附錄 99.1
Marinus Pharmicals 提供 第 3 階段 RAISE 試驗的最新情況，並公佈了 2024 年第一季度的初步財務業績
在中期分析中，試驗未達到預先設定的停止標準 ；Marinus 已經完成了大約 100 名患者的RAISE入組，預計將在2024年夏季取得主要結果
在對RAISE的最終結果進行審查後，將評估靜脈注射加那索龍在難治性 癲癇持續狀態中的未來發展
TrustTSC 試驗的註冊預計將於 5 月中旬完成，2024 年第四季度上半年的頭號數據已步入正軌
延長現金流道的成本削減活動正在審查中，預計將於2024年第二季度實施
ZTALMY®（ganaxolone） 2024年第一季度初步淨產品收入在740萬至760萬美元之間；截至2024年3月31日，未經審計的初步現金、現金等價物和短期 投資為1.133億美元
賓夕法尼亞州拉德諾 — 2024 年 4 月 15 日 — 致力於開發治療癲癇持續狀態的創新療法的製藥公司馬裏納斯製藥公司（納斯達克股票代碼：MRNS）今天宣佈，獨立數據監測委員會（DMC）建議 繼續進行評估靜脈（IV）甘那唑酮治療難治性癲癇持續狀態的關鍵性三期RAISE試驗 (RSE）根據中期分析。
馬裏努斯已決定完成大約 100名患者的RAISE試驗的入組，預計將在2024年夏季獲得最高結果。這些結果將用於確定是否繼續開發 靜脈注射加那可龍。馬裏努斯仍然對RAISE的試驗數據視而不見。
Marinus董事長兼首席執行官 醫學博士斯科特·布勞恩斯坦説：“儘管我們對RAISE沒有達到早期停止標準感到失望，但只有在我們解盲並分析了完整的數據集後，我們才能確定試驗的結果。”“我們還將評估潛在的成本節約策略 ，以在結節性硬化症 綜合體全球3期TrustTSC試驗的註冊即將完成之際提供最強勁的資本狀況。”
RAISE試驗中的Ganaxolone開發得到了衞生與公共服務部、戰略準備與反應管理局、生物醫學高級研究 和發展管理局（BARDA）的部分支持，合同編號為 75A50120C00159。
一般業務和財務最新情況
Marinus 預計將完成 ZTALMY 第 3 階段 TrustTSC 試驗 的註冊® （加那唑酮）口服混懸液心血管在 2024 年 5 月中旬對大約 130 名患者進行了治療。該公司預計 將在2024年第四季度初取得業績，並預計將在2025年上半年向美國食品藥品監督管理局 提交補充新藥申請，並請求優先審查。
Marinus 還繼續開發第二代加那唑酮配方 ，旨在提供更好的藥效學和藥代動力學特徵，從而提高安全性、療效和耐受性，並降低 的給藥頻率。
該公司繼續在美國成功推出ZTALMY ，2024年第一季度未經審計的初步淨產品收入在740萬至760萬美元之間。馬裏納斯估計，截至2024年3月31日，未經審計的初步現金、現金等價物和短期投資為1.133億美元。將現金流延至2024年第四季度以後的成本削減活動正在審查中，預計將在本季度實施 。
本新聞稿中包含的2024年第一季度初步淨產品 收入業績以及現金、現金等價物和短期投資是在公司獨立註冊會計師事務所完成審查 之前計算的，因此可能進行調整。
關於癲癇持續狀態
癲癇持續狀態（SE）是一種危及生命的疾病，由於 要麼是導致發作終止的機制失效，要麼是由於導致 發作時間異常延長的機制的啟動所致。1SE 是美國最常見的神經系統緊急情況之一，每年影響多達 150,000 名患者 ，並與大量的發病率、死亡率和醫療費用有關。2,3,4對一線和二線治療（苯二氮卓類藥物和靜脈注射抗驚厥藥物）沒有反應 的患者被視為難治性 SE（RSE）。4,5
關於靜脈注射（IV）加那索龍
Ganaxolone 是一種神經活性類固醇，通過調節突觸 和突觸外 GABA 起作用A受體通過獨特的結合位點增強兩種類型的抑制信號。6 IV ganaxolone 具有藥代動力學和藥效學特性，非常適合治療癲癇持續狀態，臨牀前和臨牀研究中觀察到 SE 快速持續停止。7,8,9靜脈注射加那可龍已獲得美國食品藥品監督管理局頒發的孤兒藥稱號 ，用於治療癲癇持續狀態的潛在療法。
關於 RAISE 試用版
RAISE（處於癲癇狀態的隨機治療）試驗（NCT04391569）是一項三期雙盲、隨機、安慰劑對照的臨牀試驗，旨在評估靜脈注射加那可龍對難治性癲癇持續狀態患者的安全性和有效性。RAISE協議規定，當三分之二的參與者（約82名患者）完成 試驗後，由獨立的數據監測委員會進行非盲中期分析。
1Trinka E 等人癲癇。2015; 56 (10): 1515-1523。
2Betjemann JP，Lowenstein DH。Lancet Neurol. 2015; 14 (6): 615-24。
3Guterman EL 等人。JAMA Neurol. 2021; 78 (5): 588-95。
4Glauser T 等人癲癇病雜誌。2016；16:48-61。
5Brophy GM 等Neurocrit Care. 2012；17:3-23。
6Reddy，D. S. Front Cell Neurosci 7，115（2013）。
