附錄 99.1
Milestone Pharmicals 宣佈重新提交用於治療陣發性室上性心動過速的依曲帕米的新藥申請
蒙特利爾和北卡羅來納州夏洛特， 2024 年 3 月 28 日 — 里程碑®專注於創新心血管藥物開發和商業化的生物製藥 公司製藥公司（納斯達克股票代碼：MIST）今天宣佈向美國食品藥品監督管理局（FDA）重新提交其用於管理陣發性心室上性心動過速的主要研究性 產品依曲帕米的新藥申請（NDA）PSVT)。
“我們感謝食品和藥物管理局對 重新提交流程的指導。我們相信我們已經解決了拒絕提交信中提出的所有問題，並期待與該機構合作 審查我們的申請。” Milestone Pharmicals總裁兼首席執行官約瑟夫·奧利維託説。“如果獲得批准，我們認為 etripamil 鼻腔噴霧劑將成為PSVT患者的一種有價值的治療選擇。”
依曲帕米的保密協議是根據美國食品和藥物管理局在收到 拒絕申報（RTF）信函後舉行的A類會議上獲得的 指導方針重新提交的。重新提交的一攬子文件包括經過重組的數據集，這些數據集捕獲了報告不良事件的時間，以及為便於FDA的分析而重新格式化的某些 數據文件。作為RTF的一部分，沒有要求提供額外的療效或安全性數據。
關於陣發性室上性心動過速
據估計，美國 州目前有200萬人被診斷出患有PSVT，這是一種心律失常或心律異常。PSVT 的特徵是 突然發作的快速心跳發作，通常超過每分鐘 150 到 200 次。心率飆升是不可預測的，可能會持續數小時 小時。心率過快通常會導致嚴重的心悸、呼吸急促、胸部不適、頭暈或頭暈、 和痛苦，迫使患者限制日常活動。PSVT發作何時發作或 將持續多長時間的不確定性會激起患者的焦慮，並在兩次發作之間對他們的日常生活產生負面影響。 發作的影響和發病率對患有潛在心血管或疾病的患者尤其有害，例如心力衰竭、阻塞性 冠狀動脈疾病或脱水。許多醫療保健提供者對缺乏有效的治療選擇不滿意，患者 通常需要長時間、繁瑣且昂貴的急診室甚至侵入性心臟消融手術。
關於心室快速心室 率下的心房顫動
據估計，有500萬美國人患有 心房顫動（AfiB），這是一種常見的心律失常，其特徵是心跳不規則、幹擾性且通常很快。預計到2025年，心房顫動的發病率將增長到約1000萬例，到2030年將增加到約1200萬例。一部分 AfiB 患者會出現心率異常高的發作 ，最常伴有心悸、呼吸急促、頭暈和虛弱。雖然口服鈣通道阻滯劑和/或β受體阻滯劑可以治療這些發作，即 被稱為心房顫動加快速心率（AFIB-RVR），但 患者經常在急診室尋求急診治療以緩解症狀。2016 年，近 800,000 名患者因 AfiB 症狀住院 急診室，治療包括在醫學監督下靜脈注射鈣通道 阻滯劑或 β 受體阻滯劑，或心電覆律。由於AFIB-RVR的可用數據很少，Milestone的初步市場研究表明 有30％至40％的AFIB患者每年經歷一次或多次需要治療的RVR有症狀發作，這表明 的目標市場是到2030年AFIB-RVR患者使用依曲帕米的約300萬至400萬名患者。
關於 Etripamil
Etripamil 是 Milestone 的主要研究 產品。它是一種正在臨牀開發的新型鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，用於頻繁且通常是高度症狀的PSVT和AFIB-RVR發作 。它被設計為一種針對患者的自我管理的快速反應療法，從而繞過了即時 醫療監督的需要。如果獲得批准，etripamil旨在為醫療保健提供者提供新的治療選擇，以實現按需 護理和患者自我管理。這種便攜式、自我給藥的治療可以為患者提供積極的治療和更大的 對病情的控制感。CARDAMYST™ 是 etripamil 鼻腔噴霧劑有條件批准的品牌名稱，經過充分研究 ，其臨牀試驗計劃包括已完成的PSVT治療3期臨牀階段計劃和用於治療AFIB-RVR患者的2期試驗 。
關於 Milestone 製藥
Milestone Pharmicals Inc.（納斯達克股票代碼：MIST） 是一家生物製藥公司，正在開發和商業化創新的心血管解決方案，以改善 患有複雜和改變生活的心臟病患者的生活。該公司專注於瞭解未滿足的患者需求和改善患者 體驗，這促使我們開發了新的治療方法，讓患者在自我管理護理方面發揮積極作用。Milestone的 主要研究產品是etripamil，這是一種新型的鈣通道阻滯劑鼻腔噴霧劑，正在研究患者在沒有醫療監督的情況下自行給藥 ，以治療與PSVT和AFIB-RVR相關的高度症狀的發作性發作。
前瞻性陳述
本新聞 新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。諸如 “相信”、“繼續”、“可以”、“演示”、“設計”、“開發”、“估計”、“可能”、“待定”、“計劃”、“潛在”、“進展”、“將”、 “打算” 等詞語和類似表達（以及其他涉及未來事件、條件或情況的詞語或表達） 旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Milestone截至本新聞稿發佈之日的預期和假設 。這些前瞻性陳述都涉及風險和不確定性。實際結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異 。本新聞稿中包含的前瞻性陳述包括關於 未來與美國食品藥品管理局互動的時間和結果的聲明；到2030年，AfiB發病率的預期增長；我們未來的目標目標市場；etripamil有可能為醫療保健提供者提供新的治療選擇，以實現按需護理和患者自我管理 ，為患者提供積極管理和更好的病情控制感。可能導致實際 結果與前瞻性陳述中的結果存在重大差異的重要因素包括但不限於我們未來與食品藥品管理局的互動 是否會產生令人滿意的結果；我們的依曲帕米保密協議是否以及何時獲得美國食品和藥物管理局的批准； 美國食品藥品管理局是否需要額外的試驗或數據，這可能會大大延遲和危及我們獲得批准的努力，而且可能不會 取得成功，生物製藥產品開發和臨牀試驗所固有的風險，包括漫長而不確定的監管 批准程序；與我們的臨牀試驗啟動、註冊、完成、評估和結果的時間相關的不確定性； 與清理、驗證和分析試驗數據固有的複雜性相關的風險和不確定性；以及臨牀試驗 是否會驗證依曲帕米對PSVT或其他適應症的安全性和有效性，包括總體經濟、政治和市場 狀況，包括市場惡化由於投資者對通貨膨脹的擔憂，俄羅斯烏克蘭的敵對行動以及以色列和加沙持續的 爭端以及 美國和國外金融市場的總體波動， 與流行病和突發公共衞生事件相關的風險，以及與Milestone資本資源的充足性及其在當前經濟環境下籌集額外資金的能力相關的風險。Milestone向美國 證券交易委員會提交的文件中列出了這些風險和其他風險，包括其截至2023年12月31日的 年度10-K表年度報告，標題為 “風險因素”，因此 的討論可能會在Milestone向美國證券交易委員會提交的後續文件中不時更新。除非法律要求，否則即使有新信息，Milestone也沒有義務更新此處包含的任何 前瞻性陳述以反映預期的任何變化。
聯繫人：
金·福克斯，副總裁，Communicationskfox@milestonepharma.com
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凱文·加德納，kgardner@lifesciadvisors.com