附錄 99.1

 

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聯繫人：

Adam D. Levy，博士，工商管理碩士

ir@tptherapeutics.com

858-867-6366

 

 

TURNING POINT THERAPEUTICS公佈2022年第一季度財務業績，提供最新運營情況
 

•
Repotrectinib獲得第三項突破性療法稱號（BTD），用於治療ROS1陽性轉移性非小細胞肺癌患者，這些患者之前曾接受過一種ROS1 TKI的治療，並且之前沒有接受過鉑類化療
•
BICR 報告了來自 TRIDENT-1 1/2 期研究的 ROS1+ NSCLC 中的 Repotrectinib 數據為陽性，預計將於本季度晚些時候舉行的保密協議前會議仍在進行中
•
已完成 SHIELD-1 研究中艾佐萬替尼中級劑量隊列的入組，預計將於 2022 年下半年啟動第 2 階段，等待美國食品藥品管理局的反饋
•
宣佈擴張臨牀產品線，獲得 LaNova Medicines 針對胃腸道癌的臨牀階段Claudin18.2 抗體偶聯物 TPX-4589 (LM-302) 的獨家許可
•
截至2022年3月31日，現金、現金等價物和有價證券約為9.18億美元，預計將為2024年上半年的當前業務提供資金
 

聖地亞哥，2022年5月10日——設計和開發癌症治療新靶向療法的臨牀階段精準腫瘤學公司Turning Point Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TPTX）今天公佈了截至2022年3月31日的季度財務業績並提供了運營最新情況。

 

總裁兼首席執行官雅典娜·康圖裏奧蒂斯醫學博士表示：“我們對repotrectinib的頭號數據帶動下的持續進展感到滿意，現在我們的主要資產獲得了第三個BTD的批准。”“我們最近擴大了臨牀產品線，首次獲得 TPX-4589 的許可，這是我們潛在的針對Claudin18.2的同類首創ADC，該藥物最近被美國食品藥品管理局授予治療胃癌和胰腺癌的孤兒藥稱號。我們將繼續推進包括elzovantinib在內的產品線，並期待下半年數據豐富，包括我們的repotrectinib和elzovantinib項目的最新進展，以及我們的KRAS G12D發現計劃的初步介紹。”

 

第一季度和最近的運營亮點包括：

 

 

 

 

REPOTRECTINIB，ROS1/TRK 抑制劑

•
宣佈美國食品藥品監督管理局（FDA）授予了第八個監管機構稱號和第三個BTD，以領導候選藥物瑞波替尼。BTD 獲準用於治療 ROS1 陽性轉移性非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者，這些患者之前曾接受過一種 ROS1 酪氨酸激酶抑制劑治療，並且之前沒有接受過鉑類化療（TRIDENT-1 研究的擴展隊列 EXP-4）。
•
使用2022年2月11日的數據截止日期，報告了來自 TRIDENT-1 的所有ROS1陽性晚期非小細胞肺癌隊列的頂線盲盲獨立中央審查 (BICR) 陽性數據。對於ROS1陽性晚期非小細胞肺癌患者，TKI-naieve和TKI預處理的隊列中的數據均與可能處於同類最佳的候選藥物一致。

 

o
在ROS1陽性的TKI-naieve晚期非小細胞肺癌人羣（EXP-1：n=71）中，CorR為79％（n=56/71；95％置信區間：68，88），其中4名患者（6％）實現完全緩解（CR），52名患者（73％）實現部分緩解（PR）。CorR不包括未經證實的部分反應（uPR）中的一名患者，上次掃描中腫瘤消退率為-38％，截至數據截止日期，該患者仍在接受治療等待下一次掃描。

 

▪
DOR的範圍從1.4個月以上到35.1個月不等，根據卡普蘭-邁爾分析，患者在6、9、12和18個月時出現緩解的概率反映在表1中，中位隨訪時間為10.2個月。

 

