附錄 99.1

 

Biomea Fusion公佈2023年第四季度和全年財務業績和公司亮點

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2023 年，報告了 2 型糖尿病患者的 2 期數據 (COVALENT-111)，支持 BMF-219 在解決糖尿病的根本原因方面具有改善疾病的潛力：健康的、產生胰島素的 β 細胞流失。
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對 2 型糖尿病患者進行了短短 4 周的治療，這些患者此前未通過標準護理（HbA1c > 7.0%），
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COVALENT-111 擴展隊列（n=216）正在進行入組，以評估長達 12 周的給藥時間；預計在 2024 年隨訪 26 周後的初步讀數。
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2023 年，啟動了一項針對 1 型糖尿病患者（COVALENT-112）的 BMF-219 的二期研究；預計在 2024 年初步得出。
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Biomea的目標是提供短期、非慢性治療，重組產生胰島素的β細胞，使糖尿病患者自己的身體能夠持久地使血糖水平正常化。
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2024 年公佈的 COVALENT-111 和 COVALENT-112 的數據將為設計針對 2 型和 1 型糖尿病的潛在關鍵性 3 期研究提供信息，這些研究的目標是 2025 年啟動。
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2023 年，報告了急性髓系白血病 (AML) 中 BMF-219 的 1 期研究的初步頭條數據；液體腫瘤中的 COVALENT-101、實體瘤中的 COVALENT-102 和急性髓系白血病 COVALENT-103 (BMF-500) 的研究繼續取得進展。
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截至2023年第四季度末，現金狀況為1.772億美元。

 

加利福尼亞州雷德伍德城，2024年4月1日（GLOBE NEWSWIRE）— Biomea Fusion, Inc.（“Biomea” 或 “公司”）（納斯達克股票代碼：BMEA）是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於發現和開發用於治療和改善代謝性疾病和基因定義癌症患者的生活的口服共價小分子，公佈了2023年第四季度和全年財務業績和企業亮點。

“2023年對Biomea來説是關鍵的一年，我們報告了2型糖尿病的首批陽性數據，並啟動了我們對1型糖尿病的首項臨牀研究。我們還公佈了2023年反洗錢的初步積極數據。令人欣慰的是，在糖尿病控制不佳的 2 型糖尿病患者服用 BMF-219 後，HbA1c 持續改善。至關重要的是，我們現在已經對最後一劑 BMF-219 後的 26 周或 5 個月內的 BMF-219 進行了評估，並報告了令人鼓舞的長期數據。Biomea Fusion首席執行官兼董事會主席託馬斯·巴特勒説，根據這些臨牀和臨牀前發現，我們有信心地觀察到，對甲狀腺素的抑制與β細胞的增殖和功能相關，並且為患者提供了持久的效果。“我們的臨牀前數據還表明，在較高劑量下對甲氨酸的長期抑制會增加β細胞的質量和功能，並促進β細胞的受控增殖和胰島素含量的增加。我們現在已經啟動了擴展隊列，以評估這些臨牀前發現在臨牀環境中的轉化情況。我們認為，從早期到晚期治療，BMF-219 有可能解決糖尿病的根本原因，改變患者的疾病進展，涵蓋廣泛的臨牀特徵。我們的目標是提供短期、非慢性治療，重組產生胰島素的β細胞，使患者自身的血糖水平恢復正常。重要的是，我們繼續建設一流的共價抑制劑產品線。2023 年，BMF-500 作為臨牀開發中唯一的共價 FLT3 抑制劑進入臨牀。”

巴特勒繼續説：“我們預計2024年對Biomea來説將是更加重要的一年，因為我們將穩步邁向2型和1型糖尿病的後期臨牀開發。今年，我們計劃完成並報告加入我們2期擴張隊列的200多名2型糖尿病患者的給藥和隨訪結果。我們預計，這些數據將為潛在的註冊研究提供信息，我們計劃於2025年啟動的註冊研究，尚待與監管機構的討論。2024年，我們還預計將報告來自40名公開註冊患者的數據

 

