附錄 99.1
附錄 99.1
聯繫人 Ultragenyx 製藥公司
投資者
約書亞·希加
ir@ultragenyx.com
Ultragenyx 公佈2023年第四季度和全年財務業績和公司最新情況
2023 年總收入為 4.34 億美元，Crysvita® 收入為 3.28 億美元，Dojolvi® 收入為 7100 萬美元
2024年財務指導：總收入在5億美元至5.3億美元之間，Crysvita收入在3.75億美元至4億美元之間，Dojolvi收入在7500萬美元至8000萬美元之間
2023年年底現金餘額為7.77億美元，2024年運營中使用的淨現金餘額預計將低於4億美元
加利福尼亞州諾瓦託——2024年2月15日——專注於嚴重罕見和超罕見遺傳病新療法開發和商業化的生物製藥公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：RARE）今天公佈了截至2023年12月31日的季度和全年財務業績，並重申了其2024年的財務指導。
Ultr首席執行官兼總裁埃米爾·卡基斯博士説：“去年，我們在研發線中取得了重大進展，並期待在2024年推出多種催化劑，包括可能支持3期研究的Angelman綜合徵的實質性數據、來自我們GSdia基因療法計劃的關鍵3期數據、來自威爾遜病無縫研究的劑量發現數據以及成骨不全症的長期2期數據 agenyx。“2023年，我們看到對Crysvita和Dojolvi的需求增加，我們的商用產品實現了多個監管和報銷里程碑，以支持2024年收入持續增長約20％。”
第四季度和2023年全年精選財務數據表和財務業績
收入（千美元），（未經審計） |
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截至12月31日的三個月 |
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截至12月31日的財年 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Crysvita |
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產品銷售 |
$ |
18,379 |
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|
$ |
7,698 |
|
|
$ |
75,697 |
|
|
$ |
42,678 |
|
利潤分成區域的收入 |
|
70,124 |
|
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66,903 |
|
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|
231,574 |
|
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215,024 |
|
歐洲領土的特許權使用費收入 |
|
5,612 |
|
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6,058 |
|
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20,783 |
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21,692 |
|
Crysvita 總收入 |
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94,115 |
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|
80,659 |
|
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328,054 |
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|
279,394 |
|
Dojolvi |
|
23,286 |
|
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|
16,412 |
|
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70,633 |
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|
55,612 |
|
Mepsevii |
|
7,889 |
|
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|
4,798 |
|
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30,441 |
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20,637 |
|
Evkeeza |
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2,102 |
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|
— |
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3,642 |
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|
— |
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第一三共產株式會社 |
|
— |
|
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|
1,479 |
|
|
|
1,479 |
|
|
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7,686 |
|
總收入 |
$ |
127,392 |
|
|
$ |
103,348 |
|
|
$ |
434,249 |
|
|
$ |
363,329 |
|
總收入
