託尼克斯製藥控股公司 8-K
附錄 99.1
Tonix Pharmicals 完成 TNX-1500 的 1 期臨牀試驗
階段
健康志願者中的
（FC 修飾的人源化抗 CD40L 單抗）
Topline 業績預計將於2024年第三季度公佈；計劃進行預防腎移植排斥反應的2期試驗
除了實體器官和骨髓移植外，抗CD40L 還有多種可能的適應症，包括自身免疫性疾病：產品中潛在的 管道
賽諾菲 最近在《新英格蘭醫學雜誌》 上公佈了其針對多發性硬化症的經氟化改性人源化抗CD40L單抗體弗雷沙利單抗的研究結果1
新澤西州查塔姆，2024年2月28日（GLOBE NEWSWIRE）——擁有上市產品和一系列候選開發產品的 生物製藥公司Tonix Pharmicals Holding Corp.（納斯達克股票代碼：TNXP）今天宣佈完成其 TNX-1500（FC 修飾的人源化抗 CD40L 單克隆抗體）的1期，即單劑量遞增試驗 臨牀階段， 或 mAb) * 在健康志願者中。TNX-1500 正在開發中，用於預防實體器官和骨髓移植中的排斥反應， 用於治療自身免疫性疾病。
Tonix Pharmicals首席執行官塞思·萊德曼醫學博士説：“儘管在實體器官移植領域 取得了進展，但仍然迫切需要具有更好活性和耐受性的新療法。”“抗CD40L可調節T細胞功能，並有潛力 促進移植器官的耐受性。我們很高興完成 TNX-1500 的這項 1 期試驗的臨牀階段。是一種 第三代 FC 修飾的抗 CD40L 單抗體，由蛋白質工程設計，旨在消除 與第一代抗 CD40L 單克抗體相關的血栓形成風險。對非人類靈長類動物的臨牀前研究未導致任何血栓併發症，這表明 TNX-1500 Fc 區域的蛋白質工程已實現其設計目標。”
萊德曼博士繼續説：“最近，賽諾菲報告了其他 CD40L 阻滯劑的 陽性臨牀數據，其改良的 FC 人源化抗CD40L mab frexalimab 用於治療複發性多發性硬化症。2Eledon Pharmaceuticals 正在開發 tegoprubart，這是一種非共價二聚體抗體 ，不含重型、輕型或重型鏈間二硫化物橋，用於預防腎臟移植排斥反應3.”
萊德曼博士總結説：“我們認為 TNX-1500 有可能通過減輕 當前免疫抑制方案的長期毒性負擔來預防器官移植排斥反應並提高移植物存活率。此外，TNX-1500 有可能解決多種其他適應症，包括幾種自身免疫性 疾病。我們期待這項預計在今年第三季度公佈的1期試驗的結果，並繼續開發 TNX-1500 作為重要治療領域有前途的候選藥物。”
關於 TNX-1500
TNX-1500（FC 修飾的人源化抗 CD40L mAb）是一種人源化單克隆抗體，可與 CD40 配體（CD40L）（也稱為 CD154）相互作用。TNX-1500 正在開發 ，用於預防同種異體移植和異種移植排斥反應，用於預防造血幹 細胞移植 (HCT) 後的移植物抗宿主病 (GvHD)，以及治療自身免疫性疾病。TNX-1500 的首次人體 1 期試驗於 2023 年第三季度啟動 。1期試驗的主要目標是評估靜脈注射劑的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學 i.v。) TNX-1500。參加1期試驗的合格參與者分佈在三個給藥羣組 （分別為3 mg/kg、10 mg/kg和30 mg/kg）中，並在給藥後的120天內定期進行評估。這項首次人體試驗 旨在支持計劃在腎移植受者中進行的2期試驗中的劑量。發表的兩篇文章在 美國移植雜誌 在非人靈長類動物腎臟和心臟同種異體移植中，證明 TNX-1500 可作為單一藥物或 與其他藥物聯合使用，防止排斥反應、延長存活期並保留移植物功能。4,5
關於正在開發的抗CD40L療法
任何 司法管轄區均未批准任何抗CD40L單抗。除了 TNX-1500、frexalimab 和 tegoprubart 外，安進（前身為 Horizon Therapeutics Public Limited Company）正在開發用於治療舍格倫綜合症的 tn03 融合蛋白 dazodalibep。6,7UCB正在開發一種抗CD40L 聚乙二醇化Fab Dapirolizumab pegol，用於治療系統性紅斑狼瘡。8
*TNX-1500 是一種正在研究的新生物製劑， 未獲批准用於任何適應症
| 1. | Vermersch P.，等。 N Engl J Med. 2024. 390 (7): 589-600 https://doi.org/10.1056/nejmoa2309439 |
| 2. | 賽諾菲新聞稿。2023 年 5 月 31 日。https://www.sanofi.com/en/media-room/press- releases/2023/2023-05-31-05-00-00-00-2678991（2023 年 8 月訪問） |