表 1。

 

 

TKI-naieve (EXP-1) 響應者羣體
（n = 56（第 1 階段 n=7，第 2 階段 n=49））

功效參數

處境危險的患者

DOR 地標

% DOR ≥ 6 個月

95% 置信區

35

91%

(82, 100)

% DOR ≥ 9 個月

95% 置信區

29

88%

(78, 98)

% DOR ≥ 12 個月

95% 置信區

21

85%

(73, 96)

% DOR ≥ 18 個月

95% 置信區

8

76%

(61, 91)

風險患者：在未進行審查或發生任何事件（進展或死亡）的情況下到達指定時間點的患者。

 

▪
PFS的範圍從0個月以上到40.4個月不等，根據Kaplan-Meier分析，患者在6、9、12和18個月時保持無進展的概率反映在表2中，中位隨訪時間為10.8個月。

 

 

 

 

 

表 2。

 

 

TKI-naieve (EXP-1) 總人口
（n = 71（第 1 階段 n=8，第 2 階段 n=63））

功效參數

處境危險的患者

PFS 地標

% PFS ≥ 6 個月

95% 置信區

46

91%

(84, 98)

% PFS ≥ 9 個月

95% 置信區

37

85%

(75, 94)

% PFS ≥ 12 個月

95% 置信區

26

82%

(72, 93)

% PFS ≥ 18 個月

95% 置信區

11

72%

(58, 86)

風險患者：在未進行審查或發生任何事件（進展或死亡）的情況下到達指定時間點的患者。

 

o
在先前接受過一次TKI和先前鉑類化療（EXP-2：n=26）預治療的ROS1陽性晚期非小細胞肺癌人羣中，CoRR為42％（95％置信區間：23、63）。反應時間從3.6個月到18.3個月以上不等。
o
在先前使用兩次未經化療的TKI進行預治療的ROS1陽性晚期非小細胞肺癌人羣中（EXP-3：n=18），CoRR為28％（95％置信區間：10、54）。反應持續時間從1.9個月以上到20.3個月以上不等。
o
在 ROS1 陽性的晚期非小細胞肺癌人羣中，先前使用過一次TKI（EXP-4：n=56）進行預先治療的晚期非小細胞肺癌人羣中，CorR 為 36%（95% 置信區間：23、50）。CorR不包括兩名uPR患者，他們在上次掃描時腫瘤迴歸率均為-47％，截至數據截止日期，這兩名患者仍在接受治療等待下一次掃描。反應持續時間從1.9個月以上到17.8個月不等。
•
Repotrectinib在總共380名患者中普遍具有良好的耐受性，其安全性和耐受性與先前報告的發現一致。
•
TRIDENT-1 研究繼續在全球範圍內招收患者，所有六個研究組的入組仍在進行中，並繼續穩步進展。

 

ELZOVANTINIB (TPX-0022)，MET/SRC/CSF1R 抑制劑

•
使用60 mg QD至60 mg BID的中間劑量水平，完成了第一階段劑量遞增。
•
SHIELD-1 研究的患者入組仍在繼續，第 1 階段劑量擴大時為 40 mg QD 至 40 mg BID。

 

TPX-0046，RET 抑制劑

•
在確定推薦的2期劑量（RP2D）之前，繼續對研究的劑量查找部分的藥代動力學、安全性和療效特徵進行表徵。

 

TPX-0131，ALK 抑制劑

•
在局部晚期或轉移性 TKI 預處理 ALK 陽性非小細胞肺癌中 TPX-0131 的 1/2 期 FORGE-1 研究中，患者持續給藥。

 

TPX-4589，CLAUDIN18.2 ADC

•
宣佈與Lanova Medicines簽訂獨家許可協議，在美國和世界其他地區（不包括大中華區和韓國）開發和商業化 TPX-4589（LM-302），這是一種新型的、可能是同類首創的抗體藥物偶聯物（ADC），其靶向是Claudin18.2。Claudin18.2 是一種在許多胃腸道癌中表達的蛋白質，包括胃癌、胃食道癌和胰腺癌。TPX-4589（在中國被稱為 LM-302）目前在美國和中國均處於 1 期臨牀試驗。

