附錄 99.1
BrainStorm Cell Therapeutics公佈2023年全年財務業績並提供公司最新情況
計劃於 2024 年 4 月初舉行電話會議 ，以提供 NuroWn 計劃的最新情況
紐約，2024年4月1日 /PRNewswire/ — 神經退行性疾病成人幹細胞療法的領先開發商BrainStorm Cell Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼： BCLI）今天公佈了截至2023年12月31日的 全年財務業績，並提供了公司最新情況。
BrainStorm總裁兼首席執行官查伊姆·萊博維茨表示：“Brainstorm 2024年的優先事項是推進NuroWn的3b期確認性試驗，該試驗有可能支持新的生物製劑許可證 申請。”“我們一直在與 FDA 密切合作，目標是商定一項特殊協議評估 (SPA)，以便我們在研究設計上保持一致。我們認為， SPA 將大大降低我們計劃監管方面的風險。我們的團隊致力於這一嚴格的規劃流程，認識到 它對試驗結果的潛在成功和有效性至關重要。我們仍然認為，如果獲得批准，NuroWn 有可能成為有需要的肌萎縮性側索硬化症患者的寶貴治療選擇。我們期待在不久的將來提供進一步的更新。”
博士、BrainStorm聯席首席執行官史黛西·林德博格評論説：“我們敏鋭地意識到肌萎縮性側索硬化症患者所面臨的挑戰。我們計劃的 3b期試驗將以最高的科學卓越和誠信標準進行，這要歸因於我們對肌萎縮性側索硬化症社區的承諾 以及我們擴大治療領域的目標。”
2023 年第四季度 和近期亮點
臨牀和 監管
| · | 2024年2月，Brainstorm向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了特別協議評估（SPA）申請，要求對NuroWn進行 一項3b期研究。SPA協議將表明美國食品和藥物管理局同意計劃中的3b期研究的總體方案 設計的充分性和可接受性，該研究旨在支持未來的市場應用。該請求目前正在審查中， 公司預計在我們接近45天的SPA審查週期後，美國食品藥品管理局將盡快作出迴應。 | |
| · | Brainstorm 對計劃中的第 3b 階段的擬議設計NuroWn ALS 的試驗 在 2024 年 3 月的 MDA 臨牀與科學會議 上以海報形式公佈。 該設計是一項由兩部分組成的多中心3b期研究 ，旨在評估NuroWn在ALS早期對ALS參與者的療效和安全性。 |
| · | 2023 年 12 月，公司管理層出席了與美國食品藥品管理局的面對面會議，討論 Nurown 在 ALS 中的監管前進方向，包括在開始計劃的 3b 期確認性試驗之前的 SPA 計劃。 | |
| · | 2023 年 11 月，BrainStorm 執行副總裁兼首席開發官 醫學博士鮑勃·達格爾在第六屆年度 ALS 研究研討會上發表了題為 “NuroWn for ALS：NuroWn 對神經炎症、神經保護和神經變性的多模態作用機制的生物標誌物探索 ” 的演講 由 ALS ONE 主持。 | |
| · | 2023 年 10 月，Brainstorm 撤回了 ALS 中 NuroWn 的生物許可申請 (BLA)。該行動是與美國食品和藥物管理局協調的，被該機構視為毫無偏見的撤回 。該決定是在美國食品藥品管理局於2023年9月舉行的細胞、組織 和基因療法諮詢委員會會議之後做出的。 委員會投票認為，NuroWn沒有證明有大量證據 可以有效治療輕度至中度肌萎縮性側索硬化症。 |
企業
| · | 2023 年 10 月，Brainstorm 宣佈了一項戰略調整，以加速開發 治療肌萎縮性側索硬化症的 NuroWn。該公司通過 簡化潔淨室運營，減少了資源並重新調整了資源的重點，並有針對性地裁減了大約 30% 的員工。 |
截至2023年12月31日止年度的財務 業績
| · | 截至2023年12月31日，現金、 現金等價物和限制性現金共計145萬美元，而截至2022年12月31日 的現金、現金等價物和短期存款為300萬美元。 | |
| · | 截至2023年12月31日和2022年12月31日的十二個月中，研究 和開發費用分別約為1,080萬美元和1,400萬美元。 | |
| · | 截至2023年12月31日的十二個月和 2022年的總務 和管理費用分別約為1,070萬美元和1,090萬美元。 | |
| · | 截至2023年12月31日止年度的淨虧損為1,720萬美元，而截至2022年12月31日止年度的淨虧損 為2430萬美元。 | |
| · | 截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的每股淨虧損分別為0.40美元和0.66美元。 |
會議 電話會議和網絡直播
BrainStorm 管理層將於2024年4月初為投資界舉辦電話會議，討論NuroWn的計劃，包括SPA的最新情況。如上所述，隨着我們臨近45天的 SPA 審查週期，該公司預計將很快得到美國食品藥品管理局的迴應。電話會議的詳細信息將在可用時提供。
關於 BrainStorm Cell Therapeutics Inc
BrainStorm Cell Therapeutics Inc.是針對使人衰弱的神經退行性疾病的創新型自體成體幹細胞療法的領先開發商。 BrainStorm 擁有通過全球獨家許可協議生產自體 MSC-NTF 細胞的 NuroWN® 技術平臺的臨牀開發和商業化的權利。自體 MSC-NTF 細胞已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 頒發的孤兒藥認定地位 ，用於治療肌萎縮性側索硬化 (ALS)。BrainStorm已經完成了一項針對肌萎縮性側索硬化症（NCT03280056）的3期試驗；該試驗調查了重複給藥自體MSC-NTF細胞 的安全性和有效性，並得到了加州再生醫學研究所（CIRM CLIN2-0989）的資助，以及ALS協會和我是ALS的另一項撥款支持。BrainStorm根據一項研究性新藥申請完成了一項針對進行性多發性硬化症中自體MSC-NTF細胞的2期開放標籤 多中心試驗（NCT03799718），並得到了美國國家多發性硬化症協會 （NMSS）的資助。
關於前瞻性陳述的通知
