附錄 99.1
bluebird bio公佈第四季度及2023年年度業績並重點介紹運營進展
和 2024 年指南
— 在宣佈向Hercules Capital提供1.75億美元的定期貸款後，現金流將持續到2026年第一季度 —
— 2024年迄今為止，有9名患者開始治療（7名ZYNTEGLO，2名SKYSONA）；預計2024年所有產品組合中將有85至105名患者開始發病—
— 與密歇根州醫療補助計劃簽署了第一份基於政府結果的鐮狀細胞病協議 —
— 62 個合格治療中心 (QTC) 已啟用 —
— 2023 年全年收入為 2950 萬美元，第四季度產生 780 萬美元 —
— 管理層將於今天，即美國東部時間2024年3月26日上午 8:00 主持電話會議 —
馬薩諸塞州薩默維爾——2024年3月26日——藍鳥生物公司（納斯達克股票代碼：BLUE）（“藍鳥生物” 或 “公司”）今天公佈了截至2023年12月31日止年度的第四季度和年度財務業績和業務亮點，包括最近的商業和運營進展。
“2023年，藍鳥制定了一項經過驗證的商業基因療法策略，將ZYNTEGLO和SKYSONA帶給了β-地中海貧血和腦腎上腺白質營養不良症患者。藍鳥生物首席執行官安德魯·奧本沙恩説，在此基礎上，我們今天有能力在商業上強勁地採用LYFGENIA治療鐮狀細胞病，建立了龐大的QTC網絡，建立了良好的醫療補助保險，並表現出強勁的患者需求。“我們最近與Hercules Capital的協議有意義地延長了我們的現金流，並進一步使我們能夠利用我們的商業領先優勢，將我們的變革性基因療法帶給患者及其家屬。2024年，我們預計，我們的三種FDA批准的療法將有85至105名患者開始使用，為強勁的收入增長奠定基礎。”
最近的公司亮點
通過Hercules Capital進行高達1.75億美元的債務融資
•2024年3月18日，藍鳥宣佈已與赫拉克勒斯資本簽訂了五年期定期貸款協議。根據協議條款，公司最多可提取1.75億美元，分四批提款。第一筆7500萬美元是在收盤時提取的。公司可以再提取兩筆每筆2500萬美元的資金，前提是滿足某些條件，包括實現商業里程碑。該融資機制還提供第四筆5000萬美元的貸款，由貸款人自行決定。
•根據上市估計和當前的業務計劃，並假設執行了總額為1.25億美元的三筆交易，該交易預計將把公司的現金流延長至2026年第一季度。
商業發佈更新
所有產品組合的患者吸收率都很高
•首位LYFGENIA患者即將開始治療；多名患者入組並準備通過QTC網絡接受治療。
•ZYNTEGLO持續強勁的線性增長，自2024年初以來，有7名患者開始治療，此外ZYNTEGLO在2023年完成了20名患者的開診治療。
•自2024年初以來，SKYSONA完成了2次患者就診，此外SKYSONA在2023年完成了6名患者就診。
經過驗證的准入和報銷策略正在推動良好的保險格局
•在2024年第一季度，藍鳥與密歇根州簽署了第一份基於醫療補助結果的LYFGENIA協議。
•除了基於醫療補助結果的協議外，藍鳥還與全國商業支付組織簽署了四份基於結果的LYFGENIA協議，併發布的保險政策涵蓋了超過2億美國人的生命。
•正在與超過15家醫療補助機構進行討論，這些機構代表了美國80％的鐮狀細胞病醫療補助保險受保人，該公司正在與醫療保險和醫療補助創新中心（CMMI）合作進行細胞和基因療法准入模型演示。
•ZYNTEGLO和SKYSONA的及時訪問仍在繼續，醫療補助和商業付款人最終拒絕接受這兩種療法。
確立了大量的 QTC 足跡
•藍鳥已經為ZYNTEGLO（定義為簽署的MSA）激活了62個QTC；利用啟動協同效應，已有49箇中心接受了LYFGENIA的推薦。
•還啟動了五個中心，為腦腎上腺白質營養不良（CALD）患者提供SKYSONA。
•該公司預計，2024年QTC將繼續擴大其投資組合的網絡。