Ultragenyx報告稱，2023年第四季度的總收入為1.27億美元，與2022年同期相比增長了23％。2023年第四季度Crysvita收入為9400萬美元，與2022年同期相比增長了17％。這包括來自拉丁美洲和土耳其的1800萬美元產品銷售額，與2022年同期相比增長了139％。2023年第四季度，多約爾維的收入為2300萬美元，與2022年同期相比增長了42％。
截至2023年12月31日的財年的總收入為4.34億美元，與上年相比增長了20％。2023年Crysvita全年收入為3.28億美元，與2022年同期相比增長了17％。這包括來自拉丁美洲和土耳其的7600萬美元產品銷售額，與2022年同期相比增長了77％。2023年，多約爾維的收入為7100萬美元，與2022年同期相比增長了27％。
2
精選財務數據（千美元，每股金額除外），（未經審計） |
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截至12月31日的三個月 |
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截至12月31日的財年 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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總收入 |
$ |
127,392 |
|
|
$ |
103,348 |
|
|
$ |
434,249 |
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$ |
363,329 |
|
運營費用： |
|
|
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||||
銷售成本 |
|
12,051 |
|
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5,319 |
|
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|
45,209 |
|
|
|
28,320 |
|
研究和開發 |
|
160,557 |
|
|
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170,808 |
|
|
|
648,449 |
|
|
|
705,789 |
|
銷售、一般和管理 |
|
76,833 |
|
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|
72,849 |
|
|
|
309,799 |
|
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|
278,139 |
|
運營費用總額 |
|
249,441 |
|
|
|
248,976 |
|
|
|
1,003,457 |
|
|
|
1,012,248 |
|
淨虧損 |
$ |
(123,190 |
) |
|
$ |
(151,833 |
) |
|
$ |
(606,639 |
) |
|
$ |
(707,421 |
) |
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(1.52 |
) |
|
$ |
(2.16 |
) |
|
$ |
(8.25 |
) |
|
$ |
(10.12 |
) |
運營費用
2023年第四季度的總運營支出為2.49億美元，其中包括3,400萬美元的非現金股票薪酬。截至2023年12月31日止年度的總運營支出為10.03億美元，其中包括1.35億美元的非現金股票薪酬。2024年，隨着公司繼續管理成本、將投資重點放在推進多個第三階段計劃以及執行商業產品發佈上，預計年度運營支出將保持穩定或減少。
淨虧損
2023年第四季度，Ultragenyx公佈的淨虧損為1.23億美元，基本虧損和攤薄後每股虧損1.52美元，而2022年第四季度的基本虧損和攤薄後淨虧損為1.52億美元，合每股虧損2.16美元。截至2023年12月31日的財年，Ultragenyx公佈的淨虧損為6.07億美元，基本虧損和攤薄後每股虧損8.25美元，而上年度的基本和攤薄淨虧損為7.07億美元，合每股虧損10.12美元。
運營中使用的淨現金和現金餘額
截至2023年12月31日的財年，運營中使用的淨現金為4.75億美元。截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價債務證券為7.77億美元。
2024 年財務指引
對於2024年全年，該公司重申：
3
最新更新和臨牀里程碑
UX143（setrusumab）針對成骨不全症（OI）的單克隆抗體：Orbit 研究的第三階段部分預計將在 2024 年第一季度末左右全面註冊
正在後期臨牀試驗Orbit和Cosmic中給患者服藥，這些試驗正在評估兒科和年輕人OI患者中的setrusumab。Orbit研究的隨機、安慰劑對照的3期部分預計將招收約150名患者，並在2024年第一季度末左右全部入組。預計將在2024年下半年公佈來自Orbit研究的更多長期第二階段安全性和有效性數據。
Cosmic的3期研究是一項主動對照研究，評估了與靜脈注射雙膦酸鹽（IV-BP）療法相比，setrusumab對2至 患者年化總骨折率的影響
用於治療安格爾曼綜合徵的 GTX-102 反義寡核苷酸：1/2 期已完全入組；擴張數據預計將在 2024 年上半年公佈
擴張羣組的註冊於2023年12月完成，共招收了53名新患者。共有74名患者參加了1/2期研究，其中包括劑量遞增/延期研究患者。擴展隊列將評估許多與先前加入的劑量遞增/延期隊列相同的安全性、藥代動力學和療效指標，以及一些新的評估。下一次安全性和有效性更新預計將在2024年上半年發佈，計劃包括來自至少20名擴展隊列患者的數據，其中至少包含第170天的數據。
2024 年 1 月，GTX-102 被歐洲藥品管理局 (EMA) 接納為優先藥品 (PRIME) 計劃。根據早期臨牀數據，EMA向有潛力使需求未得到滿足的患者受益的藥物授予PRIME。通過PRIME，EMA提供早期主動支持，以優化開發計劃和生成有關藥物益處和風險的可靠數據，並加快對藥物應用的評估。
針對威爾遜病的 UX701 AAV 基因療法：第 3 隊列中最後一位患者服藥；預計將在 2024 年中期獲得第 1 階段的中期數據
