MESOBLAST公佈截至2023年12月31日的半年度財務業績和經營最新情況，澳大利亞墨爾本；2月29日和美國紐約；2024年2月28日：炎症性疾病異基因細胞藥物的全球領導者Mesoblast Limited（澳大利亞證券交易所：MSB；納斯達克股票代碼：MESO）今天提供了截至2023年12月31日的最新運營情況和財務業績。Mesoblast首席執行官西爾維烏·伊特斯庫説：“上個季度的運營非常繁忙，並在我們的主要項目中繼續與美國食品藥品監督管理局（FDA）保持積極合作。我們加強了資產負債表，同時保持了符合公司目標的總體支出限制。對於我們用於危及生命的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（sr-AGVHD）的產品Ryoncil®（remestemcel-L），在我們即將於3月舉行的會議之前，我們已經向美國食品和藥物管理局提供了來自第二種效力測定的新數據，該分析按食品和藥物管理局的要求提供了額外的產品特徵。“對於我們的心血管產品Revascor®，我們本月與美國食品藥品管理局舉行了一次非常富有成效的會議，其中包括討論了成人心力衰竭伴發炎症的連續過程中的統一作用機制，以及這些患者的潛在批准途徑。美國食品和藥物管理局將提供三月份會議的書面會議紀要。“我們也很高興在本季度獲得了美國食品藥品管理局針對左心發育不全綜合徵兒童Revascor® 的罕見兒科疾病認定和孤兒藥認定，並計劃在監管批准途徑的背景下討論已完成的隨機對照試驗的結果。”“最後，我們使用Rexlemestrocel-L進行的第二項3期背痛試驗正在進行中，該試驗旨在確認在第一項3期試驗中看到的持久減輕疼痛的效果。”截至2023年12月31日的六個月的財務業績（FY2024 上半年）• 通過交付管理層和董事會頒佈的成本控制戰略和資本市場準入來加強資產負債表。• 減少經營活動的淨現金使用量：• 截至2023年12月31日的三個月，淨現金使用量為1,230萬美元，與 FY2023 的同比季度相比下降了25％。• 在截至2023年12月31日的六個月中，淨現金使用量為美元 2660 萬，與 FY2023 的同期相比減少了14％。• 對於FY2024 的目標是與 FY2023 相比，淨現金使用量減少23％（合1,500萬美元），但部分被我們對SR-AGVHD和CLBP第三階段計劃的投資所抵消。• 在完成6,030萬澳元的機構配售和福利優惠後，截至2023年12月31日的現金儲備為7,760萬美元（1.135億澳元）。1 移植物抗宿主病——兒科和成人第三階段項目 • Mesoblast 有定於3月與美國食品藥品監督管理局（FDA）舉行會議，並已向該機構提供了來自美國食品藥品監督管理局（FDA）的新數據對其產品Ryoncil®（remestemcel-L）的第二種效力試驗，可按美國食品和藥物管理局的要求提供額外的產品特性。• 新數據顯示，使用當前製造工藝製造的RYONCIL產品比前一代產品具有更大的效力，為其對存活的更大影響提供了背景信息。

