附錄 99.1
GlycoMimetics報告了2023年第四季度和全年的亮點和財務業績
● | Uproleselan在復發/難治性(R/R)急性髓系白血病(AML)中的關鍵性3期研究的主要結果將於2024年第二季度公佈 |
● | 如果復發/難治性急性髓細胞白血病關鍵研究的結果為陽性,則將在2024年底之前向美國食品藥品監督管理局(FDA)提交uproleselan的新藥申請(NDA) |
● | GMI-1687 是一種高效 E-Selectin 拮抗劑,最初的重點是鐮狀細胞病 (SCD) 的 1a 期研究達到了其主要和次要終點 |
● | 該公司已與美國血液學會 (ASH) 成立的非營利組織 ASH 研究合作組織 (ASH RC) 簽訂了 GMI-1687 的研究合作 |
● | 電話會議和網絡直播將於美國東部時間2024年3月27日上午 8:30 舉行。 |
馬裏蘭州羅克維爾--(美國商業資訊)——2024年3月27日——GlycoMimetics, Inc.(納斯達克股票代碼:GLYC)是一家臨牀後期生物技術公司,正在發現和開發基於糖生物學的癌症和炎症性疾病療法,今天公佈了截至2023年12月31日的季度和年度的財務業績和亮點。截至2023年12月31日,現金及現金等價物為4180萬美元。
“隨着我們在R/R AML中對uproleselan的關鍵3期研究即將進行基於時間的分析,我們專注於在第二季度提供主要結果,並對年底前提交保密協議的可能性感到興奮。GlycoMimetics首席執行官Harout Semerjian表示,這項大型隨機全球試驗現在的中位隨訪時間超過三年,這在復發/難治性急性髓細胞白血病方面非常出色,並且可能表明uproleselan有可能成為一種治療選擇有限、需求量大的疾病的新護理標準。“我們還很高興地宣佈,我們與ASH RC達成了針對 GMI-1687 的協議,進一步驗證了這種高效 e-Selectin 拮抗劑治療鐮狀細胞病的潛力。我們仍然堅定地致力於為患者提供改變生活的治療方法,並期待在未來幾個月內分享更多重要的最新消息。”
運營亮點
Uproleselan
● | 2023年6月,GlycoMimetics宣佈美國食品藥品管理局批准了該公司針對復發/難治性急性髓細胞白血病的關鍵性三期研究的協議修正案。該修正案規定,如果在規定的截止日期之前尚未觀察到最初計劃的事件驅動分析中的295起生存事件,則對該截止日期後的總體存活率的主要終點進行基於時間的分析。通過採用基於時間的分析,該公司預計將在2024年第二季度公佈業績。 |
● | 這項關鍵的3期試驗共招收了來自九個國家70個地點的388名患者,並進行了隨機分組,該試驗的主要終點是總存活率。基於時間的分析數據集將反映仍在研究三年以上的患者的隨訪中位數,這突顯了uproleselan在復發/難治性急性髓細胞白血病中的潛在效用。 |
● | 美國國家癌症研究所(NCI)腫瘤學臨牀試驗聯盟將在其2/3期臨牀試驗(NCI協議 A041701)中對267名入組和隨機分組的患者的無事件存活率進行分析,該試驗評估了新診斷的適合化療的急性髓細胞白血病老年人的uproleselan。該研究第二階段的註冊工作已於2021年12月完成。該公司重申,一旦有結果,它將分享這些結果。 |
GMI-1687
● | 2023年8月,GlycoMimetics啟動了一項針對健康成年志願者的1a期單中心、雙盲、隨機、安慰劑對照、順序、單遞增劑量試驗。該研究招收了40名受試者。符合條件的受試者通過皮下注射接受了單劑量 GMI-1687 或安慰劑(比例 6:2)。2024年1月,該公司宣佈該研究達到了安全性/耐受性和藥代動力學的主要和次要終點。沒有劑量限制毒性或其他安全信號。在單次注射後,在多劑量水平下達到了可能緩解血管閉塞事件(VOE)的潛在治療性血漿水平。這項 GMI-1687 的首次人體試驗 1a 期的完整研究結果將在即將舉行的醫學會議上公佈。 |
