附錄 99.1

LOGO

Poseida Therapeutics 舉辦基因療法研發日,重點介紹新的科學進展和 研發重點

完全非病毒的基因醫學方法採用差異化基因 傳遞、基因編輯和基因插入技術

正在針對患者需求嚴重未得到滿足的 罕見疾病開展兩項完全非病毒的項目

虛擬研發日將於美國東部時間今天上午 10:00 /太平洋時間上午 7:00 舉行,屆時將有學術專家、波塞達領導層和 科學團隊參加

聖地亞哥,2024年4月17日,Poseida Therapeutics, Inc. (納斯達克股票代碼:PSTX)是一家臨牀階段的細胞療法和基因藥物公司,致力於為癌症和罕見病患者提供新一類療法。該公司計劃在今天美國東部時間上午10點/太平洋時間上午7點舉行的虛擬研發日期間重點介紹其專有的非病毒基因工程和交付平臺以及罕見病產品線的進展。

波塞達正在向前邁進,重新關注我們的基因醫學產品組合。Poseida Therapeutics總裁兼首席執行官克里斯汀·亞雷瑪博士説,我們的專有非病毒 工具系統可以單獨使用或組合使用,能夠治療罕見的遺傳病並解決更為流行的疾病。在 短期內,我們全神貫注於在具有重大機遇的領域內提升我們的兩位主要非病毒候選人: P-KLKB1-101用於遺傳性血管性水腫,以及 P-FVIII-101,它利用我們的完全非病毒穩定的基因插入技術來治療甲型血友病,僅在美國,這種疾病就影響了大約30,000名成人和兒童。

Poseida Therapeutics基因療法首席科學官布萊爾·麥迪遜博士説,波塞達已經開發出一系列完全非病毒、差異化的基因工程技術,包括 穩定、可能具有特定位點的全基因插入、高保真基因編輯以及包括脂質納米顆粒在內的輸送系統的強度。我們相信,這使我們在業內處於獨特的地位,可以兑現基因藥物的希望和承諾,為有需要的患者提供急需的療法。

該活動將重點介紹公司專有的基因工程和交付平臺,包括其非病毒 基因插入和基因編輯計劃。外部專家發言人將包括:

•

Marc Riedl,醫學博士、碩士,加州大學聖地亞哥分校 美國 HAEA 血管性水腫中心醫學教授兼臨牀主任;以及

•

Steven W. Pipe,醫學博士,密歇根大學兒科和病理學教授

關鍵基因療法研發日主題和亮點

基因療法 項目

該公司將介紹完全非病毒性肝臟定向基因療法的進展,重點介紹 在商業上可行的適應症中實現功能性治療的潛力。


LOGO

•

P-KLKB1-101是公司 以肝臟為導向的研究性基因療法項目,用於治療遺傳性血管性水腫(HAE),這是一種罕見的遺傳性疾病,會導致四肢、腸道和氣道腫脹,既會使人衰弱,也可能危及生命。該公司將使用公司的增強編輯技術Cas-clover共享數據,重點介紹臨牀前研究中的持久疾病矯正和高保真度TM.

•

P-FVIII-101是該公司 的第二個非病毒基因療法項目,是一項以肝臟為導向的研究性體內基因療法,用於治療甲型血友病。甲型血友病是一種遺傳性疾病,由因子VIII(FVIII)產生 缺乏 導致自發性或創傷引起的過度出血。該公司將分享證明成年小鼠模型中FVIII缺陷的耐久性和恢復到接近正常水平的數據。

基因療法的技術創新

該公司將重點介紹 其新興平臺技術的重大進步。

•

特定地點的 Super PiggyBac®是一種用於位點特異性整合的單一 酶融合系統,可在不出現雙鏈斷裂、意外突變或 DNA 修復的情況下進行乾淨的 DNA 基因插入。該公司將宣佈,其平臺 當前的分子進化使單拷貝和多拷貝位點的DNA表達和有效的靶向載體整合提高了30倍。這些數據支持了該公司的 非病毒插入技術作為一種高效、安全的方法,可以實現持續的DNA整合和表達,從而修復疾病。

•

Cas-clover 是一種專有的高保真核酸酶,用於實現乾淨的位點特異性基因編輯, 專為高特異性而設計。該公司將提供數據,確認和驗證Cas-clover在多個應用和疾病領域的益處和優勢。

•

新型脂質和DNA輸送:該公司正在利用專有脂質,以其低免疫原性、 劑量滴定潛力以及大規模生產和優惠成本的能力而著稱。該公司在輸送技術方面取得了多項突破,包括用於體內傳遞其技術的新型脂質以及能夠改善體內非病毒 DNA 傳遞的創新 。

視頻網絡直播和重播

此虛擬活動和網絡直播可通過以下注冊鏈接獲得:https://wsw.com/webcast/cc/pstx6/1466622。

本次虛擬活動的註冊和網絡直播的重播將在www.poseida.com的 “投資者與媒體” 欄目上提供。 網絡直播的重播將在演示結束後的大約 90 天內播放。

關於 Poseida Therapeutics, Inc.

Poseida Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司,致力於推進差異化細胞療法和基因藥物,能夠治癒某些 癌症和罕見疾病。該公司的產品線包括用於實體瘤和血液系統癌的在研異體CAR-T細胞療法,以及針對未得到滿足的醫療需求的患者羣體的在研活體內遺傳 藥物。該公司的方法基於其專有的基因編輯平臺,包括其非病毒PiggyBac®DNA 遞送系統,cas-clover™特定位點的基因編輯系統、增強分子和納米顆粒基因遞送技術,以及 內部GMP細胞療法制造。該公司已與羅氏建立了全球戰略合作關係,以釋放為血液系統惡性腫瘤患者提供細胞療法的前景。在 www.poseida.com 上了解更多信息,並通過 X 和 LinkedIn 與 Poseida 聯繫。


LOGO

前瞻性陳述

根據1995年《私人 證券訴訟改革法》的定義,本新聞稿中包含的有關非歷史事實事項的陳述是前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括有關臨牀試驗預期計劃的陳述,包括臨牀數據更新的時間;與公司開發計劃、製造活動和能力有關的預期時間表和 里程碑;公司技術平臺和候選產品的潛在能力和收益,包括此類候選產品的療效和 安全概況;亞雷瑪和麥迪遜博士的名言;以及公司的計劃和戰略和尊重開發其技術和候選產品。由於此類陳述受風險和 不確定性的影響,因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述基於公司當前的預期,所涉及的假設可能永遠無法實現 或可能被證明是錯誤的。由於各種風險和不確定性,實際業績可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異,其中包括但不限於公司在業務的各個方面對第三方的依賴;與生物製藥行業新候選產品的開發和監管批准相關的風險和不確定性;公司留住關鍵科學或 管理人員的能力;以及公司向該公司提交的文件中描述的其他風險證券交易所佣金。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發佈之日。除非法律要求,否則 公司沒有義務更新此類聲明以反映聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。

# # #

波塞達投資者和媒體關係:

亞歷克斯·查普曼

投資者關係和企業傳播高級副總裁

IR@poseida.com

莎拉·泰林

投資者關係和企業傳播高級董事

PR@poseida.com