‌附錄 99.1

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和諧生物科學報告2023年第四季度和全年財務業績和業務更新

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WAKIX®（pitolisant）第四季度淨收入為1.684億美元，2023年全年淨收入為5.82億美元；分別增長了約31％和約33％

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美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批准 WAKIX 在小兒發作性睡病中的優先審查；PDUFA 日期為 2024 年 6 月 21 日

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與 FDA 會面，討論定於 2024 年 3 月實施的特發性睡眠過度發展計劃

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美國食品和藥物管理局授予皮託利桑治療普拉德威利綜合徵的孤兒藥資格；有望在2024年第一季度啟動3期TEMPO研究

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2024 年淨產品收入預計在 7 億美元至 7.2 億美元之間

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電話會議和網絡直播將於美國東部時間今天上午 8:30 舉行 

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賓夕法尼亞州普利茅斯會議，2024年2月22日——和諧生物科學控股有限公司（納斯達克股票代碼：HRMY）今天報告稱，截至2023年12月31日的第四季度和全年淨收入增長超過30％。

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Harmony總裁兼首席執行官傑弗裏·戴諾醫學博士表示：“Harmony在2023年又實現了一年的出色表現，WAKIX持續強勁增長，這表明其在市場上的耐久性已持續到第五年。”“除了強大的商業執行力外，我們還推進了所有pitolisant的臨牀開發計劃，將下一代pitolisant配方推向了臨牀，通過收購Zynerba和正在進行的脆性X綜合徵3期試驗，擴大了我們的產品線並實現了產品組合的多元化。Harmony仍然是一個增長故事，我們期待在2024年繼續保持強勁的執行力。”

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主要業務更新

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2023 年第四季度財務業績

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截至2023年12月31日的季度淨產品收入為1.684億美元，而2022年同期為1.283億美元。與2022年同期相比增長了31％，這主要歸因於WAKIX的強勁商業銷售，這得益於持續的有機需求挖掘了巨大的市場機會（美國約有80,000名發作性睡病患者）。截至2023年12月31日的季度，WAKIX的平均患者人數連續增加了約350人，達到約6,150人。

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截至2023年12月31日的季度GAAP淨收益為2660萬美元，攤薄每股收益為0.45美元，而2022年同期的GAAP淨收益為4,850萬美元，攤薄每股收益為0.79美元。截至2023年12月31日的季度，非公認會計準則調整後淨收益為4,280萬美元，攤薄每股收益為0.73美元，而2022年同期非公認會計準則調整後淨收益為6190萬美元，攤薄每股收益為1.01美元。

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本新聞稿末尾包含適用的GAAP財務指標與非GAAP財務指標的對賬。

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Harmony 的運營費用包括以下內容：

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2023 年全年財務業績

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截至2023年12月31日止年度的淨產品收入為5.820億美元，而2022年為4.379億美元。與2022年同期相比增長33％，主要歸因於WAKIX的強勁商業銷售，這得益於持續的有機需求挖掘了巨大的市場機會。

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截至2023年12月31日止年度的GAAP淨收益為1.289億美元，攤薄每股收益為2.13美元，而2022年的GAAP淨收益為1.815億美元，攤薄每股收益為2.97美元。GAAP淨收入的下降主要是由我們的遞延所得税資產估值補貼的發佈所推動的，這為截至2022年12月31日的年度帶來了7,450萬美元的所得税優惠。截至2023年12月31日的財年，非公認會計準則調整後淨收益為1.884億美元，攤薄每股收益為3.12美元，而2022年的非公認會計準則調整後淨收益為1.835億美元，攤薄每股收益為3.00美元。

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本新聞稿末尾包含適用的GAAP財務指標與非GAAP財務指標的對賬。

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Harmony 的運營費用包括以下內容：

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截至2023年12月31日，Harmony的現金、現金等價物和投資證券為4.256億美元，而2022年12月31日為3.457億美元。

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2024 年淨產品收入指南

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預計2024年全年淨產品收入為7億美元至7.2億美元。

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美國東部時間今天上午 8:30 的電話會議

我們將在美國東部時間今天上午 8:30 舉辦第四季度和2023年全年財務業績電話會議和網絡直播。電話會議的網絡直播和重播將在我們網站的投資者關係頁面上播出，網址為 https://ir.harmonybiosciences.com/。要通過電話參與直播，請撥打 (800) 579-2543（國內）或 +1 (785) 424-1789（國際），並參考密碼 HRMYQ423。

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非公認會計準則財務指標

除了我們的公認會計準則業績外，我們還提供了某些非公認會計準則指標，包括非公認會計準則調整後的淨收益和非公認會計準則調整後的每股淨收益，我們認為這些指標為管理層和投資者提供了有關我們業績的重要補充信息。這些衡量標準不能替代公認會計準則衡量標準，我們計算非公認會計準則調整後淨收益和非公認會計準則調整後每股淨收益的方式可能與其他公司計算調整後淨收益和調整後每股淨收益的方式不同。我們使用這些非公認會計準則衡量標準來輔助監測我們每季度和同比的財務業績，並對照同類公司進行基準。