● | GlycoMimetics今天宣佈,它已與ASH RC及其鐮狀細胞病研究網絡簽訂了研究協議。此次合作將獲得鐮狀細胞病患者和治療領域專家對 GMI-1687 臨牀開發計劃的反饋。ASH RC通過加快療法開發和生成高質量證據來支持臨牀決策,促進合作伙伴關係,以加快進展並改善SCD患者的預後。 |
公司最新消息
● | GlycoMimetics任命Shantha Tyavanagimatt博士為技術運營高級副總裁,從而加強了其領導團隊。 |
2023 年第四季度和全年財務業績
● | 現金狀況:截至2023年12月31日,GlycoMimetics的現金及現金等價物為4180萬美元,而截至2022年12月31日為4,790萬美元。 |
● | 研發費用:截至2023年12月31日的季度,該公司的研發費用從2022年第四季度的590萬美元降至530萬美元。截至2023年12月31日止年度的研發費用降至2,010萬美元,而去年同期為2,840萬美元。這些下降是由於uproleselan針對復發/難治性急性髓細胞白血病患者的全球3期臨牀試驗的臨牀開發費用降低,以及uproleselan的工程和驗證批次完成導致的製造成本降低,但被GMI-1687 的1期臨牀試驗部分抵消。 |
● | 併購費用:截至2023年12月31日的季度,該公司的一般和管理費用降至430萬美元,而2022年第四季度為470萬美元。截至2023年12月31日止年度的一般和管理費用略有增加,至1,920萬美元,而去年同期為1,910萬美元。總體增長是由於人事相關開支增加,但部分被外部諮詢費用的減少所抵消。 |
● | 已發行股份:截至2023年12月31日,已發行普通股為64,393,744股。 |
電話會議信息
該公司將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行電話會議和網絡直播。要通過電話接聽電話,請訪問此註冊鏈接,您將獲得撥號的詳細信息。鼓勵參與者在預定開始時間前 15 分鐘進行連接。
電話會議的網絡直播將在GlycoMimetics網站的 “投資者” 選項卡上播出。電話會議結束後的30天內將提供網絡直播重播。
關於 Uproleselan
uproleselan 由 GlycoMimetics 發現和開發,是一種研究性的、同類首創的 e-Selectin 拮抗劑。Uproleselan(yoo'pro le'se lan)目前正在接受一項廣泛的開發計劃的評估,包括一項針對急性髓系白血病(AML)的後期3期試驗,GlycoMimetics已獲得美國食品藥品監督管理局的突破性療法和快速通道認證,將uproleselan作為復發或難治性疾病的成年急性髓細胞白血病患者的潛在治療方法。Uproleselan 旨在阻斷 E-selectin 的結合和對骨髓細胞的刺激。e-Selectin在血管表面表達,其與骨髓細胞的結合被認為具有促進存活的作用。Uproleselan旨在實現一種破壞既定白血病細胞耐藥機制的新方法。
關於 GMI-1687
GMI-1687 由 GlycoMimetics 發現和開發,是一種高效的 e-Selectin 拮抗劑,皮下給藥後可生物利用。這種第二代化合物在炎症性疾病中具有潛在的應用,該公司最初的臨牀開發將集中在SCD上。e-Selectin被認為在血管閉塞事件(VOE)中起着重要作用,血管閉塞事件是一組與SCD相關的急性併發症,包括血管閉塞性疼痛危象、急性胸部綜合徵(ACS)、中風和脾臟封存。如果臨牀開發成功,通過皮下注射給藥 GMI-1687 可能使該研究藥物被批准為患者控制的即時治療方案。
關於 GlycoMimetics, Inc.