 

 

 

•
2022年第一季度獲得美國食品藥品管理局頒發的兩項孤兒藥名稱（ODD）。LaNova Medicines獲準使用ODDs治療胰腺癌和治療胃癌，包括胃食管交界處癌。

 

發現

•
針對異常GTPase信號傳導的內部發現計劃的持續進展，已知該異常的GTPase信號傳導會導致基因組定義的癌症，但醫療需求尚未得到滿足。最先進的程序針對的是KRAS G12D和p21活化激酶或 “PAK” 家族。該公司的目標是在2022年下半年提名兩名開發候選人，目標是從2023年開始每年至少實現一個新的IND。

 

 

 

即將舉行的里程碑

Repotrectinib

•
在2022年第二季度的保密協議前會議上，與美國食品藥品管理局討論來自 TRIDENT-1 的所有 ROS1 陽性非小細胞肺癌隊列的頭條 BICR 數據。
•
在 2022 年下半年的醫學會議上，介紹來自 TRIDENT-1 研究中 ROS1 陽性的晚期 NSCLC 隊列的詳細研究結果，包括顱內活動。
•
在 2022 年下半年提供來自 TRIDENT-1 的 NTRK+ 晚期實體瘤隊列的臨牀數據更新。

Elzovantinib

•
2022年中期啟動艾爾佐萬替尼與奧莫替尼聯合使用的 1b/2 期 SHIELD-2 研究。
•
在 2022 年下半年啟動 SHIELD-1 研究的第二階段部分，等待美國食品藥品管理局對中間劑量水平數據的反饋。
•
在 2022 年下半年提供 1 期 SHIELD-1 研究的臨牀數據更新。

TPX-0131

•
提供在 2022 年第四季度或 2023 年初在 FORGE-1 研究的劑量發現部分接受治療的初始患者的早期中期數據。

TPX-4589

•
2023年初在醫學會議上提供臨牀前數據。
•
在2023年初之前為臨牀開發計劃提供更多指導。

發現

•
在2022年下半年提名2名開發候選人。
•
提供2022年下半年其他2個GTPase信號發現計劃的詳細信息。

 

2022年第一季度財務業績

 

•
收入：截至2022年3月31日的三個月，確認的收入為40萬美元，用於向Zai Lab出售臨牀用品，以支持在Zai地區進行的 TRIDENT-1 2期臨牀試驗，而2021年第一季度為2520萬美元，其中包括與根據Zai Lab Elzovantinib協議收到的預付款相關的2500萬美元和向Zai出售TRIDENT-1 臨牀供應品的20萬美元。

 

•
研發費用：第一季度的研發費用為5,510萬美元，而2021年第一季度為4,130萬美元。同比增長的主要驅動因素是對開發瑞波替尼、艾爾佐萬替尼的投資、發現工作和人員開支。

 

 

 

 

•
併購費用：第一季度的一般和管理費用為2,030萬美元，而2021年第一季度為2,000萬美元。

 

•
淨虧損：第一季度的淨虧損為7,440萬美元，而2021年第一季度的淨虧損為3550萬美元，其中包括與Zai Lab合作協議相關的2500萬美元預付收入。

 

•
現金狀況：截至2022年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為9.182億美元，較2021年12月31日淨減少約6,300萬美元。Turning Point預計，其現金狀況足以為2024年上半年的當前業務提供資金。

 

 

