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美國證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單10-Q

[標記一個]

在截至的季度中： 2023年9月30日

在從 ______________ 到 ______________ 的過渡時期

委員會檔案編號 1-36598

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CELLECTAR 生物科學有限公司

(章程中規定的註冊人的確切姓名)

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校園大道 100 號

弗洛勒姆公園, 新澤西07932

(主要行政辦公室的地址，包括郵政編碼)

(608) 441-8120

(註冊人的電話號碼，包括區號)

(以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度（如果自上次報告以來有更改）

根據該法第12（b）條註冊的證券：

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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的 ☒沒有 ☐

用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。是的 ☒沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。

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如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒

截至最遲可行日期發行人普通股的已發行股票數量： 12,288,325截至2023年11月10日，普通股，每股面值0.00001美元。

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CELLECTAR 生物科學有限公司

表單 10-Q 索引

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前瞻性陳述

Cellectar Biosciences, Inc.（“公司”、“Cellectar”、“我們”、“我們的”）10-Q表格的這份季度報告包含經修訂的1934年《證券交易法》（我們稱之為《交易法》）第21E條所指的前瞻性陳述。我們的前瞻性陳述的示例包括：

在某些情況下，您可以通過術語識別前瞻性陳述，例如 “期望”、“預期”、“打算”、“計劃”、“相信”、“尋求”、“可能”、“應該”、“可以”、“會”，或此類術語的否定詞或其他類似表述。因此，這些陳述涉及估計數、假設和不確定性，可能導致實際結果與其中所表達的結果存在重大差異。前瞻性陳述還涉及風險和不確定性，其中許多是我們無法控制的。參照本季度報告中討論的因素，對任何前瞻性陳述進行全面限定。

您應該完整閲讀這份報告，並瞭解我們未來的實際業績可能與我們的預期存在重大差異。您應假設本報告中顯示的信息僅在發佈之日是準確的。由於此處提及的風險因素可能導致實際結果或結果與我們或代表我們所作的任何前瞻性陳述中表達的結果存在重大差異，因此您不應過分依賴任何前瞻性陳述。此外，任何前瞻性陳述僅代表其發表之日，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述

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陳述以反映聲明發表之日後的事件或情況或反映意外事件的發生。新的因素不時出現，我們無法預測哪些因素會出現。此外，我們無法評估每個因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與任何前瞻性陳述中包含的業績存在重大差異。

本10-Q表季度報告包含Cellectar Biosciences, Inc.的商標和服務標誌。除非本10-Q表季度報告中另有規定，否則由™ 標識的商標均為Cellectar Biosciences, Inc.的商標。所有其他商標均為其各自所有者的財產。

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第一部分財務信息

第 1 項。財務報表

CELLECTAR 生物科學有限公司

簡明的合併資產負債表

（未經審計）

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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科學有限公司

簡明合併運營報表

（未經審計）

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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科學有限公司

股東（赤字）權益合併報表

（未經審計）

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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科學有限公司

簡明的合併現金流量表

（未經審計）

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所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

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CELLECTAR 生物科學有限公司

簡明合併財務報表附註（未經審計）

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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

概述

您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告中包含的未經審計的財務信息及其附註。本討論和分析中包含的某些信息或本季度報告其他地方列出的某些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中 “風險因素” 部分中列出的因素，我們的實際業績可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的業績存在重大差異。

我們是一家處於後期階段的臨牀生物製藥公司，專注於癌症治療藥物的發現、開發和商業化。我們的核心目標是利用我們專有的磷脂醚藥物偶聯物™（PDC™）交付平臺來開發專為靶向癌細胞而設計的PDC，並通過減少脱靶效應來提高療效和安全性。我們相信，我們的PDC平臺具有發現和開發下一代癌症靶向療法的潛力，我們計劃獨立開發PDC，也可以通過研發合作。

與 COVID-19 疫情對結果的持續影響相關的不確定性將在很大程度上取決於未來的發展，這些發展高度不確定，無法自信地預測，例如該疾病或其變種的最終地理傳播情況、疫情持續時間、美國、加拿大和其他國家的疫苗接種率、旅行限制和社會距離、企業關閉或業務中斷、對金融市場和全球經濟的最終影響以及美國採取的行動的有效性.，加拿大以及其他國家來控制和治療這種疾病。

我們的主要PDC治療藥物iopofosine I 131是一種小分子PDC，旨在將碘131直接靶向輸送到癌細胞，同時限制對健康細胞的暴露。我們認為，這種特徵使iopofosine I 131與許多傳統的市場療法區分開來。CLOVER-WAM 針對復發/難治性 (r/r) WM 患者的二期關鍵研究、針對復發/難治性多發性骨髓瘤 (MM) 患者和 r/r 中樞神經系統淋巴瘤 (CNSL) 的 2b 期研究，以及針對各種兒科癌症的 CLOVER-2 1a 期研究已經結束，一項針對高級別神經膠質瘤患者的1b期研究目前正在評估Iopofosine I 131 正在啟動。與所有臨牀試驗一樣，在臨牀試驗期間，由於可能與臨牀試驗治療無關的醫療問題，可能會出現不良事件、嚴重不良事件或死亡。

CLOVER-1 2 期研究達到了針對 r/r B 細胞惡性腫瘤進行的 A 部分劑量發現部分的主要療效終點。Clover-WAM研究是一項關鍵註冊研究，目前正在評估WM患者的碘泊弗辛，這些患者包括布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（bTKI）失敗或反應不佳的WM患者，包括布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（bTKI）失敗或反應不佳的WM患者。CLOVER-1 2b期研究正在進行中，在高難治性多發性多發性硬化症和CNSL患者中，碘泊佛辛仍在進一步評估中。

