表格 6-K
證券
和交易委員會
華盛頓，
哥倫比亞特區 20549
外國發行人的報告
根據第 13a-16 條或 15d-16 的
1934 年的
證券交易法
對於 2024 年 3 月的
月
委員會
文件編號：001-11960
阿斯利康PLC
1 弗朗西斯·克里克大道
劍橋
生物醫學園區
劍橋
CB2 0AA
英國
王國
用複選標記表示
註冊人是在 20-F 表格還是 40-F 表格的封面下提交或將提交年度
報告。
表格
20-F X 表格 40-F __
用複選標記註明
註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (1) 允許的情況下以紙質
提交 6-K 表格：
用複選標記表示
註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (7) 允許的情況下以紙質
提交 6-K 表格：______
用複選標記表明
註冊人通過提供本表格中包含的信息
是否也因此根據1934年《證券
交易法》第 12g3-2 (b) 條向委員會提供了信息
。
是的 __
不是 X
如果
標記為 “是”，請在下方註明分配給註冊人的與規則 12g3-2 (b) 相關的文件號
：
82-_________
阿斯利康PLC
索引
到展品
1.
Ultomiris 在美國獲準用於 NMOSD
2024 年 3 月 25 日
Ultomiris 在美國
獲準用於治療成人視神經脊髓炎
譜系障礙 (NMOSD)
第一種也是唯一一種長效 C5 補體抑制劑為 AQP4 Ab+ NMOSD 患者提供
無復發的活下去的潛力
在 CHAMPION-NMOSD
試驗中觀察到前所未有的復發風險降低，凸顯了 Ultomiris 將如何重新定義患者
罕見神經系統疾病的旅程
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）已獲美國（美國）批准成為第一種也是唯一一種長效 C5 補體
抑制劑，用於治療抗水通道蛋白-4 (AQP4) 抗體陽性 (Ab+) 神經脊髓炎光譜
障礙 (NMOSD) 的成年患者。1
美國食品藥品監督管理局（FDA）的批准基於 CHAMPION-NMOSD III 期試驗的積極結果，該試驗發表在《神經病學年鑑》
上。2 在
試驗中，
將
與關鍵的 Soliris PREVENT 臨牀
試驗的外用安慰劑組進行了比較。
獨立裁決委員會證實，
Ultomiris 達到了首次審判復發的主
時間終點。在中位治療時間為
73 周的 Ultomiris 患者中觀察到零復發（復發風險降低：98.6%，危險比（95% 置信區間）：
0.014（0.000，0.103），p
NMOSD 是一種罕見且使人衰弱的自身免疫性疾病，會影響
中樞神經系統 (CNS)，包括脊柱和視
神經。3-5 大多數 NMOSD 患者會出現不可預測的復發，
的特徵是新出現的神經系統症狀或
現有神經系統症狀惡化，這些症狀往往是嚴重和反覆出現的
，並且可能導致永久性殘疾。6-8 據估計，
在美國，成人 NMOSD 的確診患病率約為 6,000.9-11
醫學博士、梅奧診所多發性
硬化症和自身免疫神經病學中心主任、梅奧神經免疫學
實驗室主任、CHAMPION-NMOSD
試驗首席主要研究員 Sean J. Pittock 説：“事實證明，C5 抑制可以有效通過阻斷補體
系統來降低 NMOSD 復發的風險，免疫系統的一部分，來自攻擊脊髓、視神經和大腦中的健康細胞
。隨着今天FDA
的批准，患者現在可以選擇
長效C5抑制劑治療，在關鍵的
CHAMPION-NMOSD 試驗中，
的複發率為零，這支持了在治療NMOSD時預防復發
的主要目標。”
Alexion首席執行官馬克·杜諾耶表示：“Alexion
一直處於NMOSD創新的最前沿，努力為
患者提供一個未來，而不必擔心生活會改變甚至致命的
復發。基於C5抑制對AQP4 Ab+ NMOSD患者的既定療效，我們很自豪能夠提供一種
變革性的長效治療方案，
通過每八週
的便捷給藥時間表消除復發。我們感謝 NMOSD 社區持續的
合作和投入，這使我們能夠推進
罕見疾病的科學發展。”
總體而言，在CHAMPION-NMOSD試驗中，Ultomiris的安全性和耐受性與
先前的臨牀研究和實際使用一致，沒有觀察到新的
安全信號。最常見的不良事件 (AE)
是 COVID-19、頭痛、背痛、關節痛和尿路
感染。2
Ultomiris 還獲準用於日本和
歐盟
（歐盟）的某些患有 NMOSD 的成年人。其他國家的監管審查正在進行中。
注意事項
NMOSD