LOVO-CEL 臨牀試驗更新
•評估 12 歲以下患者的 lovo-cel 的 HGB-210 研究正在招募中。該公司預計註冊將於2024年第四季度完成。
2024 年指南
•該公司預計，其所有三種經美國食品藥品管理局批准的療法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）將在2024年啟動85至105名患者（細胞採集）。與前幾個季度一樣，藍鳥計劃每季度提供每種療法的患者開始時間的最新情況。
•預計到2024年，所有三種產品的總淨折扣將在總收入的20％至25％之間，並將根據產品和付款人組合以及LYFGENIA和ZYNTEGLO基於結果的協議的使用情況而波動。
•根據從細胞收集到輸注的預計時間表，該公司預計將在2024年第三季度確認首次注入LYFGENIA的收入。
第四季度和年度財務摘要
•現金狀況：截至2023年12月31日，公司的現金、現金等價物和限制性現金餘額約為2.75億美元，其中包括約5300萬澳元的限制性現金。
根據上市軌跡和當前的業務計劃，藍鳥預計，其現金和現金等價物，不包括限制性現金，並假設執行了三筆總額為1.25億美元的定期貸款收益，將足以滿足藍鳥到2026年第一季度的計劃運營支出和資本支出需求。
2023年第四季度，公司簽訂了一項保理協議，該協議正在加快其批准療法組合中與患者開工相關的現金收集。
•淨收入：截至2023年12月31日的三個月，總收入淨額為780萬美元，而截至2022年12月31日的三個月淨收入為10萬美元。
截至2023年12月31日的十二個月中，總收入淨額為2950萬美元，而截至2022年12月31日的十二個月淨收入為360萬美元。2590萬美元的增長主要歸因於SKYSONA和ZYNTEGLO的產品收入。
截至2023年12月31日的財年，按療法劃分的產品收入為歸屬於ZYNTEGLO的1,670萬美元，歸屬於SKYSONA的1,240萬美元，兩款產品的總淨折扣約為19％。
2024年3月26日，藍鳥宣佈將在截至2023年12月31日的10-K表年度報告（“2023年10-K表格”）中重報其2022年的合併財務報表，以及2022年和2023年前三個季度的合併財務報表。重述涉及確定嵌入式租賃和處理與合同製造商簽訂的租賃協議中包含的非租賃部分。因此，公司預計，在每個重報期內，租賃資產和租賃負債將增加，非現金利息支出也將增加。該公司預計重報不會對其現金狀況或收入產生任何影響。藍鳥預計將在2024年4月16日之前提交2023年10-K表格，包括重報。
本新聞稿中包含的財務業績代表了公司管理層獲得的最新信息。公司預計，將在其2023年10-K表格中報告的實際業績與本表所列業績沒有重大差異，但是，在公司財務結算程序完成以及對截至2023年12月31日止年度的合併財務報表的審計後，這些業績可能會發生變化。
電話會議詳情
藍鳥將於今天，即美國東部時間2024年3月26日星期二上午8點舉行電話會議，討論其第四季度和2023年年度業績和業務最新情況。
要通過電話訪問實時電話會議，請在此鏈接上註冊以接收撥號號碼和唯一的 PIN。
可以通過訪問藍鳥網站投資者與媒體部分的 “活動與演講” 頁面來觀看電話會議的網絡直播，網址為 http://investor.bluebirdbio.com。網絡直播的重播將在活動結束後的90天內在藍鳥網站上播放。
關於藍鳥生物有限公司
bluebird bio正在尋求治療性基因療法，為患者及其家人提供更多的藍鳥時光。
藍鳥成立於2010年，十多年來一直為基因療法設定標準——最初是科學先驅，現在是商業領導者。藍鳥在將基因療法的承諾從臨牀研究中帶入現實環境方面有着無與倫比的往績，在不到兩年的時間裏獲得了美國食品藥品管理局對三種療法的批准。今天，我們正在證明和擴展基因療法的商業模式，併為患者、提供者和付款人提供創新的解決方案。