CLOVER-2 1a 期兒科研究是一項開放標籤、序列組、劑量遞增的研究，旨在評估患有復發或難治性惡性實體瘤（神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤、骨肉瘤、橫紋肌肉瘤）和淋巴瘤或複發性或難治性惡性腦腫瘤（高級別膠質瘤和膠質瘤）的兒童和青少年的安全性和耐受性母細胞瘤等），沒有標準治療方法。該研究是在七個領先的兒科癌症中心進行的。CLOVER-2 1b期兒科研究將是一項開放標籤的劑量查找研究，旨在評估iopofosine在患有r/r惡性腦腫瘤（高級別神經膠質瘤）的兒童和青少年中的活性。

美國食品藥品監督管理局（FDA）為先前接受過兩種或更多治療方案的淋巴漿細胞淋巴瘤（LPL）和WM患者以及復發/難治性MM和復發/r/r瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者授予了碘泊福辛快速通道稱號。LPL/WM、MM、神經母細胞瘤、軟組織肉瘤（包括橫紋肌肉瘤）、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的孤兒藥名稱（ODds）已獲得批准。Iopofosine還被授予罕見兒科疾病稱號（RPDD），用於治療神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤。歐盟委員會批准了 r/r MM 和 WM 的 ODD。

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此外，2020年6月，歐洲藥品管理局（EMA）被歐洲藥品管理局（EMA）的微型、小型和中型企業辦公室授予了我們的中小型企業（SME）地位。中小企業地位使我們能夠參與重大的經濟激勵措施，包括在科學建議、臨牀研究方案設計、終點和統計考慮方面減免90％至100％的EMA費用，對設施進行質量檢查，以及對包括孤兒藥和PRIME名稱在內的選擇性EMA授權前後監管申請的費用減免。在審查臨牀數據之前，我們也有資格獲得EMA的質量和製造數據認證。其他經濟激勵措施包括EMA提供的市場授權所需的所有監管文件的翻譯服務，進一步減輕了市場授權程序的財務負擔。

我們的產品線還包括一項臨牀前PDC化療項目（CLR 1900）、基於PDC的α-發射器放射治療系列（CLR12120）和多項合作的PDC資產。CLR 1900系列是針對實體瘤開發的，其有效載荷可抑制有絲分裂（細胞分裂），這是一種經過驗證的癌症治療途徑。我們正在評估將actinium和astatine作為未來靶向α療法的CLR 12120系列。

我們已經利用我們的PDC平臺建立了三項持續的合作關係，這些合作包括四個獨特的有效載荷和行動機制。通過研發合作，我們的戰略是籌集短期資本，補充內部資源，獲得新分子或有效載荷，加快候選產品的開發，並擴大我們的專有和合作產品管道。

我們的 PDC 平臺旨在向癌細胞選擇性地傳遞各種腫瘤有效載荷，無論是血液系統癌症還是實體瘤、原發腫瘤還是轉移性腫瘤和癌症幹細胞。PDC平臺的進入機制旨在不像其他靶向遞送平臺所要求的那樣依賴特定的細胞表面表位或抗原。我們的PDC平臺利用了腫瘤週期所有階段幾乎所有腫瘤細胞類型使用的代謝途徑。由於利用了這種代謝途徑，腫瘤細胞會修改細胞表面，形成特定的、高度組織的微域。我們的 PDC 旨在與這些區域結合並直接進入細胞內隔間。這種機制允許PDC分子隨着時間的推移在腫瘤細胞中積累，我們認為這可以增強藥物療效。直接的細胞內輸送使我們的分子能夠避開被稱為溶酶體的特殊高酸性細胞隔間，這使PDC能夠提供以前無法以這種有針對性的方式輸送的有效載荷。此外，靶向特定細胞表面表位的分子在完全消滅腫瘤方面面臨挑戰，因為靶向抗原在細胞表面的總數量有限，從內化到出現在細胞表面的循環時間更長，再次減少了其結合的可能性，並且由於癌細胞的異質性質而並非存在於所有腫瘤細胞上。這意味着始終存在針對特定表面表位的療法無法靶向的腫瘤細胞亞羣。除了進入機制帶來的好處外，PDC還具有以多種方式共軛有效載荷分子的能力，從而增加了通過PDC選擇性輸送的分子的類型。

PDC平臺的功能包括與幾乎任何分子連接的能力，顯著增加靶向腫瘤學有效載荷的輸送以及靶向所有類型的腫瘤細胞的能力。因此，我們相信，我們可以生產用於治療各種癌症的PDC，有可能提高腫瘤藥物有效載荷的治療指數，增強或維持療效，同時通過最大限度地減少向健康細胞的藥物輸送，增加對癌細胞和癌症幹細胞的輸送來減少不良事件。

我們採用藥物發現和開發方法，使我們能夠高效地設計、研究和推進候選藥物。我們的迭代過程使我們能夠快速系統地生產出多代逐步改進的靶向候選藥物。

我們的 PDC 候選產品的描述如下：

臨牀管道

我們的主要PDC治療藥物iopofosine I 131目前正在接受針對復發/難治性WM患者的Clover-WAM 2期關鍵研究、針對復發/難治性多發性多發性硬化症患者的2b期研究以及針對各種兒科癌症的 CLOVER-2 1期研究的評估。所有研究的不良事件在很大程度上僅限於疲勞（39）％和血細胞減少，具體而言，血小板減少症（75）％，貧血（61）％，中性粒細胞減少症（54）％，白細胞減少症（56）％和淋巴細胞減少症（34）％。我們的臨牀試驗中的患者出現了感染（

