美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

6-K 表格

外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

2023 年 12 月 5 日關於 6-K 表格的報告

（委員會文件編號 1-15024）

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諾華股份公司

（註冊人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞爾

瑞士

（主要行政辦公室地址）

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用勾號指明註冊人是否在表格 20-F 或 40-F 表的封面 下提交年度報告：

諾華國際股份公司 諾華全球 通訊 CH-4002 巴塞爾 瑞士 http://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒體和投資者發佈

諾華獲得 Fabhalta®（iptacopan）的 Fabhalta®（iptacopan）批准，在不輸血的情況下提供卓越的血紅蛋白 改善，是首款針對 PNH 成人的口服單一療法

根據 LR 第 53 條發佈的特別公告

巴塞爾，2023年12月6日 — 諾華今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Fabhalta^®（iptacopan）是第一種用於治療成人 陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）的口服單一療法¹。Fabhalta 是一種 B 因子抑制劑，可近端作用於免疫系統的替代補體 途徑，全面控制血管內外的紅細胞 (RBC) 破壞 （血管內和血管外溶血） [IVH 和 EVH]）。在臨牀試驗中，使用Fabhalta治療可提高大多數患者的血紅蛋白水平（在沒有紅細胞輸血的情況下，與基線相比≥2 g/dL），而在APPLY-PNH中，幾乎所有接受Fabhalta 治療的患者都沒有接受輸血^1-5.

希望之城血液學 和造血細胞移植系臨牀教授 Vinod Pullarkat 醫學博士、MRCP 説：“一種具有明顯安全性的有效口服治療可以改變醫生的做法 ，並有助於減輕PNH患者所承受的負擔。”“在臨牀研究中，在沒有紅細胞輸血和避免輸血率的情況下，iptacopan在血紅蛋白改善方面優於抗C5s ，而且對補體抑制劑純粹的個體也有效， 無需輸血即可提供具有臨牀意義的血紅蛋白水平升高。”

美國食品藥品管理局的批准基於針對殘留貧血（血紅蛋白1,2）患者的III期APPLY-PNH試驗。針對補體抑制劑純粹患者的III期APPOINT-PNH研究也支持批准^1,3。APPLY-PNH 和 APPOINT-PNH 試驗中分別顯示 24 周的核心治療期 ^1-3:

在APPLY-PNH試驗中，Fabhalta與抗C5s 最常報告的（≥ 10%）不良反應（AR）是：頭痛^f（19％對比3％），鼻咽炎^g（16% 對 17%）、腹瀉（15% 對 6%）、腹痛^f （15% 對 3%），細菌感染^h（11% 對 11%）、噁心（10% 對 3%）和病毒感染ⁱ（10% 對 31%）^1,2。 在 APPOINT-PNH 試驗中，最常報告的急性呼吸道感染（≥ 10%）是頭痛^f(28%)、病毒感染ⁱ(18%)、 鼻咽炎^g（15%）和皮疹^j (10%)^1,3。在 APPLY-PNH 中，兩名 (3%) 名 PNH 患者 報告了嚴重急性呼吸道感染，包括腎盂腎炎、尿路感染和 COVID-19^1,2。在 APPLOINT-PNH 中，有兩 (5%) 名 PNH 接受 Fabhalta 的患者報告了嚴重的 AR，其中包括 COVID-19 和細菌性肺炎^1,3。Fabhalta 可能導致由封裝細菌引起的嚴重感染，只能通過風險評估和緩解策略 (REMS) 獲得，該戰略要求對封裝細菌進行疫苗接種¹.

PNH 患者有獲得性突變，這使得紅細胞容易被 補體系統過早破壞^6,8。PNH 的特徵是溶血、骨髓衰竭和血栓形成，組合和嚴重程度各不相同^6-8。現有的C5抑制劑治療以輸液形式給藥，可能會使PNH症狀不受控制^7,8。 多達 88% 的抗C5治療患者可能患有持續性貧血，其中超過三分之一的患者每年至少需要輸血一次 ^7,8.

諾華美國總裁維克多·布爾託説：“對於PNH患者、他們的親人 和照顧他們的醫療保健提供者來説，美國批准Fabhalta是一個非同尋常的時刻。”“這種新的、有效的口服 藥物可能意味着患者可以重置他們對PNH（一種改變生活的慢性血液病）的期望。隨着諾華 繼續關注患者需求未得到滿足的疾病，我們正在探索Fabhalta在其他補體介導的疾病 中的潛力，最終目標是為患者帶來有意義的變革。”

Fabhalta由諾華發現和開發，預計將於12月在美國上市。 目前正在全球範圍內對PNH的Fabhalta進行額外的監管申請和審查。

^a已評估在第 126 天和第 168 天之間。 ^b調整後 比例差異。 ^c靈敏度分析納入了中央實驗室 不可用時來自當地實驗室的數據。 ^d已評估在第 14 天和第 168 天之間。 ^e輸血 避免的定義是指在第 14 天到第 168 天之間不進行填充紅細胞輸血。 ^f包括 相似的術語。 ^g鼻咽炎 包含：過敏性鼻炎，上呼吸道感染， 咽炎，鼻炎。 ^h細菌感染 包含：腎盂腎炎、尿路 道感染、細菌支氣管炎、支氣管炎 嗜血桿菌、膽囊炎、毛囊炎、蜂窩組織炎、細菌性關節炎、 敗血癥、克雷伯氏菌感染、葡萄球菌感染、假單胞菌感染、大腸桿菌、細菌性肺炎。 ⁱ病毒性 感染包含：COVID-19、帶狀皰疹、口腔皰疹、鼻部皰疹、甲型流感病毒檢測呈陽性、流感。 ^j皮疹: 過敏性皮炎、粉刺、多形紅斑、斑丘疹、紅斑皮疹。

關於 APPLY-PNHAPPLY-PNH（NCT04558918）是一項三期、隨機、 跨國、多中心、主動對照的開放標籤試驗，旨在通過評估改用Fabhalta是否優於繼續使用抗C5療法（美國批准 和未經美國批准的依庫利珠單抗）來評估每日兩次口服Fabhalta 單一療法（200 mg）治療PNH的療效和安全性，以及 ravulizumab）用於表現為殘留性貧血（Hb 2）的成年患者⁹。該試驗招收了97名患者，他們以 8:5 的比例隨機分組 ，分別是每天兩次口服 Fabhalta 單一療法或靜脈注射抗 C5 療法（繼續使用與隨機分組前使用的 相同的治療方案）^2,9.  

