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Protara治療公司宣佈與FDA就靜脈注射氯化膽鹼在依賴腸外營養的患者的註冊路徑上達成一致

紐約，2024年4月5日-Protara治療公司(納斯達克：TARA)是一家臨牀階段的公司，正在開發用於癌症和罕見疾病治療的變革性療法。該公司今天宣佈，它已與美國食品和藥物管理局(FDA)就靜脈注射(IV)氯化膽鹼的註冊途徑達成一致，這是一種研究中的磷脂底物替代品。該公司此前一直在尋求腸衰竭相關性肝病(IFALD)的適應症，根據FDA的反饋，現在將在無法或可能無法從口服或腸內營養來源合成膽鹼的腸外營養(PN)患者中尋求更廣泛的適應症。該公司計劃推動靜脈注射氯化膽鹼作為成人和青少年長期PN患者的膽鹼來源的開發。FDA已經批准了靜脈注射氯化膽鹼孤兒預防PN患者膽鹼缺乏的藥物名稱。

目前還沒有可供PN患者使用或正在開發中的膽鹼靜脈注射製劑。FDA認識到這是一個嚴重的未得到滿足的需求，並幫助我們確定了一條有效的監管途徑，為這些患者提供急需的靜脈注射膽鹼來源，“Protara Treeutics首席執行官Jesse Shefferman説。我們期待着推動靜脈注射氯化膽鹼的臨牀開發，我們相信它有可能成為FDA批准的第一種用於依賴靜脈注射的患者的靜脈注射膽鹼療法。同時，我們仍然專注於推進我們的主要候選產品Tara-002，用於非肌肉浸潤性膀胱癌和淋巴管畸形患者。“

丹麥哥本哈根哥本哈根大學醫院Rigshospitalet的臨牀教授兼腸衰竭和肝病科主任Palle Bekker Jeppeen醫學博士説：“大約80%的PN依賴患者缺乏膽鹼，並有一定程度的肝臟損害，通過有效的補充，這種損害可能是可逆的。”美國和歐洲的頂級專業醫學會都認識到長期膽鹼缺乏對肝臟健康的影響，特別是發展為進行性脂肪變性、纖維化和最終終末期肝硬變的肝病，並建議使用膽鹼治療。獲得靜脈注射的膽鹼製劑有可能對腸道衰竭患者產生重大影響，因為口服或腸道補充膽鹼 不是一種選擇。“

膽鹼是美國腸外和腸內營養學會(ASPEN)關於商業上可獲得的多種維生素和多種微量元素產品變化的建議以及歐洲臨牀營養和代謝學會(ESPEN)在其家庭靜脈外營養指南中推薦給接受PN的患者的。

FDA指出，一項以恢復PN患者膽鹼水平為終點的單一研究可以作為靜脈注射膽鹼氯化物的監管申請的基礎。根據這一反饋，該公司打算在計劃的2b/3期雙盲、隨機、安慰劑對照的青少年和成人長期PN試驗中評估氯化膽鹼的安全性和有效性。當口服或腸道營養不可能、不足或禁忌症時。這項研究的2b期部分將尋求建立靜脈注射氯化膽鹼的藥代動力學(PK)曲線，將招募大約24名患者，他們將在24周內接受每天三劑氯化膽鹼中的一次注射。在隨機、雙盲的第三階段研究中，大約100名患者將接受高劑量氯化膽鹼、低劑量氯化膽鹼或安慰劑治療24周。這部分研究的主要終點將尋求證明靜脈注射氯化膽鹼是膽鹼的持久來源。次級終點將評估膽鹼替代對肝功能的影響 。所有患者都將有資格進入開放標籤延期。公司打算在2025年上半年啟動這項研究 。