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Clover-WAM的關鍵性2b期研究正在招收以前至少接受過兩線治療的WM患者，其中包括對btKi療法失敗或反應不佳的患者。CLOVER-1 2期研究達到了針對復發/難治性B細胞惡性腫瘤的A部分劑量發現部分的主要療效終點，目前正在招收MM和CNSL擴展隊列（2b期）。2b期研究將評估三級、四級和五級難治的高難治性多發性硬化症患者，包括BCMA免疫治療後的患者和復發/難治CNSL患者。美國食品藥品管理局於2014年3月接受了最初的研究性新藥（IND）申請，此後提交了多個IND。該1期研究於2015年4月啟動，旨在評估該化合物對復發/難治性MM患者的安全性和耐受性，並確定最大耐受劑量（MTD）。該研究完成了入組，最終臨牀研究報告已於2022年下半年提交。該2a期研究於2017年3月啟動，其主要目標是評估該化合物在各種血液系統癌症中的功效。2023年2月，我們宣佈，經影像學證實，作為2b期研究的一部分接受治療的一名CNSL患者已獲得完全緩解或腫瘤完全清除。我們擴大了CNSL隊列，以進一步評估該適應症中的iopofosine I 131。

CLOVER-2 1a 期兒科研究在國際七個領先的兒科癌症中心進行。該研究是一項開放標籤、序列組、劑量遞增的研究，旨在評估異泊佛辛對復發或難治性癌症（包括惡性腦瘤、神經母細胞瘤、肉瘤和淋巴瘤（包括霍奇金淋巴瘤）的兒童和青少年的安全性和耐受性。最大耐受劑量被確定為大於 60mCi/m²以分餾劑量給藥。CLOVER-2 1b期研究是一項開放標籤的國際劑量發現研究，評估了重度神經膠質瘤復發/難治兒科患者的異泊佛辛。這些癌症類型是根據臨牀、監管和商業理由選擇的，包括放射敏感性質和復發環境中持續未得到滿足的醫療需求，以及美國食品和藥物管理局根據《孤兒藥法》中當前的定義做出的罕見疾病決定。

2014年12月，美國食品藥品管理局批准了用於治療MM的IOPOFOSINE的ODD和RPDD。2018年，美國食品藥品管理局批准了用於治療神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的ODD和RPDD。2019年5月，美國食品藥品管理局批准了用於治療多發性硬化性硬化症的Iopofosine的Fast Track認證，並於2019年7月批准了用於治療DLBCL的快速通道。2019年9月，Iopofosine獲得了歐盟對MM的ODD。2019年12月，美國食品藥品管理局和歐盟分別批准了用於治療WM的碘泊福辛的ODD。美國食品和藥物管理局於2020年5月批准了用於治療復發/難治性LPL和WM的碘泊膦的快速通道資格。

由於iopofosine被指定為RPDD，如果該產品獲得批准用於任何神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤因氏肉瘤或骨肉瘤的治療，我們可能有資格獲得優先審查憑證（PRV）。美國食品和藥物管理局可以將PRV授予符合其指定標準的RPDD產品申請的發起人。接受PRV的關鍵標準是，該藥物必須獲準用於一種罕見的兒科疾病，並治療該疾病或病症的嚴重或危及生命的表現，主要影響18歲以下的人。為了獲得PRV，發起人必須獲得 “罕見兒科疾病產品申請” 的批准，該申請是用於預防或治療罕見兒科疾病的人用藥物申請，不含任何經FDA批准的活性成分，包括其任何酯或鹽；被視為符合優先審查資格；根據《聯邦食品、藥品和化粧品法》（FDCA）第505（b）（1）條或第節提交《公共衞生服務法》（PHSA）351（a）；依賴於研究兒科的研究得出的臨牀數據針對該人羣的藥物的種羣和劑量；在最初的罕見兒科疾病申請中不尋求成人適應症的批准；並且在2016年9月30日之後獲得批准。根據該計劃，獲得針對罕見兒科疾病的藥物或生物製劑批准的贊助商可以獲得PRV，該PRV可以兑換，以接受對其他產品的後續上市申請的優先審查。此外，PRV可以交換或出售給其他公司，以便接收公司可以使用代金券。國會直到2024年9月30日才批准罕見兒科疾病優先審查券計劃。但是，如果候選藥物在2024年9月30日之前獲得RPDD，則如果該候選藥物在2026年9月30日之前獲得批准，則有資格獲得代金券。

Clover-WAM：2期關鍵研究：復發/複發性Waldenstrom巨球蛋白血癥患者

2021 年 1 月，我們宣佈參加了 2020 年 9 月與 FDA 舉行的 C 型指導會議。該指導會議的結果為Cellectar提供了開展Clover-WAM研究的商定路徑；這是一項單臂關鍵性研究，對象是接受過並復發或對先前兩套療法（包括對btKi療法反應失敗或反應不佳）的WM患者。WM 是一種罕見、懶散且無法治癒的非霍奇金淋巴瘤 (NHL)，由需要新的、更好的治療選擇的患者羣體組成。

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該研究預計將招收至少50名先前接受過至少兩線治療、包括失敗或對btKI（即依魯替尼）反應不佳等兩項治療均失敗的WM患者。試驗中的患者將在兩個週期（週期為1、15，週期為兩天 57、71）內接受多達4劑的異泊弗辛，每劑量以15mci/m的形式給藥²輸液。該試驗的主要終點是主要緩解率（MRR），其定義是接受最低體內總劑量（待定）60 mcI 的患者的部分反應（IgM 至少降低 50%）或更好，次要終點為無治療存活率（無治療緩解）、緩解持續時間和無進展存活率。獨立數據監測委員會（IDMC）對前10名入組患者進行了臨時安全性和無效性評估。如果10名患者中有3名出現臨牀顯著毒性（CST），則劑量將減少到12.5 mCi/m²。我們認為，該設計符合美國食品和藥物管理局在2020年9月舉行的指導會議上收到的反饋。美國食品和藥物管理局接受了待測試劑量、我們對前10名患者進行安全性和徒勞性評估的提議、待評估的終點、統計分析計劃和50名患者的研究規模。基於該協議，啟動了關鍵研究。臨時的無效性和安全性評估於2022年進行，iDMC確定該研究超過了徒勞性閾值，並且未達到CST閾值，因此該研究應在不改變給藥方案的情況下繼續入組。我們已經完成了現場登記，預計將在2024年1月發佈該研究的主要數據。

