能的阿爾茨海默氏病患者主要終點:與第一劑量 2 小時的基線 PEC 總分相比變化 1:1 在家中可行性隊列 ** TRANQUILITY In-護理研究設計* 14 *僅用於説明目的:方案正在開發和試驗中設計可能會發生變化。美國食品和藥物管理局尚未就該試驗提供反饋。**代表除了在護理機構中的150名患者外,還有20名住在家中的患者

• 研究設計:隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組試驗 • 主要目標:BXCL501 60 mcg 的安全性和耐受性 • 納入標準 — 出現激動的輕度、中度或重度可能患有 AD 的患者,MMSE ≤ 25 — 入組前一個月每週激動不超過三次的患者 — 有看護者的患者 • 治療 — BXCL501 60 mcg 或安慰劑用於激動的給藥居家環境 BXCL501 (60 mcg) N=50 安慰劑 N=50 篩查 R 可能患有阿爾茨海默氏症的激動患者居住在家中的痴呆患者主要目標:安全性 1:1 15 初步的居家寧靜研究設計* * 僅用於説明目的。正在開發的協議和試驗設計可能會發生變化。美國食品和藥物管理局尚未對該試驗提供反饋。

® 與躁鬱症或精神分裂症相關的焦慮的急性治療(在家中)® 16® SERENITY 計劃

使患者虛弱,對醫療保健提供者構成威脅焦慮:相對常見且難以控制 1 17 以反覆發作為特徵 1 症狀因患者而異,因發作而異,範圍從輕度到重度 2-7 數十億美元的醫療負擔 8 最佳實踐指南建議通過以下方法治療焦慮情緒:• 行為鎮定技巧 • 口頭緩解 • 患者在沒有脅迫的情況下自願接受的藥物;藥理目標是平靜而不會引起不安鎮靜劑 9 目前的治療方法方法:•可能涉及對患者進行身體限制 10 •過度鎮靜療法,例如抗精神病藥和苯二氮卓類藥物 10 1.Sacchetti E、Amore M、Di Sciascio G 等。精神病學中的精神運動激動:意大利專家的共識。以證據為基礎的精神科護理。2017 年;1:1-24。2... Du ndar Y、Greenhalgh J、Richardson M 等與精神病和雙相情感障礙相關的急性激動的藥物治療:系統評價和薈萃分析。嗡嗡聲。Psychopharmacol.2016; 31 (4): 268-285. 3.Garriga M、Pacchiarotti I、Kasper S 等精神病學焦慮的評估和管理:專家共識。世界生物精神病學雜誌。2016;17 (2): 86-128. 4.Nordstrom K、Zun LS、Wilson MP 等焦慮患者的醫學評估和分類:美國急診精神病學協會項目Beta醫學評估工作組的共識聲明。West J Emerg Med. 2012; 13 (1): 3-10. 5。Martinez——Raga J、Amore M、Di Sciascio G等人。第一屆關於激動的國際專家會議:關於激動的當前和理想管理模式的結論。正面。精神病學. 2018; 9 (54): 1-9. 6.抑鬱症和雙相支持聯盟(DBSA)。理解激動:識別激動的跡象並知道這些跡象出現時該怎麼做。2014. 7.Montoya A、Valladares A、Lizán L 等。對278名精神病急診室急性精神病和躁動患者的自然主義樣本中陽性和陰性綜合徵量表(PANSS-EC)的興奮成分進行了驗證。Health Qual Life Ou tco tco 2011 月;9:18. 8。Cloutier M、Gauthier-Loiselle M、Gagnon-Sanschagrin P、Guerin A、Hartry A、Baker RA、Duffy R、Gwin K、Sanon Aigbogun M. 機構化風險和與阿爾茨海默氏病焦慮相關的成本。阿爾茨海默氏痴呆症(N Y)。2019 年 11 月 23 日;5:851-861 9。威爾遜議員、Pepper D、Currier GW 等焦慮的心理藥理學:美國急診精神病學協會項目Beta心理藥理學工作組的共識聲明。West J Emerg Med. 2012; 13 (1): 26-34 10.Zeeller SL、Citrome L. 在緊急情況下控制與精神分裂症和躁鬱症相關的躁動。West J Emerg Med. 2016;17 (2): 165-172 doi: 10.1016/j.trci.2019.10.004。PMID:31799369;PMCID:PMC6881649 .9