第一階段三個劑量遞增隊列中的所有患者均已服藥。在第 1 階段，將評估 UX701 的安全性和有效性，並將在第 2 階段（該研究的關鍵、隨機、安慰劑對照階段）選擇劑量進行進一步評估。第一階段的數據預計將在2024年中期公佈，隨後將在2024年下半年進行劑量選擇和第二階段啟動。
4
UX111 AAV 桑菲利波綜合徵基因療法 (MPS IIIA)：來自關鍵轉移的最新數據，一項在世界研討會上發表的研究
本月早些時候，在第 20 屆年度世界研討會 TM 上公佈了正在進行的關鍵性 Transfer 一項研究，該研究評估 UX111 對患有 MPS IIIA 的兒童的安全性和有效性，該研究表明，單次輸注 UX111 可以實質性地糾正潛在代謝性疾病並維持幾乎所有患者的認知功能。該演示還表明，觀測到的腦脊液中硫酸乙酰肝素暴露的減少可以預測 MPS IIIA 患者在使用 UX111 治療後長期認知功能的改善。利用這些數據和其他數據，正在與美國食品藥品管理局進行討論，尋求加快 UX111 審查路徑。
針對 Ia 型糖原貯積病 (GSdIA) 的 DTX401 AAV 基因療法：第 3 期研究中的給藥已完成；預計在 2024 年上半年公佈第 3 期數據
2023年5月，Ultragenyx宣佈在3期研究中已給最後一名患者服藥。這項為期 48 周的研究招收了八歲及以上的患者，以 1:1 的比例隨機抽取 DTX401 或安慰劑。主要終點是在維持血糖控制的同時，減少用玉米澱粉替代口服葡萄糖的次數。第三階段的安全性和有效性數據預計將在2024年上半年公佈。
DTX301 AAV 針對鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的基因療法：對患者進行給藥的三期研究；預計入組工作將於 2024 年上半年完成
在正在進行的3期研究中，Ultragenyx正在對患者進行隨機分配和給藥。這項為期 64 周的關鍵研究將包括大約 50 名患者，以 1:1 的比例隨機分配給 DTX301 或安慰劑。主要終點是通過去除氨水清除劑藥物和限制蛋白質飲食以及24小時氨含量的變化來衡量的反應。目前預計註冊將於2024年上半年完成。
電話會議和網絡直播信息
Ultragenyx將於今天，即2024年2月15日星期四太平洋時間下午2點/美國東部時間下午5點舉行電話會議，討論第四季度和2023年全年財務業績，並提供公司最新情況。電話會議的網絡直播和重播將通過該公司的網站 https://ir.ultragenyx.com/events-presentations 播出。要參加實時通話，請點擊以下鏈接 (https://register.vevent.com/register/BI177d5c166d3045ddaa4dcd3b3ec136ba) 進行註冊，您將獲得撥入的詳細信息。電話會議的重播將持續一年。
關於 Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物製藥公司，致力於為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳病的新療法。該公司已經建立了多元化的經批准的藥物和候選療法產品組合，旨在解決
5
具有大量未得到滿足的醫療需求和明確的生物學特徵的疾病，對於這些疾病，通常沒有經批准的治療基礎疾病的療法。
該公司由一支在罕見病療法開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx的戰略以具有時間和成本效益的藥物開發為前提，目標是緊急為患者提供安全有效的療法。
有關 Ultragenyx 的更多信息，請訪問該公司的網站：www.ultragenyx.com。
前瞻性陳述和數字媒體的使用
除此處包含的歷史信息外，本新聞稿中列舉的事項，包括與Ultragenyx對其未來經營業績和財務業績的預期和預測、預期的成本或支出削減、其臨牀項目和臨牀研究的時機、進展和計劃、未來的監管互動以及監管申報的組成部分和時間相關的聲明，均為私人證券訴訟 “安全港” 條款所指的前瞻性陳述1995 年的《改革法》。此類前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性，可能導致我們的臨牀開發計劃、與第三方的合作、未來的結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的顯著差異。此類風險和不確定性包括臨牀藥物開發的不確定性和不可預測性以及獲得監管部門批准的漫長過程、與我們的候選產品的嚴重或不良副作用相關的風險、公司在預期時間範圍內實現其預期發展目標的能力、與依賴第三方合作伙伴代表公司開展某些活動相關的風險、我們在產品銷售收入方面經驗有限、與產品責任訴訟相關的風險、我們的依賴協和麒麟提供Crysvita的商業供應，分銷商和專業藥房購買或分銷模式的波動，我們在美國和加拿大推廣Crysvita的專有權利向協和麒麟過渡以及與此類過渡相關的意外成本、延遲、困難或對收入的不利影響、公司產品和候選產品的市場機會小於預期、製造風險、來自其他療法或產品的競爭以及其他可能發生的事項影響現有現金、現金等價物和短期投資是否足以為運營提供資金、公司未來的經營業績和財務業績、臨牀試驗活動和報告結果的時間以及Ultragenyx產品和候選藥物的可用性或商業潛力。Ultragenyx沒有義務更新或修改任何前瞻性陳述。有關可能導致實際業績與這些前瞻性陳述中表達的結果不同的風險和不確定性以及與Ultragenyx業務相關的總體風險的進一步描述，請參閲Ultragenyx向證券公司提交的10-Q表季度報告
6
以及2023年11月3日的交易委員會（SEC），以及隨後向美國證券交易委員會提交的定期報告。
除了向美國證券交易委員會提交的文件、新聞稿和公開電話會議外，Ultragenyx還使用其投資者關係網站和社交媒體發佈有關該公司的重要信息，包括可能被視為對投資者至關重要的信息，並遵守其在FD法規下的披露義務。有關Ultragenyx的財務和其他信息定期發佈，可在Ultragenyx的投資者關係網站（https://ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn網站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/mycompany/）上訪問。
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Ultragenyx 製藥公司
運營報表財務數據精選