CLOVER-1：精選 B 細胞惡性腫瘤的 2 期研究

2 期 CLOVER-1 研究是一項開放標籤研究，旨在確定 CLR 131 在選定 B 細胞惡性腫瘤（多發性骨髓瘤（MM）、惰性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）、淋巴漿細胞淋巴瘤（LPL）/瓦爾登斯特龍巨球蛋白血癥（WM）中的療效和安全性，邊緣區淋巴瘤（MZL）、套細胞淋巴瘤（MCL）、DLBCL 和中樞神經系統淋巴瘤（CNSL），這些人以前曾因其潛在惡性腫瘤接受過標準療法治療。截至2022年3月，CLL/SLL、LPL/WM、MZL、MCL和DLBCL的研究部門已關閉。患者的劑量因疾病狀態隊列而異，並以待定值來衡量。

2016年7月，我們獲得了200萬美元的國家癌症研究所（NCI）快速通道小型企業創新研究補助金，以進一步推進碘氟辛的臨牀開發。這些資金支持了2017年3月啟動的2期研究，該研究旨在確定iopofosine在復發/難治性多發性硬化症和其他臨牀需求未得到滿足的利基血液學惡性腫瘤中的臨牀益處。這些利基血液學惡性腫瘤包括 CLL、SLL、MZL、LPL/WM 和 DLBCL。該研究在大約10個美國癌症中心進行，對象是孤兒指定復發或難治性血液系統癌症患者。計劃的研究招收人數最多為80名患者。

該研究的主要終點是臨牀益處反應（CBR），次要終點是患者接受三種待定Iopofosine（60mCI）之一後的總緩解率（ORR）、無進展存活率（PFS，）、下次治療時間（ttnT）、中位總存活率（MoS）、反應持續時間（DOR）和其他療效指標，大約75-180天后可以選擇第二個週期。劑量以單劑量形式提供，也可以分批提供（分配的劑量水平分為兩劑），給藥第 1 天和第 15 天。在研究過程中，iopofosine的給藥方案從單劑量增加到兩個分餾給藥週期（15 mCi/m）²在第 1、15 天（週期 1）和第 57、71 天（週期 2）每劑量。至少25％的受試者發生的不良事件是疲勞（39）％和血細胞減少，具體而言，血小板減少症（75）％，貧血（61）％，中性粒細胞減少症（54）％，白細胞減少症（51）％和淋巴細胞減少（25）％。超過5％的受試者發生的嚴重不良事件僅限於血小板減少症（9）％和發熱性中性粒細胞減少症（7.5）％。

2a 期研究：r/r Waldenstrom 巨球蛋白血癥患者隊列患者

r/r WM 隊列中的患者接受的待定值均為 ≥ 60 mCi (25 mCi/m)²單丸，31.25 mCi/m²分餾，37.5 mCi/m²分餾或兩次循環的 mcI/m²分餾）可以是推注劑量，也可以是分餾的。來自我們 2a 期 CLOVER-1 臨牀研究的當前數據顯示，6 WM 患者的 ORR 為 100%，主要緩解率為 83.3%，其中一名患者實現完全緩解 (CR)，這種情況持續到上次治療後將近 27 個月。儘管尚未達到中位無治療生存期（TFS）（也稱為無治療緩解期（TFR））和DOR，但目前的平均治療TFS/TFR為330天。這可能是復發/難治性白血病治療的重要改善，因為我們認為，迄今為止，尚未有經批准或處於後期開發階段的二線和三線患者的治療方法報告過CR。根據迄今為止的研究結果，患者對異泊佛辛的耐受性仍然良好，最常見的不良事件是血細胞減少和疲勞。

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2a 期研究：復發/複發性多發性骨髓瘤患者隊列

2020年9月，我們宣佈，在接受60 mCi或更多待定治療的被視為三級難治性的難治性多發性骨髓瘤患者中，觀察到40％的ORR。三類難治性藥物定義為對免疫調節、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38 抗體藥物類別具有難治性的患者。40% 的 ORR（6/15 名患者）代表參加 Cellectar CLOVER-1 研究 A 部分的三類難治性患者，以及 2020 年 3 月至 5 月期間入組 B 部分並接受的其他患者 >60mcI 待定（25 mCi/m2 單丸、31.25 mCi/m2 分餾、37.5 mCi/m2 分餾或兩個週期 mci/m2 分餾），要麼以推注劑量計算，要麼分餾。MM 患者在首次輸注 CLR 131 後的 24 小時內同時接受了 40 mg 的地塞米松。所有加入擴張隊列的多發性硬化症患者都必須是三級難治性患者。2020年入組的另外六名患者接受了大量預治療，之前平均有九種多藥方案。三名患者收到的待定數為 >60 mCi 和 3 個 mCi 的接收量低於 60 mCi。與2020年2月公佈的數據一致，接受治療的患者 >60 mCi 通常表現出更大的響應。根據迄今為止的研究結果，患者對碘泊福辛的耐受性仍然良好，最常見且幾乎是唯一的治療不良事件是血細胞減少，例如血小板減少症、中性粒細胞減少症和貧血。

