附錄 99.1

Zevra Therapeutics公佈2023年第四季度和全年財務業績和公司最新情況

OLPRUVA 推出®正在進行的

KP1077 2 期研究的主要結果表明，關鍵療效具有臨牀意義

IH 症狀

2023 年第四季度淨收入為 1320 萬美元，2023 財年淨收入為 2750 萬美元

電話會議定於今天，即2024年3月28日美國東部時間下午 4:30 舉行

佛羅裏達州慶典——2024年3月28日——罕見疾病治療公司澤弗拉治療公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或公司）今天提供了公司最新情況，並報告了截至2023年12月31日的第四季度和年度的財務業績。

我們在2023年的關鍵優先事項上取得了穩步的進展。” 澤弗拉總裁兼首席執行官尼爾·麥克法蘭説。“展望2024年，我們的戰略優先事項很明確；首先，成功推出OLPRUVA® 並確保患者獲得機會；第二，為阿里莫氯莫的推出做準備；第三，推進睡眠障礙領域的 KP1077 開發計劃。

麥克法蘭先生繼續説：“我們針對特發性睡眠過度患者 KP1077 的二期研究得出的積極數據令我們感到鼓舞。KP1077 耐受性良好，同時顯示出差異化臨牀益處的早期跡象。這些數據將為我們的註冊研究提供信息，我們將在第二階段會議結束時與FDA討論該研究。”

最近的業務和企業亮點：

2023 年第四季度和 FY 財務業績概述：

2023年第四季度的淨收入為1,320萬美元，而去年第四季度的淨收入為220萬美元。本季度收入的組成部分包括來自AZSTARYS® 的持續特許權使用費、法國EAP對arimoclomol的報銷以及OLPRUVA的部分初始銷售。

2023年第四季度的研發（R&D）支出為1140萬美元，而2022年第四季度為650萬美元。研發費用的增加主要是由正在進行的 KP1077 二期臨牀研究，以及為支持阿里莫克洛莫保密協議而正在進行的支持工作，該協議於 2023 年 12 月重新提交給美國食品藥品管理局。

2023年第四季度的一般和管理（G&A）支出為1,470萬美元，而2022年第四季度為470萬美元。同比增長主要與與我們的商業和業務發展活動相關的人員成本和專業費用的增加有關。

2023年第四季度的淨虧損為（1,960萬美元），合每股基本虧損和攤薄後每股虧損（0.51美元），而2022年同期的淨虧損為（300萬美元），基本和攤薄後每股虧損（0.09美元）。

2023財年的淨收入為2750萬美元，而上一財年的淨收入為1,020萬美元。同比增長主要歸因於特許權使用費增加了185美元，以及根據AZSTARYS許可協議獲得的里程碑式增長，其中包括2023財年獲得的1,500萬美元的一次性淨銷售里程碑付款，arimoclomol的銷售額增長330萬美元，但被450萬美元諮詢收入的減少部分抵消。

2023財年的研發費用為3,980萬美元，而2022財年的研發費用為1,980萬美元。研發費用的增加主要是由IH正在進行的 KP1077 2期臨牀研究，以及準備阿里莫克洛莫保密協議以供重新提交的工作所致。

2023財年的併購支出為3,430萬美元，而2022財年為1,500萬美元。同比增長主要與與我們的商業和業務發展活動相關的人員成本和專業費用的增加有關。

2023財年的淨虧損為（4,600萬美元），合每股基本虧損和攤薄後虧損1.30美元，其中包括認股權證負債（140萬美元）的公允價值調整變動的非現金影響，或每股基本和攤薄後每股（0.04美元）。2022財年的淨虧損為（2680萬美元），或每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.78美元。

截至2023年12月31日，現金、現金等價物和現金投資總額為6,770萬美元，與截至2023年9月30日的8,340萬美元相比減少了1,570萬美元。下降的部分原因是與 KP1077 臨牀開發計劃、arimoclomol 計劃相關的第三方研發成本增加，以及公司投資商業基礎設施期間併購支出的增加。根據我們目前的經營預測和可用資源，我們的現金流預計將延續到2026年。

2023 年 11 月 17 日，澤夫拉完成了對宏碁的收購。根據合併協議，宏碁繼續作為Zevra的全資子公司。此次合併包括收購用於口服混懸液的OLPRUVA®（苯丁酸鈉），該混懸液於2022年12月27日獲得美國食品藥品管理局的批准，用於治療尿素循環障礙。宏碁還有一系列正在研究的候選產品，包括用於治療血管埃勒斯-丹洛斯綜合徵的賽利洛爾，即經證實存在III型膠原蛋白（COL3A1）突變的患者。在合併生效時（“生效時間”），在生效時間前夕發行和流通的宏碁每股普通股（不包括取消的股票和行使評估權的持有人持有的任何股份），每股面值0.0001美元，均轉換為獲得（i）0.1210股已全額支付和不可評估的Zevra普通股的權利，面值每股0.0001美元，以及 (ii) Zevra發行的一項不可轉讓的或有價值權利（“CVR”），代表獲得一項或多項的權利宏碁OLPRUVA和賽利洛爾產品在指定時間段內實現某些商業和監管里程碑（如果有）後，最多可額外支付7,600萬美元的或有付款。根據CVR，對於涉及宏碁早期計劃 ACER-2820（emetine）的里程碑，也可以根據簡歷支付某些額外現金。