7佐爾科夫斯卡 D 等人。癲癇。59（補編 2）：220-227。
8Gasior M 等人Clin Pharmacol Drug Dev 13：248-25。
9Vaitkevicius H 等人。2022年癲癇；63（9）：2381-2391。
關於馬裏納斯製藥
Marinus 是一家處於商業階段的製藥 公司，致力於開發癲癇發作障礙的創新療法。該公司首次推出了經美國食品藥品管理局批准的處方藥 ZTALMY®(ganaxolone) 口服混懸液將於2022年在美國上市，並將繼續投資於加那唑酮 在靜脈注射和口服制劑中的潛力，以最大限度地擴大急性和慢性護理環境中成人和兒科患者的治療範圍。有關 Marinus 的更多 信息，請訪問 www.marinuspharma.com。
前瞻性陳述
就本新聞稿中包含的陳述而言， 不是對馬裏努斯歷史事實的描述，它們是前瞻性陳述 ，反映了管理層當前根據1995年《私人證券訴訟 改革法案的安全港條款做出的信念和期望。諸如 “可能”、“將”、“期望”、“預期”、“估計”、 “打算”、“相信” 之類的詞語和類似表達（以及其他提及未來事件、條件 或情況的詞彙或表達）旨在識別前瞻性陳述。本新聞 新聞稿中包含的前瞻性陳述的示例包括：預計RAISE試驗的結果將用於確定 是否繼續開發靜脈加那索隆的聲明；我們評估提供最強資本狀況和延長現金流的潛在成本節約策略的計劃，以及實施和相關時機；我們認為第二代加那唑酮配方 可以提供更好的藥物可能的動力學和藥代動力學特徵提高安全性、療效和耐受性，減少給藥頻率；探索其他難治性癲癇中ZTALMY的新臨牀計劃的意圖及其時機；ZTALMY將為醫生和患者提供的潛在 益處；關於我們預期的臨牀開發計劃、 我們臨牀試驗的註冊情況、我們的臨牀試驗結果、監管溝通和加那唑酮申報及其時間安排的聲明； ganaxolone 的安全性和有效性及其在許多方面的治療潛力跡象；以及有關 我們未來業務、財務業績、財務狀況、前景、目標和其他未來事件的其他陳述。
本新聞稿中的前瞻性 陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、未來 結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的顯著差異。此類 風險和不確定性包括ZTALMY商業化的意外結果或延遲；意外的市場接受度、 付款人保險或ZTALMY產生的未來處方和收入；FDA或其他監管機構對我們的產品採取的意外行動；ZTALMY治療的競爭條件和意外的不良事件或患者預後、與設計、入組相關的不確定性 和延遲，臨牀試驗的完成情況和結果；意外的成本和支出；不同的 對臨牀數據的解釋；我們是否有能力遵守 FDA 在 規定的時間範圍內進行更多上市後研究的要求；其他候選產品的監管機構提交監管申請的時機；包括 FDA 和 EMA 在內的監管機構可能不批准或可能推遲批准我們的候選產品；早期臨牀試驗可能無法表明後續臨牀試驗的結果 ；臨牀試驗結果可能不支持特定適應症的監管批准或進一步開發 或總之；FDA或EMA的行動或建議可能會影響臨牀試驗的設計、啟動、時機、繼續和/或進展 或導致需要進行額外的臨牀試驗；我們獲得和維持對候選產品的監管批准的能力； 我們開發加那索隆或前藥新配方的能力；我們為候選產品獲得、維護、保護和捍衞知識產權的能力 ；潛在的負面影響關於我們或我們的合作者將 ganaxolone 商業化的能力的第三方專利；候選產品的生產和供應延遲、中斷或故障； 候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們為這些市場提供服務的能力；我們持續經營的能力；我們的現金 和現金等價物可能不足以支持其預期的運營計劃；我們對支出、未來收入、資本需求和可用性的預期、預測和 估計以及對額外融資的需求；我們 獲得額外資金的能力為支持其臨牀開發和商業計劃而提供的資金；我們的前美國合作伙伴 可能違反各自與我們達成的協議下的義務或根據各自的 條款終止此類協議；藥物產品質量要求可能無法支持對我們的候選產品進行持續臨牀研究和 導致此類臨牀研究和產品批准延遲或終止的風險；以及替代品 產品或疾病治療的可用性或潛在可用性我們的目標可能會影響我們候選產品的可用性或商業潛力。 此清單並不詳盡，我們的定期報告中描述了這些風險和其他風險，包括向美國證券交易委員會 提交或提供並可在www.sec.gov上查閲的10-K表年度報告、10-Q表的 季度報告和當前的8-K表報告。我們在本新聞稿中發表的任何前瞻性 陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日。在本新聞稿發佈之日之後，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，我們都不認為有義務更新前瞻性 陳述。
公司聯繫人
投資者
吉姆·德尼克
投資者關係高級董事
馬裏納斯製藥有限公司
jdenike@marinuspharma.com
媒體
莫莉·卡梅隆
企業傳播與投資者關係總監
馬裏納斯製藥有限公司
mcameron@marinuspharma.com