NMOSD 是一種罕見的疾病，其中
的免疫系統被不當激活以靶向
CNS.3,4 大約
四分之三的 NMOSD 患者具有抗 AQP4 Ab+，這意味着他們
產生的抗體可與特定蛋白質水通道素-4 (AQP4) 結合。5,12 這種
結合會不當激活補體系統，
是免疫系統的一部分，對人體防禦
免受感染至關重要，它可以摧毀視神經、脊髓
和大腦中的細胞。3,13,14
它最常影響女性，始於30年代中期。男性和
兒童也可能患上 NMOSD，但更罕見。15,16 患有 NMOSD 的人
可能會出現視力問題、劇烈疼痛、
膀胱/腸功能喪失、皮膚感覺異常（例如刺痛、
刺痛或對熱/冷敏感）以及對協調性
和/或運動的影響。5-7,17,18 大多數
患有 NMOSD 的人會經歷不可預測的復發，也稱為
攻擊。每次復發都可能導致累積性
殘疾，包括視力喪失、癱瘓，有時甚至過早
死亡。6-8 NMOSD
是一種與包括多發性
硬化症在內的其他中樞神經系統疾病截然不同的疾病。診斷之旅可能很長，這種疾病
有時會被誤診。19-21
CHAMPION-MOSD
CHAMPION-NMOSD 是一項全球性 III 期、開放標籤、多中心
試驗，評估 Ultomiris 在
成人 NMOSD 中的安全性和有效性。該試驗招收了來自北美、歐洲、亞太和日本的58名患者。
參與者必須確診為NMOSD，且抗AQP4抗體檢測呈陽性，在篩查訪問前的十二個月內至少有一次發作或復發，
擴大殘疾狀況量表
分數為7或以下，體重至少為40千克。在
試驗期間，參與者可以繼續接受穩定的支持性
免疫抑制治療。22
由於NMOSD復發的潛在長期功能影響
和可用的有效治療方案，出於倫理原因，不允許使用直接的安慰劑
比較組。將活性
治療與
關鍵性 Soliris PREVENT 臨牀
試驗中的外部安慰劑組進行了比較。
在73周的中位治療持續時間內，所有入組患者
在第1天接受基於體重的單劑量
Ultomiris，然後從第15天開始每八週定期接受基於體重的
維持劑量。
經獨立裁決委員會證實，
的主要終點是首次復發的時間。如果所有患者
在第 26 周就診之前完成或中止，且觀察到兩次或
次經裁定的復發，則所有患者
在第 50 周就診之前完成或中止，如果觀察到的裁定復發少於
兩次，則所有患者
可能在第 50 周就診之前完成或中止。在該試驗中，
的裁定複發率為零，因此初級治療
期的結束髮生在最後一位入組參與者完成
為期 50 周的就診時。
完成初級治療期的患者有資格
繼續進入長期延長期，
正在進行中。
Ultomiris
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）是第一種也是唯一的
長效 C5 補體抑制劑，可提供即時、完全
和持續的補體抑制作用。該藥物的作用是
抑制末端補體級聯中的C5蛋白，後者是人體免疫系統的
部分。當以不受控制的
方式激活時，補體級聯反應過度，導致人體
攻擊自身的健康細胞。對於成年患者，Ultomiris 在加載
劑量後，每八週
靜脈注射一次。
Ultomiris 已獲美國、歐盟、日本和其他國家批准，用於治療某些
患有全身性重症肌無力
(gMG) 的成年人。
Ultomiris 還在美國、歐盟、日本和其他國家獲批
用於治療
某些成人陣發性夜間血紅蛋白尿症 (PNH)，
用於治療美國和歐盟的某些患有 PNH 的兒童
。
此外，Ultomiris已在美國、歐盟、日本和其他
國家批准用於某些患有非典型溶血
尿毒綜合徵的成人和兒童，以抑制補體介導的血栓性
微血管病 (aHU)。
此外，美國、歐盟和日本批准Ultomiris用於
治療某些患有視神經脊髓炎譜系
疾病（NMOSD）的成年人。
作為廣泛開發計劃的一部分，正在評估Ultomiris是否可以治療
其他血液學和神經病學
適應症。
Alexion
Alexion，即阿斯利康罕見病，是阿斯利康
旗下專注於罕見病的集團，成立於 2021 年收購
Alexion Pharmicals, Inc.。作為罕見病領域的領導者超過 30 年，Alexion 專注於通過
發現、開發和商業化為受罕見病和毀滅性疾病影響的患者和家庭提供服務
改變生活的
藥物。Alexion 將其研究工作重點放在補體級聯中的新分子
和靶標上，其研發工作側重於血液學、腎臟病學、神經病學、代謝性疾病、
心臟病學和眼科。Alexion 總部位於馬薩諸塞州波士頓，在全球設有辦事處，為 70 個國家的
患者提供服務。
阿斯利康
阿斯利康（倫敦證券交易所/STO/納斯達克股票代碼：AZN）是一家以科學為主導的全球性生物製藥公司，專注於
腫瘤學、罕見病和生物製藥（包括
心血管、腎臟與代謝以及呼吸和
