附錄 99.1
argenx 數據亮點 有證據表明 VYVGART 和 VYVGART Hytrulo 為使人衰弱的自身免疫性疾病患者帶來變革性療效
ADHERE 數據顯示 VYVGART®Hytrulo有可能成為30年來針對CIDP患者的首個進展
真實世界的數據 表明 GmG 患者能夠在啟動 VYVGART 的前六個月內顯著減少類固醇的使用® 治療
2024 年 4 月 16 日 — 歐洲中部時間上午 7:00
荷蘭阿姆斯特丹——致力於改善嚴重自身免疫性疾病患者生活的全球免疫公司argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今天宣佈，其評估慢性炎性脱髓鞘性多發性神經病患者VYVGART Hytrulo （依加替莫德α和透明質酸酶-qvfc）的3期ADHERE試驗的數據（CIDP）在科羅拉多州丹佛市舉行的美國神經病學會（AAN）年度 會議的臨牀試驗全體會議上首次向醫學界發佈。
argenx還重點介紹了七張海報和演示文稿中的臨牀試驗和現實世界 數據，這些數據繼續強化了VYVGART和VYVGART Hytrulo作為轉基因患者變革性治療選擇 的作用。
argenx首席醫學官Luc Truyen醫學博士、博士説：“我們的自體免疫 研究創新方法正在改變全球免疫學界的期望。 “在AAN上公佈的gMG和CIDP數據進一步證實，我們轉變自身免疫的開創性方法正在重新定義患者及其社區的 可能性。”
明尼蘇達大學神經病學系教授、ADHERE試驗首席研究員 醫學博士、傑弗裏·艾倫説：“CIDP患者面臨着許多診斷 和治療挑戰。”“ADHERE試驗的結果表明，VYVGART Hytrulo降低了CIDP患者 臨牀惡化的風險，同時最大限度地減少了副作用並減輕了治療負擔。這些發現增強了我們對 IgG 自身抗體可能在該疾病中發揮的作用的理解，併為消除 致病性 IgG 的新型安全、有效和耐受性良好的治療打開了大門。”
ADHERE 全體會議 (PL5) 重點介紹了 CIDP 的快速、深入、具有臨牀意義且持久的功能改進
在ADHERE研究中，與使用安慰劑治療的患者相比，大多數使用VYVGART Hytrulo治療 的患者，無論之前是否接受過治療，都顯示出臨牀快速改善的證據，復發風險降低 。正如先前報道的那樣，ADHERE達到了其主要終點（p=0.000039），表明與安慰劑相比，復發風險降低了61％ （HR：0.39 95% 置信區間：0.25；0.61）。VYVGART Hytrulo的耐受性良好，觀察到的安全性和 耐受性特徵與先前的臨牀試驗一致。
| · | 快速發作和維持臨牀反應的證據：在 ADHERE研究的開放標籤A期中，接受VYVGART Hytrulo治療的患者中有67％顯示出臨牀 改善（ECI）的證據，其中40％的患者在第4周 儘早達到ECI。在B期，接受VYVGART Hytrulo治療的患者對治療 的臨牀反應比服用安慰劑的患者更長，這體現在具有統計學意義且臨牀相關的 的復發風險降低上。A期和B階段的結果都表明，IgG自身抗體 在介導CIDP的基礎生物學方面起着重要作用。 |
| · | 深度 且具有臨牀意義的功能改善：與ADHERE的基線A期分數 相比，81% 的VYVGART Hytrulo治療患者 在AinCat上表現出≥1分的改善，包括42％的改善≥2點的患者，28％的患者改善≥4分。 |
| · | 無論之前是否接受過CIDP治療，臨牀上 都有明顯的療效： 所有患者亞型均有臨牀益處，包括之前接受過皮質類固醇、靜脈注射 或皮下免疫球蛋白的患者，或在研究進入前未接受任何治療的患者。 |
| · | 持續治療率高：99% 的符合條件的患者繼續接受Adhere-plus 開放標籤延期研究。 |
| · | 美國食品藥品監督管理局 預計將在2024年6月21日之前做出關於CIDP sBLA的決定：作為VYVGART Hytrulo治療CIDP的補充生物製劑 許可申請（sBLa）的一部分，ADHERE試驗的數據已提交給美國食品藥品監督管理局（FDA）。該申請 於 2024 年 2 月獲準接受優先審核，並已獲準將 PDUFA 的目標 行動日期定為 2024 年 6 月 21 日。 |