2021 年 12 月，我們在美國血液學會 (ASH) 年會和博覽會上的一張海報中展示了來自我們正在進行的 CLOVER-1 二期研究的 11 MM 患者的數據。截至2021年5月底，MM患者至少是三級難治性患者（定義為免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和單克隆抗體的難治性）。患者先前治療的中位數大於7種療法，其中50％被歸類為高風險。這些患者的初步結果顯示，ORR為45.5％，CBR為72.7％，疾病控制率（DCR）為100％。PFS中位數為3.4個月。在5名四聯/五聯藥物難治患者中，療效有所提高，表明該高度治療難治組的ORR為80％，CBR為100％。最常觀察到的治療緊急不良事件是血細胞減少，包括3級或4級血小板減少症（62.5％）、貧血（62.5％）、中性粒細胞減少（62.5％）和白細胞數量減少（50％）。與先前的觀察結果一致，治療中出現的不良事件主要限於骨髓抑制。沒有患者出現過神經病變、心律失常、心血管事件、出血、眼部毒性、腎功能、肝酶改變或輸液部位反應或不良事件等治療緊急不良事件。我們將繼續為復發/難治性多發性多發性硬化症患者隊列提供更多難治性患者。具體而言，招收四級難治患者（三級加上最近批准的任何產品類別的難治性）且在 BCMA 免疫治療後復發的患者。我們在2022年8月的《血癌雜誌》上報道，接受異泊福辛治療的患者中顯示出50％的ORR >60 mCi 總給藥劑量（3/6 名患者）。2023年6月，我們在核醫學與分子成像學會（SNMMI）年會上公佈了來自64名可評估、復發或難治性多發性骨髓瘤（MM）患者的數據。在這些患者中，28名患者接受了>60 mCi的最佳劑量，其總體緩解率（ORR）為32％，臨牀受益率（CBR）為75％，疾病控制率（DCR）為85.7％。

2a 期：復發/難治性非霍奇金淋巴瘤患者隊列

2020 年 2 月，我們公佈了針對非霍亂患者的 2a 期 CLOVER-1 研究的陽性數據，接受了三種不同劑量（>60mCi 待定）的治療。在 r/r NHL 隊列中，接受 ≥ 60 mcI 或 >60mCI 待定待定值的患者的呼吸率分別為 42% 和 43%，綜合發病率為 42%。這些患者也接受了大量的預治療，中位數為先前的三條治療路線（範圍為1至9），其中大多數患者對利妥昔單抗和/或依魯替尼有難治性。患者的平均年齡為70歲，範圍在51至86歲之間。所有患者的骨髓受累率平均為23％。除了這些發現外，還完成了對復發/難治性B細胞非霍亂患者的亞型評估。DLBCL 患者表現出 30% 的 ORR，其中一名患者達到 CR，這種情況持續到治療後將近 24 個月。CLL/SLL 和 MZL 患者的 ORR 為 33%。

根據在2a期研究中觀察到的對TBD為60mCi或以上的患者的劑量反應，我們確定關鍵研究中患者的碘泊福辛劑量為 >60mCi 待定。因此，患者現在被歸類為接受大於60mCi的待定患者。

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所有患者中最常報告的不良事件是血細胞減少，其病程和時間表是可預測的。不良事件的發生頻率並未隨着劑量的增加而增加，血細胞減少的概況保持一致。重要的是，我們的評估是，這些細胞減少症的起始、最低點和恢復模式是可以預測的，並且是可以治療的。最高劑量（75mCI 待定）下最常見的≥3級事件是血液學毒性，包括血小板減少症（65％）、中性粒細胞減少（41％）、白細胞減少症（30％）、貧血（24％）和淋巴細胞減少（35％）。沒有患者出現心臟毒性、神經系統毒性、輸液部位反應、周圍神經病變、過敏反應、細胞因子釋放綜合徵、角膜病變、腎毒性或肝酶變化。r/r NHL 患者的安全性和耐受性與 r/r MM 患者相似，唯一的不同是任何級別的血細胞減少都較少。基於所有劑量組均具有良好的耐受性、觀察到的緩解率，尤其是高危和三級難治性或五級難治性患者等難以治療的患者，以及證實數據顯示有可能進一步改善當前的ORR和這些反應的耐久性，該研究已擴大到測試目標待定劑量優化方案 >60 mCi/m²的異泊磷。

2020年5月，我們宣佈，美國食品藥品管理局授予先前接受過兩種或更多治療方案的患者在WM中使用碘泊福辛的快速通道認證。

復發/複發性多發性骨髓瘤患者的1期研究

2020年2月，公佈了一項針對復發/難治性多發性硬化症的多中心1期劑量遞增臨牀試驗的最終結果。該試驗旨在評估經過大量預處理的多發性硬化症患者在靜脈注射長達30分鐘的靜脈輸液中以單劑量或分餾劑量給藥的安全性和潛在的初始療效。該研究在三個試驗地點共招收了26名可評估患者。該試驗使用了經過修改的3 + 3劑量遞增設計，15名可評估的患者以單推劑量給藥，從12.5mci/m2到31.25mci/m2（待定 20.35-59.17 mci），11名可評估患者以31.25mci/m2至40mci/m2（待定 54.915-89.107）的分離劑量隊列給藥 mcI)。iDMC 未在任何隊列中發現劑量限制毒性。在試驗的26名可評估患者中，26名患者中有4名觀察到部分反應（15.4％），26名患者中有22名觀察到病情穩定或反應微乎其微（84.6）％，疾病控制率為100％。還觀察到 M 蛋白和 FLC 的顯著降低。

