附錄 99.1
argenx 宣佈日本批准針對原發性免疫血小板減少症成人的VYVGART（efgartigimod alfa）
VYVGART® 現已在日本獲準用於全身性重症肌無力和原發性免疫性血小板減少症 (ITP)
日本的監管決定是VYVGART在ITP中首次獲得全球批准
2024 年 3 月 26 日歐洲中部時間上午 7:00
荷蘭阿姆斯特丹——致力於改善嚴重自身免疫 疾病患者生活的全球免疫學公司argenx SE（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今天宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）批准將VYVGART（依加替莫德阿法）用於原發性免疫血栓的成年人靜脈注射 （IV）血小板減少症（ITP）。
argenx首席執行官蒂姆·範·豪威爾邁倫表示：“argenx的使命是為嚴重自身免疫性疾病患者提供變革性的 藥物。”“我們 一直認為VYVGART有潛力治療許多IgG介導的自身免疫性疾病，現在，一直在 等待新治療選擇的日本患者有了ITP治療方案。我衷心感謝所有為日本今天獲得里程碑式批准 做出貢獻的人——要為全球數百萬患有罕見自身免疫 疾病的患者帶來真正的創新，需要真正的合作。而我們的工作才剛剛開始。”
argenx首席醫學官 博士Luc Truyen説：“ITP是一種嚴重的、使人衰弱的自身免疫性疾病，ITP患者的生活質量通常要低得多。”“醫生 現在通過反覆試驗的方法來治療 ITP，或者循環使用當前的療法。通過減少循環中的自身抗體， VYVGART 經過獨特設計，可用作 靶向 ITP 基礎疾病生物學的精準幹預措施。我們感謝所有為增進我們對這種疾病的理解 做出貢獻的人，這樣我們就可以將VYVGART帶給日本的患者。”
VYVGART的批准基於 全球3期ADVANCE-IV試驗的結果，該試驗發表在2023年9月號的《柳葉刀》上。ADVANCE 成功達到了其主要終點，這表明與安慰劑相比，接受VYVGART治療的慢性ITP患者中獲得持續血小板 計數反應的比例更高。VYVGART在慢性和持續性ITP患者中表現出快速起效，國際工作組（IWG）評分的反應率為51％ ，該評分由世界領先的ITP 專家制定，與臨牀護理高度相關。無論年齡、疾病嚴重程度、 自診斷以來的時間、既往的ITP治療或背景藥物治療如何，均觀察到所有患者類型的主要終點響應者。在這項為期24周的研究中，VYVGART的耐受性良好，觀察到的 安全性和耐受性特徵與先前的臨牀試驗一致。
第三階段 ADVANCE 試驗
ADVANCE試驗招收了131名患有慢性和持續性ITP的成年患者 。患者接受了大量預治療，67% 的患者之前接受過三種或更多的 ITP 療法， 包括 59% 以前有血栓生成素受體激動劑 (TPO-RAS) 經驗的患者，34% 以前有利妥昔單抗經驗的患者和 37% 有脾切除術史 。患者在基線時控制不足，平均血小板計數為 17x109/L 適用於所有患者。 在完成全面ADVANCE研究的患者中，94％（63/67）接受VyvGart治療的患者和97％（38/39）的安慰劑患者繼續 參加ADVANCE+開放標籤延期研究。
查看美國VYVGART 的完整處方信息，其中包括以下重要安全信息。有關日本VYVGART的更多信息，請訪問：argenx.jp。
什麼是 VYVGART®(eggartigimod alfa-fcab)？
VYVGART 是一種處方藥，用於治療 一種稱為全身性重症肌無力的疾病，對於針對一種叫做乙酰膽鹼受體的蛋白質（抗 ACHR 抗體陽性）的 抗體呈陽性的成年人來説，這種疾病會導致肌肉疲勞並容易削弱全身。
重要的安全信息
如果你對 efgartigimod alfa 或 VYVGART 中的任何其他成分嚴重過敏 ，請不要使用 VYVGART。VYVGART 可能導致嚴重的過敏反應和血液壓力 降低，從而導致昏厥。
VYVGART 可能會導致嚴重的副作用，包括：
| · | 感染。VYVGART 可能會增加感染的風險 。最常見的感染是尿路和呼吸道感染。感染的體徵或症狀可能包括 發燒、發冷、尿頻和/或疼痛、咳嗽、鼻道/鼻竇疼痛和阻塞、喘息、呼吸急促、疲勞、 咽痛、痰液過多、鼻腔分泌物、背痛和/或胸痛。 |
| · | 過敏反應（超敏反應）。 VYVGART 可引起過敏反應，例如皮疹、皮下腫脹和呼吸急促。據報道，VYVGART 出現了嚴重的過敏反應，例如 ，例如呼吸困難和血壓下降導致昏厥。 |
| · | 輸液相關反應。VYVGART 可能 引起與輸液相關的反應。VYVGART 報告的最常見症狀和體徵是高血壓、寒戰、發抖、 以及胸部、腹部和背部疼痛。 |