在以前的研究中，靜脈注射氯化膽鹼成功地提高了PN患者的血漿膽鹼濃度，並被證明改善了脂肪變性，脂肪變性是肝臟損傷的關鍵標誌。

關於靜脈注射氯化膽鹼

靜脈注射氯化膽鹼是一種研究中的靜脈(IV)磷脂底物替代療法，最初正在為接受腸外營養(PN)的患者開發。膽鹼是已知的磷脂的重要底物，磷脂對健康的肝功能至關重要 ，它還在調節基因表達、細胞膜信號轉導、腦發育和神經傳遞、肌肉功能和骨骼健康方面發揮重要作用。PN患者無法從腸內營養來源合成膽鹼，目前還沒有含有膽鹼的PN製劑。大約80%的PN依賴患者膽鹼缺乏，並有不同程度的肝臟損害，這可能導致肝功能衰竭。目前還沒有含有膽鹼的PN製劑。僅在美國，就有大約40,000名接受長期腸外營養的患者將受益於靜脈注射膽鹼。靜脈注射氯化膽鹼有可能成為FDA批准的第一個用於PN患者的靜脈注射膽鹼製劑。靜脈注射氯化膽鹼已被FDA授予孤兒藥物名稱，用於預防PN患者的膽鹼缺乏。該公司獲得了一項美國專利，要求獲得一種膽鹼組合物，其有效期將於2041年到期。

Protara治療公司簡介

Protara是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於為癌症和罕見疾病患者推進變革性療法。Protara的投資組合包括其領先的候選藥物Tara-002，這是一種正在開發的基於細胞的研究療法，用於治療非肌肉浸潤性膀胱癌(NMIBC)和淋巴管畸形(LMS)。該公司正在對對卡介苗(BCG)治療無效或幼稚的NMIBC原位癌(CIS)患者進行第二階段試驗，以及在患有LMS的兒童患者中進行第二階段試驗來評估Tara-002。此外，Protara正在開發IV氯化膽鹼，這是一種研究中的磷脂底物替代品，適用於接受腸外營養的患者，這些患者無法通過口服或腸道途徑滿足膽鹼需求。有關更多信息，請訪問www.protaratx.com。

前瞻性陳述

本新聞稿中包含的有關非歷史事實事項的陳述屬於《1995年私人證券訴訟改革法案》所指的前瞻性陳述。在某些情況下，Protara可能會使用諸如“預測”、“相信”、“潛在”、“建議”、“繼續”、“設計”、“估計”、“預期”、“預計”、“計劃”、“打算”、“可能”、“將”、“應該”等術語或短語來引用未來事件，表達未來事件或結果不確定性的條件或情況 請確認這些前瞻性陳述。此類前瞻性陳述包括但不限於與Protara的意圖、信念、預測、展望、分析或當前預期有關的陳述，除其他事項外：Protara的業務戰略、包括其候選產品的開發計劃以及有關現有或未來臨牀試驗的時間或結果的計劃；與與FDA互動的預期有關的陳述；Protara的財務狀況；有關Protara候選產品的預期安全性或有效性的陳述；以及Protara對今年剩餘時間的展望。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的內容大不相同。 導致前瞻性陳述不確定性的因素包括：Protara的財務指導可能與預期不符的風險，以及與Protara的開發計劃相關的風險和不確定性，包括啟動和完成非臨牀研究和臨牀試驗以及向FDA和其他監管機構提交所需文件的時間； 一般市場狀況；競爭格局的變化；Protara的戰略和商業計劃的變化；Protara獲得足夠資金為其戰略計劃和商業化努力提供資金的能力；必須以超出預期的方式或時機使用現金；市場波動對現金儲備的影響；管理層關鍵成員的流失；美國總體情況和外國、經濟、工業、市場、監管、政治或公共衞生狀況的影響；以及與Protara的總體業務和財務狀況相關的風險和不確定性，包括在Protara提交給美國證券交易委員會的文件和報告中“風險因素”和其他部分更全面地描述的風險和不確定性。 本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅陳述了它們作出的日期，並基於管理層截至該日期的 假設和估計。Protara不承擔更新任何前瞻性陳述的義務，除非法律另有要求，否則無論是由於收到新信息、未來事件的發生還是其他原因。

公司聯繫人：

賈斯汀·奧馬利
Protara治療
Justine. OMalley @ www.example.com
646-817-2836

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