與安慰劑相比，試驗參與者的感染嚴重程度和持續時間。這些數據以及其他4WHIM 3期數據已在臨牀免疫學會（CIS）和歐洲血液學協會（EHA）年會上以口頭陳述的形式公佈。

關於 WHIM 綜合症

WHIM 綜合徵是一種罕見的遺傳性聯合免疫缺陷疾病，由於 CXCR4/CXCL12 通路信號過度傳導導致骨髓中白細胞的動員和運輸減少。WHIM 綜合徵因其四種常見的臨牀表現而得名：疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓病變，儘管並非所有患者都會出現所有症狀，也不是所有症狀都需要進行診斷。WHIM 綜合徵患者的血液中性粒細胞（中性粒細胞減少）和淋巴細胞（淋巴細胞減少）水平通常非常低，因此，他們經常反覆感染，因潛在的人乳頭瘤病毒（HPV）感染而患肺部疾病和難治性疣的風險很高。由於免疫球蛋白水平低和患某些類型癌症的風險增加，WHIM綜合徵患者的抗體產量也可能有限。

關於 4WHIM 3 期臨牀試驗

4WHIM 3期臨牀試驗是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心研究，旨在評估口服、每日一次的mavorixafor對經基因證實的WHIM綜合徵患者的療效和安全性。該試驗招收了31名年齡在12歲及以上的參與者，他們每天口服一次馬沃裏沙福（n=14）或安慰劑（n=17），持續52周。臨牀試驗的開放標籤延期階段正在進行中（NCT03995108）。

關於 X4 製藥

X4 Pharmaceuticals是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司，致力於改善免疫系統罕見疾病患者的生活。我們的主要臨牀候選藥物是mavorixafor，這是一種趨化因子受體 CXCR4 的小分子拮抗劑，正在開發為每日一次的口服療法，用於治療各種免疫缺陷，包括WHIM（疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓細胞減少症）綜合徵和某些慢性中性粒細胞減少性疾病。在成功完成一項全球關鍵的3期臨牀試驗之後，我們正在尋求美國批准每天一次的口服mavorixafor，用於治療12歲及以上的WHIM綜合徵患者。我們目前還在計劃一項評估馬沃裏沙福治療某些慢性中性粒細胞減少性疾病的3期臨牀計劃。我們在馬薩諸塞州波士頓的公司總部和位於奧地利維也納的卓越研究中心繼續利用我們對 CXCR4 和免疫系統生物學的見解。欲瞭解更多信息，請訪問我們的網站 www.x4pharma.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含適用證券法（包括經修訂的1995年私人證券訴訟改革法）所指的前瞻性陳述。這些陳述可以用 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“計劃”、“預測”、“打算”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛力”、“繼續”、“目標” 或其他與X4的預期、戰略、計劃或意圖相關的類似術語或表述來識別。前瞻性陳述包括但不限於關於美國食品藥品管理局接受和優先審查X4用於治療WHIM綜合徵患者的mavorixafor保密協議的時機和潛在影響的陳述；以及mavorixafor有可能成為WHIM綜合徵的首種療法。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念。實際事件或結果可能與本文中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的事件或結果存在重大差異，包括但不限於獲得和維持監管部門批准的風險，包括但不限於潛在的監管延遲或拒絕，或FDA需要更多試驗或數據的風險；可能無法籌集足夠的資金來為當前計劃的持續運營提供資金或獲得融資

與過去安排的條款相似；償還債務和以其他方式遵守債務契約的能力；競爭研究的結果或趨勢；mavorixafor臨牀研究的時間和結果；總體經濟狀況；以及其他風險和不確定性，包括X4於2023年8月10日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的部分中描述的風險和不確定性，以及 X4不時向美國證券交易委員會提交的其他文件。除非法律要求，否則X4沒有義務更新本新聞稿中包含的信息以反映新的事件或情況。

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