標記我們針對1型糖尿病患者的2期研究的一部分。在腫瘤學方面，我們將繼續招募患者參加 BMF-219 和 BMF-500 的液體腫瘤和實體瘤研究，並預計今年還將完成每個羣組的劑量遞增步驟。自從我們在三年前作為上市公司成立以來，我們一直表現出加速創新科學和在緊迫的開發時間表上執行的能力。2024年，我們將繼續有條不紊地迅速提供我們計劃於次年開始的潛在註冊研究所需的患者數據。”

 

最近的更新和預期的 2024 年裏程碑

糖尿病

 

COVALENT-111（用於 2 型糖尿病的 BMF-219）

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提供了支持 BMF-219 擬議作用機制的概念驗證數據，以及給藥 4 周後的 2 期研究的臨牀數據：
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與基線相比，在所有2型糖尿病患者中，有84％因糖尿病控制不佳（HbA1c> 7.0％）而未達到標準護理標準
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COVALENT-111 患者在不接受治療期間的血糖控制有所改善，支持在 BMF-219 治療後胰腺功能得到改善。根據HOMA-B和C肽的測量，在第26周（休假治療22周）時HbA1c下降幅度最大的患者，β細胞功能的改善幅度最大。
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BMF-219 的耐受性總體良好，沒有嚴重的不良事件，也沒有停止與不良事件相關的研究，也沒有症狀或臨牀上顯著的低血糖。
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美國食品藥品管理局和加拿大衞生部批准了這項第二階段研究的擴展部分的啟動，該研究將評估至少216名2型糖尿病患者在100毫克和200毫克的劑量下給藥，給藥持續時間長達12周。BMF-219

 

2024 年預期里程碑：

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有望完成 400 mg 隊列，為升級階段 D 的設計提供信息。
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有望完成糖尿病控制不佳的 2 型糖尿病患者中的三個 COVALENT-111（n=216）擴展隊列的入組，並提供為期 26 周的隨訪數據。

COVALENT-112（用於 1 型糖尿病的 BMF-219）
 

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美國食品藥品管理局和加拿大衞生部批准了針對 1 型糖尿病患者的 BMF-219 的第 2 期研究 COVALENT-112 的 IND/CTA。該研究旨在招收150名患有1型糖尿病的成年人，並檢查 BMF-219 在兩種口服劑量水平（100 mg 和 200 mg）下的安全性和有效性，進行為期 12 周的治療，然後是 40 周的非治療期。該試驗還將包括開放標籤部分（n=40），招收自診斷後15年內患有1型糖尿病的參與者。
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為前 2 名 1 型糖尿病患者服用 COVALENT-112。

 

2024 年預期里程碑：

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有望完成開放標籤部分（n=40）的入組，並根據在 COVALENT-112 中使用 BMF-219 治療的 1 型糖尿病患者的臨牀數據建立初步概念驗證。

 

 

腫瘤學

 

COVALENT-101（用於液體腫瘤的 BMF-219）

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提供了急性髓細胞白血病的初始1期主要數據，第一個完全反應者實現了最低的殘留疾病陰性，未觀察到劑量限制毒性，也沒有停止與不良事件相關的治療。
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繼續進行患者入組，探索 BMF-219 在液體腫瘤（AML/ALL、MM、CLL、DLBCL）中的效用。

 

2024 年預期里程碑：

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有望完成 COVALENT-101 在液體腫瘤中的劑量遞增部分，並確定推薦的 2 期劑量 (RP2D)。

 

COVALENT-102（用於 KRAS-突變實體瘤的 BMF-219）

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繼續進行患者入組，探索 BMF-219 在 KRAS 驅動的實體瘤（PDAC、NSCLC、CRC）中的效用。

 

2024 年預期里程碑：

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有望完成 COVALENT-102 在實體瘤中的劑量遞增部分並建立 RP2D。

 

COVALENT-103（BMF-500 用於急性白血病）

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宣佈美國食品藥品管理局批准了 COVALENT-103 中的 BMF-500 的臨牀試驗，並開始註冊 Biomea 新型的第三代研究性口服共價共價抑制劑 FMS 樣酪氨酸激酶 3 (FLT3)。

