SpringWorks Therapeutics公佈2023年第四季度和全年財務業績並重點介紹最近的業務更新

— 2023年11月27日美國食品藥品管理局批准後，OGSIVO™（nirogacestat）在發佈的第一部分季度報告稱，OGSIVE（nirogacestat）的淨產品收入為540萬美元 —

— 向歐洲藥品管理局提交了用於治療硬膜腫瘤的尼羅加司他上市許可申請 —

— 提供了米達美替尼針對 NF1-PN 患者的2b 期 reneU 試驗的積極數據；有望在 2024 年上半年提交新藥申請 —

— 已提交 SW-682 的 IND 並獲得 FDA 批准，可以繼續進行 1a 期試驗 —

— 截至2023年，擁有6.626億美元的現金、現金等價物和有價證券—

康涅狄格州斯坦福，2024年2月27日——專注於嚴重罕見疾病和癌症的商業階段生物製藥公司SpringWorks Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SWTX）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年業績，並提供了公司近期發展的最新情況。

“2023年，OGSIVEO在11月獲得批准後，成為美國食品藥品管理局批准的第一種針對硬纖維瘤的成人療法，我們對推出的初步進展感到非常滿意。根據我們關鍵的 2b 期 ReneU 試驗的積極數據，我們也對在 NF1-PN 領域的機會感到非常興奮，該試驗表明，米達美替尼對患有這些毀滅性腫瘤的兒童和成人均具有同類最佳的潛力。此外，我們在更廣泛的產品管道中取得了強勁的進展，並繼續加強我們的財務狀況和對主要資產的知識產權保護。” SpringWorks首席執行官Saqib Islam説。“我們在2024年的重點是繼續在美國成功推出治療硬質腫瘤的OGSIVE，提交米達美替尼的保密協議，目標是到2025年獲得第二次批准，在將OGSIVEO的覆蓋範圍擴大到美國以外的其他地區方面取得進展，並在我們的新興產品組合中釋放更多機會。”

近期業務亮點和即將到來的里程碑

OGSIVEO™ (Nirogacestat)

•2023年11月27日，口服伽瑪分泌酶抑制劑OGSIVEO獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療需要全身治療的進展性硬狀腫瘤的成年患者。

•在美國推出了OGSIVEO，並在發佈的第一部分季度實現了540萬美元的淨產品收入。迄今為止，OGSIVEO已獲得佔商業生活98％以上的付款人以及醫療保險和醫療補助的報銷，承保範圍與美國食品藥品管理局批准的標籤一致。

•重點介紹了2023年12月更新的《NCCN腫瘤學臨牀實踐指南》（NCCN指南®），該指南建議將尼羅塞他列為NCCN的1類，硬狀瘤的首選治療選擇。

•於2024年2月向歐洲藥品管理局（EMA）提交了用於治療硬纖維瘤成年患者的尼羅加司他上市許可申請（MAA）。

•在2023年結締組織腫瘤學會年會上介紹了患者報告的來自3期DeFi試驗的更多結果數據。

•有望在2024年下半年報告評估nirogacestat作為複發性卵巢顆粒細胞瘤患者的單一療法的2期試驗的初步數據。

•繼續支持幾項行業和學術合作者研究，這些研究評估了nirogacestat作為多發性骨髓瘤患者跨治療線B細胞成熟抗原（BCMA）聯合治療方案的一部分。

米達美替尼

•2023年11月，在評估MEK抑制劑mirdametinib治療NF1相關叢狀神經纖維瘤（NF1-PN）的2b期ReneU試驗中，提供了來自兒童和成人隊列的積極數據。根據盲人獨立中央審查的評估，兒科患者的確診客觀反應率為52％，成年患者為41％，這是該研究的主要終點。米達美替尼治療還顯示出深刻而持久的反應，患者報告的關鍵次要預後指標也顯示出顯著改善。米達美替尼在試驗中總體耐受性良好，大多數不良事件（AE）為1級或2級。最常報告的病例是兒科隊列中的皮疹、腹瀉和嘔吐，成人隊列中最常報告的病例是皮疹、腹瀉和噁心。

•有望在2024年上半年向美國食品藥品管理局提交用於治療 NF1-PN 兒童和成人的米達替尼的新藥申請（NDA）。

•預計將在2024年上半年的醫學大會上公佈來自ReneU試驗的兒童和成人羣組的數據，並於2024年將試驗結果提交給同行評審期刊發表。

新興管道

•有望在2024年下半年提供來自評估brimarafenib（BGB-3245）成人RAF突變實體瘤患者的1b期試驗劑量擴展部分的更多數據。Brimarafenib是一種研究性選擇性RAF二聚體抑制劑，由SpringWorks和百濟神州有限公司的合資企業MapKure, LLC開發。