• 至少一種額外藥物（例如魯索利替尼）失效的sr-AGVHD成人的存活率在100天之前仍低至20-30％。2,3 相比之下，在擴大可及範圍的情況下，51名對至少一種其他藥物（例如ruxolitinib）沒有反應的sr-AGVHD成人和兒童使用RYONCIL治療後的100天存活率為67％。• 這些額外的臨牀數據，以及針對SR-AgvHD成人的擬議的3期試驗方案也已提交給美國食品和藥物管理局。Mesoblast正在與美國的血液和骨髓移植臨牀試驗網絡（BMT CTN）合作，該機構由美國國立衞生研究院（NIH）資助，負責約80％的美國同種異體BMT，對患有sr-AGVHD的成年人進行一項關鍵試驗。兒科先天性心臟病——左心發育不全綜合症（HLHS）• 在本季度，美國食品藥品管理局批准了Mesoblast的心血管產品Revascor®（rexlemestrocel-L），包括罕見兒科疾病認定（RPDD）和孤兒藥認定（ODD）。在此之前，針對左心發育不全綜合症（HLHS）（一種可能危及生命的先天性心臟病）患兒的隨機對照試驗的結果提交了結果。• 在美國對HLHS兒童進行的REVASCOR盲目、隨機、安慰劑對照前瞻性試驗的結果發表在同行評審的《胸腔與心血管外科雜誌公開版》（JTCVS Open）2023年12月號上。4 • 在對19名兒童進行了HLHS試驗，一次心肌內給藥REVASCOR與三維超聲心動圖測量的對照組相比，分階段手術的時間使左心室（LV）收縮期末和舒張末期容量的增加幅度在12個月內顯著增加（分別為p=0.009和p=0.020）。• 這些變化表明左心室小心室的生長具有臨牀重要意義，從而促進了成功進行手術矯正的能力，即全雙心室（BiV）) 轉換，允許正常的兩心室循環，手術修復後的左心室採集過度支持身體循環。如果沒有完全的BiV轉換，右心室將承受過大的壓力，心力衰竭和死亡的風險增加。• 正如JTCVS出版物所指出的那樣，接受Revascor治療的兒童中，有100％的LV足夠大，可以容納完全的BiV轉換，這一事實表明，REVASCOR治療可能有助於提高LV招募手術後 “更好地生長” HLHS LV的能力。• 美國食品藥品管理局的ODD計劃提供孤兒身份。適用於被定義為用於安全有效治療的藥物和生物製劑，罕見疾病的診斷或預防。ODD 使該藥物有資格獲得各種開發激勵措施，包括獲得監管部門批准後七年的市場獨家經營權、免除 FDA 申請費、合格臨牀試驗的税收抵免以及藥物研發過程中的其他潛在援助。• RPD 認證由美國食品藥品管理局授予，主要影響兒童的某些嚴重或危及生命的疾病。在美國食品藥品管理局批准用於治療HLHS的REVASCOR的生物製劑許可申請（BLA）後，Mesoblast可能有資格獲得優先審查憑證（PRV），該憑證可以兑換任何後續的上市申請，也可以出售或轉讓給第三方。• Mesoblast計劃與美國食品藥品管理局會面，討論針對患有這種危及生命的疾病的兒童批准REVASCOR的監管途徑。美國食品藥品管理局就REXLEMESTROCEL-L用於射血分數降低的成年人（包括使用左心室輔助裝置（LVAD）的終末期患者，獲得批准的監管途徑舉行會議。• REVASCOR已表明，有可能減少高危心臟病發作和炎症患者的心臟病發作和心血管死亡等重大心臟不良事件（MACE）。• REVASCOR還顯示出改善重大心臟不良事件（MACE）的潛力。晚期 HFref、炎症和 LVAD 的高危患者的預後。• Mesoblast 就此與美國食品藥品管理局會面季度將討論根據我們的再生醫學高級療法（RMAT）認證獲得REVASCOR批准的潛在途徑。討論涵蓋了

來自3期DREAM-HF 565患者研究的II/III類HFref缺血性炎症患者和來自159名患者LVAD研究的IV類缺血性LVAD患者。• Mesoblast與美國食品藥品管理局討論了REVASCOR能夠改善包括死亡率在內的主要療效的作用機制。• 會議紀要預計將於下個月由美國食品藥品管理局公佈。與退行性椎間盤疾病（DDD）相關的慢性腰痛（CLBP）• 該產品是為一項關鍵研究而生產的，該研究正在美國各地招募患者，以支持Rexlemestrocel-L治療退行性椎間盤疾病引起的慢性腰痛的潛在上市許可。• 與安慰劑相比，主要終點是12個月時疼痛減輕。• Rexlemestrocel-L已接受再生醫學高級療法（RRP）MAT) 為 CLBP 命名。截至2023年12月31日的六個月財務業績詳情（FY2024 上半年）• 按固定貨幣計算，我們的被許可方上半年在日本銷售的TEMCELL® HS Inj.5的特許權使用費為330萬美元，與2023財年同期的320萬美元相比增長了3％ • 研發費用減少了80萬美元（6％），降至第一年的1,260萬美元一半 FY2024，相比之下 FY2023 的同期為1,340萬美元。FY2024研發費用主要用於準備重新提交remestemcel-L BLA以及與DDD和成人sr-AgvHD相關的CLBP的關鍵研究。•在截至2023年12月31日的六個月中，製造業減少了47％，從1,280萬美元降至670萬美元。本期的成本包括應美國食品藥品管理局要求的Remestemcel-L產品的新效力和特性數據，這些數據已在我們下個月與美國食品藥品管理局的會議之前提交。在前一個比較期內，隨着我們完成了與美國食品藥品管理局對Remestemcel-L製造工藝的許可前檢查（PLI）相關的活動，成本有所增加。• FY2024 上半年的管理和管理費用減少了180萬美元，至1150萬美元。• 對或有對價的調整確認了上半年 FY2024 的輕微虧損30萬美元，而 FY2023 同期的收益為600萬美元，反映了未來的減少第三方付款。• 認股權證的公允價值變動FY2024 上半年確認認股權證按市值重估收益440萬美元，而 FY2023 同期小幅虧損70萬美元。• 上半年 FY2024 的其他營業收入為110萬美元，相比之下 FY2023 的同期為零。• 借款安排的財務成本包括上半年的690萬美元非現金支出 FY2024，包括應計利息和借貸成本。FY2024 上半年的税後虧損為3,250萬美元，與 FY2023 同期的4,140萬美元相比下降了21％。FY2024 上半年歸屬於普通股股東的淨虧損為每股3.82美分，而 FY2023 同期的每股虧損為5.64美分。電話會議今天將進行網絡直播，從澳大利亞東部標準時間上午9點（2月29日星期四）開始；美國東部時間下午5點（2月28日星期三）。可以通過以下方式訪問：https://webcast.openbriefing.com/msb-hyr-2024/ 存檔的網絡直播將在公司網站的投資者頁面上播出：www.mesoblast.com