bluebird 專注於嚴重遺傳性疾病，擁有該領域最大、最深入的體外基因療法數據集，擁有行業領先的鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦腎上腺白質營養不良症項目。我們對每種療法進行了定製設計，以解決疾病的根本原因，並開發了深入而有效的分析方法，以瞭解我們的慢病毒載體技術的安全性並推動基因療法領域的發展。
作為一家獨立的商業基因療法公司，bluebird繼續開闢新的道路，將我們的現實經驗與對患者社區的堅定承諾以及吸引和培育成羣的以人為本的文化相結合。
bluebird bio、LYFGENIA、ZYNTEGLO 和 SKYSONA 是 bluebird bio, Inc. 的註冊商標。版權所有。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。所有非歷史事實陳述的陳述都是或可能被視為前瞻性陳述，例如關於藍鳥療法組合中預期患者開診人數和首批LYFGENIA患者開始治療時間的陳述、對總淨折扣的預期、公司的預期現金流、公司對其未來獲得定期貸款機制能力的預期、公司對未來部分定期貸款機制商業化的預期 LYFGENIA，包括不使用侷限性、LYFGENIA在商業上強勁採用的可能性、收入確認的時機、患者對該療法的需求、藍鳥為其療法建立有利保險的能力，包括其成功與付款人合作的能力及其對擴大QTC網絡的預期、對完成 HGB-210 註冊的預期，以及對公司重報某些歷史財務報表和提交2023 10-K時機的預期。此類前瞻性陳述基於歷史表現以及當前對藍鳥未來目標、計劃和目標的預期和預測，涉及固有的風險、假設和不確定性，包括可能在未來幾年內延遲、轉移或改變任何風險的內部或外部因素，這些因素難以預測，可能超出藍鳥的控制範圍，並可能導致藍鳥未來的目標、計劃和目標與聲明中表達或暗示的目標、計劃和目標存在重大差異。任何前瞻性陳述都無法保證。應評估本新聞稿中的前瞻性陳述以及影響藍鳥生物業務的許多風險和不確定性，尤其是藍鳥生物截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中討論的風險因素中確定的風險因素和不確定性，該報告由其隨後的10-Q表季度報告、8-K表最新報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件進行了更新。
這些風險和不確定性包括但不限於：藍鳥產品商業化和製造方面的延誤和挑戰；藍鳥正在進行和計劃中的活動所需的內部和外部成本，以及由此對支出和現金使用的影響，已經而且將來可能會高於預期，這導致了藍鳥，並將來可能導致藍鳥使用現金的速度比預期的更快或改變或削減部分內容它的計劃或兩者兼而有之；藍鳥的繼續能力存在重大疑問作為持續經營企業；由於其他原因，藍鳥對支出、現金使用和現金需求的預期可能被證明是不正確的，例如計劃或實際事件的變化與藍鳥的假設不同；藍鳥先前和正在進行的臨牀試驗的療效和安全性無法持續下去或被視為商業背景下的風險；藍鳥無法在預期的時間範圍內激活 QTC 的風險；風險 QTC 入組或治療患者的能力有所延遲；藍鳥的風險在批准支持商業環境下的治療後，其供應鏈的運營準備狀態出現延誤；患者需求或付款人報銷不足以支持公司療法持續商業化的風險；與慢病毒載體、藥物產品或骨髓消融相關的插入致癌或其他安全事件的風險，包括血液系統惡性腫瘤的風險；以及藍鳥產品，包括LYFGENGEN的風險 IA，將無法成功商業化。本文件中包含的前瞻性陳述僅在本文件發佈之日作出，除非適用法律另有要求，否則bluebird bio沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。
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