附錄 99.1
ACELYRIN, INC.報告2023年全年財務業績和近期亮點
報告了Lonigutamab的1/2期概念驗證陽性數據，這是首款在甲狀腺眼病患者中顯示臨牀反應的皮下抗IGF-1R
在izokibep治療銀屑病關節炎的全球2b/3期臨牀試驗中實現了具有高度統計學意義的主要終點，在更高的障礙終點上也取得了強勁的臨牀反應
公佈了izokibep治療化膿性汗腺炎的全球2b期臨牀試驗的32周差異化長期數據——正在進行的3期試驗註冊速度快於先前的預期，目前預計將在2024年下半年公佈頭條數據
7.213億美元的現金、現金等價物和短期有價證券為支持關鍵的後期數據里程碑提供了渠道，包括對多種適應症的註冊研究
洛杉磯，2024 年 3 月 28 日（環球新聞專線）— ACELYRIN, INC.納斯達克股票代碼：SLRN）是一家專注於加快免疫學領域變革性藥物開發和交付的後期臨牀生物製藥公司，今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務業績，並重點介紹了最近的公司更新和即將到來的里程碑。
ACELYRIN創始人兼首席執行官林少麗醫學博士表示：“我們對ACELYRIN的目標仍然堅定不移：推進我們針對多種自身免疫和炎症性疾病的項目，目標是為患者提供變革性藥物。”“在去年5月我們即將迎來首次公開募股一週年之際，我們特別高興地宣佈了izokibep和lonigutamab的積極而穩健的數據。這些數據突顯了我們開發免疫學和炎症藥物的新方法，並驗證了我們的差異化候選產品在需求未得到滿足的疾病中的潛力。我們期待在今年餘下的時間裏，在多個指標上實現一些預期的里程碑。”
2023 年全年財務摘要
現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期有價證券總額為7.213億美元。該公司預計，這些將通過後期註冊研究的關鍵數據里程碑和支持生物許可申請的製造活動，為2026年的運營提供資金。
研發費用：截至2023年12月31日的全年研發費用為3.559億美元，而2022年為5,560萬美元。這些增長主要是由於izokibep計劃的適應症擴張以及一次性1.231億美元的在制研和開發（IPR＆D）支出，外加1,000萬美元的額外許可付款，兩者均與收購ValenzaBio有關。
併購費用：截至2023年12月31日的全年一般和管理費用為6,620萬美元，而2022年為1,350萬美元。支出的增加主要是由於我們的組織能力擴大，以支持我們廣泛的免疫學候選產品組合的開發。
淨虧損：截至2023年12月31日的全年淨虧損為3.816億美元，而2022年為6,480萬美元。
即將到來的里程碑和最近的管道亮點
ACELYRIN最近公佈了其後期計劃的積極數據。隨着下一代銀屑病關節炎（psA）、化膿性汗腺炎（HS）和甲狀腺眼病（TED）中經過驗證的機制的探索，izokibep和lonigutamab項目都處於開發進展的最前沿。
即將舉行的里程碑
•甲狀腺眼病：在1/2期概念驗證的基礎上，計劃於2024年下半年啟動一項2b/3期試驗，該試驗旨在成為TED兩項註冊試驗中的第一項。
•銀屑病關節炎：2b/3期臨牀試驗預計將作為兩項psA註冊試驗中的第一項，每兩週（Q2W）160 mg似乎是最佳劑量。3期確認性試驗的目標是在2024年年底之前啟動。
•化膿性汗腺炎：HS正在進行的3期試驗的註冊速度快於先前的預期，目前預計將在2024年下半年公佈頭條數據。註冊的3期確認性試驗計劃於2024年年底啟動。
•非傳染性葡萄膜炎：正在進行的2b/3期試驗正在評估約100名參與者，預計將持續到48周，頂線數據預計將在2024年下半年公佈。
近期管道亮點
Lonigutamab
甲狀腺眼病
