附錄 99.1
NeuroSense 與 Lonza 合作識別基於外泌體的生物標誌物,以推進 神經退行性疾病的治療和診斷
● | NeuroSense將利用其在生物標誌物利用方面的豐富經驗來推進神經變性領域的早期診斷和治療 |
● | Lonza將開發、優化和鑑定一種利用神經元衍生外泌體(“NDE”)的方法,該方法將整合到NeuroSense的PrimeC臨牀開發計劃中 |
● | Lonza 的按需開發解決方案使 NeuroSense 能夠通過快速啟動、執行和交付工作來訪問 Lonza 的流程開發 |
瑞士巴塞爾和美國劍橋(馬薩諸塞州),2024年4月9日—— 製藥、生物技術和營養行業的全球開發和製造合作伙伴隆沙(SIX:LONN)和開發肌萎縮性側索硬化(ALS)和其他嚴重神經退行性疾病療法的公司NeuroSense Therapeutics Ltd.(納斯達克股票代碼:NRSN)(“NeuroSense”)(“NeuroSense”)宣佈,一項旨在評估包括肌萎縮性側索硬化症在內的神經退行性疾病患者發生的 生物學變化的合作。
這一 協議讓NeuroSense可以快速、“按需” 地獲得Lonza無與倫比的、最先進的細胞外囊泡專業知識和能力 ,無需進一步承諾。NeuroSense將利用其在神經退行性疾病中使用生物標誌物 方面的豐富經驗。Lonza將開發、優化和鑑定一種用於測量NDEs生物標誌物的方法,該方法將整合到NeuroSense的ALS主要候選產品PrimeC的開發中。
Lonza外泌體開發負責人Davide Zocco評論説:“在過去的十年中,Lonza在外泌體領域進行了大量投資,包括收購Exosomics,這反映了我們對幫助創新者推進其療法的承諾。 我們的 “按需開發” 解決方案為NeuroSense提供了接觸在最先進實驗室 工作的專家科學家進行開發活動的渠道。該團隊和平臺使Lonza成為NeuroSense識別基於外泌體的生物標誌物的首選合作伙伴。”
NeuroSense首席執行官Alon Ben-Noon補充説:“我們認為,這種合作可能會改變肌萎縮性側索硬化症和神經變性 領域的遊戲規則,因為此類生物標誌物的發現可能會推進早期診斷和治療,並加快數百萬神經退行性疾病患者獲得新療法 的監管途徑。與Lonza的合作使我們能夠聘請一些世界上外泌體療法研究的頂尖專家,以開發另一種衡量PrimeC療效的重要指標。”
NeuroSense 最近報告了其2b期PARADIGM試驗為期六個月的雙盲部分的陽性結果,該試驗是一項針對肌萎縮性側索硬化症患者PrimeC的多國、隨機、 雙盲、安慰劑對照的臨牀研究。與安慰劑相比,在預先指定的Per Protocol(PP)人羣中,接受PrimeC治療的患者的疾病進展在統計學上顯著減緩。其他生物標誌物 和療效終點預計將在2024年上半年公佈。
其他 信息
關於 NDE
nDE 是由神經元生成的小細胞外囊泡,它封裝了蛋白質、核酸和代謝物等各種分子。 通過包括血漿在內的易於獲得的體液來識別和測量 NDE 及其載體,可以促進新生物標誌物的發現 用於預後和治療,因為這些囊泡可以穿過血腦屏障,並以非侵入性方式描繪 大腦中神經元的當前生理狀態。
關於 ALS
肌萎縮 側索硬化症(ALS)是一種無法治癒的神經退行性疾病,在診斷後的2-5年內導致完全癱瘓和死亡。 每年,僅在美國,就有超過5,000名患者被診斷出患有肌萎縮性側索硬化症,每年的疾病負擔為10億美元。預計到2040年,美國和歐盟的肌萎縮性側索硬化症患者人數將增長24%。
關於 PrimeC
PrimeC 是 NeuroSense 的主要候選藥物,是一種新型的緩釋口服制劑,由兩種經美國食品藥品管理局批准的 藥物的獨特固定劑量組合而成:環丙沙星和塞來昔布。PrimeC 旨在協同靶向肌萎縮性側索硬化 (ALS) 的幾種關鍵機制,這些機制會導致運動神經元退化、炎症、鐵積累和核糖核酸 (“RNA”) 調節受損,從而有可能抑制肌萎縮性側索硬化症的進展。NeuroSense完成了為期六個月的2b ALS 臨牀試驗的雙盲部分,該試驗達到了其安全性和耐受性終點,並顯示預先指定的Per Protocol(PP)人羣的疾病進展減緩 具有統計學意義。來自2b期試驗的更多數據預計將在2024年上半年公佈。PrimeC 被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 授予孤兒 藥物稱號。
關於 NeuroSense
NeuroSense Therapeutics, Ltd. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司,專注於為患有 使人衰弱的神經退行性疾病的患者發現和開發治療方法。NeuroSense認為,這些疾病,包括肌萎縮性側索硬化症(ALS)、 阿爾茨海默氏病和帕金森氏病等,是我們這個時代未得到滿足的最重要的醫療需求之一, 迄今為止患者可用的有效治療選擇有限。由於神經退行性疾病的複雜性,基於對大量相關生物標誌物的 強有力的科學研究,NeuroSense的策略是開發針對與這些疾病相關的多種 途徑的聯合療法。
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