截至2023年12月31日，已發行普通股總額為41,534,668股，全面攤薄後的已發行普通股為58,230,596股，其中包括行使認股權證時可發行的5,603,729股股票。

2024年3月25日，公司董事會審計委員會（“審計委員會”）在與高級管理層和公司獨立註冊會計師討論後得出結論，公司先前發佈的截至2022年12月31日和2021年12月31日財年的經審計的合併財務報表，包含在公司截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中（統稱為 “之前不應再依賴財務報表”）。

在編制公司截至2023年12月31日的財政年度的10-K表年度報告（“2023年10-K表格”）時，審計委員會得出結論，在過去的幾年中，它沒有適當地將某些普通股認股權證列為負債。這些錯誤導致低估了衍生品和認股權證負債以及額外的實收資本，以及受影響時期與衍生品和權證負債相關的公允價值調整的波動。

此外，在重報方面，公司得出結論，先前披露的錯誤導致了與衍生品和認股權證負債、衍生品和認股權證負債、額外實收資本和留存收益/（累計赤字）相關的公允價值調整的錯誤陳述，這些公允價值調整已在公司截至2022年3月31日即6月30日季度期的10-Q表季度報告中披露，未經審計的簡明合併資產負債表和運營報表中披露，2022年，2022年9月30日，3月2023 年 31 日、2023 年 6 月 30 日和 2023 年 9 月 30 日（統稱為 “之前的中期財務報表”）。2024年3月25日，審計委員會在與高級管理層和公司獨立註冊會計師討論後得出結論，不應再依賴先前的中期財務報表。

公司發現的錯誤和糾正性調整本質上是非現金的；它們不會影響經營業績或公司在管理運營時使用的關鍵指標，例如收入、運營費用和運營損失。

電話會議信息

Zevra將於美國東部時間今天下午 4:30 主持電話會議和網絡直播，討論其第四季度和2023財年的公司和財務業績。

網絡音頻直播將可通過公司網站 http://investors.zevra.com/ 的投資者關係欄目觀看。網絡音頻直播的存檔將從美國東部時間2024年3月28日下午 5:30 左右開始，持續90天。

此外，感興趣的參與者和投資者可以通過撥打以下任一電話來參加電話會議：

關於尿素循環障礙

UCD 是一組罕見的遺傳性疾病，可導致有害氨在血液中積聚，如果氨水平得不到控制，可能會導致腦損傷和神經認知障礙。隨着時間的推移，氨氣的任何增加都是嚴重的。因此，必須遵守任何膳食蛋白質限制，並有其他藥物選擇來幫助控制氨水平。

關於 OLPRUVA®

OLPRUVA（苯丁酸鈉）於2022年12月獲準用於治療某些不良反應，最近以OLPRUVA® 品牌上市。OLPRUVA（苯丁酸鈉）口服混懸液是一種處方藥，與某些療法（包括飲食改變）一起使用，用於長期管理體重 44 磅（20 kg）或以上、體表面積（BSA）為 1.2 m 的成人和兒童²或更嚴重的是尿素循環障礙 (UCD)，涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鳥氨酸轉氨甲酰化酶 (OTC) 或精氨酸琥珀酸合成酶 (AS) 缺乏。請參閲重要安全信息和完整的處方信息，包括患者信息。

重要安全信息

在使用OLPRUVA治療期間服用某些藥物可能會增加血液中的氨含量或引起嚴重的副作用。告訴醫生你或你的孩子服用的所有藥物，特別是如果你或你的孩子服用皮質類固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒時。

OLPRUVA 可引起嚴重的副作用，包括：1）神經系統問題（神經毒性）。症狀包括睏倦、疲倦、頭暈、嘔吐、噁心、頭痛、意識模糊，2) 血液中鉀含量低（低鉀血癥）和 3）與腫脹（水腫）相關的疾病。OLPRUVA 含有鹽（鈉），鹽和水滯留會導致腫脹。如果你或你的孩子出現任何這些症狀，請立即告訴你的醫生。在使用OLPRUVA治療期間，您的醫生可能會進行某些血液檢查以檢查副作用。如果您有某些疾病，例如心臟、肝臟或腎臟問題，正在懷孕/計劃懷孕或哺乳，您的醫生將決定OLPRUVA是否適合您。

OLPRUVA最常見的副作用包括月經不調或不規律、食慾下降、體臭、味道不好或生病前避免吃食物（厭惡味覺）。這些並不是OLPRUVA可能產生的所有副作用。致電您的醫生尋求有關副作用的醫療建議。您可以通過 1-800-FDA-1088 向美國食品藥品管理局報告副作用。

關於 C 型尼曼-皮克病 (NPC)

