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Ocugen, Inc. 宣佈美國食品藥品管理局批准了啟動 OCU400 3 期臨牀試驗的 IND 修正案——首款進入色素性視網膜炎適應症廣泛的 3 期基因療法

賓夕法尼亞州馬爾文，2024年4月8日（GLOBE NEWSWIRE）——專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法及疫苗的生物技術公司Ocugen公司（Ocugen或公司）（納斯達克股票代碼：OCGN）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准該公司的研究性新藥（IND）修正案，以啟動 OCU400 的三期臨牀試驗正在開發用於色素性視網膜炎（RP）的改性基因療法候選產品。

Ocugen董事長、首席執行官兼聯合創始人尚卡爾·穆蘇努裏博士表示：“OCU400 3期臨牀試驗的啟動對RP患者來説是一個重要的里程碑，也是Ocugen公司的一個關鍵事件。”“OCU400 是第一個進入第三階段且具有廣泛RP適應症的基因治療計劃。到目前為止，只有一種上市產品可以治療與RP相關的100個基因突變中的一個。現在，所有沒有治療選擇的RP患者都有真正的希望。”

第三階段研究的樣本量將為150名參與者，一組由75名具有RHO基因突變的參與者組成，另一組有75名與基因無關的參與者。在每個組中，參與者將以 2:1 的比例分別隨機分配到治療組（OCU400 的 2.5 x 1010 vg/眼）和未經治療的對照組。

在 OCU400 第 1/2 期臨牀試驗中，多亮度遷移率測試 (MLMT) 量表是主要功能終點。在 OCU400 第 3 期臨牀試驗中，將使用更新的機動性課程——亮度依賴性導航評估 (LDNA)，其中包括更寬的光強範圍（0.04-500 勒克斯）和照度水平（0-9），照度水平和勒克斯強度之間存在均勻的相關性。

Ocugen首席科學官阿倫·烏帕迪亞博士説：“Ocugen與美國食品藥品管理局合作為3期臨牀試驗開發了一種敏感的活動療程，即LDNA，旨在招募疾病早期至晚期的患者。”“我們深受鼓舞的是，通過這項3期研究設計，超過50％的治療RHO患者的意向將符合反應者標準，根據1/2期研究結果，該標準表明，治療一年後Lux水平的改善水平為2或更高。”

目前，美國大約有11萬名患有RP的患者，全球有160萬名患者。在這些患者中，超過10％具有RHO基因突變。

Ocugen首席醫學官胡瑪·卡馬爾博士説：“我們認為，與基因無關的臨牀試驗設計提供了適當的治療選擇，可以將更有可能從治療中受益的患者包括在內。”“我們期待與我們選定的試驗地點和領先的視網膜外科醫生合作，提供這種新的修飾基因療法，以潛在地滿足未滿足的醫療需求。”

Ocugen 此前宣佈，OCU400 已獲得 FDA 的孤兒藥和 RMAT 認證。隨着 3 期臨牀試驗的啟動，OCU400 仍在按計劃實現 2026 年 BLA 的批准目標。

OCU400 是該公司基於 NHR 基因 NR2E3 的基因無關修飾基因療法產品。NR2E3 調節視網膜內的各種生理功能，例如感光器發育和維持、新陳代謝、光轉導、炎症和細胞存活網絡。通過其驅動功能，OCU400 重置改變/受影響的細胞基因網絡並建立動態平衡狀態，這有可能改善遺傳性視網膜疾病患者的視網膜健康和功能。

RP 是一組罕見的遺傳性疾病，涉及視網膜細胞的分解和流失，導致視力喪失和失明。目前，RP與100多個基因的突變有關。

目前尚無經批准的減緩或阻止多種形式的 RP 進展的治療方案。RP的擬議治療方法包括基因替代療法、視網膜植入設備、視網膜移植、幹細胞、維生素療法和其他藥物治療。目前的基因替代療法前景看好，但僅限於治療單一突變。此外，儘管基因療法可以提供新的功能基因，但它們不一定能消除潛在的遺傳

缺陷，仍可能造成壓力和毒性作用，導致視網膜退化。因此，基因特異性替代療法的開發極具挑戰性，尤其是在涉及多個未知基因時。因此，以與基因無關的方式針對更廣泛的RP疾病的新型治療方法為患者提供了更大的希望

Ocugen, Inc. 是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法、生物製劑和疫苗，以改善健康狀況，為全球患者帶來希望。我們正在通過勇敢的創新對患者的生活產生影響——利用我們獨特的智力和人力資本開闢新的科學道路。我們的突破性修飾基因療法平臺有可能使用單一產品治療多種視網膜疾病，並且我們正在推進傳染病研究，以支持公共衞生和骨科疾病，以滿足未滿足的醫療需求。在 www.ocugen.com 上了解更多信息，並在 X 和 LinkedIn 上關注我們。

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