如果您有感染、過敏反應或輸液相關反應的體徵或症狀 ，請告訴您的醫生。這些可能發生在你接受VYVGART治療時或之後。 您的醫生可能需要暫停或停止治療。如果您有嚴重過敏 反應的體徵或症狀，請立即聯繫您的醫生。
在服用 VYVGART 之前，告訴醫生你 是否：
| · | 服用任何藥物，包括處方藥和 非處方藥、補品或草藥， |
| · | 已經或計劃接種疫苗 （免疫），或 |
| · | 有任何過敏或健康問題，包括 如果你正在懷孕或計劃懷孕，或者正在哺乳。 |
VYVGART 的常見副作用是什麼？
VYVGART 最常見的副作用是呼吸道 道感染、頭痛和尿路感染。這些並不是VYVGART可能產生的所有副作用。致電您的醫生，獲取有關副作用的醫學 建議。您可以通過 1-800-FDA-1088 向美國食品藥品監督管理局報告副作用。
請查看 VYVGART 的完整處方信息 並諮詢您的醫生。
關於免疫性血小板減少症
免疫血小板減少症 (ITP) 是一種自身免疫性 疾病，其中免疫球蛋白 G (IgG) 自身抗體破壞血小板並減少血小板產生，這可能導致 過度出血和淤青的風險增加。在嚴重的情況下，頻繁的出血事件會在極少數情況下導致貧血甚至腦出血。 ITP 還與使人衰弱的疲勞和對心理健康的重大影響有關，包括焦慮、恐懼和抑鬱。許多 ITP 患者對當前療法的控制不足，因此對額外治療選擇的需求仍有大量未得到滿足。
關於 VYVGART®(eggartigimod alfa-fcab)
VYVGART 是一種人類 IgG1 抗體片段，可與新生兒 Fc 受體 (fcRn) 結合，從而減少循環中的 IgG 自身抗體。 它是美國、歐盟和中國首款獲批准的 fcRN 阻滯劑，用於治療抗乙酰膽鹼受體 (AchR) 抗體陽性的全身性重症肌無力 (gMG)，在日本，用於治療對類固醇或非甾體免疫抑制療法 (iST) 反應不足 的成年人。VYVGART正在研究患有原發性 免疫血小板減少症（ITP）和其他IgG自身抗體介導疾病的成年人。目前，VYVGART僅在日本 獲準用於患有ITP的成年人。
關於 argenx
argenx 是一家全球免疫學公司，致力於改善患有嚴重自身免疫性疾病的人的生活。argenx通過其 免疫學創新計劃（IIP）與領先的學術研究人員合作，旨在將免疫學突破轉化為世界一流的基於抗體的新型 藥物組合。argenx開發了美國、日本、以色列、 歐盟、英國、加拿大和中國首款獲得批准的新生兒 Fc 受體 (fcRn) 阻滯劑，並將其商業化。該公司正在評估埃夫加替莫德在多種嚴重的自身免疫性疾病中的應用，並在其治療系列中推進幾種 早期實驗藥物。欲瞭解更多信息，請訪問 www.argenx.com， 在 LinkedIn、Twitter 和 Instagram 上關注我們。
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Bpetok@argenx.com
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本公告的內容 包括屬於或可能被視為 “前瞻性陳述” 的陳述。這些前瞻性 陳述可以通過使用前瞻性術語來識別，包括 “目標”、“相信”、 “承諾” 或 “潛在” 等術語，還包括 argenx 就其為嚴重自身免疫性疾病患者提供變革性 藥物的使命所做的陳述；它認為 VYVGART 有可能治療許多 IgG 介導的自身免疫疾病，例如 ITP；潛在影響 VYVGART 面向 ITP 患者；其目標是將 免疫學突破轉化為世界一流的新產品組合基於抗體的藥物。就其性質而言，前瞻性陳述涉及 風險和不確定性，請讀者注意，任何此類前瞻性陳述都不能保證未來的表現。由於各種重要因素，argenx 的實際業績可能與前瞻性陳述的預測存在重大差異， 包括但不限於 argenx 臨牀試驗的結果、對與新藥療法開發相關的固有不確定性的預期、臨牀前療法以及臨牀試驗和產品開發活動和監管部門的批准要求， 患者接受我們的產品和候選產品為安全、有效和具有成本效益，以及政府 法律法規對我們業務的影響。這些風險、不確定性和其他風險的更多清單和描述可以在argenx的 美國證券交易委員會（SEC）文件和報告中找到，包括argenx向美國證券交易委員會提交的最新20-F 年度報告以及argenx隨後向美國證券交易委員會提交的文件和報告。鑑於這些不確定性，建議讀者 不要過分依賴此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述僅代表截至本文件發佈之日 。除非法律要求，否則argenx沒有義務公開更新或修改本新聞稿中的信息，包括任何前瞻性 陳述。