SERENITY 計劃尋求潛在的 IGALMI 標籤擴展 18 IGALMI 批准在家中用於治療與躁鬱症或精神分裂症相關的躁動的潛在機會已完成 * SERENITY At-Home 代表重新設計的 SERENITY III † 試驗方案正在開發中,設計可能會發生變化。潛在的 SNDA 提交 SERENITY At-Home *† 待啟動 SERENITY II 已於 2020 年 7 月完成 2020 年 6 月完成 SERENITY I

• 招募標準 — 單獨服用患者或有至少接受過一次激動發作治療的線人的患者 — 入組前一個月出現躁動發作的患者 • 治療 — 單劑量治療通常需要幹預的激動 — 12 小時內最多服用 1 劑研究藥物計劃 SERENITY 在家研究設計安慰劑 N=100 BXCL501 120 mcg N=100 篩查與居家初期 SCZ/BPD 患者相關的 R 激動終點:BXCL501 的安全性和耐受性 12 周居家 PRN 治療 1:1 19

80% 33% 17% 14% 13% 6% 4% 0% 10% 20% 30% 50% 70% 90% BXCL501 抗焦慮抗抑鬱藥情緒穩定劑抗精神病藥其他 BXCL501 的潛在攝取量(如果獲準在家中使用)(發作百分比,n=240)當顯示產品特徵刺激時,患者表示,他們將在 80% 的雙極/精神分裂症躁動發作中使用目標特徵為 BXCL501 的產品,以及對於正在接受治療的人來説,雙相情感障礙/精神分裂症患者使用 BXCL501 At Home 20 Q22 可能具有輔助潛力。您之前曾表示過使用以下藥物來控制最近的 3 次躁動發作。現在請告訴我 Igalmi 也可供你使用。請説明如果你也有 Igalmi,你會選擇哪種治療方法來治療最後 3 次發作。我們在下面提供了您之前的內容以供參考。來源:Invibe 2023 年 2 月

® IGALMI 商業化 2.1 在 2023 年 8 月裁減商業現場工作人員之後

IGALMI 適應症和重要安全信息適應症 IGALMI Ω(右美託咪定)舌下膠片是一種處方藥,在醫療保健提供者的監督下給藥,置於舌下或下脣後方,用於急性治療與精神分裂症和躁鬱症 I 或 II 相關的成人躁動症 I 或 II。IGALMI的安全性和有效性尚未在第一劑量後的24小時內進行過研究。目前尚不清楚IGALMI對兒童是否安全有效。重要安全信息 IGALMI 可能導致嚴重的副作用,包括:• 血壓降低、站立時血壓低以及心率低於正常水平,低血容量、糖尿病、慢性高血壓患者和老年患者更有可能出現這種情況。IGALMI 是在醫療保健提供者的監督下服用的,該提供者將在服用 IGALMI 後監測生命體徵(如血壓和心率)和警覺性,以幫助防止跌倒或昏厥。服用 IGALMI 後,患者應補充充足的水分,坐下或躺下,並指示他們告知醫療服務提供者他們是否感到頭暈、頭暈或暈倒。• 心律變化(QT 間隔延長)。不應給心律異常、有心跳不規則、心率緩慢、低鉀、低鎂或服用其他可能影響心律的藥物的患者服用 IGALMI。服用有心律異常史的IGALMI會增加心律扭曲和猝死的風險。如果患者感到暈倒或心悸,應指示他們立即告知醫療服務提供者。• 睡眠/嗜睡。患者在服用 IGALMI 後的至少 8 小時內不應進行需要精神警覺的活動,例如駕駛或操作危險機器。• 戒斷反應、耐受性和反應/療效降低。IGALMI在第一次給藥後的24小時內沒有進行過研究。如果 IGALMI 的使用時間超過 24 小時,可能會出現身體依賴性、戒斷症狀(例如噁心、嘔吐、煩躁)和對 IGALMI 的反應減退。在臨牀研究中,IGALMI最常見的副作用是睏倦或嗜睡、刺痛感或口腔麻木感、頭暈、口乾、低血壓和站立時低血壓。這些並不是IGALMI可能產生的全部副作用。患者應向醫療保健提供者諮詢有關副作用的醫療建議。患者應告知醫療保健提供者他們的病史,包括他們是否患有任何已知的心臟病、低鉀、低鎂、低血壓、低心率、糖尿病、高血壓、昏厥史或肝功能受損。他們還應告知醫療服務提供者他們是否在懷孕或哺乳期,或者正在服用任何藥物,包括處方藥和非處方藥、維生素和草藥補充劑。患者應特別告知醫療服務提供者他們是否服用了任何降低血壓、改變心率的藥物或服用麻醉劑、鎮靜劑、催眠藥和阿片類藥物。鼓勵所有人向FDA報告處方藥的負面副作用。訪問 www.fda.gov/medwatch 或致電 1-800-FDA-1088。你也可以致電 1-833-201-1088 或 medinfo@bioxceltherapeutics.com 與 BioXcel Therapeutics, Inc. 聯繫。請查看完整的處方信息。獲準在醫療保健提供者的監督下急性治療與精神分裂症或雙相情感I或II型障礙相關的躁動 IGALMI(右美託咪定)舌下膠片 22