GlycoMimetics是一家處於臨牀後期階段的生物技術公司,致力於發現和開發基於糖生物學的癌症(包括急性髓細胞白血病)和炎症性疾病的療法。該公司的科學方法基於對碳水化合物在細胞識別中的作用的理解。其專業化學平臺正在部署以發現被稱為血糖模擬劑的小分子藥物,這些藥物可以在包括癌症和炎症在內的各種疾病狀態下改變碳水化合物介導的識別。GlycoMimetics正在利用其差異化的專業知識和這種科學方法,以推進其全資候選藥物的產品線。該公司的目標是為未得到滿足的醫療需求嚴重的疾病開發變革性療法。GlycoMimetics總部位於馬裏蘭州羅克維爾的生物健康首都地區。要了解更多信息,請訪問 www.glycomimetics.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述。這些前瞻性陳述可能包括但不限於有關臨牀試驗數據的進行和時間安排;計劃或潛在的臨牀開發、監管互動或提交;公司與第三方的合作;以及公司候選藥物的潛在益處和影響的陳述。實際結果可能與這些前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異。要進一步瞭解與這些聲明相關的風險以及GlycoMimetics面臨的其他風險,請參閲該公司於2024年3月27日向美國證券交易委員會(SEC)提交的10-K表年度報告中描述的風險因素,以及GlycoMimetics不時向美國證券交易委員會提交的其他文件。前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發佈之日,除非法律要求,否則GlycoMimetics沒有義務更新或修改這些陳述。
投資者聯繫人:
Argot Par
裏奧·瓦託雷拉
212-600-1902
Glycomimetics@argotpartners.com
GlycoMimetics, Inc.
簡明的運營報表
(以千計,股票和每股數據除外)
| | 截至12月31日的三個月 | | 截至12月31日的年度 | ||||||||
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| 2023 |
| 2022 |
| 2023 |
| 2022 | ||||
| | (未經審計) | | | ||||||||
| | | | | | | | | | | | |
來自合作和許可協議的收入 | | $ | 10 | | $ | — | | $ | 10 | | $ | 75 |
| | | | | | | | | | | | |
成本和支出: | | | | | | | | | | | | |
研發費用 | | $ | 5,289 | | $ | 5,891 | | | 20,072 | | | 28,391 |
一般和管理費用 | | | 4,312 | | | 4,732 | | | 19,213 | | | 19,087 |
成本和支出總額 | | | 9,601 | | | 10,623 | | | 39,285 | | | 47,478 |
| | | | | | | | | | | | |
運營損失 | | | (9,591) | | | (10,623) | | | (39,275) | | | (47,403) |
| | | | | | | | | | | | |
利息收入 | | | 512 | | | 378 | | | 2,376 | | | 715 |
| | | | | | | | | | | | |
淨虧損和綜合虧損 | | $ | (9,079) | | $ | (10,245) | | $ | (36,899) | | $ | (46,688) |
| | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
每股普通股淨虧損——基本虧損和攤薄後 | | $ | (0.14) | | $ | (0.19) | | $ | (0.58) | | $ | (0.89) |
加權平均已發行普通股——基本股和攤薄後普通股 | | | 64,393,840 | | | 52,962,011 | | | 63,342,465 | | | 52,531,173 |
GlycoMimetics, Inc.
資產負債表數據
(以千計)
| | 十二月三十一日 | | 十二月三十一日 | ||
| | 2023 | | 2022 | ||
|
| |
| | ||
| | | | | | |
現金和現金等價物 | | $ | 41,793 | | $ | 47,871 |
| | | | | | |
營運資金 | | | 36,956 | | | 41,834 |
| | | | | | |
總資產 | | | 45,316 | | | 51,811 |
| | | | | | |
負債總額 | | | 6,902 | | | 8,881 |
| | | | | | |
股東權益總額 | | | 38,414 | | | 42,930 |