附錄 99.1

BrainStorm Cell Therapeutics 宣佈與 FDA 達成協議

ALS 3b 期試驗的特殊協議評估 (SPA)

今天美國東部時間 時間上午 8:00 舉行電話會議和網絡直播

紐約，2024年4月9日 /PRNewswire/ — 神經退行性疾病成人幹細胞療法的領先開發商BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BCLI）今天宣佈，根據一項特別協議評估 （SPA），它收到了美國食品藥品監督管理局（FDA）關於NuroWN® 3b期試驗設計的書面協議在肌萎縮性側索硬化（ALS）中。

與美國食品藥品管理局簽訂的SPA協議驗證了NuroWn計劃進行的3b期試驗的臨牀 試驗方案和統計分析，表明它們足以實現支持未來ALS中BLA（生物製劑許可申請）的目標 。

BrainStorm總裁兼首席執行官查伊姆·萊博維茨表示：“我們很高興與美國食品藥品管理局就3b期試驗設計的關鍵要素達成協議，這為獲得監管部門批准提供了潛在的前進道路。”“我們認為，制定這項SPA將有助於 降低NuroWn臨牀計劃某些監管方面的風險。BrainStorm的最終目標是提供一種新的治療方案 ，以幫助患有肌萎縮性側索硬化症的患者，我們相信SPA有可能使我們離這個目標更近一步。我們感謝 該機構在SPA過程中的參與和指導，並期待研究向前推進。”

BrainStorm預計， 3b期研究將在2024年開始，此前將與研究人員一起審查協議，獲得研究地點機構審查委員會的批准，並與 社區的適當成員進行接觸。

BrainStorm聯席首席執行官史黛西·林德伯格評論説：“我們與領先的神經科醫生、科學家和肌萎縮性側索硬化症社區成員合作，創建了一項強有力的研究，旨在評估 NuroWn的有效性和安全性。該試驗建立在我們早期研究的寶貴見解的基礎上，將招收處於發病早期的 肌萎縮性側索硬化症患者。根據迄今為止在NuroWn上生成的證據，我們進行了一項試驗， 我們樂觀地認為結果將呈陽性。在過去的一年中，我們組建了一支優秀的臨牀開發團隊，他們完全有資格出色地執行這項試驗。我們一直在進行並行處理，以使我們能夠在2024年試驗 中交付第一劑疫苗，我們急於開始。”

3b期試驗（BCT-006-US 研究）將是一項由兩部分組成的多中心研究，旨在評估NuroWn對肌萎縮性側索硬化症患者的療效和安全性。入學標準將招收在患病早期出現肌萎縮性側索硬化症狀（包括四肢無力）的 參與者， 篩查時所有 ALSFRS-R 項目 2 項，以及性別、身高和年齡預測值的 65% 以上的直立慢速肺活量 >= 65%。患者 還將被允許接受經批准的護理標準的同時治療。

A部分是雙盲、安慰劑對照期 ，持續24周。計劃招收多達200名患者，並以 1:1 的比例隨機分配到NuroWn或安慰劑治療組。 將有六到九周的篩查期，在此期間，符合條件的參與者將接受單一骨髓穿刺術 手術，以獲取間充質幹細胞（MSC），該間充質幹細胞（MSC）將用於製造每位參與者在 試驗期間的NuroWn療法。然後，患者將按照 1:1 的隨機分配，通過三次重複的鞘內注射，使用 NuroWn 或安慰劑進行治療， 每八週一次。所有完成A部分的符合條件的患者都可以選擇進入為期24周的B部分開放標籤延長期 ，所有參與者將每八週重複接受三次鞘內注射NuroWn。

主要療效終點是 修訂版肌萎縮側索硬化症功能評級（ALSFRS-R）總分從基線到第24周的變化。 試驗的主要推斷將基於功能和存活率綜合評估 (CAFS) 的 p 值，以考慮 試驗中觀察到的死亡率。將收集腦脊液（CSF）和血液樣本，用於分析神經炎症、神經變性、 和神經保護的生物標誌物。一個獨立的數據監控委員會（DMC）將監督試驗參與者的安全。

