附錄 99.1
持續接受Simufilam治療24個月的輕度阿爾茨海默氏病患者的認知分數沒有下降
得克薩斯州奧斯汀，2024年2月7日（GLOBE NEWSWIRE）——生物技術公司木薯科學公司（納斯達克股票代碼：SAVA）今天公佈了一項為期兩年的臨牀安全性研究的主要結果，simufilam是一種用於擬議治療阿爾茨海默氏病痴呆的在研口服藥物。該研究招收了200多名輕度至中度阿爾茨海默氏症患者，包括兩個開放標籤治療階段和一個隨機、安慰劑對照的戒斷階段。以第24個月為基線，ADAS-Cog分數的平均變化表明以下幾點：
總裁兼首席執行官雷米·巴比爾表示：“我們正在通過測試simufilam來對抗阿爾茨海默氏病，這是一種與單克隆抗體藥物治療完全不同的新型藥物。”“兩年內穩定的ADAS-Cog分數顯然是阿爾茨海默氏症理想的臨牀結果。我們對輕度患者的數據可能會強調在疾病早期治療患者的重要性。”
這是一項為期 24 個月的安全性研究（NCT04388254）。它包括預先指定的ADAS-Cog11分數平均變化的探索性療效終點。該研究招募了200多名從美國16個臨牀場所招募的輕度至中度阿爾茨海默氏病（MMSE 16-26）患者。
安全研究分三個連續階段進行：
研究參與者在開放標籤治療階段每天兩次服用100毫克的西姆菲蘭口服片劑，在隨機戒斷階段接受西姆非拉姆或配套的安慰劑。
所有完成12個月開放標籤西姆非拉姆治療的研究參與者都有資格參與為期6個月的隨機、安慰劑對照的戒斷階段。同樣，所有完成隨機安慰劑對照戒斷階段的研究參與者都有資格再接受6個月的開放標籤治療。
阿爾茨海默氏症是一種大腦退行性疾病。隨着時間的推移，隨着疾病的增加，患者的認知能力會逐漸惡化。科學文獻表明，根據ADAS-Cog量表，輕度阿爾茨海默氏症患者平均每年下降約3個百分點。隨着疾病的進展，患者從輕度變為中度，最終發展為重度阿爾茨海默氏病。在疾病的晚期，認知能力下降變得更加明顯，可能更難治療。
輕度阿爾茨海默病（n=87）患者以MMSE 21-26進入開放標籤研究，但有十個例外。2中度阿爾茨海默氏症患者以MMSE 16-20進入開放標籤研究，其中一名患者以MMSE 15進入研究。
連續24個月（n=47）接受simufilam治療的輕度患者，從基線到第24個月，ADAS-Cog11（±1.51 SE）的平均變化為0.07個百分點。
在6個月的隨機安慰劑對照的戒斷階段接受了12個月的開放標籤西姆非蘭，其次是安慰劑的輕度阿爾茨海默氏症患者，接着又接受了6個月的開放標籤simufilam（n=40），基線至第24個月，ADAS-Cog11（±1.65 SE）平均下降1.04個百分點。
在持續和非持續接受藥物治療的輕度阿爾茨海默氏症患者組（分別為15.2和14.6）中，基線時的平均ADAS-Cog分數大致平衡。
安全數據
在這項研究中，每天兩次口服 simufilam 100 mg 片劑似乎安全且耐受性良好。沒有發生與藥物相關的嚴重不良事件。最常見的治療緊急不良事件（TEAE）是Covid-19和尿路感染，各發生33次。
功效數據演示
Pentara Corporation是一家專門從事臨牀試驗結果複雜統計分析的獨立諮詢公司，在完整分析集（FAS）上對預先指定的認知終點進行了分析。Pentara首席執行官蘇珊娜·亨德里克斯博士發表了150多篇關於臨牀試驗結果和臨牀試驗統計方法的同行評審出版物，其中許多出版物側重於阿爾茨海默氏病的統計方法。
我們預計將在科學論壇上報告這項為期兩年的臨牀安全性研究的數據。
先前的業績
為期 6 個月的隨機戒斷階段（即認知維持研究）的最終結果已於 2023 年 7 月 5 日公佈。請參閲：https://www.cassavasciences.com/news-releases/news-release-details/oral-simufilam-slowed-cognitive-decline-randomized-withdrawal
為期 12 個月的開放標籤階段的業績已於 2023 年 1 月 24 日公佈。請參閲：https://www.cassavasciences.com/news-releases/news-release-details/cassava-sciences-announces-positive-top-line-clinical-results
研究侷限性
我們為期兩年的開放標籤安全性研究或其任何階段的數據結果不構成，也不應被解釋為simufilam在阿爾茨海默氏病痴呆中的安全性或有效性的監管證據。藥物安全性和有效性的嚴格證據來自一項或多項大型隨機、安慰劑對照研究。本研究以及本研究的每個子組的開放標籤設計和有限的規模可能會帶來臨牀或統計偏差，或者可能得出無法完全區分藥物效應和隨機變異的結果。此外，我們不知道可能需要多長時間才能消除先前使用開放標籤的simufilam治療中揮之不去的藥物作用（如果有的話）。對同一研究的臨牀數據進行統計分析的不同方法可能會導致客觀上不同的數值結果。我們的開放標籤研究的這些以及其他統計和臨牀特徵增加了數據解釋範圍的複雜性或侷限性。
“頂線數據” 是臨牀數據庫的全面和最終審計或質量控制完成之前的臨牀數據摘要。我們正在傳遞一線數據，以便利益相關者可以在我們收到最終數據集之前及時獲得開放標籤研究結果的摘要。最終數據可能會與頂線數據有所不同。