• 瞄準/參與關鍵醫院系統進行批量簽約 • J-Code 自 2024 年 1 月 1 日起生效(簡化和標準化報銷)• 迄今已有 250 多份醫院 P&T 批准,2023 年第四季度有大量批准 • 2023 年第四季度首次批准大型學術中心 • 激活退伍軍人事務部和懲教部等新渠道 J-代碼發佈、P&T 藥方集獲勝和批量合同以推動商業化商業現場工作人員裁員後取得的進展市場狀況有利於持續需求增長 23 來源:存檔數據,2023 年商業現場工作人員裁員

24 在雙相情感障礙/精神分裂症的醫院環境中推出和成立 IGALMI 使用合同和定價來提高醫院對 IGALMI 的熟悉程度,為 BXCL501 的潛在擴張做好準備。如果獲得批准,可以利用患者和 HCP 的經驗為上市做準備 BXCL501 的批准適應症如果獲得批准,則與已建立的付款人合同、經驗豐富的(醫院)倡導者和 DTD 一起啟動 C/PR 活動為與煽動相關的騷動行為尋求 BXCL501 的批准在所有情況下都患有躁鬱症、精神分裂症和阿爾茨海默氏痴呆症 Agitation 特許經營擴張計劃

® 人工智能驅動的藥物再創新平臺® 25

從產品概念到首次人體臨牀試驗使用複合人工智能人工智能策略加速藥物再創新過程 26 概念一代 BioXcel Therapeutics 人工智能和分析自然語言處理實體——關係提取圖形數據科學機器學習預測化合物特性概念測試機會優先級可穿戴設備數據模型和決策矩陣的數字健康數據分析算法行為表型分析中的深度學習計算機視覺計算機視覺模擬驗證中的計算真實世界數據分析商業動態探索和建模臨牀前評估和翻譯可檢驗假設 6 個月 12 個月藥物開發專利策略 — 大型語言模型藥物科學臨牀試驗

臨牀前平臺適應症靶向化合物 BTAI Re-創新庫機會優先級壓力軸臨牀前/後期資產 BTAI 知識圖譜 NovaReAI:藥物發現和開發生態系統 AI AI AI AI 27

確定旨在滿足痴呆未得到滿足的醫療需求的靶標和化合物阿爾茨海默氏病中的行為和心理症狀 28 睡眠障礙幻覺冷漠抑鬱焦慮情緒激動/攻擊焦慮 novaReAI 42.3% 38.8% 26.8% 27.5% 27.5% 妄想 24.8% 35.6% BXCL501/502 抑制 26.3% 易怒 50.5% BXCL501-去甲腎上腺素 BXCL502-血清素 BXCL503-多巴胺 BXCL501/502 BXCL501/502 BXCL503 * 表示 BXCL502 和 BXCL503 在解決這些症狀方面的潛在作用研究藥物的安全性和有效性和/或批准產品的研究用途尚未確定。患病率源自拉加納等人,痴呆的神經精神或行為和心理症狀(BPSD):聚焦阿爾茨海默氏病和額葉痴呆的患病率和自然史;Front Neurol 2022;13 83219 9 * * * * * *