特殊協議評估

特殊協議評估（SPA）是一個過程，在這個過程中，藥物開發商可以要求與美國食品和藥物管理局會面，就某些臨牀試驗的 設計和規模達成協議，以確定它們是否足以滿足可能支持上市批准的研究 的科學和監管要求。SPA協議表明，對於一項旨在支持未來營銷應用的研究，FDA同意總體方案設計中特定的關鍵 要素的充分性和可接受性。這些要素對於確保 根據協議進行的試驗可以被視為一項足夠、控制良好的研究至關重要，可以支持上市批准。 對這些問題的反饋為公司規劃後期發展戰略提供了最大的好處。SPA 協議 並未表明 FDA 對每個協議細節都表示同意。

電話會議和 網絡直播

BrainStorm管理層 將於美國東部時間今天上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論SPA和計劃中的第三階段計劃，之後將回答投資界 的問題。投資者可以通過點擊下面的鏈接或撥打以下號碼來參加電話會議：

那些想收聽 電話會議重播的人可以通過撥打下面的號碼來收聽。重播將持續到2024年4月24日。

關於 BrainStorm Cell Therapeutics Inc

BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是針對使人衰弱的神經退行性 疾病的創新型自體成體幹細胞療法的領先開發商。BrainStorm擁有NuroWn® 技術平臺的臨牀開發和商業化的權利，該平臺通過全球獨家許可協議生產 自體多囊性幹細胞-NTF細胞。自體 MSC-NTF 細胞已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 頒發的孤兒藥認定 地位，用於治療肌萎縮性側索硬化症 (ALS)。BrainStorm已經完成了一項針對肌萎縮性側索硬化症（NCT03280056）的3期試驗；該試驗調查了重複給藥自體MSC-NTF細胞 的安全性和有效性，並得到了加州再生醫學研究所（CIRM CLIN2-0989）的資助，以及ALS協會和我是ALS的另一項撥款支持。BrainStorm根據一項研究性新藥申請完成了一項針對進行性多發性硬化症中自體MSC-NTF細胞的2期開放標籤 多中心試驗（NCT03799718），並得到了美國國家多發性硬化症協會 （NMSS）的資助。

關於前瞻性 陳述的通知

本新聞稿 包含存在重大風險和不確定性的 “前瞻性陳述”，包括與美國食品藥品監督管理局（FDA）會晤、特別協議評估（SPA）、ADCOM 與 NuroWn 相關的 會議、NuroWn BLA PDUFA 行動日期的時機、NuroWn 作為 ALS 治療療法的臨牀開發的聲明 NuroWN 未來可供患者使用，以及 BrainStorm 未來的成功。除 歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述。本新聞稿中包含的前瞻性陳述可以通過使用 “預測”、“相信”、“ “考慮”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“尋找、” “可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“ “目標”、“目標”、“目標”、“目標” 等詞語來識別應該、“將”、“會”，或這些詞語的否定詞或其他 類似表述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。前瞻性陳述基於 BrainStorm 當前的預期，受固有的不確定性、風險和難以預測的假設的影響。 這些潛在風險和不確定性包括但不限於管理層成功實現其目標的能力、 BrainStorm 籌集額外資金的能力、BrainStorm 繼續作為持續經營企業的能力、NuroWn 未來 監管部門批准的前景、BrainStorm 未來與 FDA 的互動是否會產生富有成效的結果，以及BrainStorm 10-K表年度報告和10-K表季度報告中詳述的其他 因素 Q 可在 http://www.sec.gov 獲得。 應仔細考慮這些因素，讀者不應過分依賴BrainStorm的前瞻性 陳述。本新聞稿中包含的前瞻性陳述基於 管理層截至本新聞稿發佈之日的信念、期望和觀點。除非法律另有要求，否則如果情況或管理層的信念、預期或觀點發生變化，我們不承擔任何義務更新前瞻性陳述以反映 實際業績或假設。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們不能 保證未來的業績、活動水平、業績或成就。

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