 

2024 年預期里程碑：

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有望完成 COVALENT-103 的劑量遞增部分並建立 RP2D。

FUSIONTM 系統發現平臺

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建造並開放了新的實驗室設施，以驗證和推進內部研究工作。
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繼續開發 Biomea FUSION 平臺技術。

 

2024 年預期里程碑：

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有望宣佈來自Biomea FUSION平臺技術的第三款開發候選產品。

 

2023 年第四季度和全年財務業績

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現金、現金等價物、限制性現金和投資：截至2023年12月31日，該公司的現金、現金等價物和限制性現金為1.772億美元，而截至2022年12月31日為1.134億美元。
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淨收益/虧損：公司報告稱，截至2023年12月31日的三個月，歸屬於普通股股東的淨虧損為3,490萬美元，而2022年同期的淨虧損為2530萬美元。截至2023年12月31日的財年，歸屬於普通股股東的淨虧損為1.173億美元，而2022年同期的淨虧損為8180萬美元。
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研發（R&D）費用：截至2023年12月31日的三個月，研發費用為3,090萬美元，而2022年同期為2,050萬美元。增加1,030萬美元的主要原因是臨牀開發成本和外部成本的增加

 

與公司的候選產品 BMF-219 和 BMF-500 相關的諮詢，以及由於新的辦公和實驗室空間租賃協議而導致的人事相關成本和設施成本增加。截至2023年12月31日的財年，研發費用為1.025億美元，而2022年同期為6,270萬美元。增加3,980萬美元的主要原因是與公司候選產品 BMF-219 和 BMF-500 相關的臨牀開發和製造成本增加、人事相關成本的增加以及由於新的辦公和實驗室空間租賃協議而導致的設施成本增加。
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一般和管理（G&A）費用：截至2023年12月31日的三個月，併購支出為650萬美元，而2022年同期為570萬美元。增加70萬美元的主要原因是人事相關支出的增加，包括股票薪酬。截至2023年12月31日的財年，併購支出為2360萬美元，而2022年同期為2,090萬美元。增加270萬美元的主要原因是員工人數增加導致的人事相關支出增加，包括股票薪酬，以及支持公司增長的專業和諮詢服務的增加。

關於 Bioma融合

Biomea Fusion是一家臨牀階段的生物製藥公司，專注於發現和開發口服共價小分子，以治療代謝性疾病和基因定義的癌症患者。共價小分子是一種與其靶蛋白形成永久鍵的合成化合物，與傳統的非共價藥物相比，它具有許多潛在的優勢，包括更高的靶點選擇性、更低的藥物暴露以及能夠推動更深、更持久的反應。

我們正在利用我們專有的FUSION系統來發現、設計和開發下一代共價結合小分子藥物產品線，旨在最大限度地提高患者的臨牀益處。我們的目標是對我們所服務的患者的疾病治療產生巨大影響。我們的目標是治癒。

 

在 biomeafusion.com 上訪問我們並關注我們 領英, 推特 和 Facebook.

 

 

前瞻性陳述

我們在本新聞稿中發表的陳述可能包括非歷史事實的陳述，根據經修訂的1933年《證券法》（“證券法”）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第21E條的定義，這些陳述被視為前瞻性陳述。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“尋求”、“意願” 等詞語以及這些詞語的變體或旨在識別前瞻性陳述的類似表述來識別。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的聲明，包括關於我們的候選產品和開發計劃（包括 BMF-219 和 BMF-500）的臨牀和治療潛力、BMF-219 作為 1 型和 2 型糖尿病、各種液體腫瘤和白血病以及 KRAS 突變實體瘤治療的潛力、BMF-500 作為治療帶有 FLT3 突變的癌症的潛力、我們的研究、開發和監管計劃的陳述，我們正在進行和即將進行的臨牀試驗的進展，包括我們對 BMF-219 在 2 型糖尿病中進行的 1/2 期 COVALENT-111 研究、我們對 1 型糖尿病 BMF-219 的二期 COVALENT-112 研究、我們對復發或難治性急性髓系白血病的 BMF-219 的第 1 期 COVALENT-101 研究、我們對 KRAS 突變實體瘤中的 BMF-219 的 1/1b 期研究和我們對白血病中 BMF-500 的第 1 期 COVALENT-103 研究、預期的患者入組情況、臨牀試驗數據的可用性以及此類事件發生的時間安排，以及我們對Biomea FUSION平臺的期望以及我們宣佈的計劃 COVALENT-102第三個發展候選人，可能被視為前瞻性陳述。我們打算將這些前瞻性陳述納入《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所載的前瞻性陳述的安全港條款的涵蓋範圍，並發表本聲明的目的是遵守這些安全港條款。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於截至本新聞稿發佈之日我們當前的預期、估計和預測，並受可能導致的許多風險和不確定性的影響