關於Mesoblast Mesoblast（該公司）在開發用於治療嚴重和危及生命的炎症性疾病的異基因（現成）細胞藥物方面處於世界領先地位。該公司利用其專有的間充質譜系細胞療法技術平臺建立了廣泛的晚期候選產品組合，這些候選產品通過釋放抗炎因子來對抗和調節免疫系統的多個效應組來應對嚴重炎症，從而顯著減少破壞性炎症過程。Mesoblast擁有強大而廣泛的全球知識產權組合，所有主要市場的保護期至少可延至2041年。該公司的專有製造工藝可生產工業規模、冷凍保存、現成的細胞藥物。這些具有明確藥物釋放標準的細胞療法計劃隨時可供全球患者使用。Mesoblast正在基於其remestemcel-L和rexlemestrocel-L同種異體基質細胞技術平臺為不同適應症開發候選產品。Remestemcel-L正在開發用於兒童和成人的炎症性疾病，包括類固醇難治性急性移植物抗宿主病、生物耐藥炎症性腸病和急性呼吸窘迫綜合徵。Rexlemestrocel-L 正在開發中，用於治療晚期慢性心力衰竭和慢性下背痛。Mesoblast的被許可人已在日本和歐洲將兩種產品商業化，該公司已在歐洲和中國就某些第三階段資產建立了商業合作伙伴關係。Mesoblast在澳大利亞、美國和新加坡設有分支機構，並在澳大利亞證券交易所（MSB）和納斯達克（MESO）上市。欲瞭解更多信息，請訪問 www.mesoblast.com、LinkedIn：Mesoblast Limited 和 Twitter：@Mesoblast 參考文獻/腳註 1。使用澳大利亞儲備銀行（RBA）自2023年12月31日起公佈的1澳元：0.6840美元的匯率。2.Jagasia M 等人Ruxolitinib 用於治療類固醇難治性急性 GVHD（REACH1）：一項多中心、開放標籤的 2 期試驗。血液。2020 年 5 月 14 日；135 (20)：1739—1749 3.Abedin S 等人類固醇難治性急性移植物抗宿主病中魯索利替尼的耐藥性或不耐受性——真實結果分析。英國血液學雜誌，2021 年；195:429 —43. 4.Wittenberg RE、Gauvreau K、Leighton J、Moleon-Shea M、Borow KM、Marx GR、Emani SM，關於左心發育不全綜合徵新型間充質前體細胞療法安全性和可行性的前瞻性隨機對照試驗，JTCVS 公開第 16 卷，2023 年 12 月，doi：https://doi.org/10.1016/j.xjon.2023.09.031 5。TEMCELL® HS Inj. 是 JCR 製藥公司的註冊商標。有限公司 6.我們的被許可方的TEMCELL銷售額在折算成美元之前以日元記錄，用於計算支付給Mesoblast的特許權使用費。業績已經調整，美元兑日元匯率從截至2022年12月31日的六個月的1美元：139.10日元變動至截至2023年12月31日的六個月的1美元：146.94日元。前瞻性陳述本新聞稿包括與未來事件或我們未來財務業績相關的前瞻性陳述，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、活動水平、業績或成就存在重大差異。我們根據1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法的安全港條款做出此類前瞻性陳述。不應將前瞻性陳述視為對未來業績或業績的保證，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期結果有所不同，差異可能是重大和負面的。前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Mesoblast的臨牀前和臨牀研究以及Mesoblast的研發計劃的啟動、時機、進展和結果；Mesoblast推進候選產品進入、註冊和成功完成臨牀研究（包括多國臨牀試驗）的能力；Mesoblast提高其製造能力的能力；監管機構申報和批准的時機或可能性（包括我們的申請）與美國食品和藥物管理局的A型會議，結果這樣的會議，以及美國食品和藥物管理局將來可能就針對SR-兒科患者的Remestemcel-L的BLA做出的任何決定