Niemann-Pick C型病（NPC）是一種超罕見的進行性神經退行性溶酶體貯積症，其特徵是人體無法在細胞內輸送膽固醇和其他脂質，導致這些物質積聚在包括腦組織在內的各個組織區域。這種疾病是由負責製造溶酶體蛋白的NPC1或NPC2基因的突變引起的。兒童和成人都可能受到鼻咽癌的影響，臨牀表現各不相同。鼻咽癌患者因身體和認知限制而失去獨立性，主要的神經系統障礙表現為言語、認知、吞嚥、行動和精細運動技能。疾病進展是不可逆轉的，可能在幾個月內致命，也可能需要數年才能診斷出來並加重嚴重程度。

關於 Arimoclomol

Arimoclomol是Zevra口服的治療鼻咽癌的同類首款候選研究產品，已被FDA授予孤兒藥稱號、快速通道稱號、突破性療法和罕見兒科疾病稱號，並被歐洲藥品管理局（EMA）授予治療鼻咽癌的孤兒藥產品稱號。美國食品和藥物管理局已經接受了重新提交的阿里莫洛莫保密協議，並將用户費用目標日期（PDUFA日期）定為2024年9月21日。

關於特發性睡眠增多症 (IH)

特發性睡眠過度（IH）是一種罕見的睡眠障礙，其特徵是白天過度嗜睡（EDS）。IH 患者會經歷白天進入睡眠狀態，或者無法抑制的睡眠需求，即使夜間睡眠充足或長時間睡眠也能持續存在。此外，IH 患者極度難以醒來，也稱為睡眠慣性、嚴重的腦霧，並且經常無意中或在不恰當的時間入睡。IH 的這些症狀通常會導致進一步甚至更令人衰弱的問題，例如記憶力減退、難以保持注意力和抑鬱。

根據索賠數據，據估計，美國目前約有37,000名患者被診斷出患有IH，儘管由於一些患者尚未被診斷、被誤診或目前沒有尋求治療，總患者人數可能要大得多。

關於 KP1077

KP1077（serdexmethylpenidate 或 SDX）是 Zevra 專有的 d-哌醋甲酯（d-MPH）前藥，也是其唯一的活性藥物成分（API）。KP1077 已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予用於治療IH的孤兒藥資格，美國緝毒局（DEA）已將 KP1077 中唯一的API SDX列為附表四管制物質，其依據是有證據表明，與附表二管制藥物d-MPH相比，SDX的濫用可能性較低。

關於 Zevra Therapeutics

Zevra Therapeutics是一家罕見疾病公司，結合科學、數據和患者需求，為治療選擇有限或沒有治療選擇的疾病創造變革性療法。我們的使命是為罕見疾病患者提供改變生活的療法。憑藉獨特的、數據驅動的開發和商業化戰略，該公司正在克服複雜的藥物開發挑戰，為罕見病界提供新療法。

擴大准入計劃由Zevra Therapeutics及其附屬公司提供，並受該公司在其網站www.zevra.com上發佈的擴大准入計劃（EAP）政策的約束。參與這些計劃須遵守每個相應計劃運作所依據的每個司法管轄區的法律和法規。參與任何此類計劃的資格由主治醫生自行決定。

欲瞭解更多信息，請訪問www.zevra.com或在X（前身為推特）和領英上關注我們。

關於前瞻性陳述的警示説明

本新聞稿可能包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括所有不只與歷史或當前事實相關的陳述，包括但不限於以下方面的陳述：我們的臨牀前或臨牀試驗數據的承諾和潛在影響、任何臨牀試驗或讀數的啟動、時間和結果、阿里莫氯莫或任何特定疾病適應症或任何劑量的任何其他候選產品的保密協議提交或重新提交的內容、時間或結果、潛在的啟動或商業化任何候選產品在產品方面，公司對重報的估計範圍和影響以及提交2023年10-K表格的時間，我們在任何特定時期內為運營活動提供資金的現金、現金等價物和投資的充足程度，我們為候選產品或產品組建商業團隊的計劃，以及我們的戰略和產品開發目標，包括成為一家領先的、以商業為重點的罕見病公司。前瞻性陳述基於Zevra目前獲得的信息及其當前的計劃或預期。它們受一些已知和未知的不確定性、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。Zevra截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告的 “風險因素” 部分詳細描述了這些因素和其他重要因素，該部分已在Zevra截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告以及Zevra向美國證券交易委員會提交的其他文件中進行了更新。儘管除非法律要求，否則我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。儘管我們認為此類前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們無法保證此類預期會被證明是正確的。在本新聞稿發佈之日後的任何一天，都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。

¹啊 Mew N，等人。尿素循環障礙概述 [2017 年 6 月 22 日更新]。載於：Adam MP、Ardinger HH、Pagon RA 等人編輯。基因評論® [因特網]。華盛頓大學；1993-2022。已於 2022 年 3 月 20 日訪問。

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（以千計，股票和每股金額除外）

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合併資產負債表

（以千計，股票和麪值金額除外）