正在進行的 Simufilam 治療阿爾茨海默氏病的 3 期研究
Cassava Sciences正在兩項全球3期臨牀研究中評估口服simufilam治療阿爾茨海默氏病痴呆的療法，這兩項研究均已全部入組。共有1,929名符合研究資格標準的輕度至中度阿爾茨海默氏病痴呆患者被從美國、波多黎各、加拿大、澳大利亞和韓國隨機分組進入3期項目。
第一項3期試驗（NCT04994483）的治療期為52周；804名阿爾茨海默氏症患者被隨機分配到該研究中。這項為期52周的第三階段研究的最終結果預計將在2024年年底左右公佈。
第二項3期試驗（NCT05026177）的治療期為76周；1,125名阿爾茨海默氏症患者被隨機分配到該研究中。這項為期76周的第三階段研究的最終結果預計將在2025年年中左右公佈。
關於 Simufilam
Simufilam是木薯科學專有的小分子（口服）候選藥物，可恢復大腦中改變後的纖維素A（FLNA）蛋白的正常形狀和功能。Cassava Sciences擁有其阿爾茨海默氏病研究項目和相關技術的全球開發和商業權利，不對任何第三方承擔特許權使用費。
關於 Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences是一家臨牀階段的生物技術公司，總部位於德克薩斯州奧斯汀。我們的使命是檢測和治療神經退行性疾病，例如阿爾茨海默氏病。我們的候選產品尚未獲得任何監管機構的批准，其安全性、有效性或其他理想屬性尚未在人體中得到證實。
欲瞭解更多信息，請訪問：https://www.CassavaSciences.com
欲瞭解更多信息，請聯繫：
埃裏克·肖恩，首席財務官
(512) 501-2450
ESchoen@CassavaSciences.com
關於前瞻性陳述和其他通知的警示説明：
Simufilam是我們的候選研究產品。它未經任何司法管轄區的任何監管機構的批准，其安全性、有效性或其他理想屬性（如果有）尚未在患者中得到證實。
藥物開發涉及高風險，只有少數研發計劃會導致產品的監管批准和商業化。 我們先前研究的臨牀結果可能並不代表未來或更大規模的臨牀試驗的結果，也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或我們提供或發佈的任何科學數據。
本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款發表的聲明，內容涉及： 我們針對阿爾茨海默氏病患者的為期兩年的開放標籤研究或三期計劃的設計、範圍、進行或預期目的；simufilam為患者提供藥物作用的能力；simufilam偏愛輕度阿爾茨海默氏病患者的明顯能力； simufilam在我們的開放標籤臨牀試驗中的明顯安全性或耐受性；我們目前對3期研究臨牀數據發佈時間的預期； 三期研究的任何預期臨牀結果；阿爾茨海默氏病痴呆患者的治療；simufilam對阿爾茨海默病痴呆患者的安全性或有效性；我們對呈現的期望 科學論壇上的臨牀安全性研究, 我們的員工對simufilam、藥物作用和阿爾茨海默病治療的評論；以及我們的候選產品的潛在益處（如果有）。這些陳述可以用 “可能”、“預期”、“相信”、“可以”、“期望”、“將”、“預測”、“打算”、“計劃”、“可能”、“潛在” 等詞語以及其他含義相似的詞語和術語來識別。
此類聲明主要基於我們目前對未來事件的預期和預測。此類聲明僅代表截至本新聞發佈之日，並受許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於與按預期時間表進行或完成臨牀研究、證明我們的候選產品的特異性、安全性、有效性或潛在健康益處的能力相關的風險，包括截至2022年12月31日年度10-K表年度報告中題為 “風險因素” 的部分中描述的風險，，以及隨後向美國證券交易委員會提交的報告。上述內容列出了可能導致實際業績與任何前瞻性陳述中的預期不同的部分（但不是全部）因素。鑑於這些風險、不確定性和假設，本新聞稿中討論的前瞻性陳述和事件本質上是不確定的，可能不會發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大不利差異。因此，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。除非法律要求，否則我們不打算或承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的意圖或責任。有關這些風險以及與我們的業務相關的其他風險的更多信息，投資者應查閲我們向美國證券交易委員會提交的文件，這些文件可在美國證券交易委員會的網站上查閲 www.sec.gov.
本新聞稿還可能包含基於獨立行業出版物或其他公開信息的統計數據和藥物信息。我們尚未獨立驗證這些公開數據和信息來源中包含的數據的準確性或完整性。因此，我們對此類數據或信息的準確性或完整性不作任何陳述。提醒您不要過分重視此類數據。
本演示文稿的內容完全由我們負責，不代表 Pentara 公司、國立衞生研究院或任何其他政府機構的觀點。
1為期6個月的隨機退出階段以前被稱為 “認知維持研究”（CMS）。
2十名患者由於先前參與了simufilam研究（n=2）或有阿爾茨海默病病理學證據（n=8）而入院的MMSE>26。