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不應孤立地考慮非公認會計準則財務指標，也不得將其作為可比公認會計準則指標的替代品；應與根據公認會計原則編制的合併財務報表一起閲讀；沒有公認會計原則規定的標準化含義；也不得根據任何全面的會計規則或原則編制。此外，將來我們可能會不時地出於非公認會計準則財務指標的目的排除其他項目；將來我們可能會停止排除過去為非公認會計準則財務指標而排除的項目。

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關於 WAKIX®（pitolisant）片劑

WAKIX是同類首創藥物，已獲美國食品藥品監督管理局批准，用於治療成人發作性睡病患者的日間過度睏倦或猝倒，自2019年第四季度起在美國上市。它於2010年被指定為治療發作性睡病的孤兒藥，並於2018年被指定為治療猝倒的突破性療法。WAKIX 是一種選擇性組胺 3 (H) 受體拮抗劑/反向激動劑。WAKIX的作用機制尚不清楚；但是，其功效可以通過其對H受體的活性來介導，從而增加組胺（一種促進覺醒的神經遞質）的合成和釋放。WAKIX 由 Bioprojet（法國）設計和開發。Harmony擁有Bioprojet的獨家許可，可以在美國開發、製造和商業化pitolisant。

適應症和用法

WAKIX 適用於治療發作性睡病成年患者的白天過度嗜睡或昏倒。

重要安全信息

禁忌症

WAKIX 禁用於已知對匹託利桑或該製劑的任何成分過敏的患者。有過敏反應的報道。嚴重肝功能受損的患者也禁用WAKIX。

警告和注意事項

WAKIX 可延長 QT 間隔；避免在已知 QT 延長的患者中使用 WAKIX，或與其他已知可延長 QT 間隔的藥物聯合使用。避免在有心律失常史的患者以及其他可能增加發生扭轉或猝死風險的患者中使用，包括症狀性心動過緩、低鉀血癥或低鎂血癥，以及存在先天性QT間期延長的情況。

由於pitolisant濃度較高，肝臟或腎功能受損的患者QT延長的風險可能更大；監測這些患者的qtC是否升高。對於患有中度肝功能損害和中度或重度腎功能損害的患者，建議修改劑量（參見完整處方信息）。不建議終末期腎臟疾病 (ESRD) 患者使用 WAKIX。

不良反應

在對伴或不伴有猝倒的發作性睡病患者進行的安慰劑對照臨牀試驗中，WAKIX最常見的不良反應（≥5％，兩次為安慰劑）是失眠（6％）、噁心（6％）和焦慮（5％）。其他不良反應

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發生率≥2％，比接受安慰劑治療的患者更頻繁地包括頭痛、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、心率加快、幻覺、煩躁、腹痛、睡眠障礙、食慾下降、猝死、口乾和皮疹。

藥物相互作用

同時服用 WAKIX 與強效的 CYP2D6 抑制劑會使皮託利桑的暴露量增加 2.2 倍。將 WAKIX 的劑量減少一半。

同時使用 WAKIX 和強效的 CYP3A4 誘導劑可將皮託利桑的暴露量降低 50%。可能需要調整劑量（參見完整的處方信息）。

穿過血腦屏障的 H1 受體拮抗劑可能會降低 WAKIX 的有效性。患者應避免使用中樞作用的H1受體拮抗劑。

WAKIX 是 CYP3A4 的臨界/弱誘導器。因此，與 WAKIX 同時使用時，敏感的 CYP3A4 基材的有效性可能會降低。與WAKIX一起使用時，激素避孕藥的有效性可能會降低，並且在停止治療後的21天內有效性可能會降低。

在特定人羣中使用

WAKIX 可能會降低激素避孕藥的有效性。應建議使用激素避孕藥的患者在WAKIX治療期間以及停止治療後的至少21天內使用其他非激素避孕方法。

有一個妊娠暴露登記處，用於監測在懷孕期間接觸WAKIX的女性的妊娠結果。如果患者懷孕，應鼓勵他們註冊WAKIX妊娠登記處。要註冊或從登記處獲取信息，患者可以致電1-800-833-7460。尚未確定WAKIX對18歲以下患者的安全性和有效性。

WAKIX 被肝臟廣泛代謝。嚴重肝功能受損的患者禁用 WAKIX。中度肝損傷患者需要調整劑量。

不建議終末期腎臟疾病患者使用 WAKIX。建議中度或重度腎功能損害患者調整WAKIX的劑量。

對於已知 CYP2D6 代謝不良的患者，建議減少劑量；這些患者的 WAKIX 濃度高於正常 CYP2D6 代謝物。

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有關更多信息，請參閲 WAKIX 的完整處方信息。

要報告疑似不良反應，請致電 1-800-833-7460 與 Harmony Biosciences 聯繫，或致電 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫。

