附錄 99.1
Alterity Therapeutics 帕金森氏病和多系統萎縮數據
在美國神經病學會 (AAN) 2024 年年度 會議上亮相
— ATH434 改善了帕金森氏病靈長類動物模型中的運動性能和一般功能 —
— ATH434-201 第 2 階段基線數據證實了靶向生物標誌物以減緩疾病進展的方法 —
— 來自 BioMuse 研究的 12 個月數據顯示，關鍵生物標誌物與 MSA 的疾病進展有關 —
澳大利亞墨爾本和美國舊金山——2024年4月17日：致力於開發神經退行性疾病改良療法的生物技術公司Alterity Therapeutics（澳大利亞證券交易所股票代碼：ATH，納斯達克股票代碼：ATH）（“Alterity” 或 “公司”）今天宣佈，在2024年4月13日至18日舉行的美國神經病學會（AAN）2024年年會上發佈了三張海報，在美國科羅拉多州丹佛市。精選演講描述了公司在帕金森氏病和多系統 萎縮 (MSA) 方面的工作，包括 ATH434-201 2 期臨牀試驗的初始生物標誌物數據和基線特徵。
Alterity 首席執行官 David Stamler 醫學博士評論説：“我們很高興向國際受眾介紹帕金森氏病靈長類動物 的研究，因為我們已經表明，ATH434 可以減少症狀與人類疾病非常相似的高階動物的帕金森病。重要的是，與人類帕金森氏症 相似的運動技能和一般功能的改善與受影響的大腦區域異常鐵的減少有關，這驗證了我們在正在進行的臨牀 試驗中使用的方法。這項研究的數據提高了我們預測臨牀結果的能力，提高了我們在正在進行的多系統萎縮的 2 期臨牀試驗中的信心水平，多系統萎縮是一種基礎病理與帕金森氏病相似的帕金森氏病。”
Stamler博士繼續説：“通過與範德比爾特大學合作伙伴的合作，我們對MSA有了更深入的瞭解，現在我們在BioMuse自然史研究和2期臨牀試驗中都看到了這項工作的成果。在 AAN，我們報告了 ATH434-201 2 期試驗的基線特徵，包括流體生物標誌物和 神經影像學數據。數據顯示，基線時病理區域的鐵含量升高，血漿神經絲輕鏈（nFl）水平 升高，這與疾病嚴重程度顯著相關。這些數據使我們對使用 ATH434 來 靶向已知可促進神經變性、抑制 α-突觸核蛋白聚集和改善 結果的不穩定細胞鐵的方法充滿信心。”
範德比爾特大學醫學中心神經病學教授、ATH434-201 2 期研究協調研究員 Daniel Classen博士評論説：“在BioMuse研究中評估和完善的專業神經影像學和生物標誌物評估被使用 來選擇和跟蹤2期研究中的患者，這使得該項目在當前的MSA臨牀研究中獨一無二。高度準確地選擇 研究患者至關重要。Alterity 計劃中正在測試的生物標誌物有望評估 ATH434 潛在的 改變疾病的益處。”
演示文稿 摘要：
標題： 用於治療多系統萎縮的新型 α-突觸核蛋白聚集抑制劑 ATH434 的 2 期研究
主管 作者：大衞·斯塔姆勒，醫學博士，Alterity Therapeutics首席執行官
結果： 海報描述了來自 Alterity ATH434-201 隨機 雙盲 2 期臨牀試驗的 65 名可評估參與者的基線特徵，重點是基線流體生物標誌物、神經影像學和臨牀數據。參與者符合 嚴格的標準，旨在確認參與者被診斷出患有早期 MSA，並且平均有兩年的運動症狀。 ATH434 是一種潛在的疾病改善療法，它能夠在不損害正常鐵 儲存的情況下重新分配多餘的不穩定鐵，抑制 α-突觸核蛋白聚集和減少氧化應激。重要的是，試驗參與者 的鐵含量在多個大腦皮層下區域顯而易見，觀察到兩種不同的鐵質積聚模式。此外，運動症狀少於四年的MSA參與者 在基線時血漿神經絲輕鏈（nFl）水平升高，這與疾病嚴重程度顯著相關 。
標題： 神經絲輕鏈和早期多系統萎縮的臨牀進展
主要作者：丹尼爾·克拉森，醫學博士， 碩士，範德比爾特大學醫學中心神經病學教授
結果： 海報描述了BioMuse自然歷史研究的結果，該研究將15名患者在12個月內 的臨牀嚴重程度變化與血漿生物標誌物進行了比較，目的是建立有意義的相關性。 MSA的進步極具侵略性，凸顯了生物標誌物描述其隨時間推移的進展的迫切需求。 對使用腦脊液（CSF）和血漿中均存在的液體生物標誌物 nFl 作為 MSA 軸突損傷的指標 的新興興趣。這種液體生物標誌物有望測量疾病程度、追蹤其進展以及預測與 MSA 相關的臨牀表現的發作 。在這項觀察性研究中，血漿nFl和CSF nFL高度相關， 表明更容易獲得的血漿值與大腦病理有着有意義的關係。血漿 nFl 在 12 個月內顯著增加，血漿和 CSF nFl 均與 MSA 的疾病進展有關。這些數據表明，在MSA的研究中，nFl 可能是疾病改變的標誌。
