附錄 99.1
Milestone Pharmicals 收到美國食品藥品管理局拒絕提交用於治療PSVT的依曲帕米新藥申請信函
蒙特利爾和北卡羅來納州夏洛特， 2023 年 12 月 26 日 — 里程碑®製藥公司（納斯達克股票代碼：MIST）今天宣佈，該公司收到了美國食品藥品監督管理局（FDA）拒絕提交用於治療陣發性室上性心動過速（PSVT）的埃曲帕米爾 鼻腔噴霧劑的新藥申請（NDA）的信。
經過初步審查，美國食品和藥物管理局確定 2023年10月提交的保密協議不夠完整，無法進行實質性審查。 FDA 要求澄清在 3 期臨牀試驗中記錄不良事件數據的時間；FDA 沒有對不良事件的性質或嚴重程度表示擔憂 。里程碑將尋求澄清， 正在計劃與美國食品和藥物管理局會面。
里程碑製藥總裁兼首席執行官約瑟夫·奧利維託説：“我們打算 與美國食品藥品管理局合作，以更好地瞭解懸而未決的問題並商定前進的方向。”“我們致力於推進etripamil鼻腔噴霧劑的發展，使其成為首款 類便攜式快速起效的解決方案，它將使發作性心血管疾病患者能夠在醫療環境之外積極自我管理自己的 病情。”
關於 Pivotal RAPID 三期試驗
最近發佈於 《柳葉刀》，RAPID是一項針對 PSVT患者的依曲帕米與安慰劑的全球隨機雙盲3期臨牀試驗。該試驗旨在評估自用依曲帕米治療PSVT的安全性和有效性。RAPID 達到了其主要終點，自服依曲帕米的患者中有64％在30分鐘內從室上性心動過速（SVT） 轉化為鼻竇心律，而使用安慰劑的這一比例為31％（HR = 2.62，p
關於陣發性室上性心動過速 (PSVT)
據估計，美國 州目前有200萬人被診斷出患有PSVT，這是一種心律失常或心律異常。PSVT 的特徵是 快速心跳發作，通常超過每分鐘 150 到 200 次。PSVT 的主要特徵包括突然發作和心率非常快。在發作期間，心率可能會不可預測地快速飆升。心率過快通常會導致嚴重的心悸、 呼吸急促、胸部不適、頭暈或頭暈以及痛苦，迫使患者限制日常活動。 PSVT 發作何時發作或持續多長時間的不確定性會激起患者的焦慮，並對 他們在兩次發作之間的日常生活產生負面影響。對於患有潛在心血管或疾病的患者，例如心力衰竭、阻塞性冠狀動脈疾病或脱水，發作的影響和發病率可能尤其不利。許多醫療保健提供者 對缺乏有效的治療選擇以及漫長、繁瑣和昂貴的急診 科或對某些患者來説是侵入性消融手術感到不滿。
關於 Etripamil
Etripamil 是 Milestone 的主要研究 產品。它是一種正在臨牀開發的新型鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，用於與PSVT和心室顫動加快（Afib-RVR）相關的頻繁且通常是高度症狀和發作性的 發作。它被設計為一種快速反應療法 ，由患者自行給藥，無需直接的醫療監督。如果獲得批准，etripamil旨在為 醫療保健提供者提供新的治療選擇，以實現按需護理和患者自我管理。如果獲得批准，這種便攜式、自行給藥 治療可以為患者提供積極的管理並增強對病情的控制感。CARDAMYST™ 是 etripamil 鼻腔噴霧劑的有條件批准的品牌名稱，經過了充分的研究，其中包括一項已完成的PSVT治療臨牀階段的3期臨牀階段計劃和用於治療AFIB-RVR患者的2期試驗。
關於 Milestone 製藥
Milestone Pharmicals Inc.（納斯達克股票代碼： MIST）是一家生物製藥公司，正在開發和商業化創新的心血管解決方案，以改善患有複雜和改變生活的心臟病患者的生活。該公司專注於瞭解未滿足的患者需求和改善 患者體驗，這促使我們開發了新的治療方法，讓患者在自我管理 護理方面發揮積極作用。Milestone的主要研究產品是etripamil，這是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，正在研究患者無需醫療監督即可自行服用，以治療與PSVT和AFIB-RVR相關的高症狀發作發作。
前瞻性 陳述
本新聞稿 包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。意為 “相信”、 “繼續”、“可以”、“演示”、“設計”、“開發”、“估計”、“期望、” “可能”、“待定”、“計劃”、“潛在”、“進展”、“將”、“打算” 等詞語和類似表達（以及其他提及未來事件、條件或情況的詞語或表達） br} 識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Milestone截至本新聞稿發佈之日 的預期和假設。這些前瞻性陳述都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異 。本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括關於 依曲帕米可能幫助這些嚴重心律失常患者的陳述；與安慰劑相比，依曲帕米繼續有能力在統計學上實現優異的心室率降低和症狀緩解的改善； 未來與美國和外國監管機構（包括美國食品藥品管理局）互動的時機和結果，包括 的時機美國食品藥品管理局可能對保密協議的審查；etripamil推出的時機；其臨牀益處etripamil用於在沒有醫療監督的情況下自我治療反覆發作的PSVT 發作；以及etripamil第三階段註冊計劃的時機。 可能導致實際結果與前瞻性陳述中的結果存在重大差異的重要因素包括但不限於 A類會議是否獲得批准，以及我們未來與食品藥品管理局的互動是否會產生令人滿意的結果； 我們的依曲帕米保密協議是否以及何時獲得美國食品藥品管理局的批准；美國食品和藥物管理局是否需要額外的試驗或數據，這可能會顯著延遲 以及使我們獲得批准的努力處於危險之中，可能不會成功，生物製藥產品固有的風險 開發和臨牀試驗，包括漫長而不確定的監管審批流程；與臨牀試驗啟動、註冊、完成、評估和結果的時間 相關的不確定性；與清理、驗證和分析試驗數據固有的複雜性相關的風險和不確定性；以及臨牀試驗是否將驗證依曲帕米 對PSVT或其他適應症的安全性和有效性，以及一般經濟、政治和市場狀況，包括由於以下原因導致的市場狀況惡化 投資者對通貨膨脹、俄羅斯在烏克蘭的敵對行動以及以色列和加沙持續的爭端以及美國和國外金融市場的整體波動 、與流行病和突發公共衞生事件相關的風險以及與 Milestone資本資源的充足性及其在當前經濟環境下籌集額外資金的能力相關的風險的擔憂。這些和 其他風險已在里程碑向美國證券交易委員會提交的文件中列出，包括其截至2022年12月31日止年度的 10-K表年度報告，標題為 “風險因素”，因為此類討論可能會在Milestone隨後向美國證券交易委員會提交的文件中不時更新 。除非法律要求 ，否則，即使有新信息可用，Milestone也沒有義務更新此處包含的任何前瞻性陳述以反映預期的任何變化。
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