 

實際結果與此類前瞻性陳述中列出或暗示的結果存在重大不利差異，包括我們在臨牀前或臨牀開發、患者入組、啟動、進行和完成正在進行和計劃中的臨牀試驗及其他研發活動方面可能遇到延誤的風險。Biomea Fusion向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的定期文件中進一步詳細描述了這些與Biomea Fusion業務和運營相關的風險，包括其向SEC提交的最新定期報告以及隨後提交的文件。除非法律要求，否則Biomea Fusion明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

 

聯繫人：

 

投資者關係

趙春義，博士

投資者關係與企業發展副董事

czhao@biomeafusion.com

 

媒體關係

Neera Chaudhary，博士

nchaudhary@biomeafusion.com

-財務表見附件-

 

 

 

BIOMEA FUSION, INC

簡明運營報表和綜合虧損表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

三個月已結束

 

 

年終了

 

 

 

十二月三十一日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發 (1)

 

$

30,866

 

 

$

20,539

 

 

$

102,546

 

 

$

62,713

 

一般和行政 (1)

 

 

6,462

 

 

 

5,737

 

 

 

23,589

 

 

 

20,921

 

運營費用總額

 

 

37,328

 

 

 

26,276

 

 

 

126,135

 

 

 

83,634

 

運營損失

 

 

(37,328

)

 

 

(26,276

)

 

 

(126,135

)

 

 

(83,634

)

利息和其他收入，淨額

 

 

2,444

 

 

 

962

 

 

 

8,880

 

 

 

1,806

 

淨虧損

 

$

(34,884

)

 

$

(25,314

)

 

$

(117,255

)

 

$

(81,828

)

其他綜合損失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未實現的投資收益（虧損），淨額

 

 

—

 

 

 

12

 

 

 

1

 

 

 

9

 

綜合損失

 

$

(34,884

)

 

$

(25,302

)

 

$

(117,254

)

 

$

(81,819

)

每股普通股淨虧損，基本虧損和攤薄後

 

$

(0.98

)

 

$

(0.86

)

 

$

(3.44

)

 

$

(2.80

)

普通股的加權平均數用於
計算每股普通股的基本淨虧損和攤薄後的淨虧損

 

 

35,754,165

 

 

 

29,441,596

 

 

 

34,106,923

 

 

 

29,271,777

 

 

(1) 包括以下股票薪酬（非現金運營費用）：

 

三個月已結束

 

 

年終了

 

十二月三十一日

 

 

十二月三十一日

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

研究和開發

$

2,031

 

 

$

1,227

 

 

$

6,933

 

 

$

4,678

 

一般和行政

 

1,833

 

 

 

1,489

 

 

 

7,198

 

 

 

5,658

 

股票薪酬支出總額

$

3,864

 

 

$

2,716

 

 

$

14,131

 

 

$

10,336

 

 

 

 

BIOMEA FUSION, INC

簡明資產負債表數據

（未經審計）

（以千計）

 

 

 

十二月三十一日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

 

 

 

 

 

現金、現金等價物、投資和限制性現金

 

$

177,236

 

 

$

113,400

 

營運資金

 

 

156,321

 

 

 

98,718

 

總資產

 

 

199,927

 

 

 

129,307

 

股東權益

 

 

169,237

 

 

 

108,539