附錄 99.1
Cellectis發佈了一種新的內含子基因編輯方法，用於通過編輯的HSPC治療先天代謝性疾病
紐約，2024年4月10日（環球新聞專線）——Cellectis（“公司”）（泛歐交易所增長：ALCLS——納斯達克股票代碼：CLS）今天宣佈，利用其開創性的基因編輯平臺開發拯救生命的細胞和基因療法的臨牀階段生物技術公司 分子療法，表明 Talen 介導的造血幹細胞和祖細胞 (HSPC) 的內含子編輯使轉基因表達僅限於髓系譜系。這種方法可以為治療先天代謝性疾病以及需要向大腦提供療法的神經系統疾病開闢新的治療途徑。
關於 HSPC
造血幹細胞和祖細胞（HSPC）中的基因編輯使多種以前無法治癒的遺傳病得以治療。經過編輯的治療性HSPC可以植入患者的骨髓，自我複製，分化並填充其他器官，在單次幹預後系統和無限期地傳播治療效果。
在本文中，Cellectis為HSPC開發了一種內含子特異性基因插入策略，該策略將一種名為IDUA的治療蛋白的表達限制在髓系譜系中。然後，經過編輯的骨髓細胞充當特洛伊木馬，將IDUA矢量化穿過血腦屏障，從而將其輸送到大腦。這種基因插入策略顯示的基因組足跡最小，可防止幹細胞或其他非髓系分化細胞表達 IDUA。它有可能開發出針對代謝和神經系統疾病的有效療法。
“這本小説《塔倫》®介導的內含子編輯方法重新佈線了骨髓細胞穿過血腦屏障的自然能力，從而有效地將基因編碼的治療蛋白向量化到大腦。此外，通過將治療性轉基因插入靶基因的內含子區域，這種方法可以保留內源性基因表達，從而減輕基因插入後觀察到的常見不良事件。從本質上講，這種方法是多功能的，可用於向量化大腦的一系列治療蛋白，並有可能治療多種神經系統疾病。” Cellectis基因療法副總裁朱利安·瓦爾頓博士評論道。
研究數據表明：
該文章可通過點擊以下鏈接在分子療法網站上找到：
https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2024.04.001
關於 Cellectis
Cellectis是一家臨牀階段的生物技術公司，利用其開創性的基因編輯平臺開發拯救生命的細胞和基因療法。Cellectis利用同種異體方法進行腫瘤學中的CAR-T免疫療法，開創了現成和即用型基因編輯的CAR T細胞治療癌症患者的概念，並開創了對各種疾病的造血幹細胞進行治療性基因編輯的平臺。作為一家在基因編輯領域擁有超過24年經驗和專業知識的臨牀階段生物製藥公司，Cellectis正在利用其基因編輯技術TALEN® 及其開創性的電穿孔系統PulseAgile開發改變生活的候選產品，利用免疫系統的力量來治療醫療需求未得到滿足的疾病。Cellectis的總部位於法國巴黎，在紐約、紐約和北卡羅來納州羅利設有分支機構。Cellectis在納斯達克全球市場（股票代碼：CLLS）和泛歐交易所增長（股票代碼：ALCLS）上市。
前瞻性陳述
本新聞稿包含適用證券法（包括1995年《私人證券訴訟改革法》）所指的 “前瞻性” 陳述。前瞻性陳述可以通過諸如 “可能”、“有可能”、“可能” 和 “可能” 之類的詞語來識別，也可以用這些詞語和類似表述中的否定詞來識別。這些前瞻性陳述基於我們管理層當前的預期和假設以及管理層目前獲得的信息，包括有關公司研發計劃的潛在收益和潛在發展的陳述。這些前瞻性陳述是根據我們目前獲得的信息做出的，存在許多風險和不確定性，包括與生物製藥候選產品開發相關的眾多風險。此外，許多其他重要因素，包括我們的20-F表年度報告和截至2022年12月31日的年度財務報告（包括管理報告）中描述的因素，以及Cellectis不時向證券交易委員會提交的後續文件，以及其他已知和未知的風險和不確定性，可能會對此類前瞻性陳述產生不利影響，並導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的重大差異。除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，也沒有義務更新實際業績可能與前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因。
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