附錄 99.1
CARGO Therapeutics公佈了2023年第四季度和全年財務業績以及
提供業務更新
— firicabtagene autoleucel (CRG-022) 的潛在關鍵性二期臨牀研究 FIRCE-1 正在迅速招募中，迄今已開放 20 個研究點；預計中期業績將在 2025 年上半年 —
加利福尼亞州聖馬特奧，2024年3月21日——CARGO Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：CRGX）是一家臨牀階段的生物技術公司，旨在為癌症患者推進下一代可能具有治療性的細胞療法，今天提供了業務最新情況，並公佈了截至2023年12月31日的季度和年度財務業績。
迄今為止，已有20個研究中心啟動並正在報名參加可能具有關鍵意義的2期臨牀研究，即 FIRCE-1。2期試驗（NCT05972720）是一項開放標籤、多中心的2期臨牀研究，旨在評估firicabtagene autoleucel（firi-cel）（CRG-022）對復發或難治性（R/R）大型B細胞淋巴瘤（LBCL）患者的療效和安全性，這些患者的病情在CD19指導的CAR T細胞治療後有所進展，這是一個需求量很大的未得到滿足的領域。中期業績預計將在2025年上半年公佈。
CARGO總裁兼首席執行官吉娜·查普曼表示：“2023年對CARGO來説是變革性的一年，因為我們建立了領導團隊，吸引了頂尖人才，啟動了FIRCE-1，這是一項潛在的關鍵性的 CRG-022 二期臨牀研究，我們現在稱之為firi-cel，併成功進行了私人融資和首次公開募股，鞏固了強勁的財務狀況。”“我們的團隊擁有設計、開發和提供下一代可能具有治療作用的療法的專業知識和經驗，這些療法的生產工藝可滿足大量未得到滿足的癌症需求。”
2023年12月，CARGO總結了正在進行的1期臨牀研究（由斯坦福大學（斯坦福）進行）（NCT04088890）的結果，該研究針對的是接受CD19復發/復發轉化為CD19 CAR T細胞療法的LBCL患者。截至2023年11月4日的截止日期，在CARGO在2期臨牀試驗中使用的劑量為1級（n=29），firi-cel（CRG-022）的耐受性良好，完全反應（CR）率為52％，在達到CR的患者中，有73％的患者將CR維持至少12個月。
其他公司亮點
第四季度和年終財務業績
關於 CARGO 療法
CARGO Therapeutics, Inc. 是一家處於臨牀階段的生物技術公司，旨在為癌症患者推進下一代可能具有治療作用的細胞療法。CARGO的計劃、平臺技術和生產戰略旨在直接解決已獲批准的細胞療法的侷限性，包括效果耐久性有限、安全問題和供應不可靠。CARGO目前正在評估其主要項目，即自體CD22嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法候選藥物firicabtagene autoleucel（firi-cel）（CRG-022），這是一項針對疾病復發或對CD19 CAR T細胞療法具有難治性（R/R）的大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者的潛在關鍵性2期臨牀研究。CARGO還計劃評估處於疾病早期階段的患者的firi-cel（CRG-022），包括LBCL和其他血液系統惡性腫瘤。除了其主導項目外，CARGO還利用其專有的細胞工程平臺技術開發一系列計劃，這些計劃納入了多種轉基因治療 “貨物”，旨在增強CAR T細胞的持久性和向腫瘤病變的運輸，並幫助抵禦腫瘤耐藥性和T細胞衰竭。CARGO的創始人是CAR T細胞療法的先驅和世界級專家，其團隊在開發、製造、推出和商業化腫瘤和細胞療法產品方面擁有豐富的經驗和成功經驗。欲瞭解更多信息，請訪問 CARGO Therapeutics 網站 https://cargo-tx.com/.