關於 APPLOINT-PNH
APPOINT-PNH（NCT04820530）是一項三期、跨國、 多中心、開放標籤、非對照的單臂研究，旨在評估對包括抗C5療法（依庫利珠單抗或拉伏利珠單抗）在內的補充抑制劑治療天真的成年PNH患者的每日兩次口服Fabhalta單一療法（200 mg）的療效和安全性^3,10。 該試驗招收了40名患者，他們每天接受兩次口服Fabhalta單一療法^3,10.

關於陣發性夜間血紅蛋白尿症 (PNH)
PNH 是一種罕見的 慢性且嚴重的補體介導的血液病⁶。PNH 患者的某些造血 幹細胞（位於骨髓中，可以生長和發育成紅細胞、白細胞和血小板）有獲得性突變，這使他們 產生容易被補體系統過早破壞的紅細胞^6,8。這會導致血管內溶血 （血管內紅細胞的破壞）和血管外溶血（紅細胞主要在脾臟和肝臟中被破壞），從而導致 貧血（循環紅細胞水平低）、血栓形成（形成血塊）和其他使人衰弱的症狀^6,8. 
  
據估計，全球每百萬人中約有10-20人患有PNH⁶。儘管 PNH 可以在任何年齡發育，但 通常在 30-40 歲的人羣中被診斷出來^11,12. 
  
抗C5療法（依庫利珠單抗或拉伏利珠單抗）尚未完全滿足PNH 的重大需求尚未得到滿足：儘管使用抗C5S進行治療，但仍有很大一部分 PNH 患者可能仍然貧血，依賴輸血^6-8,13,14. 

關於 Fabhalta^®(iptacopan)
Fabhalta （iptacopan）是替代補體途徑的口服 B 因子抑制劑^15-17。Fabhalta 適用於治療成人陣發性夜間血紅蛋白尿症（PNH）。
  
Fabhalta 在諾華發現，目前正在開發用於一系列補體介導的疾病，包括免疫球蛋白 A 腎病（IgA 腎病）、 C3 腎小球病（C3G）、免疫複合物膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）和非典型溶血尿毒綜合徵（aHUS）。
  
根據疾病流行率、未滿足的需求和二期研究的數據，Fabhalta已獲得美國食品藥品管理局在PNH中的突破性療法稱號， 在C3G中獲得FDA突破性療法稱號，在PNH和C3G中獲得FDA和EMA的孤兒藥稱號，C3G的EMA PRIME稱號， 和EMA孤兒藥稱號^18-21.

免責聲明
本新聞稿包含 前瞻性陳述，符合 1995 年《美國私人證券訴訟改革法》的含義。前瞻性陳述通常可以通過 “潛力”、“可以”、“將”、“計劃”、“可能”、 “預期”、“調查”、“動力”、“仍在”、“探索”、 “目標”、“預期”、“估計” 或類似術語來識別，或者通過對 潛力的明示或暗示的討論來識別 FABHALTA（iptacopan）的上市許可、新適應症或標籤，或有關FABHALTA （iptacopan）未來潛在收入的相關信息。您不應過分依賴這些陳述。此類前瞻性陳述基於我們當前的信念 和對未來事件的預期，並存在已知和未知的重大風險和不確定性。如果這些風險或不確定性中的一項或多個 成為現實，或者基本假設被證明不正確，則實際結果可能與前瞻性陳述中列出的 存在重大差異。無法保證 FABHALTA（iptacopan）將在任何市場或任何特定時間提交或批准進行 銷售或任何其他適應症或標籤。也無法保證 FABHALTA （iptacopan）將來會在商業上取得成功。特別是，我們對FABHALTA（iptacopan）的預期可能會受到 研發固有的不確定性的影響，包括臨牀試驗結果和對現有臨牀數據的額外分析 ；監管行動或延誤或總體政府監管；全球醫療保健成本控制趨勢， 包括政府、付款人和公眾的定價和報銷壓力以及提高定價透明度的要求； 我們的能力獲取或維護專有知識產權財產保護；醫生和 患者的特殊處方偏好；總體政治、經濟和商業狀況，包括流行病的影響和緩解措施；安全、 質量、數據完整性或製造問題；潛在或實際的數據安全和數據隱私泄露事件，或我們的信息 技術系統的中斷，以及諾華股份公司向美國證券公司提交的當前20-F表格中提及的其他風險和因素，以及 交易所委員會。諾華在本新聞稿中提供截至該日的信息，不承擔任何義務 因新信息、未來事件或其他原因更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

關於諾華
諾華是一家創新藥品公司。每天，我們都在努力重新構想 藥物，以改善和延長人們的壽命，使患者、醫療保健專業人員和社會能夠面對嚴重疾病。我們的藥物惠及全球超過2.5億人。

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參考文獻

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簽名

根據1934年《證券交易法》的要求 ，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得 的正式授權。