® BXCL502:一種治療痴呆症慢性焦慮的新藥物® 29®

配方研究正在進行中 BXCL502 呈現引人注目的價值主張 30 BXCL502 是一種新的拉瑞匹定配方和一種代謝穩定劑潛在阻斷由 2 種神經遞質介導的過度信號:血清素和去甲腎上腺素(去甲腎上腺素)新化學實體增進對拉瑞匹定創新的擬議機制的瞭解改善的 PK 結果表明有可能每天給藥一次,這可能適用於慢性躁動協同作用通過投資組合將激動發育計劃從偶發性擴展到情節性的慢性研究藥物和/或批准產品的研究用途的安全性和有效性尚未確定。

• 超過1000名AD患者暴露了26周,500多名患者暴露了長達52周(由輝瑞和Medivation進行的試驗)•在5種神經精神症狀的臨牀前模型中顯示出活性(由BioXcel Therapeutics進行的試驗)•衡量神經精神清單(NPI)變化的次要療效終點在3項試驗中顯示出優於安慰劑的數量。NPI 衡量幾種神經精神症狀的頻率和嚴重程度。(由輝瑞和Medivation開展的試驗)數據支持開發與痴呆相關的神經精神症狀治療藥物拉瑞匹定(Dimebon):臨牀安全性數據、臨牀前可信度以及潛在療效的早期跡象 31 臨牀潛在療效的早期跡象患者基本原理安全數據研究藥物和/或批准產品的研究用途的安全性和有效性尚未確定。

中樞神經系統藥物再創新近期成功的例子 32 種藥物/公司挑戰賽解決方案現狀右美沙芬 Axsome Therapeutics 生物利用度低和可能引起副作用的代謝物安非他酮顯著提高右美沙芬的生物利用度成功的臨牀試驗/抑鬱症 Xanomeline Karuna Therapeutics 外周副作用使用託洛司匹姆成功的臨牀試驗/精神分裂症右美託咪定 IGALMI bioXcel Therapeutics 口服生物利用度差 (

® 免疫學-腫瘤學 33

BXCL701:難以治療的腫瘤中的強大價值主張 34 BXCL701(talabostat)是一種研究藥物。安全性和有效性尚未確定。mcRPC = 轉移性去勢——耐藥性前列腺癌 | SCNC = 小細胞神經內分泌前列腺癌 1。國家醫學圖書館。已於 2024 年 1 月 4 日訪問,clinicaltrials.gov. 2。公司公告,2024 年 2 月 12 日:美國食品藥品管理局將研究 BXCL701 與 CPI 聯合用於治療轉移性小細胞神經內分泌前列腺癌 (SCNC) 患者的研究定為快車道開發計劃,該項目沒有化療進展,且沒有微衞星不穩定性證據。在 JITC 先天免疫領導地位 DPP8/9 生物學臨牀概念驗證中發佈的新作用機制數據冷腫瘤探索戰略選擇 • 臨牀上最先進的口服先天免疫激活劑之一 1 • 旨在通過 DPP8/9 抑制激活炎症體 • 可能包括潛在的融資、戰略夥伴關係或併購 • 兩種冷腫瘤類型具有引人注目的生存益處和抗腫瘤活性:mcRPC SCNC 和腺癌 • 美國食品藥品管理局將用於治療 SCNC 2 的 BXCL701 快速通道認定 • 800+-主題臨牀安全數據庫先天免疫資產稀缺FortySeven以約50億美元的價格收購了GILEAD Trillium以約23億美元的價格被輝瑞收購

Immuno-腫瘤學臨牀開發 35 種化合物擬議適應症臨牀前 1 期 2 期 3 期預計即將推出里程碑合作者 BXCL701 公司贊助的試驗小細胞神經內分泌前列腺癌 (SCNC) FDA 會議 13 箇中心美國/英國小細胞肺癌 (SCLC) 啟動 1b/2 期 BXCL701 研究者-贊助的試驗轉移性胰腺導管腺癌 2 期讀數急性髓系白血病 (AML) 1b 期讀數 out BXCL702 BXCL701 關注/新型 DPP 抑制劑實體瘤候選人提名 Dana-Farber Cancer喬治敦倫巴第研究所綜合癌症中心供應協議:默沙東公司截至2024年4月22日,這些研究藥物的安全性和有效性尚未確定。

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