| 3. | Eledon 新聞稿。2023 年 11 月 2 日。https://ir.eledon.com/news-releases/news-release-details/eledon-reports- 更新數據正在進行第 1b 階段試驗評估（2024 年 2 月訪問） |
| 4. | Lassiter G. 等人 Am J 移植. 2023. https://doi.org/10.1016/j.ajt.2023.03.022 |
| 5. | Miura S. 等人 Am J 移植. 2023. https://doi.org/10.1016/j.ajt.2023.03.025 |
| 6. | 生物空間。2022 年 9 月 12 日。https://www.biospace.com/article/releases/horizon- therapeutics-plc宣佈進行第二階段試驗，評估dazodalibep的治療效果 sjoegren-s-syndrome-meets-primary-Endrome-meets-in |
| 7. | 生物空間。2023 年 1 月 18 日。https://www.biospace.com/article/horizon-bags-second-phase-ii-win-in-sjoegren-s-syndrome （2024 年 2 月訪問） |
| 8. | https://www.ucb.com/our-science/pipeline （2023 年 8 月訪問） |
託尼克斯製藥控股公司*
Tonix是一家生物製藥公司，專注於開發、許可和商業化治療和預防人類疾病並減輕痛苦的療法。Tonix的開發組合 專注於中樞神經系統（CNS）疾病。Tonix的首要任務是在2024年下半年向美國食品藥品管理局提交Tonmya的新藥申請（NDA）1，該候選產品已經完成了兩項針對纖維肌痛管理 的陽性3期研究。TNX-102 SL也在開發中，用於治療急性應激反應以及纖維肌痛型的長冠狀病毒。Tonix 的 中樞神經系統產品組合包括 TNX-1300（可卡因酯酶），這是一種旨在治療可卡因中毒的生物製劑，其名稱為 “突破性療法”。 Tonix 的免疫學開發產品組合包括用於解決器官移植排斥反應、自身免疫和癌症的生物製劑，包括 TNX-1500，這是一種靶向 CD40 配體（CD40L 或 CD154）的人源化單克隆抗體，正在開發用於預防同種異體移植 排斥反應和治療自身免疫性疾病。Tonix 還在罕見病 和傳染病領域開發候選產品。我們的商業子公司Tonix Medicines銷售Zembrace® SymTouch®（舒馬曲坦注射液）3 mg 和 Tosymra®（舒馬曲坦鼻腔噴霧劑）10 mg，用於治療成人有或沒有先兆的急性偏頭痛。
*Tonix 的候選產品開發是 研究性新藥或生物製劑，尚未獲得任何適應症的批准。
1Tonmya™ 被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 有條件接受 作為 TNX-102 SL 的商品名，用於治療纖維肌痛。Tonmya 尚未獲得 批准用於任何適應症。
Zembrace SymTouch 和 Tosymra 是 Tonix Medicines 的註冊商標 。所有其他商標均為其各自所有者的財產。
本新聞稿和有關 Tonix 的更多信息可在 www.tonixpharma.com 上找到。
前瞻性陳述
根據1995年《私人證券訴訟改革法》的含義，本新聞稿中的某些陳述是 前瞻性的。這些陳述可以通過 使用前瞻性詞語來識別，例如 “預期”、“相信”、“預測”、“估計”、 “期望” 和 “打算” 等。這些前瞻性陳述基於Tonix目前的預期 ，實際結果可能存在重大差異。有許多因素可能導致實際事件與此類前瞻性陳述所表明的 存在重大差異。這些因素包括但不限於與未能獲得 FDA 許可或批准以及不遵守美國食品藥品管理局法規相關的風險；與未能成功銷售我們的任何產品相關的風險； 與候選產品臨牀開發時機和進展相關的風險；我們對額外融資的需求；專利保護和訴訟的不確定性 ；政府或第三方付款人報銷的不確定性；有限的研發 } 努力和對第三方的依賴；以及激烈的競爭。與任何正在開發的藥物一樣，新產品的開發、監管批准和商業化存在重大風險。Tonix 沒有義務更新 或修改任何前瞻性陳述。投資者應閲讀2023年3月13日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中列出的風險因素，以及該報告之日或之後向美國證券交易委員會提交的定期 報告。Tonix的所有前瞻性陳述均受所有此類 風險因素和其他警示性陳述的明確限制。此處列出的信息僅代表截至發佈之日。
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