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標題： ATH434（一種對鐵的中等親和力的臨牀階段小分子）對半帕金森獼猴的影響
主管 作者：瑪格麗特·布拉德伯裏，Alterity Therapeutics研究和非臨牀開發副總裁
結果： 該演示表明，ATH434 治療可降低大腦受影響區域、黑質 的鐵含量，並改善了實驗誘發的帕金森氏病的猴子的運動表現和一般功能。在第 12 周，所有 6 只經過 ATH434 治療的獼猴的分數均與基線相比穩定或有所改善，而三隻經過載體治療的獼猴中有兩隻沒有表現出 改善。總體行為的改善與運動障礙的減少密切相關。在每隻接受ATH434治療的猴子身上觀察到的這些有利的帕金森病結果 也與紋狀體突觸素水平的升高有關，紋狀體突觸素是一種反映神經元之間功能連接的蛋白質標記 ，提示這種關鍵運動通路中的神經末梢功能恢復。 這些結果支持進一步研究用於治療帕金森氏病的 ATH434。
海報展示可以在 Alterity 的網站上找到。
關於 ATH434
Alterity 的 主要候選藥物 ATH434 是一種口服藥物，旨在抑制與神經變性有關的病理蛋白的聚集。 ATH434 已被臨牀前證明可通過恢復大腦中正常的鐵平衡 來降低 α-突觸核蛋白病理並保持神經元功能。作為鐵伴侶，它具有治療帕金森氏病以及多種帕金森病 （例如多系統萎縮（MSA））的巨大潛力。ATH434 成功完成了 1 期研究，證明該藥物具有良好的耐受性，其大腦水平與 MSA 動物模型中的有效水平相當。ATH434 目前正在兩項臨牀試驗中進行研究：研究 ATH434-201 是一項針對早期 MSA 患者的隨機、雙盲、安慰劑對照的 2 期臨牀試驗，而 ATH434-202 研究是一項針對更晚期 MSA 患者的開放標籤的 2 期生物標誌物試驗。ATH434 已被美國食品藥品管理局和歐盟委員會授予用於 MSA 治療的孤兒藥資格。
關於 ATH434-201 2 期臨牀試驗
ATH434-201 2 期臨牀試驗是一項針對 早期 MSA 患者的 ATH434 的隨機、雙盲、安慰劑對照研究。除了評估安全性和藥代動力學外，該研究還將評估 ATH434 治療對神經影像學和蛋白質生物標誌物的影響，以證明目標 的參與和臨牀終點以證明療效。選定的 生物標誌物，例如腦鐵和聚合 α-突觸核蛋白，是 MSA 病理的重要貢獻者，因此 是證明藥物活性的適當靶標。可穿戴傳感器還用於評估對 MSA 患者很重要的 運動活動。該研究招收了 77 名成年人，他們被隨機分配接受兩種劑量水平的 ATH434 或安慰劑中的一種。參與者將接受為期12個月的治療，這將為檢測療效 終點的變化提供機會，從而優化最終的3期研究的設計。有關2期試驗的更多信息可通過 ClinicalTrials.gov 找到。標識符：NCT05109091。
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關於 bioMuse
多系統萎縮（BioMuse）進展的生物標誌物 是一項自然史研究，旨在追蹤 MSA（一種未經批准的治療的帕金森病）患者的進展。該研究是與美國範德比爾特大學醫學 中心合作進行的，由醫學博士、碩士、神經病學教授兼首席研究員丹尼爾·克拉森指導。自然史 研究對於描述選定患者羣體的疾病進展非常重要。該研究為優化 Alterity 隨機 ATH434-201 2 期臨牀試驗的設計提供了豐富的數據，並招募了大約 20 名臨牀上 可能或臨牀上確立的 MSA 患者。BioMuse 繼續提供有關早期 MSA 患者的重要信息，為選擇適合評估靶點參與度和初步療效的生物標誌物提供信息，並提供臨牀數據以描述患者羣體的疾病進展 ，這些數據反映了目前報名參加 2 期臨牀試驗的患者。
關於 多系統萎縮
多重 系統萎縮 (MSA) 是一種罕見的神經退行性疾病，其特徵是自主神經系統衰竭和運動受損。 症狀反映了大腦和脊髓中不同類型的神經細胞的功能逐漸喪失和死亡。它是 一種快速進展的疾病，會導致嚴重的殘疾。MSA 是一種帕金森氏症，其特徵是運動減慢和/或僵硬的可變組合 、影響血壓維持和膀胱 控制等非自願功能的自主神經不穩定以及容易跌倒的平衡和/或協調受損。MSA 的病理特徵是 蛋白 α-突觸核蛋白在膠質細胞、中樞神經系統的支持細胞中的積累，以及多個大腦區域的神經元流失。在美國，MSA 影響至少 15,000 人，雖然 MSA 的某些症狀可以通過藥物治療，但目前 沒有能夠減緩疾病進展的藥物，也無法治癒。1
