TONIX 製藥控股公司 8-K
附錄 99.01
Tonix Pharmicals 因用於治療 Prader-Willi 綜合徵的 TNX-2900 獲得 FDA 罕見兒科 疾病認定
TNX-2900 是鼻內催產素的專有鎂強化 配方，這是一種天然存在的激素，可降低食慾和進食
Prader Willi 綜合徵是危及生命的兒童肥胖症的最常見遺傳 病因
新澤西州查塔姆，2024年3月25日（GLOBE NEWSWIRE）— Tonix Pharmicals Holding Corp.（納斯達克股票代碼：TNXP）（Tonix或公司）是一家生物製藥公司，其產品已上市並有候選開發渠道 ，今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已向TNX-2900*（鼻內潛能）授予罕見兒科疾病稱號 催產素），一種專有的鎂（Mg2+)-增強鼻內催產素配方， 用於治療兒童和青少年的普拉德-威利綜合徵（PWS）。TNX-2900 此前曾在 2022年被美國食品藥品管理局認定為用於治療PWS的孤兒藥，研究性新藥（IND）的申請已於2023年獲得美國食品藥品管理局的批准。如果 PWS 的 TNX-2900 獲準上市，公司可能有資格 獲得可轉讓的優先審核代金券。最近，代金券的售價約為 1億美元。
“罕見兒科疾病認證是 TNX-2900 開發過程中的一個重要監管里程碑。由於 PWS 是危及生命的兒童 肥胖症的最常見遺傳原因，我們很高興美國食品藥品管理局認識到兒童和青少年的這一重大需求未得到滿足，尤其是目前尚無批准治療方法的 PWS 食慾過度 1,2，” Tonix Pharmicals首席執行官塞思·萊德曼醫學博士説。 “由於 PWS 是一種與催產素系統異常相關的遺傳性疾病，Tonix 認為 TNX-2900 的獨特配方 有可能通過解決不是 Mg2 的高劑量 鼻內催產素所觀察到的療效侷限性來改善鼻內催產素的治療作用+-增強3,4.”
美國食品和藥物管理局將罕見的兒科疾病定義為一種嚴重的 或危及生命的疾病，主要影響出生到18歲的個人，影響美國 州的20萬以下的人。
關於 FDA 的罕見兒科疾病 優先券計劃
美國食品藥品管理局的罕見兒科疾病優先券 計劃旨在鼓勵開發治療某些罕見兒科疾病的新藥。根據美國食品藥品管理局的罕見兒科 疾病認定和代金券計劃，如果 TNX-2900 獲準上市，Tonix 可能有資格獲得優先審查代金券，可以兑換 以接受對其他產品的後續上市申請的優先審查。優先 審核券也可以出售或轉讓給其他贊助商。新的贊助商可以兑換 代金券以獲得其他產品的優先審核，從而將保密協議的審查時間從 10 個月縮短到六個月。 對優先審核憑證的轉讓次數沒有限制。 2020 年美國政府會計局分析5代金券計劃發現，自2009年該計劃 啟動以來的十年中，購買優先審查代金券的價格從6700萬美元到3.5億美元不等。最近，諾和諾德於2022年6月以1.1億美元的價格收購了優先審核券 ，諾華於2022年7月以1億美元的價格從馬裏努斯手中收購了優先審核券 。6 Bluebird Bio 在 2022 年 11 月、2023 年 1 月和 2023 年 10 月分別以 1.02 億美元、9,500 萬美元和 1.03 億美元的價格出售了代金券。7-9 2023年6月，諾華以2100萬美元的價格從藥明手中購買了優先審核憑證，該價格是在藥明從諾華手中收購該資產時作為 收購協議的一部分商定的。5
關於普拉德威利綜合症（PWS）
PWS被認為是危及生命的兒童肥胖症的最常見遺傳 原因，其影響頻率相同，並且影響所有種族和族裔的男性和女性。PWS 是由父系獲得的 15 號染色體上缺乏一組基因表達所致。PWS 的特點是新生兒缺乏哺乳，在兒童和青少年中，嚴重的食慾過度——這是一種壓倒一切的生理進食動力， 會導致嚴重肥胖和其他與顯著死亡相關的併發症。對PWS中食慾過高的發病率和死亡率 的系統評價發現，PWS的平均死亡年齡為22.1歲。10尚無經批准的藥物 用於治療新生兒餵養不良或患有PWS的兒童和青少年的食慾過度。鑑於這些疾病的嚴重或危及生命的表現 ，迫切需要有效的治療以降低發病率和死亡率、改善生活質量和 延長 PWS 患者的預期壽命。催產素在糾正人的行為特徵方面具有強有力的作用 Magel2 PWS 和自閉症的敲除小鼠模型。11-13 六項臨牀試驗研究了鼻內催產素作為 PWS 兒科患者的治療方法。四項研究顯示PWS相關行為/症狀有所改善的證據14-17; 三項臨牀 研究報告了食慾過度改善的證據14,15,17；一項臨牀研究表明 嬰兒的吸吮能力有所改善16.
