附錄 99.1

 

Amylyx Pharmicals公佈2023年第四季度和全年財務業績

 

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報告稱，2023年全年淨產品收入為3.808億美元，其中包括第四季度的1.084億美元
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2023年全年淨收入為4,930萬美元，其中包括第四季度的470萬美元，年底的現金、現金等價物和短期投資為3.714億美元
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管理層將於美國東部時間今天上午 8:00 主持電話會議和網絡直播

馬薩諸塞州劍橋2024年2月22日——Amylyx Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：AMLX）（“Amylyx” 或 “公司”）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績。

“2023年，我們在改變肌萎縮性側索硬化症的治療方式方面取得了長足的進步。我們向北美成千上萬的肌萎縮性側索硬化症患者提供了RELYVRIO，也稱為ALBRIOZA和AMX0035，這是第一種也是唯一一種在同一項臨牀試驗中被證明可以減緩疾病進展、幫助維持功能獨立並延長總體存活率的肌萎縮性側索硬化症療法，” Amylyx聯席首席執行官約書亞·科恩説。“在我們反思從服用RELYVRIO的肌萎縮性側索硬化症患者那裏聽到的許多故事時，我們正在緊迫地努力在2024年繼續擴大我們在美國和國際上的影響力，並將RELYVRIO帶給更多的ALS患者。”

“我們期待在2024年第二季度或之前分享我們的PHOENIX三期試驗的主要數據。Amylyx聯席首席執行官賈斯汀·克利説，PHOENIX將在CENTAUR研究中觀察到的穩健而積極的結果基礎上，為更多的肌萎縮性側索硬化症患者提供額外的療效和安全性數據。“我們還繼續專注於推進我們的研發工作，其中包括在ORION三期試驗中研究進行性上核麻痺的 AMX0035。我們期待我們的產品線在2024年迎來幾個預期的里程碑，包括我們針對Wolfram綜合徵的HELIOS二期試驗和我們的反義寡核苷酸 AMX0114 進入臨牀的數據。”

 

2023 年全年及近期業務亮點：

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RELYVRIO® 在美國和加拿大的ALBRIOZA（也稱為 AMX0035）的商業發佈仍在繼續取得進展，多個國家的符合條件的肌萎縮性側索硬化症患者也通過搶先體驗途徑獲得RELYVRIO。截至2023年12月31日的三個月，淨產品收入為1.084億美元，而截至2023年9月30日的三個月的淨產品收入為1.027億美元。Amylyx的絕大部分淨產品收入來自美國；相對於公司截至2023年9月30日的三個月的財務業績，在截至2023年12月31日的三個月中，加拿大的收入以及來自國際市場指定患者銷售計劃的收入是收入增長的重要來源。
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Amylyx 宣佈了進行性核上性麻痺 (PSP) AMX0035 全球三期 ORION 研究中的第一位患者給藥。ORION 是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照的 3 期臨牀試驗，旨在評估 AMX0035 與安慰劑相比的療效、安全性和耐受性。將在北美、歐洲和日本註冊約600名參與者。第一位參與者於2023年12月給藥，預計將在2025年或2026年公佈頂線結果。
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Amylyx繼續推進其研發計劃。該公司宣佈完成HELIOS研究的入組，這是一項用於治療沃爾夫拉姆綜合徵的 AMX0035 的2期臨牀試驗，並繼續預計該研究將在2024年公佈數據。該公司還在研究一種新的複合診斷測試，以幫助儘早診斷肌萎縮性側索硬化症。此外，Amylyx正在研究一種新的掩蓋味道的RELYVRIO配方，該配方可能允許新的知識產權。
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Amylyx 為其執行領導團隊和美國商業領導團隊增加了新成員。2023年11月，該公司宣佈任命醫學博士卡米爾·貝德羅西安為首席醫療官。Bedrosian博士擁有近30年的經驗，通過成功的臨牀和轉化研究項目解決罕見和嚴重疾病患者未得到滿足的醫療需求。

1

 

 