奧泊福辛與地塞米松聯合用藥正在研究復發/難治性MM的成年患者。患者必須對至少一種蛋白酶體抑制劑和至少一種免疫調節劑產生難治性或復發。該臨牀研究是一項標準的三加三劑量遞增安全性研究，旨在確定最大耐受劑量。我們使用國際骨髓瘤工作組（IMWG）的反應定義，其中包括監測療效、M蛋白和FLC的替代標誌物。IMWG將PR定義為FLC水平下降大於或等於50％（對於M蛋白無法測量的患者）或M蛋白的下降50％或以上。多發性骨髓瘤是一種無法治癒的漿細胞癌，是第二常見的血液系統癌症。次要目標包括通過評估替代療效標誌物（包括M蛋白、自由輕鏈（FLC）、PFS和OS）來評估治療活性。所有患者都接受了大量的預治療，平均先前接受了五種療法。IDMC 評估了碘泊福辛的安全性，最高可達其計劃的最大單劑量 31.25 mCi/m²或者待定大約 63 mCi。檢查的四個單劑量隊列為：12.5 mCi/m²（~25mCi 待定），18.75 mCi/m²（~37.5mcI 待定），25 mCi/m²（約 50mCi 待定）和 31.25 mCi/m²（~62.5mcI 待定），全部與低劑量地塞米松（每週40毫克）聯合使用。在第一組的五名患者中，有四名患者被評估為病情穩定，一名患者在給藥後的第15天進展並退出研究。在第二組收治的五名患者中，所有五名患者均被評估為病情穩定；但是，一名患者在給藥後的第41天進展並退出研究。四名患者被納入第三組隊列，所有患者均被評估為病情穩定。2017 年 9 月，我們公佈了隊列 4 的安全性和耐受性數據，在該隊列中，患者接受的單次輸液最長可達 30 分鐘 31.25mci/m²其中三名患者對異泊佛辛具有耐受性。此外，所有三名患者都經歷了CBR，其中一名患者獲得了部分緩解（PR）。接受公共關係的患者的FLC減少了82％。該患者未產生M蛋白，先前接受了七種治療，包括放療、幹細胞移植和多種三聯治療，包括一種不耐受的達拉妥單抗治療。一名患有穩定疾病的患者的M蛋白減少了44％。2019年1月，我們宣佈前四個隊列的合併MoS數據為22.0個月。2018年底，我們對這項研究進行了修改，以評估分餾給藥策略，該策略有可能提高療效並減少不良事件。

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目錄

隊列 5 和隊列 6 接受了 31.25 mCi/m 的分餾劑量²（~62.5mcI 待定）和 37.5 mCi/m²（約 75mCI 待定），每次在第 1 天和第 8 天給藥。在確定所有先前的給藥隊列均具有耐受性後，我們啟動了第7組隊列，使用40mCi/m2（約95mcI待定）分餾劑量，在第1天和第8天給藥20mci/m2（約40mcI待定）。隊列7是預先計劃劑量最高的隊列，受試者已經完成了評估期。該研究完成了入組，最終的臨牀研究報告預計將於2022年上半年發佈。至少25％的受試者發生的不良事件是疲勞（26％）和血細胞減少，特別是血小板減少症（90％）、貧血（65％）、中性粒細胞減少（55％）、白細胞減少症（61％）和淋巴細胞減少（58％）。在超過2名受試者中發生的嚴重不良事件僅限於發熱性中性粒細胞減少症 n=3（9.7%）。

2019 年 5 月，我們宣佈，美國食品藥品管理局批准了四線或後期復發/復發 MM 的碘苯酚的快速通道認證。我們正在進行的針對復發/難治性多發性淋巴瘤和其他特定 B 細胞淋巴瘤患者的 CLOVER-1 2 期臨牀研究中，對異泊福辛進行評估。研究中的患者在3個月內接受了多達4次大約20分鐘的靜脈輸注異泊酚，每個週期的劑量間隔14天，最多2個週期。低劑量地塞米松每週40毫克（≥75的患者為20mg），提供長達12周。計劃的研究招收人數最多為80名患者。其主要終點是臨牀獲益率（CBR），其他終點是ORR、PFS、中位總存活率（OS）和其他療效指標。在研究過程中，在第1、15天（週期1）和第57、71天（週期2），iopofosine的給藥方案從單劑量增加到兩個分餾給藥週期，每劑量為15 mCi/m2。使用異泊福辛治療後，約91％的患者出現腫瘤標誌物減退，約73％的患者減少幅度超過37％。

CLOVER 2：針對特定實體瘤、淋巴瘤和惡性腦腫瘤的復發/復發兒科患者的1期研究

2017年12月，美國食品藥品管理局腫瘤學部接受了我們針對特定罕見癌症和孤兒指定癌症的兒童和青少年的Iopofosine的1期研究的臨牀試驗和研究設計。這項研究於2019年第一季度啟動。2017年12月，我們提交了針對特定實體瘤、淋巴瘤和惡性腦腫瘤的復發/復發兒科患者的IND申請。iopofosine的1期臨牀研究是一項開放標籤、序列組、劑量遞增的研究，旨在評估患有復發或難治性惡性實體瘤（神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤、骨肉瘤、橫紋肌肉瘤）和淋巴瘤或複發性或難治性惡性腦腫瘤的兒童和青少年靜脈注射碘泊福辛的安全性和耐受性沒有標準的治療方法。該研究的次要目標是確定碘伏辛的推薦有效劑量，並確定碘伏辛在兒童和青少年中的初步抗腫瘤活性（治療反應）。