免疫學）處方藥的發現、
開發和商業化。阿斯利康總部位於英國劍橋，業務遍及
100 多個國家，其創新藥物被全球數百萬名患者使用。請訪問 astrazeneca.com 然後
在社交媒體上關注該公司 @AstraZeneca。
聯繫人
有關如何聯繫投資者關係團隊的詳細信息，請
點擊此處。
媒體聯繫人，請點擊此處。
參考文獻
1。
Ultomiris（ravulizumab-cwvz）美國處方信息；
2024。
2。Pittock，
SJ 等。Ravulizumab 治療水通道素 4 陽性視神經脊髓炎
譜系障礙。Ann
Neurol，
2023；93：1053-1068。
3.Wingerchuk
DM 等。視神經脊髓炎
的譜系。Lancet
Neurol。
2007; 6 (9): 805-815。
4。Wingerchuk
DM。神經脊髓炎
光學的診斷和治療。神經科醫生。
2007; 13 (1): 2-11。
5。Hamid
SHM 等人。在 AQP4-IgG 陰性 NMO 頻譜
疾病患者中，有多少比例是 MOG-IgG 陽性？一項針對
132 名患者的橫斷面研究。J
Neurol。
2017; 264 (10): 2088-2094。
6。Wingerchuk
DM 等視神經脊髓炎。Curr Treat
選項 Neurol。
2008; 10 (1): 55-66。
7。Kitley
J 等人。來自英國和
日本的水通道蛋白-4抗體陽性眼神經脊髓炎光譜
疾病患者的預後因素和病程。大腦。
2012; 135 (6): 1834-1849。
8。Jarius
S 等人對比血清陽性和
血清陰性視神經脊髓炎的疾病模式：一項針對175名患者的多中心研究。J
神經炎症。
2012; 9:14。
9。
Papp V 等人一項針對匈牙利
視神經脊髓炎譜系障礙的人羣流行病學研究。Eur J Neurol。
2020; 27 (2): 308-317。
10。
弗拉納根 EP 等水通道蛋白-4 自身免疫和
視神經脊髓炎譜的流行病學。安·紐羅爾。
2016; 79:775-783。
11。
布哈里 W 等人NMOSD 在澳大利亞
和新西蘭的發病率和流行率。神經外科精神病學雜誌。
2017; 88 (8): 632-638。
12。Wingerchuk
DM 等視神經脊髓炎（Devic's
綜合徵）的臨牀病程。神經病學。
1999; 53 (5): 1107-1114。
13。Cossburn
M 等人威爾士東南部的視神經脊髓炎患病率。Eur J
Neurol。
2012; 19 (4): 655-659。
14。Papadopoulos
MC 等視神經脊髓炎的治療：最先進的和
新興療法。Nat Rev
Neurol。
2014; 10 (9): 493。
15。Takata
K 等。水通道蛋白：細胞
膜的水通道蛋白。Prog
Histochem Cytochem。
2004; 39 (1): 1-83。
16。Mori
M 等人。神經脊髓炎光譜
疾病的全球患病率。J Neurol
神經外科精神病學。
2018; 89 (6): 555-556。
17。Quek
AML 等。年齡和性別對水通道蛋白-4自身免疫的影響。Arch
Neurol。
2012; 69:1039-43。
18。Tüzun
E 等人。視神經脊髓炎
和白塞氏病患者的補體消耗量增加。J
神經免疫學。
2011; 233 (1-2): 211-215。
19。黑田
H 等。神經脊髓炎
視力惡化期間，腦脊髓
液中補體片段 C5a 的增加。J
神經免疫學。
2013; 254 (1-2): 178-182。
20。Jarius
S 等。神經脊髓炎的歷史
光學。J
神經炎症。2013；10，
797。
21。Mealy
MA 等人。使用 EQ-5D 評估視神經脊髓炎
譜系障礙患者。int J MS
care。
2019; 21 (3), 129-134。
22。ClinicalTrials.gov。
Ravulizumab 對使用 NMOSD 的成年參與者
的療效和安全性研究。NCT 標識符：NCT04201262。
可在此處獲得。
已於 2024 年 3 月訪問。
皮托克博士為
Alexion 提供了諮詢服務。
阿德里安·坎普
公司祕書
阿斯利康公司
簽名
根據 1934 年《證券交易法》的要求，
註冊人已正式促使下列簽署人
代表其簽署本報告，並獲得正式授權。
日期：
2024 年 3 月 25 日
|
|
作者：/s/
Adrian Kemp
|
|
|
名稱：
Adrian Kemp
|
|
|
標題：
公司祕書
|