此外，在2024年，琳達·阿森諾以公司新任首席人力資源官的身份加入，丹·莫納漢加入擔任總經理兼美國商業市場主管。Arsenault女士擁有超過30年的人力資源領導經驗，包括生物製藥領域的領導經驗，最近在Sunovion Pharmicals擔任首席人力資源官。莫納漢先生在銷售、營銷和市場準入方面擁有超過20年的經驗，包括他最近在大冢製藥公司擔任中樞神經系統營銷和投資組合戰略副總裁的職位。
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將CENTAUR臨牀試驗與歷史臨牀試驗對照進行比較的事後生存分析發表在《臨牀和轉化神經病學年鑑》上。這項事後分析的結果表明，CENTAUR AMX0035 組的中位總存活率比歷史臨牀試驗對照組長10.4個月。
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對CENTAUR試驗參與者的事後分析發表在《神經病學、神經外科和精神病學雜誌》上。事後分析結果顯示，在24周內，ALS中的兩種血漿神經炎症生物標誌物 YKL-40（也稱為幾丁質酶-3樣蛋白1）和全身炎症生物標誌物C反應蛋白（CRP）的血漿濃度顯著降低，最早在第12周觀察到CENTAUR試驗參與者的血漿濃度降低。
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在第34屆ALS/MND國際研討會上，公佈了該公司正在研究的靶向鈣蛋白-2的反義寡核苷酸RELYVRIO和AMX0114 的數據。介紹了 AMX0114 的動力學分析實驗的最新情況，以及與密歇根大學醫學院的薩米·巴爾馬達博士及其團隊合作的結果，該研究評估了 AMX0114 對人類 iPsc 衍生的運動神經元中存活率的影響，其中 TDP43 中存在肌萎縮性側索硬化症相關突變。該公司正在通過研究性新藥（IND）支持研究推進 AMX0114，目標是在 2024 年進入臨牀。其他信息，包括在活動中展示的每張海報的副本，可在Amylyx網站的 “出版物” 部分找到。

截至2023年12月31日的第四季度和年度的財務業績

 

淨產品收入：截至2023年12月31日的三個月，淨產品收入為1.084億美元，而2022年同期的淨產品收入為2190萬美元。截至2023年12月31日止年度的淨產品收入為3.808億美元，而2022年同期的淨產品收入為2,220萬美元。增長主要是由2022年9月下旬監管部門批准後在美國銷售的RELYVRIO單位推動的。

 

銷售成本：截至2023年12月31日的三個月，銷售成本為940萬美元，而2022年同期的銷售成本為280萬美元。截至2023年12月31日的財年，銷售成本為2540萬美元，而截至2022年12月31日止年度的銷售成本為300萬美元。

 

研發費用：2023年第四季度的研發費用為4,490萬美元，而2022年同期為2,280萬美元，截至2023年12月31日的年度為1.282億美元，而截至2022年12月31日的年度為9,350萬美元。這一增長主要是由支持研發工作的人事相關支出增加、與啟動 PSP AMX0035 三期 ORION 試驗相關的支出增加以及臨牀前開發活動的增加所致。

 

銷售和收購費用：2023年第四季度的銷售、一般和管理費用為5,220萬美元，而2022年同期為4,080萬美元，截至2023年12月31日的年度為1.884億美元，而截至2022年12月31日的年度為1.271億美元。增長的主要原因是員工人數增加，以支持上市公司的啟動、商業化計劃和運營，從而增加人事相關支出。

 

淨收益：截至2023年12月31日的三個月，淨收益為470萬美元，按全面攤薄後的每股收益計算為0.07美元，而2022年同期的淨虧損為4,270萬美元，合每股虧損0.65美元。淨收入

2

 

 

截至2023年12月31日的財年為4,930萬美元，按全面攤薄每股計算為0.70美元，而截至2022年12月31日止年度的淨虧損為1.984億美元，合每股虧損3.39美元。

 

現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資為3.714億美元，而截至2023年9月30日為3.55億美元。

 

3

 

 

投資者電話會議信息

 

Amylyx的管理團隊將於今天，即美國東部時間2024年2月22日上午8點舉行電話會議和網絡直播，討論財務業績並提供業務最新情況。要參加電話會議，請在開始時間前至少10分鐘撥打+1（800）836-8184（美國和加拿大）或+1（646）357-8785（國際），並要求加入Amylyx製藥電話會議。電話會議的網絡直播將在公司網站 https://investors.amylyx.com/news-events/events 的 “投資者” 欄目的 “活動和演講” 下提供。網絡直播將在活動結束後的90天內存檔並可供重播。

 

可用信息

 

我們會定期在我們的公司網站 https://amylyx.com 和我們的投資者關係網站 https://investors.amylyx.com 上為投資者提供其他信息。這包括有關財務業績的新聞稿和其他信息、公司治理信息以及與我們的年度股東大會相關的詳細信息。我們打算使用我們的網站作為披露重大非公開信息的手段，並用於遵守我們在FD法規下的披露義務。因此，投資者除了關注公司的新聞稿、美國證券交易委員會的文件以及公開電話會議和網絡直播外，還應監控我們的網站。