•患者繼續進入Springworks贊助的brimarafenib和mirdametinib的1/2a期聯合研究的劑量遞增階段。

•美國食品藥品管理局批准了MapKure提交的研究性新藥（IND）申請，該申請要求對具有已知MAPK途徑突變的結直腸癌和胰腺癌患者進行brimarafenib與靶向表皮生長因子的單克隆抗體帕尼珠單抗聯合研究。MapKure預計將在2024年第一季度啟動1b期試驗。

•Beigene贊助的1b/2期試驗正在進行劑量擴大隊列，該試驗評估了米達美替尼與百濟神州的RAF二聚體抑制劑利菲拉非尼聯合用於治療NRAS突變實體瘤的成年患者。

•美國食品藥品管理局批准了 SW-682 的IND申請，這是一種新型、口服、強效和選擇性的TEA結構域抑制劑，旨在治療由Hippo途徑突變驅動的腫瘤。SpringWorks 計劃在 2024 年上半年啟動針對 Hippo 突變實體瘤的 SW-682 的 1a 期試驗。

一般企業

•2023年12月擴大了公開募股規模，從而加強了資產負債表；扣除承保折扣和佣金以及發行費用之前，此次發行的總收益約為3.162億美元。

•美國專利商標局最近發佈了OGSIVEO的四項新專利和一項米達美替尼的新專利，將這兩種產品的保護期延長至2043年。OGSIVEO的美國專利組合包括16項橙皮書列出的專利；米達美替尼的美國專利組合包括10項預計將在橙皮書中列出的專利。

2023 年第四季度和全年財務業績

•收入：2023年第四季度，即美國推出的第一個部分季度，OGSIVEO的淨產品收入為540萬美元。

•研發（R&D）費用：2023年第四季度和全年的研發費用分別為4,370萬美元和1.505億美元，而2022年同期為3,790萬美元和1.461億美元。截至2023年第四季度和年度研發支出的增加主要歸因於與員工人數增長相關的員工成本增加，但與藥物製造、臨牀試驗和其他研究相關的成本下降部分抵消了這一增加。

•銷售、一般和管理（SG&A）費用：2023年第四季度和全年的銷售和收購支出分別為5,980萬美元和1.976億美元，而2022年同期為4,050萬美元和1.346億美元。第四季度和2023年全年銷售和收購支出的增加主要歸因於支持美國推出OGSIVEO的商業準備活動。

•歸屬於普通股股東的淨虧損：SpringWorks報告稱，2023年第四季度淨虧損9,430萬美元，合每股虧損1.44美元，截至2023年12月31日的年度淨虧損3.251億美元，合每股虧損5.15美元。相比之下，2022年第四季度的淨虧損為7,420萬美元，合每股虧損1.19美元，截至2022年12月31日止年度的淨虧損為2.774億美元，合每股虧損5.21美元。

•現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為6.626億美元。

關於SpringWorks療法

SpringWorks是一家處於商業階段的生物製藥公司，採用精準醫療方法為患有嚴重罕見疾病和癌症的人開發和提供改變生活的藥物。OGSIVE™（nirogacestat）在美國獲準用於治療需要全身治療的進展性硬狀腫瘤的成年患者，是該公司首款獲得美國食品藥品管理局批准的療法。SpringWorks還擁有涵蓋實體瘤和血液癌的多元化靶向治療產品線，其項目從臨牀前開發到高級臨牀試驗不等。除了其全資項目外，SpringWorks還與行業和學術界的創新者進行了多次合作，以釋放其產品組合的全部潛力，為有需要的患者創造更多解決方案。

欲瞭解更多信息，請訪問 www.springworkstx.com 並在 X（前身為 Twitter）、LinkedIn 和 YouTube 上關注 @SpringWorksTx。