•ACELYRIN最近宣佈了lonigutamab的概念驗證陽性，這是第一款報告在甲狀腺眼病中顯示臨牀反應的皮下抗IGF-1R。
◦在1/2期試驗中，lonigutamab在首次測量（首次皮下給藥後的三週內）顯示，突出症和臨牀活動評分（CAS）的快速改善。
◦這些結果，以及具有臨牀意義的複視改善以及與基線相比的平均突出變化，至少與靜脈注射方法相當。
Izokibep
銀屑病關節炎
•報告了評估血清中izokibep的2b/3期臨牀試驗的積極數據。該全球試驗在16周時達到了 ACR50 的主要終點，具有很高的統計學意義，並顯示出對 ACR70、PASI100 以及複合終點ACR50/PASI100和最低疾病活性的顯著多域反應。
•鑑於2b/3期試驗中患者的疾病負擔較高，與先前的2期研究相比，反應幅度顯著改善。此外，結果顯示出比經批准的 IL-17A 藥物報告的臨牀反應更高，並且與沒有相關安全責任證據的 IL-17A&F 製劑報告的反應相當。
化膿性汗腺炎
•在HS的一項全球2b期臨牀試驗中報告了izokibep的長期差異化數據，結果表明，截至第32周，多種疾病表現的劑量有序得到快速改善，包括在第16周從安慰劑改用izokibep的患者，包括在第16周從安慰劑改用izokibep的患者，Hiscr100在每週160毫克劑量（QW）的患者中持續獲得Hiscr100的效果。
•結果顯示，膿腫、結節和排水隧道的清晰度持續改善，皮膚疼痛明顯減輕，整體生活質量得到臨牀意義的改善。
•此外，在易感染和臨牀抑鬱症的患者羣體中，Hiscr100的實現時間比其他 IL-17A 藥物和IL-17A&F藥物報告的要早，迄今為止，沒有證據表明感染風險增加，尤其是真菌或自殺意念和行為。
非感染性葡萄膜炎
•Izokibep也在一項2b/3期臨牀試驗中接受評估，該試驗是非感染性葡萄膜炎的治療方法，葡萄膜炎是一種眼後內膜的自身免疫性炎症，會影響視力所需的細胞。
領導層最新動態公司最近任命艾格尼絲·李為投資者關係和企業傳播高級副總裁和公司高級領導團隊成員。李女士最近在Inogen, Inc.擔任投資者關係和戰略規劃高級副總裁。
2023 年 12 月，公司宣佈任命 Lynn Tetrault 為董事會成員。Tetrault女士是Anahata Leadership的創始人，目前是NeoGenomics, Inc.的董事會主席。
關於 Izokibep
Izokibep 是一種小蛋白質療法，旨在通過緊密結合親和力高效抑制 IL-17A，由於其小分子大小，大小約為單克隆抗體的十分之一，白蛋白結合結構域可延長半衰期。臨牀試驗數據支持這樣的假設，即izokibep的這些獨特特徵可能為患者提供具有臨牀意義和差異化的益處，包括緩解疾病的關鍵表現。後期的 izokibep psA 和 HS 數據表明，臨牀反應水平與下一代 IL-17 抑制方法相當。這些數據還表明，與 IL-17A 更廣泛地靶向 IL-17 亞單位的藥物相比，單獨靶向 IL-17A 且具有更大效力的藥物可以達到相同或更好的臨牀反應，但沒有相關的安全責任。Izokibep目前正在多項晚期試驗中接受評估，這些試驗涉及中度至重度化膿性汗腺炎（HS）、中度至重度銀屑病關節炎（psA）和非感染性葡萄膜炎。
關於 Lonigutamab
Lonigutamab 是一種靶向 IGF-1 受體的人源化 IgG1 單克隆抗體，在皮下輸送。相對於標準護理，lonigutamab與不同的表位結合，這會導致受體在幾分鐘內內內化，並且在臨牀前結合和功能實驗室試驗中，它的效力已被證明要高75倍。lonigutamab能夠進行皮下給藥的特性也為長期給藥提供了可能性，這有可能改善臨牀反應的深度和耐久性，同時試圖通過避免靜脈注射產生的最大濃度來限制安全風險，同時保持最佳治療水平。
關於 ACELYRIN, INC.