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關於發作性睡病

發作性睡病是一種罕見的慢性、使人衰弱的睡眠-覺醒狀態不穩定的神經系統疾病，影響約17萬美國人，其主要特徵是白天過度嗜睡（EDS）和癱瘓——其兩個主要症狀——以及其他影響覺醒的快速眼動睡眠失調（幻覺和睡眠麻痺）的表現。EDS 是指白天無法保持清醒和警覺，是所有發作性睡病患者都存在的症狀。在大多數患者中，發作性睡病是由hypocretin/orexin的流失引起的，hypocretin/orexin是大腦中一種支持睡眠-覺醒狀態穩定的神經肽。這種疾病對男性和女性的影響相同，典型的症狀出現在青春期或年輕時期；但是，可能需要長達十年的時間才能得到正確的診斷。

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關於特發性 HyperSomniaidiepathic Hypersomnia (IH) 是一種罕見的慢性神經系統疾病，其特徵是儘管睡眠時間充足甚至很長，但仍會出現白天過度嗜睡 (EDS)。午睡、更長時間的睡眠或更高效的睡眠無法緩解 IH 中的 EDS。IH 患者會出現嚴重的 EDS 以及睡眠慣性（長期難以從睡眠中醒來）和 “腦霧”（認知、注意力和警覺性受損）的症狀。IH 的病因尚不清楚，但可能是由於大腦中穩定睡眠和清醒狀態的區域發生了變化。IH 是過度睡眠的核心疾病之一，與發作性睡病一樣，是一種使人衰弱的睡眠障礙，可導致日常功能嚴重受損。

關於普拉德威利綜合症

PWS 是一種孤兒/罕見的遺傳性神經系統疾病，其許多症狀是由下丘腦功能障礙引起的。下丘腦是大腦中控制睡眠-覺醒狀態穩定性以及介導飢餓與飽腹感平衡的信號的部分，這導致PWS患者出現兩個主要症狀：EDS和食慾過度（強烈的持續飢餓感伴隨食物全神貫注、極度渴望食物、與食物相關的行為問題以及缺乏正常的飽腹感）。其他特徵包括肌肉張力低下、身材矮小、行為問題和認知障礙。在美國，大約有15,000至20,000人患有PWS，其中一半以上患有EDS，其中大多數人有行為障礙。

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關於 1 型肌強直性營養不良症

1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 是最常見的成人肌肉萎縮症。它是一種以常染色體顯性模式遺傳的遺傳性疾病。最新估計表明，每2,100名遺傳缺陷患者中就有一人患病

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用於 DM1。這相當於美國約有15萬人患有DM1的遺傳缺陷。據估計，美國目前有40,000人被診斷出患有DM1，其中多達90％的人報告了EDS和疲勞，其中超過60％的人出現認知功能障礙。

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關於脆性 X 綜合症

脆性 X 綜合徵 (FXS) 是一種罕見的遺傳性疾病，是遺傳性智力障礙和自閉症譜系障礙的主要已知病因。這種疾病會對突觸功能、可塑性和神經元連接產生負面影響，並導致一系列智力障礙和行為症狀，例如社交回避和易怒。儘管確切的患病率尚不清楚，但據信美國有超過8萬名患者以及歐盟和英國的12.1萬名患者患有FXS，這是根據FXS的患病率估計，男性中約有4,000至7,000人中有1人，女性約每8,000至11,000人中約有1人。由於目前尚無美國食品藥品管理局批准的針對這種疾病的治療方法，FXS患者有大量未得到滿足的醫療需求。

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FXS是由FMR1的突變引起的，該基因可以調節許多系統，包括內源性大麻素系統，最重要的是，它編碼一種叫做FMRP的蛋白質。FMR1 突變表現為 DNA 片段的多次重複，稱為 CGG 三聯重複，導致 FMRP 缺乏或缺乏。FMRP 有助於調節其他蛋白質的產生，並在突觸的發育中發揮作用，突觸對於傳遞神經衝動和調節突觸可塑性至關重要。在FMR1基因完全突變的人羣中，CGG片段的重複次數超過200次，在大多數情況下會導致該基因無法起作用。FMR1基因的甲基化在決定該基因的功能方面也起着作用。在大約60％的FXS患者中，FMR1基因完全甲基化，沒有產生FMRP，從而導致FMRP調節的系統失調。

