Akebia獲得美國食品藥品管理局批准的Vafseo®（vadadustat）片劑用於治療接受透析的成年患者因慢性腎臟病引起的貧血

每日一次口服 HIF-PH 抑制劑可激活生理反應以控制貧血

Akebia的啟動戰略旨在推動潛在的新口腔護理標準

公司將於美國東部時間3月28日星期四上午8點舉行電話會議

馬薩諸塞州劍橋—2024年3月27日——旨在改善腎臟疾病患者生活的生物製藥公司Akebia Therapeutics®, Inc.（納斯達克股票代碼：AKBA）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准Vafseo®（vadadustat）片劑用於治療接受透析至少三個月的成年人因慢性腎臟病（CKD）引起的貧血。Vafseo 是一種每日一次的口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶 (HIF-PH) 抑制劑，可激活缺氧的生理反應，刺激內源性促紅細胞生成素的產生，從而控制貧血。Vafseo現已在37個國家獲得批准。

Akebia首席執行官約翰·巴特勒説：“隨着Vafseo在美國的批准，我們很自豪能夠為成千上萬因慢性腎病而被診斷出患有貧血的透析美國人提供替代治療方案。”“在Akebia，我們致力於為腎臟患者提供服務，這種奉獻精神推動了我們的團隊實現這一里程碑。我們相信，這一承諾使公司能夠成功推出一項旨在推動透析患者潛在的新口服護理標準。”

Vafseo批准用於治療已接受透析至少三個月的成年人因慢性腎病引起的貧血，其依據是 INNO2VATE 計劃的療效和安全性數據，以及對2020年8月VAFSEO啟動的日本上市後安全數據的評估。INNO2VATE 項目的結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上：（N Engl J Med 2021；384:1601-1612）；（N Engl J Med 2021；384:1589-1600）。請參閲下面的 “重要安全信息” 部分，包括有關死亡風險增加、心肌梗塞、中風、靜脈血栓栓塞和血管通路血栓形成的方框警告。

美國約有500,000名接受透析的成年患者因CKD1而患有貧血，這可能與許多不良臨牀結果有關。無論是在醫療保健費用方面，還是在對患者、醫療保健提供者和護理人員的影響方面，管理慢性腎病患者不受控制的貧血的負擔都可能很大。如今，大多數慢性腎病患者都使用可注射的促紅細胞生成藥物治療貧血，這些藥物主要在透析中心使用。斯坦福大學腎臟病學系醫學教授、Vafseo全球三期臨牀開發項目 PRO2TECT 和 INNO2VATE 獨立執行指導委員會聯席主席格倫·切爾託説：“接受維持性透析的患者將受益於額外的治療選擇，這些選擇可以有效地將血紅蛋白濃度提高和維持在指南推薦的目標範圍內。”

洛瑞·哈特威爾從小就患有腎臟疾病，是腎臟支持網絡的創始人兼總裁。她表示支持這種針對因慢性腎臟疾病而患有貧血的成年人的新療法，她説：“貧血是一種使人衰弱的疾病，會嚴重影響我們的日常生活。有望為抗貧血患者引入創新的治療方案。”

Akebia打算憑藉其成熟的具有豐富腎臟經驗的商業團隊，並利用其與CSL Vifor的關係，在美國將Vafseo商業化，CSL Vifor是為美國透析組織提供創新療法的行業領導者。根據批准的標籤，Akebia將執行一項啟動戰略，推動Vafseo朝着成為成人透析患者新的口服護理標準的目標邁進。

巴特勒補充説：“我們非常感謝參與我們的臨牀試驗的患者、醫生、研究人員和現場協調員，他們促成了這項重要批准。這一里程碑是Akebia員工和合作夥伴多年來堅持不懈努力的結晶，他們致力於改善受腎臟疾病影響的人們的生活。”

電話會議

Akebia將於美國東部時間3月28日星期四上午8點舉行電話會議，討論批准和計劃採取的後續發佈步驟。要接聽電話，請點擊此註冊鏈接 (https://register.vevent.com/register/BI8d947513ebdd4e32bf2fbc68d973108f) 進行註冊，您將獲得撥號的詳細信息。為避免延誤並確保及時連接，我們建議您在預定開始時間前 15 分鐘撥入電話會議。

電話會議的網絡直播將通過Akebia網站的 “投資者” 欄目播出，網址為：https://ir.akebia.com/。活動結束大約兩小時後，可以通過Akebia網站的 “投資者” 欄目訪問網絡直播的在線檔案，網址為 https://ir.akebia.com。

關於阿克比亞療法

Akebia Therapeutics, Inc. 是一家完全整合的生物製藥公司，旨在改善受腎臟疾病影響的人們的生活。Akebia 成立於 2007 年，總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲瞭解更多信息，請訪問我們的網站www.akebia.com，該網站不屬於本新聞稿的一部分。