本 新聞稿包含存在重大風險和不確定性的 “前瞻性陳述”，包括關於與美國食品藥品監督管理局（FDA）的會議、特別協議評估（SPA）、與 NuroWn 相關的ADCOM會議、NuroWn BLA的PDUFA行動日期的時機、NuroWn作為治療 ALS療法的臨牀開發的聲明 NuroWN 未來可供患者使用，以及 BrainStorm 未來的成功。除歷史 事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述。本新聞稿中包含的前瞻性陳述可以通過使用 “預測”、“相信”、“考慮”、“可以”、“估計”、“打算”、“打算”、“尋求”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“目標”、“應該” 等詞語來識別 “將”、“會”、 或這些詞語的否定詞或其他類似表述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。前瞻性 陳述基於BrainStorm當前的預期，受固有的不確定性、風險和難以預測的假設的影響。這些潛在風險和不確定性包括但不限於管理層成功實現其目標的能力、 BrainStorm籌集額外資金的能力、BrainStorm繼續作為持續經營企業的能力、NuroWn未來監管部門批准 的前景、BrainStorm未來與FDA的互動是否會產生富有成效的結果，以及 BrainStorm的10-K表年度報告和10-Q表季度報告中詳述的其他因素 http://www.sec.gov。應仔細考慮這些 因素，讀者不應過分依賴BrainStorm的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的前瞻性 陳述基於管理層截至本 新聞稿發佈之日的信念、期望和觀點。除非法律另有要求，否則如果情況 或管理層的信念、預期或觀點發生變化，我們不承擔任何義務更新前瞻性陳述以反映實際業績或假設。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期 是合理的，但我們無法保證未來的業績、活動水平、業績或成就。
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BRAIN CELL THERAPEUTICS
合併 資產負債表
美元 以千計
（共享 數據除外）
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 以千美元計 | ||||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 1,300 | $ | 772 | ||||
| 短期存款（注8） | - | 2,211 | ||||||
| 其他應收賬款 | 51 | 91 | ||||||
| 預付 費用和其他流動資產（註釋4） | 548 | 32 | ||||||
| 流動資產總額 | $ | 1,899 | $ | 3,106 | ||||
| 長期資產： | ||||||||
| 預付費用和其他長期 資產 | $ | 22 | $ | 23 | ||||
| 限制性現金 | 185 | - | ||||||
| 經營租賃使用權 資產（註釋5） | 1,416 | 4,389 | ||||||
| 財產 和設備，淨額（註釋 6） | 686 | 933 | ||||||
| 長期資產總額 | $ | 2,309 | $ | 5,345 | ||||
| 資產總數 | $ | 4,208 | $ | 8,451 | ||||
| 負債 和股東權益（赤字） | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 4,954 | $ | 6,224 | ||||
| 應計費用 | 1,240 | 84 | ||||||
| 經營租賃負債（注 5） | 603 | 1,427 | ||||||
| 員工 相關責任 | 1,003 | 1,065 | ||||||
| 流動負債總額 | $ | 7,800 | $ | 8,800 | ||||
| 長期負債： | ||||||||
| 經營租賃負債（注 5） | 672 | 2,666 | ||||||
| 認股權證 負債（註釋 6） | 594 | - | ||||||
| 長期負債總額 | $ | 1,266 | $ | 2,666 | ||||
| 負債總額 | $ | 9,066 | $ | 11,466 | ||||
| 股東權益 （赤字）： | ||||||||
| 股本：（注9） | 13 | 12 | ||||||
| 面值0.00005美元的普通股——授權： 截至2023年12月31日和2022年12月31日分別為1億股股票；已發行和流通股票：截至2023年12月31日和2022年12月31日，分別為60,489,208股和36,694,078股。 | ||||||||
| 額外的實收資本 | 210,258 | 194,910 | ||||||
| 國庫股 | (116 | ) | (116 | ) | ||||
| 累計 赤字 | (215,013 | ) | (197,821 | ) | ||||
| 股東權益總額（赤字） | $ | (4,858 | ) | $ | (3,015 | ) | ||
| 負債和股東權益（赤字）總額 | $ | 4,208 | $ | 8,451 | ||||
附註是合併財務報表不可分割的 部分。
BRAIN CELL THERAPEUTICS
合併 綜合損失報表
美元 以千計
（共享 數據除外）
| 年終了 | ||||||||
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 美國 $（以千計） | ||||||||
| 運營費用： | ||||||||
| 研究與開發， net（註釋 12） | $ | 10,746 | $ | 13,956 | ||||
| 常規 和管理 | 10,693 | 10,866 | ||||||
| 營業 虧損 | (21,439 | ) | (24,822 | ) | ||||
| 財務收入（支出）， 淨額 | (447 | ) | 545 | |||||
| 認股權證負債公允價值變動所產生的收益（注9） | 4,694 | - | ||||||
| 淨虧損 | $ | (17,192 | ) | $ | (24,277 | ) | ||
| 每股基本 和攤薄後的淨虧損 | $ | (0.40 | ) | $ | (0.66 | ) | ||
| 用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均已發行股票數量 | 43,075,938 | 36,509,060 | ||||||
附註是合併財務報表不可分割的 部分。