AAN 的演講重點介紹了 gMG 的快速、深度和 持續改善，能夠減少類固醇負擔
臨牀試驗數據和在AAN期間提供的真實證據 繼續突顯了VYVGART和VYVGART Hytrulo的差異化療效和安全性，推動了不同疾病規模和不同給藥計劃的快速、深入 和持續改善，包括患者實現最低 症狀表達 (MSE) 的能力。
| · | MSE 的結果是 ADAPT/ADAPT+：海報會議 10 | |
| · | ADAPT-SC+ 中期業績：海報會議 10 | |
| · | ADAPT-NXT 中期業績：海報會議 10 | |
| · | 加拿大依加替莫德轉化為IVIG的成本效益 分析：海報會議 4 |
長期使用類固醇的副作用仍然是與自身免疫性疾病相關的重大負擔，這凸顯了VYVGART良好的安全狀況的重要性。 在AAN期間的口頭演講（科學平臺第38次會議）中提供的新數據描述了VVYGART治療如何顯著減少伴隨類固醇的使用。
| · | 很大一部分 GmG 患者（46%）在開始 VYVGART 治療的前六個月中能夠減少類固醇的使用，包括 34% 的逐漸減少類固醇的使用 | |
| · | 依加替莫德各適應症安全概況概述 ：海報會議 4 | |
| · | MG 中嚴重感染和惡性腫瘤的分析 ：海報會議 10 |
關於 ADCHE 試驗設計
ADHERE試驗是一項多中心、隨機、 雙盲、安慰劑對照的試驗，評估了用於治療 慢性炎症性脱髓鞘性多發性神經病（CIDP）的VYVGART® Hytrulo（依加替莫德α和透明質酸酶-qvfc）。ADHERE招收了322名未接受治療 （在過去六個月內未接受積極治療或新確診）或正在接受免疫球蛋白療法或皮質類固醇治療的成年CIDP患者。 該試驗包括開放標籤的A期，然後是隨機安慰劑對照的B期。為了獲得試驗資格， CIDP的診斷得到了獨立專家小組的確認。患者進入磨合階段，任何正在進行的CIDP治療 都已停止，為了獲得A期資格，患者必須表現出活動性疾病，至少有 一種CIDP臨牀評估工具（包括INCAT、I-RODS或平均握力）的惡化具有臨牀意義的惡化。有證據表明近期病情惡化，未接受治療的患者得以跳過 磨合期。要進入B期，患者需要使用VYVGART Hytrulo證明臨牀改善 （ECI）的證據。ECI 是通過提高 INCAT 分數來實現的，或者如果 這些量表在磨合期間表現出惡化的，則提高 I-RODS 或平均抓地力。在 B 階段，患者被隨機分配 VYVGART Hytrulo 或安慰劑 ，持續長達 48 周。主要終點是在B階段總共出現88例復發或事件後測量的，其依據是首次調整INCAT惡化（即復發）時的 危險比。在B期之後，所有患者都可以選擇延期 參加開放標籤的延期研究，以接受VYVGART Hytrulo的治療。
有關更多信息，請參閲下方的重要安全信息、VYVGART的完整 美國處方信息以及VYVGART Hytrulo的完整處方信息。
什麼是 VYVGART®（evgartigimod alfa-fcab）用於靜脈（IV）輸液，什麼是 VYVGART®HYTRULO（依加替莫德 alfa 和透明質酸酶 qvfc） 用於皮下注射？
VYVGART和VYVGART HYTRULO都是處方藥 ，每種都用於治療一種稱為全身性重症肌無力的疾病，這種疾病會導致肌肉疲勞，在針對一種叫做乙酰膽鹼受體的蛋白質（抗ACHR抗體陽性）的抗體呈陽性的成年人中，全身 的抗體呈陽性。
重要 安全信息
如果你對 efgartigimod alfa 或 VYVGART 中的任何其他成分嚴重過敏 ，請不要使用 VYVGART。如果你對 evgartigimod alfa、透明質酸酶或 VYVGART HYTRULO 中的任何其他成分嚴重過敏，請勿使用 VYVGART HYTRULO。VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 可能導致嚴重的過敏反應 和血壓下降導致昏厥。