關於慢性腎臟病（CKD）引起的貧血

貧血是一種人缺乏足夠健康的紅細胞來向人體組織輸送足夠氧氣的疾病。它通常發生在慢性肺病患者身上，因為他們的腎臟無法產生足夠的促紅細胞生成素，促紅細胞生成素是一種有助於調節紅細胞生成的激素。慢性腎病引起的貧血會對一個人的生活質量產生深遠影響2，因為它可能導致疲勞、頭暈、呼吸急促和認知功能障礙。如果不加以治療，貧血會導致健康狀況惡化，並與慢性腎病患者的死亡率增加3有關。

關於 Vafseo®（vadustat）平板電腦

Vafseo®（vadadustat）片劑是一種每日一次的口服缺氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑，可激活對缺氧的生理反應，刺激促紅細胞生成素的內源性產生，增加血紅蛋白和紅細胞的產生，從而控制貧血。Vafseo 獲準在 37 個國家使用。

指示

VAFSEO適用於治療接受透析至少三個月的成年人因慢性腎臟病（CKD）引起的貧血。

使用限制

•VAFSEO尚未被證明可以改善生活質量、疲勞或患者健康。

•VAFSEO 不適用於以下用途：

對於需要立即糾正貧血的患者，OA可以替代紅細胞輸注。

對於因慢性腎臟病而未接受透析的貧血患者。

有關 VAFSEO（vadadustat）平板電腦的重要安全信息

禁忌症

•已知對VAFSEO或其任何成分過敏

•不受控制的高血壓

警告和注意事項

•死亡、心肌梗塞、中風、靜脈血栓栓塞和血管通路血栓形成的風險增加

在2周內血紅蛋白（Hb）水平升高超過1 g/dL會增加這些風險。在開始VAFSEO之前的3個月內，避免對有心肌梗塞、腦血管事件或急性冠脈綜合徵史的患者使用。將血紅蛋白水平設定在大於11g/dL的水平預計將進一步增加死亡以及動脈和靜脈血栓形成事件的風險，ESA也會增加促紅細胞生成素水平。尚未確定具體的 Hb 目標水平、VAFSEO 劑量或劑量策略來避免這些風險。使用最低有效劑量並遵守劑量和血紅蛋白監測建議，以避免紅細胞生成過多。

建議患者在出現心肌梗塞、中風、靜脈血栓栓塞或血管通路血栓形成的體徵或症狀時立即就醫。如果發生這些情況，請立即進行評估和管理。

•肝毒性

不到1％的患者報告了由VAFSEO引起的肝細胞損傷，其中包括一例嚴重的黃疸病例。所有事件均無症狀，在停用VAFSEO後得到緩解。發病時間通常在治療的前 3 個月內。在接受VAFSEO治療的慢性肺病患者中，分別觀察到1.8％、1.8％和0.3％的血清ALT、AST和膽紅素水平升高。在治療前測量ALT、AST和膽紅素，在最初的6個月中每月測量一次，然後按照臨牀指示進行測量。如果 ALT 或 AST 持續升高或伴有膽紅素升高，則停用 VAFSEO。不建議肝硬化或活動性急性肝病患者使用。

•高血壓

14%（每 100 人年 9.4 人）報告了高血壓惡化 [PY]）接受VAFSEO治療的患者和接受darbepoetin alfa治療的患者中有17％（每100年有11.8人）。據報道，在接受VAFSEO治療的患者中，有2.7％（每100年1.7％）和接受darbepoetin alfa治療的患者中有3％（每100年1.8人）的高血壓嚴重惡化。在接受VAFSEO治療的患者中，還報告了包括高血壓腦病和癲癇發作在內的高血壓危象病例。監測血壓。根據需要調整抗高血壓療法。

•癲癇發作

接受VAFSEO治療的患者中有1.6％（每100年1.0人）出現癲癇發作，在接受darbepoetin alfa治療的患者中，有1.6％（每100年1.0人）出現癲癇發作。VAFSEO啟動後，密切監測患者是否有先兆神經系統症狀。監測新發的癲癇發作、預兆症狀或發作頻率的變化。

•胃腸道侵蝕

在接受VAFSEO治療的患者中，有6.4％（每100年有4.0人）出現胃或食道糜爛，在接受darbepoetinα治療的患者中，有5.3％（每100年3.3例）。在接受VAFSEO和darbepoetin alfa治療的患者中，分別有3.4％（每100年2.1人）和3.3％（每100年2.0人）報告了嚴重的胃腸道（GI）侵蝕，包括胃腸道出血和需要輸注紅細胞。考慮高危患者的胃腸道侵蝕風險，包括有胃腸道侵蝕、消化性潰瘍病以及吸煙或飲酒史的患者。