2020 年 8 月，基於來自 15mci/m 的四種劑量水平的數據²在高達60mCi/m2的情況下，iDMC允許開始評估下一個更高劑量的隊列，即75mCi/m2。根據初步數據，iDMC建議增加10歲以上HGG和尤因肉瘤患者的60 mCi/m2劑量水平。各種腫瘤參數的變化似乎顯示出初始反應和腫瘤吸收。這包括PFS超過5個月的復發HGG患者。2020 年 11 月，我們公佈了臨牀數據，表明已對兒科腦腫瘤進行了測量，證實了全身給藥的碘氟辛會穿過血腦屏障進入腫瘤，並且數據顯示經過嚴格預處理的室管膜瘤患者的疾病得到控制。2021年11月，我們公佈了一項針對復發和難治性高級膠質瘤（HGG）和軟組織肉瘤的兒童和青少年的1期研究中各種腫瘤參數變化的有利數據。兒科 HGG 是侵襲性大腦和中樞神經系統腫瘤亞型（即瀰漫性內在腦膠質瘤、膠質母細胞瘤、星形細胞瘤、室管膜瘤等）的集合，美國每年新診斷出約 400 例兒科病例。患有這些腫瘤的兒童預後不佳，5 年存活期有限。至少25％的受試者發生的不良事件是疲勞、頭痛、噁心和嘔吐（分別為28％）和血細胞減少，特別是血小板減少症（67％）、貧血（67％）、中性粒細胞減少（61％）、白細胞減少症（56％）和淋巴細胞減少（33％）。在兩名以上的受試者中沒有發生嚴重的不良事件。本1期研究的A部分已經結束，B部分正在着手確定復發/難治性HGG兒科患者的適當給藥方案。2022年，NCI向Cellectar提供了190萬美元的SBIR第二階段撥款，用於在兒科HGG中探索異泊酚。在這種支持下，該公司宣佈於2023年第三季度啟動針對兒科高級神經膠質瘤（PHGG）的1b期劑量發現研究。

2018年，美國食品藥品管理局批准了用於治療神經母細胞瘤、橫紋肌肉瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤的奧泊福辛的ODD和RPDD。如果iopofosine被批准用於這些兒科適應症中的任何一個，那麼第一個批准的RPDD將使我們能夠獲得優先審查憑證。發起人可以使用優先審查券來接受未來提交的新藥申請（NDA）或生物許可申請（BLA）的優先審查，這將使FDA的審查時間從12個月縮短到六個月。目前，這些代金券也可以轉讓或出售給其他實體。2020年12月，美國食品藥品管理局將罕見兒科疾病的優先審查券計劃延長至2026年9月。

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復發/複發性頭頸癌的1期研究

2016年8月，威斯康星大學碳癌中心（UWCCC）獲得了NCI和美國國家牙科與顱面研究所為期五年的卓越研究計劃（SPORE）撥款，金額為1200萬美元，用於改善頭頸癌（HNC）患者的治療和預後。HNC是全球第六大最常見的癌症，美國每年新診斷出約56,000名患者。作為該撥款的關鍵組成部分，UWCCC的研究人員在各種動物HNC模型中完成了對異氟辛的測試，並於2019年第四季度啟動了首次人體臨牀研究，該研究招收了多達30名將碘苯酚和外束放射治療（EBRT）與複發性HNC相結合的患者。UWCCC已經完成了Iopofosine與EBRT聯合使用的安全性和耐受性研究的A部分內容，初步數據表明復發或難治性HNC的安全性和耐受性。減少EBRT的數量或分數（劑量）有可能減少與EBRT相關的不良事件（數量和嚴重程度）。HNC 患者通常在 6 周內接受大約 60-70 Grays (Gy) 的 EBRT，每日劑量為 2 — 3 Gy。在這種環境下重新照射後，患者可以長期控制腫瘤；但是，這種方法可能會對正常組織結構造成嚴重損傷，出現嚴重的不良事件，並降低生活質量。該研究的B部分是評估iopofosine與EBRT聯合使用在多達24名患者中的安全性和潛在益處。該研究的這一部分已全部入學。至少25％的受試者發生的不良事件是疲勞（46％）和血細胞減少，特別是血小板減少症（69％）、貧血（77％）、中性粒細胞減少（54％）、白細胞減少症（69％）和淋巴細胞減少（62％）。在超過2名受試者中沒有發生嚴重的不良事件。

臨牀前管道

我們認為，我們的PDC平臺有可能提供各種腫瘤學有效載荷的靶向交付，如下面列出的候選產品所示，這可能會改善目前治療各種人類癌症的護理標準（SOC）：

運營結果

研究和開發費用。研發費用包括在確定、開發和測試以及製造候選產品時產生的成本，主要包括人員的工資和相關費用、向合同製造商和合同研究機構支付的製造材料成本和合同製造費、支付給醫療機構的臨牀研究費用以及保護知識產權的費用。該公司根據以下四個類別分析其研發費用：臨牀項目成本、臨牀前項目成本、製造和相關成本，以及未分配給職能項目成本的一般研發成本，包括人員成本、設施成本、相關管理費用和專利成本。

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一般和管理費用。一般和管理費用主要包括行政、財務和行政職能人員的薪金和其他相關費用。其他費用包括保險、上市公司活動費用、投資者關係、董事費以及法律和會計服務的專業費用。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月

研究與開發。 截至2023年9月30日的三個月，研發費用約為731.3萬美元，而截至2022年9月30日的三個月，研發費用約為538萬美元。

下表是截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的大致研發成本的彙總比較：

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研發費用總體增加約1,933,000美元，增幅36％，主要是由於與生產採購相關的製造和相關成本增加了約1783,000美元，以及由於人員增加而被臨牀項目成本減少約30.8萬美元所抵消，一般研發成本約為34.1萬美元。

一般和行政。截至2023年9月30日的三個月，一般和管理費用約為2,101,000美元，而2022年同期約為243.5萬美元。一般和管理費用總體下降了334,000美元，下降了14％，這主要是由於專業費用的減少被人事費的小幅增加所抵消。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月

研究與開發。截至2023年9月30日的九個月的研發費用約為20,27.5萬美元，而截至2022年9月30日的九個月的研發費用約為13,766,000美元。

下表是截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的大致研發成本的彙總比較：

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研發費用總額增加約6,509,000美元，增長47％，這主要是由於與生產採購相關的製造和相關成本增加了約3,996,000美元，受關鍵試驗相關活動時機的推動，臨牀項目成本增加了約508,000美元，以及由於人員和專業費用增加，一般研發成本增加約1762,000美元。