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
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截至12月31日的三個月 |
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截至12月31日的財年 |
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||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
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||||
運營報表數據： |
|
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|
|
|
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||||
收入： |
|
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|
|
|
|
|
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|
||||
產品銷售 |
$ |
51,656 |
|
|
$ |
28,908 |
|
|
$ |
180,413 |
|
|
$ |
118,927 |
|
|
特許權使用費收入 |
|
75,736 |
|
|
|
6,058 |
|
|
|
182,652 |
|
|
|
21,692 |
|
|
協作和許可 |
|
— |
|
|
|
68,382 |
|
|
|
71,184 |
|
|
|
222,710 |
|
|
總收入 |
|
127,392 |
|
|
|
103,348 |
|
|
|
434,249 |
|
|
|
363,329 |
|
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
銷售成本 |
|
12,051 |
|
|
|
5,319 |
|
|
|
45,209 |
|
|
|
28,320 |
|
|
研究和開發 |
|
160,557 |
|
|
|
170,808 |
|
|
|
648,449 |
|
|
|
705,789 |
|
|
銷售、一般和管理 |
|
76,833 |
|
|
|
72,849 |
|
|
|
309,799 |
|
|
|
278,139 |
|
|
運營費用總額 |
|
249,441 |
|
|
|
248,976 |
|
|
|
1,003,457 |
|
|
|
1,012,248 |
|
|
運營損失 |
|
(122,049 |
) |
|
|
(145,628 |
) |
|
|
(569,208 |
) |
|
|
(648,919 |
) |
|
股票投資公允價值的變化 |
|
1,889 |
|
|
|
1,840 |
|
|
|
397 |
|
|
|
(19,299 |
) |
|
未來特許權使用費銷售負債的非現金利息支出 |
|
(17,328 |
) |
|
|
(15,874 |
) |
|
|
(66,004 |
) |
|
|
(43,015 |
) |
|
其他收入，淨額 |
|
10,596 |
|
|
|
6,378 |
|
|
|
26,351 |
|
|
|
9,508 |
|
|
所得税前虧損 |
|
(126,892 |
) |
|
|
(153,284 |
) |
|
|
(608,464 |
) |
|
|
(701,725 |
) |
|
受益於所得税（準備金） |
|
3,702 |
|
|
|
1,451 |
|
|
|
1,825 |
|
|
|
(5,696 |
) |
|
淨虧損 |
$ |
(123,190 |
) |
|
$ |
(151,833 |
) |
|
$ |
(606,639 |
) |
|
$ |
(707,421 |
) |
|
基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ |
(1.52 |
) |
|
$ |
(2.16 |
) |
|
$ |
(8.25 |
) |
|
$ |
(10.12 |
) |
|
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股票 |
|
81,118,873 |
|
|
|
70,152,192 |
|
|
|
73,543,862 |
|
|
|
69,914,225 |
|
|
7
Ultragenyx 製藥公司
所選活動包含在運營費用中
（以千計）
（未經審計）
|
截至12月31日的三個月 |
|
|
截至12月31日的財年 |
|
||||||||||
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
基於非現金股票的薪酬 |
$ |
33,744 |
|
|
$ |
29,355 |
|
|
$ |
135,213 |
|
|
$ |
130,368 |
|
過程中的研發費用來自 |
|
— |
|
|
$ |
(201 |
) |
|
|
— |
|
|
$ |
75,033 |
|
UX143 臨牀里程碑 |
|
— |
|
|
|
— |
|
|
$ |
9,000 |
|
|
|
— |
|
Ultragenyx 製藥公司
精選資產負債表財務數據
（以千計）
（未經審計）
|
|
十二月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
|
||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
||
資產負債表數據： |
|
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等價物和有價債務證券 |
|
$ |
777,110 |
|
|
$ |
896,732 |
|
|
營運資金 |
|
|
451,747 |
|
|
|
622,689 |
|
|
總資產 |
|
|
1,491,013 |
|
|
|
1,545,444 |
|
|
股東權益總額 |
|
|
275,414 |
|
|
|
352,494 |
|
|
8