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VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 可能會導致嚴重的 副作用，包括：
感染
VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 可能會增加 的感染風險。接受艾加替莫德α-fcab治療的患者最常見的感染是尿路和呼吸道感染。 感染的體徵或症狀可能包括髮燒、發冷、尿頻和/或疼痛、咳嗽、鼻道/鼻竇疼痛和阻塞、 喘息、呼吸急促、疲勞、咽痛、痰液過多、鼻腔分泌物、背痛和/或胸痛。
過敏反應（超敏反應）
VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 可引起過敏 反應，例如皮疹、皮下腫脹和呼吸急促。在接受 VYVGART HYTRULO 治療的患者中還觀察到蕁麻疹。據報道，使用 efgartigimod alfa-fcab 時會出現嚴重的過敏反應，例如呼吸困難和血壓下降導致昏厥。
輸液相關反應
VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 可引起與輸液有關的 反應。依加替莫德 alfa-fcab 報告的最常見症狀和體徵是高血壓、寒戰、發抖以及 胸痛、腹部和背部疼痛。
如果您有感染、過敏反應或輸液相關反應的體徵或症狀 ，請告訴您的醫生。這些可能發生在你接受 VYVGART 或 VYVGART HYTRULO 治療期間或之後。您的醫生可能需要暫停或停止治療。如果您有嚴重過敏反應的體徵或症狀 ，請立即聯繫您的醫生。
在服用 VYVGART 或 VYVGART HYTRULO 之前， 告訴醫生你是否：
| · | 服用 任何藥物，包括處方藥和非處方藥、補品或草藥 藥物， | |
| · | 已接種或計劃接種疫苗（免疫），或 | |
| · | 有 任何過敏或疾病，包括您是否正在懷孕或計劃懷孕 或者正在哺乳。 |
VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 的常見副作用是什麼？
efgartigimod-alfa-fcab 治療的 患者中最常見的副作用是呼吸道感染、頭痛和尿路感染。VYVGART HYTRULO 的其他常見副作用是注射部位反應，包括皮疹、皮膚髮紅、瘙癢感、瘀傷、疼痛和麻疹。
這些不是 VYVGART 和 VYVGART HYTRULO 可能產生的全部副作用。致電您的醫生，獲取有關副作用的醫療建議。您可以致電 1-800-FDA-1088 向美國食品藥品監督管理局報告副作用。
請 查看 VYVGART 的完整處方信息和 VYVGART HYTRULO 的完整處方信息。
關於 全身性重症肌無力
全身性 重症肌無力 (gMG) 是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，其中 IgG 自身抗體會干擾神經和肌肉之間的交流， 導致虛弱並可能危及生命的肌肉無力。大約 85% 的 MG 患者在 24 個月內發展為 GmG 1，全身肌肉可能會受到影響。確診的AchR抗體的患者約佔轉基因組總人口的85％。
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關於慢性炎性脱髓鞘性多發性神經病 (CIDP)
慢性炎症 脱髓鞘性多發性神經病 (CIDP) 是一種罕見且嚴重的周圍神經系統自身免疫性疾病。儘管疾病病理生理學仍在得到證實，但越來越多的證據表明 IgG 抗體在外周 神經損傷中起着關鍵作用。CIDP 患者會感到疲勞、肌肉無力，手臂和腿部感覺喪失，這種情況會隨着時間的推移而惡化，或者可能來來去去。這些症狀會嚴重損害一個人在日常生活中的運作能力。如果不進行治療， 三分之一的 CIDP 患者將需要輪椅。
關於 VYVGART®