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一般和行政。截至2023年9月30日的九個月中，一般和管理費用約為6,138,000美元，而2022年同期約為7,62.5萬美元。一般和管理費用總額下降了1,487,000美元，下降了20％，這主要是由於專業費用的減少被人事費的小幅增加所抵消。

流動性和資本資源

自成立以來，我們將幾乎所有的精力都投入到研發上，因此蒙受了損失。在截至2023年9月30日的九個月中，我們淨虧損約3,050萬美元，並將約2300萬美元的現金用於運營。我們預計，在可預見的將來，我們將繼續產生營業虧損。截至2023年9月30日，我們的合併現金餘額約為1900萬美元。我們認為，截至2023年9月30日，我們的現金餘額足以為2024年第二季度的基本預算業務提供資金。在此之後我們執行運營計劃的能力取決於我們通過出售股權和/或債務證券、戰略交易或其他方式獲得額外資金的能力。我們計劃積極尋求所有可用的融資方案；但是，無法保證我們會獲得必要的資金。除了我們獲得額外資金的能力和滿足納斯達克持續上市標準的能力方面的不確定性外，目前沒有可能對我們的流動性產生重大影響的已知趨勢、需求、承諾、事件或不確定性。

重要會計政策的變化

本公司的重要會計政策在本表10-Q所包含的簡明合併財務報表附註2中披露。在截至2023年9月30日的九個月中，除了增加了認股權證和優先股的會計政策外，重大會計政策沒有重大變化。參見下文第 4 項。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

根據《交易法》第12b-2條的定義，我們是一家規模較小的申報公司，無需提供本項下其他要求的信息。

第 4 項。控制和程序

管理層在公司首席執行官和首席財務官（分別為其主要執行辦公室和首席會計官）的參與下維持 “披露控制和程序”，如《交易法》第13a 15（e）條和第15d 15（e）條所定義的那樣，旨在確保在我們根據《交易法》提交或提交的報告中要求公司披露的信息在內部記錄、處理、彙總和報告美國證券交易委員會規則和表格中規定的時間段，以及我們會收集此類信息並酌情傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

評估披露控制和程序。根據管理層的評估（我們的首席執行官和首席財務官參與其中），截至2023年9月30日，我們的管理層得出結論，我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）無法有效確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在規定時間內記錄、處理、彙總和報告由於重大缺陷，美國證券交易委員會規則和表格中規定的期限如下所示。

此處描述的重大缺陷沒有導致財務報表出現任何已查明的錯誤陳述，我們的歷史合併財務報表也沒有變化。儘管存在重大缺陷，但我們在本10-Q表季度報告中包含的合併財務報表和其他財務信息在所有重大方面都公允地列報了我們根據美國普遍接受的會計原則列報的期間的財務狀況、經營業績和現金流量。

在截至2023年9月30日的期間，管理層發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷，這是因為我們未能設計和實施足夠的財務報告內部控制，因為這與用於估值三級工具的適當公允價值方法和假設有關。我們的管理層在審計委員會的監督下，正在制定和實施補救計劃，以應對上述已發現的重大缺陷。

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財務報告內部控制的變化。根據管理層的評估（我們的首席執行官和首席財務官參與其中），截至2023年9月30日，我們的管理層得出結論，除了上述重大缺陷和相關補救措施外，公司對財務報告的內部控制沒有發生任何重大變化。

首席執行官和審計委員會在確保我們財務報告的準確性和完整性以及披露控制和程序的有效性方面發揮着重要作用。除了上述重大缺陷和相關補救措施外，我們尚未發現公司在截至2023年9月30日的財政季度中發生的任何對公司財務報告的內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

重要注意事項。任何控制系統，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現該系統的目標提供合理而非絕對的保證。此外，任何控制系統的設計都部分基於對未來事件可能性的某些假設。我們的披露控制和程序的有效性受各種固有限制，包括成本限制、決策中使用的判斷、對未來事件可能性的假設、我們系統的健全性、人為錯誤的可能性以及欺詐風險。由於控制系統的這些和其他固有侷限性，無法保證任何披露控制和程序都能成功實現其既定目標，包括但不限於防止所有錯誤或欺詐，或在未來所有潛在條件下，無論多麼遙遠，將所有重要信息及時告知適當級別的管理層。

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第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟

2021 年 10 月 15 日，公司在美國威斯康星西區地方法院對公司前董事兼執行官 Jamey Weichert 博士（“Weichert 博士”）和公司前僱員兼顧問 Anatoly Pinchuk 博士（“平丘克博士”）提起訴訟。除其他索賠外，該公司指控Weichert博士和平丘克博士將理應屬於公司的知識產權轉移給一家由Weichert博士控制的公司，從而違反了他們對公司的合同和信託義務。儘管有爭議的知識產權不會直接影響公司臨牀管道中對iopofosine或其他化合物的臨牀研究，但有爭議的知識產權有可能加強未來的研究、開發和商業化領域。該公司正在尋求與訴訟相關的金錢賠償、禁令救濟以及合理的律師費和開支。2022年11月，該公司宣佈，公司、威斯康星州校友研究基金會以及Weichert博士和平丘克博士已經解決了訴訟。針對Weichert博士和平丘克博士的所有索賠均被自願駁回，公司已獲得訴訟中爭議專利的不可撤銷的非排他性許可。

第 1A 項。風險因素

其他可能對我們的業務和股票證券產生重大不利影響的因素已在我們根據《交易法》第13或15（d）條於2023年3月9日向美國證券交易委員會提交的年度報告10-K表中披露的風險因素中進行了描述。應仔細考慮這些信息，以及本報告中的其他信息以及我們向美國證券交易委員會提交的其他報告和材料。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

沒有。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 5 項。其他信息

沒有。

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第 6 項。展品

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