關於轉折點療法公司
Turning Point Therapeutics是一家臨牀階段的精準腫瘤學公司，其研究藥物系列旨在解決現有癌症療法的關鍵侷限性。該公司的主要候選藥物repotrectinib是下一代激酶抑制劑，靶向非小細胞肺癌和晚期實體瘤的ROS1和TRK致癌驅動因素。Repotrectinib正在一項針對成人的註冊性2期研究和一項針對兒科患者的1/2期研究中進行研究，該研究顯示，激酶抑制劑治療的天真患者和預治療患者具有抗腫瘤活性和持久的反應。該公司的候選藥物還包括靶向 MET、CSF1R 和 SRC 的艾佐萬替尼，該藥物正在針對晚期或轉移性實體瘤患者 MET 中存在基因改變的患者進行的 1 期試驗中進行研究；靶向 RET 的 TPX-0046，該藥物正在針對晚期或轉移性實體瘤患者 RET 進行研究；TPX-0131，一種下一代 ALK 抑制劑，正在研究中先前接受過治療的ALK陽性晚期或轉移性非小細胞患者的1/2期試驗肺癌；以及 TPX-4589（LM-302），一種針對Claudin18.2的新型ADC，正在一項針對胃腸道癌的1期研究中對其進行研究。該公司致力於開發標誌着患者癌症治療轉折點的療法。欲瞭解更多信息，請訪問 www.tptherapeutic.

 

前瞻性陳述
本新聞稿中有關非歷史事實事項的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。諸如 “計劃”、“將”、“相信”、“預期”、“期望”、“打算”、“目標”、“潛力” 等詞語和類似表述旨在識別前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括有關Turning Point Therapeutics候選藥物瑞波替尼、艾爾佐萬替尼、TPX-0046、TPX-0131 和 TPX-4589 的功效、安全性和治療潛力、Turning Point Therapeutics研發項目和臨牀試驗的結果、實施、進展和時機、有關未來數據報告、臨牀試驗、監管會議和監管申報的計劃、repotrectinib的監管批准路徑等的陳述 b，還有 Turning Point Therapeutics 的優勢'資產負債表，以及有關手頭現金充足性的財務指導。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述基於Turning Point Therapeutics當前的預期，涉及可能永遠無法實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際業績可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於與Turning Point Therapeutics的總體業務相關的風險和不確定性、與 COVID-19 疫情對Turning Point Therapeutics業務的影響相關的風險和不確定性，以及Turning Point Therapeutics向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件（包括其向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告）中描述的其他風險上2022年2月28日。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日

 

 

 

製作。Turning Point Therapeutics沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。

 

 

 

轉折點療法有限公司

資產負債表數據

 

（以千計）

（未經審計）

 

 

 

 

3月31日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

 

2022

 

 

2021

 

 

資產負債表數據：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

現金、現金等價物和有價證券

 

$

918,187

 

 

$

981,582

 

 

營運資金

 

 

881,865

 

 

 

945,373

 

 

總資產

 

 

938,786

 

 

 

1,003,463

 

 

累計赤字

 

 

(591,172

)

 

 

(516,727

)

 

股東權益總額

 

$

891,347

 

 

$

954,425

 

 

 

 

 

 

轉折點療法有限公司

運營報表和綜合損失報表

（以千計，股票和每股金額除外）

（未經審計）

 

 

 

 

截至3月31日的三個月

 

 

 

2022

 

 

2021

 

收入

 

$

429

 

 

$

25,205

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

 

55,050

 

 

 

41,263

 

一般和行政

 

 

20,314

 

 

 

19,991

 

運營費用總額

 

 

75,364

 

 

 

61,254

 

運營損失

 

 

(74,935

)

 

 

(36,049

)

其他收入，淨額

 

 

490

 

 

 

545

 

淨虧損

 

 

(74,445

)

 

 

(35,504

)

有價證券的未實現虧損

 

 

(4,118

)

 

 

(186

)

綜合損失

 

$

(78,563

)

 

$

(35,690

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(1.50

)

 

$

(0.73

)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

 

49,611,492

 

 

 

48,920,403