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•在OCU400的3期臨牀試驗中，在色素性廣視網膜炎（RP）適應症方面獲得了美國食品藥品管理局的同意，OCU400是第一個獲得廣泛RP適應症的基因療法項目。OCU400 3 期臨牀試驗預計將於 2024 年 4 月開始

賓夕法尼亞州馬爾文，2024年4月2日（環球新聞專線）——專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法及疫苗的生物技術公司Ocugen公司（Ocugen或公司）（納斯達克股票代碼：OCGN）今天提供了截至2023年的部分財務狀況的總體業務最新情況。

Ocugen董事長、首席執行官兼聯合創始人尚卡爾·穆蘇努裏博士説：“2023年，我們的辛勤努力為持續推進我們的臨牀和運營目標奠定了基礎，重點是我們改變遊戲規則的修飾基因治療平臺。事實證明，2024年是關鍵的一年，我們的失明病修飾基因療法項目取得了長足的進展，利益相關者對這些資產價值的瞭解也有所提高。針對 RP 患者的 OCU400 1/2 期初步研究結果令人鼓舞，已通過 RMAT 認證獲得了 FDA 的認可，這有可能加快我們提供這種關鍵療法的道路。在美國食品藥品管理局的支持下，我們有信心這項試驗將繼續證明我們的基因無關機制的好處，該機制通過單次視網膜下注射可能的一次性生命治療。”

此外，該公司的 OCU410 和 OCU410ST 修飾基因治療計劃目前正在分別招收繼發於乾性 AMD（dAMD）和 Stargardt 病的 GA 患者。2024 年 2 月，Ocugen 完成了其針對斯塔加特氏病的 1/2 期 OCU410ST 試驗第一組患者的給藥，並於 3 月完成了第一組 GA OCU410 試驗的給藥。

目前GA和Stargardt病的治療前景都極其有限。隨着最近的藥物批准，美國估計有100萬患者的GA市場出現了一定的勢頭。但是，這些治療方案存在重大侷限性，因為它們每年需要多次注射（影響依從性），並且僅針對一種促成 GA 的途徑。OCU410 調節與該疾病相關的多種途徑，包括：脂質代謝、炎症調節、氧化應激和膜攻擊複合物（補體）；並有可能為生命提供一次性治療。目前，尚無經批准的針對Stargardt病患者的治療方法。Stargardt病是一種孤兒失明病，僅在美國就影響了約40,000人。

穆蘇努裏博士説：“在我們開創性地努力改變基因療法的模式時，我們堅定不移地致力於幫助一直害怕失明的患者。”“由於數百萬人受到這些疾病的影響，我們的使命很明確：提供不僅可以阻止疾病進展而且可能有助於保持或改善視力並使患者保持獨立性的治療方法。”

Ocugen的團隊已戰略性地分配了資源以推動其基因療法試驗的持續進展，並繼續尋求政府資助以支持其疫苗計劃。在2023年第四季度，該公司宣佈其粘膜候選疫苗 OCU500 被選入耗資數十億美元的NIAID下一代項目計劃。因此，OCU500 計劃在 2024 年中期進入臨牀試驗。在計劃中的1期臨牀試驗中，OCU500 將通過兩種不同的粘膜途徑進行測試：吸入肺部和作為鼻腔噴霧劑。臨牀試驗的所有管理工作均由NIAID領導。

該公司用於軟骨修復的三維再生細胞療法平臺NeoCart® 仍有望在2024年下半年開始3期試驗，但須視資金的可用性而定。去年，Ocugen完成了對世界一流的cGMP設施的翻新，生產了NeoCart®，此後該工廠已獲得完整的最終許可和佔用證書。同時，該公司正在評估NeoCart為股東和患者實現價值最大化的機會。