SpringWorks使用其網站作為披露重大非公開信息以及遵守FD法規規定的披露義務的手段。此類披露將包含在SpringWorks網站的 “投資者與媒體” 欄目中。因此，除了關注新聞稿、美國證券交易委員會文件、公開電話會議和網絡直播外，投資者還應監控SpringWorks網站的此類部分。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及我們的業務、運營和財務狀況，包括但不限於當前對我們業務未來的信念、預期和假設、未來計劃和戰略、我們的開發和商業化計劃、我們的臨牀前和臨牀結果、OGSIVEO對成年硬纖維瘤患者的市場潛力、對時機和結果的預期 EMA的評論nirogacestat的MAA，包括其對我們提交包的持續驗證，以及MAA中包含的數據是否足以作為nirogacestat在歐盟獲得上市批准的依據，2b期ReneU臨牀試驗的結果有可能支持在2024年上半年提交米達美替尼的保密協議，我們計劃報告更多數據從即將舉行的醫學會議上獲得的2b期ReneU臨牀試驗，並以同行形式提交此類臨牀試驗的數據以供發表2024年審查的醫學雜誌，米達美替尼有可能成為一種重要的新療法

對於 NF1-PN 患者，我們計劃尋求監管部門批准並向 NF1-PN 患者提供米達美替尼（如果獲得批准）、對評估復發卵巢顆粒細胞瘤患者尼羅加司他的 2 期試驗的時間和初始數據的期望、我們計劃在 2024 年上半年啟動 Hippo 突變實體瘤的 SW-682 1a 期試驗、我們計劃報告 nirogacestat 的更多臨牀數據與BCMA導向療法相結合，啟動更多計劃中的1期合作者研究，我們對brimarafenib進入1b期劑量擴展階段的潛力的期望，我們計劃在2024年下半年提供更多針對MAPK突變實體瘤的brimarafenib單一療法的數據，我們計劃支持MapKure在2024年第一季度啟動針對結直腸癌和胰腺癌患者的brimarafenib和帕尼妥單抗的1b期試驗，預計我們的專利是否獲得主要資產將充分保護SpringWorks免受競爭以及與未來其他條件相關的影響。諸如（但不限於）“期待”、“相信”、“期望”、“預期”、“估計”、“打算”、“計劃”、“將”、“應該” 和 “可能” 等詞語以及類似的表述或詞語可識別前瞻性陳述。新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有的風險和不確定性。本演示文稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，受許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險和不確定性可能導致實際事件或結果與本演示文稿中任何前瞻性陳述所表達或暗示的內容存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：（i）我們在OGSIVEO方面的商業化努力的成功，（ii）我們作為商業公司的有限經驗，（iii）我們的能力獲得或保持充足的水平OGSIVEO的承保範圍和報銷，（iv）我們產品開發活動的成功和時機，包括臨牀試驗的啟動和完成，（v）我們對OGSIVEO對需要全身治療的成年硬結瘤患者的潛在臨牀益處的預期，（vii）OGSIVEO成為成年硬組織腫瘤患者新護理標準的可能性，（vii）對以下成年患者人數的估計每年在美國和潛在市場被診斷出患有硬纖維瘤對於OGSIVEO而言，（viii）臨牀研究的頭條或中期數據可能無法預測該研究的最終或更詳細的結果或其他正在進行或未來的研究的結果，（ix）我們的合作伙伴正在進行和計劃中的臨牀試驗的成功和時機，（x）我們計劃提交監管文件和互動的時機，包括FDA調查、EMA和其他監管機構做出的決策的時間和結果，臨牀試驗場所的國家審查委員會和出版物審查機構，（xi）FDA、EMA或其他監管機構是否需要更多信息或進一步研究，或者可能無法或拒絕批准或可能推遲批准我們的候選產品，包括nirogacestat和mirdametinib，（xii）我們獲得任何候選產品的監管批准或維持對我們產品的監管批准的能力，（xii）我們研究、發現和開發其他候選產品的計劃，（xiv）我們的參與能力合作開發新候選產品和我們的實現能力此類合作的預期收益，（xvii）我們維持足夠的專利保護和成功對第三方執行專利索賠的能力，（xvi）我們在本文所述的任何時間段內現金狀況是否足以為我們的運營提供資金，（xvii）我們建立製造能力的能力，我們和合作夥伴製造候選產品和規模生產的能力，以及（xviii）我們實現本文規定的任何特定里程碑的能力。

除非適用法律要求，否則我們不計劃公開更新或修改此處包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。因此，提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述。

有關風險、不確定性和其他可能導致SpringWorks預期與實際業績差異的因素的更多信息，您應查看SpringWorks截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告第一部分第1A項中的 “風險因素”，以及SpringWorks後續申報中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。

SpringWorks 療法公司

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