關於 TNX-2900 和 Tonix 的強化 催產素平臺
TNX-2900 基於 Tonix 的專利 鼻內鎂2+-強化催產素配方，供兒童和青少年使用。該配方 被認為可以增強催產素的效力，並增加催產素受體相對於加壓素受體的特異性，有可能 減少激活加壓素受體所產生的不良副作用。Tonix 還在開發一種不同的鼻內配方，命名為 TNX-1900，用於青少年肥胖、暴飲暴食症、自閉症中的骨骼健康和社交焦慮症。催產素是一種天然存在的 人類激素，在大腦中充當神經遞質。據信催產素已有超過6億年的歷史，存在於包括哺乳動物、鳥類、爬行動物、兩棲動物和魚類在內的脊椎動物中。18它最初被美國食品藥品監督管理局批准為Pitocin® **，一種靜脈輸液或肌肉注射藥物，用於孕婦引產和 控制產後出血或出血。催產素的鼻內配方以Syntocinon® ***（催產素鼻腔40單位/毫升）的形式在一些歐洲國家銷售，以幫助母乳 的產奶。
託尼克斯製藥控股公司*
Tonix是一家生物製藥公司，專注於開發、許可和商業化治療和預防人類疾病並減輕痛苦的療法。Tonix的開發組合 專注於中樞神經系統（CNS）疾病。Tonix的首要任務是在2024年下半年 向美國食品藥品管理局提交Tonmya的新藥申請（NDA）。Tonmya的候選產品已經完成了兩項針對纖維肌痛管理的陽性3期研究。 TNX-102 SL 也在開發中，用於治療急性應激反應以及纖維肌痛型長冠狀病毒。Tonix 的中樞神經系統產品組合 包括 TNX-1300（可卡因酯酶），這是一種旨在治療可卡因中毒的生物製劑，被命名為 “突破性療法”。Tonix 的 免疫學開發產品組合包括用於解決器官移植排斥反應、自身免疫和癌症的生物製劑，包括 TNX-1500、 ，這是一種靶向 CD40 配體（CD40L 或 CD154）的人源化單克隆抗體，正在開發用於預防同種異體移植排斥反應 和治療自身免疫性疾病。Tonix 還在罕見病和傳染性 疾病領域開發候選產品。我們的商業子公司Tonix Medicines銷售3毫克的Zembrace® SymTouch®（舒馬曲坦注射液）和10毫克的Tosymra® （舒馬曲坦鼻腔噴霧劑）10毫克，用於治療成人有或沒有先兆的急性偏頭痛。
*Tonix 的候選產品開發 是研究中的新藥或生物製劑，尚未獲得任何適應症的批准。 美國食品藥品監督管理局有條件地接受 Tonmya™ 作為治療纖維肌痛的 TNX-102 SL 的商品名。
**Pitocin® 是 Par Pharmaceutical, Inc. 的商標。
***Syntocinon® 是 BGP 產品運營有限公司的商標
引文
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Zembrace SymTouch 和 Tosymra 是 Tonix Medicines 的註冊商標 。所有其他商標均為其各自所有者的財產。
本新聞稿和有關 Tonix 的更多信息可在 www.tonixpharma.com 上找到。
前瞻性陳述
根據1995年《私人證券訴訟改革法》的含義，本新聞稿中的某些陳述是 前瞻性的。這些陳述可以通過 使用前瞻性詞語來識別，例如 “預期”、“相信”、“預測”、“估計”、 “期望” 和 “打算” 等。這些前瞻性陳述基於Tonix目前的預期 ，實際結果可能存在重大差異。有許多因素可能導致實際事件與此類前瞻性陳述所表明的 存在重大差異。這些因素包括但不限於與未能獲得 FDA 許可或批准以及不遵守美國食品藥品管理局法規相關的風險；與未能成功銷售我們的任何產品相關的風險； 與候選產品臨牀開發時機和進展相關的風險；我們對額外融資的需求；專利保護和訴訟的不確定性 ；政府或第三方付款人報銷的不確定性；有限的研發 } 努力和對第三方的依賴；以及激烈的競爭。與任何正在開發的藥物一樣，新產品的開發、監管批准和商業化存在重大風險。Tonix 沒有義務更新 或修改任何前瞻性陳述。投資者應閲讀2023年3月13日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中列出的風險因素，以及該報告之日或之後向美國證券交易委員會提交的定期 報告。Tonix的所有前瞻性陳述均受所有此類 風險因素和其他警示性陳述的明確限制。此處列出的信息僅代表截至發佈之日。
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