•OCU400 — 在OCU400的3期臨牀試驗中，在廣泛的RP適應症方面獲得了美國食品藥品管理局的同意，OCU400是第一個獲得廣泛RP適應症的基因療法項目。修改後的3期試驗設計將包括150名患有RHO和其他與RP相關的基因突變的成人和兒童RP患者。12 月，美國食品藥品管理局授予 OCU400 的 RMAT 稱號，用於治療 RP。RP影響了美國超過10萬人，全球影響了160萬人。

•OCU410 — 目前處於臨牀開發的1/2期階段，患者註冊活躍。2023 年 12 月，在 1/2 期試驗中，第一位患者接受了給藥，以評估 OCU410 對繼發於 dAMD 的 GA 的安全性和有效性。隊列 1（低劑量）的給藥已完成。

•OCU410ST — 目前處於臨牀開發的1/2期階段，患者註冊活躍。2023 年 11 月，在 1/2 期試驗中，第一位患者接受了給藥，以評估 OCU410ST 對斯塔加特病的安全性和有效性。隊列 1（低劑量）的給藥已完成。OCU410ST 臨牀試驗的數據和安全監測委員會確定，OCU410ST 的安全性和耐受性狀況良好，並批准在研究的劑量遞增階段繼續使用中等劑量的 OCU410ST 給藥。

•公司打算重報截至2022年12月31日止年度的合併財務報表，以提交其2023年10-K表格。同樣，公司將在其2023年10-K表中包括2023年前三個季度和2022年前三個季度的重報未經審計的財務信息（每個年度和季度期間均應重報，即 “重報期”）。

•截至2023年12月31日，Ocugen的現金、現金等價物和投資總額為3,950萬美元，而截至2022年12月31日為9,090萬美元。該公司估計，其目前的現金、現金等價物和投資將使其能夠為2024年第四季度的運營提供資金。截至2023年12月31日，該公司已發行2.566億股普通股。

Ocugen計劃於今天美國東部時間上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播，討論財務業績和最近的業務亮點。Ocugen的高級管理團隊將主持電話會議，該電話會議將向所有聽眾開放。在準備好的發言之後，還將舉行問答環節。

Ocugen, Inc. 是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化新型基因和細胞療法、生物製劑和疫苗，以改善健康狀況，為全球患者帶來希望。我們正在通過勇敢的創新對患者的生活產生影響——開闢新的科學道路，利用我們獨特的智力和人力資本。我們的突破性修飾基因療法平臺有可能使用單一產品治療多種視網膜疾病，並且我們正在推進傳染病研究，以支持公共衞生和骨科疾病，以滿足未滿足的醫療需求。在 www.ocugen.com 上了解更多信息，並在 X 和 LinkedIn 上關注我們。

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，這些陳述受風險和不確定性的影響。在某些情況下，我們可能會使用 “預測”、“相信”、“潛在”、“提議”、“繼續”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 等術語或其他表達未來事件或結果不確定性的詞語來識別這些前瞻性陳述。此類陳述包括但不限於有關公司臨牀開發活動和相關預期時間表的聲明；臨牀階段項目的戰略、業務計劃和目標；候選產品的臨牀前和臨牀開發計劃和時間表，包括其治療潛力、臨牀益處和安全性；對當前正在進行的臨牀前和臨牀試驗的時機、成功和數據公佈的預期；啟動新臨牀項目的能力；Ocugen的財務狀況以及某些財務狀況重報的預期影響。此類陳述受許多重要因素、風險和不確定性的影響，這些因素可能導致實際事件或結果與我們當前的預期存在重大差異。這些以及其他風險和不確定性更為充分

我們在向美國證券交易委員會（SEC）提交的定期文件中進行了描述，包括我們向美國證券交易委員會提交的季度和年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中描述的風險因素，以及Ocugen隨後向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。我們在本新聞稿中發表的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應以此為依據來代表其自以後的任何日期的觀點。除非法律要求，否則在本新聞稿發佈之日之後，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，我們都沒有義務更新本新聞稿中包含的前瞻性陳述。