| 1 | 多發 系統萎縮 | 美國國家神經系統疾病和中風研究所 (nih.gov) |
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關於 帕金森氏病
帕金森氏症（PD）是第二種最常見的神經退行性疾病，它會導致身體出現意外或無法控制的運動， 伴有神經精神和其他非運動特徵。PD 的確切病因尚不清楚，但有些病例是遺傳性的，而另一些病例則被認為是由引發該疾病的遺傳和環境因素共同造成的。在 PD 中，腦細胞受損 或在黑質中死亡，黑質是大腦中產生多巴胺的部分，多巴胺是產生流暢、有針對性的運動所需的化學物質。 PD 的主要症狀是震顫、僵硬、運動減慢，後來在疾病中出現平衡受損。其他症狀可能包括 吞嚥、咀嚼或説話困難；情緒變化；泌尿問題或便祕；痴呆或其他認知問題； 疲勞；以及睡眠問題。3美國有近一百萬人，全球有超過一千萬人患有 PD。每年大約有6萬名美國人被診斷出患有PD。4
1Beauchamp 等人，“ATH434 在帕金森氏症小鼠模型中拯救運動前低血癥，
神經療法， doi: 10.1007/s13311-022-01300-0
2肖， 等人，“低血癥：帕金森氏病的可能生物標誌物” Neurosci Bull。2014 年 2 月；30 (1)：134—140。 3國立 衞生研究所：神經系統疾病和中風，帕金森氏病信息頁面； 4帕金森基金會
Alterity Therapeutics Limited
Alterity Therapeutics是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於為神經退行性 疾病患者創造另一種未來。該公司的主要資產 ATH434 有可能治療各種帕金森氏症，目前正在多系統萎縮的兩項二期臨牀試驗中接受評估 。Alterity還擁有廣泛的藥物發現平臺，可生成可獲得專利的化學 化合物，用於治療神經系統疾病的潛在病理。該公司總部位於澳大利亞墨爾本和美國加利福尼亞州舊金山 。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站www.alteritytherapeutics.com。
授權 和其他信息
這份 公告是由Alterity Therapeutics Limited首席執行官戴維·斯塔姆勒批准的。
投資者 和媒體聯繫人：澳大利亞
漢娜 豪利特
we-aualteritytherapeutics@we-worldwide.com
+61 450 648 064
美國
雷米 伯納達 remy.bernarda@iradvisory.com
+1 (415) 203-6386
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轉發 看上去的陳述
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公司向美國證券交易委員會提交的文件中標題為 “風險因素” 的章節中描述了可能導致實際業績與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異的重要 因素，包括其最新的20-F表年度報告以及6-K表報告，包括但不限於以下內容：與公司藥物開發 計劃有關的聲明，包括但不限於公司藥物開發計劃臨牀試驗的啟動、進展和結果， 包括，但是不限於，ATH434 和任何其他非歷史事實的陳述。此類陳述涉及風險和不確定性， 包括但不限於與公司藥物成分融資、開發、測試、 監管機構批准、生產和銷售方面的困難或延誤相關的風險和不確定性，包括但不限於 ATH434、公司獲得更多未來融資來源的能力、公司藥物化合物的意外不良副作用或治療效果不足 ，包括，但不限於 ATH434，這可能會減緩或阻礙產品進入市場、為公司的知識產權或商業祕密獲得專利保護的不確定性 、成功執行 公司專利權的不確定性以及公司運營自由的不確定性。
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