告知患者糜爛和胃腸道出血的體徵和症狀，並敦促他們在出現的情況下立即尋求醫療護理。

•由於慢性腎臟病而非透析引起的貧血患者的嚴重不良反應

VAFSEO在未接受透析的成年人中治療慢性肺病引起的貧血的安全性尚未確定，因此不建議在這種環境中使用VAFSEO。在針對未接受透析的成年慢性腎臟病貧血患者進行的大型臨牀試驗中，觀察到與darbepoetin alfa相比，接受VAFSEO治療的患者的死亡、中風、心肌梗塞、嚴重急性腎損傷、嚴重肝損傷和嚴重胃腸道侵蝕的風險增加。

•惡性腫瘤

VAFSEO 尚未經過研究，不建議在活動性惡性腫瘤患者中使用。在接受VAFSEO治療的患者中，有2.2％（每100年1.3人）和接受darbepoetin alfa治療的患者中有3.0％（每100年1.8人）觀察到惡性腫瘤。在動物研究中沒有觀察到致癌性增加的證據。

不良反應

•最常見的不良反應（發生率≥ 10%）是高血壓和腹瀉。

藥物相互作用

•鐵補充劑和含鐵磷酸鹽粘合劑：在含鐵產品前至少 1 小時服用 VAFSEO。

•不含鐵的磷酸鹽粘合劑：在不含鐵的磷酸鹽粘合劑前至少 1 小時或之後 2 小時給藥 VAFSEO。

•BCRP 底物：監測底物不良反應的跡象並考慮減少劑量。

•他汀類藥物：監測他汀類藥物相關的不良反應。限制辛伐他汀（20 mg）和瑞舒伐他汀（5 mg）的每日劑量。

在特定人羣中使用

•懷孕：可能對胎兒造成傷害。

•哺乳：不建議在最後一次劑量後兩天進行母乳餵養。

•肝功能受損：不建議用於肝硬化或活動性急性肝病患者。

請注意，此信息並不全面。請點擊此處獲取完整的處方信息，包括盒裝警告和藥物指南。

前瞻性陳述

本新聞稿中關於Akebia Therapeutics, Inc.的聲明s（“Akebia”）的戰略、計劃、前景、期望、信念、意圖和目標是經修訂的1995年《美國私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於以下方面的陳述：Akebia成功商業推出Vafseo的能力；以及Akebia關於Vafseo商業化的計劃，包括Vafseo成為新口頭標準的潛力護理；以及Vafseo的商業上市時機。“打算”、“相信”、“計劃”、“目標”、“潛力”、“預測”、“估計”、“預期”、“未來”、“將”、“繼續” 等術語以及類似提法旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。由於各種風險、不確定性和其他因素，實際業績、業績或經驗可能與任何前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，這些因素包括但不限於以下方面的風險：Vafseo是否會按預期上市；Auryxia® 和Vafseo的潛在需求和市場潛力和接受度以及與之相關的承保範圍和報銷，包括對潛在市場機會的估計；Auryxia® 和Vafseo的競爭格局 Xia 和 Vafseo，包括潛在的仿製藥進入者；Akebia吸引和留住合格人員的能力；Akebia實施成本回避措施和減少運營開支的能力；美國食品藥品管理局等衞生當局就監管申報做出的決定；Vafseo的潛在治療益處、安全狀況和有效性；臨牀前和臨牀研究的結果；COVID-19 疫情對Akebia及其合作伙伴所在的市場和社區的直接或間接影響，合作者、供應商和客户在運營；製造、供應鏈和質量問題以及任何召回、減記、減值或其他相關後果或潛在後果；以及提前終止Akebia的任何合作。其他風險和不確定性包括Akebia截至2023年12月31日財年的10-K表年度報告中在 “風險因素” 標題下確定的風險和不確定性，以及Akebia未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件。這些前瞻性陳述（除非另有説明）僅代表截至本新聞稿發佈之日，除非法律要求，否則Akebia不承擔更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的任何義務，也明確表示不承擔任何更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的義務。

Akebia Therapeutics®、Auryxia® 和 Vafseo® 是 Akebia Therapeutics, Inc. 及其附屬公司的註冊商標。

來源：

1美國腎臟數據系統。2022年USRDS年度數據報告：美國腎臟疾病流行病學。美國國立衞生研究院，國立糖尿病和消化與腎臟疾病研究所，馬裏蘭州貝塞斯達，2022年；dopps.org

2Eriksson D 等人BMC Nephrol。2016；17:97；Finkelstein FO 等Clin J Am Soc Nephrol。2009；4:33-38；Farag YM 等人Clin Nephrol. 2011；75:524-533

3 Portolés J 等人。BMC Nephrol。2013；14:2. 3。不錯。臨牀指南：慢性腎臟病的貧血管理：2015 年部分更新。4.Silverberg DS 等Clin Lab Haematol。2001；23:1-6。5.加利福尼亞州赫爾佐格等J Card 失敗。2004；10:467-472

Akebia 療法聯繫人

梅賽德斯卡拉斯科

mcarrasco@akebia.com