在 LinkedIn 上關注我們： CARGO 療法
在 X（推特）上關注我們： @CARGOTx
關於前瞻性陳述的警示説明
本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性陳述。在某些情況下，你可以通過諸如 “目標”、“預測”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“定位”、“潛力”、“預測”、“尋找”、“尋找” 等術語來識別前瞻性陳述 sould”、“target”、“將”、“將” 和其他類似表述，這些表述是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或者這些術語或其他類似術語的否定詞。本新聞稿中除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：CARGO臨牀項目的進展；使用CD19 CAR T細胞療法治療的潛在益處；數據報告的時機，包括公司正在進行的第二階段中期數據的發佈
CRG-022 的臨牀試驗；CARGO對其業務和候選產品的戰略計劃的實施；以及該公司的現金和現金等價物是否能夠為2025年之前的運營提供資金。前瞻性陳述不能保證未來的業績，並且受風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果和事件與預期存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：公司獲得臨牀項目所需資金的能力；公司候選產品的臨牀開發的早期階段；公司獲得監管部門批准併成功將其候選產品商業化的能力；任何不良的副作用或公司候選產品的其他財產；公司對第三方供應商和製造商（包括CRO）的依賴；未來任何合作協議的結果；以及公司充分維護其候選產品知識產權的能力。公司根據《證券法》第424（b）條於2023年11月13日向美國證券交易委員會（SEC）提交的招股説明書以及公司向美國證券交易委員會提交的其他文件中更詳細地描述了這些風險和其他風險。公司在本新聞稿中作出的任何前瞻性陳述均根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》作出，僅適用於截至本新聞稿發佈之日。除非法律要求，否則公司沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
CARGO 療法公司
簡明的運營報表和綜合虧損
（以千計，股票和每股數據除外）
|
|
三個月已結束 |
|
|
年終了 |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
$ |
27,067 |
|
|
$ |
9,231 |
|
|
$ |
75,791 |
|
|
$ |
29,373 |
|
一般和行政 |
|
|
7,889 |
|
|
|
1,774 |
|
|
|
20,919 |
|
|
|
5,398 |
|
運營費用總額 |
|
|
34,956 |
|
|
|
11,005 |
|
|
|
96,710 |
|
|
|
34,771 |
|
運營損失 |
|
|
(34,956 |
) |
|
|
(11,005 |
) |
|
|
(96,710 |
) |
|
|
(34,771 |
) |
其他收入（支出），淨額 |
|
|
2,879 |
|
|
|
(2,744 |
) |
|
|
(1,437 |
) |
|
|
(6,180 |
) |
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(32,077 |
) |
|
$ |
(13,749 |
) |
|
$ |
(98,147 |
) |
|
$ |
(40,951 |
) |
歸屬於普通股的每股淨虧損 |
|
$ |
(1.49 |
) |
|
$ |
(25.62 |
) |
|
$ |
(16.53 |
) |
|
$ |
(104.40 |
) |
計算中使用的加權平均份額 |
|
|
21,563,893 |
|
|
|
536,579 |
|
|
|
5,938,782 |
|
|
|
392,268 |
|
CARGO 療法公司
簡明資產負債表數據
（以千計）
|
|
十二月三十一日 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
405,732 |
|
|
$ |
1,872 |
|
其他資產 |
|
|
47,304 |
|
|
|
8,371 |
|
總資產 |
|
$ |
453,036 |
|
|
$ |
10,243 |
|
負債、可轉換優先股和股東 |
|
|
|
|
|
|
||
負債 |
|
$ |
47,650 |
|
|
$ |
45,479 |
|
股東權益（赤字） |
|
|
405,386 |
|
|
|
(35,236 |
) |
負債總額、可轉換優先股和 |
|
$ |
453,036 |
|
|
$ |
10,243 |
|
要了解更多信息，請訪問 cargo-tx.com
在 LinkedIn 上關注我們： CARGO 療法
在 X（推特）上關注我們： @CARGOTx
媒體聯繫人：
毛拉·加瓦漢
maura@redhousecomms.com
投資者聯繫人：
勞倫斯·沃茨
laurence@gilmartinir.com