AgvHD）、製造活動和產品營銷活動（如果有）；Mesoblast候選產品的商業化（如果獲得批准）；監管或公眾對幹細胞療法使用的看法和市場接受度；Mesoblast的候選產品（如果有的話）因患者不良事件或死亡而退出市場的可能性；戰略合作協議的潛在好處以及Mesoblast簽訂和維持既定戰略的能力合作；Mesoblast 的能力確立和維護其候選產品的知識產權，以及Mesoblast在涉嫌侵權案件中成功捍衞這些知識產權的能力；Mesoblast能夠確立和維護涵蓋其候選產品和技術的知識產權的保護範圍；對Mesoblast支出、未來收入、資本要求及其額外融資需求的估計；Mesoblast的財務業績；與Mesoblast競爭對手和行業相關的發展；以及Mesoblast的定價和報銷最後的候選產品（如果獲得批准）。您應該在我們最近向美國證券交易委員會提交的報告中或我們的網站上閲讀本新聞稿以及我們的風險因素。可能導致Mesoblast的實際業績、業績或成就與此類陳述可能明示或暗示的業績、業績或成就存在重大差異的不確定性和風險，因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們不承擔任何義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。經行政長官授權釋放。欲瞭解更多信息，請聯繫：企業傳播/投資者媒體 Paul Hughes BlueDot Media T: +61 3 9639 6036 Steve Dabkowski E: investors@mesoblast.com T: +61 419 880 486 E: steve@bluedot.net.au

截至12月31日的六個月合併損益表（以美元計，以千計，每股金額除外）2023 年收入 3,388 3,422 研發 (12,647) (13,430) 製造業商業化 (6,746) (12,760) 管理和行政 (11,482) (13,281) 或有對價的公允價值調整 (337) 5,989 認股權證負債的公允價值調整 4,989 434 (712) 其他營業收入和支出 1,068 (39) 財務成本 (10,319) (10,685) 所得税前虧損 (32,641) (41,496) 所得税優惠/（支出）102 126 虧損歸屬於Mesoblast Limited的所有者（32,539）（41,370）集團普通股股東應佔的持續經營業務每股虧損：美分基本——每股虧損（3.82）（5.64）攤薄——每股虧損（3.82）（5.64）截至12月31日的六個月綜合收益表，（以千美元計）2023年該期間的虧損（32,552）39) (41,370) 其他可重新歸類為損益的綜合（虧損）/收益項目外國業務折算的匯兑差額 1,164 100不會重新歸類為損益的項目按公允價值計入其他綜合收益的金融資產 (931) 192 該期間扣除税款的其他綜合（虧損）/收益 233 292 歸屬於Mesoblast Limited所有者的綜合虧損總額（32,306）（41,078）

截至2023年12月31日的合併資產負債表（以美元計，以千計）截至2023年6月30日資產流動資產現金及現金等價物 77,554 71,318 貿易和其他應收賬款 3,998 6,998 預付款 3,602 3,342 總流動資產 85,154 81,658 非流動資產財產、廠房和設備 1,171 1,357 公平使用權資產 4,329 5,134 金融資產其他綜合收益的價值 826 1,757 其他非流動資產 2,241 2,326 無形資產 576,564 577,183 非流動資產總額 585,131 587,757 總資產 670,285 669,415負債流動負債貿易和其他應付賬款 10,760 20,145 準備金 8,230 6,399 借款 8,534 5,952 租賃負債 2,851 4,060 認股權證負債總額 992 5,426 流動負債總額 31,367 41,982 41,982 非流動負債準備金 17,073 16,612 借款 107,228 102,811 租賃負債 3,386 3,672 延期對價 2,500 總非流動負債 130,187 125,500 595 總負債 161,554 167,577 淨資產 508,731 501,838 股權發行資本 1,286,229 1,249,123 儲備金 75,846 73,520（累計虧損）(853,344) (820,805)總權益 508,731 501,838

截至12月31日的六個月合併現金流量表（以千美元計）2023 年來自經營活動的現金流商業化收入收到的3,971 3,667份政府補助金和税收優惠及抵免 2,565 18 向供應商和員工付款（含商品和服務税）(33,994) (34,633) 收到的利息 887 207 已繳所得税 (1) — 經營活動中的淨現金（流出）（26,572) (30,741) 投資活動產生的現金流固定資產投資 (194) (187) 投資收入轉租 116 — 知識產權支付 (10) (50) 投資活動中的淨現金（流出）(88) (237) 融資活動產生的現金流支付借款的交易成本 (540) (217) 支付的利息和其他融資成本 (2,845) (2,807) 發行股票的收益 39,708 45,065 支付股票發行費用 (2,578) (2,646) 租賃負債 (2,145) (1,109) 按融資活動分列的淨現金流入 31,600 38,286 現金及現金等價物的淨增加 4,940 7,308 期初現金及現金等價物 71,31860,447 外國銀行賬户折算後的外匯收益/（虧損）1,296（136）期末現金及現金等價物 77,554 67,619