 

關於 RELYVRIO® /ALBRIOZA/AMX0035
 

RELYVRIO®（也稱為 AMX0035）是苯丁酸鈉和牛磺二醇（在美國以外地區稱為熊索多西可牛磺酸）的口服固定劑量混合物，在美國獲準治療成人肌萎縮性側索硬化（ALS），加拿大批准以ALBRIOZA的條件治療肌萎縮側索硬化（ALBRIOZA）。其他幾個地區正在研究 AMX0035 作為一種可能治療肌萎縮性側索硬化症和其他神經退行性疾病的研究藥物。RELYVRIO、ALBRIOZA 和 AMX0035 的配方是相同的。

 

RELYVRIO®（苯基丁酸鈉和牛磺二醇）美國安全信息

 

警告和注意事項

 

腸肝循環障礙、胰腺疾病或腸道疾病患者的風險

 

RELYVRIO 含有牛磺二醇，這是一種膽汁酸。對於患有幹擾膽汁酸循環的疾病的患者，腹瀉惡化的風險可能會增加，應對患者進行適當的監測，以防出現這種不良反應。胰腺功能不全、腸道吸收不良或可能改變膽汁酸濃度的腸道疾病也可能導致RELYVRIO兩種成分的吸收減少。由於不同的腸肝循環、胰腺和腸道疾病的嚴重程度不同，因此可以考慮諮詢專家。腸肝循環障礙（例如膽道感染、活動性膽囊炎）、嚴重胰腺疾病（例如胰腺炎）和可能改變膽汁酸濃度的腸道疾病（例如迴腸切除術、局部迴腸炎）的患者被排除在研究之外；因此，在這些疾病中沒有臨牀經驗。

 

用於對高鈉攝入量敏感的患者

 

RELYVRIO 的鹽含量很高。每天 1 包的初始劑量含有 464 毫克的鈉；每天 2 包的維持劑量含有 928 毫克的鈉。對於對鹽攝入量敏感的患者（例如心力衰竭、高血壓或腎功能不全的患者），應考慮每劑RELYVRIO中的每日鈉攝入量並進行適當的監測。

 

不良反應

 

RELYVRIO最常見的不良反應（至少比安慰劑高15％，至少高5％）是腹瀉、腹痛、噁心和上呼吸道感染。在整個研究過程中都出現了與胃腸道相關的不良反應，但在治療的前3週中更為頻繁。

 

請點擊此處獲取RELYVRIO完整的美國處方信息。

4

 

 

 

關於 Amylyx 製藥

 

Amylyx Pharmicals, Inc. 致力於通過發現和開發創新的新療法，為神經退行性社區提供支持和創造更多時光。Amylyx 總部位於馬薩諸塞州劍橋，業務遍及加拿大、歐洲、中東和非洲，以及日本。欲瞭解更多信息，請訪問amylyx.com並在LinkedIn和X（前身為推特）上關注我們。投資者請訪問investors.amylyx.com。

 

前瞻性陳述

根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的聲明以及我們在財報電話會議上就非歷史事實的事項發表的相關評論均為 “前瞻性陳述”。由於此類陳述受風險和不確定性的影響，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。此類聲明包括但不限於 AMX0035（苯丁酸鈉和牛磺二醇）作為肌萎縮性側索硬化症和其他神經退行性疾病（包括沃爾夫拉姆綜合徵和 PSP）治療的潛力；公司對 AMX0035 在肌萎縮性側索硬化症和其他神經退行性疾病中的益處的看法；AMX0035 可能成為肌萎縮性側索硬化症的基礎療法和潛在的未來治療方法；RELYVRIO 的持續商業化以及 ALBRIOZA；擴大用於肌萎縮性側索硬化症和其他神經退行性疾病的 AMX0035 全球批准的可能性；預期關於公佈用於治療肌萎縮性側索硬化症的 AMX0035 的三期 PHOENIX 試驗、該公司用於治療 PSP 的 AMX0035 的三期試驗，以及公司用於治療沃爾夫拉姆綜合徵的 AMX0035 的 HELIOS 二期試驗結果的時機；RELYVRIO 和 ALBRIOZA 的潛在市場持續接受度和市場機會以及增長機會；AMX0035 聲明的新研發項目和臨牀適應症的可能性；關於監管發展；公司對以下方面的期望其通過IND取得的進展促進了對 AMX0114 及其其他進展的研究；公司對其財務業績的預期；以及對公司長期戰略的預期。本新聞稿中的任何前瞻性陳述以及公司財報電話會議中的相關評論均基於管理層當前對未來事件的預期，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。導致前瞻性陳述不確定性的風險包括：Amylyx項目開發活動的成功、成本和時機，Amylyx在美國成功將RELYVRIO和加拿大ALBRIOZA商業化的能力，Amylyx執行其商業和監管戰略的能力，監管發展，對PHOENIX治療肌萎縮性側索硬化症 AMX0035 全球第三階段試驗結果時機的預期，Amylyx為運營提供資金的能力以及全球宏觀經濟不確定性的影響，地緣政治不穩定和公共衞生事件，例如 COVID-19，將影響Amylyx的業務，以及Amylyx在美國證券交易委員會（SEC）文件中提出的風險和不確定性，包括Amylyx截至2023年12月31日止年度的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述以及財報電話會議上的相關評論僅代表截至發佈之日。Amylyx沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日後發生的事件或存在的情況。