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關於 ZYN002

ZYN002 是第一種也是唯一一種由藥物製造的不含四氫大麻酚的合成大麻二酚，採用受專利保護的滲透增強凝膠配製而成，可通過皮膚透皮輸送到循環系統。該產品是在cGMP設施中通過合成工藝生產的，不是從大麻植物中提取的。ZYN002 不含四氫大麻酚，四氫大麻酚是引起大麻欣快作用的化合物，如果獲得批准，有可能成為非計劃產品。ZYN002 中的活性成分大麻二酚已被美國食品藥品監督管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局 (EMA) 授予孤兒藥稱號，用於治療 FXS 和 22q。此外，ZYN002 已獲得 FDA 快速通道認證，用於治療 FXS 患者的行為症狀。

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關於 HBS-102

HBS-102 是一種研究中的化合物，是一種黑色素濃縮激素 (MCH)

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靶向大腦中 MCH 神經元的受體 1 (MCHR1) 拮抗劑。它有可能成為具有新作用機制的同類首創分子，可以為治療各種罕見神經系統疾病提供一種新的方法。

關於和諧生物科學

在Harmony Biosciences，我們專門開發和提供其他人經常忽視的罕見神經系統疾病的治療方法。我們相信，在同理心和創新交匯的地方，神經系統疾病患者可以開始更好的生活。我們的專家團隊由 Paragon Biosciences, LLC 於 2017 年成立，總部位於賓夕法尼亞州普利茅斯米特市，由來自不同學科和經驗的專家組成，我們的共同信念是，創新科學可以為患者轉化為治療可能性，而患者是我們所做一切工作的核心。欲瞭解更多信息，請訪問 www.harmonybiosciences.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述均應被視為前瞻性陳述，包括有關我們的產品WAKIX和收購Zynerba後我們未來能力的陳述。這些陳述既不是承諾也不是保證，但涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異，包括但不限於以下內容：我們對WAKIX的商業化努力和戰略；WAKIX的市場接受率和程度以及臨牀效用，在其他適應症中，如果獲得批准，以及任何其他如果獲得批准，我們可能會開發或收購的候選產品；我們的研發計劃，包括我們與Bioprojet的開發活動，以及探索皮託利桑在其他適應症中的治療潛力的計劃；我們正在進行和計劃中的臨牀試驗；WAKIX的優惠保險和報銷的可得性；Pitolisant在其他適應症以及任何候選產品（包括我們正在開發的候選產品）獲得監管部門批准的時機和能力使用 Bioprojet；我們未能實現與Bioprojet簽訂2022年生命週期協議的潛在好處；我們認識到收購Zynerba Pharmicals的預期收益的能力；我們對支出、未來收入、資本要求和額外融資需求的估計；我們確定與商業目標一致的具有巨大商業潛力的其他產品或候選產品的能力；我們的商業化、營銷和製造能力和戰略；我們行業的激烈競爭；我們的知識產權地位；關鍵管理層成員的流失或退休；未能成功執行我們的增長戰略，包括我們計劃中的未來增長的任何延遲；我們未能維持有效的內部控制；政府法律法規的影響；普通股價格的波動和波動；上市公司運營所產生的巨大成本和所需的管理時間；Harmony普通股的價格可能波動以及

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波動幅度很大；與我們的預期股票回購和回購時間表以及上市公司運營所產生的重大成本和所需的管理時間有關的報表。我們在2024年2月22日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中，在 “風險因素” 標題下討論的這些和其他重要因素可能導致實際業績與本新聞稿中前瞻性陳述所示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述均代表管理層截至本新聞稿發佈之日的估計。儘管我們可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但我們不承擔任何更新此類前瞻性陳述的義務，即使隨後發生的事件導致我們的觀點發生變化。

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和諧生物科學控股有限公司及附屬公司的合併經營報表和綜合收益（虧損）

（以千計，股票和每股數據除外）

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和諧生物科學控股有限公司和子公司

合併資產負債表

（以千計，股票和每股數據除外）

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和諧生物科學控股有限公司

公認會計準則與非公認會計準則財務業績的對賬

（除股票和每股數據外，以千計）

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(1) 包括遞延財務費用的攤銷。

(2) 包括與WAKIX相關的無形資產的攤銷。

(3) 包括與2023年10月收購Zynerba相關的成本。研發費用中記錄了230萬美元的知識產權和370萬美元的遣散費，一般和管理費用中記錄了380萬美元的遣散費。

(4) 包括 2023 年 3 月與 HBS-102 臨牀前里程碑相關的80萬美元里程碑款項，以及在2022年8月與Bioprojet簽訂2022年許可和商業化協議時產生的3000萬美元許可費。

(5) 使用估值補貼發放和離散項目影響較小的期限報告的有效税率計算。

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和諧生物科學投資者聯繫方式：

路易斯·薩奈，特許金融分析師

445-235-8386lsanay@harmonybiosciences.com

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和諧生物科學媒體聯繫人：

凱特·麥坎利斯

202-641-6086

cmccanless@harmonybiosciences.com