ACELYRIN, INC.(Nasdaq: SLRN) 是一家總部位於洛杉磯地區的後期臨牀生物製藥公司，在舊金山灣區設有更多業務，專注於通過識別、收購和加速變革性藥物的開發和商業化，為患者提供改變生活的新治療選擇。ACELYRIN有兩個項目處於後期臨牀開發階段。Izokibep 是處於第 3 階段開發的下一代 IL-17A 抑制劑，用於治療銀屑病關節炎、化膿性汗腺炎和葡萄膜炎。Lonigutamab 是一種皮下輸送的單克隆抗體，靶向 IGF-1R，正在研究用於治療 TED。
有關 ACELYRIN 的更多信息，請訪問我們的 www.acelyrin.com 或在 LinkedIn 和 X 上關注我們。
前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述，包括但不限於與ACELYRIN項目的總體進展以及加速革命性藥物開發和交付的能力相關的陳述；ACELYRIN候選產品的治療潛力，包括它們提供具有臨牀意義的差異化益處的能力，這些益處可能會隨着時間的推移而改善，推動患者逐步解決疾病並限制與其他治療選擇相比的安全責任；預期的開發活動包括計劃啟動甲狀腺眼病的2b/3期試驗，以及該試驗作為TED兩項註冊研究中的第一項的能力，預計pSA的2b/3期試驗將作為pSA兩項註冊試驗中的第一項，尚待補救措施和監管機構審查等因素，有針對性地啟動HS的第二項3期試驗，葡萄膜炎臨牀數據的預期可用性；以及其他非歷史事實的陳述。這些前瞻性陳述基於ACELYRIN當前的計劃、目標和預測，本質上受風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致ACELYRIN的實際業績與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異。此類風險和不確定性包括但不限於與成功完成ACELYRIN候選產品的開發和監管活動相關的風險和不確定性、未來結果可能與早期臨牀數據存在重大不利差異的風險以及影響ACELYRIN的其他風險和不確定性，包括在 “風險因素” 標題下不時描述的風險和不確定性，以及ACELYRIN向美國證券交易委員會提交的當前和未來報告中其他地方描述的風險和不確定性。本新聞稿中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則ACELYRIN沒有義務更新此類信息。
ACELYRIN, INC.
合併經營報表和綜合虧損表
（以千計，股票和每股數據除外）
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| 截至12月31日的年度 |
| 2023 | | 2022 | | 2021 |
| 運營費用： | | | | | |
| 研究和開發 | $ | 355,886 | | | $ | 55,632 | | | $ | 38,230 | |
| 一般和行政 | 66,178 | | | 13,547 | | | 3,564 | |
| 運營費用總額 | 422,064 | | | 69,179 | | | 41,794 | |
| 運營損失 | (422,064) | | | (69,179) | | | (41,794) | |
| 衍生分批負債公允價值的變化 | 10,291 | | | 487 | | | - | |
| 利息收入 | 30,555 | | | 4,052 | | | - | |
| 其他費用，淨額 | (423) | | | (132) | | | (45) | |
| 淨虧損 | $ | (381,641) | | | $ | (64,772) | | | $ | (41,839) | |
| 其他綜合損失 | | | | | |
| 短期有價證券的未實現收益（虧損），淨額 | 248 | | | (86) | | | - | |
| 其他綜合收益（虧損）總額 | $ | 248 | | | $ | (86) | | | $ | - | |
| 淨虧損和其他綜合虧損 | $ | (381,393) | | | $ | (64,858) | | | $ | (41,839) | |
| 歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後 | $ | (5.43) | | | $ | (41.59) | | | $ | (60.87) | |
| 已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 | 70,249,580 | | 1,557,534 | | 687,398 |
ACELYRIN, INC.
部分合並資產負債表數據
（以千計）
| | | | | | | | | | | |
| 十二月三十一日
2023 | | 十二月三十一日
2022 |
| 現金和現金等價物 | $ | 218,097 | | | $ | 267,110 | |
| 短期有價證券 | 503,229 | | | 47,510 | |
| 總資產 | 742,690 | | | 319,923 | |
| 負債總額 | 86,353 | | | 26,192 | |
| 累計赤字 | (488,719) | | | (107,078) | |
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