 

5

 

 

AMYLYX 製藥公司

 

簡明的合併資產負債表

 

未經審計

 

（以千計）

 

 

 

 

 

十二月三十一日

 

 

2023

 

 

2022

 

資產

 

 

 

 

 

 

現金、現金等價物和短期投資

 

$

371,362

 

 

$

346,945

 

應收賬款，淨額

 

 

40,050

 

 

 

15,306

 

庫存

 

 

83,280

 

 

 

9,769

 

預付費用和其他流動資產

 

 

14,931

 

 

 

10,113

 

其他資產

 

 

7,831

 

 

 

9,320

 

總資產

 

$

517,454

 

 

$

391,453

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

應付賬款和應計費用

 

$

79,785

 

 

$

44,569

 

其他負債

 

 

4,237

 

 

 

6,277

 

負債總額

 

 

84,022

 

 

 

50,846

 

股東權益

 

 

433,432

 

 

 

340,607

 

負債總額、可贖回可轉換優先股和股東
公正

 

$

517,454

 

 

$

391,453

 

 

 

 

 

 

 

 

 

AMYLYX 製藥公司

 

簡明合併運營報表

 

未經審計

 

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

 

三個月已結束
十二月三十一日

 

 

年終了
十二月三十一日

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

產品收入，淨額

 

$

108,449

 

 

$

21,885

 

 

$

380,786

 

 

$

22,230

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

銷售成本

 

 

9,360

 

 

 

2,821

 

 

 

25,441

 

 

 

2,993

 

研究和開發

 

 

44,914

 

 

 

22,813

 

 

 

128,187

 

 

 

93,450

 

銷售、一般和管理

 

 

52,241

 

 

 

40,844

 

 

 

188,356

 

 

 

127,128

 

運營費用總額

 

 

106,515

 

 

 

66,478

 

 

 

341,984

 

 

 

223,571

 

運營收入（虧損）

 

 

1,934

 

 

 

(44,593

)

 

 

38,802

 

 

 

(201,341

)

其他收入，淨額

 

 

4,542

 

 

 

2,468

 

 

 

15,495

 

 

 

3,740

 

所得税前收入（虧損）

 

 

6,476

 

 

 

(42,125

)

 

 

54,297

 

 

 

(197,601

)

所得税準備金

 

 

1,745

 

 

 

579

 

 

 

5,026

 

 

 

774

 

淨收益（虧損）

 

$

4,731

 

 

$

(42,704

)

 

$

49,271

 

 

$

(198,375

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

每股淨收益（虧損）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本

 

$

0.07

 

 

$

(0.65

)

 

$

0.73

 

 

$

(3.39

)

稀釋

 

$

0.07

 

 

$

(0.65

)

 

$

0.70

 

 

$

(3.39

)

用於計算每股淨收益（虧損）的加權平均股票

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本

 

 

67,414,669

 

 

 

65,416,712

 

 

 

67,234,465

 

 

 

58,495,587

 

稀釋

 

 

69,196,421

 

 

 

65,416,712

 

 

 

69,991,340

 

 

 

58,495,587

 

 

聯繫人

 

媒體

Amylyx 媒體團隊

+1 (857) 799-7274

amylyxmediateam@amylyx.com

 

6

 

 

投資者

林賽艾倫

Amylyx 製藥公司

+1 (857) 320-6244

Investors@amylyx.com

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