VYVGART 是一種人類 IgG1 抗體片段，可與新生兒 Fc 受體 (fcRn) 結合，從而減少循環中的 IgG 自身抗體。 它是美國、歐盟、中國和加拿大首款獲批准的 fcRN 阻滯劑，用於治療抗乙酰膽鹼受體 (AchR) 抗體陽性的全身性重症肌無力 (gMG)，在日本，用於治療對類固醇或非類固醇免疫抑制療法 (iST) 反應不足的 GmG 成人）。
關於 VYVGART®Hytrulo
VYVGART Hytrulo 是 efgartigimod alfa 的皮下組合，艾加替莫德是一種人類 IgG1 抗體片段，作為 VYVGART 靜脈注射®、 和重組人透明質酸酶 PH20 (rhupH20)、Halozyme 的 ENHANZE®藥物輸送技術可促進生物製劑的皮下 注射輸送。在與新生兒 Fc 受體 (fcRn) 結合時，VYVGART Hytrulo 會導致循環中 IgG 的減少。它是第一個也是唯一一款經批准的皮下注射的 fcRN 阻滯劑。
VYVGART Hytrulo 是美國皮下埃加替莫德α和重組人透明質酸酶 PH20 的專有名稱。在其他地區獲得批准後，它可能會以不同的專有名稱銷售 。
關於 argenx
argenx 是一家全球免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的人的生活。argenx通過其 免疫學創新計劃（IIP）與領先的學術研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為世界一流的基於抗體的新型 藥物組合。argenx開發了美國、日本、以色列、 歐盟、英國、加拿大和中國首款獲得批准的新生兒 Fc 受體 (fcRn) 阻滯劑，並將其商業化。該公司正在評估埃夫加替莫德在多種嚴重的自身免疫性疾病中的應用，並在其治療系列中推進幾種 早期實驗藥物。欲瞭解更多信息，請訪問www.argenx.com並在領英、推特和Instagram上關注 我們。
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林恩·埃爾頓（歐盟）
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前瞻性陳述
本公告的 內容包括屬於或可能被視為 “前瞻性陳述” 的陳述。這些前瞻性 陳述可以通過使用前瞻性術語來識別，包括 “目標”、“承諾”、 “期望”、“可能”、“將”、“潛在” 或 “可能”，幷包括 argenx 就VYVGART和VYVGART Hytrulo對CIDP患者的潛在影響所作的陳述； 其轉變自身免疫的開創性方法重新定義了什麼對患者及其社區來説是可能的； IgG 自身抗體可能在該疾病中發揮的作用，以及消除 IgG 自身抗體的新型安全、有效和耐受性良好的治療方法致病性 IgG；以及美國食品藥品管理局對 CIDP sBLA 的預期決定。就其性質而言，前瞻性陳述 涉及風險和不確定性，提醒讀者，任何此類前瞻性陳述都不能保證未來的表現。由於各種重要的 因素， argenx的實際結果可能與前瞻性陳述的預測存在重大差異，包括但不限於argenx的臨牀試驗結果、對與新藥療法開發相關的固有不確定性 的預期、臨牀前和臨牀試驗及產品開發活動以及監管 的批准要求，argenx的產品和候選產品被患者接受為候選產品安全、有效且具有成本效益， 的影響有關其業務的政府法律法規及其PDUFA審查的結果。這些風險、不確定性和其他風險的更多清單和描述 可以在argenx的美國證券交易委員會（SEC）文件和 報告中找到，包括argenx向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告以及argenx隨後向美國證券交易委員會提交的文件和 報告。鑑於這些不確定性，建議讀者不要過分依賴此類前瞻性 陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本文件發佈之日。除非法律要求 ，否則 沒有義務公開更新或修改本新聞稿中的信息，包括任何前瞻性陳述。